C-CAR088

▎药明康德内容团队报道北京时间1月11日，西比曼生物董事长兼首席执行官刘必佐先生在第42届摩根大通医疗健康年会（JPM）发表了演讲。在报告中，刘必佐先生介绍了西比曼生物的新药开发策略、在研管线、近期的两项合作进展，以及2024年潜在的里程碑进展。根据西比曼生物报告，该公司致力于为癌症和自身免疫性疾病患者开发创新的细胞疗法，其目前已经搭建了包含5个临床阶段项目和多个IIT/临床前阶段项目的研发管线。（扫描文末二维码，可获得包括西比曼生物在内60余家生物医药公司的2024年JPM大会演讲PPT）。图片来源：西比曼生物演讲报告截图西比曼生物是一家处于临床阶段的全球性生物医药公司。根据西比曼生物报告，该公司正在中、美两国利用不同的策略推动新药的全球开发。在美国，西比曼生物将利用其内部研发和制造能力，与全球医药公司建立动态合作伙伴关系，推动新药的全球开发。在中国，西比曼生物将利用KOL和医院网络进行研究者发起的临床试验（IIT）试验，实现创新项目早期验证，推动这些项目在中国的开发。目前，西比曼生物在研产品有十余款，覆盖血液肿瘤、自身免疫性疾病和实体瘤领域。其中3款针对血液瘤的CAR-T疗法C-CAR039（靶向CD19/CD20双靶点新型双特异性CAR-T）、C-CAR066（新型CD20靶向CAR-T）、C-CAR088（靶向BCMA的新型自体CAR-T细胞产品）和1款针对实体瘤的TIL疗法C-TIL051进展较快。图片来源：西比曼生物演讲报告截图在报告中，刘必佐先生也介绍了西比曼生物在2023年先后与两家全球性药企达成的合作。在血液肿瘤领域，西比曼生物于2023年5月宣布与强生旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）达成一项全球独家合作，后者获得了C-CAR039和C-CAR066两款CAR-T细胞治疗产品在中国以外地区独家开发权，以及在中国地区开发的优先选择权。2023年12月，强生创新制药又获得了这两款产品的中国区商业化权利。西比曼生物也在第65届美国血液学会（ASH）年会上公布了这两款CAR-T细胞治疗产品的最新临床数据：C-CAR039用于治疗复发或难治性（r/r）B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的研究显示，在可评价的r/r NHL患者中，中位随访时间30.0个月，总缓解率为91.5%，完全缓解率为85.1%；C-CAR066用于治疗既往CD19 CAR-T治疗失败的r/r大B细胞淋巴瘤（LBCL）的研究显示，在既往CD19 CAR-T治疗失败的LBCL患者中，中位随访时间27.7个月，总缓解率为92.9%，完全缓解率为57.1%。在实体瘤领域，西比曼生物于2023年12月宣布与阿斯利康（AstraZeneca）就C-CAR031签署联合开发协议。C-CAR031是一种针对肝细胞癌（HCC）的自体抗GPC3 CAR-T疗法。该产品基于阿斯利康新型的GPC3靶向CAR-T（AZD5851），由阿斯利康的创新平台设计，并由西比曼生物在中国生产。西比曼生物在美国癌症研究协会（AACR）2023年年会上公布了一项在中国开展的IIT试验结果。数据显示，C-CAR031在晚期HCC患者中具有良好的抗肿瘤活性和稳健的PK/PD特征。根据西比曼生物报告，该公司还与阿斯利康就Claudin 18.2 CAR-T产品C-CAR036（AZD6422）达成了合作。阿斯利康正在中国以外地区开发该产品，西比曼生物有资格获得该产品在中国以外地区开发的里程碑付款和特许权使用费。图片来源：西比曼生物演讲报告截图展望2024年，西比曼生物在报告中展示了血液瘤、自身免疫性疾病、实体瘤领域代表性管线将取得的里程碑进展，包括： 在血液肿瘤领域管线中，C-CAR039、C-CAR066将分别于2024年上半年在美国进行针对LBCL的1b期临床招募，并于下半年获得临床结果，C-CAR039还将于2024年在中国开展2期临床研究；在自身免疫性疾病领域管线中，C-CAR168将于2024年一季度在中国开展研究者发起的临床研究（IIT）。该产品将于2024年二季度在美国申报临床，并于下半年启动1期临床研究；在实体瘤领域管线中，C-TIL051将于2024年上半年在美国启动1期临床；C-CAR031将于2024年上半年在中国申报临床，于下半年进行1期临床招募，并有望于2024年上半年在美国进行1b期临床招募。扫描下方二维码，您可以获得60余家生物医药公司的2024年JPM大会演讲PPT。