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更新于：2026-09-15

Avatrombopag Maleate

马来酸阿伐曲泊帕

更新于：2026-09-15

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

avatrombopag、Avatrombopag maleate (JAN/USAN)、AKR-501

+ [17]

靶点

TPO receptor

作用方式

激动剂

作用机制

TPO receptor激动剂(血小板生成素受体激动剂)

治疗领域

免疫系统疾病消化系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [6]

在研适应症

慢性肝病免疫性血小板减少症血小板减少症+ [6]

非在研适应症

α1-抗胰蛋白酶缺乏症慢性特发性血小板减少性紫癜慢性血小板减少症+ [14]

原研机构

Astellas Pharma, Inc.

在研机构

Swedish Orphan Biovitrum ABSobi North America

上海复星医药产业发展有限公司

+ [4]

非在研机构

Eisai Co., Ltd.Kawashima Group Co., Ltd.Sobi, Inc.

+ [2]

权益机构

上海复星医药（集团）股份有限公司

Dova Pharmaceuticals, Inc.

Swedish Orphan Biovitrum Ltd.

+ [6]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2018-05-21),

血小板减少症

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C33H38Cl2N6O7S2

InChIKeyMISPBGHDNZYFNM-BTJKTKAUSA-N

CAS号677007-74-8

关联

113

项与马来酸阿伐曲泊帕相关的临床试验

NCT07786922

/ Not yet recruiting临床2/3期

An Open-label, Single-arm, Multicenter Phase 2/3 Clinical Trial Evaluating Avatrombopag in Adult Patients With Aplastic Anemia (AA) Refractory to or Ineligible for Immunosuppressive Therapy or With Relapsed AA After Immunosuppressive Therapy

This research study is testing a medicine called avatrombopag in adults with aplastic anemia, a rare condition where the bone marrow does not produce enough blood cells. The study will include about 26 participants from Japan, South Korea, and Taiwan whose disease has not responded to standard treatment, who cannot receive standard treatment, or whose disease has returned after previous treatment. The goal is to learn how well avatrombopag works and how safe it is for these patients.

开始日期2026-07-31

申办/合作机构

Swedish Orphan Biovitrum AB

[+2]

CTRI/2026/06/112699

/ Not yet recruitingN/A

An Open Label Balanced Randomized Single Dose Two Treatment Three Sequence Three Period Partial Replicate Reference scaled Average Oral Bioequivalence Study Comparing Avatrombopag 20 mg tablets Manufactured by BDR Pharmaceuticals International Pvt Ltd with Doptelet 20 mg film coated tablets Marketing Authorisation Holder Swedish Orphan Biovitrum AB publ SE 112 76 Stockholm Sweden in healthy adult human trial participants under fed Conditions - NIL

开始日期2026-06-25

申办/合作机构

BDR Pharmaceuticals International Pvt Ltd.

JPRN-jRCT2011260012

/ Not yet recruiting临床2/3期

An Open-label, Single-arm, Multicenter Phase 2/3 Clinical Trial Evaluating Avatrombopag in Adult Patients with Aplastic Anemia (AA) Refractory to or Ineligible for Immunosuppressive Therapy or with Relapsed AA after Immunosuppressive Therapy

开始日期2026-05-01

申办/合作机构-

100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的临床结果

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100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的转化医学

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100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的专利（医药）

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261

项与马来酸阿伐曲泊帕相关的文献（医药）

2026-12-31·PLATELETS

Single-cell transcriptome deciphers key targets of thrombopoietin receptor agonists and immune microenvironment characteristics of immune thrombocytopenia

Article

作者: Wan, Xiaohan ; Hou, Ming ; Wang, Haoxu ; Wang, Wanru ; Wang, Ruixue ; Cao, Junying

Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) represent a cornerstone in immune thrombocytopenia (ITP) management, yet their molecular mechanisms remain incompletely elucidated. This study systematically deciphered the key targets and signaling networks of four TPO-RAs (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag, hetrombopag) in ITP pathogenesis. Network pharmacology was integrated with single-cell high-dimensional weighted gene co-expression network analysis (hdWGCNA) using bone marrow scRNA-seq data from ITP patients and healthy controls. Metacell-based co-expression modules to hematopoietic bone marrow cells were identified. Drug targets were curated from multiple databases, and candidate genes were screened by intersecting differentially expressed genes (DEGs), cell specific modules, and TPO-RA targets. Molecular docking, pseudotime trajectory analysis, and in silico gene knockdown were employed for functional validation. Intersection analysis revealed five key genes (CACNA1A, CSF1R, PKN1, CD9, DSTYK). Molecular docking demonstrated strong binding affinities between TPO-RAs and key targets. The ITP bone marrow niche exhibited rewired cell-cell communication, with enhanced T cell-initiated signaling and aberrant megakaryocyte-T cell interactions. Pseudotime analysis uncovered disrupted megakaryocyte maturation dynamics. In silico knockdown revealed CACNA1A, CSF1R, and PKN1 dysregulation exacerbated neutrophil hyperactivity, while CD9 and DSTYK knockdown impaired mitotic regulation. This study delineated mechanisms of TPO-RAs, highlighting five key genes that orchestrate dysregulated thrombopoiesis and immune dysfunction in ITP. The integration of in silico strategies identified novel targets for optimizing ITP therapy.

2026-08-01·COMPUTER METHODS AND PROGRAMS IN BIOMEDICINE

Predicting Avatrombopag response in children with immune thrombocytopenia: A multi-view learning framework for tabular missing data

Article

作者: Wang, Yuntian ; Chen, Zhenping ; Wu, Runhui ; Lin, Xi ; Zhang, Wensheng ; Tang, Yongqiang ; Cheng, Xiaoling

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Avatrombopag is a thrombopoietin receptor agonist that has demonstrated clinical efficacy in rapidly increasing platelet counts and achieving bleeding control in children with chronic immune thrombocytopenia. Early prediction of treatment response is critical for reducing unnecessary drug exposure and guiding personalized treatment strategies. However, accurate prediction remains challenging due to the inherent characteristics of clinical tabular data, including missing values caused by inconsistent data recording, small sample size, and high-dimensional clinical features. This study aims to develop an effective computational framework for early prediction of treatment response under these conditions.

METHODS:

We propose a multi-view learning framework that constructs multiple views by applying diverse imputation methods to the same dataset, with each view capturing unique assumptions about missingness. A feature selection encoder is employed to reduce feature redundancy and improve model interpretability. Multi-view fusion and co-regularization are integrated at the prediction level to learn complementary patterns across different views. In addition, contrastive learning is introduced to alleviate the small data problem and enhance representation robustness.

RESULTS:

Experiments on real-world clinical data of children treated with avatrombopag demonstrate that the proposed method consistently outperforms multiple competitive baseline models in predicting treatment response.

CONCLUSIONS:

This study provides a practical and interpretable multi-view learning framework for early identification of treatment response in chronic immune thrombocytopenia, supporting more personalized and efficient treatment decisions in pediatric hematology.

2026-08-01·BRITISH JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Switching patients with immune thrombocytopenia ( ITP) to avatrombopag from other thrombopoietin receptor agonists: The real‐world experience of the Spanish ITP Group ( GEPTI )

Article

作者: González‐Gascón‐y‐Marín, Isabel ; Bastida, José‐María ; Rodríguez‐López, Manuel ; García‐Jaén, Pablo ; Valcárcel, David ; Álvarez‐Román, María‐Teresa ; Revilla‐Calvo, Nuria ; Pedrote‐Amador, Begoña ; Piernas‐Fontanilla, Sonia ; Carrasco‐Macedo, Sheila ; García‐Lázaro, Sandra ; Zafra, Denis ; Arquero‐Portero, Teresa ; Alonso‐Martínez, Carla ; Cervera, Marta ; Fernández‐Canal, Cristina ; Cobo‐Rodríguez, Teresa ; Carbonell, Sara ; Canet‐Maldonado, Marta ; Morales‐Espino, Eduardo ; Canaro‐Hirnyk, Mariana ; Sánchez‐González, Blanca ; Martínez‐Carballeira, Daniel ; Ramírez‐López, Andrés ; Caballero‐Navarro, Gonzalo ; Martín‐Carrizosa, Anna ; González‐Marugán, Patricia ; Bañón‐Soria, Javier ; Pascual‐Izquierdo, Cristina ; Aguilar‐Monserrate, Gerardo ; Remezal‐Serrano, María ; Bolaños‐Caderón, Estefanía ; Hernández‐Vázquez, Laura ; Lasa‐Eguialde, Maialen ; Alcalde‐Mellado, Patricia ; Ortiz‐López, Alicia ; Serrasolses‐Alemany, Emma ; Gómez‐del‐Castillo, María‐del‐Carmen ; Mingot‐Castellano, María‐Eva

