A Randomized Phase III, Global, Multicentre, Open Label Clinical Trial Comparing Venetoclax Azacytidine and Quizartinib Versus Venetoclax and Azacytidine in Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia Patients Unelegible for Standard Induction Chemotherapy

The goal of this clinical trial is to learn if Venetoclax+Azacytidine+Quizartinib works better than standard therapy (Venetoclax+Azacytdine) to treat naïve adult patients with acute myeloid leukemia (AML) who are not suitable for standard induction therapy due to age, co-morbidities or other risk factors. The main question it aims to answer is:
- Does the combination of Venetoclax+Azacytidine+Quizartinib show more probability of overall survival than Venetoclax+Azacytdine?
Researchers will compare Venetoclax+Azacytidine+Quizartinib to Venetoclax+Azacytdine to see if Venetoclax+Azacytidine+Quizartinib works better than Venetoclax+Azacytdine to treat AML.
Participants will be randomized to one of the two treatment arms in a 1:1 ratio, both of which will have treatment cycles of 28 days.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构-

CTIS2024-512503-39-00

/ Recruiting临床4期IIT

MRD registry and multicenter, randomized controlled pragmatic trial of standard intensity versus reduced intensity consolidation treatment in MRD-negative patients with AML or CLL (RESOLVE trial).

开始日期2025-12-19

申办/合作机构-

NCT06824168

/ Recruiting临床2期

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Open-label Trial to Evaluate Safety and Efficacy of Two Dose Levels of Quizartinib as Maintenance for Adult Patients With Newly Diagnosed FLT3-ITD (+) Acute Myeloid Leukemia in Complete Remission

This clinical two-arm trial is designed to evaluate two doses of quizartinib as maintenance therapy after induction/consolidation in participants with FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3)-internal tandem duplication (ITD) (+) acute myeloid leukemia (AML) in first complete remission (CR) who have not received allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT).

开始日期2025-07-18

申办/合作机构

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

100 项与奎扎替尼相关的临床结果

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100 项与奎扎替尼相关的转化医学

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100 项与奎扎替尼相关的专利（医药）

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362

项与奎扎替尼相关的文献（医药）

2026-06-01·BIOORGANIC CHEMISTRY

An unprecedented potent inhibitor of MV4-11 cells: investigations into the mechanism of action beyond FLT3 inhibition

Article

作者: Li, Hong-Yu ; Geng, Huimin ; Wang, Xiuqi ; Shah, Neil P ; DeFilippis, Rosa Anna

Activating mutations in FLT3 occur in 30% of acute myeloid leukemia (AML) cases. The AML patient-derived MV4-11 cell line contains a genetic alteration in FLT3 ("FLT3-ITD"), causing constitutive FLT3 activation. From screening, we identified compound 1 with unprecedently high anti-MV4-11 effects, with IC₅₀ = 0.0021 ± 0.0003 nM. From the dose response curve, the effects of compound 1 are gradual and may have biphasic characteristics. Further studies identified compound 1 as a type-I FLT3 inhibitor with comparable potency to quizartinib and gilteritinib; however, compound 1 is much more potent against MV4-11 cells, indicating that it may have a second molecular mechanism of action independent of FLT3 inhibition. Interestingly, compound 1's high potency is uniquely toward MV4-11 cells, and distinct from other cell lines either with or without FLT3 mutations. Preliminary efforts to unravel this mechanism were undertaken. The results of apoptosis assay and cell cycle analysis showed that the effects of compound 1 on MV4-11 may be biphasic, with an immediate cell cycle stabilizing effect at low picomolar concentrations, and a stronger effect to arrest cell cycle and induce apoptosis at low nanomolar concentrations. However, kinase selectivity profiling demonstrates that other than FLT3, compound 1 lacks strong binding affinities with other kinases. Therefore, the high inhibitory potency of compound 1 on MV4-11 cells appear unlikely to be due to synergism of co-inhibition of FLT3 and any other kinases. Altogether, compound 1 may serve as a promising lead compound for further optimization and research on a potentially new molecular antiproliferative mechanism.

2026-04-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

The Care and Cure of the Leukemias in 2026

Review

作者: Wierda, William ; Kadia, Tapan ; Kantarjian, Hagop ; Haddad, Fadi G. ; Freireich, Emil J. ; Ravandi, Farhad ; Chifotides, Helen T. ; Jabbour, Elias ; Jain, Nitin ; Welch, Mary Alma

ABSTRACT:

It is an exciting era in leukemia owing to the development of novel targeted therapies and advances in genomics, pathophysiology, prognostication, and monitoring (e.g., highly sensitive measurable residual disease assays). Currently, most leukemias are effectively treated with immunotherapies (highly effective monoclonal antibodies targeting CD19 [blinatumomab], or CD22 [inotuzumab ozogamicin]), BCR::ABL1 tyrosine kinase inhibitors (TKIs; e.g., dasatinib, ponatinib), Bruton TKIs (e.g., ibrutinib, acalabrutinib), BCL‐2 inhibitors (venetoclax), IDH1/2 inhibitors (ivosidenib, olutasidenib, and enasidenib), FLT3 inhibitors (e.g., midostaurin, quizartinib, and gilteritinib), menin inhibitors (revumenib, ziftomenib), and chimeric antigen receptor T‐cell therapies. These novel agents and their judicious use in combination strategies have transformed the treatment landscape across all leukemias, significantly increased survival and quality of life for patients, and attenuated the need for intensive chemotherapy and hematopoietic stem cell transplantation. Leukemia subtypes, such as Philadelphia‐positive acute lymphoblastic leukemia (incurable before 2000) and chronic lymphocytic leukemia (previously considered incurable) with historically dire prognoses were recently transformed to favorable leukemias with 5‐ and 10‐year survival rates of 80+% and 90+%, respectively. The BCR::ABL1 TKIs resulted in normal life expectancy in chronic myeloid leukemia. Notable advances have also been made in AML with targeted therapies, although some subsets (older/unfit patients for intensive chemotherapy, complex karyotype, TP53 ‐mutated, KMT2A ‐rearranged, and treated secondary AML) still have unfavorable outcomes. Herein, we provide a high‐level overview of prominent clinical developments across all leukemias. In contemporary times, harnessing the benefits of novel targeted therapies and the evolving treatment landscape bolster the optimistic view that most, if not all, leukemias are curable.

2026-03-01·ARCHIVES OF PATHOLOGY & LABORATORY MEDICINE

QuANTUM-First: Clinical Validation of the LeukoStrat Companion Diagnostic for the Selection of Patients With Acute Myeloid Leukemia Harboring FMS-Like Tyrosine Kinase 3–Internal Tandem Duplications for Treatment With Quizartinib

Article

作者: Liu, Li ; Karnoub, Maha ; Miller, Jeffrey E. ; Chang, Ken C. N. ; Todt, Sarah ; Lameh, Jelveh ; Thornes, Jordan ; Rudenko, Ekaterina ; Levis, Mark J. ; Khambata-Ford, Shirin ; Gerhold, Jason ; Ito, Kazumi ; Rivera, Shawn ; Huang, Ying ; Perl, Alexander E. ; Kamel, Yasser Mostafa ; Connolly Rohrbach, Jaime E.

