别名 Hepatic Porphyria、Hepatic Porphyrias、Hepatic porphyria + [14] |
简介 A group of metabolic diseases due to deficiency of one of a number of LIVER enzymes in the biosynthetic pathway of HEME. They are characterized by the accumulation and increased excretion of PORPHYRINS or its precursors. Clinical features include neurological symptoms (PORPHYRIA, ACUTE INTERMITTENT), cutaneous lesions due to photosensitivity (PORPHYRIA CUTANEA TARDA), or both (HEREDITARY COPROPORPHYRIA). Hepatic porphyrias can be hereditary or acquired as a result of toxicity to the hepatic tissues. |
靶点 |
作用机制 ALAS1抑制剂 [+1] |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批国家/地区 美国 |
首次获批日期2019-11-20 |
作用机制 CD79B抑制剂 [+1] |
原研机构 |
非在研适应症 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批国家/地区 美国 |
首次获批日期2019-06-10 |
靶点 |
作用机制 MC1R激动剂 |
在研适应症 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批国家/地区 欧盟 [+3] |
首次获批日期2014-12-22 |
开始日期2024-12-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-05-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-03-07 |
申办/合作机构 |