迪哲医药高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼申报上市，治疗T细胞淋巴瘤

2023年9月14日，迪哲医药宣布，其自主研发的高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼的新药上市申请已获中国国家药监局药品审评中心（CDE）正式受理，用于复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的治疗。值得一提的是，这也是迪哲医药今年申报上市的第二款创新药物，另一款新药EGFR-TKI舒沃替尼已于今年8月在中国获批上市。

戈利昔替尼是一款高选择性JAK1抑制剂，其首个适应症为复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL），正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。2022年，美国FDA已授予戈利昔替尼治疗r/r PTCL的快速通道资格。JAK1是JAK 分子家族的一个亚型，JAK 分子家族是生物体内细胞信号通路的关键激酶和中心节点。JAK（Janus kinase） 是一类重要的非受体酪氨酸激酶家族，包括 JAK1、JAK2、JAK3、TYK2 四种亚型，上游 为各类细胞因子的膜表面受体，下游为信号传导及转录激活蛋白（signal transducer and activator of transcription，STAT）。JAK 与多种疾病密切相关，尤其 JAK1 亚型为多条通路的共同核心，与炎症、癌症、免疫等疾病密切相关。2023年8月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，迪哲医药的JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。

2023年6月6日，迪哲医药宣布在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报告了JAK1抑制剂戈利昔替尼针对复发/难治外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的全球关键研究数据。r/r PTCL治疗目前尚无共识，临床亟需有效治疗方案，而戈利昔替尼有望破局这一治疗困境。戈利昔替尼在标准治疗失败的88例患者中经独立影像评估委员会（IRC）评估，客观缓解率（ORR）达44.3%，其中21例达完全缓解（CRR：23.9%），抗肿瘤疗效能覆盖多种常见PTCL病理亚型。中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，最长DoR达16.8个月（且患者仍在治疗和缓解中）。安全性方面，中位相对剂量强度为100%，最长治疗持续时间为18个月，不良反应多为血液学指标异常，临床易监控、易管理。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 JAK靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月15日，JAK 靶点共有在研药物221个，包含的适应症有217种，在研机构259家，涉及相关的临床试验2144件，专利多达21788件……2022年JAK抑制剂市场已达近百亿美元，凭借着先发优势，一代泛JAK抑制剂仍占据主流市场地位。而以艾伯维为首的二代JAK抑制剂乌帕替尼正在逐步蚕食一代JAK抑制剂的市场份额。期待戈利昔替尼这款国产JAK1抑制剂能够研发顺利，与外企JAK抑制剂同台竞技。