增加ADC抗癌潜力！Vor Bio在研CRISPR编辑干细胞疗法trem-cel临床结果积极

近日，Vor Bio公布其在研干细胞疗法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）治疗急性髓系白血病（AML）患者首次人体研究的最新临床数据。迄今为止，接受治疗的所有7例患者均显示trem-cel的中性粒细胞植入。

trem-cel是由CRISPR/Cas9基因组编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPC）组成的同种异体疗法，在体外敲除造血干细胞的CD33基因，回输到患者体内后将产生无CD33的健康细胞。这样，靶向CD33的疗法可以特异性杀伤肿瘤细胞而不会误伤新产生的健康细胞，故而与靶向CD33的药物联用将会带来更持久的抗肿瘤活性和安全性。该疗法旨在替代复发风险高的AML患者的标准移植治疗。

分析显示，接受trem-cel治疗的7例患者发生中性粒细胞植入的中位时间为10天，这进一步证明CD33在生物学上是可有可无的。此外，患者血小板恢复的中位时间为15.5天，不包括1例既往记录有抗血小板抗体（免疫性血小板减少症）的患者。所有三名接受CD33靶向抗体偶联药物（ADC）Mylotarg治疗的患者都通过重复剂量获得了血液学保护，免受深度血细胞减少症的影响，这表明trem-cel移植可以保护患者的健康细胞免受Mylotarg治疗中常见的靶向毒性（骨髓抑制）。所显示的血液学保护特性为Mylotarg的剂量递增提供了支持。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达CD33靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年11月2日，CD33靶点共有在研药物87个，包含的适应症有26种，在研机构86家，涉及相关的临床试验205件，专利多达20652件……Vor Bio将计划递交同种异体CD33 CAR-T疗法VCAR33的IND申请，其与Trem-cel联用有望获得更好的治疗效果。