Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Preliminary Efficacy Study of Oral Verdiperstat (BHV-3241) in Patients With Semantic Variant Primary Progressive Aphasia (svPPA) Due to TDP-43 Pathology

The purpose of the study is to test the safety and tolerability of twice daily Verdiperstat in patients with semantic variant primary progressive aphasia (svPPA) due to frontotemporal lobar degeneration with TDP-43 pathology (FTLD-TDP). Three-fourths of the participants will receive Verdiperstat and one-fourth will receive Placebo during the 24-week treatment duration.

开始日期2022-04-14

申办/合作机构

The University of California, San Francisco

[+3]

NCT04616456

/ Completed早期临床1期IIT

Effect of Verdiperstat on Microglial Activation in Well-characterized MSA Patients

This study will comprise of two phases, an observational phase and a treatment phase.
In the observational phase the specific aims are: 1. To determine the presence and regional distribution of microglial activation, as assessed by 18F-PBR06 PET, in subjects with MSA as compared to healthy controls, at baseline and at 6-9 months' follow-up.
2. To assess the relationship between microglial activation and clinical progression at baseline and follow-up.
In the treatment phase the specific aims of the study are:
The specific aims of the study are:
1. To assess whether verdiperstat (BHV-3241) reduces 18F-PBR06 PET signal, and thus microglial activation and inflammation, in well-characterized MSA patients.
2. To assess the relationship between PET changes and clinical progression at baseline and follow-up in patients treated with verdiperstat.
3. To assess the relationship between PET changes and volumetric brain MRI at baseline and follow-up in patients treated with verdiperstat.
Currently there is no known disease modifying therapy for MSA. Recently, the drug verdiperstat (BHV-3241) has appeared in the investigational arena specifically for the indication of Multiple System Atrophy. Verdiperstat (BHV-3241) is currently being used in a phase 3 active drug trial at Massachusetts Hospital. Verdiperstat (BHV-3241) is known to target Myeloperoxidase, an enzyme implicated in neuroinflammation, a major driver in disease pathogenesis. Our previous study (IRB protocol #2016P002373) demonstrated that applying TSPO (translator protein) PET imaging enabled us to track changes in neuroinflammation and thus provide a viable biomarker for disease progression.
In this pilot study, the investigators aim to assess the effect of an investigational drug, verdiperstat (BHV-3241) on microglial activation in MSA patients using [F-18]PBR06 and to link it with clinical and morphometric MRI brain changes following treatment.

开始日期2020-12-30

申办/合作机构

The Brigham & Women's Hospital, Inc.

[+1]

NCT04436510

/ Completed临床2/3期IIT

HEALEY ALS Platform Trial - Regimen B Verdiperstat

The HEALEY ALS Platform Trial is a perpetual multi-center, multi-regimen clinical trial evaluating the safety and efficacy of investigational products for the treatment of ALS.
Regimen B will evaluate the safety and efficacy of a single study drug, verdiperstat, in participants with ALS.

开始日期2020-07-28

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

100 项与 Verdiperstat 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Verdiperstat 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Verdiperstat 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Verdiperstat 相关的文献（医药）

2025-06-27·BIOSCIENCE REPORTS

The PAD4 inhibitor GSK484 diminishes neutrophil extracellular trap in the colon mucosa but fails to improve inflammatory biomarkers in experimental colitis

Article

作者: Ahmad, Gulfam ; Lee, Aaron ; Ortiz-Cerda, Tamara ; Hunter, Jordan ; Xie, Kangzhe ; Witting, Paul K.

Inflammatory bowel disease (IBD) is a gastrointestinal disorder characterised by elevated colonic neutrophil extracellular traps (NETs), which are associated with disease severity. Formation of NETs is primarily driven by peptidyl arginine deaminase IV (PAD4) and other enzymes including myeloperoxidase (MPO) and neutrophil elastase. The present study evaluated the effect of MPO and PAD4 inhibition in dextran sodium sulfate (DSS)-induced colitis. Experimental colitis was induced in male C57BL/6 mice by 2% w/v DSS in drinking water ad libitum. Treatment groups received daily oral administration of MPO inhibitor (AZD3241; 30 mg/kg) and/or intraperitoneal injection of PAD4 inhibitor (GSK484; 4 mg/kg) 4 times over 9 days. Inhibition of PAD4 significantly diminished NET density in the colonic mucosa of mice insulted with DSS, reaching levels similar to that detected in control mice. Both inhibitors offered limited improvement in disease-activity-index, a scoring system that considers the extent of weight loss, stool consistency and rectal bleeding. Histology showed that MPO and/or PAD4 inhibition did not recover DSS-induced colon histoarchitectural damage whilst Alcian blue staining demonstrated that PAD4 failed to reduce goblet cell loss. The selected dosage of PAD4 inhibition also yielded no effect on inflammatory markers and antioxidant protein levels. These data sets suggest that other mechanisms may be involved in the pathogenesis of IBD, and the appropriate dosage of GSK484 requires thorough investigation.

