更新于：2024-05-01

Neurofibromatosis 1

神经纤维瘤病1型

更新于：2024-05-01

基本信息

别名

CAFE-AU-LAIT SPOTS WITH PULMONIC STENOSIS、Cafe au Lait Spots with Pulmonic Stenosis、Cafe-au-Lait Spots with Pulmonic Stenosis

+ [104]

简介

An autosomal dominant inherited disorder (with a high frequency of spontaneous mutations) that features developmental changes in the nervous system, muscles, bones, and skin, most notably in tissue derived from the embryonic NEURAL CREST. Multiple hyperpigmented skin lesions and subcutaneous tumors are the hallmark of this disease. Peripheral and central nervous system neoplasms occur frequently, especially OPTIC NERVE GLIOMA and NEUROFIBROSARCOMA. NF1 is caused by mutations which inactivate the NF1 gene (GENES, NEUROFIBROMATOSIS 1) on chromosome 17q. The incidence of learning disabilities is also elevated in this condition. (From Adams et al., Principles of Neurology, 6th ed, pp1014-18) There is overlap of clinical features with NOONAN SYNDROME in a syndrome called neurofibromatosis-Noonan syndrome. Both the PTPN11 and NF1 gene products are involved in the SIGNAL TRANSDUCTION pathway of Ras (RAS PROTEINS).

关联

项与神经纤维瘤病1型相关的药物

Tunlametinib

妥拉美替尼

靶点

MEK

作用机制

MEK1抑制剂 [+1]

在研机构

上海科州药物研发有限公司初创企业

原研机构

上海科州药物研发有限公司初创企业

在研适应症

NRAS突变黑色素瘤 [+9]

非在研适应症

KRAS突变非小细胞肺癌

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

中国

首次获批日期2024-03-12

Selumetinib

司美替尼

靶点

MEK1 x MEK2

作用机制

MEK1抑制剂 [+1]

在研机构

AstraZeneca PLC [+9]

原研机构

Array BioPharma, Inc.

在研适应症

神经纤维瘤病 [+46]

非在研适应症

复发性急性淋巴细胞白血病 [+64]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2020-04-10

Binimetinib

贝美替尼

靶点

MEK1 x MEK2

作用机制

MEK1抑制剂 [+1]

在研机构

Pfizer Inc. [+17]

原研机构

Array BioPharma, Inc.

在研适应症

BRAF V600E突变非小细胞肺癌 [+45]

非在研适应症

急性红细胞白血病 [+29]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2018-06-27

226

项与神经纤维瘤病1型相关的临床试验

NCT06262113 / Not yet recruitingN/A

A Decentralized Clinical Trial to Promote Evidence-Based Care for Underserved Patients With Neurofibromatosis 1

The goal of this fully decentralized, randomized controlled trial is to compare the efficacy of two educational interventions for individuals with Neurofibromatosis 1 (NF1). The primary objective of the study is to determine which intervention leads to higher rates of evidenced-based health screenings for NF1 patients in primary care settings.
Adults with NF1 and parents/guardians of children with NF1 from across the U.S. who do not go to a specialized NF clinic and who have an upcoming annual wellness visits scheduled with a primary care provider (PCP) are eligible to enroll in the study.

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

Patient-Centered Outcomes Research Institute

NCT06188741 / Not yet recruiting临床2期IIT

Phase 2 Trial of Selumetinib for the Prevention of Plexiform Neurofibroma Growth and Morbidity in Neurofibromatosis Type 1

Plexiform neurofibromas (PN) are known to cause significant morbidity in children with NF1. The recent FDA approval for selumetinib in children 2 years and older with inoperable symptomatic PN was based on the finding that selumetinib shrinks the majority of PN in children with NF1 and results in clinically meaningful benefit such as improvement in pain or range of motion. However, many morbidities, such as blindness or nerve damage, cannot be fully reversed with PN shrinkage. Therefore, there remains a critical need in this patient population to determine if young participants with PN in high-risk locations may benefit from early medical intervention prior to the development of clinical problems. This study will determine whether participants with asymptomatic PN in high-risk locations can potentially benefit from early treatment with selumetinib.