Summary:

Avatrombopag is a thrombopoietin receptor agonist (TPO‐RA) suitable for patient‐centred care. Avatrombopag achieved lasting platelet count (PC) increases in small series of immune thrombocytopenia (ITP) patients in whom other TPO‐RAs had failed. We recruited 208 patients with ITP who switched from eltrombopag or romiplostim to avatrombopag due to ineffectiveness (115 [55.3%]), convenience (66 [31.7%]) or treatment‐emergent adverse events (TEAEs) (27 [13.0%]). Patients were followed up for 63.9 (31.1–100.4) weeks (median [interquartile range]). Ninety‐two per cent of switchers due to ineffectiveness who had baseline PC <50 × 10 9 /L responded to avatrombopag (PC ≥50 × 10 9 /L with doubling of baseline values). Response was maintained in 81.2% of patients after 56.4 (24.6–90.2) weeks. Ninety‐two per cent of switchers due to convenience or TEAEs maintained a long‐term response. Fifty‐one per cent of switchers due to TPO‐RA failure who used concomitant medications discontinued these while on avatrombopag. In switchers due to convenience or TEAEs, the maintenance dose decreased from 140 (140–140) to 80 (60–140) mg/week. Fourteen patients (6.7%) discontinued avatrombopag due to TEAEs. The thromboembolism rate was 3.8%. No new safety concerns arose. In this large real‐world cohort, switching from eltrombopag or romiplostim to avatrombopag safely induced durable PC recovery.

413

项与马来酸阿伐曲泊帕相关的新闻（医药）

2026-09-11

·摩熵医药

9月第二批！121个药品主动降价

9月11日，辽宁省药品及医用耗材集中采购网发布《关于执行小儿咳喘灵口服液等121个药品主动降价结果的通知》。根据通知，吉林华康药业股份有限公司等企业申请对121个药品产品主动降价，辽宁省公共资源交易中心依据相关规定，同意调整上述产品的挂网采购价格。截图来源：辽宁省药品和医用耗材集中采购网 9月16日起，辽宁省所有医疗卫生机构将执行新的挂网采购价格，降价产品设置1周采购过渡期。值得关注的是，这是辽宁9月以来公布的第二批药品主动降价结果。9月4日，辽宁已公布第一批102个药品主动降价，两批合计涉及223个药品产品。 01 121个药品降价，帕妥珠单抗降至3957元此次公布的121个药品产品涉及化学药、中成药、生物制品等，覆盖抗肿瘤、抗感染、心血管、糖尿病、呼吸系统等多个治疗领域。抗肿瘤及相关领域方面，正大天晴药业集团南京顺欣制药的帕妥珠单抗注射液调整后价格为3957元；江苏奥赛康药业的曲氟尿苷替匹嘧啶片两个规格调整后分别为1088.96元和1357.24元；马来酸阿伐曲泊帕片两个规格调整后分别为565元和1628.33元。摩熵医药数据库显示，帕妥珠单抗注射液在2026年上半年全终端医院市场的销售额超20亿元，同比增长达7.96%。截图来源：摩熵医药全终端医院销售数据库（查数据.找摩熵）抗感染领域方面，南京力博维制药的注射用头孢他啶阿维巴坦钠调整后价格为220元；四川合信药业多个规格的注射用头孢米诺钠调整后价格分别为21.42元、36.41元和61.89元；帕拉米韦氯化钠注射液调整后价格约为16元。生物制品方面，华兰生物工程重庆有限公司的人血白蛋白调整后价格为350.20元；杭州九源基因生物医药多个规格的人粒细胞刺激因子注射液调整后价格在24.57元至96.90元之间。此外，通用电气药业的钆双胺注射液、钆特酸葡胺注射液等产品也在此次调价名单中。 02 从4元低价药到近4000元高值药，价格跨度明显从此次121个药品调整后的挂网价格来看，产品价格跨度较大。低价药方面，维生素C片调整后为4.40元、甘露醇注射液为4.98元、盐酸小檗碱片最低为5.12元。高值药品方面，帕妥珠单抗注射液调整后为3957元；马来酸阿伐曲泊帕片最高规格为1628.33元；曲氟尿苷替匹嘧啶片最高规格为1357.24元。同一品种不同规格之间，也存在明显价格差异。例如，杭州九源基因生物医药的人粒细胞刺激因子注射液，多个规格调整后价格从24.57元至96.90元；江苏奥赛康药业的马来酸阿伐曲泊帕片则分别调整至565元和1628.33元。从低价常用药到生物制品、抗肿瘤药等高值产品，本轮主动降价覆盖了较大的价格区间。 03 9月连续两批，累计223个药品调价 9月以来，辽宁省药品挂网价格调整继续保持较高频率。 9月4日，第一批102个药品主动降价；9月11日，第二批121个药品主动降价。短短一周左右，辽宁连续公布两批药品主动降价结果，两批合计涉及223个药品产品。截图来源：辽宁省药品和医用耗材集中采购网其中，第一批药品已于9月9日起执行新的挂网采购价格；第二批121个药品则将于9月16日起执行新价格，均设置1周采购过渡期。从连续发布的调价通知来看，辽宁药品挂网价格正在持续进行动态调整。此前辽宁已建立相关价格联动和挂网采购管理机制，企业主动调整价格已成为药品挂网管理中的重要环节。对于药企而言，后续需要持续关注省级挂网采购规则及价格变化，尤其是外省价格联动、同品种价格差异等因素对挂网价格的影响。 9月16日起，第二批121个药品将正式执行新的挂网采购价格。附件:药品价格调整清单 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