2025-04-01·JAMA Neurology

Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis

Article

Importance:

Myeloperoxidase is one of the most abundant peroxidase enzymes in activated myeloid cells. Myeloperoxidase inhibitors may have a clinical benefit in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) by slowing neurodegeneration via reduced neuroinflammation and oxidative stress.

Objective:

To determine the safety, tolerability, and efficacy of verdiperstat, a selective myeloperoxidase inhibitor, in ALS.

Design, Settings, and Participants:

Verdiperstat was tested as a regimen of the HEALEY ALS Platform Trial, a multicenter, double-blind, perpetual platform design, randomized clinical trial, with sharing of trial infrastructure and placebo data across multiple regimens. The study was conducted at 54 ALS referral centers across the US from July 2020 to April 2022. Adult participants with a diagnosis of clinically possible, probable, laboratory-supported probable, or definite ALS defined by the revised El Escorial criteria were randomized to verdiperstat or regimen-specific placebo. An additional group of participants concurrently randomized to placebo from other regimens was included in the analyses.

Interventions:

Eligible participants were randomized in a 3:1 ratio to receive oral verdiperstat, 600 mg, twice daily or matching placebo for a planned placebo-controlled duration of 24 weeks.

Main Outcomes and Measures:

The primary efficacy outcome was change from baseline through week 24 in disease severity, as measured by a joint model of ALS Functional Rating Scale–Revised and survival, with the treatment effect quantified by the disease rate ratio (DRR), with DRR less than 1 indicating a slowing in disease progression of verdiperstat relative to placebo.

Results:

A total of 167 participants (mean [SD] age, 58.5 [11.4] years; 59 [35.3%] female; 108 [64.6%] male) were randomized to either verdiperstat (126 [75.4%]) or to placebo (41 [25.6%]). Among the participants randomized to the verdiperstat regimen, 130 (78%) completed the trial. The estimated DRR was 0.98 (95% credible interval, 0.77-1.24; posterior probability = 0.57 for slowing of disease progression [DRR &lt;1]). Verdiperstat was estimated to slow progression by 2% vs placebo (95% credible interval, −23% to 24%; posterior probability 0.57). Verdiperstat was overall safe and well tolerated. Common adverse events in the verdiperstat group were nausea, insomnia, and elevated thyrotropin levels.

Conclusions and Relevance:

Results demonstrate that treatment with verdiperstat was unlikely to alter disease progression in ALS.

Trial Registration:

Clinical Trial Identifiers: NCT04297683 and NCT04436510

2025-03-01·EXPERIMENTAL NEUROLOGY

Microglial suppression by myeloperoxidase inhibitor does not delay neurodegeneration in a mouse model of progressive multiple sclerosis

Article

作者: Pistolesi, Alessandra ; Chiarugi, Alberto ; Guasti, Daniele ; Ranieri, Giuseppe ; Buonvicino, Daniela ; Calvani, Maura

Drugs able to efficiently counteract the progression of multiple sclerosis (MS) are still an unmet need. Numerous preclinical evidence indicates that reactive oxygen-generating enzyme myeloperoxidase (MPO), expressed by neutrophils and microglia, might play a key role in neurodegenerative disorders. Then, the MPO inhibition has been evaluated in clinical trials in Parkinson's and multiple system atrophy patients, and a clinical trial for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis is underway. The effects of MPO inhibition on MS patients have not yet been explored. In the present study, by adopting the NOD mouse model of progressive MS (PMS), we evaluated the pharmacological effects of the MPO inhibitor verdiperstat (also known as AZD3241) on functional, immune, and mitochondrial parameters during disease evolution. We found that daily treatment with verdiperstat did not affect the pattern of progression as well as survival, despite its ability to reduce mitochondrial reactive oxygen species and microglia activation in the spinal cord of immunized mice. Remarkably, verdiperstat did not affect adaptive immunity, neutrophils invasion as well as mitochondrial derangement in the spinal cords of immunized mice. Data suggest that microglia suppression is not sufficient to prevent disease evolution, corroborating the hypothesis that immune-independent components drive neurodegeneration in progressive MS.