204

项与奎扎替尼相关的新闻（医药）

2026-04-01

·医览汇

肿瘤药物监管3月动态月报（明细）

01 FDA 肿瘤获批动态（共4项） ① Zongertinib（Hernexeos®）— HER2突变一线NSCLC 项目内容药物名称 Zongertinib（HER2酪氨酸激酶抑制剂）商品名 Hernexeos® 研发企业勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）获批机构 FDA 获批日期 2026年2月26日（纳入3月简报）获批类型加速批准（突破性疗法、优先审评、CNPV优先审评凭证）适应症 HER2（ERBB2）TKD激活突变、未经系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状NSCLC成人患者（需FDA授权伴随诊断检测确认）关键临床试验：Beamion LUNG-1（NCT04886804）单臂、开放标签、多中心、多队列研究一线队列（n=72）：ORR = 76% （95% CI: 65–85）；44%患者DOR≥12个月给药方案：体重<90kg：120mg/天；≥90kg：180mg/天，口服主要入排标准类型标准纳入成人；不可切除或转移性非鳞状NSCLC；HER2 TKD激活突变（FDA授权检测确认）；未接受晚期疾病系统性治疗（一线）；ECOG PS≤1 排除鳞状细胞癌；其他驱动基因突变（EGFR、ALK等）；活动性间质性肺病（ILD）类型标准纳入成人R/R MM；至少1线治疗失败（须含PI+IMiD）；ECOG PS 0–2 排除既往接受BCMA靶向治疗；活动性CNS浸润；CRS/ICANS高风险无法耐受类型标准纳入年龄≥12岁；组织学确诊cHL；III或IV期；既往未接受系统性治疗；ECOG PS 0–2 排除既往接受过cHL系统治疗；活动性自身免疫疾病；需要系统性皮质类固醇治疗类型标准纳入铂耐药上皮性卵巢癌/输卵管癌/原发性腹膜癌；1–3线既往治疗；须含贝伐珠单抗治疗史；ECOG PS 0–1 排除需长期系统性皮质类固醇治疗；严重肝功能不全；未控制的高血压或心力衰竭类型标准纳入 HER2阳性（IHC 3+或FISH+）复发/转移性乳腺癌；至少1线抗HER2治疗失败；ECOG PS 0–1 排除未控制的脑转移；活动性ILD；左室射血分数<50% 临床意义： HER2突变约占NSCLC 3%，为难治小众亚型。Zongertinib以76% ORR成为全球首个用于HER2 TKD突变一线NSCLC的靶向药，填补了该人群巨大未满足需求。 ② Teclistamab + Daratumumab（Tecvayli®）— 早期复发多发性骨髓瘤项目内容药物名称 Teclistamab（BCMA×CD3双特异性抗体）商品名 Tecvayli® 研发企业强生旗下Janssen Biotech 获批机构 FDA 获批日期 2026年3月5日获批类型正式批准（突破性疗法、孤儿药，Project Orbis联审）适应症联合Daratumumab hyaluronidase-fihj（Darzalex Faspro®），用于至少接受过1线治疗（含蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者；本次同时将Teclistamab单药（≥4线）的加速批准转为完全批准关键临床试验：MajesTEC-3（NCT05083169）随机、开放标签、多中心，587例患者（1:1随机）对照：Tec+Dara vs. 研究者选择方案（DPd或DVd）主要终点：中位PFS：试验组 NR vs. 对照组18.1个月，HR=0.17（P<0.0001）；中位OS双组均NR（HR=0.46，P<0.0001）主要入排标准 ⚠️ 黑框警告：危及生命的细胞因子释放综合征（CRS）和ICANS；须通过Tecvayli-Talvey REMS计划使用。 > 临床意义：双特异性抗体联合抗CD38单抗方案前移至早期复发（≥1线），HR=0.17代表极显著疗效获益，有望颠覆多发性骨髓瘤早期复发阶段治疗格局。 ③ Nivolumab + AVD（Opdivo®）— 初治晚期经典霍奇金淋巴瘤项目内容药物名称纳武利尤单抗（Nivolumab）商品名 Opdivo® 研发企业百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）获批机构 FDA 获批日期 2026年3月20日获批类型正式批准（优先审评、孤儿药，Project Orbis联审，含儿科适应证）适应症联合多柔比星+长春碱+达卡巴嗪（AVD方案），用于**≥12岁既往未经治疗的III或IV期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）**成人及儿科患者关键临床试验：SWOG 1826（NCT03907488）随机、开放标签、多中心III期研究，共994例患者对照：Nivolumab+AVD vs. 维布妥昔单抗（BV）+AVD 主要终点：研究者评估PFS， HR=0.42（95% CI: 0.27–0.67，P<0.0001）随访36.7个月：试验组死亡率1.8% vs. 对照组3.4% 主要入排标准临床意义：首个获FDA批准用于初治晚期cHL的PD-1抑制剂联合方案，且纳入了≥12岁儿科人群，PFS HR=0.42具里程碑意义，有望成为新一线标准方案。 ④ Relacorilant + nab-paclitaxel（Lifyorli®）— 铂耐药卵巢癌 🆕 项目内容药物名称 Relacorilant（选择性糖皮质激素受体拮抗剂）商品名 Lifyorli® 研发企业 Corcept Therapeutics 获批机构 FDA 获批日期 2026年3月25日获批类型正式批准（全球首款获批的选择性GR拮抗剂抗肿瘤药）适应症联合nab-paclitaxel，用于铂耐药上皮性卵巢癌/输卵管癌/原发性腹膜癌成人患者，既往接受过1–3线系统治疗（至少1线含贝伐珠单抗）关键临床试验：ROSELLA（NCT04577248）随机、双盲、多中心III期研究，n=381（1:1随机）对照：Relacorilant+nab-PTX vs. 安慰剂+nab-PTX 主要终点PFS：6.5 vs. 5.5个月（HR=0.70，P=0.0076） OS：16.0 vs. 11.9个月（HR=0.65，P=0.0004）给药方案： Relacorilant 150mg/天口服（nab-paclitaxel给药前1天、当天及后1天，共3天/周期） nab-paclitaxel 80mg/m² IV，第1/8/15天，28天/周期主要入排标准临床意义：铂耐药卵巢癌预后极差，现有化疗方案ORR仅10–15%。Relacorilant通过拮抗糖皮质激素受体，逆转GR介导的化疗耐药，OS改善4.1个月且具有统计学显著性，是该领域十年来首个在III期试验中同时改善PFS和OS的新机制药物。 02 CDE 动态（共11项：IND获批/受理10项 + 上市批准1项） ① HLX3901（DLL3×DLL3×CD3×CD28 四特异性抗体）— 复宏汉霖项目内容药物名称 HLX3901 研发企业复宏汉霖（2696.HK，复星医药控股）获批机构 CDE（NMPA）获批日期 2026年3月9日获批类型 IND临床试验批准（1类创新药）适应症晚期/转移性实体瘤（I期首次人体试验）药物特点与机制：基于复宏汉霖自主TCE平台的四特异性抗体同时靶向 DLL3双表位 + CD3 + CD28 ：增强T细胞对DLL3阳性肿瘤（如SCLC）的杀伤效率；CD28共刺激信号克服T细胞耗竭，改善实体瘤治疗窗口主要入排标准（I期预期）类型标准纳入 DLL3阳性晚期/转移性实体瘤（预计以SCLC为主）；标准治疗失败；ECOG PS≤2 排除活动性自身免疫疾病；不可控脑转移；严重感染类型标准纳入晚期/转移性恶性实体瘤（标准治疗失败）；ECOG PS≤2；脏器功能可耐受排除活动性自身免疫疾病；未控制脑转移；近期接受免疫抑制治疗类型标准纳入经基因检测确认MTAP缺失的晚期实体瘤或淋巴瘤；既往标准治疗失败；ECOG PS≤2 排除 MTAP表达正常肿瘤；严重肝肾功能不全；活动性脑膜炎类型标准纳入 EGFR和/或HER3表达阳性晚期实体瘤（含NSCLC、乳腺癌、胃癌等）；标准治疗失败排除严重间质性肺病；神经毒性不可控（MMAE相关）；近期接受其他ADC治疗类型标准纳入晚期恶性实体瘤，标准治疗失败；ECOG PS≤2；脏器功能可耐受排除活动性自身免疫疾病；不可控脑转移；近期使用免疫抑制剂类型标准纳入经膀胱镜+病理确诊NMIBC；标准BCG膀胱灌注治疗失败或不耐受；ECOG PS≤2 排除肌层浸润性或转移性膀胱癌；活动性尿路感染；既往根治性膀胱切除术类型标准纳入晚期/转移性恶性实体瘤；标准治疗失败；ECOG PS≤2；肝肾功能可耐受排除不可控脑转移；活动性自身免疫疾病；严重心脏疾病类型标准纳入成人R/R AML；经FISH/NGS确认FLT3突变（ITD或TKD）；≥1线标准治疗失败；ECOG PS≤2 排除 FLT3野生型AML；活动性CNS浸润；严重肝肾功能不全；近期接受HSCT 临床意义： DLL3在SCLC中高度表达，是极难治恶性肿瘤。