Palatin开发PL9643治疗干眼症的关键性III期研究未达主要终点，股价大跌38%！
2024年2月28日，Palatin Technologies公布了PL9643治疗干眼症（DED）的关键性III期MELODY-1研究未达主要终点。当日，Palatin股价大跌38%。
PL9643是一款Palatin自主开发的MC1R x MC5R泛激动剂，黑皮质素是一类由阿黑皮素原（POMC）经切割后产生的肽类激素，包括促肾上腺皮质激素和3种黑色素细胞刺激素，通过结合并激活黑皮质素受体（MCR）产生各种生理作用，参与机内的免疫反应、新陈代谢、类固醇激素产生等过程。临床前研究显示，该干眼症眼药水可显著减少角膜上皮损伤，具有与Restasis（环孢菌素滴眼液）相似的效果。2022年8月16日，Palatin公告宣布，PL9643滴眼液治疗中重度干眼症患者的关键III期MELODY-1研究的中期分析结果积极，且没有发现任何安全问题。此次关键性III期MELODY-1研究未达主要终点，有点出人意料。
MELODY-1研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=575），评估了PL9643和安慰剂在中度至重度DED患者中的安全性和有效性。研究的主要终点为眼部不适情况和临床迹象情况（上方角膜荧光染色评分和结膜丽斯胺绿染色评分）。结果表明，在未经调整的总体人群中，两个主要终点及次要终点均未达到。而在经年龄和性别调整的意向性治疗（ITT）人群中，PL9643在缓解眼部不适方面的疗效具有临床意义（视觉模拟评分较基线降低>10分）（p<0.025）。不过，与安慰剂组相比，PL9643组的上方角膜荧光染色评分和结膜丽斯胺绿染色评分无显著性差异。安全性分析表明，PL9643耐受性良好。与安慰剂组相比，PL9643组的治疗相关不良事件（TRAE）更少（6.3% vs. 5.6%），中断研究的患者比例也更少（11.1% vs. 7.0%）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达MC1R x MC5R靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年3月1日，MC1R x MC5R靶点共有在研药物4个，包含的适应症有14种，在研机构8家，涉及相关的临床试验15件，专利多达205件……干眼症是最常见的眼部疾病之一，在美国估计有3800万人受到影响，但只有大约1800万人被诊断出来，只有不到10%的被诊断者使用处方产品治疗。这表明对有效治疗的重大未满足医疗需求，该治疗还具有出色的安全性和耐受性。期待能有更加安全有效的疗法出现。
