Midostaurin

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 髓系白血病（Myelodysplastic Syndromes，MDS）是一种起源于骨髓的恶性血液病，主要影响造血功能，导致白血球、红血球和血小板的异常生产。髓系白血病分为急性和慢性两种类型。急性髓系白血病（AML）是临床上较为常见且发展迅速的类型，通常需要及时治疗，慢性髓系白血病（CML）则常通过长期管理维持患者生活质量。随着分子靶向治疗的发展，治疗髓系白血病的药物日益多样化。 本文基于摩熵咨询最新发布的《白血病药物市场研究专题报告》，探讨了急性髓系白血病和慢性髓系白血病的最新诊疗指南以及药物市场的竞争格局，分析了各类药物的市场动态和前景。 01 急性髓系白血病诊疗指南 及药物市场竞争格局 01 急性髓系白血病诊疗指南 FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）是一个在造血作用和淋巴细胞增殖过程中发挥重要作用的一个受体酪氨酸激酶，AML患者中约有1/3的人都存在FLT3异常激活的状态。IDH1/2的突变在AML患者中大致占15%~20%，IDH1/2 的突变会导致细胞功能紊乱。 对于复发难治性急性髓系白血病，诊疗指南推荐FLT3抑制剂、IDH抑制剂和BCL-2 抑制剂等，具体来说： Ⅰ级推荐：FLT3-ITD及FLT3-TKD突变的AML患者，推荐吉瑞替尼(gilteritinib)靶向治疗或联用BCL-2抑制剂进行联合化疗，如维奈克拉(venetoclax)+FLAG-IDA。 Ⅱ级推荐：根据不同突变类型选择索拉非尼+去甲基化药物（针对FLT3-ITD突变）或艾伏尼布(ivosidenib)（针对IDHI突变）进行靶向治疗，此外还可以采用强烈化疗方案。 Ⅲ级推荐：推荐使用强烈化疗方案米托蒽醌脂质体+阿糖胞苷+VP16。 图片来源：摩熵咨询《白血病药物——市场研究专题报告》 02 FLT3抑制剂市场分析：索拉非尼、吉瑞替尼 FLT3抑制剂分为第1代(索拉非尼和midostaurin)和第2代FLT3抑制剂(如quizartinib和吉瑞替尼)。第1代FLT3抑制剂特异性较低，有较宽的激酶组特性和更多的脱靶效应。第2代FLT3抑制剂更具特异性和有效性。 索拉非尼2009年就已经在国内获批上市，适应症为肝癌、肾癌和甲状腺癌，并无AML。但诊疗指南依然推荐了。据摩熵医药销售数据统计，2019-2020年索拉非尼的销售额还稳定在16亿元左右，随着仿制药的陆续上市，竞争加剧，2023年整体销售额仅为2.47亿元。 富马酸吉瑞替尼片于2021年2月在国内批准上市，用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性（耐药）的AML成人患者，目前仍处于市场导入期。年销售额尚未破亿，但仍然有稳步增长趋势。 数据来源：摩熵医药销售数据库 另有两款FDA已获批上市但在国内还未获批的FLT3抑制剂（截至2024年12月）：米哚妥林（诺华、2017年FDA批准上市）、Quizartinib （第一三共、2023年FDA批准上市）。 03 IDH抑制剂市场分析：艾伏尼布尚处于市场导入期 艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2022年2月在国内获批上市，2023年销售额2000万元，仍处于市场导入期。 04 BCL-2抑制剂市场分析：维奈克拉销售额过3亿 维奈克拉，全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，艾伯维研发的小分子靶向药物，2016年获得FDA批准上市，并于2020年在中国获批上市，用于急性髓细胞性白血病(AML)，小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。2023年销售额为3亿元。 02 慢性髓系白血病诊疗指南 及药物市场竞争格局 01 慢性髓系白血病诊疗指南 约90%的慢性粒细胞白血病患者都有一种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质，可以促进患者恶性白细胞的增殖。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于靶向BCR-ABL，已成为多数慢性粒细胞白血病患者的首选治疗药物。 2024年CSCO推荐慢性髓系白血病一线疗法为一代产品伊马替尼和国内获批上市的三款二代产品，一代产品耐药后使用二代产品或三代产品。 02 慢性髓系白血病上市药物分析 2001年，第一个酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼获批上市（我不是药神里的药物原型），将CML的十年生存率从以前的不到50%，增加到了现在的90%左右。2013年4月在中国的专利保护到期，仿制药陆续上市。 第二代Bcr-Abl抑制剂能更专一的与Bcr-Abl靶点结合，所以疗效都有一定的提升，且针对第一代耐药突变有效，达沙替尼和尼洛替尼专利均已到期。 