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文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 美国首款间充质干细胞药物商业化落地，2026年预计净收入超1亿美元  Generate Biomedicines IPO募资4亿美元！生成式 AI 生物制药独角兽布局 CAR-T 等多个领域 达博生物/济民博鳌国际医院多靶点溶瘤病毒 IND 获受理，首款博鳌乐城创新药 石药集团PCSK9 siRNA启动III期临床 齐鲁制药靶向PCSK9 siRNA降脂新药启动III期临床，产品从瑞博生物引进 礼来IL-23p19抑制剂在华获批，双适应症覆盖炎症性肠病 首次报道采用自体/异体PBMC重编程iPSC衍生胰岛治愈1型糖尿病 促进患儿身高增长，FDA批准Ascendis创新多肽疗法Yuviwel Ionis公司Olezarsen获FDA授予的优先审评资格 首个“逆转衰老细胞”技术人体临床获FDA批准，针对眼科疾病 Keytruda、ADC组合抗癌疗法达3期临床主要终点 赛诺菲宣布「度普利尤单抗」在中国获批两项适应症 亚虹医药光动力治疗产品上市申请获欧洲药品管理局受理 诺华120亿美元收购后，分拆RNA疗法新公司携2.7亿美元亮相，针对罕见心脏疾病 突发！罗氏中国副总裁离职 CDE发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》 8.85亿美元！药明合联达成技术授权合作协议 翰森制药创新药甲磺酸达麦利替尼片上市许可申请获NMPA受理 华润系老将郭霆出任董事长 法院做出裁定，云顶新耀布地奈德肠溶胶囊专利维权成功 美国首款间充质干细胞药物商业化落地，2026年预计净收入超1亿美元 月26日，Mesoblast Limited，全球炎症性疾病异体细胞药物领导者公布了2026财年上半年期间的财务业绩和运营报告。公司旗下美国首款间充质干细胞药物Ryoncil（remestemcel-l-rknd）商业化成效显著，2026年预计净收入将达1.1亿至1.2亿美元。 AI制药企业 Generate Biomedicines IPO募资4亿美元！生成式 AI 生物制药独角兽布局 CAR-T 等多个领域 2 月 27 日，生成式 AI 生物制药独角兽 Generate Biomedicines 登陆纳斯达克全球市场，以每股 16 美元的价格成功发行 2500 万股，募资 4 亿美元。根据招股书，Generate 计划将此次募集资金用于推进核心管线的临床试验与 IND 申报、AI 技术平台的迭代升级、前期研发项目拓展、团队扩张及日常运营。Generate 是一家以 AI 平台为核心驱动力的科技型生物医药公司，通过其生成生物学平台，设计、测试并推进新的候选药物，旨在解决传统技术难以攻克的生物学挑战。 达博生物/济民博鳌国际医院多靶点溶瘤病毒 IND 获受理，首款博鳌乐城创新药 近日，据 CDE 官网显示，广州达博生物制品有限公司/海南济民博鳌国际医院有限公司的「DB006 溶瘤腺病毒注射液」的 IND 获得受理。DB006 溶瘤腺病毒注射液是基于基因工程的方法，进行多个方面的改造，以实现选择性感染肿瘤细胞、增强病毒的肿瘤特异性复制能力；另外，其通过多个抗肿瘤及免疫调节基因的导入，利用多个靶点杀伤肿瘤，拟开发用于治疗晚期恶性实体肿瘤。 石药集团PCSK9 siRNA启动III期临床 近日，石药集团在中国药物临床试验登记与信息公示平台连续登记了两项SYH2053注射液的国内III期临床试验，旨在评估该药单药治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的有效性和安全性。SYH2053是石药集团自主研发的靶向PCSK9的siRNA药物，也是首个进入III期临床的国产PCSK9 siRNA，标志着中国核酸药物在降脂领域迈出关键一步。 齐鲁制药靶向PCSK9 siRNA降脂新药启动III期临床，产品从瑞博生物引进 2月27日，美国临床试验收录网站显示，齐鲁制药引进的小核酸新药 QLC7401（RBD7022）正式启动首个III期临床试验，这是国产靶向PCSK9的降脂 siRNA疗法的关键进展，为高血脂症患者带来新的治疗选择。