参考资料：[1]西比曼生物2024年JPM大会演讲报告本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。中国创新药处于早期发展阶段，相关医药资本亦是。MNC（跨国经营制药企业）频繁在中国市场购物；国内一二级资本市场仍然对创新药提不起兴趣。是中国创新药不行吗？很显然不是。“大浪淘沙沙去尽,沙尽之时见真金”。适当的泡沫会促进行业发展，但是过多泡沫的疯狂需要调整一阵。笔者坚定看多医药创新，期待更多的良性结果。以下话题为“成为全球创新工厂！在中国与多家CGT企业合作的MNC（跨国经营制药企业）”。阿斯利康01（1）药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：西比曼生物科技集团(以下简称“公司”或“西比曼”)CLDN18.2靶点候选药物开展合作中。“一项旨在评估AZD6422治疗进展期或转移性CLDN18.2+消化道 肿瘤成人受试者的安全性、可行性、细胞动力学和初步抗肿瘤活性的研究者发起的首次人体I期临床试验”已经在2023年11月通过遗传办审批。（2）2023年12月7日， 西比曼宣布与阿斯利康就C-CAR031签署联合开发协议。C-CAR031是一种针对肝细胞癌(HCC)的自体抗磷脂酰肌醇蛋白聚糖3 (GPC3)的装甲型CAR-T疗法。C-CAR031基于阿斯利康新型的GPC3靶向CAR-T（AZD5851），由阿斯利康的转化生长因子-β受体II（TGFβRII）显性负装甲发现平台设计、并由西比曼在中国生产。根据协议条款，西比曼和阿斯利康将在中国共同开发和商业化C-CAR031，西比曼将获得一笔首付款。西比曼还将有资格获得阿斯利康在中国以外地区独立开发、生产和商业化AZD5851时的里程碑付款和全球开发的特许权使用费。在美国癌症研究协会(AACR) 2023年年会上，公司公布了一项在中国开展的研究者发起试验（IIT），已经初步展示了C-CAR031的安全性、有效性、药代动力学(PK)和药效动力学(PD)数据，显示C-CAR031在晚期肝细胞癌患者中具有良好的抗肿瘤活性和稳健的PK/PD特征。2021年9月,阿斯利康中金基金投资了西比曼。由阿斯利康中金医疗产业基金、红杉资本和云锋基金共同领投，共计1.2亿美元。02阿斯利康收购亘喜：2023年12月26日，亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物” 或“公司”） 宣布已与阿斯利康公司对其的收购提案达成最终协议。药融云数据www.pharnexcloud.com此次拟议收购将为阿斯利康公司不断扩充的细胞疗法管线增添GC012F CAR-T细胞疗法。作为基于FasTCAR技术平台打造的核心产品，GC012F是一款处于临床阶段的创新型BCMA/CD19双靶点自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，有望成为针对多发性骨髓瘤、其他各类恶性血液肿瘤以及自身免疫性疾病（包括系统性红斑狼疮（SLE））的新一代治疗方案。药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：本品相关专利有WO-2020224605、WO-2020224606等。出价的首付现金部分代表的交易价值约为10亿美元，较之亘喜生物在2023年12月22日的收盘价溢价62%，比公告发布前60天成交量加权平均价格（VWAP）每股ADS 3.94美元溢价154%。如果这笔首付款以及潜在的或有价值付款达成的话，合计交易价值约为12亿美元，较之亘喜生物在2023年12月22日的收盘价溢价86%，比60天的VWAP溢价192%。作为拟议交易的一部分，阿斯利康公司将获得亘喜生物资产负债表上剩余的现金、现金等价物及短期投资。截至2023年9月30日，亘喜生物资产负债表上的现金和有价证券总额为2.34亿美元。杨森制药（强生体系）01 西比曼与杨森制药在2023年5月份达成独家合作协议。靶向CD20的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞C-CAR039（CD19/CD20）和C-CAR066产品。根据协议，西比曼生物将获得2.45亿美元的首付款和多笔后续里程碑付款。商业化后，它还将从杨森的净销售额中获得销售分成。12月14日，修订了原来的合作协议。