HLX3901四重靶向+CD28共刺激设计有望提高TCE药物持久疗效，是国内多抗研发向SCLC拓展的重要里程碑。 ② AK150（ILT2/ILT4/CSF1R 三特异性抗体）— 康方生物项目内容药物名称 AK150 研发企业康方生物（9926.HK）获批机构 CDE（NMPA）获批日期 2026年3月10日获批类型 IND临床试验默示许可（1类创新药，全球首创）适应症晚期恶性实体瘤（I期首次人体试验）药物特点与机制（三维免疫调控）：全球唯一在研ILT2/ILT4/CSF1R三特异性抗体，基于AI制药平台和Tetrabody多抗平台 CSF1R ：减少肿瘤微环境中免疫抑制性M2型肿瘤相关巨噬细胞（TAM） ILT2/ILT4 ：解除对NK细胞和CD8+ T细胞的抑制信号，恢复抗肿瘤活性协同效应：有望将"冷肿瘤"转化为"热肿瘤"，克服PD-1单抗耐药主要入排标准（I期预期）临床意义：全球三抗药物进入临床的标志性进展，同时靶向髓系和淋巴系抑制信号，为对PD-1单抗不敏感的"冷肿瘤"患者提供创新免疫联合策略。 ③ CS08399片（PRMT5-MTA抑制剂）— 微芯生物项目内容药物名称 CS08399片研发企业成都微芯药业（688321.SH全资子公司）获批机构 CDE（NMPA）获批日期 2026年3月13日获批类型 IND获批（1类原创新药）适应症 MTAP缺失的实体瘤和淋巴瘤（具脑透过性，可用于脑转移患者）药物特点与机制：口服小分子MTA协同型PRMT5抑制剂，特异性靶向PRMT5-MTA复合物 MTAP缺失（约见于10–15%肿瘤患者）导致细胞内MTA异常蓄积，CS08399利用此特点实现选择性肿瘤细胞凋亡，对正常细胞影响极小具备脑透过性，覆盖颅内转移患者主要入排标准（I期预期）临床意义：全球尚无获批PRMT5-MTA靶向药物，CS08399是全球同类中具脑透过性的首创候选药，为MTAP缺失这一预后差、疗法有限的患者群体提供精准靶向方案。 ④ JSKN021（EGFR/HER3 双抗双载荷ADC）— 康宁杰瑞项目内容药物名称 JSKN021 研发企业康宁杰瑞生物制药（9966.HK）获批机构 CDE（NMPA）受理日期 2026年3月13日获批类型 IND申请获CDE正式受理（受理≠获批，待审评通过）适应症晚期恶性实体瘤（I期探索安全性、耐受性、PK及抗肿瘤活性）药物特点与机制（全球首创"2-in-1"）：双抗双载荷ADC：同时靶向EGFR和HER3，采用糖基定点偶联技术双载荷：拓扑异构酶Ⅰ抑制剂T01（DAR=4）+ 微管蛋白抑制剂MMAE（DAR=2），精准偶联至抗体Fc区双机制协同杀伤，旨在克服单载荷ADC耐药主要入排标准（I期预期）临床意义：全球首个EGFR/HER3双抗双载荷ADC，通过双靶点+双载荷组合对抗ADC耐药，覆盖更广泛患者人群。 ⑤ TQB6457注射液（CCR8+PD-1固定复方）— 正大天晴项目内容药物名称 TQB6457注射液研发企业正大天晴获批机构 CDE（NMPA）获批日期 2026年3月16日获批类型 IND临床试验默示许可（1类创新药，全球首创CCR8+PD-1固定复方）适应症晚期恶性实体瘤（I期单药/联合用药探索）药物特点与机制：全球首个进入临床的CCR8与PD-1双靶点固定复方制剂 CCR8单抗：特异性清除肿瘤浸润调节性T细胞（Treg），解除免疫抑制微环境 PD-1单抗：阻断T细胞耗竭，协同增强效应T细胞抗肿瘤活性双机制协同预期为PD-1单药耐药的"冷肿瘤"提供新策略主要入排标准（I期预期）临床意义： CCR8是目前最受关注的Treg靶点，TQB6457作为全球首个CCR8+PD-1固定复方，代表免疫治疗组合策略的重大创新，有望在PD-1单药无效的肿瘤类型中开辟新路径。 ⑥ RAG-01注射液（saRNA靶向p21）— 中美瑞康 🆕 项目内容药物名称 RAG-01注射液研发企业中美瑞康核酸药物科技（苏州）有限公司获批机构 CDE（NMPA）获批日期 2026年3月16日获批类型 IND临床试验默示许可（1类创新药，核酸疗法）适应症非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）药物特点与机制：采用小激活RNA（saRNA）技术，通过RNA激活（RNAa）机制上调抑癌基因p21表达不同于siRNA（沉默基因）的降解模式，saRNA通过激活靶基因转录实现治疗效果膀胱腔内灌注给药，局部精准作用，系统毒性低主要入排标准（I期预期）临床意义： BCG灌注失败的NMIBC患者面临膀胱切除的巨大压力，现有保膀胱替代方案极为有限。RAG-01是目前全球首个靶向p21的saRNA肿瘤治疗候选药，代表核酸激活疗法在泌尿系肿瘤领域的首次临床尝试。 ⑦ IN-10028肠溶片（FAK1/FAK2双抑制剂）— 应世生物 🆕 项目内容药物名称 IN-10028肠溶片研发企业应世生物科技（上海）有限公司获批机构 CDE（NMPA）获批日期 2026年3月19日获批类型 IND临床试验默示许可（1类创新药）适应症晚期恶性实体瘤（I期）药物特点与机制：下一代口服小分子FAK抑制剂，同时靶向FAK1和FAK2 相比第一代FAK抑制剂（如IN10018/Defactinib），细胞毒性和选择性更优 FAK信号通路在肿瘤细胞侵袭/转移和肿瘤微环境免疫抑制中发挥关键作用预期与免疫治疗（PD-1/PD-L1）联合用于多种实体瘤主要入排标准（I期预期）临床意义： FAK通路是实体瘤侵袭转移的核心驱动因素，IN-10028作为次代FAK1/2双抑制剂，有望在间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌等FAK高表达肿瘤中发挥作用，并通过与IO联合重塑免疫微环境。 ⑧ 瑞康曲妥珠单抗（艾维达®）HER2阳性乳腺癌新适应症 — 恒瑞医药项目内容药物名称注射用瑞康曲妥珠单抗（代号SHR-A1811）商品名艾维达® 研发企业恒瑞医药（600276.SH）旗下苏州盛迪亚生物医药获批机构 NMPA 获批日期 2026年3月20日获批类型新适应症上市批准（sNDA），非IND 新获批适应症 HER2阳性乳腺癌（至少1线抗HER2治疗后）原有适应症 HER2激活突变的非小细胞肺癌（2025年5月首次获批上市）主要入排标准临床意义：艾维达是恒瑞首款获批上市ADC，此次乳腺癌适应症扩展标志国产HER2 ADC正式与罗氏T-DM1（赫赛莱）、阿斯利康/第一三共Enhertu（德曲妥珠单抗）展开竞争，是中国本土ADC进入多适应症商业化的重要里程碑。 ⑨ APH03571片（FLT3抑制剂+IRAK4降解剂）— 一品红项目内容药物名称 APH03571片研发企业广州一品红制药有限公司获批机构 CDE（NMPA）受理日期 2026年3月26日获批类型 IND申请获CDE受理（受理≠获批，待审评）适应症携带FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）药物特点与机制（全球首创双靶点）：同时抑制 FLT3 （AML驱动突变靶点，约30% AML携带ITD或TKD突变）同时降解IRAK4 （髓系信号/炎症通路关键激酶，介导FLT3抑制剂耐药）双机制协同预期克服第二代FLT3抑制剂（quizartinib、gilteritinib）的获得性耐药主要入排标准（I期预期）临床意义： FLT3突变AML预后差，一代/二代FLT3抑制剂耐药问题突出。APH03571双靶点机制有望克服现有耐药，是国内AML精准治疗创新研发的重要进展。 03 免责声明本简报信息整理自公开渠道，仅供参考，不构成任何投资建议或临床决策依据。具体入排标准以各临床试验注册信息和最终研究方案为准。找到我们 FIND US 扫码添加企业微信扫码关注公众号往期推荐 PREVIOUS RECOMMENDATIONS 01 前列腺癌生化复发不用慌！恩杂鲁胺 + 亮丙瑞林联合治疗，8 年生存率 78.9% 02 不耐受顺铂化疗？膀胱癌围手术期 “双药组合” 来了，2 年无事件生存率 74.7%！ 03 软组织肉瘤治疗迎新突破：双靶联合方案登顶《柳叶刀·肿瘤学》 04 HER2 阳性乳腺癌术后残留病灶？T-DXd 来了，3 年无病生存率 92.4%！ 05 攻克“不可成药”小细胞肺癌：靶向 XPO1 如何开启联合治疗新局面？ 06 守护生命“下半场”：精准狙击转移灶，为前列腺癌患者抢回更多高质量时间 07 结肠癌手术怎么选？《柳叶刀·肿瘤学》最新研究，揭秘高危人群的“生存密码”！ 08 柳叶刀重磅！HPV阳性口咽癌迎来新“金标准”，熬过这个时间点生存率比肩常人！ 09 重磅！CAR-T疗法再破纪录，西达基奥仑赛显著提升来那度胺耐药患者总生存期 10 无药缓解！CAR-T为自身免疫病带来“治愈”曙光

