Microsampling for therapeutic drug monitoring of imatinib, dasatinib, nilotinib, gilteritinib, midostaurin, and venetoclax - Microsampling Oral Oncolytics

开始日期2026-02-01

申办/合作机构-

CTIS2024-512503-39-00

/ Recruiting临床4期IIT

MRD registry and multicenter, randomized controlled pragmatic trial of standard intensity versus reduced intensity consolidation treatment in MRD-negative patients with AML or CLL (RESOLVE trial).

开始日期2025-12-19

申办/合作机构-

NCT06313437

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase I Trial of Revumenib in Combination With 7+3 (7 Days of Cytarabine and 3 Days of Daunorubicin) + Midostaurin Induction Chemotherapy for the Frontline Treatment of NPM1 and FLT3 Mutated AML

This research is being conducted to determine a safe and effective dose of revumenib that can be given in combination with standard induction (initial therapy to induce a remission) + FLT3 targeted therapy (midostaurin) and a single cycle of post-remission therapy + FLT3 targeted therapy (midostaurin) to participants with newly diagnosed Nucleophosmin (NPM1) and FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) mutated Acute Myeloid Leukemia (AML).
The names of the study drugs involved in this study are:
* Revumenib (SNDX-5613) (a type of menin inhibitor)
* Midostaurin (a type of multi-kinase including FLT3 inhibitor)
* Cytarabine (a type of antineoplastic agent)
* Daunorubicin (a type of antineoplastic agent)

开始日期2024-12-06

申办/合作机构

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

[+1]

100 项与米哚妥林相关的临床结果

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100 项与米哚妥林相关的转化医学

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100 项与米哚妥林相关的专利（医药）

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1,352

项与米哚妥林相关的文献（医药）

2026-12-01·Blood Research

Recent advances in the treatment of FLT3-mutated acute myeloid leukemia

Letter

作者: Koh, Jeong Suk ; Song, Ik-Chan

FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) mutations are among the most common driver alterations in acute myeloid leukemia (AML), occurring in approximately 25-30% of patients, and have historically been associated with high relapse rates and poor survival. The therapeutic landscape for FLT3-mutated AML has evolved substantially with the development of FLT3-targeted agents. In newly diagnosed AML, the addition of midostaurin or quizartinib to intensive induction chemotherapy has demonstrated significant improvements in overall survival (OS), event-free survival, and relapse-free survival, establishing these regimens as current standards of care. In the relapsed or refractory setting, gilteritinib has become the preferred treatment based on superior survival and remission outcomes compared with salvage chemotherapy. Molecular studies have identified genomic factors associated with response and resistance to FLT3 inhibition, highlighting the importance of co-occurring mutations in treatment selection and prognosis. Maintenance therapy following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation has emerged as a promising strategy, with evidence supporting the use of sorafenib and gilteritinib to reduce relapse risk and improve posttransplant outcomes. Recent clinical investigations have focused on novel combination approaches, particularly triplet regimens, incorporating FLT3 inhibitors, venetoclax, and hypomethylating agents, which have demonstrated encouraging responses and survival outcomes. Next-generation FLT3 inhibitors, including crenolanib and dapolsertib, are being evaluated in ongoing studies. These advances continue to improve outcomes in patients with FLT3-mutated AML and are expected to further refine treatment strategies across disease settings.

2026-09-15·RAPID COMMUNICATIONS IN MASS SPECTROMETRY

Quality by Design‐Assisted Separation and Characterization of Photolytic Degradation Products of Midostaurin Using UHPLC‐Q‐TOF‐MS/MS: In‐Silico Prediction and Toxicity Assessment

Article

作者: Srivastava, Saurabh ; Shah, Saurabh ; Samanthula, Gananadhamu ; Asthana, Amit ; Mahajan, Rupali

ABSTRACT:

Rationale:

Midostaurin is the first‐in‐class antineoplastic agent for acute myeloid leukemia (AML), exhibits a distinctive pyrrolo[2,3‐b]pyridine scaffold, and is susceptible to forming five forced degradation products under photolytic conditions. Impurities in products can compromise their safety and efficacy, often leading to significant recalls. Hence, strict quality control and reliable analytical methods are essential to prevent these risks. To the best of our knowledge, the lack of available literature on midostaurin in photolytic stress conditions drives the rationale for this study.

Methods:

The current study described a quality‐by‐design approach for developing a robust RP‐HPLC analytical methodology. Simultaneously, we devised a rapid UHPLC technique that is transferable for LC–MS analysis to characterize DPs within a 6‐min period using LC‐Q‐TOF‐MS/MS. In QbD, a Taguchi orthogonal array design was employed for screening the significant factors, i.e., column temperature, buffer pH, and flow rate. A Box–Behnken design was employed to study the interactions of the chosen factors on the tailing factor and resolution of the analyte and five DPs. Additionally, Zeneth software was used to estimate photolytic DPs. Further, the study was extended using Derek and Sarah software to determine toxicity.

Results:

Midostaurin was found to form five degradation products under photolytic stress conditions. Four degradation products (DP‐2, DP‐3, DP‐4, and DP‐5; m/z 587, m/z 546, and m/z 585) were structurally characterized using LC‐Q‐TOF‐MS/MS, whereas DP‐1 was detected as an unidentified degradation peak due to a lack of ionization. Partial agreement was observed between Zeneth predictions and experimental findings. In silico toxicity assessment using Derek and Sarah software provided preliminary safety insights for the characterized degradation products.

Conclusions:

The study demonstrates the development of a QbD‐based RP‐HPLC and UHPLC‐LC–MS method for the analysis of photolytic degradation products of midostaurin. The approach enables effective impurity profiling and provides supportive insights into degradation behavior and toxicity, contributing to improved quality control.

2026-09-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

Systemic Mastocytosis in Adults: 2026 Update on Diagnosis, Risk Stratification and Management

Review

作者: Pardanani, Animesh

ABSTRACT:

Overview:

Systemic mastocytosis (SM) results from clonal proliferation of mast cells (MC) in extra‐cutaneous organs.