根据修订后的协议，对于靶向CD20的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞C-CAR039（CD19/CD20）和C-CAR066产品，杨森制药将拥有在中国对其进行商业化的权利。02 传奇生物与杨森制药早在2017年12月，传奇生物与杨森制药达成全球合作和许可协议，双方共同开发和商业化BCMA CAR-T产品。杨森向金斯瑞支付3.5亿美元首期款及后续里程碑付款，创下其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件。诺华01 传奇生物与诺华2023年11月，传奇生物与诺华达成了独家全球许可协议，诺华将获得针对靶向δ样配体蛋白（DLL3）候选药物LB2102的CAR-T疗法。预付款为1亿美元，并有资格获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。2023年，传奇生物与杨森制药，和诺华公司签署了BCMA CAR-T产品的技术转让、生产和供应协议，允许诺华生产多发性骨髓瘤治疗药物ciltacabtagene autoleucell，即Carvykti西达基奥仑赛，cilta-cel）。02 西比曼与诺华诺华也是西比曼的投资人之一。2018年9月，诺华与西比曼达成战略合作。以4000万美元战略入股西比曼，当时占股9%。诺华可在全球范围内获得部分西比曼CAR-T相关技术的免版税知识产权。瑞迪博士2021年5月9日，印度跨国制药企业瑞迪博士实验室有限公司 （纽交所股票代码: RDY, 孟买证券交易所股票代码: 500124, 印度国家证券交易所股票代码: DRREDDY） 和深圳普瑞金生物药业有限公司宣布达成授权合作。瑞迪博士公司将获得普瑞金公司自主研发的基于纳米抗体的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞注射液产品在印度地区的独家权益，并负责该产品在印度地区的临床开发和商业化。普瑞金公司将作为独家病毒载体供应商，为该产品在印度的生产提供核心原材料——病毒载体。Galapagos2023年12月19晚，与深圳普瑞金生物药业股份有限公司达成授权合作的Galapagos NV公司（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：GLPG）宣布PAPILIO-1多发性骨髓瘤临床1/2期研究已完成首例患者用药。PAPILIO-1是一项临床1/2期研究，旨在评估持续七天、由静脉到静脉、床旁给药模式的BCMA CAR-T候选药物GLPG5301治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM）的安全性、有效性和可行性。GLPG5301为第二代自体/4-1BB 靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T候选药物，通过单次固定剂量静脉输注新鲜产品的方式进行治疗，治疗模式为床旁给药。参考：NMPA/CDE；药融云数据www.pharnexcloud.com；FDA/EMA/PMDA；相关公司公开披露；遗传办，https://apply.hgrg.net/login；https://abelzeta.com；西比曼生物科技宣布与杨森达成全球独家合作，共同开发和商业化下一代淋巴瘤CAR-T细胞治疗产品C-CAR039和C- https://mp.weixin.qq.com/s/QpRR0k6Om4geRfhhw4Jj_w；https://abelzeta.com/abelzeta-announces-amendment-to-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-janssen-to-include-china/;https://www.novartis.com；https://legendbiotech.com/；2017年6月，《Nature Reviews Drug Discovery》，名为“Chinese biopharma starts feeding the global pipeline”的综述；等等。本文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐 活动推荐  3月 • NDC x 2024新药创新者峰会  关键词：  ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。