Albuterol/Budesonide

新药研发的世界总是充满惊喜与挑战，对于那些拥有强大创新能力的药企而言，真正的创新远超乎“新靶点、新机制”的范畴。近日，美国FDA肺过敏药物咨询委员会（PADAC）以16比1的投票结果，力挺阿斯利康的PT027（包含沙丁胺醇与布地奈德成分）用于治疗18岁及以上的哮喘患者。这款由两款经典药物精心组合的复方制剂，究竟凭借何等魅力，赢得了专家与市场的双重青睐？ ◇ PT027的创新药物组合 值得注意的是，阿斯利康的PT027项目，这一被业界曾视为“最烧钱”的“老药新用”尝试，在其研发过程中，得益于“药物特许权投资”模式的有力推动。这一成功案例，无疑为中国药企的创新之路提供了宝贵的启示。 PT027结合了沙丁胺醇与布地奈德，这两种经典的药物形成一个创新的复方制剂，旨在解决哮喘患者的核心炎症问题。沙丁胺醇作为短效β2激动剂，常被用于抢救哮喘患者，但其单独使用时无法解决炎症问题，存在病情恶化的风险；而布地奈德则具有高效的局部抗炎作用，用于哮喘的长期控制且安全性良好。因此，阿斯利康将这两种药物组合成复方制剂，以解决单一药物使用的局限性。 MANDALA III期临床试验结果显示，与活性对照组相比，PT027能显著降低成人和青少年哮喘患者症状恶化的风险，达到27%的降幅。同时，在DENALI的III期临床试验中，PT027也显示出对肺功能的统计学显著改善。此外，其压力定量吸入气雾剂(pMDI)剂型和Aerosphere™共悬浮递送技术，确保了药物能够快速起效并满足临床疗效，同时最大程度地减少用药副作用。 ◇ 药物特许权投资模式的推动 业内专家指出，阿斯利康在给药和释药技术方面的长期积累，使其在行业内保持领先地位。而“按需给药”的创新策略，以临床需求为导向，正是我国创新药企值得学习的方向。同时Avillion与阿斯利康的药品特许权投资合作模式，也为新药的研发成功提供了关键支持。 药物特许权投资，作为一种独特的投资方式，在医药领域崭露头角。它并不直接对医药公司进行投资，而是专注于投资某一特定药物的权益。这种投资形式通常以公司部分营业收入为基础，回报方式灵活，不涉及公司股份的变动。 在Avillion与阿斯利康的携手合作中，Avillion承担了PT027后期开发的重任，并提供了充足的资金支持，以推动PT027的全球多中心临床试验计划的顺利实施。这些临床研究涉及4000多名患者，规模宏大，旨在确保PT027的安全性和有效性。一旦PT027获得成功批准，阿斯利康将有权以一定财务款项买回该部分权益，并在美国市场商业化该药物。 阿斯利康选择这种合作模式的背后，反映了深层次的商业逻辑。PT027作为肺部慢病药物，其临床开发成本高昂，资源投入巨大，且研发风险不容忽视。此外，大规模的临床试验对病例数的需求也远超肿瘤药物的开发。即便阿斯利康身为制药巨头，也难免面临这些挑战。 ◇ Avillion的成功合作案例 值得注意的是，全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate旗下EP Vantage发布的报告将PT027列为“最烧钱的TOP10新药项目”，进一步印证了其研发的艰巨性。 然而，正是这样的挑战与机遇并存的环境下，阿斯利康与Avillion的合作显得尤为引人注目，预示着新药研发领域的新动向与无限可能。因此，阿斯利康与Avillion的合作可以被视为一种风险共担的伙伴关系。阿斯利康通过引入Avillion，分担了PT027后期开发的部分风险，而Avillion则通过承担相应风险，期望获得丰厚的投资回报。