Ulotaront

阿联酋靠AI炼出首款“特效药”：英矽智能12个月提名新药，但临床失败率仍高达90% 2026年4月23日，英矽智能宣布提名ISM0387为临床前候选药物，这款靶向PRMT5的MTA协同抑制剂耗时不到12个月完成从分子设计到优化的全过程，其中30天即形成苗头化合物系列，6个月完成先导化合物优化。该公司自2021年以来已提名30款AI赋能候选药物，从立项到PCC的平均耗时压缩至12至18个月。然而与此同时，2025年底AI制药明星公司Verge Genomics宣布其渐冻症药物VRG50635临床试验失败并终止研发，此前全球首款进入临床试验的AI设计药物Ulotaront也在2023年因疗效不足而折戟。一边是研发周期被腰斩的振奋消息，一边是临床验证的高墙依然横亘在前，AI制药的效率奇迹能否真正改写医药行业的生存法则？ 2026年4月，阿联酋制药版图上落下一枚关键棋子。英矽智能阿联酋团队依托其专有Pharma.AI平台，在阿布扎比马斯达尔城研发中心完成了ISM0387的早期药物发现流程。这是首个在阿联酋本土完成早期研发的AI候选药物。整个研发链条从分子设计、优化到临床前候选提名，全程耗时不足12个月。具体来看，30天内形成苗头化合物系列，6个月内完成先导化合物优化。这是什么概念？传统药物早期研发，从靶点确定到PCC，通常需要4到5年，甚至更久。 但英矽智能的数据表明，AI主导的早期研发并非孤例。2021年至2024年间，英矽智能已提名20款PCC，平均耗时12至18个月，每个项目合成和测试约60至200个分子。ISM0387作为PRMT5抑制剂，具备全新分子结构和良好的血脑屏障穿透能力，临床前研究中表现出良好的体外活性及选择性，剂量依赖趋势明显，尤其瞄准了胶质母细胞瘤这种侵袭性极强的脑癌。如果看账面数据，AI的赋能效果确实惊人——从立项到候选，直接砍掉了传统路径中大约三分之二的时间成本。英矽智能的股价也已反映市场对这一模式的高度认可，年初至今涨幅超过90%。 但真正决定一款药物生死的，从来不是它被设计出来的速度有多快，而是它在人体临床试验中是否真正安全有效。这里必须直面一个事实：AI大幅缩短了早期发现周期，却并未越过临床验证这道最残酷的关卡。2025年底，Verge Genomics终止了其AI药物VRG50635针对渐冻症的临床试验。这个项目曾以其人工智能平台CONVERGE发现的口服PIKfyve抑制剂身份备受关注，临床前研究一度显示出积极信号，但最终因缺乏足够风险收益数据而终止。此前，Exscientia设计的精神分裂症药物Ulotaront也在三期临床中因疗效不理想而失败。薛定谔的AML药物SGR-2921则因毒性问题在2025年8月停止开发。 行业流传“双十定律”并非危言耸听——研发周期超十年、投入超十亿美元、成功率不足10%。而临床二期被视为AI制药的死亡之谷，这正是大量管线折戟的地方。中国科学家的观点更为直白：仅优化分子发现这15%到20%的环节，属于典型的治标不治本。它提升了回答的效率，却没有解决回答是否正确的问题。临床失败的主因通常是靶点选错或对疾病机制的理解偏差，而不是筛选分子的速度太慢。AI可以在一周内生成数十万个符合成药性约束的分子结构，但如果从一开始锁定的生物学靶标就是错误的，这些精密的分子就算设计得再完美，也只会把错误执行得更漂亮、更昂贵。 与此同时，一个新的变量在2026年4月突然介入，将AI制药行业的水搅得更浑。 OpenAI正式推出了GPT-Rosalind，一个专为生物学、药物发现和转化医学打造的前沿推理模型，已向安进、莫德纳、艾伦研究所等机构开放研究预览版。OpenAI选这个名字，致敬的是为DNA双螺旋结构拍下决定性照片、却被历史长期遮蔽的女科学家罗莎琳德·富兰克林，用意很清楚：这是一次认真的科学进入，而不是蹭热度的时髦动作。与AlphaFold专注于蛋白质结构预测不同，GPT-Rosalind瞄准的是从靶点发现、分子设计到临床转化的全链路AI研发工作流。它内置批判性推理能力，面对低价值靶点会主动否定，而不是顺着用户的假设盲目输出——这项设计专门针对大模型最致命的幻觉问题，在新药研发里，早期错判靶点被一路执行到临床三期，是烧掉十亿美元最典型的方式之一。 当一个既有巨大算力储备又掌握顶尖大模型能力的科技巨头，决心带着手术刀而不是大锤进入AI制药赛道，原先那些靠单一融资故事和IPO红利的创业公司，将不得不重新审视自己的生存逻辑。GPT-Rosalind的推出叠加英伟达与礼来的AI制药联盟在2026年的持续追加投入，释放了一个清晰信号：这个赛道正在从创业公司的游乐场，变成科技巨头的主战场。 资本市场的反应同样耐人寻味。2026年5月，剂泰科技启动港股IPO，贝莱德以5000万美元领衔18家基石投资者，累计认购1.48亿美元，刷新港股AI制药IPO纪录。国新基金首次进入AI制药基石认购，意味着AI纳米递送技术被纳入国家级资本战略视野。截至5月8日，剂泰科技公开发售部分孖展超购逾4322倍。英矽智能此前IPO录得1427倍超额认购，上市后股价涨幅超90%。 