开始日期2024-06-15

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+2]

NCT05253131 / Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase 1/2 Trial of the MEK Inhibitor Selumetinib and Bromodomain Inhibitor With Durvalumab (MEDI4736), a PD-L1 Antibody for Sarcomas Including Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors (NF112)

A multi-institutional open-label phase 1/2 trial of selumetinib in combination with BI and durvalumab in refractory/unresectable sarcomas including MPNST. The phase 1 portion will be separated in two parts and will be open to all patients with refractory/relapsed sarcomas. The phase 2 portion will be for patients with refractory/unresectable NF1-associated MPNST.

开始日期2024-06-15

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+1]

100 项与神经纤维瘤病1型相关的临床结果

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100 项与神经纤维瘤病1型相关的转化医学

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0 项与神经纤维瘤病1型相关的专利（医药）

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10,239

项与神经纤维瘤病1型相关的文献（医药）

2024-02-24·Virchows Archiv : an international journal of pathology

Inflammatory/juvenile-like polyps in neurofibromatosis type 1 associated with epithelial dysplasia.

Article

作者: Diana Enea ; Xavier Dray ; Erell Guillerm ; Antoine Guilloux ; Matthieu Yver ; Pascale Cervera ; Magali Svrcek

The term "juvenile-like (inflammatory/hyperplastic) mucosal polyps" (JLIHMP) has been recently introduced to describe a spectrum of polypoid lesions in patients with neurofibromatosis type 1 (NF-1). Due to the scarce number of reported cases and histopathological similarities with entities such as sporadic/syndromic juvenile polyps or inflammatory fibroid polyps, this entity remains a subject of debate. We describe herein a case of multiple JLIHMPs in a patient with NF-1, and we document the presence of low-grade dysplasia within one of these polyps.

2024-02-24·Orphanet journal of rare diseases

Impact of neurofibromatosis type 1 on quality of life using the Skindex-29 questionnaire quality of life in NF1.

Article

作者: Ana M Cieza Rivera ; Carlos Lobato Fuertes ; Tania Fernández-Villa ; Vicente Martín Sánchez ; Isis Atallah

BACKGROUND:

Neurofibromatosis type 1 (NF1) is one of the most common RASopathies predisposing affected patients to melanic lesions and benign tumors. NF1 is associated with considerable esthetic and functional burden negatively affecting the patient's quality of life (QoL). This study aims to assess the clinical features of NF1 patients and evaluate their impact on QoL. We identified NF1 patients from a public health database of a region in Spain. All patients underwent clinical and ophthalmological evaluation for NF1 features. We measured QoL using the Spanish version of the Skindex-29.

RESULTS:

Forty patients fulfilled the NF1 National Institute of Health criteria when we recruited patients. The median age was 42.00 years (IQR 26.5 -53.75). The median total Skindex-29 score was 12.3 (IQR 5.9-22.4); (emotion: 15.0, IQR 5.0-37.5; symptoms 8.9, IQR 0.0-17.9 and functioning 8.3; IQR 0.5-18.3). Women and NF1 patients with lower educational levels were associated with poorer QoL scores. We identified itching and sleep troubles to influence NF1 patients' QoL negatively.

CONCLUSION:

NF1 considerably influences the psychological well-being of NF1 patients. We observed that female and low-educated patients scored higher on the emotional dimension of the Skindex-29 and could, therefore, be more at risk of depression. We also pointed out some "minor symptoms" that negatively impact NF1 patients' QoL such, as itching and sleep troubles which doctors could treat if sought by doctors.

2024-02-22·Future oncology (London, England)

Selumetinib for children with neurofibromatosis type 1 and plexiform neurofibromas: A plain language summary of SPRINT.

Review

作者: Andrea M Gross ; Colette Achée ; Sarah E Hart ; Lindsay Brewer ; Andrea Baldwin ; Pamela L Wolters ; Brigitte C Widemann ; SPRINT study team

WHAT IS THIS SUMMARY ABOUT?:

This summary describes a publication about a study called SPRINT. The SPRINT study included 50 children with neurofibromatosis type 1 (NF1) and plexiform neurofibroma (PN) that could not be removed with surgery. PNs are tumors that grow along nerves and can cause various problems for children, such as pain, changes to appearance, and muscle weakness. In SPRINT, the study team wanted to learn whether a medication called selumetinib was able to shrink the PN caused by NF1 (also known as NF1-related PN), and if shrinking PNs helped relieve children of the problems caused by it. To assess how selumetinib might help, children had scans to measure the size of their PN, completed questionnaires, and had a variety of other tests done by their doctor. Their caregivers also completed questionnaires about their child. The children took selumetinib capsules twice a day on an empty stomach.

