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更新于：2025-12-30

Selumetinib sulfate

司美替尼

更新于：2025-12-30

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

AZD-6244 hydrogen sulfate、Selumetinib、selumetinib

+ [20]

靶点

MEK1 x MEK2

作用方式

抑制剂

作用机制

MEK1抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶1抑制剂)、MEK2抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶2抑制剂)

治疗领域

肿瘤神经系统疾病遗传病与畸形+ [11]

在研适应症

神经纤维瘤病神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤+ [53]

非在研适应症

急性早幼粒细胞白血病胆囊腺癌伴鳞状化生腺鳞癌+ [78]

原研机构

Array BioPharma, Inc.

在研机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

AstraZeneca PLC

National Cancer Institute

+ [10]

非在研机构

Boehringer Ingelheim GmbH

Array BioPharma, Inc.

MedImmune LLC

权益机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Merck & Co., Inc.

AstraZeneca PLC

+ [3]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2020-04-10),

神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C17H17BrClFN4O7S

InChIKeyGRKFGZYYYYISDX-UHFFFAOYSA-N

CAS号943332-08-9

关联

136

项与司美替尼相关的临床试验

NCT05253131

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase 1/2 Trial of the MEK Inhibitor Selumetinib and Bromodomain Inhibitor With Durvalumab (MEDI4736), a PD-L1 Antibody for Sarcomas Including Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors (NF112)

A multi-institutional open-label phase 1/2 trial of selumetinib in combination with BI and durvalumab in refractory/unresectable sarcomas including MPNST. The phase 1 portion will be separated in two parts and will be open to all patients with refractory/relapsed sarcomas. The phase 2 portion will be for patients with refractory/unresectable NF1-associated MPNST.

开始日期2026-05-15

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+1]

NCT06502171

/ Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase 1/1b/2 Study of Cabozantinib in Combination With Selumetinib for Plexiform Neurofibroma in Adults and Adolescents With Neurofibromatosis Type 1

Based on the clinical activity of both selumetinib and cabozantinib as monotherapies in clinical trials, the demonstrated activity of these agents in reduced doses in preclinical studies, and the non-overlapping toxicity profiles, the study will assess the tolerability and efficacy of selumetinib and cabozantinib in combination in participants with NF1 ≥16 years old with progressive and/or symptomatic PN in a phase 1/1b/2 clinical trial.
Trial Design Phase 1 This will be an open label, dose escalation phase. Dose level escalation will be determined by a rolling six design. In this design, up to 6 participants can be enrolled at a given dose level and then evaluated for dose limiting toxicity (DLT) within the DLT window. The DLT window is defined as 16 weeks in this study based on the long half-life of cabozantinib and the desire to have maximum confidence about long-term tolerability of the combination prior to proceeding to the next dose level.
Phase 1b Once the recommended phase 2 dose has been determined in phase 1, an expanded cohort of 12 participants will be enrolled in phase 1b portion of the study.
Phase 2 This will be an open label, single-arm phase using the recommended phase 2 dose.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+2]

NCT06735820

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Early Phase Study to Evaluate the MEK Inhibitor Selumetinib With the MDM2 Inhibitor APG-115 in Patients With Neurofibromatosis Type 1 and Pre-malignant and Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors

This is a phase 0/1/2, multi-site study to evaluate the MEK inhibitor Selumetinib with the MDM2 Inhibitor APG-115 in patients with Neurofibromatosis Type 1 and pre-malignant and malignant peripheral nerve sheath tumors

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

Children's National Research Institute

[+1]

100 项与司美替尼相关的临床结果

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100 项与司美替尼相关的转化医学

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100 项与司美替尼相关的专利（医药）

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1,366

项与司美替尼相关的文献（医药）

2026-03-01·ANNALES DE DERMATOLOGIE ET DE VENEREOLOGIE

The first year of treatment with selumetinib for NF1-related plexiform neurofibroma is medically challenging in real-life settings

Article

作者: Martin, L ; Descamps, M ; Boitez, P ; Bournazel, V ; Farges, D

BACKGROUND:

Plexiform neurofibromas (PNFs) occur in 20-50 % of NF1 patients and can alter skin appearance and/or invade adjacent structures. These tumors grow rapidly in childhood, leading to significant morbidity. Surgical treatment is recommended as first-line therapy, but complete resection is not always possible, and the risk of recurrence is high. Selumetinib is a selective inhibitor of MEK protein kinases that has been shown to reduce PNF tumor volume. It has been approved as monotherapy for the treatment of symptomatic inoperable PNF in children aged over 3 years. The aim of our study was to investigate the real-life efficacy and safety profile of selumetinib in a single-center cohort of NF1 patients with one or more symptomatic inoperable PNFs.

PATIENTS AND METHODS:

Prior to treatment, patients underwent cardiac ultrasound, ophthalmological examination, biological tests, and baseline magnetic resonance imaging (MRI). Specific patient follow-up included a quarterly consultation (with comparative pictures) and a monthly teleconsultation for the first 4 months to discuss any adverse effects, give advice, and provide support to patients and their families. Monitoring included biological, ophthalmological, cardiological and radiological assessment.