表面看，资本的热望从未消退。但水面之下，另一股暗流正在涌动。不少AI药物管线在进入临床试验后遭遇失败，AI制药项目在临床验证阶段常常因为数百万元的验证费用而卡住。2025年中国AI医疗融资额仅占全球9.4%。现金流的压力迫使大量公司转向——从风险极高的淘金者，转型为依靠技术服务的卖水人。Verge Genomics宣布转型为平台公司，专注向大型药企提供AI技术服务。Recursion在收购Exscientia后暂停或终止多个临床阶段项目，并裁员约20%。英矽智能虽然拥有全球进展最快的AI原生药物Rentosertib，并在2025年6月的《自然·医学》上发表数据（接受60mg每日一次治疗的特发性肺纤维化患者用力肺活量均值增加98.4毫升，对照组下降20.3毫升），但其2026年第一季度财报显示经营亏损仍在持续。讲故事的时代正在过去，资本要的是真实的临床数据，而不是通往奇迹的PPT。 还有一个容易被忽视但极其重要的风向标。2026年4月2日，FDA向Purolea Cosmetics Lab发出警告信，首次将人工智能不当使用列为独立的cGMP缺陷条款。这家公司在生产核心文档中过度依赖AI生成内容，当检查人员问及为何未进行必要验证时，工人回应称AI没有告诉他有这个要求。FDA的态度很明确：AI不能豁免对基本质量控制的执行责任。授权人员审查和批准AI生成输出是不可绕过的流程底线，人类必须在回路中。 来自FDA的这次立场宣示，对于AI制药行业来说，远比一条警告信对一家小公司的打击更具普遍意义。它确立了三条规则：用于GxP或支持其他产品开发功能的AI必须经过验证；适当的AI验证文档必须整合到质量体系记录和SOP中；合规责任不能被完全委托给AI工具。这不是反对AI在制药领域的应用，而是在提醒整个行业——效率不能以牺牲质量体系的可追溯性和问责性为代价。 技术突破的边缘，总是相伴着更多的未解之谜。生成式AI的底层逻辑，是在包含10的60次方量级的化学空间中搜索符合条件的分子。相比之下，传统筛选像一个盲人在一个区域反复摸索。生成式AI直接把盲找变成定制，从零生成全新分子骨架，同时满足活性、毒性、代谢、溶解性等多重约束。但药理学的一个基本事实是，一个分子的优良理化性质并不能弥补生物学理解的缺失。如果连引起疾病的蛋白质是什么都还没确定，再快的分子生成速度又有什么意义？ 英矽智能的ISM0387创造了速度纪录。但需要看到的是，这仍然是临床前候选提名，距离真正的上市还有一段充满未知的路程。临床试验阶段的设计优化、患者分层、效应评估等一系列复杂环节，AI真正能发挥多大作用，目前仍处于探索初期。少数研究表明AI在某些特定场景下能优化试验设计，但通用性的解决方案尚未出现。DeepSeek-R1在分子结合能优化中展现出效率提升40%、同时生成数万候选分子的能力，零样本框架可仅凭30个活性分子构建靶点图谱，成本降低高达90%。然而学术界也指出，将AI模型整合到临床工作流程中需要仔细验证、监管评估和伦理考量。 更深层的矛盾在于，AI制药的真正价值主张，是否被不知不觉地简化成了越快越好、越多越好。英矽智能截至2026年4月已提名30款AI赋能PCC，管线涵盖40多个项目，12款获临床试验批件。但数量本身就是价值吗？市场分析机构摩根士丹利在《跨越分子：2026年，人工智能药物发现的成败之年》报告中，将化学模型与生物学模型进行了明确区分。化学模型利用AI加速和优化药物合成的执行环节，特点是验证快、效率提升可量化，已作为当下AI制药商业化的主力。生物学模型则针对靶点发现和疾病机制理解，进展相对缓慢。换句话说，AI目前最擅长的还是那些验证周期短、可量化评估的任务。而新药研发失败的核心风险恰恰来自那些周期长、验证难的生物学决策层面。 AI制药公司正站在一个十字路口。向左走，继续用漂亮的早期数据和管线数量去融资、弄潮；向右走，把更多的算力和算法资源倾注到那些真正决定临床命运的问题上——靶点发现的可信度、疾病机制的理解深度、临床终点的精准匹配。英矽智能那款进展最快的Rentosertib在IIa期拿出一组被顶级期刊认可的数据，礼来为此签下逾亿美元合作。Verge Genomics的VRG50635在临床前同样表现优异，最终却不得不终止研发、转型卖水人。连续失败的项目之间似乎共享同一条暗线：AI可以让你跑得更快，但跑得更快不等于跑对方向。 在广东中山的一场生物医药对接会上，一位科学家说了一句值得玩味的话：AI正在将制药从一门实验科学变成一门工程科学。工业革命的经验告诉我们，当一项技术从手艺活变成工程化作业，生产效率的提升几乎是必然的。但药物研发的特殊性在于，它不是一般意义上的制造业产品，它的最终检验者是病人的身体，而人体生物学这个黑箱，远比任何已标注的化学空间都更复杂、更多变。英矽智能从2023年初与阿布扎比投资办公室战略合作建立中东研发中心，到2026年与阿联酋药品管理局建立合作关系推动制度化发展，再到如今提名阿联酋首个本土AI候选药，速度不可谓不快。但速度和市场热度并不是制药这门生死的艺术中唯一的裁判。