总缓解率达100%！Arcellx创新BCMA靶向性CAR-T疗法anito-cel展现长期疗效

近日，Arcellx公布了旗下细胞治疗产品CART-ddBCMA（现名为anitocabtagene autoleucel，anito-cel）1期扩展研究的最新临床数据。根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准，所有受试者的总缓解率（ORR）达到100%，并且带有预后不良因素的患者出现了深入而持久的缓解。

anito-cel是一款靶向BCMA的CAR-T，其应用了一种名为D域（D-Domain）新的合成结合域来代替传统的scFv作为胞外抗原结合区。其与靶细胞上的抗原接触后，ddCAR能激活T细胞以杀死靶细胞，目前Arcellx正用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。anito-cel目前正在进行2期临床研究，它已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。值得注意的是，anito-cel是吉利德/Kite看中的管线，通过与Arcellx公司合作授权，吉利德/Kite已经获得anito-cel在美国的独家权益。

Anito-cel目前正在进行2期临床研究，它已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。在2023年10月15日数据截止时，剂量为1.15亿（+/-10）个CAR+ T细胞的给药方案仍然耐受良好。使用anito-cel出现的不良反应，包括细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），均在可控范围内。试验过程中无3级（或以上）CRS病例，仅有一例（3%）3级ICANS病例，此前未报告其他不良反应病例。试验中未观察到组织靶向毒性，未发现迟发性神经毒性事件或帕金森病症状。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达BCMA靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月15日，BCMA靶点共有在研药物187个，包含的适应症有41种，在研机构176家，涉及相关的临床试验401件，专利多达13142件……CAR-T细胞疗法的出现对于血液肿瘤治疗具有革命性意义，为血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望，尤其用于后线骨髓瘤患者可显著提高缓解率并延长生存期，改善了患者治疗效果和生存质量。期待anito-cel后续研发一切顺利。