项与 Verdiperstat 相关的新闻（医药）

2026-02-10

·丁香园 Insight 数据库

阿斯利康，豪赌中国

2025 年，阿斯利康中国区交出了一份优秀答卷：收入 66.64 亿美元，创下历史新高。自 1993 年以来，阿斯利康已经在中国深耕三十余年。如今站在营收的全新巅峰，这位巨头不仅没有止步，反而开启了新一轮加码：计划 2030 年前对华投资 150 亿美元，并与石药集团敲定 185 亿美元的重磅合作。为何阿斯利康对中国市场如此「慷慨」？未来五年，这 150 亿美元究竟会投向何方？稳坐中国区营收 TOP1 如果说哪一家全球制药巨头与中国深度绑定，阿斯利康一定榜上有名。中国是阿斯利康的第二大市场。2024 年，阿斯利康营收 540.73 亿美元，其中中国区收入创下历史新高，同比增长 11% 至 64.13 亿美元，从默沙东手中重新夺得跨国药企中国区营收第一的宝座。 2025 年，阿斯利康实现总收入达 587.39 亿美元，其中中国区贡献收入 66.54 亿美元，占总收入的比重达 11%，并以断层第一的优势蝉联跨国药企中国区营收 TOP1 宝座，比第二名的诺华还要多超 20 亿美元，几乎相当于同期罗氏（36.68 亿美元）和赛诺菲（29.65 亿美元）在中国区的收入总和。来源：丁香园 Insight 数据库整理这些成绩的取得，离不开阿斯利康自 1993 年进入中国市场以来，引入了超过 40 种创新药物，包括肿瘤领域的 Tagrisso（奥希替尼）、Imfinzi（度伐利尤单抗）、Calquence（阿可替尼），心血管、肾脏和代谢领域（CVRM）的 Farxiga（达格列净），呼吸与免疫（R&I）领域的 Fasenra（本瑞利珠单抗），以及罕见病领域的 Soliris（依库珠单抗）、Ultomiris（瑞利珠单抗）等。从产品层面看，吸入用布地奈德混悬液是阿斯利康在中国累计销售额最高的药品。不过由于受政策调价等因素影响，近年来布地奈德销售额逐步下滑。基于中国非小细胞肺癌患者广阔的市场空间，奥希替尼未来极有可能取代布地奈德混悬液，成为阿斯利康在中国市场的「新王牌」。奥希替尼是阿斯利康第二大支柱产品，也是全球首个第三代 EGFR-TKI 肺癌靶向药物。在中国市场，以奥希替尼、阿美替尼为代表的第三代 EGFR-TKI，2024 年合计贡献约 180 亿元销售额。其中，奥希替尼凭借先发优势常年占据中国 EGFR-TKI 市场销售额第一的宝座，2024 年市场份额为 43.3%，高于国产第三代阿美替尼、伏美替尼。很显然，中国已是阿斯利康全球增长的重要引擎，过去的成功为未来的巨额投资提供了信心和基础。豪赌中国为了坐稳这头把交椅，阿斯利康正在中国全面展开「创新攻势」。根据 Insight 数据库，阿斯利康在中国布局的在研新药以肿瘤领域居多。此外，CVRM、自免和罕见病板块管线数量也较为可观，持续加码中国慢性病治疗的战略意图清晰可见。阿斯利康的「豪赌」，并非盲目押注，而是一场深思熟虑的战略落子。这体现在其研发管线上：正以「多线突破、梯队衔接」的态势，在各个关键治疗领域发起冲锋。中国肿瘤治疗市场的巨大潜力，是阿斯利康加码的核心。2025 年，全球首创 AKT 抑制剂卡匹色替片和 TROP2 ADC 德达博妥单抗成功落地中国，用于治疗乳腺癌患者。后续肿瘤管线，更是藏龙卧虎，包括替西木单抗（CTLA-4 单抗）、AZD5335（FRα ADC）、AZD8205（B7 H4 ADC）、Saruparib（新型 PAPR1 抑制剂）、Rilvegostomig（PD-1/TIGIT 双抗）、volrustomig（PD-1/CTLA-4 双抗）、雷替曲塞（ATR 抑制剂）等，未来几年将迎来密集收获期。针对中国慢病治疗的多元化需求，阿斯利康在 CVRM 及自免领域的管线储备堪称雄厚，广泛覆盖高血压、降血脂、慢性肾病、肥胖，以及银屑病、系统性红斑狼疮（SLE）等众多自身免疫性疾病。例如，全球首创 IFNAR1 单抗阿伏利尤单抗、新型醛固酮合成酶抑制剂 Baxdrostat、口服 PCSK9 小分子抑制剂 Laroprovstat、长效胰淀素类似物 AZD6234、GLP-1/GCG 双靶点激动剂 AZD9550、新一代 PDE4 抑制剂罗氟司特等，均代表了更便捷、更创新的治疗方向。可以说，面对中国数量庞大的慢性病群体，阿斯利康正在进行一场技术升级。