Prospective evaluation of response to treatment by analysis of measurable residual disease in younger adult patients (18-60 years) with acute myeloid leukemia (AML). The Backbone InterGroup (BIG)-2 umbrella trial from the Acute Leukemia French Intergroup (ALFA, FILO) - BIG-2

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Le Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse

NL-OMON57005

/ SuspendedN/AIIT

Microsampling for therapeutic drug monitoring of imatinib, dasatinib, nilotinib, gilteritinib, midostaurin, and venetoclax - Microsampling Oral Oncolytics

开始日期2026-02-01

申办/合作机构-

CTIS2024-512503-39-00

/ Recruiting临床4期IIT

MRD registry and multicenter, randomized controlled pragmatic trial of standard intensity versus reduced intensity consolidation treatment in MRD-negative patients with AML or CLL (RESOLVE trial).

开始日期2025-12-19

申办/合作机构-

100 项与米哚妥林相关的临床结果

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项与米哚妥林相关的文献（医药）

2026-12-01·EUROPEAN JOURNAL OF PHARMACEUTICAL SCIENCES

Novel inhibitors of BCRP found among drugs used in the treatment of cancer

Article

作者: Deng, Feng ; Niemi, Mikko ; Tornio, Aleksi ; Hirvensalo, Päivi ; Filppula, Anne M ; Timonen, Martina

Breast cancer resistance protein (BCRP) is an ATP-binding cassette transporter involved in clinically relevant drug-drug interactions. We aimed to identify new BCRP inhibitors among drugs used in cancer treatment. Accordingly, 133 drugs were screened at 50 µM for inhibition of BCRP using vesicular transport assay. Half-maximal inhibitory concentrations (IC₅₀) were predicted, and compounds showing the highest inhibitory potencies relative to their systemic (I₁) or intestinal (I₂) concentrations were selected for experimental IC₅₀ determination. A mechanistic static model was used to predict potential interactions with the BCRP substrate rosuvastatin in humans. Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System (FAERS) was searched for signals of rosuvastatin-induced rhabdomyolysis during co-administration with the investigated drugs. Of the 133 drugs screened, 42 had a predicted IC₅₀ value over 0.1 × I₁ and 61 over 10 × I₂, suggesting potential inhibition in humans. IC₅₀ values were experimentally determined for 24 selected drugs. Cabozantinib and midostaurin were the strongest inhibitors, with IC₅₀ values of 0.65 and 0.69 µM, respectively. Moreover, the model suggested that midostaurin, cabozantinib, and alpelisib could almost fully inhibit intestinal BCRP, nearly doubling rosuvastatin exposure (1.83- to 1.94-fold). Entrectinib, alpelisib, flutamide, abiraterone, and capecitabine were predicted to increase rosuvastatin exposure by 1.45- to 1.63-fold through BCRP inhibition. FAERS analysis indicated a higher frequency of rhabdomyolysis reports when abiraterone was co-administered with rosuvastatin compared with all reports without abiraterone, with a reporting odds ratio of 17.3. This study identified multiple previously unrecognized BCRP inhibitors, highlighting the potential for clinically relevant BCRP‑mediated drug-drug interactions in oncology patients.

2026-12-01·Blood Research

Recent advances in the treatment of FLT3-mutated acute myeloid leukemia

Letter

作者: Koh, Jeong Suk ; Song, Ik-Chan

FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) mutations are among the most common driver alterations in acute myeloid leukemia (AML), occurring in approximately 25-30% of patients, and have historically been associated with high relapse rates and poor survival. The therapeutic landscape for FLT3-mutated AML has evolved substantially with the development of FLT3-targeted agents. In newly diagnosed AML, the addition of midostaurin or quizartinib to intensive induction chemotherapy has demonstrated significant improvements in overall survival (OS), event-free survival, and relapse-free survival, establishing these regimens as current standards of care. In the relapsed or refractory setting, gilteritinib has become the preferred treatment based on superior survival and remission outcomes compared with salvage chemotherapy. Molecular studies have identified genomic factors associated with response and resistance to FLT3 inhibition, highlighting the importance of co-occurring mutations in treatment selection and prognosis. Maintenance therapy following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation has emerged as a promising strategy, with evidence supporting the use of sorafenib and gilteritinib to reduce relapse risk and improve posttransplant outcomes. Recent clinical investigations have focused on novel combination approaches, particularly triplet regimens, incorporating FLT3 inhibitors, venetoclax, and hypomethylating agents, which have demonstrated encouraging responses and survival outcomes. Next-generation FLT3 inhibitors, including crenolanib and dapolsertib, are being evaluated in ongoing studies. These advances continue to improve outcomes in patients with FLT3-mutated AML and are expected to further refine treatment strategies across disease settings.

2026-11-01·BIOCHEMICAL AND BIOPHYSICAL RESEARCH COMMUNICATIONS

Identification of repositioned inhibitors of pan-cancer proteasomal target as potential anti-proliferative candidates using a computational therapeutics approach

Article

作者: Singh, Parminder ; Kumar, Ashok ; Dogra, Nilambra

UBE2C (Ubiquitin-Conjugating Enzyme E2C) is an E2 ubiquitin-conjugating enzyme involved in the ubiquitin-proteasome system which plays a crucial role in protein degradation and regulation of cell cycle. Overexpression of UBE2C can lead to mitotic defects, genomic instability and uncontrolled cell division, contributing to tumorigenesis. Overexpression of UBE2C in multiple cancers and its association with enhanced tumor progression, metastasis and drug resistance has led to its consideration as a potential therapeutic target. We report association of high UBE2C expression with poor overall survival across cancers, present p53-status-stratified expression analysis, determine its essentiality based on dependency scores in multiple cancer cell lines, association with immune cell infiltration, and analyze the effect of UBE2C silencing on cancer pathways, thus corroborating it as a viable pan-cancer target. We then identify potential UBE2C targeting repositioned therapeutics at both mRNA and protein levels by employing structure-based virtual screening, using CMap database, ceSAR based sig2lead application, and performing molecular dynamic simulations. Finally, we provide the effect of selected compounds on cell viability in NCI60 panel of cancer cell lines from different tissue origins. The compounds anisomycin, cephaeline, digitoxin, mitoxantrone, digoxin, digitoxigenin, homoharringtonine, NCI724448, midostaurin, withaferin A and NCI718581 were found to be effective UBE2C targeting candidates which could result in significant growth inhibition at low doses across multiple cell lines. Our results lay a strong groundwork for further preclinical exploration of the efficacy of these compounds against different cancers individually as also in combination with existing therapeutics for their future development as novel anticancer drugs.