RESULTS:

From a pediatric NF1 cohort of over one hundred children, we included 10 patients over the age of 18 months (median age 14 years - range 5 to 17 years). Morbidities engendered by PNFs were disfigurement (50 %), pain (30 %), visual impairment (20 %) (mainly amblyopia), hearing impairment (10 %), and balance disorders (10 %). Selumetinib was administered at a dose of 25 mg/m²/day. After a median follow-up period of 19.5 months (±6.6 months), tumor volume shrinkage was observed clinically in 6 cases, stability in 2 cases, and volume growth in 2 cases. Adverse events were mainly cutaneous (70 %), with acneiform rashes (60 %), xerosis cutis (20 %), alopecia (20 %), paronychia (10 %) and eczematous rash (10 %). Four patients (40 %) presented gastrointestinal disorders at the start of treatment. All these effects corresponded to grade 1 toxicity. No ocular or cardiac toxicity was detected.

DISCUSSION:

Our efficacy results at 19.5 months for selumetinib show a genuine but modest reduction in PNF volume. The treatment has a good safety profile. While it is very common for adverse events to be reported at the start of treatment, they are of moderate severity and are managed by dose reduction or simple symptomatic treatment. Starting treatment early in life appears to lead to a more favorable outcome and should be considered.

2026-02-01·PEDIATRIC NEUROLOGY

Pharmacokinetic-Based Dose Adjustment of Selumetinib in 2 Young Children With Neurofibroma

Article

作者: Donzé, Caroline ; Campana, Maidou ; André, Nicolas ; Bérard, Charlotte ; Revon-Rivière, Gabriel

2025-12-10·European Thyroid Journal

BRAF V600E in thyroid cancer: navigating prognostic uncertainty and therapeutic opportunity

Review

作者: Riesco-Eizaguirre, Garcilaso

This review explores the role of BRAF V600E in thyroid cancer with emphasis on its debated prognostic value, notable molecular heterogeneity, and opportunities as a therapeutic target. BRAF V600E, the most common oncogenic driver in papillary thyroid carcinoma, activates the MAPK pathway and suppresses genes involved in iodine metabolism and differentiation. While linked to adverse features and outcomes such as extrathyroidal extension, lymph node metastasis, recurrence, and mortality, its utility as an independent prognostic marker remains controversial. In solitary intrathyroidal tumors (1–4 cm) and low-risk microcarcinomas, BRAF V600E testing may help refine surgical decisions, though evidence is inconsistent, particularly for tumors <2 cm. The mutation also contributes to radioactive iodine (RAI) refractoriness, but not all BRAF-mutant tumors behave similarly. Transcriptomic and genomic heterogeneity – including differences in thyroid differentiation score, genetic co-alterations and miRNA signatures – modulates treatment response. Targeting BRAF V600E has led to novel therapeutic strategies. Selective BRAF and MEK inhibitors – including vemurafenib, dabrafenib, and selumetinib – have demonstrated efficacy in advanced thyroid cancers. The combination of dabrafenib and trametinib is FDA approved for BRAF V600E-mutant anaplastic thyroid carcinoma based on its significant survival benefits. Moreover, due to its histology-agnostic approval for solid tumors with BRAF V600E mutations, this regimen is now also indicated for papillary and poorly differentiated thyroid cancers. In addition, redifferentiation strategies using MAPK inhibitors to restore RAI avidity have shown promise, particularly in selected patients. These advances highlight the need to contextualize BRAF mutation status within a broader molecular and clinical framework to guide personalized, effective treatment strategies.

