Selumetinib sulfate

刚过去的 11 月，全球肿瘤药研发领域迎来 “丰收季”—— 美国 FDA、欧盟委员会（EC）及日本 PMDA 密集批准多款创新药物，覆盖肺癌、白血病、淋巴瘤、胃癌、结直肠癌等高发癌种。这些新药不仅填补了 “耐药后无药可用”“罕见突变难治疗” 等空白，更在 “精准靶向”“便捷剂型”“早期干预” 上实现突破，为无数陷入治疗困境的患者打开新通道。     今天，我们就聚焦全球监管机构获批的肿瘤新药，看看哪些患者能从中受益。 一、肺癌领域：从“难治突变”到“耐药兜底”，精准疗法全面开花     肺癌作为全球发病率最高的癌种，一直是新药研发的 “主战场”。11 月获批的肺癌新药，既针对性解决了 HER2 突变、铂类耐药等难题，也为不可手术患者提供了新选择，覆盖非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）两大亚型。     1. FDA 双批口服药，破解 HER2 突变与铂类耐药困境     对于晚期肺癌患者而言，“靶点明确却无药可用”“化疗耐药后无出路” 是两大痛点，而 11 月 FDA 批准的两款口服药，恰好为这两类患者带来希望：     ▶ Sevabertinib（塞瓦替尼）：11 月 19 日获批用于 “既往接受过至少一线系统治疗、携带 HER2（ERBB2）酪氨酸激酶域（TKD）激活突变的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成人患者”。HER2 突变 NSCLC 约占 NSCLC 总数的 2%-4%，此前患者多依赖静脉注射的 ADC 药物，而这款口服靶向药不仅服用便捷，疗效更具突破性 —— 临床数据显示，未接受过 HER2 靶向治疗的患者客观缓解率（ORR）达 71%，中位缓解持续时间（mDOR）9.2 个月；即便既往用过 HER2 ADC 药物（这类患者通常被认为 “无药可救”），仍有 38% 的患者实现肿瘤缓解，为耐药患者提供了 “续贯治疗” 新方案。需注意的是，该药可能引发腹泻、皮疹，需警惕肝毒性与间质性肺病风险。     ▶ 铂类耐药广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）新药：同日获批用于 “铂类化疗后疾病进展的成人 ES-SCLC 患者”。SCLC 恶性程度高、进展快，铂类化疗是一线标准方案，但耐药后患者生存期往往不足 6 个月，且长期缺乏有效治疗手段。这款新药的获批（具体名称未公开，可关注后续 FDA 官方指南），为这部分 “难治群体” 拓宽了生存窗口，后续临床数据公布后将为患者提供更明确的用药参考。     2. 双抗新药改写 SCLC 治疗格局，生存期显著延长     11 月 19 日，FDA 另一项重磅批准聚焦 SCLC—— 双特异性抗体Tarlatamab（塔拉妥单抗） 获批用于 “铂类化疗后进展的 ES-SCLC 患者”。这是首款针对 SCLC 的双抗药物，其关键 III 期临床数据堪称 “革命性”：Tarlatamab 组中位总生存期（mOS）达 13.6 个月，较标准化疗组（8.3 个月）延长 5.3 个月，死亡风险直接降低 40%；无进展生存期（PFS）也从 3.2 个月提升至 4.2 个月。     SCLC 患者长期面临 “治疗选择少、生存期短” 的困境，Tarlatamab 的获批打破了这一僵局。不过需注意，该药可能引发细胞因子释放综合征（如发热、乏力）与神经系统毒性（如头痛、头晕），临床使用时需密切监测。目前该药尚未在国内上市，但国内已有同类 DLL3 靶点药物开展临床试验，患者可咨询专业机构了解入组信息。     3. 欧盟批准免疫药新适应症，覆盖 “序贯放化疗” 患者     11 月 25 日，欧盟委员会（EC）批准舒格利单抗（PD-L1 抑制剂） 新增适应症：单药用于 “肿瘤细胞 PD-L1 表达≥1%、无 EGFR 敏感突变 / ALK/ROS1 变异、含铂放化疗（CRT）后未进展的不可切除 III 期 NSCLC 成人患者”。