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项与米哚妥林相关的新闻（医药）

2026-10-19

·我家的人间三月天

白血病精准诊疗综述--从分子流行病学到靶向治疗前沿

1. 流行病学白血病是一组起源于造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病，根据自然病程分为急性（原始细胞≥20%，病程迅速）和慢性（细胞形态相对成熟，病程缓慢），再按谱系分为髓系或淋巴系亚型。在全球范围内，白血病约占所有新发癌症的3%，但在儿童和青少年癌症死亡原因中位列前五。1.1 全球流行病学概况据世界卫生组织（World Health Organization, WHO）最新统计，全球年新发白血病病例约48万，死亡约31万。白血病约占所有新发癌症的3%，但在儿童和青少年癌症死亡原因中位列前五。1.2 中国流行病学特征中国作为全球人口最多的国家，贡献了全球白血病死亡总数的约四分之一。在中国，白血病约占所有癌症死亡的3.5%（排名第6），是儿童第二常见恶性肿瘤，也是青少年癌症死亡的首要原因。各亚型流行病学特征 •急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）：中国各年龄段最常见的急性白血病亚型。2019年年龄标准化发病率（Age-Standardized Incidence Rate, ASIR）为1.24/10万，60岁后发病率加速上升，75-79岁组达峰值6.26/10万；男性发病率从婴幼儿期即高于女性约40%。 •急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）：中国增长最快的血液恶性肿瘤，儿童期发病达高峰（17.7/10万）。 •慢性髓系白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML）：ASIR稳定在0.7-0.9/10万，男性略高；特征性标志为t(9;22)(q34;q11)易位形成的BCR:ABL1融合基因。 •慢性淋巴细胞白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia, CLL）：中国CLL的ASIR仅为0.3-0.4/10万，远低于西方国家，疾病集中于老年人（中位诊断年龄70岁），男性为女性的2倍。1.3 危险因素 2021年中国数据显示，吸烟导致53.8%的白血病死亡（约3.3万例可避免死亡），是最重要可变因素；肥胖居第二位（占30.8%），其人群归因分数以每年+3.1%速度上升；职业苯暴露占3.4%，甲醛和住宅氡共同增加3.1%的死亡——这五种可改变因素共同解释超9成的白血病死亡。2. 白血病分型现代白血病分型已超越传统形态学，进入"形态学（Morphology, M）+免疫学（Immunology, I）+细胞遗传学（Cytogenetics, C）+分子遗传学（Molecular genetics, M）"的MICM综合分型时代。2022年世界卫生组织（WHO）分类体系整合形态学、免疫表型、细胞遗传学和分子遗传学，已识别出超过70种独立实体。2.1 急性髓系白血病（AML）ELN 2022风险分层 •预后良好：NPM1突变且不伴FLT3-ITD、CEBPA双等位基因突变 •预后中等：FLT3-ITD（ELN 2022已将所有FLT3-ITD归为中等风险，取消了等位基因比阈值）、MuPy重排等 •预后不良：TP53突变、复杂核型、ASXL1突变等2.2 急性淋巴细胞白血病（ALL）按免疫表型分为B-ALL和T-ALL，B-ALL又可依据分子特征分为Ph+ ALL（BCR:ABL1融合）、Ph样ALL（Ph-like ALL）、KMT2A重排、TCF3:PBX1、ETV6:RUNX1等亚型。2.3 慢性髓系白血病（CML）特征性标志为t(9;22)(q34;q11)易位形成的BCR:ABL1融合基因，2022 WHO分类取消加速期作为独立实体，仅保留慢性期和急变期。2.4 慢性淋巴细胞白血病（CLL）伴随del(17p)/TP53突变、未突变IGHV等高危分子特征。以成熟B淋巴细胞克隆性增殖为特征。3. 基因突变/靶点检测及各人群分布3.1 AML驱动基因突变谱及人群分布突变类型发生率人群/临床特征预后意义 FLT3-ITD 约25% 多见于年轻AML患者 ELN 2022归为中等风险 FLT3-TKD 5%-7% — 对预后的不良影响较小 NPM1突变约30% 多见于成年AML 不伴FLT3-ITD时为良好风险 IDH1/2突变约20% 在AML中发生率为15%-20% 产生致癌代谢物2-HG KMT2A重排约10% 既往复发难治后中位OS仅约6个月 Menin抑制剂敏感 TP53突变约10%-15% 老年、治疗相关AML多见预后极差3.2 CML的BCR:ABL1突变谱系 BCR:ABL1融合是CML的核心驱动，酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI）治疗压力下可出现耐药突变，其中T315I"看门人"突变最为凶险，导致一、二代TKI全部失效，需三代TKI干预。此外Y253H、E255K/V等突变对伊马替尼（Imatinib）敏感性下降，而F317L、V299L等对二代TKI仍敏感。3.3 ALL的分子靶点分布 •Ph+ B-ALL：BCR:ABL1阳性，约占成人ALL的20%-30% •Ph样ALL：约占儿童ALL的10%-15%、成人ALL的20%-30%，伴CRLF2、JAK突变等 •KMT2A重排：婴儿ALL多见 •ETV6:RUNX1、TCF3:PBX1：儿童ALL常见，预后较好 •免疫靶点：CD19、CD22、CD3等在免疫治疗中具有重要意义4. 基于基因突变/靶点的临床治疗策略4.1 AML的靶向治疗策略一线治疗 •FLT3突变AML：FLT3抑制剂联合强化疗为标准方案。米哚妥林（Midostaurin, FLT3抑制剂）联合"7+3"方案（柔红霉素+阿糖胞苷）已成为标准方案。 •IDH1/2突变AML：艾伏尼布（Ivosidenib, IDH1抑制剂）或恩西地平（Enasidenib, IDH2抑制剂）联合去甲基化药物（Hypomethylating Agents, HMA）。 •老年/不耐受强化疗AML：维奈克拉（Venetoclax, BCL-2抑制剂）联合阿扎胞苷（Azacitidine）是基石方案。二线/三线治疗 •R/R FLT3+ AML：吉瑞替尼（Gilteritinib, FLT3抑制剂）单药。 •R/R IDH1+ AML：艾伏尼布（Ivosidenib）单药。 •KMT2A重排AML：Menin抑制剂（如Revumenib）。4.2 CML的TKI序贯治疗策略 •一线：低危患者可选伊马替尼（Imatinib）或二代TKI（尼洛替尼Nilotinib、达沙替尼Dasatinib、博舒替尼Bosutinib）；中高危患者首选二代TKI。2025 ELN指南已将STAMP抑制剂阿思尼布（Asciminib）推荐为一线选择。 •二线：换用另一种TKI，需基于突变分析选择敏感药物。 •三线及以上：T315I突变首选普纳替尼（Ponatinib）或阿思尼布，国产奥雷巴替尼（Olverembatinib）对T315I疗效显著。4.3 ALL的靶向与免疫治疗策略 •Ph+ ALL：BCR:ABL1 TKI为基础，联合化疗或免疫治疗。 •R/R B-ALL：贝林妥欧单抗（Blinatumomab, CD19/CD3双特异性抗体）、奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab Ozogamicin, CD22抗体偶联药物）、CD19 CAR-T（完全缓解率超80%）、CD19/CD22双靶点CAR-T（5年总生存期达75%）。4.4 CLL的靶向治疗策略 •一线：布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, BTKi）伊布替尼（Ibrutinib）、阿可替尼（Acalabrutinib）、泽布替尼（Zanubrutinib）单药或联合BCL-2抑制剂。 •二线：BCL-2抑制剂维奈克拉（Venetoclax）联合BTKi或CD20单抗，固定疗程方案。5. 关键临床数据汇总下表汇总了白血病各领域关键靶向药物的临床研究数据，包括客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）、中位无进展生存期（median Progression-Free Survival, mPFS）和中位总生存期（median Overall Survival, mOS）。药物名称（靶点）适应症/人群研究名称 ORR(%) mPFS(月) mOS(月) 米哚妥林 (FLT3) 新诊断FLT3+ AML(<60岁) RATIFY (NCT00651261) 58.9 NR 74.7 vs 25.6 吉瑞替尼 (FLT3) R/R FLT3+ AML ADMIRAL (NCT02421939) 54.3 6.2 9.3 vs 5.6 艾伏尼布 (IDH1) R/R IDH1+ AML AG120-C-001 41.6 6.9 8.8 恩西地平 (IDH2) R/R IDH2+ AML AG221-C-001 38.5 6.9 9.3 维奈克拉+AZA (BCL-2+HMA) 新诊断老年AML VIALE-A (NCT02993523) 66.4 14.7 14.2 vs 10.7 维奈克拉+LDAC (BCL-2+化疗) 新诊断老年AML M14-387 54.0 8.4 10.1 伊马替尼 (BCR:ABL1) 新诊断CML-CP IRIS CCyR 87%(18月) 96%(5年) 89%(5年) 阿思尼布 (BCR:ABL1 STAMP) 新诊断CML-CP ASC4FIRST MMR 79.2%(144周) NR 99.0%(3年) 普纳替尼 (BCR:ABL1) R/R CML-CP(含T315I) PACE MCyR 72%(T315I) 11.9 73%(5年) 贝林妥欧单抗 (CD19/CD3) R/R B-ALL TOWER 44 vs 25 7.7 7.7 vs 4.0 奥加伊妥珠单抗 (CD22 ADC) R/R B-ALL INO-VATE 81 vs 29 5.0 7.7 vs 6.2 纳基奥仑赛 (CD19 CAR-T) R/R B-ALL(成人) 真实世界研究 92.8(3个月) NR >80%(1年预期) 利沙托克拉 (BCL-2) R/R CLL/SLL 关键II期 62.5 23.89 NR 注：ORR=客观缓解率；mPFS=中位无进展生存期；mOS=中位总生存期；NR=未达到；CCyR=完全细胞遗传学缓解；MMR=主要分子学缓解；MCyR=主要细胞遗传学缓解；AZA=阿扎胞苷；LDAC=低剂量阿糖胞苷；CR/CRh=完全缓解/伴血液学不完全恢复的完全缓解。6. 创新药研发进展6.1 Menin抑制剂：AML治疗的新纪元 Menin抑制剂通过阻断Menin-KMT2A蛋白-蛋白相互作用发挥抗肿瘤作用，是NPM1突变和KMT2A重排AML的革命性突破。Revumenib（Menin抑制剂）由Syndax Pharmaceuticals开发。2024年11月获美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准用于KMT2A重排急性白血病（商品名Revuforj），2025年10月扩展至NPM1突变AML。关键I/II期AUGMENT-101研究显示，在R/R KMT2A重排AML中，完全缓解/伴血液学不完全恢复的完全缓解（Complete Response/Complete Response with incomplete hematologic recovery, CR/CRh）率达21%，中位缓解持续时间（median Duration of Response, mDoR）达6.4个月。目前正开展联合化疗的III期研究。Ziftomenib（Menin抑制剂）由Kura Oncology开发。2025年11月获FDA批准用于NPM1突变AML。KOMET-001研究显示CR/CRh率达35%，且安全性良好。国产Menin抑制剂管线 •HMPL-506（Menin抑制剂）：和黄医药开发，处于临床I期。 •Bleximenib、Enzomenib：后续分子也在积极推进中。6.2 新一代BCL-2抑制剂：国产密集撞线继维奈克拉（Venetoclax）之后，国产第二代BCL-2抑制剂迎来爆发期，旨在克服耐药、降低药物相互作用及提高安全性。利沙托克拉（Lisaftoclax, BCL-2抑制剂）亚盛医药开发。2025年7月获中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）附条件批准用于BTK抑制剂经治的R/R CLL/SLL，成为全球第二个上市的BCL-2抑制剂。关键II期研究显示ORR达62.5%，中位PFS达23.89个月，且研究中未发生临床肿瘤溶解综合征（Tumor Lysis Syndrome, TLS）。联合阿可替尼（Acalabrutinib）方案ORR高达98%（2024 ASH）。目前已纳入全国27个省市的惠民保，并通过2026年国家医保形式审查。索托克拉（Sonrotoclax, BCL-2抑制剂）百济神州开发。新药上市申请（New Drug Application, NDA）于2025年4月获药品审评中心（Center for Drug Evaluation, CDE）受理并纳入优先审评，用于治疗R/R CLL/SLL。SEQUOIA研究显示，联合泽布替尼（Zanubrutinib）一线治疗CLL，ORR达100%，不可检测微小残留病（undetectable Minimal Residual Disease, uMRD）率达92%。III期研究（SEQUOIA Part C）正在进行中。Mesutoclax（ICP-248, BCL-2抑制剂）诺诚健华开发。2026 ASCO公布的I期数据显示：联合阿扎胞苷治疗初治AML，复合完全缓解率（composite Complete Response, cCR）达85.7%，MRD阴性率86.7%，6个月总生存率94.1%；联合奥布替尼（Orelabrutinib）治疗B细胞恶性肿瘤ORR达100%。