WHAT WERE THE RESULTS?:

The results showed that selumetinib was able to shrink the PN for most children (68%). The results also showed that the problems caused by the children's PNs mostly improved while on selumetinib treatment. SPRINT also showed that the side effects of selumetinib were mainly mild and could be managed by doctors.

WHAT DO THE RESULTS MEAN?:

Before SPRINT, there were not many treatment options for children with NF1 and PN as there were no medications that had been shown to shrink PN, and surgery was not always possible. SPRINT showed that this medication shrinks most PNs and could help children with NF1 and PN. In April 2020, selumetinib was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) because of the results of SPRINT. Selumetinib was the first and, as of February 2024, is the only medicine that can be prescribed by doctors to help children with NF1-related PN. Clinical Trial Registration: NCT01362803 (SPRINT) (ClinicalTrials.gov).

项与神经纤维瘤病1型相关的新闻（医药）

2024-03-13

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第9期/总第130期

Part 1全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）共有11个新药获批上市。其中，BLA批准5个，新适应症批准5个，新剂型批准1个。与上个统计周期相比，本次增加5个批准新药。3月5日，复宏汉霖自主开发和生产的汉曲优®（曲妥珠单抗）接连在泰国和菲律宾获得批准上市，用于HER2阳性乳腺癌和胃癌的治疗。截至目前，该产品已在全球超过40个国家和地区获批上市。汉曲优®是复宏汉霖自主研发的曲妥珠单抗生物类似药，于2020年7月及8月先后获得EC和NMPA批准上市，为首个中国自主研发的中欧双批单抗药物，并有望成为首个在中国、欧盟、美国获批的“中国籍”生物类似药。其美国上市许可申请已获FDA受理，预计将于2024年获批。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）共有7个新药申报上市。其中，NDA申报进展4个，BLA申报进展3个。与上次统计周期相比，本次减少1个NDA/BLA申报。3月4日，SpringWorks Therapeutics宣布开始向FDA滚动提交MEK抑制剂Mirdametinib的NDA，用于治疗患有1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的儿童和成人患者。1型神经纤维瘤病是一种罕见的遗传性疾病，与一般人群相比，该病患者的预期寿命平均缩短8至15年。并且由于沿神经的浸润性肿瘤生长模式，这些肿瘤的手术切除具有挑战性，并可能导致永久性神经损伤和毁容，因此药物疗法至关重要。NDA/BLA申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）共有2个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。3月6日，Verastem Oncology宣布FDA授予Avutometinib孤儿药资格（ODD），单独或与Defactinib联合使用，用于治疗所有复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者。对于低级别浆液性卵巢癌这种罕见癌症，目前尚无FDA批准的治疗方法。Verastem通过正在进行的3期临床试验迅速推进Avutometinib和Defactinib治疗低级别浆液性卵巢癌的开发计划，以尽快为患者提供这种新的联合治疗，并有望在2024年上半年开始向FDA提交新药上市申请。特殊资格认定情况03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计51条，涉及肿瘤，血液和淋巴系统疾病，呼吸系统疾病、免疫系统疾病以及神经疾病等共计12个领域。其中，遗传代谢病领域临床进展更新居各领域之首，涉及化学药2条，生物药5条，细胞疗法1条。3月4日，Iovance宣布FDA解除对研究LN-145 TIL细胞疗法治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的注册性IOV-LUN-202试验的部分临床搁置。通过与FDA和独立数据监测委员会合作，Iovance制定了额外的安全措施和监测措施。IOV-LUN-202试验的初步数据支持一次性TIL治疗的潜在益处，包括比现有的二线化疗更持久的反应。3月5日，MindMed公布MM120治疗广泛性焦虑症的IIb期研究达到了其关键的次要终点，12周的顶线数据显示，在第12周观察到的活性具有临床和统计学意义的持久。根据之前披露的数据显示，与安慰剂相比，汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）在第4周（这是该试验的主要终点）有快速、具有临床意义和统计学意义的改善。MM120在监测的临床环境中作为单剂量给药，无需额外的治疗干预。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（含中国）医药交易时间共计28起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）Part 2国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中，新剂型批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。3月7日，勃林格殷格翰宣布，NMPA批准Spesolimab皮下注射制剂（圣利卓®）上市，用于减12岁及以上青少年（体重≥40kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病发作。此次获批，使得圣利卓®家族皮下注射制剂成为跨国药企中首个率先在华获批的全球创新药。国内新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有37个新药获临床默示许可，涉及58个受理号。其中，化学药18个，治疗用生物制品19个。与上个统计周期相比，本次减少5个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有4个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化学药2个，治疗用生物制品2个。本次申报上市受理号数量与上个统计周期相同。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有24个新药申报临床，涉及47个受理号。其中，化学药16个，治疗用生物制品7个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少13个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中生物药2个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少3个获监管机构特殊资格认定的药物。3月4日，映恩生物申报的注射用DB-1303被CDE拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往免疫检查点抑制剂（ICI）治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性HER2表达子宫内膜癌。DB-1303是该公司研发的以拓扑异构酶-1抑制剂为毒素载荷的第三代靶向HER2的ADC，在包括子宫内膜癌、乳腺癌、胆道癌、胃癌和其他晚期实体瘤患者中表现出令人鼓舞的疗效，此前已经被美国FDA授予针对子宫内膜癌的突破性疗法认定和快速通道资格。NMPA特殊资格认定情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内新药临床研发状态更新共计8条，涉及肿瘤、眼部疾病、皮肤病等共计5个领域。其中，化学药2个，生物药6个。3月5日，君实生物公布特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的单臂、II期临床研究数据。结果显示，对于根治性治疗后残留鼻咽癌患者，特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗具有良好且持久的抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)高达95.7%，其中56.6%患者实现完全缓解(CR)，1年及2年无进展生存期(PFS)率分别为95.7%和82.4%；且该方案安全性良好，4-5级治疗相关不良事件(TRAE)发生率为0。国内新药研发进展情况（部分）05国内新药研发领域政策法规动态本周暂无相关政策法规发布。06国内新药研发领域热点新闻“女神”创立的药企，2024将更强！自古便有巾帼不让须眉一说，的确，在以男性为主导的经济活动环境中，能杀出重围的女企业家个个都身怀绝技、武艺超群。纵观国内制药企业，女创始人、女企业家不在少数，特别是在Biotech行业，更是群星璀璨，闪亮夺目。在大浪淘沙的当下，这些“女神”掌舵的药企似乎走得更加坚定，也更加稳当。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0313创新药周报”，即可下载。