2026-09-11

·药通社

恒瑞6.6亿开发，全球新适应症获批！

2026年9月11日，恒瑞发布公告：近日，江苏恒瑞医药股份有限公司（以下简称“公司”）收到国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）的通知，批准公司自主研发的1 类创新药海曲泊帕乙醇胺片新增两项适应症： 1.用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。 CTIT 为抗肿瘤治疗常见的不良反应，不仅会增加皮肤黏膜出血乃至严重出血风险，还可能导致抗肿瘤药物减量、治疗延迟或中断，影响治疗剂量强度和患者获益，并增加血小板输注、住院监测及医疗资源负担。部分传统升板治疗依赖注射给药，患者需反复往返医院，增加时间与照护负担，也给CTIT 院内外衔接和全程管理带来不便。因此，临床亟需兼顾疗效与用药便捷性的治疗选择，助力抗肿瘤治疗按计划推进。海曲泊帕是中国首个自主研发的非肽类口服TPO-RA，此次新适应症获批使该产品成为全球首个获批 CTIT 适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），将为抗肿瘤治疗以及推动 CTIT 规范化全程管理提供有力支持。 2.本品适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6 岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP 患者。 ITP 是儿童最常见的获得性出血性疾病之一，年发病率约为1.6-5.3/10万，临床异质性较大 1-3，虽然约 75%的患儿在 6 个月内可自发缓解，但仍有10%-20%进展为慢性 ITP，且慢性化风险随年龄增加而升高，在≥10 岁的患儿中可达47%4,5。目前在 ITP 治疗方面，其治疗方案的制定遵循个体化原则，建议在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件，尽量采用有限期治疗，实现疾病长期缓解。然而在临床实践中，糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白作为一线治疗，长期使用存在不良反应多、复发率高、持续时间有限等局限，多数患儿仍需进入二线治疗。海曲泊帕此次新适应症获批标志着我国儿童ITP 领域迎来首个中国自主研发的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），将为更多患者二线治疗提供新的口服治疗选择。而在此之前，海曲泊帕乙醇胺片已获批上市三个适应症： 1.本品适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。 2.本品适用于对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。 3.联合免疫抑制治疗适用于 15 岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。海曲泊帕乙醇胺片，是恒瑞自研的一种口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活 TPO-R 介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。经查询，目前国内外已有同类产品上市，包括 Eltrombopag（商品名Promacta）、Avatrombopag（商品名 Doptelet）和 Lusutrombopag（商品名Mulpleta），三款产品均已在国内获批上市。经查询 EvaluatePharma 数据库，2025 年上述同类产品全球销售额合计约为 22.22 亿美元。截至目前，海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计研发投入约 65,770 万元(未经审计)。 ↓⭐关注药通社，洞见行业趋势↓