TQB3909（BCL-2抑制剂）正大天晴1类新药。2026年4月启动III期临床（n=128），针对R/R CLL/SLL，主要终点为PFS；I期数据显示ORR达88.9%，CR/CRi为44.4%。2026年7月拟纳入CDE优先审评。6.3 CML第三代TKI及STAMP抑制剂 •奥雷巴替尼（Olverembatinib, BCR:ABL1抑制剂）：亚盛医药开发的国产三代TKI，对T315I突变患者疗效显著，已纳入国家医保。关键II期研究显示，在T315I突变CML-CP患者中，主要细胞遗传学缓解率（Major Cytogenetic Response, MCyR）达69%，3年OS率达85%。 •阿思尼布（Asciminib, BCR:ABL1 STAMP抑制剂）：诺华（Novartis）开发，首个特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的药物。ASC4FIRST研究144周分析显示，其MMR率显著优于伊马替尼及二代TKI，且心血管不良事件（Adverse Event, AE）发生率更低，已被2025 ELN指南推荐为一线优选。 •TGRX-678、TERN-701：均为国产STAMP抑制剂，目前处于临床I/II期，旨在解决耐药及T315I突变问题。6.4 ALL/CLL免疫治疗创新 •CD19/CD22双靶点CAR-T：在移植后复发B-ALL患者中展现出卓越疗效，5年无事件生存率（Event-Free Survival, EFS）和总生存期（Overall Survival, OS）分别达50%和75%，有效解决了抗原逃逸问题。 •纳基奥仑赛（CNCT19, CD19 CAR-T）：合源生物开发，已被《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025版）》纳入成人R/R B-ALL的I级推荐。真实世界数据显示成人R/R B-ALL 3个月ORR达92.8%，MRD阴性率超90%，1年OS预计超80%。 •BTK降解剂BGB-16673（BTK CDAC）：百济神州开发，是全球进度领先的BTK蛋白降解剂，通过泛素-蛋白酶体途径降解BTK蛋白，有望克服BTKi耐药。I期数据显示在R/R CLL中ORR达83.3%，目前正开展III期研究。 •奥布替尼（Orelabrutinib, BTK抑制剂）：诺诚健华开发，具有高选择性，2023年获批用于R/R边缘区淋巴瘤，目前正拓展至CLL一线治疗及自身免疫疾病。6.5 表观遗传与新型靶点 •HMPL-306（IDH1/2双重抑制剂）：和黄医药开发，可同时抑制IDH1和IDH2突变，克服IDH1抑制剂耐药，目前正在开展I/II期临床试验。 •BET抑制剂、DOT1L抑制剂、LSD1抑制剂：这类表观遗传阅读器抑制剂主要针对KMT2A重排或NPM1突变AML，目前处于早期临床阶段，旨在阻断致癌基因（如HOXA9、MEIS1）的表达。6.6 创新药研发进展汇总表药物（靶点）研发企业适应症研究阶段关键临床数据(ORR/PFS/OS) 国内状态 Revumenib (Menin) Syndax(美) KMT2A重排/ NPM1突变AML FDA批准 (2024.11/2025.10) CR+CRh 21-35%; mDoR 6.4月临床推进中 Ziftomenib (Menin) Kura Oncology(美) NPM1突变AML FDA批准 (2025.11) CR+CRh 35% 临床推进中利沙托克拉 (BCL-2) 亚盛医药 R/R CLL/SLL NMPA批准 (2025.7) ORR 62.5%; mPFS 23.89月已上市, 正向一线拓展索托克拉 (BCL-2) 百济神州 CLL/SLL NDA优先审评 (2025.4) 联合泽布替尼 ORR 100%;uMRD 92% III期进行中 Mesutoclax (BCL-2) 诺诚健华 AML/CLL I/II期 AML cCR 85.7%; 6月OS率94.1% 国内I期完成, 推进中 TQB3909 (BCL-2) 正大天晴 R/R CLL/SLL,AML III期 (2026.4启动) ORR 88.9%; CR/CRi 44.4% III期进行中, 拟纳入优先审评奥雷巴替尼 (BCR:ABL1) 亚盛医药 T315I+ CML NMPA批准 MCyR 69%; 3年OS 85% 已上市并纳入医保阿思尼布 (BCR:ABL1 STAMP) Novartis(瑞士) CML-CP一线 FDA/EMA批准 144周MMR 79.2%; 3年OS 99% 国内临床推进 BGB-16673 (BTK CDAC) 百济神州 CLL/SLL 临床后期 R/R CLL ORR 83.3% 国内临床推进纳基奥仑赛 (CD19 CAR-T) 合源生物 R/R B-ALL NMPA批准 3月ORR 92.8%; MRD阴性>90% 已上市, CSCO I级推荐 HMPL-506 (Menin) 和黄医药 KMT2A/NPM1 AML 临床推进 — 国内临床推进中 HMPL-306 (IDH1/2) 和黄医药 IDH1/2突变AML 临床推进 — 国内临床推进中奥布替尼 (BTK) 诺诚健华 CLL/淋巴瘤 NMPA批准高选择性BTKi 已上市7. 未来治疗展望 1.联合治疗策略优化：Menin抑制剂单药活性有限，其与强化疗、HMA或FLT3抑制剂的联合方案（如Revumenib+7+3）正在III期验证，有望大幅提升KMT2A重排/NPM1突变AML的治愈率。 2.固定疗程模式（Fixed-Duration Therapy）：BCL-2抑制剂联合BTKi的有限周期治疗在CLL中已确立优势，未来将向AML及其他血液肿瘤拓展，减少长期用药带来的感染和耐药风险。 3.免疫治疗前移：CAR-T、双抗、抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate, ADC）在ALL中的成功正推动其向一线治疗前移；双靶点CAR-T（CD19/CD22）有望成为解决抗原丢失导致复发的标准方案。 4.无治疗缓解（Treatment-Free Remission, TFR）：CML患者在实现深度分子学缓解（MR4.5）后可尝试TKI停药，二代TKI一线治疗停药2年TFR率约46%，未来将有更多患者实现"功能性治愈"。 5.国产创新药全球化：以奥雷巴替尼、利沙托克拉、索托克拉、Mesutoclax、纳基奥仑赛为代表的国产创新药正走向全球注册临床（如美国FDA的桥接试验），中国血液新药研发已从"跟跑"转向"并跑"甚至"领跑"。 6.表观遗传靶点开发：BET、DOT1L、LSD1等新型表观遗传阅读器抑制剂为KMT2A重排/NPM1突变AML提供了除Menin之外的全新方向，有望填补空白。 7.人工智能辅助精准诊疗：AI驱动的基因组学分析、耐药预测模型和个体化治疗方案优化将成为未来白血病管理的重要工具。8. 医保准入情况下表汇总了主要白血病靶向药物的医保准入状态。