武田/信念医药AAV基因疗法在华申报上市，用于治疗血友病B
7月24日，武田与信念医药共同宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。
BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，该药物以静脉给药的方式将人凝血因子IX（factor IX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2023年10月，武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究（CTR20212816），旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视。B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达factor IX靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年7月26日，factor IX靶点共有在研药物92个，包含的适应症有25种，在研机构121家，涉及相关的临床试验235件，专利多达16854件……血友病A（Hemophilia A 或甲型血友病）是由于凝血因子VIII（FⅧ）缺乏或功能异常引起的。它是血友病中最常见的类型，约占80%至85%的病例。血友病B（Hemophilia B 或乙型血友病）则是由于凝血因子IX（FⅨ）缺乏或功能异常引起的，约占血友病病例的15%至20%。目前，全球范围内已经上市了3款针对血友病治疗的基因疗法。期待BM-H901早日上市。