2026-09-03

·医药专利

赛诺菲利扎布替尼获批，首个BTK抑制剂攻入ITP赛道，2026年中国第67款新药

1新药定义为含中国首次上市的活性成分，含原研在国外已批准在申报进中国的化药5.1类和生物药3.1类，不含非原研仿制或进口的化药3类、生物药2类 67 利扎布替尼片（2026.9.3）免疫性血小板减少症（ITP） 2026年9月3日，国家药品监督管理局批准Genzyme Corporation（赛诺菲子公司）申报的1类创新药利扎布替尼片（商品名：赛立止®）上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。利扎布替尼是全球首个获批用于ITP的BTK抑制剂，也是继2025年8月FDA批准、2025年12月欧盟批准、2026年5月英国批准、2026年6月日本批准后，该药在中国市场的正式落地。从2020年赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma囊获该药，到2026年全球五大市场全面获批，利扎布替尼走了一条典型的"原研收购→全球开发→多国同步上市"路径。一、药品基本信息项目内容药品名称利扎布替尼片（赛立止®）英文名/代号 Rilzabrutinib / PRN1008 / Wayrilz® 注册分类化药1类（进口原研）靶点/机制口服可逆共价BTK抑制剂适应症持续性或慢性ITP，既往激素/免疫球蛋白治疗失败用法用量 400mg 每日两次口服原研/申报企业 Genzyme Corporation（赛诺菲）技术来源 Principia Biopharma（2020年赛诺菲36.8亿美元收购）全球首批美国FDA 2025年8月中国获批时间 2026年9月3日二、ITP：被忽视的"血小板吞噬"疾病原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，核心病理是机体免疫系统异常攻击自身血小板，导致血小板被巨噬细胞加速吞噬破坏，同时骨髓生成血小板的能力也受到抑制。患者血小板计数常低于100×10⁹/L，严重者低于30×10⁹/L甚至个位数，表现为皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血，严重时可发生颅内出血等致命性并发症。 ITP并非罕见病。2025年中国约有21.64万名ITP患者，中国ITP药品市场规模约9亿美元，预计2035年将增长至约36亿美元。患者中位病程长达6-8年，46%的患者曾接受过5种以上治疗方案，28%接受过脾切除——这些数字说明ITP是一种亟需新机制的难治性疾病。目前ITP的标准治疗路径为：一线使用糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）快速提升血小板；二线及以后使用血小板生成素受体激动剂（TPO-RA，包括艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗普司亭等）、利妥昔单抗或脾切除。但即使经过多线治疗，仍有相当比例的患者血小板计数无法达标，或出现严重副作用（激素长期使用、肝毒性、血栓风险），存在明确的未满足临床需求。三、作用机制：从TPO-R到BTK，ITP治疗机制的范式转换利扎布替尼是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂，但其与传统的BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）有本质区别——高选择性可逆共价结合，而非不可逆共价结合，降低了脱靶效应和毒性风险。 BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）在B细胞发育、抗体产生、巨噬细胞Fcγ受体信号传导、NLRP3炎症小体活化等多个免疫通路中发挥核心作用。在ITP中，利扎布替尼通过三条路径发挥作用：①减少B细胞产生抗血小板自身抗体；②抑制巨噬细胞通过Fcγ受体介导的血小板吞噬；③调节天然免疫细胞炎症反应。这种"多免疫调节"（multi-immune modulation）机制，使其区别于仅作用于血小板生成的TPO-RA类药物。 Mechanism of action of rilzabrutinib. Rilzabrutinib, a selective and reversible Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitor, modulates immune responses through two key mechanisms. (Left panel) In B cells, Rilzabrutinib inhibits BTK activation downstream of the B-cell receptor (BCR), thereby reducing anti-platelet autoantibody production. (Right panel) In macrophages, Rilzabrutinib blocks Fcγ receptor (FcγR)-mediated signaling by preventing BTK activation, thereby inhibiting the phagocytosis of antibody-coated platelets. Unlike irreversible BTK inhibitors, Rilzabrutinib binds non-covalently to BTK, preserving platelet function and reducing off-target effects. 