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更新于：2025-11-28

Selumetinib sulfate

司美替尼

更新于：2025-11-28

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

AZD-6244 hydrogen sulfate、Selumetinib、selumetinib

+ [20]

靶点

MEK1 x MEK2

作用方式

抑制剂

作用机制

MEK1抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶1抑制剂)、MEK2抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶2抑制剂)

治疗领域

肿瘤神经系统疾病遗传病与畸形+ [11]

在研适应症

神经纤维瘤病神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤+ [60]

非在研适应症

急性早幼粒细胞白血病胆囊腺癌伴鳞状化生腺鳞癌+ [70]

原研机构

Array BioPharma, Inc.

在研机构

AstraZeneca PLC

National Cancer Institute

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

+ [10]

非在研机构

Boehringer Ingelheim GmbH

MedImmune LLC

Array BioPharma, Inc.

权益机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Merck & Co., Inc.

AstraZeneca PLC

+ [3]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2020-04-10),

神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C17H17BrClFN4O7S

InChIKeyGRKFGZYYYYISDX-UHFFFAOYSA-N

CAS号943332-08-9

关联

132

项与司美替尼相关的临床试验

NCT05253131

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase 1/2 Trial of the MEK Inhibitor Selumetinib and Bromodomain Inhibitor With Durvalumab (MEDI4736), a PD-L1 Antibody for Sarcomas Including Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors (NF112)

A multi-institutional open-label phase 1/2 trial of selumetinib in combination with BI and durvalumab in refractory/unresectable sarcomas including MPNST. The phase 1 portion will be separated in two parts and will be open to all patients with refractory/relapsed sarcomas. The phase 2 portion will be for patients with refractory/unresectable NF1-associated MPNST.

开始日期2025-12-15

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+1]

NCT06502171

/ Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase 1/1b/2 Study of Cabozantinib in Combination With Selumetinib for Plexiform Neurofibroma in Adults and Adolescents With Neurofibromatosis Type 1

Based on the clinical activity of both selumetinib and cabozantinib as monotherapies in clinical trials, the demonstrated activity of these agents in reduced doses in preclinical studies, and the non-overlapping toxicity profiles, the study will assess the tolerability and efficacy of selumetinib and cabozantinib in combination in participants with NF1 ≥16 years old with progressive and/or symptomatic PN in a phase 1/1b/2 clinical trial.
Trial Design Phase 1 This will be an open label, dose escalation phase. Dose level escalation will be determined by a rolling six design. In this design, up to 6 participants can be enrolled at a given dose level and then evaluated for dose limiting toxicity (DLT) within the DLT window. The DLT window is defined as 16 weeks in this study based on the long half-life of cabozantinib and the desire to have maximum confidence about long-term tolerability of the combination prior to proceeding to the next dose level.
Phase 1b Once the recommended phase 2 dose has been determined in phase 1, an expanded cohort of 12 participants will be enrolled in phase 1b portion of the study.
Phase 2 This will be an open label, single-arm phase using the recommended phase 2 dose.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+2]

NCT06735820

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Early Phase Study to Evaluate the MEK Inhibitor Selumetinib With the MDM2 Inhibitor APG-115 in Patients With Neurofibromatosis Type 1 and Pre-malignant and Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors

This is a phase 0/1/2, multi-site study to evaluate the MEK inhibitor Selumetinib with the MDM2 Inhibitor APG-115 in patients with Neurofibromatosis Type 1 and pre-malignant and malignant peripheral nerve sheath tumors

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

Children's National Research Institute

[+1]

100 项与司美替尼相关的临床结果

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100 项与司美替尼相关的转化医学

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100 项与司美替尼相关的专利（医药）

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1,541

项与司美替尼相关的文献（医药）

2025-12-01·CHILDS NERVOUS SYSTEM

Severe cervical kyphosis in a complex child with NF1, case report and literature review

Review

作者: Piatelli, Gianluca ; Santoro, Claudia ; Pola, Enrico ; De Prisco, Ferruccio ; Miele, Giuseppina ; Perrotta, Silverio ; Nasto, Luigi Aurelio

Abstract:

Purpose:

We faced and herein report a detailed description of pre-operative assessment, management, and post-operative follow-up of a 2-year and 10-month-old girl with neurofibromatosis 1 (NF1) who presented with severe, dystrophic, cervical kyphosis (170 degrees) associated with extensive pre- and para-vertebral plexiform neurofibromas, who also went under MEK inhibitors therapy. Cervical kyphosis in NF1 is particularly rare, and there is no extensive literature available on the subject in terms of clinico-radiological features, surgical approach, and outcomes. We therefore also performed a comprehensive review of the available literature on the topic.

Methods:

The clinical report was made through the retrospective review of all medical documents and imaging of the patient. The systematic review was performed based on the inclusion and exclusion criteria set by the authors on surgical management of cervical kyphosis in NF1 patients according to the Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses (PRISMA).

Results:

Our patient underwent a first-stage halo-gravity traction followed by a single-stage occipito-cervical posterior fusion. The six-week traction resulted in a reduction of the deformity from 170 to 90°. A further amelioration was obtained by surgery with a final 60% correction of the curvature (69° at last post-operative X-ray). No complications were observed at 1-and-a-half-year follow-up. The plexiform neurofibromas were treated with MEK inhibitors: trametinib for 1 year and 11 months until performing halo traction, and with selumetinib after surgery. We just found 19 papers suitable according to our selection criteria.

Conclusion:

Combined anterior and posterior fusion (CAP) is generally the best treatment option, although it is not always feasible. When plexiform, symptomatic, inoperable neurofibromas coexist, surgery can be preceded or followed by MEK inhibitor treatment for better control or a volumetric reduction of the tumors. The best therapeutic choice should always be the result of a multidisciplinary, expert approach and patient-tailored design.