Diagnosis:

The major criterion is the presence of multifocal MC clusters in the bone marrow and/or extracutaneous organs. Minor diagnostic criteria include elevated serum tryptase level, MC CD25/CD2/CD30 expression, and the presence of activating KIT mutations.

Risk Stratification:

Establishing SM subtype as per the International Consensus Classification/World Health Organization classification systems is an important first step. Patients either have indolent/smoldering SM (ISM/SSM) or advanced SM, including aggressive SM (ASM), SM with associated myeloid neoplasm (SM‐AMN), or mast cell leukemia. Identification of poor‐risk mutations (i.e., ASXL1, RUNX1, SRSF2, NRAS ) further refines the risk stratification. Several risk models are available to help assign prognosis in SM patients.

Management:

Treatment goals for ISM patients are primarily directed towards anaphylaxis prevention/symptom control/osteoporosis treatment. Patients with advanced SM frequently need MC cytoreductive therapy to reverse disease‐related organ dysfunction. Tyrosine kinase inhibitors (TKI) (midostaurin, avapritinib) have changed the treatment landscape in SM. While deep biochemical, histological, and molecular responses have been documented with avapritinib treatment, its efficacy as monotherapy against a multimutated AMN disease component in SM‐AMN patients remains unclear. Cladribine continues to have a role for MC debulking, whereas interferon‐α has a diminishing role in the TKI era. Treatment of SM‐AMN primarily targets the AMN component, particularly if an aggressive disease such as acute leukemia is present. Allogeneic stem cell transplant has a role in such patients. Imatinib has a therapeutic role only in the rare patient with an imatinib‐sensitive KIT mutation.