2026-03-30

·血液肿瘤资讯

【2268】【医施荟】HEMA公开课第四期 | 赵晓甦教授：靶向治疗，精准先行——分子检测引领AML个体化诊疗新征程

整理：肿瘤资讯来源：肿瘤资讯导语 HEMA公开课系列，旨在汇聚血液肿瘤领域智慧，以雅谈之风，论HEMA前沿。本系列课程深度聚焦血液肿瘤关键治疗靶点，通过权威专家的经验分享与学术思辨，破解临床诊疗难点，推动精准治疗理念落地，为血液肿瘤患者的生存改善与预后优化明晰方向。本期公开课特邀北京大学人民医院赵晓甦教授，围绕分子检测在急性髓系白血病（AML）精准治疗中的核心价值展开深度解析，系统阐述了分子检测的重要性、当前临床应用现状与优化策略，以及其在指导AML靶向治疗、改善患者预后中的实践意义，为临床实现个体化诊疗提供了兼具科学性与操作性的学术参考。本期要点 AML是一种高度异质性疾病，分子遗传学异常与诊断、预后分层及治疗选择密切相关，是精准治疗的核心前提。优化分子遗传学检测技术以尽早完成患者诊断工作并定制个体化治疗势在必行。当下检测技术组合策略（如PCR快筛和NGS并行检测IDH突变）或适当延迟治疗启动时间是实现个体化治疗的路径。尽早启动靶向治疗可显著改善AML患者的生存期，如：对于unfit mIDH1 ND AML患者，IVO+AZA方案中位总生存期（OS）可达29.3个月，IVO+VEN±AZA方案3年OS率达71%。 ▲ 点击观看视频分子检测：AML精准诊疗的核心基石 AML是一种伴随复杂分子遗传学异常的高度异质性恶性血液肿瘤，成人AML患者中存在多种高频突变基因，包括DNMT3A、FLT3-ITD、NPM1、IDH1/2、RUNX1等[1,2]，这些分子异常共同构成了AML精准分型的核心依据。分子遗传学异常与AML的诊断、预后和治疗选择息息相关。ELN 2022风险分层基于遗传学特征，将AML分为预后良好、中等及不良组[3]，其中RUNX1::RUNX1T1融合、CBFB::MYH11融合、NPM1突变（无FLT3-ITD）等归为良好预后因素，而TP53突变、复杂核型、KMT2A重排等则为不良预后因素。2024年ELN明确将接受艾伏尼布联合阿扎胞苷（IVO+AZA）治疗的IDH1突变（TP53野生型）AML患者归为预后良好组，且不论患者是否携带激活信号基因突变（图1）[4]。图1. 2022年版（左）和2024年版（右）ELN指南的风险分层标准随着靶向治疗的快速发展，与传统化疗相比，靶向药物联合治疗模式显著改善了AML患者的生存结局。回顾性分析国际PETHEMA流行病学数据库17,908例新诊断（ND）AML患者数据显示[5]，治疗模式从1990~2006年的“一刀切”统一方案期，到2007~2016年的个体化分层治疗期，再到2017~2024年的靶向治疗期，患者中位OS实现显著提升，从9.3个月增至12.8个月（p<0.001）。多变量分析证实，对年龄、性别、AML类型、ECOG状态、移植和治疗策略进行校正后，诊断时期与OS独立相关（图2）。靶向治疗时代的生存改善则进一步凸显了分子检测指导下精准干预的重要意义，当前ND AML治疗已形成“患者特征评估 + 全面分子分型”的诊疗路径（图3）[6]，患者可根据分子检测结果选择针对性治疗方案，实现从“经验治疗”向“精准治疗”的范式转变。图2. 3个治疗时期的OS（左）和OS多变量分析结果（右）图3. 当前新诊断AML的治疗模式分子检测现状与优化策略: 破解时效与精准难题尽管分子检测的重要性已达成共识，但临床应用中仍面临诸多挑战，其中检测结果回报滞后与漏检问题尤为突出，可能影响靶向治疗的及时启动。ELN 2022 AML指南明确推荐，用于确诊和识别可干预治疗靶点的基因突变（如FLT3、IDH1/2、NPM1等）筛查结果，最好在3~5天内回报[3]。然而，实际临床中不同检测技术的周转时间（TAT）存在显著差异。PETHEMA PCR-LMA研究对比NGS与传统PCR检测发现[7]，NGS获得结果的中位时间为28~30天，远长于PCR的5~12天，且检测的灵敏度和特异性可能因检测方法的不同而不同（图4），因此存在漏检风险，可能导致部分患者错失最佳治疗时机。图4. NGS对比PCR获得检测结果的时间（左）以及检测的灵敏度和特异性（右）为破解上述困境，多项优化策略已在临床实践中探索应用。首先是技术革新，例如美国国家癌症研究所发起的MyeloMATCH项目采用新型检测流程[8]，实现95%的患者在样本送达后72小时内（＜3天）获得完整的流式、分子学与细胞遗传学结果，98%的患者在120小时内（＜5天）完整结果（图5），满足ELN指南对检测时效的要求，为快速启动靶向治疗奠定基础。其次是检测技术组合策略，以IDH1突变（mIDH1）检测为例，采用PCR快筛与NGS检测并行的模式，可缩短报告时间，降低漏检率：PCR操作简单、成本低、周转时间短，能快速识别高频突变；NGS则可覆盖所有突变类型，降低漏检风险[9-15]。图5. 分子学和细胞遗传学检测结果的TAT 此外，临床实践中合理延迟治疗启动时间也为精准检测提供了缓冲空间。德国白血病研究联盟-急性髓系白血病（SAL-AML）注册中心的大型回顾性真实世界研究纳入2263例Fit ND AML患者[16]，发现从诊断至治疗启动时间（TDT）延长至15天以上时，患者的2年OS率与TDT 0~5天组无显著差异（50% vs 51%，p=0.21），且不同年龄亚组结果一致（图6）。另一项针对unfit ND AML患者的回顾性真实世界研究同样证实[17]，接受维奈克拉为基础方案治疗时，TDT≥10天组的中位OS与TDT 0~9天组无统计学差异（图7）。ELN专家共识进一步明确[18]，临床病情稳定的患者，从诊断到治疗最长可等待3周，全面的体能状态与生物学特征评估有助于制定最有效的个体化治疗方案，且不会影响长期结局。图6. 不同TDT Fit ND AML患者的OS 图7. 不同TDT unfit ND AML患者的OS（左：SAL队列，右：TriNetX队列）分子检测指导下的AML精准治疗: 临床获益显著在完善的分子检测体系支撑下，AML靶向治疗已取得突破性进展，多款针对特定分子靶点的药物获批上市，涵盖FLT3突变、IDH1突变、IDH2突变、KMT2A重排等多个可干预靶点[19,20]，为不同分子亚型患者带来精准治疗选择。临床研究证实，基于分子检测结果选择靶向方案，可显著提升缓解率、延长生存期，且安全性更优，充分体现了精准治疗的核心价值。 VIALE-A研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期临床试验[21]，共入组431例unfit ND AML患者，其中mIDH1亚组和IDH2突变（mIDH2）亚组分别为23例和40例。研究结果显示，中位随访43.2个月，mIDH1亚组和mIDH2亚组中接受维奈克拉联合阿扎胞苷（VEN+AZA）方案治疗的患者，中位OS分别为10.2个月和27.5个月（图8），表明mIDH1 AML患者的预后较mIDH2差，VEN+AZA方案治疗下的OS仍不够理想，亟需探索切实可及的精准靶向治疗方案。图8. mIDH1亚组（左）和mIDH2亚组（右）的OS 而全球首个且目前国内唯一获批的IDH1抑制剂艾伏尼布的出现，成功填补了mIDH1 AML靶向治疗的空白。