迪哲医药JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊拟纳入优先审评，针对外周T细胞淋巴瘤

2023年8月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，迪哲医药的JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。

戈利昔替尼是一款高选择性JAK1抑制剂，其首个适应症为复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL），正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。2022年，美国FDA已授予戈利昔替尼治疗r/r PTCL的快速通道资格。JAK1是JAK 分子家族的一个亚型，JAK 分子家族是生物体内细胞信号通路的关键激酶和中心节点。JAK（Janus kinase）是一类重要的非受体酪氨酸激酶家族，包括 JAK1、JAK2、JAK3、TYK2 四种亚型，上游为各类细胞因子的膜表面受体，下游为信号传导及转录激活蛋白（signal transducer and activator of transcription，STAT）。JAK 与多种疾病密切相关，尤其 JAK1 亚型为多条通路的共同核心，与炎症、癌症、免疫等疾病密切相关。

2023年6月6日，迪哲医药宣布在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报告了JAK1抑制剂戈利昔替尼针对复发/难治外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的全球关键研究数据。r/r PTCL治疗目前尚无共识，临床亟需有效治疗方案，而戈利昔替尼有望破局这一治疗困境。戈利昔替尼在标准治疗失败的88例患者中经独立影像评估委员会（IRC）评估，客观缓解率（ORR）达44.3%，其中21例达完全缓解（CRR：23.9%），抗肿瘤疗效能覆盖多种常见PTCL病理亚型。中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，最长DoR达16.8个月（且患者仍在治疗和缓解中）。安全性方面，中位相对剂量强度为100%，最长治疗持续时间为18个月，不良反应多为血液学指标异常，临床易监控、易管理。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 JAK 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月31日，JAK 靶点共有在研药物216个，包含的适应症有213种，在研机构254家，涉及相关的临床试验2107件，专利多达21667件……2022年JAK抑制剂市场已达近百亿美元，凭借着先发优势，一代泛JAK抑制剂仍占据主流市场地位。而以艾伯维为首的二代JAK抑制剂乌帕替尼正在逐步蚕食一代JAK抑制剂的市场份额。期待戈利昔替尼这款国产JAK1抑制剂能够研发顺利，与外企JAK抑制剂同台竞技。