这一批准解决了临床一大痛点 —— 此前舒格利单抗仅适用于 “同步放化疗” 患者，而约 30%-40% 的 III 期 NSCLC 患者因肾功能不全、体力差等原因无法耐受同步放化疗，只能选择 “序贯放化疗”（先化疗后放疗），这类患者长期缺乏标准巩固治疗方案。     此次获批基于 PACIFIC-5 III 期临床试验数据：舒格利单抗可降低序贯放化疗患者疾病进展或死亡风险 25%，且疗效与同步放化疗患者一致（HR 值分别为 0.75 和 0.76）。更重要的是，该试验近 60% 受试者来自中国，本土数据为亚裔患者用药提供了可靠依据，未来该药在国内的适应症拓展也值得期待。 二、消化道肿瘤：结直肠癌、胃癌迎新方案，精准分型成关键     胃癌、结直肠癌等消化道肿瘤患者，常因 “靶点不明”“化疗耐药” 面临治疗困境。11 月获批的新药不仅针对特定突变开发靶向方案，更通过 “联合治疗” 提升疗效，让精准治疗覆盖更多患者。     1. 结直肠癌：BRAF 突变一线方案获批，ORR 提升 21%     11 月 25 日，日本 PMDA 批准BRAF 抑制剂 Encorafenib 联合西妥昔单抗 + FOLFOX 化疗，作为 “BRAF V600E 变异晚期结直肠癌的一线治疗方案”。BRAF V600E 突变在结直肠癌中发生率约 5%-10%，这类患者传统化疗效果差，中位生存期不足 10 个月，长期缺乏有效靶向方案。     此次获批基于国际 III 期 BREAKWATER 研究数据：试验组（Encorafenib + 西妥昔单抗 + FOLFOX）ORR 达 60.9%，较对照组（标准化疗 ± 贝伐珠单抗）的 40.0% 提升 21 个百分点；中位 PFS 从 7.1 个月延长至 12.8 个月，疾病控制时间延长 80%。该方案的核心逻辑是 “靶向 + 化疗协同”—— 先用 Encorafenib 阻断 BRAF 异常信号通路，再用化疗清除残余肿瘤细胞，实现 “1+1>2” 的疗效。不过需注意，三联方案对体力要求较高，高龄、合并症多的患者需个体化评估。     2. 胃癌：免疫联合化疗获批，覆盖 “可切除” 患者     11 月 25 日，FDA 批准度伐利尤单抗（PD-L1 抑制剂）联合 FLOT 化疗（氟尿嘧啶 + 亚叶酸钙 + 奥沙利铂 + 多西他赛），用于 “可切除的 II、III、IVA 期成人胃癌及胃食管结合部（GEJ）癌患者”。这是首个将免疫治疗纳入胃癌 “可切除” 阶段的方案，打破了传统 “术后辅助化疗” 的单一模式。     临床数据显示，该联合方案可显著降低胃癌患者术后复发风险，尤其对 PD-L1 阳性患者获益更明显。此前胃癌免疫治疗多集中于晚期患者，此次适应症拓展至早期可切除患者，意味着免疫治疗开始向 “根治性治疗” 阶段延伸，为更多患者争取 “治愈” 机会。 三、血液肿瘤：从 “长期输液” 到 “有限疗程”，患者生活质量大幅提升     白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液肿瘤患者，常因长期治疗面临 “输液痛苦”“副作用重”“疗程无限” 等问题。11 月获批的血液肿瘤新药，不仅在疗效上突破，更在 “剂型创新”“疗程优化” 上发力，让治疗更便捷、患者负担更轻。     1. 白血病：口服药填补 NPM1 突变空白，CAR-T 覆盖双适应症     ▶ Ziftomenib（口服）：11 月 13 日获 FDA 批准，用于 “携带易感 NPM1 突变、无满意替代治疗方案的复发 / 难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者”。NPM1 突变是 AML 最常见的驱动突变之一，约占成人 AML 的 30%，这类患者既往缺乏针对性靶向药，化疗缓解率低、复发率高。Ziftomenib 作为 “menin 抑制剂”，可精准阻断 NPM1 突变相关的致癌通路，填补了该亚型治疗空白，且口服剂型无需频繁住院，大幅提升患者依从性。     ▶ 纳基奥仑赛注射液（CAR-T 疗法）：11 月 28 日获日本 PMDA 批准（此前已在欧盟获批），用于 “经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）”。这是首款覆盖 “白血病 + 淋巴瘤” 双适应症的 CD19 CAR-T 产品 ——2023 年该药已获批治疗复发 / 难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），此次新增淋巴瘤适应症后，成为全球少数能同时治疗两大血液肿瘤的 CAR-T 药物。临床数据显示，其治疗 r/r LBCL 的 ORR 超 80%，部分患者可实现长期无病生存，为多线治疗失败的患者提供 “治愈性” 可能。     2. 淋巴瘤：双抗联合方案实现 “74% 完全缓解”，无需化疗     11 月 18 日，FDA 批准Epcoritamab（艾可瑞妥单抗）联合利妥昔单抗 + 来那度胺（简称 “Epcoritamab+R2 方案”），用于 “复发 / 难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者”。FL 是最常见的惰性淋巴瘤，虽进展缓慢，但易反复复发，每次复发后缓解期逐渐缩短，且传统化疗方案副作用重，患者耐受性差。     此次获批的联合方案彻底改变了 FL 治疗格局：首先，它无需化疗，通过 “双抗 + 靶向药” 组合实现精准治疗，副作用大幅降低；其次，疗效显著 ——III 期 EPCORE FL-1 试验显示，Epcoritamab+R2 组总缓解率（ORR）达 89%，完全缓解率（CR）高达 74%（意味着肿瘤临床症状完全消失），远高于单独 R2 方案的 43%；最后，Epcoritamab 为皮下注射剂型，每周一次，门诊即可完成治疗，无需长期住院输液。     此外，11 月 19 日欧盟委员会也批准皮下版莫妥珠单抗，用于 “接受过至少两线治疗的复发 / 难治性 FL 患者”，进一步丰富了淋巴瘤患者的便捷治疗选择。     3. 骨髓瘤：高危 “冒烟型” 患者首次迎来干预疗法     11 月 6 日，FDA 批准Daratumumab and hyaluronidase（皮下注射制剂），用于 “成人高危冒烟型多发性骨髓瘤（HR-SMM）患者”；11 月 25 日，日本 PMDA 也同步批准该药用于同一适应症。这是全球首次为 “冒烟型骨髓瘤” 批准干预治疗，打破了传统 “观察等待” 的治疗模式。     所谓 “冒烟型骨髓瘤（SMM）”，是骨髓瘤的早期阶段 —— 患者虽有异常浆细胞增殖，但未出现骨破坏、贫血等器官损害症状，传统治疗策略是 “密切随访，直到进展为活动性骨髓瘤再治疗”。但高危 SMM 患者 2 年内进展为活动性骨髓瘤的风险超 50%，患者常陷入 “知道有风险却无法干预” 的焦虑中。Daratumumab 的获批，通过皮下注射给药，可延缓疾病进展，为患者争取更多 “无治疗生存时间”，且副作用轻，患者耐受性良好。 四、其他癌种：膀胱癌、神经肿瘤迎新选择，剂型创新成趋势     除了上述高发癌种，11 月还有多款新药覆盖膀胱癌、神经纤维瘤等领域，且 “皮下注射”“口服” 等便捷剂型成为主流，在保证疗效的同时，大幅提升患者生活质量。     1. 膀胱癌：免疫联合疗法为 “顺铂不耐受” 患者兜底     11 月 21 日，FDA 批准帕博利珠单抗（K 药）联合恩诺单抗，用于 “顺铂不耐受的成人肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者” 的新辅助治疗，术后还可继续用该方案辅助治疗。MIBC 是膀胱癌中恶性程度较高的类型，顺铂化疗是标准新辅助方案，但约 50% 患者因肾功能不全、听力损伤等问题无法耐受顺铂，这类患者此前缺乏有效治疗选择。     此次获批的联合方案无需顺铂，通过 “免疫 + 抗体偶联药物（ADC）” 组合，既能缩小肿瘤、降低术后复发风险，又能避免顺铂的毒副作用。同时，11 月 19 日欧盟委员会也批准皮下版帕博利珠单抗，覆盖其在欧洲已获批的全部 33 项成人适应证（包括膀胱癌、肺癌、黑色素瘤等）。