Quizartinib Hydrochloride

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 髓系白血病（Myelodysplastic Syndromes，MDS）是一种起源于骨髓的恶性血液病，主要影响造血功能，导致白血球、红血球和血小板的异常生产。髓系白血病分为急性和慢性两种类型。急性髓系白血病（AML）是临床上较为常见且发展迅速的类型，通常需要及时治疗，慢性髓系白血病（CML）则常通过长期管理维持患者生活质量。随着分子靶向治疗的发展，治疗髓系白血病的药物日益多样化。 本文基于摩熵咨询最新发布的《白血病药物市场研究专题报告》，探讨了急性髓系白血病和慢性髓系白血病的最新诊疗指南以及药物市场的竞争格局，分析了各类药物的市场动态和前景。 01 急性髓系白血病诊疗指南 及药物市场竞争格局 01 急性髓系白血病诊疗指南 FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）是一个在造血作用和淋巴细胞增殖过程中发挥重要作用的一个受体酪氨酸激酶，AML患者中约有1/3的人都存在FLT3异常激活的状态。IDH1/2的突变在AML患者中大致占15%~20%，IDH1/2 的突变会导致细胞功能紊乱。 对于复发难治性急性髓系白血病，诊疗指南推荐FLT3抑制剂、IDH抑制剂和BCL-2 抑制剂等，具体来说： Ⅰ级推荐：FLT3-ITD及FLT3-TKD突变的AML患者，推荐吉瑞替尼(gilteritinib)靶向治疗或联用BCL-2抑制剂进行联合化疗，如维奈克拉(venetoclax)+FLAG-IDA。 Ⅱ级推荐：根据不同突变类型选择索拉非尼+去甲基化药物（针对FLT3-ITD突变）或艾伏尼布(ivosidenib)（针对IDHI突变）进行靶向治疗，此外还可以采用强烈化疗方案。 Ⅲ级推荐：推荐使用强烈化疗方案米托蒽醌脂质体+阿糖胞苷+VP16。 图片来源：摩熵咨询《白血病药物——市场研究专题报告》 02 FLT3抑制剂市场分析：索拉非尼、吉瑞替尼 FLT3抑制剂分为第1代(索拉非尼和midostaurin)和第2代FLT3抑制剂(如quizartinib和吉瑞替尼)。第1代FLT3抑制剂特异性较低，有较宽的激酶组特性和更多的脱靶效应。第2代FLT3抑制剂更具特异性和有效性。 索拉非尼2009年就已经在国内获批上市，适应症为肝癌、肾癌和甲状腺癌，并无AML。但诊疗指南依然推荐了。据摩熵医药销售数据统计，2019-2020年索拉非尼的销售额还稳定在16亿元左右，随着仿制药的陆续上市，竞争加剧，2023年整体销售额仅为2.47亿元。 富马酸吉瑞替尼片于2021年2月在国内批准上市，用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性（耐药）的AML成人患者，目前仍处于市场导入期。年销售额尚未破亿，但仍然有稳步增长趋势。 数据来源：摩熵医药销售数据库 另有两款FDA已获批上市但在国内还未获批的FLT3抑制剂（截至2024年12月）：米哚妥林（诺华、2017年FDA批准上市）、Quizartinib （第一三共、2023年FDA批准上市）。 03 IDH抑制剂市场分析：艾伏尼布尚处于市场导入期 艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2022年2月在国内获批上市，2023年销售额2000万元，仍处于市场导入期。 04 BCL-2抑制剂市场分析：维奈克拉销售额过3亿 维奈克拉，全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，艾伯维研发的小分子靶向药物，2016年获得FDA批准上市，并于2020年在中国获批上市，用于急性髓细胞性白血病(AML)，小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。2023年销售额为3亿元。 02 慢性髓系白血病诊疗指南 及药物市场竞争格局 01 慢性髓系白血病诊疗指南 约90%的慢性粒细胞白血病患者都有一种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质，可以促进患者恶性白细胞的增殖。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于靶向BCR-ABL，已成为多数慢性粒细胞白血病患者的首选治疗药物。 