254

项与司美替尼相关的新闻（医药）

2025-12-26

·博药

MEK抑制剂：破解RAS通路困局

在肿瘤靶向治疗领域，RAS-RAF-MEK-ERK通路（MAPK/ERK通路）的异常激活是驱动肿瘤发生发展的核心机制之一，尤其在RAS、BRAF等基因高频突变的癌症中，该通路堪称“致癌引擎”。而丝裂原活化的细胞外信号调节激酶（MEK）作为这条通路的核心信号枢纽，其抑制剂的研发与应用，成为破解RAS通路“不可成药”困局、拓展精准治疗边界的关键方向，为肿瘤治疗带来了突破性希望。市场：MEK抑制剂规模迅速增长 MAPK通路是细胞增殖、应激、炎症、分化、功能同步化、转化、凋亡等信号转导通路的共同交汇通路之一。该通路以三级激酶级联为特征，依次为MAPK激酶的激酶（MEKK或MKKK）、MAPK激酶（MEK或MKK）以及MAPK，三者通过顺序磷酸化传递并放大信号。根据结构和功能差异，MAPK家族主要分为ERK、JNK、p38及ERK5四个核心分支，分别响应不同胞外刺激，并在细胞功能调控中发挥关键作用。 RAS-RAF-MEK-ERK通路的异常活化与癌症发生密切相关，约三分之一的实体瘤存在RAS突变，约8%存在BRAF突变，导致信号持续激活，驱动肿瘤恶性进展。基于BRAF突变在黑色素瘤中的高频性，RAF抑制剂成为最早获批的ERK通路靶向药物，但其面临的快速耐药（如CRAF过表达）与“矛盾激活”等难题，揭示了单一节点抑制的不足。因此，靶向MEK成为克服上游耐药的关键，而“RAF+MEK”垂直联合抑制策略通过同时、深度抑制通路上的两个关键节点，不仅显著提升了通路抑制的广度与持久性，确立了BRAF突变黑色素瘤的一线治疗标准，更从机制上验证了针对汇聚节点进行多靶点协同阻断是克服旁路激活与反馈耐药的根本策略。 MEK是一种双特异性激酶，能同时磷酸化底物蛋白的丝氨酸/苏氨酸及酪氨酸残基，是ERK信号通路中的核心信号枢纽。其主要功能是整合并放大上游生长因子与细胞因子等信号，并通过特异性磷酸化ERK1/2的苏氨酸-202/185和酪氨酸-204/187位点（T202/185和Y204/187），激活下游ERK1/2。活化的ERK1/2进而调控转录因子等多种靶蛋白的磷酸化状态，参与细胞增殖、分化、存活与代谢等重要生命过程的调节[1]。 MEK存在两种高度保守的亚型：MEK1（44 kDa）与MEK2（45 kDa），二者在激酶结构域具有约80%的氨基酸同源性，进化上高度保守，但部分功能存在差异且不可互相替代。在多种肿瘤中，RAS或RAF等上游基因的突变可导致MEK/ERK通路持续异常激活，进而驱动肿瘤失控性生长。因此，靶向MEK的抑制剂已成为治疗BRAF突变型黑色素瘤、1型神经纤维瘤病等相关癌症及罕见病的重要策略。图1 四种MAPK信号转导途径数据来源：文献研究[1]，药智咨询整理图2 人源MEK1和MEK2的基因结构图数据来源：文献研究[1]，药智咨询整理根据Market Research Future分析，全球MEK抑制剂市场预计将从2025年的23.0亿美元增长至2035年的46.5亿美元，其间的年复合增长率（CAGR）约为7.26%。驱动因素主要包括：针对I型神经纤维瘤病（NF1）等罕见病的新适应症持续获批并填补治疗空白；MEK抑制剂与BRAF抑制剂等药物在黑色素瘤、结直肠癌等更多实体瘤中的联合应用不断拓展与深入；此外，中国市场的重要性日益凸显，本土制药企业自主研发的新药成功上市，显著提升了药物的可及性并扩大了市场覆盖范围。图3 全球MEK抑制剂市场规模（亿美元）数据来源：Market Research Future 格局：已上市MEK抑制剂与在研管线据药智数据，截至2025年12月23日，全球共有9款已上市的MEK抑制剂，均为小分子靶向药物。其中，2013年首款药物曲美替尼获批用于BRAF突变黑色素瘤以来，早期药物（如卡比替尼、贝美替尼）主要针对黑色素瘤、非小细胞肺癌等实体瘤；而近年来，研发焦点却已转向精准满足1型神经纤维瘤病及其相关丛状神经纤维瘤（如司美替尼、芦沃美替尼、莫达美替尼）以及低级别浆液性卵巢癌（如阿维替尼联合疗法）等由MAPK通路驱动、既往缺乏有效治疗的罕见病及肿瘤疾病领域。芦沃美替尼作为中国首个且目前唯一获批用于3岁及以上1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤和朗格汉斯细胞组织细胞增生症成人患者的MEK抑制剂，其研发实现了从“快速跟进”到“全球首发”的跨越。为进一步拓展在儿童罕见肿瘤领域的应用，该药已于2025年10月被纳入国家药监局“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，旨在通过专项审评指导，加速其儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤两项新适应症的研发进程。表1 全球已上市MEK抑制剂数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图）从在研药物看，目前全球处于临床在研阶段的MEK抑制剂靶向药物约有11种。其研发趋势显示出两大核心方向：一是针对现有优势领域的深度拓展，例如艾沃美替尼正推进在浆液性卵巢癌的III期研究，以及TQ-B3234等在1型神经纤维瘤病方向的持续探索；二是对药物作用机制的广度突破，以NST-628等药物为代表，通过设计为MEK/RAF双靶点或泛RAF抑制剂，旨在克服现有MEK抑制剂的耐药性问题。从企业格局看，以辉瑞、中外制药为代表的跨国药企与以正大天晴、璧辰医药为代表的中国生物科技公司正在这一领域并行推进。表2 全球临床在研MEK抑制剂数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图）瓶颈：耐药与疗效局限的核心挑战在罕见病领域，MEK抑制剂（如司美替尼、芦沃美替尼）首次为既往无药可医的1型神经纤维瘤病等MAPK通路驱动疾病提供了靶向疗法，显著提升了治疗可及性；在实体瘤领域，它与BRAF抑制剂的联合方案已成为BRAF突变型黑色素瘤、非小细胞肺癌等癌症的标准治疗。