罗氏IL-6单抗萨特利珠单抗III期研究未达预期，治疗全身型重症肌无力

2024年3月21日，罗氏合作伙伴Chugai制药（中外制药）公布了Enspryng（萨特利珠单抗）治疗全身型重症肌无力（gMG）的III期LUMINESCE研究结果。虽在其主要终点观察到具有统计学意义的数据，但结果没有达到对临床获益程度的预期。

萨特利珠单抗（satralizumab）是罗氏开发的一款全人源化的白细胞介素-6受体（IL-6R）单抗药物，可以抑制IL-6信号通路，并且抑制炎症的产生。2021年5月，该药首次在中国获批上市，用于治疗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的12岁及以上青少年及成人患者。2023年12月23日，萨特利珠单抗正式纳入国家医保目录。

中外制药表示该研究在gMG中的结果不影响Enspryng在NMOSD中的应用。该公司正在与罗氏合作，致力于开发Enspryng用于其他可能受益于白细胞介素-6（IL-6）信号抑制的神经自身免疫性和炎症性疾病，包括自身免疫性脑炎（AIE）、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）和甲状腺眼病（TED）。除了NMOSD，罗氏还在探索萨特利珠单抗用于其他适应症，针对全身型重症肌无力、自身免疫性脑炎（AIE）、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）、甲状腺相关眼病（TED）处于临床3期，针对肺动脉高压、面肩肱型肌营养不良症处于临床2期。

在中国，该药物临床在研的适应症包括重症肌无力、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病、自身免疫性脑炎及甲状腺相关眼病，均处于临床3期。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达IL-6R靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年3月24日，IL-6R靶点共有在研药物148个，包含的适应症有219种，在研机构213家，涉及相关的临床试验1066件，专利多达16080件……重症肌无力目前获批该适应症的药物不足十款，艾加莫德α是代表药物。Efgartigimod（Vyvgart，艾加莫德α）由Argenx公司研发，是首款用于治疗包括重症肌无力在内的自身免疫性疾病的新生儿Fc受体拮抗剂。再鼎医药拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权利。该产品2022年销售额约4亿美元，2023年增长至11.9亿美元。重症肌无力仍有大量的临床需求未被满足，期待能有更安全有效的疗法获批。