视线转向罕见病领域：阿斯利康 2025 年在中国获批了瑞利珠单抗（长效 C5 补体抑制剂）和 ASO 疗法 Eplontersen（依普隆特生钠注射液）。但这只是冰山一角，在水面之下，还潜伏着包括 Cliramitug、ALXN1850（efzimfotase alfa）、Eneboparatide（AZP-3601）、Verdiperstat、ALXN-2420、Tarperprumig 等在研管线，正试图解决难治性患者的需求。透过阿斯利康在中国的庞大在研管线，可窥见其「以肿瘤为基石，以慢病为拓展，关注前沿与罕见病」的战略图谱。在中国老龄化的宏观背景下，这些管线精准回应了中国市场的多元化需求。 150 亿美元将投向何方？从近年来在中国市场的频频动作，可窥探出阿斯利康未来巩固中国区头把交椅的新锚点。根据 Insight 数据库，自 2021 年以来，阿斯利康共在中国达成 23 笔合作，交易总金额合计超过 400 亿美元。其中，大多数交易是在 2023 年以来达成的，数量达到 19 笔，覆盖 ADC、双抗、多肽、CAR-T 等多种药物类型。从疾病领域看，阿斯利康与中国药企达成的交易，高度集中于肿瘤领域，包括引进加科思泛 KRAS 抑制剂 JAB-23E73、祐森健恒 KRAS G12D 抑制剂 UA022、礼新医药 GPRC5D ADC 药物 LM-305、康诺亚 CMG901 等。其次为心血管、肾脏和代谢领域，包括引进诚益生物口服 GLP-1 受体激动剂 ECC5004、石药集团 Lp(a) 抑制剂 YS2302018 和每月一次注射用体重管理产品组合等。来源：丁香园 Insight 数据库尤其是近年来，阿斯利康更偏向于与中国药企达成平台授权合作，与石药集团、和铂医药多次牵手便是最直接的体现。比如，基于和铂医药专有的 Harbour Mice® 全人源抗体技术平台开发针对免疫性疾病、肿瘤及其他多种疾病的新一代多抗疗法，还与元思生肽达成战略合作，利用其创新大环肽技术平台 Synova 共同开发针对罕见病、自身免疫及代谢疾病的口服大环肽药物。更重要的是，阿斯利康计划在中国投资 150 亿美元，用于扩大药品制造和研发，其中将重点发力细胞疗法和放射性核素偶联药物（RDC）等前沿疗法。毕竟，阿斯利康已经在细胞疗法领域尝到甜头，必然会乘胜追击、继续扫货。 2023 年，阿斯利康以 12 亿美元收购亘喜生物，拿下同类首创的自体 BCMA/CD19 双靶点 CAR T 细胞疗法 AZD0120（GC012F）等多款管线。目前，AZD0120 针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）已展现出突破性疗效：总缓解率（ORR）达 100%，并于 2 月 6 日启动头对头 III 期研究，而且正在开展针对 SLE 和轻链淀粉样变性（AL）的研究，有望拿下多适应症。值得注意的是，阿斯利康表示，「这项 150 亿美元投资将充分利用中国卓越的科学实力、先进的制造能力以及中英医疗健康生态系统合作优势，为中国及全球患者提供尖端治疗方案，将成为全球首家在中国拥有端到端细胞疗法能力的生物制药领军企业。」由于药价因素，未来阿斯利康很有可能会把中国作为研发和临床中心，将商业化放在支付能力更强的欧美市场。目前，阿斯利康在中国北京和上海设有两个全球战略研发中心，迄今已主导 20 项全球临床试验，且拥有位于无锡、泰州、青岛和北京四个生产基地，为超过 70 个市场供应高质量药品；并在五大区域枢纽开展商业运营。可以预见，继续升级或新建生产基地，将成为阿斯利康未来重点工作之一。结语随着 MNC 巨头阿斯利康深度绑定中国市场，中国医药创新的「引力场」正在发生质变：一项又一项的大额 BD 合作，意味着不是过去「以市场换技术」的简单故事，而是一场关于双向赋能、共同创新的深层革命。阿斯利康要的已经不仅仅是销售，而是从研发源头到生产供应链的全面嵌入。这表明，其中国战略已从「销售战场」全面升级为「研发中心+创新策源地」。可以说，阿斯利康正在从一家「在中国卖药的跨国公司」，转变为根植于中国医疗生态的核心参与者，进化为一家「扎根中国的全球创新中心」。参考资料： 1. 阿斯利康财报、公告、官微 2. Insight 数据库封面来源：企业logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：月牙 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