第三代产品对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多个突变体有效，T315I 突变约占一代耐药患者突变比例的 12%，二代药耐药患者27%~34%。国内亚盛医药的奥雷巴替尼独占鳌头，武田的泊那替尼被FDA加了“黑框警告”，诺华的阿思尼布刚申报上市。 备注:费城染色体阳性（ Ph+ ）；恶性胃肠道问质瘤(GIST)；啫酸细胞过多综合征(HES)和慢性嗜酸粒细胞白血病(CEL)；骨隐增殖异常综合征/骨髓增殖性疾病(MDS/MPD)。数据来源：摩熵医药全球药物研发数据库 03 慢性髓系白血病药物市场规模：BCR-ABL抑制剂崛起 一代产品虽然2013年专利到期，但销售额依然表现强势，据摩熵医药数据库统计，其2019年院端和药店零售合计销售额仍为38亿元，二代产品为11亿元。从趋势来看，一代产品由于只有伊马替尼一款，且使用多年，耐药性问题凸显，加上仿制药价格竞争激烈，2023年表现已弱于第二代产品，分别为21亿元和25亿元。第三代产品2021年底获批上市，2023年销售额达1.66亿元，仍处于市场导入期，未来可期。 04 慢性髓系白血病药物竞争格局：BCR-ABL抑制剂竞争激烈 伊马替尼仿制药厂家众多，从2023年竞争格局来看，原研企业诺华仍占据一半以上的份额（58%），其次豪森制药和正大天晴，各占10%以上的份额。 二代BCR-ABL抑制剂竞争格局呈现三足鼎立态势，豪森制药原研的氟马替尼2023年销售额10亿元，占据42%的份额，其次是诺华的尼洛替尼销售额9亿元，占据36%的份额。达沙替尼已被仿制药厂家正大天晴抢占绝大部分市场，占据二代产品总体18.5%的市场份额。 结语 髓系白血病的治疗领域在近年来取得了显著的进展，尤其是在靶向药物的研发和应用方面。然而，尽管市场上的治疗药物种类繁多，竞争激烈，疗效和耐药性问题仍然是治疗中需要解决的关键难题。随着科技的不断进步和更多新药的开发，未来髓系白血病的治疗前景将更加广阔，更多高效、安全的治疗方案的问世，将为广大患者带来更多福音。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权  白血病药物——市场研究专题报告 下期内容预告 目录 一、2024年白血病药物市场格局：伊布替尼专利临近，药企争先布局仿制药 近期将持续更新，敬请期待 近期热门资源获取 【摩熵咨询】市场研究专题报告一-非小细胞肺癌药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告二-胃癌药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告三-多发性骨髓瘤药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告四-淋巴瘤药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告五-乳腺癌药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告六-抗HIV药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告七-抗肝炎病毒药物-202410 【摩熵咨询】市场研究专题报告八-肝素药物-202410 近期更多摩熵咨询热门报告，识别下方二维码领取 联系我们，体验摩熵医药更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 👆👆👆点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询 点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

关注并星标CPHI制药在线 2025年1月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的5.1类新药盐酸奎扎替尼片（Vanflyta，quizartinib）的上市申请已获得受理。主要用于治疗带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。 急性髓系白血病（AML）和传统疗法 急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的白血病之一，作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者的癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML的传统疗法主要包括化疗和放疗。化疗是AML治疗的主要手段，通常使用阿糖胞苷和蒽环类药物进行诱导治疗，随后进行巩固治疗。然而，AML患者的预后往往较差，尤其是对于那些携带FLT3-ITD突变的患者，其复发率和死亡率较高。 传统的AML化疗方案虽然在一定程度上能够延长患者的生存期，但存在诸多局限。首先，化疗药物的副作用较大，可能导致骨髓抑制、肝肾功能损害等不良反应。