口服阿尔茨海默病新药Anavex2-73 IIb/III临床研究结果积极，显著减缓患者认知功能下降

2023年9月14日，Anavex宣布在研产品Anavex2-73(blarcamesine)用于治疗早期阿尔茨海默病(AD)引起的轻度认知障碍(MCI)的IIb/III研究Anavex2-73-AD-004后续分析显示，该产品能够显著减缓患者AD相关认知功能下降。

ANAVEX2-73 是Anavex公司利用其专有的SIGMACEPTOR发现平台开发的一款口服σ1受体激动剂，通过激动σ1受体起到保护健康基因表达和阻止有毒RNA转录为蛋白质的作用。在动物模型中，ANAVEX®2-73 还表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性，表明它具有治疗其他中枢神经系统疾病（包括癫痫）的潜力。在转基因 (3xTg-AD) 小鼠中展示了针对阿尔茨海默病主要特征的疾病缓解活性，包括认知缺陷、淀粉样蛋白、和tau病变。

这项研究共纳入了508例患者，随机接受Anavex2-73口服胶囊(n=338)或安慰剂(n=170)，每日一次，持续48周。主要终点为AD评定量表(ADAS-Cog)和日常生活活动量表(ADCS-ADL)的改善；关键次要终点为临床痴呆评分总和的改善。2022年12月，Anavex已宣布Anavex2-73-AD-004研究达到主要终点以及关键次要终点。结果显示，与安慰剂相比，治疗组有超过84%的轻度认知障碍患者的痴呆评分下降0.5分及以上。安全性方面，Anavex2-73治疗耐受性良好。TEAE发生率与安慰剂组相似，最常见的TEAE是头晕。此外，开放标签扩展研究ATTENTION-AD将继续评估Anavex2-73治疗超过96周的疗效及安全性。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 σ1 receptor 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月16日，σ1 receptor靶点共有在研药物81个，包含的适应症有74种，在研机构91家，涉及相关的临床试验305件，专利多达390件……阿尔茨海默病在全球有着庞大的患病群体，目前的批准的疗法治疗效果仍然比较有限，期待Anavex2-73后续研发顺利，为患者带来新的治疗选择。