西比曼/阿斯利康公布靶向GPC3 CAR-T疗法C-CAR031最新临床数据，针对肝癌

2024年6月4日，西比曼宣布在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告的形式公布了C-CAR031首次人体IIT（由研究者发起的临床试验）的初步安全性和有效性结果。报告显示了C-CAR031在经过多线治疗的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受过1-6线治疗）中可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。

C-CAR031是一种磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）靶向的装甲型自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，目前正在研究用于治疗肝细胞癌（HCC）。C-CAR031是一种新型GPC3靶向CAR-T，由阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）在其转化生长因子显性失活-β受体II（TGFβRIIDN）装甲发现平台设计，并由西比曼在中国生产。C-CAR031是基于西比曼和阿斯利康的联合开发协议在中国共同开发的产品。

本次公布的1期临床研究目前正在中国进行，旨在评估C-CAR031注射液在不可切除肝细胞癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。83.3%（20/24例）的患者具有肝外转移病灶。既往接受治疗线数的中位数为3.5）。研究数据显示，截至2024年3月14日，研究中有24名患者中的23名符合有效性评估的条件。在91.3%的患者中观察到肿瘤减小，包括肝内和肝外病灶，中位减小幅度为42.2%（范围，-28.1%至94.4%）。DCR为91.3%，所有DLs患者的ORR为56.5%。在DL4中，ORR为75.0%。中位随访9.03个月时，中位总生存期（mOS）的Kaplan-Meier估计值为11.14个月。此外，研究中未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）。细胞因子释放综合征（CRS）在22名（91.7%）患者中观察到，其中大多数（87.5%）为1/2级CRS，仅1名（4.2%）为3级CRS。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达GPC3靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年6月16日，GPC3靶点共有在研药物98个，包含的适应症有30种，在研机构96家，涉及相关的临床试验71件，专利多达8351件……肝癌是全球第六大常见癌症，而肝细胞癌是原发性肝癌最常见的组织学亚型。期待C-CAR031能够研发顺利，为广大肝癌患者带来新的治疗选择。