2024年CSCO推荐慢性髓系白血病一线疗法为一代产品伊马替尼和国内获批上市的三款二代产品，一代产品耐药后使用二代产品或三代产品。 02 慢性髓系白血病上市药物分析 2001年，第一个酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼获批上市（我不是药神里的药物原型），将CML的十年生存率从以前的不到50%，增加到了现在的90%左右。2013年4月在中国的专利保护到期，仿制药陆续上市。 第二代Bcr-Abl抑制剂能更专一的与Bcr-Abl靶点结合，所以疗效都有一定的提升，且针对第一代耐药突变有效，达沙替尼和尼洛替尼专利均已到期。 第三代产品对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多个突变体有效，T315I 突变约占一代耐药患者突变比例的 12%，二代药耐药患者27%~34%。国内亚盛医药的奥雷巴替尼独占鳌头，武田的泊那替尼被FDA加了“黑框警告”，诺华的阿思尼布刚申报上市。 备注:费城染色体阳性（ Ph+ ）；恶性胃肠道问质瘤(GIST)；啫酸细胞过多综合征(HES)和慢性嗜酸粒细胞白血病(CEL)；骨隐增殖异常综合征/骨髓增殖性疾病(MDS/MPD)。数据来源：摩熵医药全球药物研发数据库 03 慢性髓系白血病药物市场规模：BCR-ABL抑制剂崛起 一代产品虽然2013年专利到期，但销售额依然表现强势，据摩熵医药数据库统计，其2019年院端和药店零售合计销售额仍为38亿元，二代产品为11亿元。从趋势来看，一代产品由于只有伊马替尼一款，且使用多年，耐药性问题凸显，加上仿制药价格竞争激烈，2023年表现已弱于第二代产品，分别为21亿元和25亿元。第三代产品2021年底获批上市，2023年销售额达1.66亿元，仍处于市场导入期，未来可期。 04 慢性髓系白血病药物竞争格局：BCR-ABL抑制剂竞争激烈 伊马替尼仿制药厂家众多，从2023年竞争格局来看，原研企业诺华仍占据一半以上的份额（58%），其次豪森制药和正大天晴，各占10%以上的份额。 二代BCR-ABL抑制剂竞争格局呈现三足鼎立态势，豪森制药原研的氟马替尼2023年销售额10亿元，占据42%的份额，其次是诺华的尼洛替尼销售额9亿元，占据36%的份额。达沙替尼已被仿制药厂家正大天晴抢占绝大部分市场，占据二代产品总体18.5%的市场份额。 结语 髓系白血病的治疗领域在近年来取得了显著的进展，尤其是在靶向药物的研发和应用方面。然而，尽管市场上的治疗药物种类繁多，竞争激烈，疗效和耐药性问题仍然是治疗中需要解决的关键难题。随着科技的不断进步和更多新药的开发，未来髓系白血病的治疗前景将更加广阔，更多高效、安全的治疗方案的问世，将为广大患者带来更多福音。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权  白血病药物——市场研究专题报告 下期内容预告 目录 一、2024年白血病药物市场格局：伊布替尼专利临近，药企争先布局仿制药 近期将持续更新，敬请期待 近期热门资源获取 【摩熵咨询】市场研究专题报告一-非小细胞肺癌药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告二-胃癌药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告三-多发性骨髓瘤药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告四-淋巴瘤药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告五-乳腺癌药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告六-抗HIV药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告七-抗肝炎病毒药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告八-肝素药物-202410 近期更多摩熵咨询热门报告，识别下方二维码领取 联系我们，体验摩熵医药更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 👆👆👆点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询 点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

