百时美施贵宝mavacamten公布两项3期试验长期随访数据，治疗肥厚型心肌病
近日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公司公布了两项3期研究的最新长期随访结果，这两项研究评估了Camzyos（mavacamten）对症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成年患者的治疗效果。
mavacamten是百时美施贵宝开发的一款选择性心肌肌球蛋白（Cardiac myosin）变构抑制剂，降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，抑制肌球蛋白‐肌动蛋白横桥的过量形成，并促使整个肌球蛋白转为超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。mavacamten于2022 年4月获FDA批准用于治疗有症状的II-III级阻塞性HCM（肥厚性心肌病）成人患者，以改善其心脏功能和症状。mavacamten目前已在澳大利亚、加拿大、巴西、瑞士、中国澳门地区和新加坡获得了监管部门的上市批准。联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对mavacamten进行开发和商业化。2022年2月，mavacamten在中国获得了突破性疗法资格认定，用于治疗oHCM患者。2023年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。
两项3期研究结果显示，随着随访时间的延长，Camzyos在56周时继续降低了需要接受侵入性室间隔减容疗法（SRT）患者的比例。长达120周的累积分析结果显示，症状性oHCM患者的LVOT阻塞、症状和NT-proBNP水平均有持续改善，且未观察到新的安全性信号。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 Cardiac myosin 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月1日，Cardiac myosin靶点共有在研药物17个，包含的适应症有15种，在研机构17家，涉及相关的临床试验70件，专利多达1100件……肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy，HCM）是临床上常见的单基因遗传病，发病率约为0.2%，中国至少有100万例肥厚型心肌病患者，其中70%为肥厚型梗阻性心肌病。期待mavacamten能够早日在国内获批，为患者带来新的治疗选择。
