迈威生物TMPRSS6抗体9MW3011获FDA孤儿药资格，治疗真性红细胞增多症

2024年2月19日，迈威生物宣布美国FDA授予该公司的铁稳态大分子调节药物9MW3011孤儿药资格，用于治疗真性红细胞增多症。该产品已在中美开展临床试验。

9MW3011是迈威生物位于美国的 San Diego 创新研发中心自主研发的抗TMPRSS6单克隆抗体，为治疗用生物制品 1 类。其靶点主要表达在肝细胞膜表面，9MW3011 可通过特异性结合，上调肝细胞表达铁调素 (Hepcidin) 的水平，抑制铁的吸收和释放，降低血清铁水平，从而调节体内的铁稳态。9MW3011 适应症拟包括多种在全球不同地区被列为罕见病的疾病，如 β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。2023年9月21日，迈威生物宣布美国FDA授予其铁稳态大分子调节药物9MW3011（MWTX-003/DISC-3405）快速通道认定 (FTD)，用于治疗真性红细胞增多症 (PV)。

迈威生物已授予DISC MEDICINE除大中华区和东南亚以外所有区域内独家开发、生产和商业化以及以其他方式开发9MW3011的权利。迈威生物可获得合计最高达4.125亿美元的首付款及里程碑付款，以及产品上市后基于净销售额的特许权使用费。9MW3011已在中美获批开展临床试验，并于今年3月在国内完成首例受试者给药。该研究（登记号 CTR20230046）是一项在中国健康受试者中单次静脉输注9MW3011的单中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增设计的安全性，耐受性，药代动力学，药效学及免疫原性 I 期临床研究。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 TMPRSS6 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年2月22日，TMPRSS6 靶点共有在研药物10个，包含的适应症有10种，在研机构11家，涉及相关的临床试验12件，专利多达696件……真性红细胞增多症是一种罕见的、慢性的致命血液癌症。其致病原理是患者骨髓中干细胞发生突变，导致血细胞、白细胞、血小板的过度生成，产生健康风险，包括血凝块、中风和心脏病发作。目前，相关适应症领域尚无成熟有效的治疗方法或药物，期待9MW3011 早日获批，并成为全球范围内首个调节体内铁稳态的大分子药物。