2025-12-26

·大林渐冻人生

现有渐冻症药物研发管线总结，全是通过美国FDA的新希望

加我加我我的微信号丨z1981dl 渐冻人护理康复群： 1-6群已满，7群可进冰封解冻各位渐冻症病友和家属们，大家好。我是大林的妈妈，一个陪着孩子与渐冻症抗争了无数个日夜的普通母亲。这些年，我亲眼看着曾经活泼好动的儿子，一点点被病魔“冻住”——从最初拿不稳筷子，到后来走路摇晃，再到需要依靠呼吸机维持呼吸，到如今的离开，每一个变化都像一把刀，在我心上反复切割。我想，这份煎熬，每一个渐冻症家庭都深有体会。我们试过各种治疗方法，查遍了国内外的医学资料，只为抓住哪怕一丝能让孩子多“活”一天、活得好一点的希望。下面是我儿子之前总结的目前所有渐冻症研发管线的进程，主要针对已经通过美国FDA的药物。渐冻症是一种快速进行性神经退行性疾病，包括上下运动神经元的丧失，大多数病例在发病后3-5年内死亡。目前研究已经确定了导致ALS的几种分子和细胞途径，然而尚未找到阻止或逆转疾病进展的治疗方法。除了大家都知道的利鲁唑、依达拉奉以及苯丁酸钠和牛磺二醇（PB-TURSO）外其实还有很多正在临床的管线。大多数临床试验都集中于测试影响ALS常见细胞途径的小分子，靶向谷氨酸能、凋亡、炎症和氧化应激机制等，最近出现了利用干细胞移植和其他生物制剂的临床试验。研究管线的丰富，以及临床试验设计的创新、试验网络的合作和ALS社区的参与，为寻找ALS治疗方法提供了新的希望。让我们一窥即将上市的ALS药物有哪些。对了，查出渐冻症以后一定要第一时间去自己的地区申请相关补助和残疾证，还有低保，还有独生子女补助，加一起有很多钱，我儿子当时给大家整理了一份渐冻人申请补助的word文档模板，有需要的可以加我微信，我发给你。已批准上市的药物 — ALS的病理生理机制错综复杂：小胶质细胞活化导致自由基和促炎细胞因子的产生；星形胶质细胞兴奋性氨基酸转运2（EAAT2）功能障碍导致突触内谷氨酸再摄取减少，引起细胞兴奋性毒性和细胞内自由基生成；ALS相关基因（如C9orf72、TDP-43、FUS和SOD1）的突变导致蛋白质调节紊乱和蛋白酶体损伤，产生错误折叠的蛋白质聚集体。这些聚集物破坏轴突运输、线粒体和核糖体功能；少突胶质细胞上乳酸转运体通道的减少阻碍了运动神经元的营养供应；钠和钙通道的激活增加导致凋亡途径激活，致使神经退行性变。所以目前批准上市的药物比较少，目前已经批准上市的治疗ALS的药物主要有利鲁唑(Riluzole)、依达拉奉(Edaravone)和苯丁酸钠/牛磺酸二醇(Sodium Phenylbutyrate and Taurursodiol; PB-TURSO; AMX0035) ALS研发产品管线：小分子 — 管线中的几种小分子针对各种假设机制，包括兴奋性毒性、细胞凋亡、炎症、氧化应激和遗传途径。这些分子正在不同开发阶段的试验中进行测试，包括临床 I 期、II 期和 III 期试验。下表为部分处于临床II/III期的试验药物：（大家可能看到了其中有一款名为藿苓生肌颗粒，这确实是中医相关的新药，目前在III期临床，北京大学第三医院作为组长单位牵头） HEALEY ALS平台试验目前正在对几种研究产品进行测试。其中，Verdiperstat（NCT04436510）是一种口服、中枢神经系统可渗透的不可逆髓过氧化物酶抑制剂，旨在对抗ALS中出现的小胶质神经炎症。口服（PO）600 mg，每日两次。 CNM-Au8（NCT04414345）是一种金纳米晶体，中枢神经系统可渗透的口服悬浮液，通过增加烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD）、三磷酸腺苷（ATP）、改善蛋白稳定性和减少活性氧化因子，增强运动神经元功能，以减少可能导致神经元变性的细胞应激。每天以30 mg或60 mg的剂量口服（或通过饲管服用）。 Pridopidine（NCT04615923）是一种口服的、可渗透中枢神经系统的sigma-1受体激动剂，可增加脑源性神经营养因子（BDNF）分泌，可增强轴突运输并促进神经元存活。每天以45 mg的剂量两次口服（或通过饲管服用）。海藻糖（NCT05136885）正在注册。海藻糖靶向自噬，已经表明，其在SOD1转基因小鼠中，可以减少SOD1聚集体并保持运动功能。每周静脉注射0.75 g/kg。一项针对ALS的单独多臂、多阶段、适应性试验正在英国进行。运动神经元疾病系统性多臂自适应随机试验（MND SMART；NCT04302870）于2022年启动，目前正在测试两种用于治疗ALS的目的药物美金刚和曲唑酮。口服Apilimod二甲基酯的双盲、随机、安慰剂对照IIa期试验（NCT05163886）也解决了C9orf72相关ALS中自噬受损的问题。