2025-12-01·JOURNAL OF NEURO-ONCOLOGY

Real-world experience with selumetinib in children with neurofibromatosis type 1: a multicentric retrospective study

Article

作者: Leoni, Chiara ; Mastronuzzi, Angela ; Diana, Maria Cristina ; Santoro, Claudia ; Loiotine, Mariateresa ; Servedio, Mariachiara ; Cacchione, Antonella ; Perillo, Teresa ; Grasso, Antonio ; Soddu, Consolata ; Perrotta, Silverio ; Hachem, May El ; Piccolo, Gianluca ; Fossati, Chiara ; Santangelo, Andrea ; Resta, Mariachiara ; De Meco, Carmela ; Russo, Carmela ; Santoro, Nicola ; Cirillo, Mario ; Rossi, Bartolomeo ; Spreafico, Eugenia ; Russo, Irene ; Arkhangelskaya, Elena ; Cecconi, Ilaria

Abstract:

Purpose:

Selumetinib is a MEK inhibitor indicated for pediatric patients with neurofibromatosis type 1 (NF1) and symptomatic inoperable plexiform neurofibromas (PNs).

Methods:

This retrospective study collected data from 70 patients (aged 3 − 18 years) with NF1 and symptomatic inoperable PNs treated with selumetinib as part of compassionate use at 11 Italian centers between October 2018 and October 2024. Assessments included the clinical benefit rate (CBR) after 24 months and at the last observation. Major response (MR) was defined as a ≥ 50% reduction from baseline in tumor volume. Adverse events (AEs), patient-reported pain and quality of life (QoL), and Eastern Cooperative Oncology Group performance status (ECOG PS), were also evaluated.

Results:

Of 45/70 patients with available natural history data at C0, 33/45 (73.3%) had progressive disease (PD). Radiological evaluation at C6 in 17/33 patients showed 16 (94.1%) had stable disease (SD) or partial response (PR). 52/58 patients (91.5%) had SD or PR/MR at C12; final response at last radiological follow-up was PD (7.7%), SD (42.3%), PR (30.8%) and MR (19.2%). CBR was 83.3% (24/70) at C24 and 91.5% (43/47) at last radiological follow-up. Selumetinib significantly reduced pain perception and improved QoL and ECOG PS. The type of response at C6 seems to predict response at C12 and at last observation. Adverse events were generally mild (78% grade ≤ 2).

Conclusion:

Our findings suggest that the response after 6 and 12 selumetinib cycles may predict long-term outcomes, providing clinicians with an early indicator for therapeutic decision-making.

Trial registration number:

Not applicable.

2025-12-01·CHILDS NERVOUS SYSTEM

The state of targeted therapeutic pharmacological approaches in pediatric neurosurgery: report from the European Society for Pediatric Neurosurgery (ESPN) Consensus Conference 2024

Review

作者: Due-Tønnessen, B J ; Leblond, P ; Thompson, D ; Obersnel, M ; Thomale, U W ; Di Rocco, F ; Knerlich-Lukoschus, F ; Romano, A ; Frassanito, P

Abstract:

Objective:

The development of novel targeted therapies is opening new perspectives in the treatment of pediatric brain tumors. Their precise role in therapeutic protocols still needs still to be defined. Thus, these novel pharmacological approaches in pediatric neurosurgery were the topic of the European Society for Pediatric Neurosurgery (ESPN) Consensus Conference held in Lyon (France) in January 25–27, 2024.

Method:

The paper reviews the current knowledge about targeted therapy as well as the current literature published on the topic. The conference aimed for an interdisciplinary consensus debate among pediatric oncologists and pediatric neurosurgeons on the following questions.Question 1: What is the current role for targeted therapies as neoadjuvant treatments before pediatric brain tumor removal?Question 2: What are the benefits, cost/efficiency, and long-term side effects of targeted therapies in the treatment of pediatric brain tumors?Question 3: Based on contemporary data, at which stage and in which pathologies do targeted therapies play a significant role?

Results:

Ninety-two participants answered consensus polls on the state of the art of targeted therapies, the ethical issues related to their use, and the evolving change in the role of pediatric neurosurgeons. The neoadjuvant role of targeted therapies is difficult to define as there are many different entities to consider. Despite the recently reported potential benefits, questions regarding the use of targeted therapies are manifold, in particular regarding sustainable benefits and long-term side effects. Additionally, challenging cost issues is a limiting factor for the broader availability of these drugs. Studies have demonstrated superiority of targeted therapy compared to chemotherapy both in randomized trials and compared to historical cohorts in the management of a subset of low-grade gliomas. The same drug combinations, BRAFi and MEKi, may be effective in HGG that have relapsed, progressed, or failed to respond to first-line therapy. Similar conclusions on efficacy may be drawn for mTORi in TSC and selumetinib in plexiform neurofibromas. For other tumors, the picture is still obscure due to the lack of data or even the lack of suitable targets. In conclusion, targeted treatment may not always be the best option even when a target has been identified. Safe surgery remains to be a favorable option in the majority of cases.

Conclusion:

The constantly evolving drug technology and the absence of long-term safety and efficacy studies made it difficult to reach a consensus on the predefined questions. However, a report of the conference is summarizing the present debate and it might serve as a guideline for future perspectives and ongoing research.