与静脉输注相比，皮下注射仅需几分钟即可完成，且过敏、静脉炎等副作用更轻，患者无需再为输液往返医院。     2. 神经肿瘤：口服药缓解 “不可手术” 患者痛苦     11 月 19 日，FDA 批准司美替尼口服制剂，用于 “1 型神经纤维瘤病（NF1）伴症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）的成人患者”。NF1 是一种罕见遗传病，患者常出现皮肤、神经系统的良性肿瘤，其中 PN 若压迫神经、内脏，会导致疼痛、肢体功能障碍，但部分肿瘤因位置特殊（如靠近脊髓、大血管）无法手术切除。     司美替尼作为 “MEK 抑制剂”，可抑制肿瘤生长信号通路，临床数据显示其能显著缩小 PN 体积、缓解疼痛，且口服剂型方便患者长期服用。对于 “无法手术” 的 NF1 患者，这款药物提供了 “非侵入性” 治疗方案，有效改善生活质量。 五、新药背后的3个关键趋势，患者需重点关注     梳理 11 月全球获批的肿瘤新药，我们能发现 3 个明显趋势，这些趋势不仅影响当下治疗选择，更关乎未来就医方向：     1. “精准靶向” 越来越细：从 “癌种” 到 “基因突变 / 蛋白表达”     无论是针对 HER2 TKD 突变的 Sevabertinib、NPM1 突变的 Ziftomenib，还是 BRAF V600E 突变的 Encorafenib 方案，都体现了 “精准治疗” 的深化 —— 不再只看 “肺癌”“结直肠癌” 等癌种，而是根据 “基因突变类型”“蛋白表达水平” 匹配药物。这意味着，患者在治疗前一定要做全面的基因检测（如 NGS 大 Panel 检测），明确是否存在可靶向的突变，避免错过 “量身定制” 的治疗方案。     2. “便捷剂型” 成主流：皮下注射、口服逐渐替代静脉输液     从皮下版帕博利珠单抗、莫妥珠单抗，到口服的 Ziftomenib、司美替尼，越来越多新药放弃传统静脉输液，选择更便捷的剂型。这不仅减少了患者往返医院的次数，还降低了输液相关不良反应（如过敏、静脉炎）的风险，尤其适合需要长期治疗的患者（如淋巴瘤、骨髓瘤患者）。未来，“门诊治疗”“居家治疗” 可能成为肿瘤治疗的常态。     3. “治疗时间点” 前移：从 “晚期姑息” 到 “早期干预”     无论是度伐利尤单抗用于可切除胃癌的新辅助治疗，还是 Daratumumab 用于高危冒烟型骨髓瘤的早期干预，都体现了 “治疗前移” 的趋势 —— 不再等到肿瘤进展到晚期、出现明显症状才治疗，而是在早期阶段就介入，通过精准药物延缓疾病进展、降低复发风险。这种 “早干预” 策略，能最大限度保护器官功能，提升患者长期生存概率。 六、划重点：如何获取最新获批药物     香港有“新药绿色通道”，素有Name Patient Access Program（简称NPA）“指定药物使用计划”符合以下两个情况的病人，可以透过NPA使用这些创新癌症药物：     1. 病人需要的创新药物在香港仍未注册，但在欧美或内地已上市。     2. 必须经香港的医生（主要是临床/内科肿瘤科专科医生）诊断和评估后，确定病人的情况适合或有必要使用该项创新药物。     11 月的肿瘤新药密集获批，无疑给全球患者带来了更多希望，医学的进步，正在让 “癌症” 从 “绝症” 逐渐变为 “可控慢性病”。希望这些新药能尽快惠及更多患者，也期待未来有更多突破，让每一位癌症患者都能找到适合自己的治疗方案，实现长期、有质量的生存。     如果你身边有需要的患者，欢迎转发这篇文章，让更多人了解这些救命新药！     科普讲堂现有病友交流群，扫描下方二维码进群交流分享。     文末客服可预约香港名医进行治疗，有MDT多学科会诊，国际一线最新批准药物，更有患者过香港免等候、看专家绿色快捷VIP通道；咨询上方二维码，为您提供一对一更详细解答。 ▼境外就医专属客服▼ ▼ 往期精彩回顾 ▼ 【真实故事】肺腺癌第四期M1a转移命悬一... 香港最近审批的肿瘤创新药物大盘点... 三期肝癌的60岁刘叔叔赴港治疗 回归正常...