在帕金森病模型中，发现Apilimod二甲基酯通过增强转录因子EB的活性来清除α-突触核蛋白低聚物，增强毒性聚集体的清除，提高运动神经元的存活率。该试验旨在招募12名C9orf72确诊ALS的参与者，预计2022年底完成研究。研究药物（也称为LAM-002A）以125 mg的剂量口服给药，每天两次。主要结果是安全性和耐受性以及血浆和脑脊液（CSF）药代动力学，也会评估ALSFRS-R、生存率和探索性生物标志物。 ALS研发产品管线：干细胞 — 尽管迄今为止多种干细胞的临床试验并没有显示出临床有效性，以细胞为基础的产品作为ALS的潜在治疗方法依然受到关注。到目前为止，大多数干细胞试验规模较小，并且受研究人群、治疗方案和结果测量之间的巨大异质性的限制，因此很难组合数据并得出总体结论。下表为部分处于I/II期和II期的干细胞疗法： ALS研发产品管线： RNA干预疗法 — 核糖核酸（RNA）疗法以靶向方式改善致病基因的表达，反义寡核苷酸（ASO）是RNA导向干预的主要形式。针对SOD1的反义寡核苷酸已在ALS大鼠模型中成功地减少SOD1蛋白并延长存活，且在I-II期人类试验中是安全的。下表是处于III期的RNA干预疗法：： ALS研发产品管线：其他方式基因治疗：病毒载体可以绕过代谢分解和稳态降解的问题，将基因传递给病变或功能失调的细胞。基因治疗最常见的载体是腺相关病毒（AAV），它可以转导神经元以替换脊髓中的缺陷基因或沉默毒性突变基因及其蛋白衍生物。单克隆抗体：单克隆抗体具有高特异性和亲和力靶向蛋白质的能力，目前针对sortilin（AL001）、C1q、SOD1、CD40L和IL-6的单克隆抗体正在II期临床试验中进行评估。下表是处于II期临床试验的单克隆抗体：非药理学途径：目前正在研究多种非药理学途径，包括使用来自健康年轻人的血浆输注、脐带血注射、氨基酸和维生素、补充剂和食品衍生物、植物衍生物、益生菌和粪便微生物群移植。结语 — 这些年，在照顾大林的过程中，我认识了很多和我们一样的家庭。我们互相打气、分享经验，在绝望中彼此温暖。我知道，每一个渐冻症患者的背后，都有一个拼尽全力的家庭，都藏着无数个不为人知的艰辛日夜。但请大家相信，我们不是孤军奋战——有越来越多的科研人员在为攻克渐冻症努力，有越来越多的创新药物在推进研发，有越来越多的社会力量在关注我们。说真的，没搜索不知道现在有这么多ALS相关管线正在研发中现实里ALS仍然是难以诊断和治疗的疾病。尽管迄今为止大多数ALS临床试验都未能证明对临床结果有积极影响，但其中仍有值得让我们普通病友们乐观的理由。针对各种致病机制的数百种化合物正在开发中。仅活跃的临床II期和III期试验就有超过10000个参与者。PB-TURSO也于2022年在美国获得有条件批准，增加了第三种可用于ALS治疗的疾病改善疗法。医学界和制药企业在联手提高科学水平和运营效率，快速评估研究产品以及转化应用，同时增加ALS患者获取这些产品的机会。寻找ALS治疗方法的兴趣随着行业的热情以及患者的配合呈指数级增长。此外，在试验平台、研究联盟、登记处、倡导团体和患者网络等形式上，国际合作也不断增长。ALS的未来也值得积极的期待，也许就在不久的将来，下一个上市的ALS治疗药物就会从当前丰富的研发管线中产生。越来越多的新药正为渐冻人带来融化希望。所以啊病友们，一定要活下去，坚持就是胜利！（该文部门专业内容来源知乎文章，肌萎缩侧索硬化症的药物治疗：即将上市的药物会有哪些？作者：千乘镜像）渐冻症问题常见 Q&A ❶ 渐冻症目前有治愈方法吗？：没有，只能治疗，不能治愈。最近我的渐冻症抗冻群里很多人在宣传自己能治疗，有治疗方法，我都会给他踢了，大家千万不要上当受骗 ❷ 当下渐冻症最适用的药物，能否使用医保：利鲁唑是可以用医保的，依达拉奉注射液不行 ❸ 针灸或者电疗是否可行：我自己做过针灸，说实话没啥用，而且浪费钱不说感觉病程也变快了。我是不推荐看中医的，不是我对中医有偏见，而是中医这个行业水平参差不齐，骗子比大神多得多，谁也不能保证你碰到的是骗子还是大神还是托，钱被骗走是小事，病程加快是大事！ ❹ 气切有好处吗：1.气切以后易于固定而且比较安全 2.舒适度提高 3.排痰方便了，无论是吸痰器还是咳痰机排痰都很方便 4.降低呼吸做功 5.便于雾化还有更多问题大家可以提出来，我都会在尾文进行一定的解答，欢迎大家留言或者加我微信。我平时会用抖音、快手、小红书记录生活日常感兴趣的朋友们可以关注我全平台同名：渐冻人大林我还有几个病友交流群想一起交流抗冻经验的朋友可以保存后扫码加我的微信我加大家进群我会定期在群内发布最新药物的研究进展分享护理经验与心得还有一些护理手册并解答病友们遇到的护理难题我已经有6个护理群了有需要的家属病友直接加我就行点分享点收藏点在看点点赞

