Crinetics公布SST2激动剂paltusotine 即将递交上市申请，治疗肢端肥大症

2024年3月19日，Crinetics Pharmaceuticals宣布PATHFNDR-2临床3期试验的积极顶线结果，该试验评估其每日一次口服在研疗法paltusotine用以治疗肢端肥大症（acromegaly）患者的疗效与安全性。该试验达成主要终点与所有次要终点，此积极结果支持Crinetics预计于2024年下半年所递交的新药申请（NDA）。

近日，Crinetics Pharmaceuticals公司公布了其口服、每日一次的在研化合物paltusotine治疗肢端肥大症患者的3期临床试验PATHFNDR-1的积极数据。该研究达到了主要终点和所有次要终点。

paltusotine是一种新型口服非肽类可溶性生长抑素2型（SSTR2)受体激动剂，可抑制健康志愿者中的生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平，且耐受性良好。Crinetics公司正在开发该药用于治疗肢端肥大症和神经内分泌肿瘤患者。早先，该药已经获美国FDA授予治疗肢端肥大症的孤儿药资格。2022年8月，paltusotine获批在中国开展临床试验，可用于治疗对手术或放疗反应不足，或不适用于这些治疗的肢端肥大症患者。

ATHFNDR-2是评估paltusotine的第二项3期临床试验。该随机双盲试验在111名未曾接受药物治疗的肢端肥大症受试者中进行，以评估paltusotine与安慰剂相比的疗效与安全性。分析显示，该试验达成主要终点，接受paltusotine治疗患者（56%）24周后达到胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平≤正常值上限（xULN）1.0倍的比例显著高于安慰剂组（5%，p<0.0001）。在PATHFNDR-2试验中，paltusotine总体耐受性良好，接受paltusotine治疗的受试者没有报告严重不良事件。在paltusotine治疗组和安慰剂组中，受试者出现至少一种治疗伴发不良事件（TEAE）的频率相当。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 SSTR2靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年3月21日，SSTR2靶点共有在研药物46个，包含的适应症有107种，在研机构65家，涉及相关的临床试验311件，专利多达1738件……肢端肥大症是由垂体瘤导致生长激素过量分泌引起的，在美国影响了超过2.4万人。Crinetics在2024一季度获得第二项肢端肥大症三期临床的结果，并即将递交上市申请，期待paltusotine能够早日上市。