Ventyx口服小分子药物VTX002达到2期临床终点，治疗溃疡性结肠炎

近日，Ventyx Biosciences宣布，其口服鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体1调节剂VTX002在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的2期临床试验中获得积极结果。接受剂量为60 mg的VTX002治疗的患者达到临床缓解（clinical remission）的主要终点，并伴有高比例完全内镜缓解。

VTX002是Ventyx Biosciences开发的一种口服、选择性、外周限制性S1PR1调节剂，通过与淋巴细胞表面的S1P受体1相结合，阻止淋巴细胞离开淋巴结，导致血液循环中加剧炎症的淋巴细胞数量减少。S1P受体是 G蛋白偶联受体，参与调节多种生物反应，包括从淋巴结到外周血的淋巴细胞运输。目前，VTX002正在开发用于治疗溃疡性结肠炎 (UC)。

VTX002的2期临床试验是一项为期13周、随机双盲、含安慰剂对照的临床试验，在中重度活动性UC患者中评估了两种口服剂量VTX002（30 mg和60 mg，每日一次）的疗效和安全性。主要终点是第13周达到改良妙佑医疗国际评分定义的临床缓解的患者比例。次要终点包括内镜、组织学和症状结局指标。在30 mg和60 mg的VTX002剂量之间观察到关键终点的剂量效应，提供了临床获益证据。VTX002在两个剂量队列中均耐受良好，未观察到治疗相关严重不良事件。无严重或机会性感染。未发生房室传导阻滞或心动过缓。试验中未观察到黄斑水肿病例。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 S1PR1 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年10月12日，S1PR1靶点共有在研药物59个，包含的适应症有59种，在研机构93家，涉及相关的临床试验336件，专利多达3576件……据统计，全世界有超过1000万人患有克罗恩病和溃疡性结肠炎，这两种疾病被统称为炎症性肠病。在中国，溃疡性结肠炎的患病率约为11.6/10万，克罗恩病患病率约为2.29/10万，预计2025年中国的炎症性肠病患者将达到150万，已经由少见病发展为常见病。期待VTX002能够研发顺利，早日为患者带来新的治疗选择。