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项与米哚妥林相关的新闻（医药）

2026-09-06

·淋床医学

重视抗真菌药不良反应的临床防控研究-药物不良反应杂志

随着人口老龄化加剧，以及严重疾病（如恶性肿瘤等）幸存者数量增加，侵袭性真菌病的发病率逐年上升。根据2010—2023年发表文献的估算数据，全球每年有655万人遭受严重真菌感染的影响，导致至少375万人死亡，其中直接归因于真菌感染的死亡人数约为250万。侵袭性真菌病已成为严重威胁公众健康和生命的重大公共卫生问题。严重真菌感染高发于免疫功能受损或低下人群，包括艾滋病、恶性肿瘤、器官移植、早产儿、重要脏器疾病晚期患者。对于这些患者而言，真菌感染的预防和治疗至关重要。临床实践中，抗真菌药常与患者基础疾病的治疗同时进行，用药方案复杂且治疗周期长。除抗真菌药自身的不良反应外，还易因药物间相互作用（drug-drug interaction，DDI）致药物毒性增加。鉴于真菌感染的高死亡率和治疗的复杂性，深入认识抗真菌药相关不良反应的发生机制，并积极开展临床防控研究，对于保障抗真菌及基础疾病治疗的安全性与有效性，具有重要临床意义。血液病/恶性肿瘤患者侵袭性真菌病的诊断标准与治疗原则（第七次修订版） ICU非中性粒细胞减少症患者侵袭性真菌病诊断和管理，关注念珠菌病和曲霉病：综合综述接受泊沙康唑片预防的髓系恶性肿瘤患者发生突破性侵袭性真菌感染体外膜肺氧合患者抗真菌治疗：临床意义重症监护病房成人患者的侵袭性真菌病：ESGCIP、EFISG的2024年共识定义 1　抗真菌药相关不良反应抗真菌药治疗期间，药物不良反应（adverse drug reactions，ADR）较为常见。2%~34%的患者因ADR而中断治疗或治疗失败。随着抗真菌药的不断上市和临床应用，对其所致ADR的研究和认识也日趋深入，抗真菌药的不良反应谱已基本明确，可分为药物本身的不良反应（固有的ADR）和因DDI引起的不良反应两类。 1.1　药物固有的ADR 抗真菌药固有的ADR与其分子结构和药理作用机制密切相关。不同类别药物的分子结构各异，作用机制不同，其ADR表现也存在明显差异（表1 ）。在实体器官损伤方面，常用抗真菌药均可能导致肝损害，其中唑类药物（包括咪唑类和三唑类）的肝毒性较为突出；两性霉素B主要引起肾毒性，但脂质体制剂的毒性显著减轻；两性霉素B和棘白菌素均可导致电解质紊乱，前者更为明显。此外，唑类药物还可引起与内分泌相关的"靶外效应"，包括氟中毒/骨硬化、假性醛固酮增多症、肾上腺功能不全、低钠血症及性腺功能减退等。另外，各类药物中新上市品种的安全性较早期品种均有明显提高。例如，艾沙康唑对QT间期和肝药酶的影响显著低于其他唑类药物；瑞扎芬净与其他药物合用时，极少发生有临床意义的相互作用。 1.2　与DDI相关的ADR 接受抗真菌药治疗的患者多患有需要干预的严重基础疾病，多药联用十分常见，DDI风险较高。一项较早基于150家医院电子医疗记录的分析显示，6 962例接受三唑类药物治疗的患者中88%至少发生过一次重度或中度DDI事件，26%为禁忌联用的DDI事件。抗真菌药DDI的发生机制包括代谢途径和非代谢途径，前者以唑类药物为代表，后者涵盖其他所有非唑类药物。经代谢途径发生的DDI相关ADR，一般是指通过影响药物代谢酶和/或药物转运蛋白，改变合用药物的代谢/转运过程，导致受到影响药物的暴露量异常增高而引发的ADR。此类ADR具有"双向"特征：既可能是抗真菌药影响合用药物代谢/转运所致，也可能是合用药物影响抗真菌药代谢/转运所致。常用抗真菌药对细胞色素P450（cytochrome P450，CYP）主要同工酶的抑制作用及强度见表2 。非代谢途径DDI相关ADR与药物代谢酶/转运蛋白及药物暴露量无关，而与抗真菌药自身的器官毒性相关。当抗真菌药与具有相似毒性作用的药物合用时，可能发生毒性反应的累加或协同效应，从而加重器官损伤。例如，两性霉素B与其他具有肾毒性的药物合用时，会显著增加急性肾损伤的风险。经代谢途径发生的DDI相关ADR，因存在"异常暴露量"这一可测定的指标，易于分析和研究，相关研究主要集中于唑类药物。相比之下，非代谢途径DDI所致ADR的识别较为困难，容易被疾病进展的表现或综合治疗措施的效果所掩盖，相关研究和报道极少。唑类药物DDI机制中涉及的药物代谢酶包括CYP和尿苷二磷酸葡萄糖醛酸基转移酶（uridine dphosphate glucuronosyl transferase，UGT），分别属于药物代谢1相和2相途径的限速酶。常用唑类抗真菌药物对UGT的抑制作用见表3。药物转运蛋白均为ATP结合盒转运蛋白超家族成员，包括P糖蛋白、乳腺癌耐药蛋白和多重耐药蛋白。常用唑类抗真菌药对药物转运蛋白的作用见表4。在上述药物代谢酶和药物转运蛋白中，对CYP的研究开展最早，也较为系统。而转运蛋白的研究尚处于初步阶段，例如所有非唑类抗真菌药对UGT1A1、UGT2B7等关键酶的影响仍有待深入。目前，基于人肝微粒体或重组酶、转染转运蛋白细胞或囊泡等体系，已建立了规范的体内外测定方法，并已识别和确定了唑类药物发生DDI的主要药物谱；其作用强度可参照标准底物、抑制剂和诱导剂进行标准化判定，为新药研发、临床治疗方案的用药选择及剂量调整提供了重要依据。 2　抗真菌药不良反应研究现状及不足迄今抗真菌药DDI相关ADR的临床证据，大多来自于电子医疗记录的回顾性分析和零散的病例报告。可追溯的最早个案报道是发现唑类与华法林合用可导致华法林的抗凝作用增强。此后，关于唑类药物与经CYP3A4广泛代谢的药物间发生DDI的报道日益增多，从导致长春碱类药物的神经毒性增强，到近年来新上市的小分子激酶抑制剂（如米哚妥林、维奈克拉、达沙替尼）与唑类药物的DDI，均有涉及。