AGILE Ⅲ期临床试验证实[22,23]，IVO+AZA方案可使unfit mIDH1 ND AML患者的中位OS延长至29.3个月，显著优于安慰剂（PBO）+ AZA组的7.9个月（HR=0.42，p<0.0001）；同时该方案安全性优势明显，≥3级发热性中性粒细胞减少症、感染及肺炎的发生率均低于对照组（图9），为此类患者提供了更安全有效的治疗选择。图9. IVO+AZA与对照组的OS和≥3级FN、感染及肺炎的发生率对比真实世界研究进一步验证了艾伏尼布联合方案的有效性[24]，与VEN+去甲基化药物（HMA）方案相比，IVO+HMA方案治疗unfit mIDH1 ND AML的完全缓解率（CR）和复合缓解率（CRc，即CR+CRi/p）更高（42.5% vs 26.3%, p=0.007；63.0% vs 48.5%，p=0.019），6个月无事件生存（EFS）率更优（55.8% vs 38.4%，p=0.015），且治疗前12周非计划就医发生率更低（38.6% vs 70.7%，p<0.001）。此外，IVO+VEN±AZA三药联合方案在一项多中心Ⅰb/Ⅱ期研究中展现出深度的缓解效果[25]，ND AML患者客观缓解率（ORR）达97%，流式MRD阴性率77%，3年OS率71%，为追求深度缓解提供了新方向；另一项Ⅰ/Ⅱ期、开放标签临床研究则证实[26]，Olutasidenib（OLU）联合AZA方案治疗mIDH1 ND AML的ORR达76.9%，CR+CRh率53.8%，进一步丰富了治疗选择。针对FLT3突变（mFLT3）unfit ND AML患者，一项临床Ⅰb期（NCT02203773）和临床3期（VIALE-A研究）事后汇集分析显示[27]，与PBO+AZA方案治疗相比，VEN+AZA方案能带来临床获益（CRc率分别为36.4%和66.7%）。而另一项研究表明，奎扎替尼（QUIZ）+VEN +地西他滨（DEC）三药联合方案亦能显著改善此类患者的预后[28]，研究结果显示该方案的CRc率达94%，其中CR率70%，2年OS率60%，中位OS尚未达到，为这一亚型患者带来新的生存希望。这些临床数据充分证实，分子检测指导下的靶向治疗能够精准匹配患者分子特征与治疗方案，实现“量体裁衣”的个体化治疗，不仅显著提升了ND AML患者的治疗疗效，还优化了安全性与生活质量，进一步推动AML治疗进入精准获益的新时代。总结与展望分子遗传学异常是AML异质性的核心根源，分子检测作为精准诊疗的基础，已成为AML诊断、预后分层与治疗决策的关键依据。从ELN指南对检测靶点与时效的明确要求，到临床实践中检测技术的持续革新与策略优化，分子检测体系的不断完善为靶向治疗的落地提供了坚实支撑。靶向治疗时代的到来，使AML患者的生存结局得到显著改善，而PCR与NGS并行的检测组合、合理延迟治疗等策略，进一步破解了临床实践中的时效与精准难题，确保更多患者能从精准治疗中获益。未来，AML精准治疗的发展将聚焦于多维度检测技术的整合应用，进一步缩短检测周转时间、提高检测覆盖率与准确性；同时需加强基础与临床研究的深度融合，探索更多潜在可干预靶点，开发新型靶向药物及联合治疗方案等。随着检测技术的普及、治疗策略的优化及新药研发的推进，分子检测将在AML诊疗中发挥更核心的作用，有望实现从“精准分层”到“精准治愈”的跨越，为更多AML患者带来长期生存的希望。专家介绍赵晓甦教授研究员，博士生导师，M.D.&Ph.D 北京大学人民医院分子诊断中心副主任北京大学人民医院血液科北京大学血液病研究所国家血液系统疾病临床医学研究中心中华医学会血液学分会实验诊断学组委员中华医学会血液学分会青年委员会委员北京医学会血液学分会青年委员会副主任委员中国医药教育协会白血病分会常委兼秘书长北京癌症防治学会红细胞专委会副主任委员北京慢性淋巴细胞白血病工作组委员中华血液学杂志第十届编委会通讯编委参考文献 [1]Blood. 2016 Nov 28;129(4):424–447 [2]Am J Hematol. 2024;99:792–796 [3]Blood. 2022;140(12):1345-1377. [4]Blood. 2024;144(21):2211-2222. [5]2025 ASH oral 40 [6]Lancet.2023 Jun 17;401(10393):2073-2086 [7]Cancers (Basel). 2025 Mar 1;17(5):854 [8]2025 ASH poster 5279 [9]J Mol Diagn. 2010;12(1):3-16. [10]J Clin Med. 2022;11(3):483. [11]Cancers. 2022;14(12):3012. [12]Ann Oncol. 2020; 31(6);697-712. [13]Cancer Prev Res. 2012;5(7):887-900. [14]Mod Pathol. 2012;25(6):795-804. [15]Pathogenesis. 2015;2:9-16. [16] Blood. 2020;136(7):823-830 [17]Haematologica. 2024;109(8):2469-2477 [18]Blood Adv. 2025 May 13;9(9):2207-2220 [19]Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2024 [20]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218944s000lbl.pdf [21]Am J Hematol. 2024 Apr;99(4):615-624 [22]N Engl J Med. 2022 Apr 21;386(16):1519-1531. [23]Blood Adv. 2025 Oct 28;9(20):5177-5189. [24]Blood Neoplasia. 2025 Aug 4;2(4):100152 [25]2024 ASH Annual oral 219 [26]Lancet Haematol. 2023 Jan;10(1):e46-e58 [27]Clin Cancer Res. 2022 Jan 21;28(13):2744–2752 [28]EHA 2025, S142 免责声明：本资料的内容仅作为科学信息参考，仅用于医疗卫生专业人士的学术交流，请勿用于任何其他用途。若您不是医疗卫生专业人士，请勿观看和/或传播此资料。本资料可能会出现某些药品信息，但该药品/适应症可能尚未获得国家药品监督管理局的注册批准。医疗卫生专业人士做出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并应参照国家药品监督管理局批准的药品说明书。对于本资料可能提到的相关诊断、治疗方法，请遵守国家卫生健康委员会以及相关部门批准使用的指南或规定。审批编号：M-TIBSO-CN-202603-00024 排版编辑：Fu 责任编辑：Mathilda 版权声明版权归肿瘤资讯所有。欢迎个人转发分享，其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有内容，须获得授权，且在醒目位置处注明“转自：良医汇-肿瘤医生APP”。

