益普生ISBT抑制剂odevixibat在中国申报上市，治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症

2024年3月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Albireo公司和益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊上市申请获得受理。

奥维昔巴特（odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白（ISBT）抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)上的疗效。2021年，美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特（odevixibat）适用于治疗6个月或以上的PFIC患者。2023年6月13日，IPSEN官网发布公告称FDA已批准Bylvay（odevixibat，奥维昔巴特）新适应症的上市申请，用于治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。目前，该产品针对第三种适应症——罕见儿童胆汁淤积性肝病胆道闭锁也正处于后期开发阶段。2023年11月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。

odevixibat治疗PFIC的作用此前已经在PEDFIC 1和PEDFIC 2两项全球性3期临床试验中得到验证。在随机双盲、含安慰剂对照的PEDFIC 1研究中，该药达到了降低瘙痒（p=0.004）和血清胆汁酸（p=0.003）的主要终点，且耐受性良好，腹泻/排便频繁的发生率很低。PEDFIC 2是一项长期、开放标签、3期扩展研究，再次证实了odevixibat在接受长达48周治疗的患者中可持续降低血清胆汁酸，并改善瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达ISBT靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年3月24日，ISBT靶点共有在研药物16个，包含的适应症有25种，在研机构28家，涉及相关的临床试验118件，专利多达2186件……目前治疗胆汁淤积性瘙痒的唯二获批的新药均为ISBT靶点药物，期待该类新药后续的表现。