238

项与司美替尼相关的新闻（医药）

2025-11-26

·腾讯网

曾是“切不完”的肿瘤，如今这些疗法能让多数患者肿瘤缩小或停止生长？新药研发为这类患者带来新生

编者按：2025年，药明康德迎来创立25周年的重要里程碑。值此契机，我们向所有与我们共同书写产业变革篇章的科学家、医药人和投资者致以衷心感谢与诚挚敬意，也特别推出“致敬时代”系列，回顾全球同仁如何借助科学与合作的力量，不断拓展治疗边界、改善患者命运。四分之一个世纪的坚守，只为加速每一款新药的诞生。下一个25年，我们将继续心怀感恩与敬畏，依托独特的CRDMO模式，与全球伙伴携手同行，共赴健康未来。在这个世界上，有一群罹患罕见疾病的人，他们自幼便活在一个难以摆脱的阴影之下——全身的神经可能在任何时候长出肿瘤。这些肿瘤或许很小，却数量众多；也可能体积巨大，长在面部导致毁容，或影响骨骼发育，引发骨折与脊柱弯曲。还有些肿瘤生长在更危险的位置，例如脊髓，可能导致瘫痪；或出现在血管、动脉周围，直接危及生命。这一疾病的名称就是神经纤维瘤病（neurofibromatosis，NF）。据估算，全球共有约400万NF患者。在很长一段时期的历史长河中，NF患者的治疗选择非常有限，患者经常陷入“无药可用”的境地。近几年来，随着研究的突破，陆续有新药获批上市治疗NF，为患者带来生命的曙光。图片来源：123RF当前，还有许许多多像NF一样的罕见病面临无药可用的窘境，需要生物医药生态圈协同创新。作为医药创新的赋能者，药明康德多年来凭借一体化、端到端的CRDMO平台，通过技术创新、高效协同和全流程服务，持续为合作伙伴的罕见病新药研发提供关键支持。在这一过程中，药明康德也见证了全球医药行业为罕见病患者带来突破性疗法的持续努力。肿瘤疯长，向全身器官伸出“触手”18世纪末，英国医生Mark Akensidi记录了一位绰号“疣人”的病例，患者表现出皮肤结节、腿部斑块、褥疮、瘙痒和头部异常增大等症状。这被普遍认为是文献中最早可追溯的NF详细病例。随后，临床医生在更多病例中发现患者全身多发性肿瘤，并注意到其与神经系统的关联。科学家由此引入“神经瘤”（neuroma）概念，强调这类肿瘤对神经网络的累及。此后数十年间，研究人员如“盲人摸象”般逐步拼凑出该疾病的全貌：肿瘤可在身体不同部位出现，并逐渐侵犯皮肤、视力、脊柱及内脏等多个器官。直至1882年，德国病理学家Friedrich Daniel von Recklinghausen系统描述了两例全身多发性神经纤维瘤病，全面阐述了其临床表现与病理特征，并首次提出NF是一个独立的疾病。他进一步假设，这些肿瘤起源于神经鞘和神经丛的结缔组织，为此后的研究提供重要依据。鉴于此，NF在很长一段时间内又被称为“von Recklinghausen综合征”。尽管当时对NF的认知尚不充分，但该疾病对患者生活的严重影响已引起广泛关注。1884年，一位医生记录了他22岁的NF患者Joseph Merrick的境遇——因头部肿瘤和畸形饱尝旁人的冷眼及生活的苦难。经典电影《象人》（The Elephant Man）正是以他为原型。随着研究深入，NF的更多特征逐渐明确：这是一种遗传性罕见病，患者全身神经可能生长肿瘤。部分幸运的患者肿瘤生长缓慢，不引发危及生命的并发症；但相当一部分患者会出现丛状神经纤维瘤（PNs）。PNs在儿童期和青春期生长最快，可广泛浸润周围组织，导致显著容貌改变和功能障碍，致残、致畸，甚至可能恶变、直接威胁生命。NF患者临床表现差异大，疾病进展不一，为诊断与分型带来挑战。早期科学家曾将其分为多达8种类型。直至1987年，美国国立卫生研究院（NIH）确立了基于临床特征的NF1与NF2诊断标准。尽管后续有所修订，该标准至今仍是NF临床诊断的核心依据。目前已知，NF1是NF中最常见的类型，占NF总数的95%以上，其多在儿童期确诊，肿瘤常生长于皮肤和皮下，典型表现为体表出现6个以上牛奶咖啡斑。NF2常在青少年时期确诊，因肿瘤多首发于双侧前庭神经，患者通常以耳鸣或耳聋为早期表现，皮肤表现较少。此外，后续研究还发现一种更为罕见的分型——神经鞘瘤病（SWN），它起源于施万细胞，肿瘤可生长于脊髓及其他任何神经组织，常引发难以控制的剧烈疼痛。虽然科学家早已明确了NF的临床特征，临床却长期缺乏有效治疗手段，早期主要集中在处理并发症上。外科手术是当时为数不多的选择之一，但由于肿瘤紧邻甚至包裹神经，切除难度极大，风险不亚于疾病本身。更令人沮丧的是，术后肿瘤总会“卷土重来”、重新生长，而传统的放疗和化疗对此类肿瘤也收效甚微。图片来源：123RF直到数百年后，随着靶向治疗的快速发展，针对NF的新药研发逐步取得突破，多款创新药获批上市，苦苦等待的患者终于看到了希望的曙光。发现阻止肿瘤生长的关键线索2020年，一款名为Koselugo（司美替尼，selumetinib）的新药获美国FDA批准上市，成为NF治疗领域的一个重要里程碑。Koselugo的研发始于对NF遗传机制的深入探索。尽管科学家们早已认识到NF是一种遗传性疾病，但直到1990年，两个独立的研究团队才成功鉴定出与该疾病相关的基因，分别命名为NF1和NF2。此后，研究人员开始着手解析这些基因的突变如何引发疾病。研究很快揭示，NF1基因编码一种名为神经纤维瘤蛋白的大型蛋白质，该蛋白作为肿瘤抑制因子，通过负向调控RAS信号通路来发挥作用。RAS信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）是调控细胞生长与分裂的关键途径，其活性依赖于RAS在“开启”和“关闭”状态间切换，正常情况下，神经纤维瘤蛋白有助于将RAS维持在关闭状态；但NF1基因突变会导致该蛋白功能丧失，使RAS持续处于激活状态，从而引起细胞生长失控并最终形成肿瘤。这一机制为NF1型（占NF绝大多数）患者的治疗提供了关键线索：通过调节RAS通路或许可以开发靶向疗法。2001年前后，一系列临床试验陆续启动。来自美国国家癌症研究所（NCI）的科学家们测试了多款创新疗法，这些创新疗法针对RAS本身或RAS信号通路中的其他关键蛋白质。然而现实给热情满满的科学家泼了冷水——除聚乙二醇干扰素能通过抑制血管生成表现出一定效果外，其余药物均未能显著延缓PNs的生长或实现肿瘤缩小。研究人员不得不重新回到PN疾病本身寻找答案。当针对NF1的治疗试验刚刚起步时，科学家们对疾病本身的认知尚不充分——他们尚未掌握患者肿瘤的生长速度、生长时机，以及是否可能在无干预情况下自行缩小。研究者们意识到，不了解NF1的自然史，他们无法设计出理想的临床试验。为此，2008年，NCI的科学家们启动了“NF1患者自然史研究”。与关注药物疗效的干预性试验不同，该研究聚焦于疾病本身的发展轨迹，系统追踪PNs及其他NF1相关肿瘤的生长模式，并评估患者的疼痛程度、听力、身体能力以及认知功能等临床特征。这项自然史研究带来了多项关键发现。例如，PNs在患者年幼时生长迅速，至青春期和青年阶段趋于缓慢，在成年后甚至可能出现萎缩。这一认识为临床试验终点的设定提供了重要依据：对于成人试验，不宜使用阻止肿瘤生长作为疗效指标，因为成人肿瘤本身通常不再持续生长；相反，对于儿童，阻止生长则可能作为合理的疗效终点指标。▲司美替尼分子结构（图片来源：PubChem）2011年时，针对NF1患儿仍无有效疗法。NCI团队及其合作者决定测试司美替尼，这是一种能阻断RAS通路中一种名为MEK的蛋白质的靶向药物，最初被开发用于治疗黑色素瘤、胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌等癌症。这项名为SPRINT（司美替尼治疗儿童NF研究）的1期研究招募了24名儿童。令人欣喜的是，司美替尼使大多数患者的肿瘤缩小了！同时，这款创新疗法也相对安全。与此同时，其他研究团队也发现，在NF小鼠模型中抑制MEK的活性可以缩小肿瘤，进一步印证了MEK抑制剂治疗PNs的潜力。科学家们也由此推断，在NF患者中，MEK是RAS信号通路上的关键蛋白，抑制其活性可有效阻止肿瘤细胞的疯狂生长。