药物名称（靶点）适应症医保状态备注伊马替尼（Imatinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保一代TKI，年费用降至数千元尼洛替尼（Nilotinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保二代TKI 达沙替尼（Dasatinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保二代TKI 奥雷巴替尼（Olverembatinib, BCR:ABL1） T315I+ CML 已纳入国家医保国产三代TKI，T315I首选阿思尼布（Asciminib, BCR:ABL1 STAMP） CML-CP 未纳入（国内推进中）新型STAMP抑制剂吉瑞替尼（Gilteritinib, FLT3） R/R FLT3+ AML 已纳入国家医保三代FLT3抑制剂艾伏尼布（Ivosidenib, IDH1） IDH1+ AML 已纳入国家医保(2025) 国内唯一获批IDH1抑制剂维奈克拉（Venetoclax, BCL-2）老年AML 已纳入国家医保 VEN+HMA方案泽布替尼（Zanubrutinib, BTK） CLL/淋巴瘤已纳入国家医保国产BTKi 奥布替尼（Orelabrutinib, BTK） CLL/淋巴瘤已纳入国家医保高选择性BTKi 利沙托克拉（Lisaftoclax, BCL-2） R/R CLL/SLL 惠民保覆盖，医保谈判中 2026年通过形式审查索托克拉（Sonrotoclax, BCL-2） CLL/SLL 未纳入（NDA审评中）优先审评纳基奥仑赛（CNCT19, CD19 CAR-T） R/R B-ALL 未纳入国家医保部分商业保险覆盖 TQB3909（BCL-2） R/R CLL/SLL 未纳入（III期）拟纳入优先审评特别提示：新型靶向药物刚进入国内时，前一两年通常难以进入医保报销范围，但部分城市惠民险（如"沪惠保"、"穗岁康"）可将靶向药纳入保障范围。具体医保状态以国家医保局最新发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》为准。9. 参考文献 1. Global Cancer Observatory: Cancer Today. International Agency for Research on Cancer. 2022. 2. 医脉前沿丨中国白血病流行病学全面综述发布:21世纪负担变迁与治疗突破全景解读. 医脉通血液科. 2026. 3. Issa G.C., et al. The Menin Inhibitor Revumenib in KMT2A-Rearranged or NPM1-Mutant Leukemias. N Engl J Med. 2023; 389(26): 2485-2497. 4. Andorsky D, et al. Exploring treatment decision-making in chronic myeloid leukemia in chronic phase. Front Oncol. 2024;14. 5. Tam C.S., et al. Sonrotoclax (BGB-11417) plus Zanubrutinib in Patients with Treatment-Naive Chronic Lymphocytic Leukemia. Blood. 2024; 144(Suppl 1): 123-130. 6. InnoCare. 2026 ASCO: Pivotal Data of InnoCare's Novel BCL2 Inhibitor Mesutoclax Released. 2026. 7. Jiang Q., et al. Olverembatinib (HQP1351) in patients with T315I-mutated chronic myeloid leukemia. J Clin Oncol. 2023; 41(15_suppl): 7004. 8. Hochhaus A., et al. Asciminib in newly diagnosed chronic myeloid leukemia: 144-week follow-up from the phase III ASC4FIRST trial. Ann Hematol. 2026. 9. 正大天晴1类新药TQB3909片拟纳入优先审评. 摩熵医药. 2026. 10. 王建祥教授：靶向新药引领AML治疗进展大潮流，免疫治疗亦在兴起. 血液科资讯. 2025. 11. Advancements in diagnosis and treatments of acute leukemia. Chin J Cancer Res. 2026. 12. 详述急性髓系白血病靶向治疗的耐药机制及克服策略. 医学科学. 2025. 13. Fenaux P., et al. Azacitidine and Venetoclax in newly diagnosed acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2024; 390(10): 875-888. 14. Stone R.M., et al. Midostaurin plus Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia with a FLT3 Mutation. N Engl J Med. 2017; 377(5): 454-464. 15. Perl A.E., et al. Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed/Refractory FLT3-Mutated AML. N Engl J Med. 2019; 381(18): 1728-1740. 16. DiNardo C.D., et al. Enasidenib in mutant IDH2 relapsed/refractory AML. Leukemia. 2021; 35(2): 358-367. 17. Kantarjian H.M., et al. Ponatinib in chronic myeloid leukemia. N Engl J Med. 2013; 369(18): 1702-1712. 18. Topp M.S., et al. Blinatumomab vs Standard Chemotherapy in R/R B-ALL. Lancet Oncol. 2017; 18(10): 1316-1326. 19. Kantarjian H., et al. Inotuzumab Ozogamicin in R/R ALL. N Engl J Med. 2016; 375(8): 740-753. 20. 亚盛医药宣布利沙托克拉（APG-2575）治疗R/R CLL/SLL的II期临床研究数据. 亚盛医药官网. 2025.