该试验编号为NCT07441317，由齐鲁制药主办，将评估100mg皮下注射剂量的QLC7401联合降脂药，治疗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的原发性高胆固醇血症或混合性高脂血症的有效性与安全性，目前试验尚未开启受试者招募。 礼来IL-23p19抑制剂在华获批，双适应症覆盖炎症性肠病 近日，礼来旗下的安妥来利®和安妥来®（以上为两个剂型商品名，通用名均为：米吉珠单抗）获得国家药品监督管理局批准（NMPA），用于治疗成人中重度活动性克罗恩病（CD）及成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。 首次报道采用自体/异体PBMC重编程iPSC衍生胰岛治愈1型糖尿病 2月27日，海军军医大学上海长征医院殷浩团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究组在国际顶级期刊Lancet Diabetes & Endocrinology（在191种内分泌与代谢学期刊中排名第一）发表了最新研究成果：“Autologous and allogeneic stem cell-derived islet therapy in three recipients with type 1 diabetes and complete loss of endogenous pancreatic β-cell function pretransplant”。该项研究首先利用患者自体/健康人供体的PBMC重编程为iPSC，进而建立具有内胚层分化特异性的内胚层干细胞（Endoderm stem cell, EnSC），并以EnSC为种子细胞在体外制备自体/异体再生胰岛组织（E-islet），经皮肝门静脉穿刺移植治疗三例严重1型糖尿病（T1D）患者，并实现了胰岛功能重建与血糖自主调控。该研究提示：即使采用自体来源的再生胰岛治疗T1D，仍需长期使用“Edmonton Protocol”的标准免疫抑制方案，以克服自身免疫的再次攻击。 促进患儿身高增长，FDA批准Ascendis创新多肽疗法Yuviwel 近日，Ascendis Pharma宣布，美国FDA已加速批准其多肽疗法Yuviwel（navepegritide；TransConCNP），用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。根据公司新闻稿，Yuviwel是首个获批用于该患者人群、每周一次给药的治疗方案。同时，该疗法也是目前首个能够在每周给药间隔期间实现持续性全身C型利钠肽（CNP）暴露的软骨发育不全治疗药物。 Ionis公司Olezarsen获FDA授予的优先审评资格 近日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理该公司旗下疗法olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格。FDA已将该申请的PDUFA日期设定为2026年6月30日。此次监管进展基于olezarsen在3期CORE和CORE2临床研究中取得的积极结果。 首个“逆转衰老细胞”技术人体临床获FDA批准，针对眼科疾病 近日，FDA批准了Life Biosciences旗下核心管线iPS细胞来源ER-100的试验性新药（IND）申请，标志着部分表观遗传重编程（partial epigenetic reprogramming）疗法首次获准进入人体临床阶段。这一进展被视为抗衰生物学向临床转化迈出的关键一步。 Keytruda、ADC组合抗癌疗法达3期临床主要终点 近日，默沙东（MSD）宣布，在针对可接受顺铂为基础化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者开展的3期临床试验KEYNOTE-B15（亦称EV-304）研究中，Keytruda（pembrolizumab）与辉瑞（Pfizer）和安斯泰来（Astellas）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）联用作为围手术期治疗方案，在手术前后使用，与新辅助化疗联合手术相比，该联合方案在改善患者无事件生存（EFS）结局方面展现出显著优势，有望为符合条件的MIBC患者提供新的治疗选择。