基于1期SPRINT研究取得的成果，2015年研究团队启动了一项规模更大的司美替尼2期SPRINT研究，这项研究还纳入了患者报告结局（PRO）——PRO涵盖了患者的疼痛、身体功能、毁容情况以及生活质量等方面。最终的结果令人振奋。接受司美替尼治疗的患者总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解；82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。此外，超过半数的参与者还报告疼痛减轻，感觉更有力气。一些患者也能够停止使用阿片类药物和其他止痛药。2020年4月，FDA宣布批准Koselugo上市，治疗2岁及2岁以上的NF1儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性、不能通过手术治疗的PNs。在此阶段，NF1自然史研究成果为FDA批准该项申请也提供了很关键的依据。在自然史研究中，大多数患者肿瘤在生长。很明显，司美替尼显著改变了NF1的自然病程。新药研发为更多NF患者带来新生Koselugo的获批为患者带来新生的希望，也为后续更多新药的研发树立了成功的先例。尽管已有获批药物，但远远无法满足NF患者大量迫切的临床需求，促使了更多研究探索的推进。Koselugo之后，目前还有另外两款MEK抑制剂获监管机构批准用于治疗NF。2025年2月，口服别构小分子MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）获FDA批准上市，成为首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。在2b期研究中，Gomekli达到了ORR主要终点，成人患者的ORR为41%，儿童患者的ORR为52%。此外，在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。2025年5月，MEK抑制剂复迈宁（芦沃美替尼，luvometinib）获中国NMPA批准上市，适用于2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的NF1-PN儿童及青少年患者。这款新药获批适应症拓展至NF青少年患者，为更多的患者带来新的治疗选择。今年6月，复迈宁用于治疗NF1-PN的2期临床研究儿童队列的最新数据已公布。研究结果令人振奋：研究者评估的ORR为60.5%，全部为部分缓解；疾病控制率达到100%，意味着所有患者肿瘤停止生长或缩小；整体而言，平均肿瘤体积较基线减少30.7%；此外，还有78.6%的患儿实现疼痛完全缓解。图片来源：123RF与此同时，目前全球范围内还有20多款新药在临床研究阶段评估治疗NF的潜力，涵盖传统小分子、分子胶、抗体、溶瘤病毒药物等。作用机制方面，这些新药以靶向MEK和RAS信号通路其他蛋白质为主，同时也涉及ALK、VEGF以及一些免疫检查点靶点。新药研发之外，还有诸多创新技术正在致力于改变患者的治疗现状，比如通过创新诊断技术更好地区分良性肿瘤、可疑病变和恶性周围神经鞘瘤，为制定个体化治疗提供依据。曾经，“切不干净”的肿瘤让数百万家庭陷入绝望；如今，科学的力量正在改写这些患者的命运。虽然彻底治愈NF还有很长的路要走，但这些新药的出现，让希望的曙光变得越来越近。生态圈合力推动创新，为患者带来更多希望神经纤维瘤病是众多罕见病类型之一，其治疗突破也是罕见病药物研发中一个鼓舞人心的范例。这些创新药的诞生是全球生物医药生态圈的协同合作和共同努力的结晶。以Koselugo为例，这款新药最终得以获批的背后，不仅有NCI等学术研究机构的推动，更凝结了药企、临床研究机构、基金会、患者团体、监管机构等创新生态圈各环节的共同智慧。再如Gomekli，这款新药也是由儿童肿瘤基金会（CTF）从实验室里“挖”出来的“潜力选手”，并与新药研发公司SpringWorks Therapeutics合作研发，不断推动这款疗法来到患者身边。破解罕见病新药研发困境，需要全球生物医药生态圈的持续协同合作和共同努力。罕见病并不“罕见”。根据世界卫生组织统计，全球约有6000多种罕见病，患者总数超3亿人——每不到20人中就有一人罹患罕见病。而目前，仅不到5%的罕见病像NF一样拥有有效的治疗方法。面对挑战，药明康德也将继续以一体化、端到端的CRDMO赋能平台，助力全球合作伙伴加速新药研发进程，降低研发成本，让包括罕见病在内的各类疾病药物研发更高效、更易行。我们期待，科学创新的力量可以为更多罕见病患者点燃希望。因为每一份科学突破背后，都映照着无数家庭的守望与坚持。每一个临床进展的背后，都有一个患者即将打开更辽阔的人生。参考资料：[1] Antônio JR,et al. (2013)Neurofibromatosis: chronological history and current issues. An Bras Dermatol. doi: 10.1590/abd1806-4841.20132125.[2] Neurofibromatosis.(1988)Conference statement. National Institutes of Health Consensus Development Conference. Arch Neurol. doi:10.1001/archneur.1988.00520290115023[3] Selumetinib: The First Effective Treatment for Plexiform Neurofibromas . Retrieved April 16, 2020. From https://www.cancer.gov/research/progress/discovery/selumetinib-plexiform-neurofibromas#a-major-collaboration[4] FDA Approves First Therapy for Children with Debilitating and Disfiguring Rare Disease. Retrieved Apr 11,2020. From https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-for-children-with-debilitating-and-disfiguring-rare-disease-301038879.html[5]中国国家卫健委《86个罕见病病种诊疗指南》（2025年版）.Retrieved November 21, 2025, from https://www.nhc.gov.cn/yzygj/c100068/202507/5b3f41180a42465eb9eec34597bacaf2/files/86%E4%B8%AA%E7%BD%95%E8%A7%81%E7%97%85%E7%97%85%E7%A7%8D%E8%AF%8A%E7%96%97%E6%8C%87%E5%8D%97%EF%BC%882025%E5%B9%B4%E7%89%88%EF%BC%89-20250709181724664.pdf[6]中华医学会整形外科分会神经纤维瘤病学组,(2025).丛状神经纤维瘤的全病程管理专家共识（2025版）,中华医学杂志, 105(05)：331-345. DOI:10.3760/cma.j.cn112137-20240809-01824[7]全球研发 | 破局儿童NF1治疗困境：芦沃美替尼亮相国际神经纤维瘤病大会，突破性数据为患儿点亮新曙光. Retrieved Jun 26, 2025.From https://mp.weixin.qq.com/s/AtFf7Jlgg0lroylnI5U3Kg分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