已有的案例数据覆盖儿科、重症监护、麻醉科、呼吸科和心脏科的常用药物，以及抗惊厥药、免疫抑制剂、肿瘤化疗药物、止吐药和小分子靶向制剂等。这些研究和报道对临床安全、合理使用唑类药物起到了较好的警示作用。然而，纵观已有的抗真菌药相关DDI研究，获得的大多数数据几乎均来自基于微粒体、单一重组酶或转运蛋白对应单一药物的体外实验；为数不多的动物模型和人体研究，几乎均为两种可能存在DDI药物间的单次给药测定；对于药物与被标示的强抑制剂或强诱导剂联用的数据，多采用静态模型模拟，缺乏基于真实世界的前瞻性临床药代动力学直接研究。从严格意义上讲，这些研究模式与临床治疗实际情形存在较大差距，具体表现为以下几个方面。（1）现有研究将药物代谢酶和转运蛋白的表达和活性近乎视为恒定不变。虽然这一假设保证了实验方法的敏感性和结果的准确性，但忽略了临床治疗中这些酶和蛋白的表达和活性存在基因背景差异，且受到疾病病理状态的影响。（2）单次给药方式与临床用药实际测得的药物反应存在差异。临床治疗中的ADR多为药物达到稳态浓度后的表现，是药物吸收、分布和消除达到平衡的结果；单次给药往往无法观察到药物达到稳态浓度后的作用特征。（3）少数来自临床的病例报告所提供的DDI数据多从药物角度出发，缺乏患者自身因素和疾病状态对DDI影响的分析。（4）对临床的警示多集中于强抑制或诱导作用药物，而忽略了真菌感染患者多药治疗的复杂状况，对中-弱强度抑制或诱导作用药物合用时的潜在影响以及非代谢途径DDI的重视程度不足。（5）缺乏针对某些特殊代谢状况所致DDI的系统研究。例如，某些依据体外测定标示为同等强度但作用相反，且DDI效应差异较大的药物组合（如伊曲康唑为强CYP3A4抑制剂，利福平为强诱导剂，后者可使前者的暴露量下降>80%）；某些药物及其活性代谢物兼具诱导和抑制双重作用（如米哚妥林经CYP3A4代谢后生成的两种代谢物CGP52421和CGP62221，分别对CYP3A具有抑制和诱导作用）。抗真菌药与这些药物之间DDI是否存在规律，以及如何建立具有临床用药指导意义的剂量-效应模型，目前均未见系统研究报道。总之，现有研究仅局限于在治疗起始阶段指导药物的安全选择，或在治疗过程中提示需重点监护或进行治疗药物监测的药物，距离实现精准防控抗真菌药相关ADR、保障安全有效的抗真菌治疗，尚有较大差距。 3　以临床防控为核心开展抗真菌药相关ADR的研究及其展望抗真菌药相关ADR研究的特殊性，在很大程度上是由于其易感人群在机体状态和用药情况两方面的特殊性所决定的。在机体方面，该类患者除存在与普通人群相似的药物代谢酶/转运蛋白基因多态性外，还常伴有程度不一的持续性炎症和代谢失衡状态；在用药方面，则呈现多药联合治疗和用药周期长的特点。上述两方面因素相互交织，使得抗真菌药（尤其是唑类药物）的应用极易诱发DDI相关ADR。人体药物代谢/转运蛋白的基因多态性导致药物代谢的差异已广为人知，相关基因表型检测已在临床开展并用于指导用药。同时，真菌感染易感人群的病理生理状态对药物代谢的影响已有相关证据。例如，处于炎症状态的患者，其肝微粒体功能、药物代谢酶活性均受到不同程度的抑制；严重疾病状态下的患者，游离药物浓度和分布容积会发生明显改变，如肿瘤恶病质患者血浆代谢组学的研究显示，机体氨基酸、甘油磷脂普遍下调，皮质醇上调，蛋白与脂质代谢的重编程可能影响药物蛋白结合率、肝血流量及CYP底物的处置过程等，从而增加抗真菌药与其他可影响药物代谢酶的药物之间发生复杂DDI的风险。但这些病理因素所致ADR的关键靶位基线指标的改变对DDI效应的影响尚不明确。因此，在抗真菌药相关ADR的研究中纳入患者个体因素和疾病因素是非常必要的。近年来，研究者利用生理药代动力学模型，对艾伏尼布与伊曲康唑、艾沙康唑与依鲁替尼、维奈克拉与米哚妥林合用时的DDI风险进行评估与预测，其结果更接近临床的真实情况，这是非常有益的尝试。针对现有研究的不足，应重点加强以下几个方面的工作。（1）系统建立抗真菌药及其合用药物的固有ADR数据库，这是识别DDI效应的前提。传统的信号检测统计与数据挖掘方法应借助人工智能模型加以提升，并结合临床研究进行实证，将获得的药物-反应的因果关联转化为可指导临床的证据。（2）药物转运蛋白与唑类药物之间的相互作用研究尚不充分，需进行系统性的评价和测定。（3）建立能够同时测定多个代谢酶、多种转运蛋白或整合酶/蛋白效应的创新方法，构建药物暴露量-DDI效应的定量模型，确定其时间效应和剂量效应的规律。（4）重视对药物代谢酶/转运蛋白具有中-弱强度抑制或诱导作用的药物，以及非代谢途径药物在特殊人群及长期联合用药时的DDI研究，尤其是能够获得定量证据的研究。（5）重视儿童、肝功能障碍患者及重症患者中药物代谢酶和转运蛋白的表达及其活性差异的研究。 4　结语侵袭性真菌感染主要发生于免疫功能低下的患者，近年来发病率明显上升。侵袭性真菌感染的患者用药方案复杂、治疗周期长，ADR常见。抗真菌药相关ADR可分为药物固有的ADR和与DDI相关的ADR两类。不同类别抗真菌药的ADR表现存在很大差异。DDI相关ADR根据发生机制分为代谢途径（与药物代谢酶和/或转运蛋白相关）和非代谢途径所致ADR，前者以唑类药物为代表，后者涵盖其他所有非唑类药物。目前，药物代谢酶相关DDI的研究较多，而药物转运蛋白相关DDI和非代谢途径相关DDI的研究相对不足。未来应在抗真菌药ADR发生机制中的关键靶位——药物代谢酶/转运蛋白等进行系统、准确的定性定量研究基础上，通过开展与临床用药实际相符的前瞻性药代动力学研究，以及基于临床大样本库严谨设计的真实世界研究，建立剂量-暴露-效应模型，并配合常规治疗药物监测，整合"药理机制+患者特征（基因背景、病理生理状态）+药物相互作用"的多维数据。如此才能将"经验性规避"升级为"循证精准用药"，从而真正从源头上实现防控不良反应的目的，切实保障真菌感染患者的用药安全。