但其在更广泛的RAS或RAF突变实体瘤中疗效有限。主要的临床问题有两个方面：复杂的耐药机制：肿瘤极易通过多种方式逃逸药物抑制。 MAPK通路再激活：研究表明，超过一半对RAF抑制剂耐药的黑色素瘤患者，其肿瘤中出现了新的MAPK通路基因（如MAP2K2）变异，导致通路重新激活[2]。新兴耐药突变：例如，有病例报告发现，肺癌患者在接受EGFR/BRAF/MEK三联疗法后，产生了新的MAP2K1 K57N突变，从而导致治疗失败[3]。替代信号通路激活：在某些难治性BRAF突变癌症中，肿瘤会通过激活MAPK通路之外的其他途径（如PI3K-PDK1-AKT）来产生固有耐药[4]。狭窄的适应症谱与毒性：传统MEK抑制剂单药在常见实体瘤（如胰腺癌、结直肠癌）中疗效不佳，且其治疗指数（疗效与毒性的平衡）较低，限制了临床应用。现有ERK信号通路靶向治疗面临的核心困境是耐药性，而MEK作为该通路的关键枢纽，是多种耐药机制汇聚的核心节点。因此，MEK抑制剂领域的发展正超越传统单一靶点抑制模式，沿着源头创新的新一代药物、协同增效的多通路联合疗法和持续扩大的适应症范围三个维度演进，旨在为更广泛的癌症患者群体提供更持久、更深度的临床获益。新一代药物：从源头设计克服耐药。新一代MEK靶向药物的核心策略是从作用机制源头设计，以规避或阻断经典的耐药路径。如“MEK/RAF分子胶”IK-595，它能将MEK与所有RAF亚型（ARAF、BRAF、CRAF）锁定在非活性状态，从结构上根本性阻止了由CRAF二聚化介导的再激活这一常见耐药机制，其约24小时的长半衰期也支持更持久的通路抑制；PAS-004的其早期临床数据表明，对既往经BRAF/MEK抑制剂治疗失败的耐药患者仍能诱导肿瘤缩小，初步证实了其克服获得性耐药的潜力。创新联合疗法：协同阻断多重致癌依赖。创新联合疗法的逻辑在于通过协同阻断肿瘤生存依赖的多个关键通路，以克服其异质性和旁路激活。例如，Avutometinib与FAK抑制剂Defactinib的联用，已获批用于卵巢癌，旨在同时打击肿瘤生长和微环境。BEAVER临床试验也证实，将BRAF/MEK抑制剂与CDK4/6抑制剂或SHP2抑制剂联用，能有效逆转特定BRAF突变肿瘤的固有耐药[5]。适应症持续拓展：扩大临床受益边界。目前正向低级别脑胶质瘤、儿童罕见肿瘤、浆液性卵巢癌等领域延伸，尤其针对儿童患者的研发（如芦沃美替尼纳入“星光计划”），将进一步扩大临床获益人群。展望：精准化与突破型研发并行 MEK作为MAPK/ERK信号通路的核心枢纽，是破解RAS通路“不可成药”困境的关键靶点。其双特异性激酶特性与在肿瘤信号传导中的核心作用，使其抑制剂成为BRAF突变黑色素瘤、1型神经纤维瘤病等疾病的重要治疗手段，既填补了传统治疗的空白，也为精准医疗提供了有力支撑。两种高度保守且功能互补的MEK亚型，更赋予了靶向药物研发的多元潜力。目前对于MEK抑制剂的探索取得了诸多研究成果，但单药疗效有限及耐药性等问题仍是关键挑战。展望未来，该领域将围绕“精准化”与“突破型”两大方向持续演进：一方面，适应症向更多罕见病与难治性实体瘤拓展，扩大临床获益人群；另一方面，通过多靶点联合、作用机制创新等策略，系统提升药物疗效与耐受性。随着对ERK通路作用机制的理解不断深入，以及候选化合物的持续优化，下一代更具潜力的MEK抑制剂有望加速涌现，在肿瘤治疗领域开拓更广阔的应用前景，为患者带来突破性治疗新选择。参考文献 1.郝佩琪,安输,杨洋,刘莹,郭晓汐,徐天瑞.MEK激酶及其抑制剂的研究进展[J].中国细胞生物学学报,2015,37(10):1425-1431. 2.Van Allen EM, Wagle N, Sucker A, et al. The genetic landscape of clinical resistance to RAF inhibition in metastatic melanoma. Cancer Discov. 2014;4(1):94-109. 3.Tan X, Wu Z, Chen M. MAP2K1 K57N Conferred an Acquired Resistance to Furmonertinib, Dabrafenib and Trametinib Combined Therapy in Advanced Lung Adenocarcinoma with EGFR Mutation and BRAF V600E. Onco Targets Ther. 2024;17:307-312. Published 2024 Apr 9. 4.蒯梦妮,乐祥阳,李乾斌,胡高云.MEK抑制剂的研究进展[J].肿瘤药学,2017,7(5):513-522. 5.Rose AAN, Maxwell J, Rousselle E, Riaud M, Elkholi IE, Mukonoweshuro C, et al. CDK4/6 and SHP2 mediate BRAF/MEK inhibitor resistance in Class 2 and 3 BRAF mutant cancers. medRxiv. 2024 Jul 28. 博腾股份成立于2005年，主要为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西、湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们始终坚持以客户为中心，致力于为客户提供创新、可靠的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。免责声明：本文仅作者个人观点的表达，文中观点不代表博腾及其所属子公司立场，亦不对本文所提供信息做任何形式的保证。同时，本文不做治疗方案推荐，也不承担因使用或依赖本文信息所产生的任何直接或间接的后果。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床2期