这种模式不仅有助于减轻阿斯利康的研发负担，还为Avillion带来了新的投资机会。 同时，Avillion近年来还成功参与了德国默克Sonelokimab以及辉瑞Bosulif的开发，这两款药物均取得了迅速进展。这一系列的成功合作案例加强对Avillion在药物特许权投资领域中能力的印证。 ◇ 中国市场的发展前景 尽管尚处于初级阶段，中国市场的药品特许权投资模式展示出增长潜力。这一模式在中国国内生物制药行业迎来了首单投资，标志着药品特许权投资在中国市场的初步尝试。 药品特许权投资的兴起，得益于现代新药开发的精细化分工。随着中国医药产业的创新升级，专业化产业链分工日益细化，药品特许权投资有望成为中国生物医药领域的新融资选择。那么，药品特许权投资模式在中国是否具有广阔前景？以及，像PT027这样的“新药”在中国的研究与上市还需要多长时间？这些问题值得我们进一步关注和探讨。 不论PT027最终结果如何，其研发历程都充分展现了欧美医药产业的高度成熟。同时，这也彰显了创新并不仅仅局限于“靶点与机制”的探索。对于中国的创新药企来说，现在正是一个值得把握的时机，来转变他们的创新思路。

昆明医科大学第一附属医院呼吸与危重症医学一科药物临床试验目前正在入组的有哮喘、慢性阻塞性肺病项目，有意向了解的请咨询呼吸与危重症医学一科药物临床试验分管医生或项目助理，我们将为您进一步介绍相应临床研究的详细情况。 联系方式 临床研究分管医生 姓名：刘倩、陈富斌 电话：13888671493、18287116536 地址：昆明市五华区西昌路295号 科室：昆明医科大学第一附属医院2号楼10楼呼吸与危重症医学一科 哮喘项目 项目1 IL-4Rα单克隆抗体项目 IL-4Rα单克隆抗体项目 评价SIM0718在成人和青少年哮喘患者中有效性和安全性的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的III期临床研究 联系方式 联系人：姚助理 18390912149  入选标准 年龄12-75岁，被诊断为哮喘至少12个月 近3个月正在接受中高剂量ICS联合至少一种其他控制药物（LABA/LAMA/LTRA/茶碱）治疗 筛选前2年内支气管舒张试验阳性或支气管激发试验阳性 血嗜酸粒细胞计数≥150个细胞/μL（≥0.15×10^9/L） 12个月内至少有一次重度哮喘急性发作 排除标准 吸收到血液循环的水引起血液渗透压改变、电解质紊乱和组织损害；最后造成呼吸停止和心脏停搏而死亡。 项目2 TSLP 靶点生物制剂项目 TSLP 靶点生物制剂项目 评价TQC2731注射液在控制不佳的重度哮喘患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的ⅡI期临床试验 联系方式 联系人：袁助理 18468251157 入选标准 年龄在 18 ~ 75 周岁（包括临界值），有记录表明在筛选期前至少 12 个月医生诊断为哮喘  在筛选期前至少 6 个月，接受医生处方哮喘控制药物中高剂量 ICS（≥500 μg 丙酸氟替卡松或等效总日剂量），必须有记录表明至少 3 个月接受中高剂量 ICS 总日剂量治疗，且剂量稳定。 有记录表明在访视1前的12个月内发生过至少2次哮喘急性发作，其中至少有1次急性发作应在使用中高剂量ICS 治疗期间，或者至少1次哮喘急性发作导致住院或急诊，在签署知情前1个月内未发生过重度哮喘急性发作事件。 