点击蓝字 关注我们 编者按 急性髓系白血病（AML）是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，其中FLT3基因突变是AML患者中常见的分子异常，显著影响患者预后。随着对AML发病机制的深入理解，FLT3抑制剂等新型靶向药物相继问世，为FLT3突变AML的治疗带来了新的希望。2025年1月17～19日，“中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2025年CSCO血液肿瘤学术大会”在美丽海口盛大召开。会议现场，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）魏辉教授接受采访，分享FLT3突变AML的发病情况、靶向治疗进展以及未来优化方向。 01 《肿瘤瞭望-血液时讯》 FLT3是AML中常见的突变基因之一，其突变状态对疾病的预后和治疗选择具有重要影响。能否请您简要介绍一下FLT3突变在AML中的发生频率，以及这种突变对AML患者的预后和治疗策略产生了哪些具体影响？ 魏辉教授：FLT3突变作为AML最常见的突变之一，在AML患者中的发生率为30%～40%，其中在年轻患者中约为30%，而在老年患者中约为20%。其对AML的影响主要体现在导致患者预后不佳，包括对于首次完全缓解(CR1)期的患者，FLT3突变会增加其复发率；而对于复发/难治的患者，该突变不仅影响其长期生存，而且使缓解率降低。目前，针对携带FLT3突变的AML患者，多数情况下还是推荐移植治疗。 02 《肿瘤瞭望-血液时讯》 随着精准医疗的发展，针对FLT3突变的靶向治疗药物不断涌现，为AML患者提供了新的治疗希望。请您分享下近年来FLT3 AML靶向治疗领域取得了哪些重要突破？它们如何改变了FLT3 AML患者的治疗结局？ 魏辉教授：近些年，AML治疗领域取得诸多进展，涌现出了众多新型靶向药物，如BCL-2抑制剂、IDH抑制剂、FLT3抑制剂等。对于FLT3突变的AML患者而言，尽管泛靶点BCL-2抑制剂能够提高缓解率，但对其长期生存的疗效尚不明确。因此，针对FLT3突变AML治疗最重要的进展是FLT3抑制剂。从一代到二代FLT3抑制剂，如吉瑞替尼、奎扎替尼等，不仅在复发难治患者中展现出令人瞩目的效果，而且在一线治疗中也取得了较好的疗效。 在复发难治的AML患者中，FLT3抑制剂奎扎替尼、吉瑞替尼单药治疗的缓解率均优于既往的联合化疗。在一线治疗中，奎扎替尼联合“3+7”方案诱导、联合巩固化疗，最后再维持治疗，显著提升了这部分患者的治疗效果。未来，随着这类靶向药物的广泛应用，将改变FLT3突变AML患者预后不良的结局，使其疗效越来越好。 03 《肿瘤瞭望-血液时讯》 您认为当前在FLT3 AML的诊治方面还面临哪些挑战？未来如何克服这些挑战，以进一步提高FLT3突变AML患者的治疗效果和生存质量？ 魏辉教授：在挑战上，我认为主要有两个方面：一个是尽管我们已拥有一系列针对FLT3突变AML的靶向药物，但患者的治疗效果仍不够理想，长期生存率大致保持在50%或60%的水平；另一个是目前我们的治疗主要还是在化疗、移植基础上联合FLT3抑制剂或其他靶向药物，伴随着比较明显的毒性，如何实现更少毒性，甚至是无化疗（chemo-free）方案的治疗，是我们未来需要解决的问题。 因此，针对FLT3突变AML的未来研究方向，我认为重点在于如何进一步优化治疗方案，特别是以FLT3抑制剂为核心的联合治疗。这包括探索FLT3抑制剂与化疗的更佳结合方式，以及在此基础上与其他药物如BCL-2抑制剂、去甲基化药物等进行合理联用，旨在不仅提升治疗效果，同时显著降低治疗过程中的毒性反应，从而形成更为高效且低毒的治疗方案。这应该是我们未来需要努力的一个重要方向。 魏辉 教授 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 主任医师，博士生导师 白血病诊疗中心主任 国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任 中华医学会血液学分会委员，白血病淋巴瘤学组副组长 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会副主任委员 Hematological Oncology副主编 主要从事白血病的基础和临床研究 （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。