2025-12-26

·海螺见闻社

重磅！首款MEK抑制剂KOSELUGO®获批，为NF1相关丛状神经纤维瘤儿童患者开启靶向治疗时代

药品详细信息一、基本信息通用名：selumetinib（司美替尼）商品名：KOSELUGO® 剂型：口服胶囊（10 mg、25 mg）、口服颗粒剂（5 mg、7.5 mg）首次美国批准时间：2020年（2025年9月更新）二、适应症用于治疗1岁及以上、患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。三、用法用量推荐剂量（基于体表面积，BSA）：胶囊和颗粒剂常规剂量均为 25 mg/m²，每日两次（直至疾病进展或不可耐受毒性）。具体剂量按BSA分层（如BSA 0.90–1.09 m²胶囊为25 mg bid，颗粒剂同）。特殊人群调整：中度肝损伤（Child-Pugh B）：剂量调整为 20 mg/m²，每日两次（胶囊和颗粒剂分别见表6、表7）。重度肝损伤（Child-Pugh C）：剂量未确立。强/中效CYP3A4抑制剂或氟康唑联用：需减量（胶囊和颗粒剂分别见表8、表9）；停用抑制剂后3个半衰期恢复原剂量。给药方式：胶囊：整粒吞服，可与或不与食物同服；不可打开、咀嚼或压碎。颗粒剂：适用于吞咽困难者，撒于1–3茶匙光滑酸奶或含苹果、香蕉等的果泥中，30分钟内服用完毕；不可与葡萄柚汁、塞维利亚橙汁混合。漏服与呕吐处理：漏服：若距下次服药＞6小时，补服；否则跳过，按原计划服药。呕吐：不额外补服，按原计划服下一次剂量。四、禁忌症无明确禁忌症。五、警告与注意事项心肌病：治疗前及治疗中定期评估左心室射血分数（LVEF）；根据严重程度暂停、减量或永久停药。眼部毒性：治疗前后定期检查视力；视网膜静脉阻塞（RVO）需永久停药；视网膜色素上皮脱离（RPED）需暂停并减量恢复。胃肠道毒性：腹泻时立即使用止泻药（如洛哌丁胺）并补液；根据严重程度调整剂量。皮肤毒性：监测严重皮疹（如痤疮样皮炎），调整剂量。肌酸磷酸激酶（CPK）升高：治疗前后监测CPK，警惕横纹肌溶解，必要时调整剂量。维生素E相关出血风险（仅胶囊）：胶囊含维生素E（10 mg胶囊含32 mg，25 mg含36 mg），过量可能增加出血风险（尤其联用维生素K拮抗剂或抗血小板药物）。胚胎-胎儿毒性：孕妇禁用，育龄男女及男性伴侣需避孕至末次给药后1周。六、不良反应最常见（≥40%）：呕吐（64%）、腹泻（59%）、CPK升高（55%）、皮肤干燥（51%）、甲沟炎（50%）、恶心（49%）、痤疮样皮炎（47%）、发热（46%）。严重不良反应：心肌病（LVEF降低）、视网膜静脉阻塞、严重腹泻/结肠炎、3级以上皮疹、横纹肌溶解等。七、药物相互作用强/中效CYP3A4抑制剂或氟康唑：增加selumetinib血药浓度，需减量。强/中效CYP3A4诱导剂（如利福平）：降低selumetinib浓度，避免联用。维生素K拮抗剂/抗血小板药物（胶囊）：增加出血风险，需监测INR或凝血功能。八、特殊人群用药妊娠：动物研究显示致畸性，孕妇禁用；育龄女性需避孕至末次给药后1周。哺乳期：建议治疗期间及末次给药后1周避免哺乳（动物乳汁中检出药物）。儿童：1岁及以上安全性和有效性已确立，＜1岁未研究。老年人：无65岁以上临床数据。肾损伤：无需调整剂量（包括终末期肾病）。肝损伤：中重度需减量（重度未确立）。九、其他信息储存：胶囊室温（20–25°C）避光防潮；颗粒剂冷藏（2–8°C），运输时可室温（≤25°C），避免高温结块。患者指导：告知心脏、眼部、胃肠道等副作用症状，避免圣约翰草、葡萄柚等；正确使用胶囊/颗粒剂。注：以上信息基于2025年9月修订的处方信息，具体以最新官方资料为准。研发公司概况阿斯利康是一家全球领先的以研发为基础、以科学为驱动的生物制药公司。公司由瑞典阿斯特拉与英国捷利康于1999年合并而成，总部位于英国伦敦，在伦敦证券交易所和纳斯达克上市。全球首席执行官为帕斯卡尔·索里奥。公司员工总数超过6万人。作为行业领导者，阿斯利康的核心业务聚焦于肿瘤、生物制药（心血管/代谢/呼吸）及罕见病三大领域。其中，肿瘤业务是增长核心，核心产品线包括：非小细胞肺癌靶向药奥希替尼、广谱免疫疗法度伐利尤单抗，以及与第一三共合作的王牌抗体偶联药物德曲妥珠单抗。财务方面，阿斯利康已实现规模化盈利，增长稳健。截至2025年第三季度末，公司现金及短期投资约82亿美元。2025年上半年总收入达280亿美元，其中肿瘤业务贡献了总收入的约43%。公司的研发战略以前沿科技为导向，重点布局下一代生物疗法，特别是抗体偶联药物和双特异性抗体。例如，第二款ADC药物德达博妥单抗已在欧美获批，多款双抗药物已进入后期临床试验。同时，公司高度重视中国市场，近期宣布投资25亿美元在北京建设全球战略研发中心。阿斯利康通过广泛的外部合作强化创新，特别是与日本第一三共在ADC领域的合作已成为行业典范。公司面临的主要挑战包括核心药物的专利到期风险和日益激烈的市场竞争。在社会责任与可持续发展方面，公司致力于提升药物可及性，并设定了到2030年实现自身运营碳中和的目标，积极推动绿色运营。

