靖因药业siRNA抗凝药物SRSD107在澳大利亚申报临床，针对血栓性疾病
2023年11月10日，靖因药业 (Sirius Therapeutics) 宣布其自主研发的小核酸药物SRSD107注射液已经在澳大利亚正式递交了首次人体试验（FIH）申请。SRSD107是一款新型抗凝药物，用于预防或治疗血栓栓塞性疾病。
SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核糖核酸(siRNA)药物。通过特异性肝靶向凝血因子X1(FXI)mRNA，抑制FX的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血/抗血栓的作用。临床前试验数据显单次皮下注射SRSD107。可实现几平1000%敲低FXI表达的效果，且持续时间达半年之久，同时未见出血。SRSD107兼具强效持久作用和良好的安全性，有望成为同类首创(First-inClass)和同类最佳(Best-in-Class)新一代更安全的抗凝药物。
血栓形成是血管内限制血液流动的血凝块，可发生在动脉或静脉循环中，是大多数心肌梗死、缺血性脑卒中和静脉血栓栓塞症(VTE)的共同病理基础。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引发的疾病。
siRNA药物在慢病治疗领域具有巨大的前景。相比于抗体和小分子药物，小核酸药物具有候选靶点丰富、研发周期短、临床开发成功率高等优点。其不易产生耐药性的特点以及药效持久的属性，使其能够降低给药频次，提高药物依从性。以Inclisiran为代表的siRNA药物在降血脂领域取得了成功，其半年一次的给药频率有望颠覆该领域的治疗模式。虽然目前小核酸药物主要应用于罕见病领域，但在常见慢病领域的研发数量正在逐渐增加，针对血栓栓塞性疾病也有望展现出长期的疗效。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达siRNA药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年11月11日，siRNA这一药物类型共有在研药物565个，包含的适应症有298种，靶点171个，在研机构293家，涉及相关的临床试验547件……预计在未来的10~20年内，小核酸药物将广泛应用于慢病治疗领域，并与抗体药和小分子药物相结合，从而颠覆当前的慢病治疗模式，带来巨大的商业价值增长。期待SRSD107后续研发顺利。