临床1期

2026-03-27

·终身学习-星辰如梦

【药品分享】拉尼兰诺片——口服泛PPAR激动剂

Lanifibranor（拉尼兰诺）片是一款由法国Inventiva公司研发的口服泛PPAR激动剂，目前全球尚未正式上市，正处于NASH适应症III期临床关键阶段。基本信息通用名：Lanifibranor（拉尼兰诺）药物类别：泛PPAR受体激动剂（均衡激活PPARα/δ，部分激活PPARγ）研发公司：Inventiva（法国）中国权益：正大天晴（中国生物制药）于2022年9月获得大中华区（大陆、港澳台）开发、生产、商业化权益主要适应症：非酒精性脂肪性肝炎（NASH/MASH）（伴有肝纤维化）剂型规格：400mg片剂（每日一次口服）作用机制与临床优势三重作用机制 PPARα：调节脂质代谢，降低肝脏脂肪（ steatosis） PPARγ：抗炎、改善胰岛素抵抗 PPARδ：抗纤维化、改善线粒体功能 IIb期（NATIVE）关键结果（发表于NEJM） NASH逆转且纤维化不恶化：49%（安慰剂29%）纤维化改善≥1期且NASH不恶化：42%（安慰剂24%）同时改善：转氨酶、血糖、血脂、胰岛素抵抗安全性：耐受性好，主要为轻度胃肠道反应上市情况 Lanifibranor（拉尼兰诺）是目前全球NASH领域进度最领先的口服泛 PPAR激动剂，也是首个在II期同时显著改善NASH与肝纤维化的药物。全球尚未上市，中美欧均处于III期关键阶段；中国由正大天晴主导开发，已获突破性治疗认定。美国FDA：已授予突破性疗法认定（BTD）+快速通道资格；关键III期试验NATiV3正在进行中（针对F2/F3期肝纤维化NASH）。欧盟EMA：已获优先药物资格（PRIME）；同步推进III期与上市准备。中国（NMPA）注册申报情况： 2023年3月临床申请获受理；2023年7月拟纳入突破性治疗药物程序。临床试验情况专利情况 Lanifibranor（拉尼兰诺）由法国Inventiva公司拥有全球核心专利，专利壁垒极强，核心化合物专利至2039年到期。中国由正大天晴获得独家授权。核心化合物专利：基础专利WO2007026097（PCT）；中国同族专利CN101277919B 专利权人：Inventiva S.A.（法国）申请日：2006年8月8日到期日：2026年8月7日各国调整后到期日：2039年11月8日（美/欧/日/中，含期限调整）保护化合物、晶型、盐、水合物、制备方法、所有适应症（NASH/MASH、纤维化、肝硬化、代谢疾病）、制剂、联合用药。专利号：CN101277919B 保护Lanifibranor化合物、药用盐、异构体。申请日：2006-08-08 授权日：2010-06-02 法定到期日：2026-08-07 调整后到期日：2039-11-08（含专利期限补偿PTE）晶型专利：CN117794926A（2024 公开，Inventiva）保护多种晶型、制备、用途（NASH）。用途专利：CN101848690B 保护治疗NASH、肝纤维化、肝硬化。制剂专利：CN107277396B 保护400mg片剂、缓释制剂、每日一次方案。联合用药专利：CN110547695A 保护与GLP-1、FXR激动剂联用。专利壁垒极高壁垒，仿制药极难突破：多层保护：化合物 → 晶型 → 制剂 → 用途 → 联合用药超长保护期：核心至2039年，外围至2045年+ 中国授权稳固：正大天晴获完整专利实施权侵权风险：任何厂家2039年前生产、进口Lanifibranor均侵权；规避设计难度大（PPAR 泛激动剂结构特异性强）。其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药【药品分享】贝沙罗汀【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH）的 α1 - 受体阻滞剂【药品分享】索格列净片——全球首个获批的SGLT1/SGLT2 双重抑制剂【药品分享】奥吡卡朋胶囊——新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）【药品分享】奎扎替尼片——一种口服高选择性 FLT3 抑制剂【药品分享】硫酸拉罗替尼胶囊 / 口服溶液——全球首个高选择性口服 TRK 抑制剂【药品分享】司帕生坦片——成人IgA肾病领域首个非免疫抑制疗法【药品分享】黄体酮阴道栓剂/阴道缓释凝胶剂——主要用于辅助生殖技术（ART）中的黄体支持【药品分享】替戈拉生片——首款国产钾离子竞争性酸阻滞剂类药物（P-CAB）【药品分享】拉坦前列烯酯滴眼剂——一种新型眼科用药【药品分享】布比卡因脂质体注射液——一种长效局部麻醉药【药品分享】甲磺酸加诺沙星片——一种喹诺酮类抗菌药【药品分享】磷酸芦可替尼乳膏——中国首款且唯一获批的白癜风治疗靶向药【药品分享】甲磺酸洛美他派胶囊——全球唯一口服MTP抑制剂【药品分享】依达拉奉口服混悬液——肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻人症）新药【药品分享】依达拉奉右莰醇舌下片——全球卒中领域首个获FDA突破性疗法认定的舌下脑保护剂【药品分享】马来酸氟诺替尼片——JAK2/FLT3/CDK6 三靶点抑制剂【药品分享】普拉替尼胶囊——国内首个获批的高选择性 RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】右美托咪定舌下膜——新型 α₂肾上腺素受体激动剂舌下膜剂【药品分享】卡匹色替片——全球首个获批上市的AKT抑制剂【药品分享】库莫西利胶囊——全球首个CDK2/4/6抑制剂【药品分享】赛贝曲司他片——全球首个HAE急性发作口服疗法【药品分享】KYGEVVI（Doxecitine/Doxribtimine）——全球首款且唯一获批的TK2d针对性治疗药物【药品分享】Forzinity（Elamipretide）注射剂——全球首个用于治疗Barth综合征的药物【药品分享】Brinsupri（Brensocatib, 