临床结果申请上市

2025-12-25

·国际NF资讯

儿童肿瘤基金会（CTF）2025年取得的部分成就

点击上方蓝字关注国际NF资讯在儿童肿瘤基金会 (CTF)我们所做的一切都旨在推动 NF1、NF2-SWN 和 SWN 患者的治疗。NF 领域正迎来一个激动人心的新时刻——我们有可能真正终结NF。CTF 的这些里程碑表明，大胆的想法可以转化为针对各种类型 NF 的切实解决方案。未来始于此...... ➤ 第二款获 FDA 批准的 NF1 药物 Gomekli（mirdametinib）获得 FDA 批准——这是 FDA 批准的第二种用于治疗 NF1 的药物，也是第一种用于治疗成人 NF1 的药物。第一种获 FDA 批准的 NF1 药物 Koselugo 现在也获批用于治疗成人 NF1。 ➤ Brigatinib 缩小 NF2-SWN 肿瘤对于面临肿瘤增大或听力下降的 NF2-SWN 患者而言，brigatinib 提供了一种意义重大的治疗选择，而这在几年前是不存在的。这一进展直接源于 CTF 推动的科学研究和临床试验创新。 ➤ 构建 NF1 基因治疗方案 CTF 联合创立了 CureAge Therapeutics，这是首家专门针对 NF1 的基因治疗公司。这是朝着从源头治疗 NF1 迈出的重要一步。 ➤ NF2 基因治疗取得关键进展研究人员成功绕过了患者来源细胞中的 NF2 基因缺陷——这是未来 NF2-SWN 基因治疗方案的一大突破。 ➤ NF2-SWN 药物再利用联合疗法一种药物再利用联合疗法正在进行人体临床试验，为 NF2-SWN 患者带来新的希望。 ➤ NF1 癌症的救命检测一项血液检测使更早发现恶性周围神经鞘瘤 (MPNST) 成为可能，从而实现更快速、更挽救生命的治疗。 ➤ NF2-SWN 研究性疗法 PRG-NF-01 正在进行早期临床试验，旨在增强肿瘤抑制活性，为 NF2-SWN 治疗提供新的选择。 ➤ 将人工智能发现的药物带给患者首个通过人工智能发现的 NF 治疗药物 HLX-1502 已获得 FDA 快速审批，进入临床试验阶段。 ➤ 为该领域保驾护航当美国联邦政府今年削减 NF 研究经费时，是您帮助确保了研究进展没有停滞。 CTF 联合了世界各地 NF 组织，并动员全球NF家庭，推动 NF1、NF2-SWN 和 SWN 的研究进展。这一切的进步都离不开您和捐助者的坚定支持助力 NF 研究迈向新的阶段。在NF2领域，没有谁比CTF取得更多突破其影响显而易见——我们正引领着NF2领域前所未有的强劲发展布加替尼已开始改善患者的生活——在临床试验中，35%的前庭神经鞘瘤患者的听力得到改善——这是患者获得真正、可衡量的进展的里程碑。正是CTF的投资发掘了布加替尼的潜力——在CTF证实其疗效之前，没有人知道它对NF2有效。这一突破有力地证明了我们NF2领域正在加速发展。我们正在： 🔹 与武田制药共同资助多种药物的NF2临床试验——这在NF2领域尚属首次，也是前所未有的“成功率”提升模式。 🔹 在8个国家的17个实验室开展24项NF2-SWN相关研究，涵盖生物标志物、肿瘤模型、听力研究和精准医疗。 🔹 通过脂质纳米颗粒推进基因疗法，开辟全新的治疗可能性。 🔹 推动4种疗法进入临床试验阶段，不是未来，而是现在！这是一个统一的NF2项目组合——涵盖科学研究、临床试验、全球实验室、NF大会和NF峰会，以及NF社群——所有环节协调一致，齐头并进，目标明确。在NF2领域的投入、成果和研发管线的丰富度及增长速度方面，没有任何其他机构能超越儿童肿瘤基金会（CTF）。NF2研究的每一个重大进展都离不开儿童肿瘤基金会的贡献。这就是CTF的使命：我们引领潮流，推动科学发展，并致力于为NF2患者带来希望。正因为我们的NF2研发引擎运转活跃且不断加速，下一个突破已蓄势待发。最新消息：一项新的NF2-SWN联合疗法试验即将启动我们正积极筹备一项新的NF2药物试验——一种强效联合疗法，旨在为NF2患者及其家庭提供另一个急需的治疗选择。该试验即将启动。该药物由一家制药合作伙伴捐赠。 CTF已经承诺投入100万美元推进该项目。