排除标准 伴有除哮喘以外的临床重大肺部疾病 既往患有自身免疫性疾病 项目3 TSLP和抗IL-13双抗制剂项目 TSLP和抗IL-13双抗制剂项目 一项评价CM512注射液在中重度哮喘受试者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ 期临床研究 联系方式 联系人：范助理 13769597841 入选标准 年龄≥18且≤75周岁，男女不限，诊断为哮喘至少1年;  遵照医生处方规律用药至少3个月，近1个月用药维持稳定; 近1年内发生过≥1次重度哮喘急性发作事件，且近1个月内未发生过重度哮喘急性发作件， 重度哮喘急性发作指出现以下任何一种情况： 1 因哮喘急性发作增加全身性糖皮质激素用药(包括口服、静脉、肌注用药 2 因哮喘急性发作至急诊就诊或住院治疗: 目前不吸烟或已经戒烟超过六个月 排除标准 戒烟＜6个月者，或既往吸烟者其吸烟史≥10包年  经研究者判断，患有慢性阻塞性肺疾病或者其他可能损伤肺功能的肺部疾病 项目4 IL-5单抗项目 IL-5单抗项目 评价 SHR-1703 注射液在嗜酸粒细胞性哮喘患者中的有效性及安全性—多中心、随机、双盲、安慰剂对照、 平行设计 III 期临床研究 联系方式 联系人：张助理 18387141167 入选标准 年龄≥12 周岁，男女不限，体重≥40kg，能熟练使用智能手机，需填写受试者电子日记（eDiary）。 病史1年以上，舒张试验或激发试验阳性，支气管扩张剂前 FEV1占预计值＜80% 筛选前接受中高剂量吸入性糖皮质激素（ICS）治疗，稳定用药；联合一种其他哮喘控制药物，稳定使用[包括长效 B2受体激动剂(LABA)、长效胆碱能受体拮抗剂(LAMA)、白三烯受体拮抗剂(LTRA)、维持性口服糖皮质激素] 嗜酸性粒细胞绝对计数≥0.15×109/L，或筛选前 1 年内≥0.3×109/L 1年内有1次重度哮喘急性发作，且在使用中高剂量 ICS 治疗期间 排除标准 合并其他嗜酸性粒细胞升高相关疾病、重大肺部疾病、免疫缺陷病、严重心脑血管疾病 随机前4周内发生重度哮喘急性发作，过敏性鼻炎或鼻窦炎急性发作；需要治疗的感染；3个月内要手术的和有手术计划；存在寄生虫感染；恶性肿瘤 项目5 定量吸入器项目 定量吸入器项目 一项随机、双盲、多中心、事件驱动、平行对照、III期研究，评价PT027与PT007相比在有症状的中国成人哮喘患者中按需给药的有效性和安全性（BAIYUN） 联系方式 联系人：李助理 15911665531 入选标准 年龄≥18岁，在访视1前至少12个月有医生诊断的哮喘记录  接受哮喘常规维持治满3个月，访视1前至少4周内剂量稳定 访视1前沙丁胺醇按需用药至少3个月（需提供购药凭证） 排除标准 慢性阻塞性肺疾病或其他严重肺疾病（例如慢性支气管炎、肺气肿、需要治疗的支气管扩张症、囊性纤维化或支气管肺发育异常），包括定期或偶尔吸氧   目前吸烟者、>10包-年吸烟史的戒烟者，或访视1前戒烟<6个月的戒烟者（包括所有形式的烟草、电子烟（水烟））  既往或当前存在有显著临床意义的疾病，有显著临床意义定义为研究者认为因参加研究可能使受试者的安全性处于风险中的任何疾病，或如果疾病/病症在研究期间恶化可能影响有效性或安全性分析的任何疾病。 慢性阻塞性肺疾病项目 项目1 IL-5单抗项目 IL-5单抗项目 一项在COPD伴2型炎症成人受试者中评价depemokimab有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、平行组的研究 联系方式 联系人：范助理 13769597841 入选标准 40-80岁，COPD诊断有COPD临床记录病史至少1年，且符合ATS/ERS的定义，选前的6个月内，有充分的文件证明需要以ICS为基础的三联疗法 