微生物疗法临床研究

2026-09-03

·伯科生物

NCCN 2026丨罕见癌种或疾病（二）

罕见癌种或疾病指发病率低、病例分散、难以开展大规模随机研究的恶性肿瘤及相关少见疾病，诊疗常需依据有限证据与专家共识。NCCN针对部分罕见癌种发布了独立的临床实践指南，为临床决策提供参考依据。本文整合NCCN系统性轻链型淀粉样变（SLCA）、华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤（WM/LPL）和系统性肥大细胞增多症（SM）三份指南。系统性轻链型淀粉样变（SLCA）：与多发性骨髓瘤不同，SLCA以骨髓单克隆浆细胞负荷较低为典型特征。异常浆细胞产生的轻链转化为淀粉样纤维，对内脏器官（肾脏、心脏、胃肠道、肝脏、脾脏和神经系统）具有亲和力，并导致终末器官功能障碍。据美国索赔数据库资料，淀粉样变发病率约9～14例/百万人口年；约69%的新诊断患者在确诊时已有1个以上器官受累。随着诊断提前、能够带来更深缓解的新疗法出现以及自体造血干细胞移植（HCT）候选者的更好筛选，患者早期死亡率（含移植相关死亡）已下降，生存得到改善。华氏巨球蛋白血症（WM）：WM是一种B细胞疾病，以骨髓淋巴浆细胞（LPC）浸润和IgM单克隆丙种球蛋白为主要特征，WHO/REAL分类将其定义为淋巴浆细胞淋巴瘤（LPL）。WM属罕见病，美国每年新诊断约1000～1500例；SEER数据库（1980～2016年）资料显示，白人、出生性别为男性及年龄大于60岁者更易患病。系统性肥大细胞增多症（SM）：肥大细胞增多症是异常肥大细胞克隆性增殖并积聚于皮肤和/或皮肤外器官的一组异质性疾病，2017年WHO修订分类将其自骨髓增殖性肿瘤中独立出来。SM是成人最常见的肥大细胞增多症类型，以1个或多个皮肤外器官的肥大细胞浸润为特征（可伴或不伴皮肤受累）。KIT D816V突变的鉴定和新型靶向治疗的出现显著改善了SM的诊断与治疗；患者管理需皮肤科、血液科、病理科、消化科、变态反应科和免疫科等多学科协作，建议在肥大细胞疾病诊疗经验丰富的中心进行。一、疾病的诊断 1 临床表现与初始评估 SLCA：起病与受累器官相关，可表现为肾病综合征、限制型心肌病样心力衰竭、周围或自主神经功能障碍。初诊行全身体检、体位生命体征和6分钟步行试验。 WM：可表现为高黏滞血症、神经病变、器官肿大、淀粉样变、冷凝集素病、冷球蛋白血症、贫血或其他血细胞减少、大块淋巴结病和B症状；须排除合并症。IgM≥3.0 g/dL或怀疑高黏滞血症时行视网膜检查。 SM：可表现为肥大细胞活化症状、过敏反应和/或血清类胰蛋白酶升高，或成人起病的皮肤肥大细胞增多症。初诊询问症状、诱因和过敏史，检查皮肤并触诊肝脾。 2 实验室检查 SLCA：血常规+分类、外周血涂片、定量免疫球蛋白、SPEP/SIFE、血清FLC（免疫固定和FLC为必需，单用电泳或只查血清近半数无单克隆峰）。器官评估：心脏NT-proBNP/BNP、TnT、血脂；肾脏24小时尿蛋白、UPEP/UIFE、肾功能及肌酐清除率等；肝脏ALP、AST、ALT、胆红素；凝血PT/PTT和X因子。 WM：血常规+分类、外周血涂片、综合代谢面板、尿酸、LDH、β2-微球蛋白、肌酐清除率、定量免疫球蛋白、SPEP/SIFE。特定情况下：血清黏度、凝血/血管性血友病、冷凝集素/冷球蛋白、神经病变相关检查、24小时尿蛋白/UPEP/UIFE；疑淀粉样变者脂肪垫或骨髓刚果红及质谱分型。 SM：血常规+分类、外周血涂片、血清类胰蛋白酶、综合代谢面板。症状负担可用MSAF和MQLQ（仅经惰性SM验证）。 3 病理与骨髓检查 SLCA：须组织学证实淀粉样沉积物由轻链构成（骨髓穿刺+活检刚果红，脂肪垫和/或受累器官活检，质谱分型；无质谱时可用免疫组化），并排除遗传性淀粉样变、野生型ATTR心肌淀粉样变和继发性淀粉样变。仅血清/尿轻链而无组织学确认不足以诊断。基因检测详见表6。 WM：骨髓淋巴浆细胞浸润（小淋巴细胞伴浆细胞样/浆细胞分化），流式和/或免疫组化支持。典型免疫表型CD19+、CD20+、sIgM+；CD5、CD10、CD23可在10%～20%阳性，不排除诊断。MYD88等基因检测详见表6。 SM：骨髓穿刺+活检由有经验的血液病理医师审阅；IHC：类胰蛋白酶、CD117、CD25、CD30、CD2；流式：CD34、CD117、CD25、CD30、CD2；并行细胞遗传学。诊断按WHO/ICC标准（1项主标准+1项次标准或≥3项次标准）。KIT D816V等基因检测详见表6。 4 影像学与器官评估 SLCA：全身低剂量CT或FDG-PET/CT；心电图、超声心动图（含GLS）；特定情况下心脏MRI及按器官指征的内镜、肌电图、肺功能等。 WM：胸/腹/盆CT±增强和/或FDG-PET/CT；特定情况下神经传导/肌电图。 SM：CT/MRI或超声评估器官受累；疑局灶骨病者骨骼检查；基线DEXA。 5 分期与危险分层 SLCA：推荐Mayo 2012分期（NT-proBNP≥1800 ng/L或BNP≥400 ng/L、TnT≥0.025 μg/L或TnI≥0.1 μg/L或高敏TnT≥40 pg/mL、dFLC≥18 mg/dL；I～IV期中位总生存94、40、14、6个月）。亦可使用AL-ISS（IIIC期预后极差）。 WM：MSS-WM：年龄66～75岁1分、>75岁2分、LDH升高2分、白蛋白<3.5 g/dL 1分；0分低危、1分低中危、2分中危、≥3分高危。无症状WM按骨髓浸润、IgM、β2-微球蛋白和白蛋白分层，低/中/高危中位进展时间9.2、4.8和1.8年。 SM：ISM（0～1个B-finding）、SSM（≥2个B-finding）、ASM（≥1个C-finding，骨髓涂片肥大细胞<20%）。ISM中位生存301个月；ECNM注册（1639例）中，ISM中位总生存28.4年、10年生存率93.5%，约2.9%进展为晚期SM。二、疾病的治疗系统性轻链型淀粉样变（SLCA）治疗目标是快速、持续降低浆细胞负荷，争取完全血液学缓解。方案按疾病范围、器官受累、症状负担和预期毒性个体化。