从治疗逻辑来看，TPO-RA是"多造血小板"，利扎布替尼是"少毁血小板"——一个从源头减少免疫破坏，是机制层面的治疗范式转换。四、临床数据：LUNA3研究，23% vs 0%的持久血小板应答利扎布替尼的获批基于关键性III期LUNA3研究（NCT04562766），这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入202例既往经治的持续性或慢性ITP成人患者，按2:1随机分配至利扎布替尼400mg BID组或安慰剂组。患者基线中位血小板计数仅15×10⁹/L，中位病程6-8年，46%接受过5种以上既往治疗，28%曾接受脾切除——这是典型的"难治性ITP"人群。指标利扎布替尼安慰剂第25周持久血小板应答率（主要终点）23% 0% 中位起效时间36天 — ≥2级出血事件4% 12% 身体疲劳改善显著改善（含非持久应答者） — 长期扩展期（LTE）持续血小板应答，长期安全性良好（EHA 2026） LUNA3研究的主要终点——第25周持久血小板应答率（定义为连续至少6周血小板计数≥50×10⁹/L）——利扎布替尼组23% vs 安慰剂组0%，差异具有统计学意义（p<0.0001）。值得注意的是，即使在未达到持久应答的患者中，也观察到了出血事件减少和身体疲劳改善，提示利扎布替尼的治疗获益可能超越血小板计数本身。 2026年6月欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的长期扩展期（LTE）数据显示，延长治疗可维持持续的血小板应答，且安全性良好。该研究结果于2025年发表于《Blood》期刊。五、竞争格局：BTK入局，ITP赛道加速分化 ITP治疗药物市场正在经历从"TPO-RA一统天下"到"多机制分化"的格局演变。目前中国ITP治疗市场的主要参与者如下：（一）已获批药物概览药物类别代表药物企业中国获批时间特点 TPO-RA 艾曲泊帕（瑞弗兰®）诺华 2017年全球首个口服TPO-RA，肝毒性需监测海曲泊帕（恒曲®）恒瑞医药 2021年6月国产首个1类创新TPO-RA，获中国专利金奖阿伐曲泊帕（苏可欣®）复星医药/AkaRx 2024年（ITP适应症） CLD+ITP双适应症，无食物限制罗普司亭（注射用）齐鲁制药 2024年长效TPO-RA，每周一次皮下注射BTK抑制剂利扎布替尼（赛立止®）赛诺菲2026年9月全球首个ITP BTKi，多免疫调节机制抗CD20 利妥昔单抗（美罗华®）罗氏超适应症使用 B细胞清除，起效慢但持久（二）在研ITP药物：BTK之外的新战场利扎布替尼的获批打开了BTK抑制剂治疗ITP的大门，但后续竞争者已迅速跟进。邦顺制药的CX1440（BTK抑制剂）已启动ITP III期临床试验，预计2027年第四季度提交NDA。此外，FcRn抑制剂（efgartigimod、rozanolixizumab）、BAFF-R抑制剂（ianalumab，诺华VAYHIT2研究已达主要终点）、抗CD38（mezagitamab，武田）等全新机制药物也在全球范围内推进ITP临床开发。 ITP赛道正从"TPO-RA主导"走向"TPO-RA + BTK抑制剂 + FcRn抑制剂 + 抗CD38"多机制并存的格局。对于中国的ITP患者而言，从2021年仅有海曲泊帕等TPO-RA可选，到2026年有了BTK抑制剂这一全新机制武器，治疗选择发生了质的变化。六、36.8亿美元收购：Principia的"两弹一星" 利扎布替尼的故事，本质上是赛诺菲2020年以36.8亿美元收购Principia Biopharma的缩影。这笔收购为赛诺菲带来了两款BTK抑制剂：利扎布替尼（rilzabrutinib，ITP）和托莱布替尼（tolebrutinib，多发性硬化症）。其中托莱布替尼已于2026年在欧盟获批用于非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），形成"一石二鸟"的BTK抑制剂管线。 Principia的核心技术平台是"TAILORED COVALENCY®"——可逆共价结合技术，在保留共价抑制剂持久药效的同时，通过可逆设计降低脱靶毒性。这一技术路线使利扎布替尼在BTK抑制剂中脱颖而出：传统BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）均为不可逆共价结合，而利扎布替尼的可逆共价设计使其在ITP这一非肿瘤适应症中展现出更好的安全性。对于赛诺菲而言，利扎布替尼的获批具有双重战略意义：一是填补了其在血液免疫领域的空白，二是验证了"收购biotech技术平台→全球开发→多适应症拓展"的BD模式。在ITP之外，利扎布替尼还在IgG4相关疾病、慢性荨麻疹等适应症中探索，拓展空间值得关注。 2026中国获批新药链接 66.云顶艾曲帕米鼻喷获批，30年首款PSVT居家治疗新药，2026年中国第66款新药 65.丽珠莱康奇塔单抗获批，头对头击败可善挺，2026年中国第65款新药 64.智翔金泰纬利妥米单抗获批，2026年中国第64款新药 63.同源康氘申艾替尼获批，击败奥希替尼，2026年中国第63款新药 62.和黄医药凡瑞格拉替尼获批，2026年中国第62款新药 61.强生口服IL-23R多肽Icotyde获批，2026年中国第61款新药 60.三生国健IL-1β单抗益赛那获批，2026年中国第60款新药 59.恒瑞立康可泮获批，国产第3款CFB的"头对头"底气，2026年中国第59款新药 58.天境生物CD38单抗菲泽妥单抗获批，2026年中国第58款新药 57.药捷安康胆管癌新药替恩戈替尼获批，2026年中国第57款新药免责声明：本报告仅供参考，不构成投资建议© 2026 医药专利版权所有欢迎加入星球VIP群完整版（含数据表格）已同步至知识星球 📌 关注"医药专利"，获取最新医药资讯和评论洞见