布伦索卡替布）片——全球首个获批上市的二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂【药品分享】维立西呱片——全球首个心衰适应症的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂【药品分享】盐酸哌罗匹隆片——非典型抗精神病药【药品分享】盐酸托泊替康胶囊/注射用盐酸托泊替康——经典的拓扑异构酶Ⅰ抑制剂类抗肿瘤药【药品分享】阿普昔腾坦片——全球首个获批用于难治性高血压的口服双重内皮素受体拮抗剂（ERA）【药品分享】注射用盐酸依拉环素——全球首个氟环素类抗生素【药品分享】奥洛格列净胶囊——国内首款抑制SGLT1与SGLT2的1类创新药【药品分享】盐酸匹米替尼胶囊——国内首个、全球首个获批的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统性靶向药，高选择性CSF-1R抑制剂【药品分享】布地奈德肠溶胶囊——全球首个、中国唯一获批用于原发性IgA肾病对因治疗的靶向药物【药品分享】艾拉莫德片——中国原研、全球首个上市的小分子抗风湿药（csDMARD）【药品分享】索托克拉片——新一代BCL2抑制剂【药品分享】利奈昔巴特片——口服、选择性、可逆性回肠胆汁酸转运体（IBAT/ASBT）抑制剂【药品分享】多替诺雷片——高选择性URAT1抑制剂【药品分享】瑞普泊肽片——口服GLP‑1/GIP双靶点激动剂【药品分享】硫酸索西美雷塞片——口服、强效的KRAS G12C共价抑制剂【药品分享】罗伐昔替尼片——全球首创JAK/ROCK双靶点口服小分子抑制剂【药品分享】埃诺格鲁肽注射液——全球首个获批上市的cAMP偏向型长效GLP-1受体激动剂【药品分享】维培那肽注射液——长效GLP-1受体激动剂【药品分享】普乐司兰钠注射液——全球首个靶向APOC3 mRNA的siRNA降脂药【药品分享】玛仕度肽注射液——全球首个GCG/GLP-1双激动剂【药品分享】瑞米布替尼片——全球首个获批用于CSU的口服靶向药【药品分享】溴莫尼定噻吗洛尔滴眼液——α₂受体激动剂与非选择性 β 受体阻滞剂组成的复方降眼压药【药品分享】吡洛西利片——国内首个CDK2/4/6多靶点抑制剂【药品分享】奥氟格列隆片（Orforglipron） ——中国首个、全球首批上市的口服小分子 GLP-1受体激动剂【药品分享】Copper Histidine注射液（Zycubo）——全球首个、唯一用于治疗儿童门克斯病（Menkes disease）的铜替代注射剂【药品分享】依来格列隆片（Elecoglipron）——口服小分子非肽类GLP-1受体激动剂【药品分享】阿利奈普仑（Aleniglipron）——口服小分子、非肽类、偏向性GLP-1受体激动剂【药品分享】甲磺酸阿美替尼片——中国首个原研三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】甲磺酸达麦利替尼片——口服高选择性c-MET酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】盐酸Acoramidis片——转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂【药品分享】阿莫西林伏诺拉生胃漂浮片——3D打印胃漂浮片【药品分享】盐酸伊可白滞素片——全球首创口服IL‑23受体拮抗剂【药品分享】马来酸吡咯替尼片——中国首个自研的HER1/HER2/HER4不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】本维莫德乳膏——全球首创芳香烃受体（AhR）调节剂（TAMA）类皮肤病外用药【药品分享】盐酸莫托咪酯注射液——化药1类静脉麻醉新药【药品分享】注射用罗哌卡因微晶——长效缓释局部麻醉药【药品分享】盐酸伊立替康脂质体注射液——一款针对吉西他滨治疗失败的转移性胰腺癌的二线标准脂质体化疗药【药品分享】甲磺酸氟马替尼片——Bcr-Abl酪氨酸激酶选择性抑制剂【药品分享】注射用阿加糖酶β——国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物【药品分享】甲苯磺酸尼拉帕利胶囊——高选择性PARP1/2抑制剂【药品分享】帕米帕利胶囊——强效、选择性PARP1/2抑制剂【药品分享】苯环喹溴铵鼻喷雾剂——选择性M胆碱能受体拮抗剂【药品分享】注射用拉罗尼酶浓溶液——MPS Ⅰ型的特异性酶替代治疗药物【药品分享】海博麦布片——国产自主原研的胆固醇吸收抑制剂【药品分享】盐酸可洛派韦胶囊——直接抗病毒药物（DAA）→ NS5A抑制剂【药品分享】克拉考特酮乳膏——外用、非甾体、选择性雄激素受体（AR）抑制剂【药品分享】非卢替尼片——全球首个用于多发性硬化的口服BTK抑制剂【药品分享】Brenipatide注射液——GLP-1R/GIPR双受体激动剂（继替尔泊肽之后的第二款）【药品分享】罗赛促红素α注射液——国产首个长效重组促红细胞生成素（EPO）创新药【药品分享】贝组替凡片——全球首个口服小分子HIF-2α抑制剂【药品分享】那米司特片——口服选择性PDE4B抑制剂【药品分享】富马酸立康可泮胶囊——一款针对罕见病PNH的口服补体B因子抑制剂【药品分享】醋酸索乐匹尼布片——高选择性脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂【药品分享】甲磺酸艾多替尼片——全球首款专为肺癌脑转移设计的第三代EGFR-TKI 【药品分享】安瑞克芬注射液——全球首个获批镇痛适应症的高选择性外周κ-阿片受体（KOR）激动剂【药品分享】Difelikefalin注射液——全球首个获批的外周选择性κ-阿片受体（KOR）激动剂【药品分享】Obefazimod——口服、靶向 CBC、特异性增强miR-124的首创小分子免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。

临床3期突破性疗法专利侵权

100 项与奎扎替尼相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	奎扎替尼	L01XE52	DB12874