2025-10-07

·Pharmaceutical Technology

FDA lifts clinical hold on Neurizon’s ALS drug

Neurizon hopes to initiate its regimen of the HEALEY-ALS trial in Q4 2025. Image credit: MAXIMUM ART / Shutterstock.com The US Food and Drug Administration (FDA) has released its clinical hold on Neurizon Therapeutics’ NUZ‑001, paving the way for its advancement to the HEALEY-ALS trial. The company’s lead drug in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) was put on developmental pause in February 2025. The lift opens the door for Neurizon to investigate the drug in the Phase II/III HEALEY-ALS trial; however, the company is preparing to file a protocol amendment to the investigational new drug (IND) application for the study, which is due to initiate in Q4 2024. The HEALEY Platform trial is “accelerating ALS research” by investigating several treatments at once. The study has investigated drugs, including Zilbrysq (zilucoplan), verdiperstat, CNM-Au8, and pridopidin. CEO of Neurizon, Dr Michael Thurn, said: “The FDA’s clearance of our IND application marks a significant milestone in our mission to bring NUZ-001 closer to patients living with ALS. This achievement reflects both our unwavering commitment to rigorous scientific and clinical development and the tireless dedication of our team. “We are now partnering with the HEALEY ALS Platform Trial team to take the next critical steps in advancing NUZ-001. Supported by our compelling TDP-43 preclinical data and encouraging survival outcomes from the Open-Label Extension (OLE) study in ALS patients, we believe NUZ-001 has the potential to meaningfully slow the progression of this devastating disease,” Thurn added. In the OLE trial (NCT06177431), which enrolled patients from the Phase I MEND study (NCT04894240), the estimated mean rate of decline was -0.88 points per month as measured on the ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), compared with -0.74 points/month observed in the MEND trial, suggesting stable and durable treatment. There was no statistical difference in Vital Capacity Percent Predicted (VC PP) from the start of the MEND trial to the end of the OLE study. The mean VC PP reduced from 84.40% at the start of MEND to 62.33% after the OLE trial. GlobalData Strategic Intelligence US Tariffs are shifting - will you react or anticipate? Don’t let policy changes catch you off guard. Stay proactive with real-time data and expert analysis. By GlobalData Learn more about Strategic Intelligence NUZ-001 is an oral deworming agent used in veterinary medicine that inhibits mTOR to prevent the phosphorylation of 4EBP1, which Neurizon hopes will exhibit therapeutic intervention in ALS in humans. ALS market set to expand In September 2025, AL-S Pharma’s monoclonal antibody (mAb) met its co-primary endpoints in a Phase II trial. In the randomised, double-blind, placebo-controlled trial (NCT05039099), AP-101 combined with standard of care (SoC) met the safety and tolerability endpoints in patients with sporadic ALS and mutant SOD1-ALS; however, AL-S Pharma is yet to share specific data. GlobalData predicts that sales of ALS products will reach $1.28bn by 2029, from $317m in 2019, with growth primarily being led by 12 novel pipeline agents. GlobalData is the parent company of Clinical Trials Arena . Pharmaceutical Technology Excellence Awards - The Benefits of Entering Gain the recognition you deserve! The Pharmaceutical Technology Excellence Awards celebrate innovation, leadership, and impact. By entering, you showcase your achievements, elevate your industry profile, and position yourself among top leaders driving pharmaceutical advancements. Don’t miss your chance to stand out—submit your entry today! Nominate Now