100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10307	马来酸阿伐曲泊帕	B02BX08	DB11995

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性肝病	加拿大	Swedish Orphan Biovitrum AB	2023-11-03
免疫性血小板减少症	欧盟	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
免疫性血小板减少症	冰岛	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
免疫性血小板减少症	列支敦士登	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
免疫性血小板减少症	挪威	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
血小板减少症	美国	AkaRx, Inc.	2018-05-21

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
再生障碍性贫血	临床3期	-	Swedish Orphan Biovitrum AB	2026-07-31
Sveinsson脉络膜视网膜萎缩	临床3期	-	Swedish Orphan Biovitrum AB	2026-07-31
原发性血小板减少症	临床3期	中国	上海复星医药产业发展有限公司	2021-03-02
原发性血小板减少症	临床3期	中国	Kawashima Group Co., Ltd.	2021-03-02
原发性血小板减少症	临床3期	中国	AkaRx, Inc.	2021-03-02
血液肿瘤	临床3期	美国	上海复星医药产业发展有限公司	2018-10-09
血液肿瘤	临床3期	美国	Dova Pharmaceuticals, Inc.	2018-10-09
血液肿瘤	临床3期	美国	Eisai Co., Ltd.	2018-10-09
血液肿瘤	临床3期	匈牙利	Dova Pharmaceuticals, Inc.	2018-10-09
血液肿瘤	临床3期	匈牙利	Eisai Co., Ltd.	2018-10-09