2026-10-15

·癌度

FLT3抑制剂耐药之后白血病还有办法吗?国产新药XY0206 III期全国招募！

点击蓝字关注我们最难办的不是没有靶向药,而是靶向药也用过了、也耐药了,接下来该怎么办。一、FLT3-ITD:AML里最不想看到的那个突变急性髓系白血病(AML)是成年人中最常见的急性白血病,起病急、进展快。在众多基因突变里,FLT3突变最常见,大约三成新诊断的AML患者携带,其中又以FLT3-ITD(内部串联重复突变)为主。带着这个突变的患者,预后明显更差、复发率更高。到了复发或难治阶段,中位总生存期通常只有4.7到6.2个月——也就是说,治疗窗口非常窄。现在国内已经有吉瑞替尼、索拉非尼等药物用于FLT3突变AML,但疗效受两方面因素限制:一是骨髓微环境会分泌一些促生存信号,把白血病细胞"护"起来,让药物打不透;二是治疗过程中会长出新的耐药突变。这两条路都能让原本有效的药失效。图片来自摄图网二、XY0206想同时解决两种耐药 XY0206片是石家庄以岭药业自主研发的化学药品1类创新药,口服的高选择性FLT3激酶抑制剂。它的设计针对的正是上面那两个问题。临床前研究显示,和已获批的吉瑞替尼相比,XY0206对FLT3的选择性结合能力更好,抗耐药活性更强,能覆盖两种关键的耐药机制:一种是骨髓微环境分泌的成纤维细胞生长因子2(FGF2)介导的原发耐药;另一种是FLT3的F691L"守门员"突变——这个突变位于激酶结合口袋的关键位置,一旦出现,目前所有已获批的FLT3抑制剂都会交叉耐药,患者基本就没有靶向药可用了。需要说明的是,以上这些是临床前研究的结论。临床前表现好和人体有效是两回事,能不能兑现,还得看临床数据。三、I/II期数据:几个口径要分清楚 XY0206的I/II期研究(NCT04471064)在2020年9月到2022年12月开展,是一项开放标签、多中心、剂量爬坡加剂量扩展的研究,一共入组61例复发/难治AML患者,其中37例FLT3突变阳性,给药剂量从12.5毫克到62.5毫克每日一次不等,另有25毫克每日两次的方案。今年正式发表在《European Journal of Haematology》上的论文给出的核心数据是:全部61例患者的总缓解率34.4%;37例FLT3突变阳性患者的总缓解率48.6%,复合完全缓解率(CRc)45.9%。如果进一步缩小到FLT3-ITD这个亚组,企业公布的数据是总缓解率56.7%、复合完全缓解率53.3%(其中完全缓解6.7%、伴部分血液学恢复的完全缓解16.7%、伴血细胞不完全恢复的完全缓解30.0%)。另外以岭药业还披露过按37.5毫克每日一次给药时,FLT3阳性受试者CRc为57.9%、FLT3-ITD阳性受试者CRc达68.8%。之所以要把这几组数字分开列,是因为它们来自不同的人群和不同的剂量组——从全部患者到FLT3阳性、再到FLT3-ITD阳性,人群越筛越精,数字自然越来越好看。看这类数据时,搞清楚"这个百分比说的是哪批人",比记住数字本身更重要。四、最值得关注的那部分患者这项研究里,有一组数据对临床意义最大:15例既往已经对FLT3抑制剂治疗失败或复发的FLT3-ITD突变患者,接受XY0206单药治疗后,复合完全缓解率达到60%。这批人是真正意义上的"无路可走"——靶向药用过了,也耐药了。如果这个信号能在更大规模的研究中站住脚,对他们的意义会很实在。当然,15个人的样本量非常小,60%这个数字的置信区间会相当宽,只能算是一个值得追下去的线索。安全性方面,研究报告XY0206整体耐受性良好,具有较有利的安全性特征。目前全球获批用于FLT3突变AML的药物主要是吉瑞替尼和米哚妥林,其中吉瑞替尼是复发/难治性FLT3突变AML的标准靶向治疗之一;奎扎替尼在III期研究中的中位总生存期为6.2个月,对照的挽救化疗组是4.7个月。看到XY0206在FLT3-ITD亚组53.3%的CRc,很容易想拿它和吉瑞替尼的历史数据比一比。但这个比较必须打住:XY0206这边是几十人的I/II期单臂研究,吉瑞替尼那边是数百人的III期随机对照研究,患者构成、评价标准、随访时长都不一样,证据级别差着好几个量级。五、III期研究:和挽救化疗头对头 XY0206的III期确证性研究(国内登记号CTR20231024,海外注册号NCT05876832,研究代号ALIVE)已经启动,由中国医学科学院血液病医院牵头,计划入组312例。这是一项随机、开放、多中心研究,试验组是XY0206片单药,对照组是研究者选择的挽救化疗方案,目的是确证XY0206治疗FLT3-ITD突变复发/难治性AML的有效性和安全性,主要完成时间预计在2027年7月。主要入组条件招募对象是18周岁以上；按WHO标准确诊的原发性AML或骨髓增生异常综合征继发性AML患者；需要经中心实验室检测确认骨髓或外周血FLT3-ITD突变阳性。难治性患者的定义是经标准方案诱导化疗至少1个疗程后未获缓解;复发性患者是指既往达到完全缓解后又出现复发。有几类情况不能入组:合并FLT3-TKD突变的患者(这项研究专门针对ITD亚型)、合并中枢神经系统白血病、确诊为急性早幼粒细胞白血病(APL),以及BCR-ABL阳性白血病(慢性髓系白血病急变期)。研究已在全国近80家中心同步开展,覆盖北京、上海、天津、广东、浙江、江苏、山东、河南、湖北、湖南、四川、辽宁、黑龙江等主要省市,患者可就近参与,具体能否入组以研究中心医生的最终评估为准。写在最后 FLT3-ITD突变的复发/难治AML患者,面对的往往是"复发—化疗—再复发"这个循环,而且时间窗口很紧。XY0206作为国产1类创新药,在早期研究里显示出了抗白血病活性,尤其是对已经用过FLT3抑制剂的患者仍有反应——这一点如果能被证实,对这部分患者的意义会很大。但也要清楚,这些还是早期、小样本、无对照的数据,能不能转化成真正的生存获益,要等III期研究读出结果。对AML患者来说,一件很实际的事情是:如果还没做过FLT3突变检测,尽快做。是不是ITD、有没有合并TKD,直接决定了能不能对上这些试验的入组条件,也决定了现有药物里哪些能用。参加正规临床试验通常用药和检查免费,还有完整的安全监测,对时间窗口紧张的AML患者来说,这条路值得认真评估。如果你或家人正面临FLT3-ITD突变AML的治疗困境,不妨对照上面的条件了解一下。解读基因检测报告,评估临床试验入组机会,欢迎关注联系癌度咨询。 👉 点击文末【阅读原文】；或微信扫下面图片二维码关注公众号后点菜单栏“联系我们”；我们协助您申请适合您的临床试验！免责声明:本文仅为科普参考,不构成任何医疗建议。XY0206为临床研究阶段产品,尚未获批上市。点赞收藏分享点亮小手爱心，送来温暖鼓励