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
肿瘤	加拿大	第一三共制药（上海）有限公司	2025-05-01
急性髓性白血病	英国	Daiichi Sankyo UK Ltd.	2024-03-12
伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2019-06-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	美国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	澳大利亚	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	比利时	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	加拿大	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	克罗地亚	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	捷克	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	法国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	德国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	中国香港	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01
FLT3阳性急性髓性白血病	临床3期	匈牙利	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2014-05-01

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02668653 (QuANTUM-First, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床3期	FLT3阳性急性髓性白血病一线 FLT3-internal-tandem-duplication-positive	509	Quizartinib	夢鹽齋窪鏇齋襯憲鬱廠(鹽鬱壓選夢夢選糧憲積) = 遞簾構鑰鏇鹽鹹遞繭廠膚構範淵觸鑰艱憲糧壓 (憲艱膚網淵鬱願鏇衊艱 )	积极	2026-03-01
				Placebo	夢鹽齋窪鏇齋襯憲鬱廠(鹽鬱壓選夢夢選糧憲積) = 選夢簾構構壓鏇繭壓艱膚構範淵觸鑰艱憲糧壓 (憲艱膚網淵鬱願鏇衊艱 )
NCT02668653 (QuANTUM-First, ASH2025)	临床3期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3-ITD+	533	Quizartinib+chemotherapy	艱窪網艱鹹膚壓壓築繭(構蓋鏇遞簾憲鹹製範醖) = 積廠築膚築廠襯窪鬱願網齋鏇繭鹹衊窪積積鏇 (遞簾鑰糧廠顧醖壓築積, 26.1 ~ 32.4) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo+chemotherapy	艱窪網艱鹹膚壓壓築繭(構蓋鏇遞簾憲鹹製範醖) = 網製網築夢蓋餘構夢範網齋鏇繭鹹衊窪積積鏇 (遞簾鑰糧廠顧醖壓築積, 19.8 ~ 25.6) 更多
NCT02668653 (QuANTUM-First, EHA2025)	临床3期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病 FLT3-ITD \| NPM1 \| DNMT3A ... 更多	518	Quizartinib	夢構鑰鏇鹽壓獵窪選壓(鏇簾窪糧範鬱獵繭顧觸) = 鹹蓋糧醖餘鑰夢遞願蓋壓膚觸網遞夢繭繭壓鹹 (範淵積憲壓願鹹構糧願 )	积极	2025-05-14
				Placebo	夢構鑰鏇鹽壓獵窪選壓(鏇簾窪糧範鬱獵繭顧觸) = 窪顧鏇網願蓋艱鹹淵鏇壓膚觸網遞夢繭繭壓鹹 (範淵積憲壓願鹹構糧願 )
NCT02668653 (QuANTUM-First, ASH2024)	临床3期	FLT3阳性急性髓性白血病 FLT3-ITD-positive \| NPM1 \| CEBPA ... 更多	518	Quizartinib	顧繭範簾鬱顧齋壓鑰壓(壓窪餘遞鬱簾糧顧憲選) = 獵網繭遞繭簾衊糧顧餘夢鹹網憲衊顧顧醖淵鏇 (壓餘壓鏇衊鬱願選鹹築 ) 更多	积极	2024-12-09
				Placebo	顧繭範簾鬱顧齋壓鑰壓(壓窪餘遞鬱簾糧顧憲選) = 鹽積製齋壓鏇獵鑰壓顧夢鹹網憲衊顧顧醖淵鏇 (壓餘壓鏇衊鬱願選鹹築 ) 更多
ASH2024	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	-	Quizartinib	繭範廠齋壓鏇築鑰窪願(遞憲窪廠鏇夢鏇網簾網) = In the R/R cohort, grade ≥3 non-hematologic toxicities regardless of attribution, in >10% of pts, included pneumonia (73%), neutropenic fever (53%), sepsis (18%), other infections involving the skin (18%)bacteremia (15%), and gastrointestinal tract (13%), with 8% experiencing grade 3 QTcF prolongations. Grade ≥3 non-hematologic toxicities was less common in the frontline cohort, with pneumonia (40%), neutropenic fever (50%), sepsis (10%), bacteremia (20%), and no grade 3 QTcF prolongations observed. 壓鹽廠鏇醖艱襯製夢顧 (衊簾網顧鹽醖顧衊膚遞 )	-	2024-12-09
				Venetoclax
ASH2024	N/A	FLT3阳性急性髓性白血病	-	Quizartinib	鬱鬱糧膚膚鏇遞獵鹽鬱(鹹鹹衊憲選顧鹽淵範齋) = 範簾築襯襯廠蓋蓋淵廠蓋願鬱觸糧衊壓壓繭淵 (鑰鑰壓膚夢獵膚製齋網 ) 更多	-	2024-12-08
				Placebo	鬱鬱糧膚膚鏇遞獵鹽鬱(鹹鹹衊憲選顧鹽淵範齋) = 艱齋淵鬱鏇糧齋襯憲艱蓋願鬱觸糧衊壓壓繭淵 (鑰鑰壓膚夢獵膚製齋網 ) 更多
NCT04107727 (QUIWI, ASH2024) 人工标引	临床2期	急性髓性白血病一线 FLT3-ITD negative	273	Quizartinib	淵選鬱壓遞繭鹹觸糧構(鏇窪餘繭遞製積憲蓋顧) = 鹹願獵夢鬱糧築艱膚窪窪淵糧積壓獵壓選鬱淵 (鹽艱憲鹹鹽蓋鹽願齋廠 ) 更多	积极	2024-12-07
				Placebo	淵選鬱壓遞繭鹹觸糧構(鏇窪餘繭遞製積憲蓋顧) = 餘鹹窪齋範襯築壓範鏇窪淵糧積壓獵壓選鬱淵 (鹽艱憲鹹鹽蓋鹽願齋廠 ) 更多
NCT03135054 (ASH2024)	临床2期	急性髓性白血病 FLT3-ITD突变	40	高三尖杉酯碱+奎扎替尼高三尖杉酯碱+奎扎替尼	築顧遞繭構築艱艱夢鹹(鑰衊齋簾衊築壓顧網餘) = 膚衊積鑰鑰築製鏇夢積憲齋積獵淵鬱醖築範繭 (鬱糧艱襯鏇築範襯鏇顧 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT02668653 (QuANTUM-First, SOHO2024)	临床3期	急性髓性白血病 FLT3-ITD+	539	Quizartinib 40 mg/d	遞夢願獵積膚衊衊廠壓(構獵憲簾網構夢網簾廠) = Primary EFS analysis (42d from last induction cycle used to define induction treatment failure [ITF]) did not differ between treatment arms by age 獵繭觸築鹹積鹽衊繭衊 (壓鬱遞遞遞獵鹹憲鹽鹹 ) 更多	积极	2024-09-04
				Placebo
QuANTUM-First Trial (SOHO2024)	临床3期	FLT3-ITD+	539	Quizartinib	獵鹽鏇網艱顧獵膚鹹夢(夢鏇積鹹窪獵鏇鬱醖廠) = 淵築鏇齋構製糧糧構餘夢繭築製構積觸選範觸 (繭艱齋觸壓觸顧餘製繭 )	积极	2024-09-04
				Placebo	獵鹽鏇網艱顧獵膚鹹夢(夢鏇積鹹窪獵鏇鬱醖廠) = 獵壓鹹鹹醖製積衊簾獵夢繭築製構積觸選範觸 (繭艱齋觸壓觸顧餘製繭 )