诺诚健华公布BTK抑制剂奥布替尼2期研究数据，治疗慢性原发性血小板减少症

2024年4月18日，诺诚健华宣布，其布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼治疗慢性原发性血小板减少症（ITP）患者的2期临床研究结果已于近日获《美国血液学杂志》（American Journal Of Hematology）发表。研究表明，奥布替尼有望为ITP患者提供安全有效的治疗方案。

奥布替尼（Orelabrutinib）是诺诚健华研发的1类新药，是具高度选择性的新型BTK抑制剂，旨在用于治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。奥布替尼于2020年12月25日在中国附条件获批用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。2021年底，奥布替尼被纳入国家医保以惠及更多患者。2022年11月22日，奥布替尼在新加坡获批用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者。2023年4月，奥布替尼在中国获批用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者。除此之外，诺诚健华正在中国和美国开展以奥布替尼作为单独用药或联合用药的多中心、多适应症临床试验。奥布替尼已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL），目前已完成患者入组，预计2024 年年中向美国FDA递交NDA（新药申请）。

本次发表于《美国血液学杂志》的研究旨在评估奥布替尼治疗慢性ITP成人患者的疗效和安全性。研究的主要终点是血小板计数至少连续两周达到≥50×109/L（前4周内未使用补救药物）的患者比例。研究共入组33例患者，在每天一次口服50毫克和30毫克的奥布替尼治疗ITP患者的两个组别中，奥布替尼都展现了良好的安全性。每天一次50毫克起效迅速，疗效更好，特别是在既往对糖皮质激素（GC）/静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗有应答的患者中。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 BTK  靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年4月19日，BTK 靶点共有在研药物185个，包含的适应症有191种，在研机构226家，涉及相关的临床试验1336件，专利多达18058件……目前，全球已有6款BTK抑制剂上市，分别为伊布替尼（艾伯维/强生）、阿可替尼（阿斯利康）、泽布替尼（百济神州）、奥布替尼（诺诚健华/渤健）、tirabrutinib（小野制药/吉利德）、pirtobrutinib（礼来，BTK C481S抑制剂）。奥布替尼是国产新药的明星产品，期待该药能够有更多新适应症获批，造福更多患者。