但我们急需最后五十万美元，才能让这种药物进入临床试验！这是我们的 NF2-SWN 患者获得另一种重要治疗方案的唯一希望。这是您挚爱之人获得治疗的最好希望——机会之窗就在眼前。直接捐款支持 NF2：ctf.org/endnf2 我们目前正推动NF2领域取得重大进展：已投入460万美元用于24项活跃的NF2-SWN项目这是一个协调一致的全球NF2项目组合——涵盖新药、新模型和新科学——旨在为NF2患者提供更多治疗选择。以下清晰展现了CTF在NF2领域的领导地位。NF2-SWN临床试验与生活质量：致力于让患者尽快获得治疗——并改进试验中衡量关键指标的方式 🔹 PRG-N-01 的 I/II 期临床试验，Bum-Joon Park，PRG S&TECH INC——15 万美元🔹 INTUITT-NF2 平台试验，Scott Plotkin，麻省总医院——41.7 万美元🔹 将抗逆转录病毒药物重新用于 NF2 肿瘤，Oliver Hanemann，普利茅斯大学——44.5 万美元🔹 改善 NF2 试验的生活质量指标，Vanessa Merker，麻省总医院——15 万美元🔹 INTUITT-NF2 的统计支持，Lorenzo Trippa，丹娜-法伯癌症研究所——4.4 万美元NF2-SWN 基因疗法：推进下一代疗法，开辟新的治疗可能性🔹 前庭神经鞘瘤基因治疗，Alexandra O’Donohue，悉尼大学——16.3万澳元🔹 LNP介导的mRNA疗法治疗NF2相关神经鞘瘤，Helen Morrison，莱布尼茨衰老研究所——39.8万澳元前庭神经鞘瘤与听力损失：保护和恢复听力——NF2 患者家庭的首要任务 🔹 靶向 HIF-2 治疗 NF2 前庭神经鞘瘤，徐蕾（麻省总医院）——20 万美元 🔹 用于听力及肿瘤变化的血液生物标志物，康斯坦蒂娜·斯坦科维奇（斯坦福大学）——15 万美元 🔹 NF2 听力损失的蛋白质组学分析，伊萨姆·纳伯（加州大学洛杉矶分校）——15.5 万美元 NF2-SWN 药物研发：寻找新疗法并克服耐药性 🔹 脑膜瘤和神经鞘瘤的多药耐药性，Sylwia Ammoun，普利茅斯大学——17.6万美元 🔹 Apelin介导的NF2肿瘤血管生成，Srirupa Bhattacharyya，麻省总医院——14.7万美元 🔹 NF2-SWN中的细胞死亡通路，Anna Nagel，中佛罗里达大学——15.1万美元 🔹 靶向NF2中的YAP/TEAD，Dominique Lallemand，法国国家健康与医学研究院——8.5万美元 🔹 基于OMV的NF2肿瘤免疫疗法，Sherif Ahmed，麻省总医院——20万美元 🔹 NF2脑膜瘤中的ALDH1A3，Libby Williams，普利茅斯大学——12.2万美元 🔹 CCL2-CCR2轴在肿瘤生长和听力损失中的作用，Simeng Lu，麻省总医院综合项目——17万美元 🔹 利用多组学和人工智能技术，为患有NF2及相关脑膜瘤的青少年和年轻成人开发精准医疗方案，Leo Yefet，梅奥诊所罗切斯特分院——17.55万美元跨疾病项目：共同推进NF2、神经鞘瘤病和NF1的科学研究 🔹 CTF-NF注册库 + 梅奥电子健康记录，Mayowa Osundiji，梅奥诊所亚利桑那分院——11.4万美元 🔹 ClinGen NF1、NF2和SWN变异注释专家组，Elisabeth Castellanos-Perez，Germans Trias i Pujol研究所——15万美元 🔹 深度学习MRI肿瘤负荷量化，Gordon Harris，麻省总医院——15万美元 NF2-SWN临床前模型：构建能够更快、更准确地进行药物测试的模型 🔹 NF2-SWN异种移植小鼠模型，Helen Morrison，莱布尼茨衰老研究所——17.6万美元 🔹 NF2小鼠模型验证——15.2万美元 🔹 人源化脑膜瘤小鼠模型，Liyam Laraba，普利茅斯大学——37.35万美元联系我们：秋雨 | Volunteer-NFCC 芳芳 |paopao810921