突破性疗法

2025-11-26

·今日头条

药明康德依托CRDMO端到端平台推动精准治疗走向现实

药明康德作为全球医药创新的赋能者，依托一体化、端到端的CRDMO（合同研究、开发与生产）平台，通过技术创新与全流程服务，推动精准治疗从实验室走向临床，为罕见病、癌症等患者带来新希望。 1. CRDMO平台：偶联药物开发的“加速器” 偶联药物通过将靶向配体与治疗载荷结合，实现药物精准递送，是精准医学的重要方向。药明康德旗下WuXi TIDES平台凭借多肽合成、小分子化学及偶联技术的积累，为寡核苷酸、多肽偶联药物提供从发现到商业化的一站式解决方案。例如，某合作伙伴的环肽-GalNAc偶联药物项目中，WuXi TIDES团队解决了GalNAc原料杂质问题，通过配体添加提升多肽中间体溶解度，将合成产率从10%提高至20%，仅用12个月就将药物推进至IND申报阶段；后续GMP生产中，每公斤成本较早期GLP批次降低71%。这类平台能力让偶联药物开发的复杂性大幅降低，加速了精准疗法的临床转化。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/8cb3669beb6c4f28a35a229e820362b0) 2. 精准治疗落地：从实验室到患者的“最后一公里” 在神经纤维瘤病1型（NF1）领域，药明康德见证了精准治疗的突破：2020年Koselugo获批用于2岁以上NF1儿童患者，ORR达66%；2025年Gomekli成为首个覆盖成人与儿童的NF1-PN药物，成人ORR41%、儿童52%；同年复迈宁在中国获批，儿童队列ORR60.5%、疾病控制率100%，78.6%患儿疼痛完全缓解。这些成果背后，是药明康德通过CRDMO平台为合作伙伴提供的全流程支持。另一例是骨髓纤维化治疗药物fedratinib：这款曾被搁置的小分子药物，在药明康德的助力下，从项目启动到获批仅用2年。药明康德团队以“2倍行业速度”完成生产，交付69公斤高纯度药物，最终2019年获FDA批准，让患者重新获得治疗机会。 3. 技术创新：效率与成本的“双引擎” 药明康德的技术创新进一步提升了精准治疗的研发效率。其WuXi AI Lab平台将化合物筛选效率提升40%（从6-12个月缩短至3-6个月），临床试验成功率提高15%，例如某肿瘤靶点药物通过AI筛选仅8个月就进入临床I期。同时，药明康德与医疗机构合作建立的百万级患者临床数据库，为AI制药提供了强大数据支撑。在工艺优化上，药明康德通过合成步骤简化、原材料替换等方式，降低了精准药物的生产成本。如环肽-GalNAc偶联药物的生产中，关键中间产物步骤从8步减至7步，原材料成本降低8%。这些措施让精准治疗药物更具可及性。 4. 未来：持续赋能精准治疗的“长跑者” 作为“让天下没有难做的药”的践行者，药明康德将继续依托CRDMO平台，聚焦多肽、寡核苷酸、AI制药等领域的技术创新，为全球合作伙伴提供更高效的精准治疗开发服务。从偶联药物到小分子抑制剂，从罕见病到癌症，药明康德正在用技术与效率，推动精准治疗从“概念”走向“现实”，让更多患者受益于创新疗法。