第3周期未达VGPR、第2周期未达PR，或疗程结束仍无CR且器官功能障碍持续时，应考虑调整治疗。通常轻链正常化先于器官应答。支持治疗需多学科协作，并按所用方案做感染预防和脏器毒性监测。（1）初始治疗初诊不符合HCT条件者，启动全身治疗后应根据功能状态改善和/或器官应答再评估。IgM副蛋白相关者治疗可能不同；底层为浆细胞克隆时仍按SLCA方案，淋巴瘤或LPL时按WM/LPL指南治疗。具体方案详见表1。表1 SLCA初始治疗方案（2）自体造血干细胞移植患者选择是自体HCT成功的关键，鼓励入组临床试验；诱导治疗达完全血液学缓解者可推迟移植。移植前可考虑诱导治疗；移植后不常规推荐巩固和维持治疗。明确排除标准：症状性和/或药物难治的室性及房性心律失常、胸腔积液；失代偿性心力衰竭；药物治疗难治的体位性低血压；X因子缺乏（X因子水平<25%）和/或活动性出血；广泛胃肠道受累伴活动性出血或出血风险。合并明显多发性骨髓瘤者可考虑延长疗程（含骨髓瘤式维持）。（3）复发/难治表2 SLCA复发/难治治疗注：初始治疗未接受达雷妥尤单抗者推荐以达雷妥尤单抗为基础的方案；多数AL患者存在t(11;14)（约50%），复发时强烈考虑BCL-2靶向药物（如维奈克拉）；贝兰妥单抗-马福多汀可伴眼毒性，需定期眼科检查；艾拉那单抗首剂前可考虑预防性托珠单抗以降低CRS风险。（4）随访治疗期间及治疗后长期随访，监测血液学缓解深度、器官功能恢复及复发征象。局限型淀粉样变若未发现系统性疾病，长期随访仅监测是否出现系统性疾病的症状和体征。华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤（WM/LPL）（1）初始治疗表3 WM/LPL初始治疗方案注：LPL相关淀粉样变患者一线不应使用BTK抑制剂；利妥昔单抗不耐受者可考虑奥比妥珠单抗；BTK抑制剂停药后可能出现IgM快速反弹，建议继续用药至下一线治疗开始或停药后监测IgM。（2）复发/难治表4 WM/LPL复发/难治方案注：克拉屈滨和氟达拉滨与疾病转化及MDS/AML发生相关；造血干细胞移植（异基因或自体）可用于部分患者，最好在临床试验中开展。（3）高黏滞综合征与支持治疗症状性高黏滞血症应先行血浆置换；无症状WM如IgM≥4000 mg/dL或已有症状，在利妥昔单抗治疗前也应考虑血浆置换，以避免利妥昔单抗相关IgM flare加重血清黏度（也可在初始周期推迟利妥昔单抗）。存在冷沉淀或冷球蛋白时血浆置换应使用血液加温装置；需要输注红细胞者应在血浆置换后进行。预防：接受苯达莫司汀+利妥昔单抗或FCR（氟达拉滨/环磷酰胺/利妥昔单抗）方案者考虑耶氏肺孢子菌肺炎（PJP）预防；蛋白酶体抑制剂和核苷类似物治疗者均给予带状疱疹预防；乙肝表面抗原阳性并接受抗CD20治疗者推荐恩替卡韦预防抗病毒治疗。卡非佐米尤其在高龄患者中有心脏和肺毒性风险；监测IgG水平（WM治疗可致IgG耗竭）。（4）随访治疗后随访：血常规、综合代谢面板和IgM每3个月一次×2年，之后每4～6个月×3年，再之后每6～12个月。单纯IgM升高而无症状不应作为重新治疗的理由；持续症状者换用替代方案（详见表3/表4）。如发生组织学转化（如转化为弥漫大B细胞淋巴瘤），按B细胞淋巴瘤指南处理。限时化疗免疫方案治疗后观察至症状性进展；BTK抑制剂方案者继续治疗至症状性进展或不可耐受毒性。维持利妥昔单抗可在部分化疗免疫治疗后患者中考虑。系统性肥大细胞增多症（SM）所有患者均应接受肥大细胞活化症状管理（诱因回避、抗介质药物治疗，必要时奥马珠单抗、双膦酸盐处理骨病）和双肾上腺素笔（2支）以应对过敏反应。无症状者观察或临床试验。反应评估基于疾病相关症状改善和/或B-findings改善（ISM/SSM），或器官损伤评估（晚期SM）。（1）惰性/冒烟型SM（ISM/SSM）无症状ISM/SSM：观察或临床试验。症状性ISM/SSM全身治疗详见表5。肥大细胞活化症状或骨病、复发性过敏反应者以抗介质药物治疗并携带肾上腺素笔。（2）进展型SM（ASM）反应充分者继续治疗和/或考虑异基因HCT评估；反应不足或进展、不耐受者再分期，考虑后续线治疗和异基因HCT。具体方案详见表5。（3）SM-AHN与肥大细胞白血病（MCL） SM-AHN按SM组分与AHN组分何者需优先处理决定路径：AHN优先时按相应指南行AHN导向治疗（可考虑异基因HCT并同步管理SM）；SM优先（如≥1个C-findings）时按ASM路径，同时监测两组分进展。MCL预后差，即使慢性MCL无器官损伤也应启动治疗。具体方案详见表5。表5 SM全身治疗方案注：阿伐替尼不用于血小板<50×10⁹/L的患者；聚乙二醇干扰素α-2a不可用时可用其他聚乙二醇干扰素（如罗培干扰素α-2b）；伊马替尼用于KIT D816V阴性或未知者及WDSM伴嗜酸细胞增多且存在FIP1L1::PDGFRA融合者；晚期SM需快速减瘤时克拉屈滨更适用，缓慢进展者聚乙二醇干扰素更合适。（4）KIT D816V阴性SM 骨髓高敏法（灵敏度0.01%～0.1%）KIT D816V阴性、且已排除FIP1L1::PDGFRA等髓系/淋巴系嗜酸性粒细胞增多相关融合者：高分化型SM（WDSM）首选伊马替尼；非晚期SM或慢性MCL首选克拉屈滨；晚期SM（除外慢性MCL）可选米哚妥林、克拉屈滨或强化诱导化疗（见AML指南），反应充分者考虑HCT。NGS检出KIT外显子8～11其他突变者仍按相应治疗路径处理；KIT D816H/D816T/D816L等替代突变或外显子17其他突变不适用该阴性路径。（5）随访 ISM/SSM：无症状者H&P和实验室每年一次，有症状者每6～12个月，新临床问题随时复查；DEXA按骨病严重程度复查。晚期SM：再分期（骨髓穿刺+活检、血清类胰蛋白酶和分期检查）按临床指征进行（症状和进展体征支持时）。出现器官损伤复发或进展、症状性/进行性肝脾肿大、疾病相关症状进展或药物不耐受时进入再分期与后续治疗路径。三、疾病的分子检测表6 疾病的基因检测参考文献： 1. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Systemic Light Chain Amyloidosis, Version 1.2027. National Comprehensive Cancer Network; 2026. Accessed August 19, 2026. 2. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Waldenström Macroglobulinemia/Lymphoplasmacytic Lymphoma, Version 1.2026. National Comprehensive Cancer Network; 2025. Accessed June 24, 2025. 3. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Systemic Mastocytosis, Version 3.2026. National Comprehensive Cancer Network; 2026. Accessed July 10, 2026. 伯科生物在国内已经建设了全流程国产化的高通量核酸合成与应用技术转化中心，建立了GMP厂房和ISO9001、ISO13485质量体系。已经为国内外数百家知名医院、科学研究机构、临床检验所开发了上千款Gene Panel（液相基因芯片），并配套完整的检测试剂，各项性能参数均与国际竞品相当或优于（详见附表1），在基因组、转录组、甲基化组及病原体的检测应用方向均有成熟的产品管线。附表1：产品简介 TargetCap® WES Onco Panel 在肿瘤临床研究与转化的检测应用中，WES（全外显子组测序）通过捕获和测序基因组中所有蛋白质编码区域（约占总基因组的1-2%），高效识别肿瘤样本中的体细胞突变、拷贝数变异及关键驱动基因。它与正常对照样本比较，能够精准筛选出与肿瘤发生、进展及耐药性相关的功能性变异，为揭示不同癌种的基因突变谱、发现潜在治疗靶点以及评估遗传易感性提供核心数据支撑。因此，WES是肿瘤基因组学研究和临床转化应用中的基础工具。伯科设计的TargetCap® WES Onco Panel目标区域和捕获区域大小分别约为40 Mb和50M+，覆盖基因数量超20000个，其中数百个肿瘤重要相关基因编码区进一步得到覆盖增强，还包含34个融合基因的非编码区（融合基因），能够准确检出SNV、InDel等多种突变类型，实现肿瘤基因组变异的全面解析。数据表现采用肿瘤gDNA和血液gDNA样本，使用伯科TargetCap® WES Onco Panel进行杂交捕获，在捕获性能方面，伯科TargetCap® WES Onco Panel表现优异，整体Panel测序深度为500x时，肿瘤相关基因测序深度达到778x，0.2 × Mean占比均在99%左右，Fold 80为1.5-1.6之间。整体区域QC Onco区域QC 血液肿瘤液相基因芯片 TargetCap® Haematological Disease Research Panel是一款用于血液肿瘤研究分析的基型panel，覆盖407个血液病相关基因，探针覆盖约2Mb区间。探针浓度已知，可独立或进一步掺入其他探针使用。数据表现杂交与清洗试剂盒v2 简介试剂盒概述伯科杂交与清洗试剂盒v2 (TargetCap® Hybridization and Wash Kit v2，下文简称Hyb&Wash Kit v2)简化了试剂组分和操作流程，同时仍保持优异的捕获性能。Hyb&Wash Kit v2包含4种缓冲液组分，仅需3步清洗，操作流程更加便捷。性能表现介绍 Ⅰ. 基本QC表现使用NA12878和NA24694 gDNA标准品，采用三款不同大小的Gene Panel (650Kb、2.3Mb和42Mb) 对Hyb&Wash Kit v2 和 v1 进行比较测试。结果显示，在不同大小的Gene Panel中，对于杂交与清洗试剂盒的关键参数-中靶率和均一性，v2与v1试剂盒表现相当，v2试剂盒表现更好的均一性(0.2X_MD、0.5X_MD和Fold80)。 Clean_ratio、Map_ratio等基本参数两款试剂盒表现一致，由于v2试剂盒对低GC目标区域覆盖更佳，其GC_rate率略低于v1。 Ⅱ. 低频变异检测使用肿瘤 SNV gDNA 标准品Ⅱ (GW-OGTM006) 对Hyb&Wash Kit v2的低频变异检测性能进行验证。GW-OGTM006 DNA标准品包含 EGFR、KRAS、NRAS、BRAF、PIK3CA、FGFR3、Her2、MET 等多个常见伴随诊断基因及位点，包含点突变、插入和缺失等多种变异类型。采用300 Kb Gene Panel对该标准品进行捕获，捕获数据显示，v1与v2试剂盒的基本捕获性能表现相当，v2的中靶率与均一性略优于v1。同时，v1与v2试剂盒均能对12个已知变异准确检出。关于伯科伯科生物是一家专注于DNA/RNA合成技术的生命科学上游企业，致力于面向基因组学与合成生物学的新技术开发与应用转化，为构建精准诊疗和临床转化体系提供工具平台。依托自研自造的DNA/RNA合成平台，为医疗健康、生物制药等领域提供底层技术支持，公司产品线涵盖NGS测序、长读长测序、PCR平台检测、CRISPR基因编辑、以及RNA干扰等领域。现已在国内搭建了全流程国产化的高通量核酸合成与应用技术转化中心，建立了GMP厂房和ISO9001、ISO13485质量体系。伯科生物的各种型号的多功能Oligo合成仪已完成自研自造，深度优化的硬件和软件系统可满足从科学试验、分子检测、药物研发等不同的合成需求。不同类型的Oligo合成仪可进行pmol~mmol的oligo合成，开展不同类别、规格、长度和修饰的高品质DNA和RNA Oligo合成，满足不同领域的应用需求。未来，依托合成生物学的底层技术工具平台，伯科生物将向基因治疗、核酸药物、DNA存储、DNA材料学、分子育种等领域积极拓展，为实现“精益求精创新，为人类美好生活”的企业使命而努力。