上市批准孤儿药生物类似药临床3期快速通道

2024-03-05

·药研发

【药研发0306】映恩妇科ADC拟纳入突破性品种 | 成都先导引进降脂新药获批IND...

「本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条映恩妇科ADC拟纳入突破性品种。映恩生物与BioNTech公司合作开发的HER2 ADC药物DB-1303（BNT323）获CDE拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往免疫检查点抑制剂（ICI）治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性HER2表达子宫内膜癌。在Ⅰ/Ⅱ期临床中，DB-1303未经确认的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为58.8%和94.1%。此前FDA已授予DB-1303针对子宫内膜癌的突破性疗法认定和快速通道资格。国内药讯1.葆元/信达肺癌新药报新NDA。信达生物与葆元医药开发的新一代ROS1/NTRK抑制剂己二酸他雷替尼胶囊（DS-6051，泰莱替尼）的第二项上市申请获CDE受理，用于一线治疗未经ROS1 TKI治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。值得一提的是，该药用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的首个NDA正接受CDE优先审评。2.君实PD-1鼻咽癌Ⅱ期临床见刊。君实生物PD-1单抗特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的Ⅱ期临床积极结果已发表于《自然-通讯》期刊上。结果显示：特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗6周期，客观缓解率（ORR）达到95.7%，疾病控制率（DCR）为100%；12个月及24个月的无进展生存期（PFS）率分别为95.7%和82.4%。此外，特瑞普利单抗联合用药耐受性良好。3. 信达哮喘新药启动澳洲临床。信达生物IL-4Rα/TSLP双抗IBI3002在澳大利亚启动首次人体（FIH）I期临床（NCT06213844），拟评估IBI3002在健康受试者和轻中度哮喘受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及治疗中重度哮喘的初步疗效。BI3002具有高效的IL-4Rα和TSLP共同阻断功能，有望为包括哮喘在内的炎症性疾病患者提供新的治疗选择。4.复星NK细胞疗法获批IND。复星医药旗下精缮生物1类新药“GCK-01细胞注射液”获国家药监局临床许可，拟开发治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。GCK-01是一款同源异体外周血来源的现货型NK细胞疗法，以CD20为靶点，通过改造NK细胞的功能，使其能够更高效地识别和攻击肿瘤细胞。此前，研究者发起了一项临床试验，评估GCK-01治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的效果。5.成都先导引进降脂新药获批IND。成都先导旗下公司成都先衍生物引进的1类化药A24110He注射液（Lipisense®）临床试验申请（IND）获CDE批准，拟开发用于治疗严重高甘油三酯血症。Lipisense®是瑞典Lipigon公司开发的一款靶向ANGPTL4的反义核酸（ASO）药物，旨在长效降低甘油三酯的同时改善胰岛素抵抗，有望为血脂异常或严重高甘油三酯血症患者提供新的治疗选择。先衍生物拥有A24110He的大中华区权益。6.复宏汉霖2023年扭亏为盈。复宏汉霖发布正面盈利预告，2023年度未经审核的年内利润不低于5亿元，2022年则为亏损6.95亿元，这也是复宏汉霖在2023年上半年首次实现半年度盈利之后，首次实现全年度盈利。从此前三季报的数据来看，前三季度总收入39.3亿元，产品收入33.8亿元，其中汉曲优（曲妥珠单抗）9个月大卖20.14亿元，汉斯状（斯鲁利单抗）大卖8.65亿元，汉利康（利妥昔单抗）销售额3.85亿元。国际药讯1.Hugel公司医美肉毒素获批上市。Hugel America公司A型肉毒素Letybo（letibotulinumtoxinA）获FDA批准，用于治疗成人中度至重度眉间纹。Letybo是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻滞剂，通过肌肉内注射，可改善与皱眉肌/降眉肌活动相关的中重度眉间纹外观。在Ⅲ期试验中，与安慰剂相比，Letybo治疗第4周时患者的眉间纹改善获得0或1分、且在最大皱眉时较基线改善至少2分的受试者比例更高。2.AZ/第一三共ADC欧盟报新NDA。阿斯利康与第一三共开发的靶向TROP2的ADC药物Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan）的两项上市许可申请（MAAs）获欧盟EMA受理，用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）经治患者；以及用于治疗不适合内分泌治疗的转移性HR阳性、HER2低表达或阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌经治患者。