2025-11-26

·MedChem Reader

【JMC】打破“完美药物”的迷思：从近年获批新药看药物设计的现实与启示

在药物研发领域，我们常常听到这样的论断：“这个化合物永远成不了药！”理由可能包括“剂量太高了”、“蛋白结合率太高了”、“不是一天一次给药”、“可能存在药物相互作用”……这些基于经验的“规则”在早期筛选中的确有助于规避风险。但现实世界中，最终成功上市的药物，是否都符合这些理想化的标准？近期Jnana Therapeutics研发高级副总裁兼负责人Dean Brown在《Journal of Medicinal Chemistry》上发表了重要综述报告，对2020年至2024年间美国FDA批准的104个小分子口服药物进行了一次“全景式”的扫描。结果或许会颠覆许多人的刻板印象：真正服务于患者的药物，其“样貌”之丰富，远超教科书式的定义。这篇文章将带您解读这些真实世界的数据，并思考其对药物发现实践的深刻启示。一、剂量与给药频率：QD并非唯一选择，临床需求是核心每日一次（QD）给药因其良好的患者依从性而被视为理想目标。分析数据也证实，大多数（67%）新药确实采用QD方案。然而，有近三分之一（32%）的药物采用每日两次（BID）甚至每日三次（TID）的给药方案。深入分析发现，这一现象在同类首创（FIC）药物和孤儿药（ODD）中尤为显著。图1. (a) 按给药方案和同类首创（FIC）资格分布的FDA批准药物（2020-2024年）。(b) 按给药方案和孤儿药资格（ODD）分布的FDA批准药物（2020-2024年）。 FIC药物中，BID/TID给药比例高达50%，而非FIC药物中仅为19%。孤儿药中，BID/TID比例为41%，而非孤儿药为20%。这背后传递出一个清晰的信息：对于亟待解决的临床需求（如罕见病、无药可用的重症），尽快将一个安全有效的疗法推向市场，其价值可能远优于花费更长时间和资源去优化一个“完美”的QD药物。当患者别无选择时，他们对BID给药的接受度会更高。而对于“me-too”类药物，要想在竞争激烈的市场中立足，便捷的QD给药则几乎成为“标配”。剂量水平同样呈现多样化。所有药物的中位日剂量为137毫克，但平均值高达450毫克，说明存在不少高剂量药物。其中，FIC药物和孤儿药的中位日剂量（均为200毫克）显著高于非FIC药物（122毫克）和非孤儿药（50毫克）。这表明，针对困难靶点或小众疾病的创新药，可能需要更高的暴露量来发挥疗效。图2. (a) 按最大日剂量分布的FDA批准小分子药物（2020-2024年）。(b) 按最大日剂量分布的FDA批准小分子药物（2020-2024年），不包括用药持续时间少于14天或包含给药假期的药物。二、药代动力学（PK）特性：高清除率、低生物利用度药物亦可成功在药代动力学方面，获批药物也展示了广泛的特性分布。血浆蛋白结合率（PPB）：大多数药物（59%）与血浆蛋白的结合率>95%，其中29%的药物结合率>99%。这意味着，高蛋白结合率远非药物开发的“禁区”。口服生物利用度（F）：尽管数据不全，但在有报告的案例中，口服生物利用度分布很广。例如，Xanomeline（与Trospium的复方制剂）的口服生物利用度仅为约1%，这归因于严重的首过代谢。Relugolix（12%）、Nirogacestat（19%）等药物的生物利用度也相对较低。这表明，即使吸收环节存在挑战，只要能达到有效的全身暴露，药物依然可以成功。图3. 按报告的口服生物利用度分布的FDA批准小分子药物及复方成分（2020-2024年），基于 n = 32 个报告案例。高清除率/短半衰期：分析中不乏高清除率的例子。例如，Xanomeline的清除率高达1950 L/h，Ozanimod为192 L/h，Ganaxolone为430 L/h。这些药物需要较高的剂量或更频繁的给药来维持有效浓度。这些案例打破了“低清除率、高生物利用度是成功前提”的教条，说明药代动力学的“缺陷”可以通过调整给药方案来弥补，关键在于最终能否在靶标部位达到有效且安全的暴露水平。三、安全性与药物相互作用：带着“警告”上市是常态新药并非总是完美的，许多药物带着明确的安全警告上市。黑框警告：22%的获批药物带有黑框警告（FDA最严重的警告级别）。禁忌症：42%的药物在说明书中列有禁忌症。 QT间期延长：16%的药物有相关的警告。按治疗领域看，神经科学药物有黑框警告的比例最高（28%），而肿瘤药为14%。这反映了不同疾病领域对风险的不同容忍度。对于危及生命的疾病（如癌症），患者和医生可能更能接受具有一定毒性的治疗选择。图4. 按治疗领域划分的FDA批准小分子药物（2020-2024年）黑框警告分布情况。药物-药物相互作用(DDI)：DDI是非常普遍的现象。最常见的警告围绕CYP3A4酶。 CYP3A4诱导剂：62%的药物标签提示与CYP3A4诱导剂合用需谨慎（可能导致本药浓度降低）。 CYP3A4抑制剂：48%的药物提示与CYP3A4抑制剂合用需谨慎（可能导致本药浓度升高）。 CYP3A4底物：30%的药物自身是CYP3A4底物。此外，涉及P-糖蛋白和BCRP等转运体的DDI也很常见。图5. 按主要代谢酶分布的FDA批准小分子药物（2020-2024年）这些数据表明，复杂的DDI特征并不妨碍药物获批。