临床结果临床1期临床2期临床申请

100 项与 Verdiperstat 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11684	-	-	DB12440

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多系统萎缩	临床3期	美国	Biohaven Pharmaceuticals, Inc.	2019-07-29
多系统萎缩	临床3期	奥地利	Biohaven Pharmaceuticals, Inc.	2019-07-29
多系统萎缩	临床3期	法国	Biohaven Pharmaceuticals, Inc.	2019-07-29
多系统萎缩	临床3期	德国	Biohaven Pharmaceuticals, Inc.	2019-07-29
多系统萎缩	临床3期	意大利	Biohaven Pharmaceuticals, Inc.	2019-07-29
多系统萎缩	临床3期	英国	Biohaven Pharmaceuticals, Inc.	2019-07-29
肌萎缩侧索硬化	临床3期	美国	Biohaven Pharmaceutical Holding Co. Ltd.	2019-07-20
帕金森病	临床2期	瑞典	AstraZeneca PLC	2012-04-01
原发性进行性失语	临床1期	美国	University of California	2022-12-20
原发性进行性失语	临床1期	美国	Biohaven Pharmaceuticals, Inc.	2022-12-20

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03952806 (M-STAR, CTgov)	临床3期	多系统萎缩	421	verdiperstat (Verdiperstat - Randomization Phase)	鏇壓齋膚顧範顧襯壓醖(鏇獵積憲繭壓衊鏇齋蓋) = 糧願窪顧鏇選範鏇襯獵齋選積鏇淵憲艱鑰齋範 (構廠獵鹽構淵構範憲鬱, 簾鬱艱鑰遞範淵壓蓋壓 ~ 網遞衊鏇膚艱襯廠蓋製) 更多	-	2023-09-29
				placebo+verdiperstat (Placebo - Randomization Phase)	鏇壓齋膚顧範顧襯壓醖(鏇獵積憲繭壓衊鏇齋蓋) = 獵糧遞觸夢窪衊獵壓遞齋選積鏇淵憲艱鑰齋範 (構廠獵鹽構淵構範憲鬱, 築餘觸鬱齋糧糧顧衊築 ~ 窪憲窪艱顧襯夢鬱餘淵) 更多
NCT04436510 (HEALEY ALS Platform Trial \| HEALEY ALS, CTgov)	临床2/3期	肌萎缩侧索硬化	167	Verdiperstat (Verdiperstat)	廠憲醖選鬱繭遞艱廠積(繭憲衊鹹積積襯網選鹽) = 範廠範顧憲蓋繭壓醖膚製範遞顧壓願襯鏇簾艱 (範獵糧壓廠齋襯鑰窪餘, 0.091) 更多	-	2023-06-12
				Matching Placebo (Matching Placebo)	廠憲醖選鬱繭遞艱廠積(繭憲衊鹹積積襯網選鹽) = 夢壓糧積廠構選鹹糧艱製範遞顧壓願襯鏇簾艱 (範獵糧壓廠齋襯鑰窪餘, 0.086) 更多
NCT04436510 (HEALEY ALS, NEWS) 人工标引	临床2/3期	肌萎缩侧索硬化	-	Verdiperstat	網願觸夢憲顧淵簾鏇鏇(繭構鏇蓋繭製鏇壓範願) = Verdiperstat did not statistically differentiate from placebo 憲醖壓艱鏇壓衊積齋觸 (鹹淵醖糧簾顧膚鬱窪觸 )	不佳	2022-09-29
				Placebo
NCT03952806 (M-STAR, MDS2022)	临床3期	多系统萎缩	-	Verdiperstat 600 mg	網齋遞齋壓鬱壓膚廠繭(獵製築鹹簾餘願淵獵製): P-Value = 0.0005 更多	-	2022-09-15
				Placebo
NCT02388295 (CTgov)	临床2期	多系统萎缩	59	Placebo+AZD3241 (Placebo)	膚衊獵憲衊觸蓋鹽製觸(壓願鑰獵鹹夢憲憲淵蓋) = 醖淵壓網鑰憲襯鑰醖選廠襯齋壓觸製蓋範鑰鬱 (製構願醖壓餘窪遞糧鏇, 0.61) 更多	-	2017-09-25
				AZD3241 (AZD3241 300 mg)	膚衊獵憲衊觸蓋鹽製觸(壓願鑰獵鹹夢憲憲淵蓋) = 遞壓衊壓顧選鹹淵壓窪廠襯齋壓觸製蓋範鑰鬱 (製構願醖壓餘窪遞糧鏇, 0.83) 更多