根据新闻稿，这是首个在围手术期应用、由免疫疗法与抗体偶联药物（ADC）组成并被证实可显著延长此类患者生存的治疗方案。 赛诺菲宣布「度普利尤单抗」在中国获批两项适应症 2月27日，赛诺菲（Sanofi）宣布抗IL-4Rα单抗度普利尤单抗注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准两项新适应症：用于治疗大疱性类天疱疮（bullous pemphigoid, BP）成人患者，以及用于6岁及以上儿童哮喘患者的维持治疗。 亚虹医药光动力治疗产品上市申请获欧洲药品管理局受理 2月27日，亚虹医药宣布其APL-1702（CEVIRA）拟用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者的上市许可申请已获得欧洲药品管理局（EMA）受理。APL-1702是一款光动力治疗产品，由盐酸氨酮戊酸己酯软膏和一次性使用宫颈光动力治疗灯组成，通过创新的局部给药与阴道内置冷光源设计，实现了治疗模式的突破。 诺华120亿美元收购后，分拆RNA疗法新公司携2.7亿美元亮相，针对罕见心脏疾病 2 月 27 日，Atrium Therapeutics 正式宣布成立，公司专注于RNA 药物，聚焦于罕见遗传性心肌病领域，依托靶向RNA递送平台，推进两款核心候选药物的开发。据悉，Atrium Therapeutics 是源自诺华 120 亿美元收购 Avidity Biosciences 后的资产拆分，成立之初便手握约 2.7 亿美元现金及现金等价物，为管线推进提供充足资金支撑。 突发！罗氏中国副总裁离职 据公开消息，罗氏制药全国市场准入副总裁罗丹女士因个人职业发展原因，将于2026年2月28日离任，结束其在罗氏近13年的职业生涯。罗丹女士于2013年7月加入罗氏制药中国。在罗氏任职的近13年时间内，先后担任了中央市场准入负责人，全国市场准入及支付创新团队高级总监，以及全国市场准入负责人，助理副总裁等市场准入不同重要职能，为罗氏20余款创新药物进入国家医保目录发挥了重要作用。 CDE发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》 近日，寡核苷酸药物为近年来备受关注的研发领域，为推动寡核苷酸药物行业的发展，助力该类药物的开发与评价，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》。 本指导原则适用于反义寡核苷酸（ASO），小干扰 RNA（siRNA）、 核酸适配体（Aptamer）等化学合成寡核苷酸创新药物。 8.85亿美元！药明合联达成技术授权合作协议 2月27日，全球领先的专注于提供抗体偶联药物（ADC）等生物偶联药物端到端CRDMO服务的药明合联，宣布与Earendil Labs（华深智药海外关联公司）就药明合联自主研发的WuXiTecan-2载荷连接子技术授权达成战略合作。Earendil Labs是一家人工智能驱动的生物科技公司，专注于研发新一代创新生物药，用于治疗自身免疫性疾病、癌症及其他存在未被满足医疗需求的疾病。根据双方协议，药明合联将向Earendil Labs授权其自主研发的"WuXiTecan-2载荷连接子技术"，授予后者在全球范围内针对多个特定靶点ADC候选药物的独家开发权。Earendil Labs将结合该技术与自有的AI平台发现的双特异性抗体，推进对应靶点ADC候选药物研发。本次合作潜在总交易金额最高可达约8.85亿美元，包含首付款、若干研发、注册及销售里程碑付款。待合作ADC候选药物上市后，药明合联也将按照一定比例享受基于净销售额的特许权使用费。 翰森制药创新药甲磺酸达麦利替尼片上市许可申请获NMPA受理 2月27日，翰森制药集团有限公司宣布，公司创新药甲磺酸达麦利替尼片联合甲磺酸阿美替尼片上市许可申请（NDA）获中国国家药品监督管理局(NMPA)受理，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的伴间质-上皮转化因子（MET）扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。达麦利替尼（HS-10241）为翰森制药自主研发的口服高选择性 c-MET 酪氨酸激酶抑制剂。阿美替尼（阿美乐®/Aumseqa®）是翰森制药自主研发的中国首个原研三代EGFR-TKI。 