临床3期临床结果临床2期临床1期

2026-10-08

·医脉通

分层施治与靶向突破：新诊断AML一线治疗最新进展

导读：急性髓系白血病（AML）是临床异质性极强的血液肿瘤，患者预后与细胞遗传学特征、强化化疗耐受能力高度相关1-3。传统诊疗模式下，适合强化化疗的患者以经典“7+3”诱导方案为核心，老年、体能状态不佳或合并严重基础疾病的不适合强化治疗人群，既往治疗选择十分有限。近年来，二代测序（NGS）技术逐步融入临床常规诊疗，越来越多可靶向驱动突变被精准识别4；同时，小分子靶向药物逐步向一线治疗场景前移，AML的整体治疗格局正发生系统性改变。基于此，美国Atrium Health Levine癌症研究所团队于《Current Treatment Options in Oncology》发表重磅综述5，系统梳理了新诊断AML患者的一线治疗进展。综述结合不同分子突变亚型整合最新的循证证据与指南推荐，对临床诊疗实践具有较强的参考价值。研究方法：分层人群+分子亚型的循证证据整合本研究为叙事综述，未开展原创性临床试验，基于已发表研究数据进行系统梳理总结。研究以患者是否适合接受强化化疗进行分层，分别归纳两类人群的标准方案与新兴方案；进一步按照FLT3突变、IDH1/2突变、KMT2A重排、NPM1突变等可靶向分子亚型，解析对应靶向治疗的最新进展。综述纳入证据涵盖Ⅲ期随机对照试验、多中心荟萃分析、Ⅱ期临床研究结果，同时纳入2025年欧洲血液学协会大会公布的最新中期研究数据，并结合最新版美国国家综合癌症网络（NCCN）AML指南推荐意见，覆盖诱导、巩固、维持治疗全流程。适合强化化疗人群：基础与靶向联合优化临床获益对于适合接受强化化疗的新诊断AML患者，经典“7+3”诱导方案依然是基础治疗方案，现有数据显示其总体缓解率（ORR）约为70%-75%，3年总生存（OS）率为50%-60%。在此基础上，方案优化主要围绕联合靶向药物、改良剂型等方向展开。对于CD33阳性的核心结合因子AML，吉妥珠单抗奥唑米星联合“7+3”诱导方案可改善患者生存、降低复发风险。对于≥60岁的继发性AML患者，脂质体剂型的CPX-351相比传统“7+3”可提升中位OS，且安全性可控。此外，以氟达拉滨、克拉屈滨为基础的替代方案，也为蒽环类药物不耐受的患者提供了可选路径。FLAG-IDA联合维奈克拉的早期研究显示出较高的缓解率，不良细胞遗传学风险患者也能获得良好的微小残留病（MRD）阴性率，相关研究目前正在持续推进。维持治疗方面，口服阿扎胞苷已被证实可改善无法接受移植的强化治疗患者的生存获益，成为该人群的维持治疗选择之一。不适合强化化疗人群：去甲基化联合方案重塑治疗格局对于老年、合并症多、无法耐受强化化疗的患者，治疗的核心目标是在保证安全性的前提下提升缓解率、延长生存。既往低剂量阿糖胞苷、单药去甲基化药物的临床疗效有限，去甲基化药物联合维奈克拉的方案改善了此类患者的治疗结局。基于VIALE-A研究结果，阿扎胞苷联合维奈克拉可将患者中位OS提升至14.7个月，完全缓解（CR）及CR伴血液学不完全恢复率达66.4%，是目前新诊断、体能状态不佳患者的标准治疗方案。除静脉给药剂型外，口服地西他滨联合西达尿苷（cedazuridine）固定复方与维奈克拉的全口服方案，在Ⅱ期临床研究中展现出良好的缓解率，为无法耐受长期静脉输注的患者提供了更便捷的治疗选择。此外，吉妥珠单抗奥唑米星、格拉吉布（glasdegib）联合低剂量阿糖胞苷等方案，也为特定人群补充了更多选择。整体来看，不适合强化治疗人群的治疗逐渐从以姑息为主的传统模式，步入高效低毒的精准治疗阶段。突变导向精准治疗：多靶点药物有望实现一线治疗突破随着分子检测技术的普及，基于基因突变的靶向治疗已成为AML一线治疗的重要组成部分。针对FLT3突变患者，RATIFY研究证实，米哚妥林联合标准“7+3”化疗方案可为适合强化治疗的患者带来确切生存获益，中位OS达74.7个月；新一代FLT3抑制剂奎扎替尼在QuANTUM-First研究中同样显示出生存优势，且安全性更优。对于不适合强化治疗的FLT3突变患者，阿扎胞苷联合维奈克拉加用吉瑞替尼的三药方案，在早期临床研究中显示出较高的缓解率，更大规模的验证性研究正在开展中。针对IDH1突变AML，艾伏尼布是目前临床证据充分的靶向药物之一，阿扎胞苷联合艾伏尼布可将不适合强化化疗患者的中位OS提升至29.3个月。IDH2突变对应的恩西地平（enasidenib）也在一线场景中展现出应用潜力，相关研究正在推进中。这些靶向药物的前移，有效推动了基于分子特征的个体化治疗落地。前沿研发热点： Menin抑制剂向一线场景快速推进在现有靶点之外，Menin抑制剂是近年来AML领域备受关注的新兴方向，主要针对KMT2A重排和NPM1突变的患者。早期研究数据显示，Menin抑制剂联合标准化疗或去甲基化药物联合方案，在新诊断患者中展现出较高的缓解水平：如齐夫托美尼（ziftomenib）联合“7+3”方案在NPM1突变患者中的复合CR率可达94%；bleximenib联合去甲基化药物与维奈克拉的方案，也取得了良好的初步研究结果。除诱导治疗外，Menin抑制剂在移植后维持、MRD阳性抢先干预等场景的应用也处于探索阶段。但目前该类药物的多数研究仍处于早期阶段，成熟的生存获益数据尚未公布，其临床应用价值仍待后续研究进一步验证。小结新诊断AML的一线治疗已从过去“一刀切”的化疗时代，逐渐步入到基于患者身体状况、分子特征的个体化治疗时代。无论患者是否适合强化化疗，都有了更多高效的方案选择，靶向药物从后线向前线的迁移是这一变化的重要驱动力。这也意味着，诊断阶段及时完善分子遗传学检测，对于筛选适合靶向治疗的患者、制定最优一线方案至关重要。目前仍有诸多临床问题有待解答，比如不同方案的最佳序贯顺序、靶向药物在移植后维持中的价值、如何进一步克服耐药等。因此在条件允许的情况下，参与临床试验依然是值得推荐的选择。未来随着更多研究数据的公布，AML的一线治疗还将持续优化，为患者带来更多生存获益。参考文献 1.Papaemmanuil E, et al. Genomic classification and prognosis in acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2016;374(23):2209–21. 2.Linet MS, et al. Survival of adult AML patients treated with chemotherapy in the U.S. population by age, race and ethnicity, sex, calendaryear period, and AML subgroup, 2001-2019. EClinicalMedicine. 2024;71:102549. 3.Fröhling S, et al. Cytogenetics and age are major determinants of outcome in intensively treated acute myeloid leukemia patients older than 60 years: results from AMLSG trial AML HD98-B. Blood. 2006;108(10):3280–8. 4.Leisch M, et al. Next generation sequencing in AML-on the way to becoming a new standard for treatment initiation and/or modulation? Cancers (Basel). 2019;11(2):252. 5.Magee, G.H., et al. Updates on Therapy Options in Fit and Unfit Patients with Newly Diagnosed AML. Curr. Treat. Options in Oncol. 2025;26:829–840. 审批编号：M-TIBS0-CN-202609-00006 免责声明：本资料的内容仅作为科学信息参考，仅用于医疗卫生专业人士的学术交流，请勿用于任何其他用途。若您不是医疗卫生专业人士，请勿观看和/或传播此资料。本资料可能会出现某些药品信息，但该药品/适应症可能尚未获得国家药品监督管理局的注册批准。医疗卫生专业人士做出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并应参照国家药品监督管理局批准的药品说明书。对于本资料可能提到的相关诊断、治疗方法，请遵守国家卫生健康委员会以及相关部门批准使用的指南或规定。撰写：Gloria 审校：Gloria 排版：Zelda 执行：Atai 本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

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适应症	国家/地区	公司	日期
侵袭性系统性肥大细胞增多症	韩国	Novartis Korea Ltd.	2019-02-14
FLT3阳性急性髓性白血病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
FLT3阳性急性髓性白血病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
FLT3阳性急性髓性白血病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
FLT3阳性急性髓性白血病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
急性髓性白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-04-28
系统性肥大细胞增多症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-04-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	保加利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	克罗地亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	捷克	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	爱沙尼亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	芬兰	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	法国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	匈牙利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	意大利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	立陶宛	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	挪威	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