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05772546 (ACT-GI, ASCO2026)	临床2期	-	47	Avatrombopag 40 mg	窪製簾齋選淵鹽艱築艱(糧範憲醖鬱艱壓蓋鹹觸) = 蓋範廠簾鬱觸鹹獵鬱憲鹽範觸糧鏇餘築壓簾製 (襯艱艱鏇遞鑰簾願構遞 ) 更多	积极	2026-05-29
				Placebo	窪製簾齋選淵鹽艱築艱(糧範憲醖鬱艱壓蓋鹹觸) = 鹽蓋遞憲襯獵願憲繭鹽鹽範觸糧鏇餘築壓簾製 (襯艱艱鏇遞鑰簾願構遞 ) 更多
EHA2026	N/A	血细胞减少症	47	Avatrombopag	網繭衊顧選夢齋簾膚鬱(蓋醖憲廠鹽網簾繭鑰蓋) = one case of grade 1 persisting nausea and another with grade 1 hepatitis, resolved with a 20 mg dose reduction 獵製淵鹹艱願構廠願顧 (蓋淵憲廠鹹糧繭積淵壓 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT07133659 (EHA2026)	临床4期	免疫性血小板减少症	28	Avatrombopag 20 mg every other day	鹽鑰繭鹹齋積艱齋憲鹽(鬱構餘艱夢鬱廠製淵製) = 壓醖獵觸糧餘簾顧淵鬱憲鹹選糧壓築遞夢選醖 (鏇鹹鑰築範廠餘範選憲 ) 更多	积极	2026-05-12
AVA-PED-301 (EHA2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	75	Avatrombopag	簾衊繭憲獵積廠積鹹鹹(鑰廠願鹽廠鹹選廠衊夢) = 積衊鏇網憲醖齋鬱憲淵繭鹽夢鏇網願憲淵構繭 (壓壓繭齋衊積範艱製衊 ) 更多	积极	2026-05-12
				Placebo	簾衊繭憲獵積廠積鹹鹹(鑰廠願鹽廠鹹選廠衊夢) = 衊鬱鹹壓遞觸簾窪鹹糧繭鹽夢鏇網願憲淵構繭 (壓壓繭齋衊積範艱製衊 ) 更多
ADOPT (ASH2025)	临床4期	免疫性血小板减少症	199	Avatrombopag (AVA)	夢遞壓艱積餘淵淵獵鹹(鬱範夢齋夢蓋廠獵鏇壓) = 願簾鹽範築餘鏇餘鬱襯鏇蓋淵淵觸製網醖廠觸 (繭憲醖憲觸艱鹽餘齋醖 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	免疫性血小板减少症	763	Avatrombopag	構衊鑰網淵壓觸簾範選(繭願繭廠齋網網鏇遞蓋) = 襯衊網顧醖製獵夢艱艱壓簾簾鏇顧鹹夢獵鬱鏇 (鹽襯淵顧糧廠觸壓窪艱 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT06202625 (ASH2025)	临床2/3期	造血干细胞移植	100	Avatrombopag 20 mg/day	廠觸鑰簾艱積壓願遞窪(鏇遞鏇餘餘襯網鏇觸夢) = 網餘選糧構構繭鹽鑰繭糧壓鏇製壓構積廠範淵 (淵製艱觸蓋獵廠鹹窪簾 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo	廠觸鑰簾艱積壓願遞窪(鏇遞鏇餘餘襯網鏇觸夢) = 鑰鹹構網鬱製蓋糧廠齋糧壓鏇製壓構積廠範淵 (淵製艱觸蓋獵廠鹹窪簾 ) 更多
ASH2025	N/A	免疫性血小板减少症	225	Avatrombopag (AVA) (convenience or AE occurrence)	構餘襯製選廠觸餘憲鬱(選餘襯鑰製鬱積廠鹹選) = Venous or arterial ischemic events were reported in 4 cases. Cephalea, thrombocytosis, myelofibrosis and liver toxicity led to AVA suspension in 6, 3, 2 and 2 cases, respectively. 膚齋製廠構顧構鏇顧衊 (鏇選築觸製鑰築鹽糧鏇 )	积极	2025-12-06
				Avatrombopag (AVA) (due to lack of effectiveness of the previous TPO-RA)
NCT04516967 (AVA-PED-301, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床3期	免疫性血小板减少症维持	75	Avatrombopag	築獵繭鏇壓鹹蓋觸壓鹹(鑰蓋鬱艱願糧遞簾鏇醖) = 廠積鑰範築築膚膚鬱鹹鹽鹹醖簾窪鑰淵範遞觸 (壓艱醖廠糧壓夢鹽願顧, 16 ~ 40) 更多	积极	2025-07-01
				Placebo	-
NCT04516967 (ISTH2025)	临床3期	免疫性血小板减少症	75	Avatrombopag	齋艱繭鏇鹽鑰艱顧蓋顧(簾膚窪壓艱構襯觸壓範) = 憲繭廠獵遞範鹽鑰餘鏇壓構鹹夢齋獵範範遞糧 (鬱鑰窪鹹願簾繭獵選糧 ) 更多	积极	2025-06-21
				Placebo	-