卫材URAT1抑制剂多替诺雷国内申报上市，治疗高尿酸血症和痛风

2024年1 月 20 日，据 CDE 官网公示，卫材以注册分类 5.1 类申报的多替诺雷片上市申请已获得受理。多替诺雷片（Dotinurad，商品名：优乐思）是一款促尿酸排泄药，此前已经于 2020 年在日本上市，用于治疗高尿酸血症和痛风。

多替诺雷是一种新型痛风治疗药物，通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平。作为一种URAT1选择性抑制剂，多替诺雷有效抑制肾近端小管URAT1而不影响尿酸排泄因子ABCG2和OAT1/3的功能，相比非选择性URAT1抑制剂降血尿酸的效率更高。

本次NDA根据在中国开展了一项旨在评估多替诺雷和非布司他治疗痛风疗效的3期临床研究该研究纳入451例痛风患者，随机分为多替诺雷 4mg组和非布司他 40mg组，主要研究终点是治疗24周血尿酸水平≤ 6.0 mg/dL的患者百分比。此前，在日本开展的一项3期临床研究结果显示，多替诺雷 4mg治疗伴或不伴痛风的高尿酸血症患者，58周血尿酸水平≤6mg的患者比例为100%，长期使用对肾功能无明显影响，对肝功能无临床相关影响。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 URAT1 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年1月23日，URAT1 靶点共有在研药物41个，包含的适应症有20种，在研机构54家，涉及相关的临床试验232件，专利多达834件……目前，在全球范围内获批使用的URAT1 抑制剂主要有苯溴马隆、丙磺舒、雷西纳德和多替诺雷。在中国市场，目前已上市的URAT1 抑制剂仅有苯溴马隆及丙磺舒。据《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南（2019）》及国家统计局第六次人口普查数据显示，中国高尿酸血症的总体患病率为13.3%，患病人数约为1.77 亿。多替诺雷一旦获批，有望在这庞大市场占据一席之地。