此次申请MAAs是基于关键III期TROPION-Lung01研究以及TROPION-Breast01研究的积极数据。3.SpringWorks公司罕见病新药报NDA。SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib已启动向FDA滚动递交新药申请（NDA），用于治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。在Ⅱb期ReNeu试验中，经盲态独立中心（blinded independent central review，BICR）评估，mirdametinib在儿童和成人患者中获得确认的客观缓解率分别为52%和41%；靶肿瘤体积分别缩小42%和41%。此前，FDA和欧盟EMA均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。4.Avidity公司AOCs药物将上Ⅲ期临床。Avidity Biosciences公司抗体偶联寡核苷酸（AOCs）药物del-desiran（AOC 1001）治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的扩展研究（MARINA-OLE）结果积极。与自然病史研究人群相比，AOC 1001治疗一年期间可在多个临床终点上逆转疾病进展，包括肌张力、肌肉力量和患者报告的日常生活活动；且药物长期耐受性良好，所有相关不良事件（AE）均为轻中度。该公司计划尽快启动Ⅲ期临床HARBOR。5.Akero公司MASH新药长期疗效积极。Akero公司FGF21类似物efruxifermin (EFX) 治疗肝硬化前代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的IIb期研究结果积极。在第96周时，与安慰剂相比，Efruxifermin（50mg和28mg）治疗组达到的缓解的患者比例更高（75%vs24%，p<0.001；46%vs24%，p=0.07）；有更多患者达到2级纤维化改善且MASH没有恶化（36%和31%，vs3%）。目前，该新药正在III期SYNCHRONY研究中评估用于代偿性肝硬化（F4）MASH的治疗效果。6.默克联手C4T开发新型蛋白降解剂。德国默克与C4 Therapeutics（C4T）公司将利用后者专有TORPEDO技术平台，针对默克所选的两个关键致癌蛋白，合作开发新型蛋白降解剂。根据协议，C4T将获得1600万美元的前期付款，可能高达7.4亿美元的药物发现、监管和商业里程碑后期付款。德国默克将负责合作候选药物的临床开发和商业化。医药热点1.人大代表建议制定“心血管健康促进法”。3月5日，在全国两会上，第十四届全国人大代表、华中科技大学同济医学院附属同济医院内科学系名誉主任汪道文教授就加强心血管健康管理提出制定“心血管健康促进法”的建议。他希望通过立法手段，提升心血管疾病的预防和控制能力，推动医防协同，并将心血管疾病的预防工作纳入基层组织的行政管理考核体系，以全面提升国民心血管健康水平。2.上海拟建设数字健康城区和未来医院。2024年上海市卫生健康工作会议于2月28日召开，围绕医疗资源配置，提出了今年一系列建设目标：推进各类国家级试点，优化公立医院绩效考核指标体系；力争新增1-2家国家医学中心和一批国家临床重点专科；建设30家护理中心、15家示范性康复中心和50家开展中医药巡诊服务的社区卫生服务站点等。此外，推进数字化转型，促进互联网医院发展，建设数字健康城区和未来医院，开展区块链创新应用试点。3.韩国：未复岗医生执照将被吊销至少3个月。韩国保健福祉部第二次官朴敏守当地时间3月4日上午在记者会上宣布，计划对医生集体辞职离岗行动核心负责人采取严厉措施。韩国政府将现场检查医生的出勤情况，如果相关实习和住院医生违反政府的复岗命令，将受到3个月吊销医师执照的处分。另外，相关行政处分履历及其理由将会被记录下来，或对今后就业产生不利影响。评审动态 1. CDE新药受理情况（03月05) 2. FDA新药获批情况（北美03月04日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.61%涨幅前三跌幅前三润都股份+10.03% 共同药业 -7.05%景峰医药 +7.02% 诚达药业 -6.76%兴齐眼药 +4.36% 长江健康 -6.45%【普利制药】注射用泮托拉唑钠获得以色列卫生部药剂司上市许可。【百奥泰】1）在研药品注射用BAT8010联合注射用BAT1006治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验申请获得批准；2）在研药品注射用BAT7205治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验申请获得批准。【康弘药业】全资子公司北京康弘生物KH801注射液收到药物临床试验批准通知书。【上海莱士】药品SR604注射液获得药物临床试验批准通知书。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