关键在于通过清晰的标签指引医生和患者，如何管理这些风险（如避免联用、调整剂量、加强监测）。四、活性代谢物与非常见化学结构：挑战“药物化学常识” 活性代谢物并不罕见，在104种药物中，至少有14种有已报告的活性代谢物，其药理与毒性需在非临床研究中充分评估。 N-脱烷基化是一个常见的产生活性代谢物的途径。例如Selumetinib的N-去甲基代谢物虽然血浆浓度低于母药，但活性更强，贡献了总药理活性的21%-35%。以及氘可来昔替尼（通过氘代设计规避有害代谢物）。图6. N-脱烷基化产生活性代谢物的例子。 Fexinidazole的两种硫氧化代谢物（M1和M2）的血药浓度-时间曲线下面积（AUC）远高于母药（分别高11倍和34倍），是真正的效应主体。以及Avacopan通过芳香甲基羟基化、Momelotinib经醛氧化酶途径生成活性代谢物（活性为母药40%）；Abrocitinib（侧链氧化）、Quizartinib（叔丁基氧化）及Elafibranor（苯乙烯还原）等案例共同证明，活性代谢物可通过多种代谢机制产生，且可能具有优于母药的药代动力学特性。图7. 活性代谢物实例这些案例说明，活性代谢物不应被一概视为需要规避的风险。只要能在临床前和临床研究中充分表征和理解其药效、药代和安全性贡献，它们可以成为药物整体疗效的一部分。此外，一些在传统药物化学中被认为“有问题”或“不常见”的化学结构，也出现在了获批药物中。例如，乙炔基、苯乙烯基、N-O键（如羟肟酸、肟）、芳香溴、硝基、N-氧化物等。虽然这些基团可能带来代谢稳定性或反应性方面的担忧，但通过巧妙的分子设计和全面的风险评估，它们依然可以整合到安全有效的药物中。五、启示与展望：对药物研发实践的反思这项分析给我们的核心启示是：避免在药物发现早期设定过于僵化和苛刻的“开发候选物标准”。平衡风险与创新：过于强调“低剂量、QD给药、无DDI风险、无活性代谢物”等理想标准，可能会在早期就“枪毙”掉那些针对困难靶点、但极具创新潜力的化学系列。对于FIC药物和孤儿药，解决未满足的临床需求是最高优先级。一个BID给药、剂量稍高、需要监测DDI的药物，如果能挽救生命，其价值无可估量。数据优于教条：与其纠结于化合物是否违反某些“类药五规则”或经验法则，不如尽早生成关键的体内外数据。人体的复杂性和代偿能力远超简单的体外模型。一个体外清除率高的化合物，在体内可能因分布容积大而具有可接受的半衰期。重要的是建立完整的PK/PD（药效学）关系，理解需要多少游离药物、持续多久才能起效。拥抱复杂性，管理风险：黑框警告、DDI、活性代谢物，这些都是可以管理的风险，而非绝对的“停止符”。新药研发的本质是在疗效和风险之间寻求最佳平衡。透明的沟通、清晰的用药指南和风险管控计划，是支持一个“不完美”但有效的药物上市的关键。药物化学家的角色：药物化学家应通过学习掌握早期人体药代动力学性质与剂量预测的能力，将预测结果与已知药物比对，可有效评估化合物的开发潜力。预测方法主要包括异速缩放、体外-体内相关性分析和生理药代动力学模型三类。进行剂量预测前，需关键评估人体清除率、基于靶点特性的有效暴露水平（如IC50等）以及吸收与分布参数（生物利用度与分布容积）。这有助于在研发早期做出更明智的决策。药物化学家不应仅仅是规则的执行者，更应是问题的解决者。当面对一个PK性质“不佳”的先导化合物时，首要任务是理解问题的根源，然后运用化学知识去优化。有时，我们需要的是“为什么不能”的探索精神，而不是“这永远成不了药”的武断否定。结语回顾2020-2024年这批新药，我们看到了一幅充满生命力的图景：104个药物中，有42个是同类首创，59个是孤儿药。这本身就是医药创新力量的明证。这些药物用它们真实多样的“样貌”告诉我们，药物的价值最终由它为患者带来的益处所定义，而非完全符合一套预设的、理想化的物理化学和药代动力学标准。在追求更好药物的道路上，数据、临床需求和创造性解决方案，应始终比僵化的教条拥有更大的话语权。这或许正是这份分析带给药物研发者最宝贵的礼物：一份敢于挑战“不可能”的信心，和一份基于真实世界的清醒认知。 Biography 作者Dean Brown现任Jnana Therapeutics研发高级副总裁兼负责人。此前他曾担任阿斯利康研发生物制药部门发现科学部Hit Discovery部门的化学总监。他于阿比林基督教大学（德克萨斯州阿比林）获得化学学士学位，并在明尼苏达大学（明尼阿波里斯）获得有机化学博士学位，拥有超过25年的工业界经验。迪安曾负责在神经科学和感染性疾病领域建立多项全新科研项目，其中多个项目已成功进入临床试验阶段。他的科研兴趣集中在先导化合物发现、合成化学以及计算化学应用领域。迪安在药物化学领域已发表超过60篇论文与专利申请。原文链接：https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.5c02863 声明本文内容基于公开发表的学术论文整理，仅供参考交流。著作权归原作者和出版集团所有，欢迎合理转载，请注明来源【MedChem Reader】。文献详细全面信息请跳转原文阅读。投稿，合作，交流请后台联系。【关注我们，一起探索科学前沿】👍 您的每一次【点赞】【转发】【】，都是我们持续创作优质内容的动力！