100 项与司美替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	司美替尼	L01XE	DB11689

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
神经纤维瘤病	韩国	AstraZeneca PLC	2021-05-28
神经纤维瘤病1型	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10
丛状神经纤维瘤	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
吞咽障碍	申请上市	欧盟	AstraZeneca AB	2025-11-13
NF1突变型丛状神经纤维瘤	申请上市	中国	AstraZeneca UK Ltd.	2025-02-20
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03801369 (AMTEC, CTgov)	临床2期	转移性乳腺癌 \| 转移性三阴性乳腺癌	24	Quality-of-Life Assessment+Olaparib+Durvalumab (Arm I (olaparib, durvalumab))	觸壓廠顧糧衊遞鏇鹹願 = 壓艱糧鹹簾糧鹹構餘構獵膚構簾鏇憲憲鏇襯襯 (夢膚願窪範蓋蓋膚醖鹹, 構鏇觸願襯選繭鏇襯廠 ~ 醖夢獵範網鏇蓋築網積) 更多	-	2025-11-21
				Quality-of-Life Assessment+Olaparib+selumetinib (Arm II (olaparib, selumetinib))	鹹襯選襯願築鹽糧艱構(醖鏇壓選窪憲壓選廠鹹) = 鹹選憲範繭鏇衊繭選鑰淵憲積廠願鬱鬱襯網製 (簾夢鹽築製鬱鬱糧衊鬱, 膚膚淵選廠糧獵淵範夢 ~ 壓獵衊壓廠範顧鹹淵積) 更多
NCT01362803 (SPRINT Phase II Stratum 1, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	50	KOSELUGO 25 mg/m2	憲鑰齋鏇願壓餘構簾構(積網積觸鑰鬱衊廠範衊) = 壓鑰鏇衊窪製遞構憲簾鹽醖簾憲餘鏇製顧膚鬱 (夢獵艱糧醖齋窪遞窪觸, 3.3 ~ 1.6 years) 更多	积极	2025-09-10
NCT04924608 (KOMET, Pubmed \| Nephron Clin Pract) 人工标引	临床3期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	184	Selumetinib 25 mg/m^2	選襯膚獵繭鹽遞襯襯衊(構獵網顧艱選網糧蓋醖) = 遞積糧餘夢夢醖製鏇繭獵繭醖淵憲夢製鏇築糧 (製憲鹽淵憲鑰簾艱蓋觸, 11.2 ~ 30.9) 更多	积极	2025-06-01
				Placebo	選襯膚獵繭鹽遞襯襯衊(構獵網顧艱選網糧蓋醖) = 網艱鏇積膚構範獵顧襯獵繭醖淵憲夢製鏇築糧 (製憲鹽淵憲鑰簾艱蓋觸, 1.5 ~ 13.3) 更多
NCT04924608 (KOMET, ASCO2025)	临床3期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	145	Selumetinib 25 mg/m2 BID	顧鏇膚鹹蓋糧醖範襯簾(築蓋餘艱鏇艱鹹鬱艱範) = 憲憲鏇膚觸築觸築網鹹製鑰願糧鹹鬱獵齋壓鏇 (醖醖遞鑰窪遞壓選觸構, 11.2 ~ 30.9)	积极	2025-05-30
				Placebo	顧鏇膚鹹蓋糧醖範襯簾(築蓋餘艱鏇艱鹹鬱艱範) = 淵鹹顧艱觸蓋網積鹹觸製鑰願糧鹹鬱獵齋壓鏇 (醖醖遞鑰窪遞壓選觸構, 1.5 ~ 13.3)
NCT02407405 (Pubmed \| Nat Med)	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	33	Selumetinib	簾築積壓積醖餘糧範鹽(鏇襯鑰夢鑰夢餘蓋蓋艱) = acneiform rash was the most prevalent AE 窪鏇鬱壓廠觸衊選遞鏇 (鬱顧積壓憲窪廠選積衊 )	积极	2025-01-01
NCT04924608 (KOMET, Company_Website) 人工标引	临床3期	神经纤维瘤病1型	145	selumetinib	壓鬱窪鹹築範遞鬱製範(選憲鹽選艱窪鏇窪壓餘) = Topline results showed that KOSELUGO, an oral, selective MEK inhibitor, demonstrated a statistically significant and clinically meaningful improvement in objective response rate (ORR), the study’s primary endpoint, versus placebo, in these adult patients. 築壓鹹襯鏇淵糧網醖築 (襯鑰廠糧鏇鏇艱範構鏇 ) 达到	积极	2024-11-12
NCT03833427 (MK-5618-001 \| TOURMALINE-MM1 \| BAP BRAIN, CTgov)	临床1期	实体瘤	32	Selumetinib+Pembrolizumab (Selumetinib 50mg + Pembrolizumab)	夢淵齋鏇顧範積廠鹹網 = 鹹願齋齋構夢築獵壓鹹獵壓襯廠餘獵網膚蓋憲 (遞窪廠廠窪壓鬱製製淵, 窪鬱鬱製構選範憲獵鬱 ~ 衊願積壓齋顧繭簾廠觸) 更多	-	2024-10-30
				Selumetinib+Pembrolizumab (Selumetinib 75mg + Pembrolizumab)	夢淵齋鏇顧範積廠鹹網 = 選積範獵遞鑰膚膚鬱鬱獵壓襯廠餘獵網膚蓋憲 (遞窪廠廠窪壓鬱製製淵, 積膚網製鑰願壓網衊衊 ~ 築窪壓膚淵簾廠觸齋網) 更多
NCT01256359 (DOC-MEK, CTgov)	临床2期	黑色素瘤 \| 不可切除的黑色素瘤	83	AZD6244+Docetaxel (Docetaxel and AZD6244)	醖積繭鹹製鏇簾獵淵窪(觸餘築艱鏇衊顧製艱選) = 簾齋鏇構積鑰衊淵淵鏇網壓壓簾製艱壓遞窪遞 (鹽艱獵構糧繭鑰齋膚鏇, 廠觸簾蓋獵鹽壓網顧鏇 ~ 蓋夢淵鹹齋齋醖願積顧) 更多	-	2024-08-15
				Docetaxel and placebo (Docetaxel and Placebo)	醖積繭鹹製鏇簾獵淵窪(觸餘築艱鏇衊顧製艱選) = 繭積獵鑰製窪夢鹽鬱膚網壓壓簾製艱壓遞窪遞 (鹽艱獵構糧繭鑰齋膚鏇, 鬱膚願醖簾衊衊膚鑰鏇 ~ 鏇壓鹹壓淵範衊夢蓋繭) 更多
NCT02839720 (Pubmed)	临床2期	神经纤维瘤	4	Selumetinib	齋願壓憲鬱壓窪憲構醖(選廠憲餘窪醖餘醖鑰鬱) = 遞獵獵窪選衊顧衊簾顧範蓋簾憲鏇夢壓醖獵鑰 (鹽遞鹹憲鑰衊夢夢選構 )	-	2024-06-21
				Placebo	齋願壓憲鬱壓窪憲構醖(選廠憲餘窪醖餘醖鑰鬱) = 願鑰觸齋網願醖壓鹽網範蓋簾憲鏇夢壓醖獵鑰 (鹽遞鹹憲鑰衊夢夢選構 )
NCT01362803 (SPRINT, Pubmed \| Future Oncol)	临床1/2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	50	Selumetinib	膚膚膚餘醖壓醖簾鹽鬱(鏇襯鏇簾鹽齋醖觸鬱鬱) = mainly mild and could be managed by doctors 築窪鏇醖蓋鏇蓋夢選淵 (廠觸網醖襯醖選淵襯鬱 ) 更多	积极	2024-05-01