其次，化疗的耐药性也是一个不容忽视的问题，许多患者在接受化疗后会出现耐药现象，导致病情进展或复发。此外，AML患者的个体差异较大，不同患者对化疗药物的敏感性和耐受性也不同，这使得传统化疗方案的有效性受到限制。 近年来，随着对AML发病机制的深入研究，越来越多的靶向治疗药物被开发出来，为AML患者提供了新的治疗选择。这些靶向药物能够针对AML细胞中的特定分子靶点进行作用，从而抑制癌细胞的生长和扩散。与传统化疗相比，靶向治疗药物具有更高的选择性和更低的副作用，为患者带来了更好的治疗效果和生活质量。 推荐阅读：《一文了解伴FLT3突变急性髓系白血病，3款新型FLT3抑制剂带来新希望》 奎扎替尼作用机制和优势 奎扎替尼（Quizartinib）是一种针对FLT3受体的酪氨酸激酶抑制剂，FLT3是一种在AML细胞生长和存活中起关键作用的分子靶点。在携带FLT3-ITD突变的AML患者中，FLT3受体会持续激活，进而促进癌细胞的增殖。奎扎替尼通过高度选择性地抑制FLT3受体的活性，能够显著延缓甚至停止癌细胞的生长，从而改善患者的生存率。 奎扎替尼的优势主要体现在以下几个方面： 1.高度选择性：奎扎替尼能够高度选择性地抑制FLT3受体的活性，而对其他正常细胞的影响较小，从而降低了药物的副作用。 2.疗效显著：多项临床研究显示，奎扎替尼在治疗FLT3-ITD阳性的AML患者中表现出优异的疗效。与安慰剂组相比，接受奎扎替尼治疗的患者总体生存率显著提高，疾病进展的风险显著降低。 3.提高完全缓解率：奎扎替尼不仅能够延长患者的生存期，还能够提高患者的完全缓解率（CR），即患者体内白血病细胞被完全清除的比例。 4.改善无事件生存期：无事件生存期（EFS）是指从治疗开始到疾病复发、进展或死亡的时间。奎扎替尼能够延长患者的无事件生存期，使患者能够更长时间地保持疾病稳定或缓解状态。 奎扎替尼临床数据 奎扎替尼的临床数据主要来自于QuANTUM-First（NCT02668653）这项随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验纳入了539名新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓性白血病患者，评估了奎扎替尼联合化疗的疗效。 试验结果显示，奎扎替尼组患者的总生存期具有统计学上的显著改善。与安慰剂组相比，奎扎替尼组患者的中位总生存期更长，且疾病进展的风险更低。此外，奎扎替尼组患者的完全缓解率也显著高于安慰剂组，且完全缓解的持续时间也更长。 在安全性方面，奎扎替尼的不良反应主要包括实验室异常（如淋巴细胞减少、钾降低等）、腹泻、粘膜炎、恶心等。这些不良反应大多数为轻度至中度，且可通过调整药物剂量或对症治疗得到缓解。 此外，奎扎替尼的临床数据还显示，该药物在与其他化疗药物联用时能够显著提高治疗效果。例如，在与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导及阿糖胞苷巩固治疗联用时，奎扎替尼能够进一步提高患者的完全缓解率和无事件生存期。 奎扎替尼市场价值 奎扎替尼作为一款针对FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物，其市场价值不可小觑。这一价值不仅体现在药物本身的创新性和疗效上，更体现在其所能满足的巨大病患需求以及面对的市场竞争格局中。 从病患数量来看，AML是一种高度恶性的血液肿瘤，全球范围内每年新增病例数持续增长。据估计，全球每年新增AML病例超过10万例，其中相当一部分患者携带FLT3-ITD突变。这些患者往往对传统化疗反应不佳，预后较差，因此迫切需要新的治疗手段。 目前，市场上已经有几款针对AML的靶向治疗药物上市，如米哚妥林、吉瑞替尼等。这些竞品药物虽然也具有一定的疗效，但在选择性、副作用和治疗效果等方面与奎扎替尼相比存在一定的差距。奎扎替尼作为新一代FLT3抑制剂，具有更高的选择性和更低的副作用，能够在更大程度上满足患者的治疗需求。此外，奎扎替尼还可以与标准化疗方案联用，进一步提高治疗效果，为患者带来更好的预后。 奎扎替尼的市场价值还受到政策环境、医保政策、患者支付能力等多种因素的影响。在政策方面，各国政府对创新药物的审批和报销政策日益严格，这对奎扎替尼的上市速度和市场份额具有一定的影响。 综上所述，奎扎替尼作为一款针对FLT3-ITD阳性AML的靶向治疗药物，具有巨大的市场价值。然而，要充分发挥其市场潜力，需要企业在保证药物质量和疗效的同时，加强市场推广和品牌建设，积极应对市场竞争和政策挑战。 结语 奎扎替尼作为一款针对FLT3-ITD阳性AML患者的靶向治疗药物，具有显著的临床疗效和广阔的市场前景。其高度选择性、低副作用和优异的疗效使其成为AML治疗领域的重要突破。随着奎扎替尼在中国申报上市并获得批准，相信这款创新药物将为中国的AML患者带来新的治疗选择和更好的治疗效果。 参考文献：        1.中国国家药监局药品审评中心官网        2.第一三共公司官网 扫码领取CPHI & PMEC China 2025展会门票 【智药研习社近期直播】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~