孤儿药上市批准抗体药物偶联物临床结果免疫疗法

100 项与司美替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	司美替尼	L01XE	DB11689

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
神经纤维瘤病	韩国	AstraZeneca PLC	2021-05-28
神经纤维瘤病1型	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10
丛状神经纤维瘤	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
吞咽障碍	申请上市	欧盟	AstraZeneca AB	2025-11-13
NF1突变型丛状神经纤维瘤	申请上市	中国	AstraZeneca UK Ltd.	2025-02-20
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03801369 (AMTEC, CTgov)	临床2期	转移性乳腺癌 \| 转移性三阴性乳腺癌	24	Quality-of-Life Assessment+Olaparib+Durvalumab (Arm I (olaparib, durvalumab))	獵廠壓觸範網艱觸願鏇 = 夢鹽網繭範簾鬱鑰願鑰繭鏇窪構觸製艱衊鬱窪 (繭顧夢積夢積築網齋獵, 鏇鹽蓋鹹築憲鬱窪鑰鑰 ~ 壓顧憲廠淵襯觸廠製範) 更多	-	2025-11-21
				Quality-of-Life Assessment+Olaparib+selumetinib (Arm II (olaparib, selumetinib))	選網簾衊遞鹹糧窪醖鏇(觸製範窪鹹鹹遞衊廠廠) = 憲鬱繭鏇積淵夢窪鏇獵壓鹹廠衊蓋餘憲顧鬱選 (簾糧蓋鬱膚壓蓋顧齋鬱, 顧簾繭遞範簾選艱築壓 ~ 鏇遞鹹顧鹹築鹽廠鏇夢) 更多
NCT01362803 (SPRINT Phase II Stratum 1, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	50	KOSELUGO 25 mg/m2	鏇餘鬱觸願憲襯憲鏇繭(窪淵製網鹽簾夢鑰艱廠) = 選夢鑰醖鹹窪製積築鑰築遞齋醖繭糧觸鬱衊鹹 (願壓衊鏇糧廠壓糧網餘, 3.3 ~ 1.6 years) 更多	积极	2025-09-10
NCT04924608 (KOMET, Pubmed \| Lancet) 人工标引	临床3期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	184	Selumetinib 25 mg/m^2	餘壓鹽鑰網範簾顧淵廠(積製壓遞製觸築繭壓簾) = 壓廠憲醖製簾鑰簾窪憲壓繭憲簾廠糧鹽憲襯鹽 (憲鏇淵餘獵願簾網廠齋, 11.2 ~ 30.9) 更多	积极	2025-06-01
				Placebo	餘壓鹽鑰網範簾顧淵廠(積製壓遞製觸築繭壓簾) = 構夢夢繭糧願簾製鏇齋壓繭憲簾廠糧鹽憲襯鹽 (憲鏇淵餘獵願簾網廠齋, 1.5 ~ 13.3) 更多
NCT04924608 (KOMET, ASCO2025)	临床3期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	145	Selumetinib 25 mg/m2 BID	餘憲壓窪餘繭醖糧積構(糧窪顧襯願衊網廠糧構) = 鹹壓獵積遞獵簾蓋壓廠鹽夢鑰鏇遞鹽遞襯廠範 (襯糧積繭淵選淵鬱餘顧, 11.2 ~ 30.9)	积极	2025-05-30
				Placebo	餘憲壓窪餘繭醖糧積構(糧窪顧襯願衊網廠糧構) = 夢醖醖淵獵艱鬱衊艱膚鹽夢鑰鏇遞鹽遞襯廠範 (襯糧積繭淵選淵鬱餘顧, 1.5 ~ 13.3)
NCT02407405 (Pubmed \| Nat Med)	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	33	Selumetinib	觸觸壓願蓋憲蓋鹽築顧(壓壓鏇憲糧蓋糧遞鏇夢) = acneiform rash was the most prevalent AE 獵鑰觸壓構憲選憲鏇積 (簾選鑰壓簾窪鏇膚範餘 )	积极	2025-01-01
NCT04924608 (KOMET, Company_Website) 人工标引	临床3期	神经纤维瘤病1型	145	selumetinib	鏇壓鑰夢鑰膚鑰鏇襯繭(夢簾壓簾餘膚鹹獵鏇窪) = Topline results showed that KOSELUGO, an oral, selective MEK inhibitor, demonstrated a statistically significant and clinically meaningful improvement in objective response rate (ORR), the study’s primary endpoint, versus placebo, in these adult patients. 艱餘遞範窪獵艱鑰簾選 (齋製衊窪簾糧範獵鏇憲 ) 达到	积极	2024-11-12
NCT03833427 (MK-5618-001 \| BAP BRAIN, CTgov)	临床1期	实体瘤	32	Selumetinib+Pembrolizumab (Selumetinib 50mg + Pembrolizumab)	夢鏇簾淵廠築憲鏇範餘 = 糧範壓壓鏇構選範糧鑰鬱構艱鏇鬱衊壓築願襯 (鏇餘憲餘淵淵鹽鏇餘獵, 齋鏇選襯築窪願遞獵鑰 ~ 襯衊壓鬱淵網積糧製築) 更多	-	2024-10-30
				Selumetinib+Pembrolizumab (Selumetinib 75mg + Pembrolizumab)	夢鏇簾淵廠築憲鏇範餘 = 範膚淵醖範獵遞壓艱範鬱構艱鏇鬱衊壓築願襯 (鏇餘憲餘淵淵鹽鏇餘獵, 範廠醖鹽願顧鹹積積鑰 ~ 壓憲顧醖衊繭鹹鹹範顧) 更多
NCT01256359 (DOC-MEK, CTgov)	临床2期	黑色素瘤 \| 不可切除的黑色素瘤	83	AZD6244+Docetaxel (Docetaxel and AZD6244)	襯製觸製築襯鏇製網積(壓淵願窪遞衊艱蓋糧觸) = 鑰鏇壓蓋積艱齋襯憲蓋糧醖鬱鬱構鏇製構壓觸 (遞蓋醖膚餘積鹽醖繭鏇, 夢積夢糧夢簾艱製築觸 ~ 簾鑰齋積築鬱淵鏇願積) 更多	-	2024-08-15
				Docetaxel and placebo (Docetaxel and Placebo)	襯製觸製築襯鏇製網積(壓淵願窪遞衊艱蓋糧觸) = 齋網範築範願淵遞獵鹹糧醖鬱鬱構鏇製構壓觸 (遞蓋醖膚餘積鹽醖繭鏇, 齋衊淵選遞築夢廠顧觸 ~ 廠鬱網製顧製壓遞醖襯) 更多
NCT02839720 (Pubmed)	临床2期	神经纤维瘤	4	Selumetinib	繭廠築鬱願夢糧衊憲選(壓齋淵醖壓繭築艱壓選) = 夢廠糧蓋獵糧積範膚顧遞鏇築鹽製簾選觸顧製 (夢獵淵襯憲齋淵廠廠窪 )	-	2024-06-21
				Placebo	繭廠築鬱願夢糧衊憲選(壓齋淵醖壓繭築艱壓選) = 鏇夢蓋憲蓋鬱顧簾廠壓遞鏇築鹽製簾選觸顧製 (夢獵淵襯憲齋淵廠廠窪 )
NCT01362803 (SPRINT, Pubmed \| Future Oncol)	临床1/2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	50	Selumetinib	夢鏇製鑰鑰夢衊獵築築(憲鬱遞積簾鬱製廠獵遞) = mainly mild and could be managed by doctors 壓鏇淵願鏇餘鹹衊鏇鏇 (糧餘製選網積願鏇鬱襯 ) 更多	积极	2024-05-01