精准生物CAR-T细胞疗法普基仑赛注射液有望加速获批，针对急性淋巴细胞白血病

8月7日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）的新药上市申请拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。

普基仑赛（pCAR-19B）是由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病开发的细胞免疫治疗产品。2019年2月该疗法获NMPA一类生物新药临床试验默示许可。2023年11月被CDE认定为突破性治疗品种，主要针对3至21岁患有CD19阳性复发性或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。2023年6月末拟纳入优先审评，是国内首款进入临床II期用于治疗儿童和青少年急性白血病的CAR-T疗法。就在上个月（7月），普基仑赛注射液针对这一白血病适应症的新药上市申请获得了CDE受理。

pCAR-19B作为国内首款该适应症进入关键性临床研究的CAR-T产品，此次被纳入突破性治疗审评程序，基于其注册临床研究突出的临床疗效和患者获益，相较已有治疗手段，显著提高了客观缓解率。当前，pCAR-19B关键临床研究已达到主要终点，期待其更有意义的相关结果公开，为儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者提供有效的新选择。普基仑赛注射液用于儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）适应症于2019年在中国获批开展注册临床研究。根据早前公布的1期注册临床数据，入组的9例患者均获得完全缓解（CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变也均为阴性，且总体安全性和耐受性良好。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达CD19靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年8月9日，CD19靶点共有在研药物768个，包含的适应症有248种，在研机构484家，涉及相关的临床试验1223件，专利多达42909件……根据中国临床试验登记与信息公示平台的公示，pCAR-19B细胞自体回输制剂正在开展两项2期临床研究，分别用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发难治性急性淋巴细胞白血病患者，以及22-70岁患有CD19阳性复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。该两项研究的计划招募200名患者，每项研究100名。除了白血病，普基仑赛注射液也在开展用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤的研究。期待普基仑赛（pCAR-19B）早日获批上市。