华润系老将郭霆出任董事长 2月26日，华润医药商业集团有限公司正式发布高管人事变动公告，华润系资深管理者郭霆正式出任华润医药商业董事长。与此同时，傅吉奎当选为公司职工董事。值得注意的是，在新任总经理人选正式聘任之前，郭霆将继续代行总经理职责，以保障公司经营管理的连续性与稳定性。早在2025年8月，原任总经理的郭霆便开始代行董事长职务。此次董事会决议正式选举其为董事长，他深耕医药行业多年。 法院做出裁定，云顶新耀布地奈德肠溶胶囊专利维权成功 2月26日，云顶新耀就其核心产品布地奈德肠溶胶囊（耐赋康®）的专利维权取得关键司法进展。广州知识产权法院于2026年2月26日作出裁定，全面支持云顶新耀的诉前行为保全申请，责令相关仿制药企业立即停止侵权行为并停止挂网。尽管云顶新耀未在公告中指名，但根据国家药监局记录，该仿制药企正是于2025年12月获批国内首仿的海南合瑞制药有限公司。这一裁定具有标志性意义，它清晰地诠释了中国药品专利链接制度的核心原则：“获批”不等于“可上市”。根据规定，海南合瑞在申报时已作出“3类声明”，承诺在原研专利（有效期至2029年5月7日）到期前不上市销售。法院的迅速裁定表明，任何在专利期内的商业准备行为，如产品挂网，都可能被认定为侵权并立即被制止。这为所有创新药企注入了一剂强心针，彰显了司法系统对药品知识产权保护的决心与执行力。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 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后台收到一条留言，字里行间都是焦虑：“方医生，我确诊三年了，沙坦和激素都用着，可蛋白尿总在1克上下徘徊。每次复查都像上刑场，难道就只能眼睁睁等着肾坏掉吗？未来到底有没有能真正管用的新药？” 这条留言，我看了很久。它问出了成千上万IgA肾友心里最深的恐惧——那种用着旧武器，却感觉打不赢一场持久战的无力感。但我想说，朋友，请你抬头看看，就在最近这两年，治疗IgA肾病的战场，已经彻底变天了。你等待的“强力武器”，不再是实验室里的图纸，它们已经带着实打实的临床数据，冲进了诊室。 过去，我们对付IgA肾病，有点像用湿毛巾去扑一场由内而外燃烧的大火。RAS抑制剂（沙坦/普利类）是在降低血压，给火场“降温”；激素是广谱的“消防栓”，能压住明火但副作用大，而且治标不治本。为什么这么难？因为这场火的起火点太隐蔽了。 现在的医学家终于摸清了它的“四重纵火”路线。第一步，你的黏膜免疫系统（尤其是肠道）出了点“生产故障”，造出了一批结构异常的抗体，叫“半乳糖缺陷型IgA1”（你可以理解为“次品弹药”）。第二步，你的身体又错误地产生了针对这些“次品”的抗体，两者结合形成危险的“免疫复合物”。第三步，这些复合物随血流沉积在肾脏的肾小球里，像堆满了易燃物。第四步，也是最致命的一步，这些沉积物“意外”点燃了补体系统这个巨大的“弹药库”，引发连环爆炸，最终炸毁了肾小球的过滤网。 你看，旧疗法主要在第三步和第四步做文章，属于“灾害救援”。而今天我要聊的这些新药，是真正的“特种部队”，它们的目标是：精准掐断起火点，拆除爆炸物，甚至重建防火墙。 先说说最让人兴奋的“灭火队长”——补体抑制剂。如果把补体系统的异常激活比作肾脏里的最后一场大爆炸，那伊普可泮（Iptacopan） 就是精准的拆弹专家。它不是什么广谱免疫抑制剂，而是全球第一个口服的补体B因子抑制剂。B因子是补体旁路途径的“总开关”，伊普可泮就死死按住这个开关，阻止弹药库被误引爆。 数据不会说谎。2025年公布的APPLAUSE-IgAN III期研究中期分析显示，用药9个月，伊普可泮组的蛋白尿水平比用安慰剂的患者直降38.3%。这意味着肾脏的炎症损伤被显著遏制了。这款药在2024年获得了美国FDA加速批准，紧接着2025年就在中国获批了。它的出现，给那些炎症反应剧烈、又害怕激素副作用的患者，提供了一个革命性的选择。当然，作为首款此类药物，它的价格目前确实是一道门槛，但它的获批本身，就宣告了一个新时代的开启：我们可以直接干预终末损伤通路了。 如果说伊普可泮是负责终端“灭火”的，那么另一类药物就是深入敌后“切断军火供应链”的。它们瞄准的是制造“次品弹药”（Gd-IgA1）的源头——B细胞。而指挥B细胞大量生产这些坏东西的，是两个关键信号因子：BLyS和APRIL。 这里就必须提到我们的“中国方案”——泰它西普（Telitacicept）。