Pharvaris创新小分子deucrictibant 2期临床结果积极，针对遗传性血管水肿

2023年12月8日，Pharvaris宣布CHAPTER-1临床2期研究的积极顶线数据。分析显示，该试验达到主要终点，其在研小分子deucrictibant可有效预防遗传性血管水肿（HAE）患者发作次数。该研究的主要终点测量了治疗期间研究者确认的HAE发作的时间标准化次数。

Deucrictibant速释胶囊（PHVS416）是一种研究性药物，用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)发作。该药物含有 deucrictibant，一种高效、特异性和口服生物可利用的缓激肽B2受体（B2 receptor）竞争性拮抗剂。Pharvaris 公司的目标是开发这种制剂，通过使用易于给药的口服小剂型，实现快速缓解发作疗法，并为患者提供快速且可靠的症状缓解。

与安慰剂相比，每天接受40 mg deucrictibant的受试者每月发作率降低了84.5%（p=0.0008）。在次要终点分析中，deucrictibant在患者发作严重程度上有临床意义的改善，中度和重度HAE发生率降低92.3%。此外，患者需要接受按需药物治疗的HAE发作次数亦减少达92.6%。接受deucrictibant治疗患者的生活质量出现有意义的改善。该药物具良好耐受性。试验中未发生严重不良事件、治疗后出现的重度不良事件和导致治疗中止的不良事件。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达B2 receptor 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月9日，B2 receptor靶点共有在研药物32个，包含的适应症有42种，在研机构30家，涉及相关的临床试验58件，专利多达1751件……去年，FDA暂停了deucrictibant的临床研究，包括 CHAPTER-1，尽管该药物在美国以外的监管地位并未受到影响。今年6月，FDA 取消了 deucrictibant用于按需治疗的临床限制。期待deucrictibant后续研发顺利。