Ulotaront

今年8月18日，Anthropic放出了一组实验数据，在AI制药圈子里炸开了锅。 故事得从两个实验说起。第一个实验关于蛋白质设计——研究人员给Claude（用的是Mythos Preview和Opus 4.8两个模型）扔了15个疾病相关的靶点蛋白，让它自己设计能跟这些靶点结合的新蛋白。Claude没有人类专家在旁边手把手指导，而是自己调用蛋白质结构预测模型、读取文献、筛选候选方案，把整个计算设计流程跑完了。设计完成后，候选蛋白被交给Adaptyv Bio和Twist Bioscience进行合成和湿实验验证。 结果呢？15个靶点，14个成功设计出了实验确认的结合剂。1,320个候选设计中，354个被证实能与目标蛋白结合，总体命中率26.7%。其中至少6个靶点获得了高亲和力结合剂，至少4个靶点上的最佳设计追平或超过了此前公开报道的最好结果。 第二个实验更让人意外。Claude被要求直接处理一家合同实验室提供的NMR和LC-MS原始文件——没有专业仪器软件，没有操作员在旁边指导。它只看了两句话的任务说明，就分别用23分钟和19分钟完成了数据处理和分析。测得的样品纯度为96.4%，而实验室自己分析的结果是96.33%，只差了0.07个百分点。在NMR分析中，Claude甚至自己发现了4个可能来自氮或氧上氢的宽峰，主动建议加入重水做进一步验证——这是一种化学家常用的排除法。 这已经不是AI在做一个"辅助工具"该做的事了。它自己在决定从哪个位置"下手"，自己调用模型，自己筛选候选，自己分析原始数据，甚至自己提出下一步实验建议。在很多人看来，这几乎就是"AI自主科研"的雏形。 02但别急着说"制药行业要被颠覆了" 如果你只看上面这些数字，很容易得出一个结论：AI要取代药物研发科学家了。但真正的药物研发，远不是设计一个能结合靶点的蛋白质那么简单。 这次实验所在的阶段，在药物研发链条中叫"苗头发现"——也就是找到一些能跟靶点蛋白结合的分子，证明这个方向理论上可行。传统上，这个阶段高通量筛选的命中率通常只有0.01%到0.1%，专家主导的计算辅助设计大概在10%到15%。Claude的26.7%确实是一个显著提升，但别忘了，这仅仅是万里长征的第一步。 从"结合剂"到"候选药物"，中间还有一道又一道鬼门关要过。 一个蛋白结合剂亲和力再高，它在体内能不能保持稳定？会不会被免疫系统当成入侵者攻击？能不能被有效递送到靶器官？会不会在肝脏被代谢掉？会不会跟其他蛋白发生非特异性结合，引发副作用？药代动力学怎么样？口服生物利用度如何？有没有毒性？这些问题，Claude这次实验一个都没回答，因为实验本身就没涉及这些环节。 这就像一个人高考考了全省第一，但你不能直接说"他一定能当好CEO"。高考状元的能力是真实的，但CEO需要的技能完全是另一回事。同样，Claude在蛋白结合剂设计上的能力是真实的，但成药性需要的是另一套完全不同的验证体系。 Anthropic自己在博文中也写得很清醒：两项实验共同指向一件事，AI正在减少生命科学研究所需的专业门槛、成本和时间——但"离真正的新药研发还很远"。 Claude的这次亮眼表现，放在整个AI制药的大图景里看，更有意思。 2026年，AI制药行业正站在一个微妙的分水岭上。一方面，全球AI驱动的新药临床管线从2017年的4个增长到了今年6月的179个，其中9个已进入III期临床。英矽智能的Rentosertib——全球首款由AI驱动识别新靶点、设计分子结构的创新药，今年7月正式启动了III期临床试验。德睿智药的口服GLP-1小分子创新药MDR-001也进入了III期。看起来形势一片大好。 但另一方面，冷水一盆接一盆地泼下来。2025年底到2026年初，Verge Genomics用于治疗渐冻症的AI药物VRG50635临床试验宣告失败，研发全面终止；薛定谔针对急性髓性白血病的药物SGR-2921因毒性问题止步；Exscientia设计、住友制药推进的精神分裂症药物Ulotaront也因临床效果不及预期折戟。这些曾经被行业寄予厚望的标杆项目接连倒下，曾经喊着"颠覆传统新药研发"的明星公司，有的裁员、有的转型做技术服务、有的干脆退市。 行业里流传着一句话：AI画出了漂亮的分子结构，但人体不是图纸。 这句话道出了AI制药最核心的矛盾。AI在"发现"和"设计"阶段确实表现出了惊人的效率，它可以在几天内生成传统方法需要几个月才能完成的候选分子库。但"成药性"的判断，需要的不是算法有多聪明，而是海量高质量的真实数据——而这些数据，恰恰是行业最稀缺的东西。生物系统的复杂性，远超任何现有模型能模拟的范围。一个在计算机里完美的分子，进入人体后可能完全不按剧本走。 Claude这次26.7%的命中率，对比行业常规水平的10%-15%，确实是一个显著提升。但别忘了，行业常规的"10%-15%"指的是从设计到湿实验验证的命中率，而从湿实验验证到临床获批，那又是另一重天地。有数据显示，全球600亿美元投入AI制药，至今零获批。这个数字，比任何华丽的融资故事都更有说服力。 Claude这次实验还有一个值得玩味的细节：它设计的蛋白结合剂，在湿实验验证中，有一个靶点（麦芽糖结合蛋白MBP）的90个设计里，没有一个被正式确认能够结合，只有一个表现出较弱但可重复的信号。就连AI也有"翻车"的时候。 这引出了一个更深层的问题：当AI自主设计分子，谁来为它的"翻车"负责？ 今年1月14日，美国FDA与欧洲EMA联合发布了《人用药品和生物制品研发中人工智能良好实践指导原则》，提出了10条核心准则，强调"以人为本"、"基于风险的管理"、"全流程数据溯源"等要求。4月，中国国家药监局也发布了《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》。监管框架正在快速跟进，但主要针对的还是"AI辅助工具"，对于"AI自主设计"这样的新场景，监管空白仍然存在。 一个更现实的问题摆在眼前：AI设计的药物，患者愿意吃吗？医生敢开吗？ 这不仅仅是技术问题，更是信任问题。AI的决策过程往往是一个"黑箱"——它为什么选这个分子而不是那个？它的决策路径能否被审查和追溯？如果出了问题，责任在谁？这些问题没有清晰的答案之前，即便AI设计出了再完美的分子，从实验室到药房的最后一公里，依然寸步难行。 Claude这次实验的意义，不在于它证明了AI能取代科学家，而在于它证明了AI在某些高度专业化的环节上，已经可以做出接近甚至超越人类专家的成果。这本身就是一件值得认真对待的事。 但就像Anthropic自己说的，离真正的新药研发还很远。AI把研发链条中"发现"这个环节缩短了、变快了，但"发现"之后的"验证"——临床前安全性评价、药代动力学优化、毒理学研究、I期到III期临床试验——这些环节的周期和成本，几乎没有被AI实质性改变。而恰恰是这些环节，决定了新药研发"十年十亿、九死一生"的宿命。 AI设计出的分子，最终还是要经过人体的检验。在你看来，AI制药面临的最大瓶颈，是技术、数据、监管，还是公众信任？