和正医药BTK抑制剂HZ-A-018拟纳入突破性治疗品种，治疗中枢神经系统淋巴瘤

2023年9月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，和正医药申请的1类新药HZ-A-018胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤。

HZ-A-018胶囊是杭州和正医药有限公司自主研发的一种高选择性小分子BTK抑制剂，正在开展复发难治性B细胞淋巴瘤的I期临床研究和复发难治性中枢神经系统淋巴瘤的I/II期临床研究。BTK抑制剂可通过抑制BTK降低B细胞产生自身抗血小板抗体，也可通过抑制抗体介导的细胞吞噬作用降低巨噬细胞对血小板的破坏。目前全球尚无BTK抑制剂获批用于治疗ITP患者。HZ-A-018的靶点选择性高、B细胞活化能力强，毒副作用小，有望给ITP患者带来新的治疗选择。

此前，HZ-A-018已在中国获批开展多项临床试验，可针对复发/难治性B细胞淋巴瘤、复发/难治性中枢神经系统淋巴瘤、慢性/持续性成人原发免疫性血小板减少症、复发型多发性硬化和视神经脊髓炎谱系疾病等适应症。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，和正医药正在开展两项临床试验，其中一项是评价HZ-A-018治疗复发或难治性原发或继发中枢神经系统淋巴瘤的安全性和有效性的1/2期研究，另一项是评估HZ-A-018在B细胞淋巴瘤患者中安全性、耐受性及药代动力学特征的1期临床研究。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 BTK 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月8日，BTK靶点共有在研药物169个，包含的适应症有116种，在研机构194家，涉及相关的临床试验1243件，专利多达12538件……目前，全球已有6款BTK抑制剂上市，分别为伊布替尼（艾伯维/强生）、阿可替尼（阿斯利康）、泽布替尼（百济神州）、奥布替尼（诺诚健华/渤健）、tirabrutinib（小野制药/吉利德）、pirtobrutinib（礼来，BTK C481S抑制剂）。但这些BTK抑制剂中，竞争主要集中在血液瘤领域，仅tirabrutinib一款产品获批治疗中枢神经系统淋巴瘤，且仅在日本上市。HZ-A-018具有不俗的治疗潜力，有望治疗多种不同适应症，期待其后续表现。