突破性疗法临床申请优先审批抗体药物偶联物细胞疗法

2024-03-04

·药明康德

速递 | 肿瘤ORR达52%！变构小分子抑制剂启动FDA滚动上市申请

▎药明康德内容团队编辑SpringWorks Therapeutics今天宣布，该公司已开始向美国FDA滚动递交其在研MEK抑制剂mirdametinib的新药申请（NDA），用于治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。该新药申请（NDA）主要包含了2b期ReNeu试验的数据。该试验的主要终点是确认客观缓解率（ORR），即通过核磁共振成像（MRI）测量并由盲法独立中央审评（BICR）确认的目标肿瘤体积缩减≥20%。截至2023年9月20日数据截止日，BICR确认的儿童患者客观缓解率为52%，成人患者为41%。Mirdametinib治疗显示出深入而持久的缓解，并在患者报告的关键次要终点指标方面显示出显著改善。根据多个患者报告的结果，ReNeu试验中的儿童和成人患者的疼痛、生活质量和身体功能较基线有统计学上的显著改善。Mirdametinib在试验中总体耐受性良好，大多数不良事件（AE）为1级或2级。Mirdametinib是一种口服变构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] SpringWorks Therapeutics Initiates Rolling Submission of New Drug Application to the FDA for Mirdametinib for the Treatment of Children and Adults with NF1-PN. Retrieved March 4, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/04/2839366/0/en/SpringWorks-Therapeutics-Initiates-Rolling-Submission-of-New-Drug-Application-to-the-FDA-for-Mirdametinib-for-the-Treatment-of-Children-and-Adults-with-NF1-PN.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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