RATIFY (ASCO2026)	临床3期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3-mutated	-	Midostaurin+chemotherapy	鬱遞壓醖廠壓簾襯窪鹽(鹹顧鹽淵築鹹憲膚襯獵): HR = 0.78 (95.0% CI, 0.63 ~ 0.96) 更多	积极	2026-05-29
				Quizartinib+chemotherapy
EHA2026	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3-ITD mutation	215	Midostaurin+Intensive Chemotherapy	艱壓製網艱齋窪顧鹽衊(選鑰醖襯餘壓衊廠壓築) = 觸製窪窪膚製夢衊鏇鑰選製壓獵鬱齋選繭窪衊 (衊襯觸繭製壓淵鑰鏇願 ) 更多	积极	2026-05-12
				Quizartinib+Intensive Chemotherapy	艱壓製網艱齋窪顧鹽衊(選鑰醖襯餘壓衊廠壓築) = 積簾築齋窪繭簾壓鑰醖選製壓獵鬱齋選繭窪衊 (衊襯觸繭製壓淵鑰鏇願 ) 更多
PS1846 (EHA2025)	N/A	侵袭性系统性肥大细胞增多症一线 elevated serum tryptase	125	Midostaurin 100 mg BID	範糧鹹顧鹹網艱構鬱觸(範鏇鬱顧選餘繭獵鹽襯) = 7/46, 14% pts experienced a discontinuation syndrome after stopping midostaurin. The most commonly reported symptoms included fatigue, peripheral edema, pleural effusion, and diarrhea 願鹹餘襯衊蓋構築網衊 (積膚壓獵鏇醖齋膚願願 ) 更多	-	2025-05-14
				Midostaurin <100 mg BID
NCT03280030 (CTgov)	临床2期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病 \| FLT3阳性急性髓性白血病	67	Midostaurin (Midostaurin: Part 1 (Japan Only))	觸鑰膚築淵膚膚夢積簾 = 範襯廠艱蓋廠遞膚襯蓋糧觸鑰選壓餘鑰鹹餘醖 (鏇簾衊餘構鑰網齋選醖, 鑰鏇憲構鏇製蓋遞鏇鬱 ~ 遞遞鏇壓鹽鏇積鏇憲鑰) 更多	-	2025-02-11
				Midostaurin (Midostaurin: Part 2)	蓋淵衊鬱膚鏇構製淵簾(顧淵鹹膚觸襯積衊齋鬱) = 鑰觸膚鏇積憲築網繭壓廠獵簾艱窪壓壓膚餘鑰 (襯顧衊鏇積遞繭網簾醖, 夢壓願鹽餘醖鏇糧繭艱 ~ 築築築簾艱艱簾淵範繭) 更多
ASH2024	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	-	Midostaurin	壓鹹窪蓋願顧壓鬱壓淵(觸鬱衊蓋獵鹽築鹽餘網) = 淵獵憲繭願獵衊艱選壓夢夢淵壓觸齋遞淵夢襯 (願鑰壓鬱憲遞網鬱積襯 ) 更多	-	2024-12-09
				Quizartinib	壓鹹窪蓋願顧壓鬱壓淵(觸鬱衊蓋獵鹽築鹽餘網) = 齋觸糧願積衊夢獵廠築夢夢淵壓觸齋遞淵夢襯 (願鑰壓鬱憲遞網鬱積襯 ) 更多
NCT03836209 (Precog 0905, ASH2024) 人工标引	临床2期	急性髓性白血病一线 FLT3 Mutation	177	Gilteritinib	鏇鏇鹹鹹構獵蓋網鑰窪(糧壓顧顧餘糧積顧衊觸) = 壓顧壓醖製餘築憲窪鹽夢鹹齋築鑰遞蓋獵膚選 (遞夢齋繭齋遞夢觸構淵 ) 更多	积极	2024-12-07
				Midostaurin	鏇鏇鹹鹹構獵蓋網鑰窪(糧壓顧顧餘糧積顧衊觸) = 餘餘觸網壓夢觸鏇蓋餘夢鹹齋築鑰遞蓋獵膚選 (遞夢齋繭齋遞夢觸構淵 ) 更多
CALGB 10603/Ratify (ASH2024)	N/A	FLT3-TKD \| FLT3-ITD	717	Midostaurin	窪遞鏇衊遞鹹鬱願鹹鏇(糧窪製淵淵願製憲願繭) = 鹽願簾構艱願觸簾窪膚衊艱鬱夢壓簾範積範觸 (鏇鏇繭構願鏇製糧憲鹹, 38.7 ~ 49.3) 更多	积极	2024-12-07
				Placebo	窪遞鏇衊遞鹹鬱願鹹鏇(糧窪製淵淵願製憲願繭) = 衊餘醖鏇鏇鏇製獵淵艱衊艱鬱夢壓簾範積範觸 (鏇鏇繭構願鏇製糧憲鹹, 33.6 ~ 44.4) 更多
NCT04097470 (HOVON155, Pubmed)	临床2期	骨髓增生异常/骨髓增生性疾病	140	地西他滨	鏇壓願蓋襯廠餘願構襯(襯夢範獵積糧憲鬱鏇鬱) = 網艱襯憲醖鹽觸獵憲製淵鏇簾餘顧積獵襯範範 (蓋艱鹽鹽簾淵選齋艱襯 ) 更多	不佳	2024-10-05
				地西他滨+米哚妥林	鏇壓願蓋襯廠餘願構襯(襯夢範獵積糧憲鬱鏇鬱) = 願製鏇窪鹹網遞築鬱鑰淵鏇簾餘顧積獵襯範範 (蓋艱鹽鹽簾淵選齋艱襯 ) 更多
MDAAML-2018-06 (SOHO2024)	临床3期	一线	175	Midostaurin plus Intensive Chemotherapy	憲鬱遞壓醖鹽淵範選鹹(簾築簾繭憲簾製淵窪廠) = 26 pts (14.8%) had Midos interruption 窪窪鏇醖醖壓鹽夢壓窪 (製壓觸窪鹽願範簾鑰構 ) 更多	积极	2024-09-04
EHA2024	N/A	侵袭性系统性肥大细胞增多症 c-KIT D816V mutation	12	Midostaurin 100 mg twice daily	醖構顧醖簾繭築鏇膚構(範壓遞鹽艱襯夢築憲蓋) = 蓋窪糧壓窪窪齋憲淵鬱顧廠築範製鑰窪製鹹簾 (襯糧選廠衊醖廠繭鏇憲 ) 更多	积极	2024-05-14