它是全球首个、也是目前唯一一个同时阻断BLyS和APRIL这两个靶点的双靶点生物制剂。想象一下，敌人的军工厂有两个核心能源闸门，泰它西普上去就同时给关掉了，从源头上大幅减少了致病性IgA的产量。 中国的II期临床数据让人印象深刻：治疗24周，泰它西普（240mg剂量组）患者的尿蛋白比基线水平平均下降了49%。更关键的是，研究还观察到治疗组的肾功能（eGFR）保持稳定甚至略有回升，而对照组则在缓慢下降。这个“稳住肾功能”的信号，比单纯降低蛋白尿更让医生和患者振奋。它是一款每周皮下注射一次的针剂，目前在国内已经可用于治疗，积累了大量的真实世界用药经验，尤其在难治性、激素依赖或无效的患者中，展现出了强大的潜力。 全球药企在这条“供应链打击”的路上更是百花齐放。比如专门针对APRIL因子的斯贝利单抗（Sibeprenlimab）。2025年《新英格兰医学杂志》发布的VISIONARY III期研究结果显示，治疗9个月后，与安慰剂相比，患者的蛋白尿（以24小时尿蛋白肌酐比值衡量）下降了51.2%。它不仅能降低蛋白尿，更能将血液中那些“次品弹药”（Gd-IgA1）的水平砍掉约67%，这几乎是直捣黄龙，证明了其从根源上起效的机制。 还有阿泰西普（Atacicept），它通过另一种方式（TACI-Fc融合蛋白）调节B细胞。它的ORIGIN 3期研究中期分析带来了一个堪称“震撼”的数据：治疗36周，蛋白尿多下降了41.8%的同时，治疗组中有81%的患者实现了血尿转阴，而对照组只有20%。在肾内科医生看来，肉眼血尿或显微镜下血尿的持续存在，往往意味着肾脏内部的炎症活动还在活跃进行。血尿的大面积转阴，强烈提示肾脏的“战火”正在真正平息下去。这对于常年被血尿困扰的患者来说，是一个极其直观和鼓舞人心的疗效指标。 除了直接调控免疫，另一条战线的思路也极为巧妙：给肾脏“减压”和“抗纤维化”。肾脏受损后，内部微血管会收缩，压力增高，同时促进纤维化进程，这好比火灾后建筑结构扭曲、内部水管淤塞。内皮素就是导致这种“高压”和“硬化”的关键物质。 于是，阿曲生坦（Atrasentan） 和斯帕森坦（Sparsentan） 这类药物登场了。阿曲生坦是高选择性的内皮素A受体拮抗剂，专门舒张肾脏血管，降低肾小球内压。它的ALIGN III期研究证实，治疗36周后蛋白尿降低36.1%。而斯帕森坦更猛，它把“沙坦”的降压护肾作用和内皮素拮抗作用合二为一，是双重阻断剂。它的PROTECT III期研究给出了两年的长期数据：不仅蛋白尿降低42.8%，更重要的是，它显著减慢了肾功能（eGFR）下降的“斜率”。也就是说，它不仅能减少蛋白漏出，更能实实在在地延缓肾脏功能“下坡”的速度，为患者赢得更多宝贵的时间。 别忘了，还有直击起火点——肠道黏膜免疫的布地奈德肠溶胶囊（耐赋康）。它采用特殊的肠溶技术，将药物精准运送到回肠末端的派尔集合淋巴结（IgA免疫应答的关键部位），进行局部免疫调节，减少Gd-IgA1的生成。作为全球首个针对IgA肾病疾病根源的靶向药，它已在包括中国在内的多国获批，为治疗提供了全新的上游策略。 所有这些药物，都不是空谈。它们背后是严谨的III期临床试验、是发表在《新英格兰医学杂志》、《柳叶刀》上的硬核论文、是各国药品监管机构的加速审批。它们代表的不是单一突破，而是一个多通路、多靶点协同作战的“武器矩阵”正在形成。 所以，回到最初那个问题：“未来到底有没有能真正管用的新药？”答案已经摆在这里。从扑灭终末炎症的补体抑制剂，到切断抗体源头的APRIL/BLyS抑制剂，再到为肾脏减压的内皮素拮抗剂，以及调控肠道免疫的靶向药，我们拥有了过去难以想象的、能够干预疾病不同环节的精确制导武器。 治疗的目标，也随之升级。不再仅仅是“延缓几年进入尿毒症”，而是追求临床缓解——将蛋白尿长期稳定控制在0.5克/天以下（理想是0.3克以下），让血尿消失，让肾功能保持稳定。这意味着，将IgA肾病变成一个真正可控的、几乎不影响生活和寿命的慢性病，就像管理高血压一样。 当然，每一种新药都有其特定的适应人群和注意事项，价格和可及性也是当前阶段现实的问题。医生需要根据患者具体的病理类型、蛋白尿水平、肾功能状况、以及生物标志物等信息，来制定个体化的方案。可能联合使用传统基石药物（如RASi+SGLT2i）和新靶向药，也可能序贯使用不同机制的药物。 医学的剧本正在被快速重写。那些曾经在复查时颤抖着等待判决的日子，或许会因为这些新武器的到来，而变得从容许多。这场与疾病的漫长博弈，我们手中的筹码，正在以肉眼可见的速度增加。