潜在首款！Adaptimune实体瘤TCR-T疗法afami-cel的BLA申请获FDA优先审评资格
近日，Adaptimune Therapeutics公司宣布，美国FDA已接受其在研工程化TCR-T疗法afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2024年8月4日。
Afami-cel是一种针对MAGEA4癌症靶点的工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，被设计作为一种用于晚期滑膜肉瘤的一次性疗法。此前，美国FDA已授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。目前，手术是滑膜肉瘤的首选治疗方法，有些病人会在手术前后接受放射治疗。如果获得批准，afami-cel将为该患者群体提供具有更高生活质量的替代治疗。
此次BLA的递交是基于一项关键性研究SPEARHEAD-1中队列1的积极数据。该试验中的滑膜肉瘤患者均患有晚期转移性疾病，接受过中位线数为3线的系统性治疗（范围：1-12）。该研究达到了主要疗效终点，患者的总缓解率（ORR）约为39%，中位缓解持续时间约为12个月。以往接受过两种或两种以上疗法的滑膜肉瘤患者的中位总生存期（OS）小于12个月，而接受afami-cel治疗患者的中位OS约为17个月，优于历史对照数据。接受afami-cel治疗有缓解的晚期滑膜肉瘤患者中，70%的人在治疗两年后仍然存活。其他分析表明，较高的afami-cel细胞持久性与较长的OS有关。安全性方面，毒性反应包括细胞因子释放综合征和可逆的血液学毒性，这与之前的研究结果一致，表明afami-cel的安全性是可以接受的。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达MAGEA4靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年2月4日，MAGEA4靶点共有在研药物22个，包含的适应症有38种，在研机构23家，涉及相关的临床试验21件，专利多达1231件……Afami-cel有望成为首款实体瘤的工程化T细胞疗法，也是首款TCR-T疗法，具有重要的里程碑意义，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。期待其早日获批。