筛选访视0时采集的血液学样本的外周血嗜酸性粒细胞计数≥300个细胞/μL  筛选前12个月内有急性加重史 ≥2次中度慢性阻塞性肺疾病急性加重(使用全身性皮质类固醇治疗或不使用抗生素)或者≥1次重度COPD急性加重(需住院治疗) 筛选时烟龄≥10包年的当前吸烟者或既往吸烟 排除标准 哮喘，过去有哮喘病史或同时被诊断为哮喘 项目2 抗TSLP和抗IL-13 双抗项目 抗TSLP和抗IL-13 双抗项目 一项评价CM512注射液在中度至重度慢性阻塞性肺疾病受试者中的有效性、安全性的随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床研究 联系方式 联系人：袁助理 18468251157 入选标准 年龄≥40且≤80周岁，男女不限，被诊断为COPD≥1年 有医疗记录或相关记录显示，签署知情前已接受标准治疗≥3个月，并在筛选前≥1个月维持稳定治疗方案和剂量，包括：二联疗法：LABA+LAMA、LABA+ICS；三联疗法：LABA+LAMA+ICS 筛选访视（V1）和随机时（V2）为中度至重度COPD：支气管舒张剂使用后FEV1/FVC＜0.7，且30%≤FEV1占预计值%＜80% 当前或既往吸烟，吸烟史≥10包年[包年数=（每日吸烟支数/20）×吸烟年数]，既往吸烟指在筛选前已戒烟≥6个月 筛选访视前12个月内有明确记录显示存在≥2次中度急性加重或≥1次重度急性加重，且至少有1次急性加重发生于稳定的COPD治疗期间 排除标准 根据当前全球哮喘防治倡议指南（GINA）诊断为哮喘或有哮喘病史，或经研究者判断，患有除COPD以外的其他重大肺部疾病（包括但不限于肺纤维化、肺结节病、间质性肺疾病、以支气管扩张为主要临床特征的肺部疾病、双水平气道正压通气下的显著睡眠呼吸暂停、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等）  既往患有自身免疫性疾病  既往/计划因任何原因行肺切除术或肺减容术 项目3 中成药项目 中成药项目 宣肺败毒颗粒治疗流感病毒相关的慢性阻塞性肺疾病急性加重期的有效性和安全性随机、双盲、安慰剂对照临床研究 联系方式 联系人： 潘助理 19169304956 入选标准 年龄40-75周岁（包括边界值），存在流感、发热。 气流受限严重程度GOLD分级为1~3级（FEV1占预计值≥30%），优先接受3个月内肺功能检查结果； 本次急性发作且病程在3天以内； 排除标准 其他伴发的活动性或有临床意义的对研究有明显影响的呼吸疾病，既往有支气管哮喘病史者，近5年内具有恶性肿瘤病史，或目前正在评估潜在的恶性肿瘤。 使用长期氧疗（氧疗时间＞15h/d）或机械通气； 呼吸疾病临床医学中心 昆明医科大学第一附属医院是云南省呼吸慢病技术牵头单位。呼吸与危重症医学科是国家中西医结合旗舰科室。昆明医科大学第一附属医院呼吸疾病临床医学中心设有呼吸与危重症医学科，胸外科两个主专业，包含肺康复、肺栓塞、肺癌、哮喘、介入呼吸病学、肺结节介入、肺动脉高压、肺血管疾病、肺间质病专病、呼吸危重症医学等多个亚专业。体现出了多学科、多专业特色的建设，呼吸疾病临床医学中心在亚专业建设和发展处于省内领先，正逐步与国内一流中心接轨。全体医护团队，秉持初心，团队成员团结一致，努力奋斗，积极开展创新性临床和基础科研，积极开展新技术新业务，利用医院学科优势，做好呼吸疾控的相应预防、诊断、治疗及康复，积极推动医院高质量发展，竭诚为广大患者健康做守护。 呼吸疾病临床医学中心 文案|呼吸疾病临床医学中心 图片|呼吸疾病临床医学中心 排版|赵玖胜 审核|呼吸疾病临床医学中心 END