2026-08-10

·贝壳社

第20款产品到手，信达的“第三条路”

贝壳社 8月10日，信达生物与第一三共共同宣布，就维复泰（盐酸奎扎替尼片）在中国大陆市场的商业化达成独家委托推广协议。第一三共保留临床开发、生产与供应，信达生物获得独家推广权，负责这个刚获批两个月的血液肿瘤新药在中国市场的全面商业化落地。 2026年6月，信达从礼来手中接过了CDK4/6抑制剂唯择（阿贝西利片）的中国商业化权益。目前，信达的商业化产品组合已达到20款。 1 信达再出手盐酸奎扎替尼片是一种口服、高效II型FLT3抑制剂，选择性靶向FLT3-ITD突变。2026年6月该药物在国内获批，适用于治疗采用经充分验证的检测方法确定为携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）突变的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者。在诱导治疗期与标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用，在巩固治疗期与阿糖胞苷联合使用，并可在巩固治疗期后进行单药维持治疗。急性髓系白血病（AML）是一种高度侵袭性的血液恶性肿瘤，也是成人急性白血病中最常见的类型之一。在中国，2022年有近8.2万人被诊断为白血病，超过5万人死于该疾病，AML约占其中50%。这是一种凶险且进展迅速的疾病，中位发病年龄约68岁，大量患者在确诊后数月内即面临生命危险。 FLT3突变是AML中最常见的基因异常之一，约80%的FLT3突变为FLT3-ITD类型，见于约25%的AML患者，与更高的复发风险和更短的总体生存期密切相关。目前，已有多款围绕FLT3靶点的药物获批，如米哚妥林基于RATIFY研究获批用于新诊断FLT3突变AML，但在国内未获批上市。吉瑞替尼作为高选择性FLT3抑制剂，2021年在国内获批并纳入医保，但定位在复发或难治性患者。盐酸奎扎替尼片用于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）成人患者，覆盖诱导、巩固和维持治疗。目前，信达在血液肿瘤领域已有多款产品布局，涵盖达伯舒（信迪利单抗注射液）、达伯华（利妥昔单抗注射液）、耐立克（奥雷巴替尼片）、福可苏（伊基奥仑赛注射液）、捷帕力（匹妥布替尼片）等产品，维复泰（盐酸奎扎替尼片）的加入，补齐了FLT3突变AML这块拼图。信达首席商业官张倩在公告中也表示："维复泰的加入将进一步增强我们的协同效应。" 而第一三共这边，逻辑同样清晰。把一个刚获批的血液肿瘤新药交还给更了解本土市场的信达去推，比自建团队从零做起，效率高、风险低。 2 跨国巨头的加减法从信达近几年的合作来看，维复泰不是个例。 2022年起，信达开始承接礼来多款肿瘤药物的中国区商业化；2024年末，拿下礼来BTK抑制剂的进口、分销与推广权限；2026年6月，获得礼来乳腺癌药物唯择的中国商业化权益；2026年8月，再拿下第一三共维复泰的推广权。在全球范围内，跨国药企正在经历一次策略大调整。中国市场是一个缩影：过去跨国药企倾向于自建销售团队、独立运营全链条。但现在，面对医保谈判压价、集采常态化、DRG/DIP支付改革深化等，越来越多MNC开始重新评估"自己卖"和"借人卖"的成本收益。此前，诺华将诺适得和倍优适两款眼科产品在中国的独家推广权转让给康哲药业；GSK将乙肝新药Bepirovirsen以及呼吸疾病药物全再乐、欧乐欣的中国内地商业化权益交给正大天晴；罗氏将美罗华在中国的独家推广权交给百洋医药。这些合作中，跨国药企保留上市许可持有人身份、生产供应和全球品牌策略，将进口、分销、医院准入、终端推广等环节交给更懂中国市场的本土企业。 3 信达的"第三条路" 在创新药商业化里，百济神州靠全球自主商业化，泽布替尼上半年销售额超过161亿元。部分企业通过产品授权海外完成商业化，信达除了自主商业化，授权出海，还选择第三条路：用成熟的商业化网络承接跨国药企的中国推广业务，用代理收入造血，反哺自研管线。这条路不需要承担数十亿级别的临床失败风险，不需要从零建销售团队，推广分成的现金流相对稳定。2026年上半年，信达产品收入已超过82亿元，同比增长55%以上；二季度单季超过43亿元，同比增长约60%。全年有望接近200亿元。但也有一定的风险，代理产品的所有权和上市许可始终掌握在外方手中，协议到期存在被收回或重新谈判的可能。一旦某个合作方选择自建团队或更换合作伙伴，对应的收入贡献将归零。回到产品层面。 FLT3抑制剂赛道在全球范围内仍处于快速发展阶段。虽然吉瑞替尼和奎扎替尼已分别在复发/难治性（R/R）和新诊断一线场景建立了先发优势，但竞争远未结束。国内方面，以岭药业的XY0206、东阳光药的克立福替尼、合源药业的HYML-122、药捷安康 TT-00973等多个FLT3抑制剂项目正在推进中。此外，针对FLT3-TKD突变等耐药机制，新一代FLT3抑制剂（如FYJ-195）通过结构优化克服了门控突变（F691L）和活化环突变（D835V/Y）的耐药；在临床治疗中，FLT3抑制剂（如吉瑞替尼）与BCL-2抑制剂（维奈克拉）或去甲基化药物（如阿扎胞苷）的联合方案，可显著提升缓解率并克服部分耐药；同时，基于MRD（微小残留病灶）监测的精准治疗，通过动态评估克隆演化，为治疗方案的动态调整提供了依据。对于信达而言，维复泰是其商业化产品组合的第20款产品，但不会是最后一款。真正值得关注的是这套"自研+代理"双轮模式能走多远、走多稳。这个问题，可能需要三到五年才能有答案。往期推荐 1 贝壳观察：行业观察 2 贝壳时刻 _ _ _ *声明：本文仅用于分享，不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐。素材来源官方媒体/网络新闻关于贝壳社贝壳社（Bioclub）是行业领先的医健创新创业服务平台，构建了"产业空间+ 创业培育+投资孵化+资本赋能"四位一体为核心，叠加"品牌媒体+医学成果转化"，形成"4+2"全链路赋能业务体系，通过深度挖掘全球范围内的高成长项目、精准匹配产业资源及全球生态网络，覆盖企业从孵化培育到加速发展的全周期赋能服务。目前已在上海、杭州、香港、澳洲墨尔本四大核心城市设立办公室与服务中心，国际化布局完善，积极推进境外业务深耕拓展，搭建成熟全球化服务网络，全方位助力医健企业实现跨境发展与国际化落地。贝壳社以加速科学技术成果转化与产业升级为目标，致力于成为医健领域的孵化器、加速器、连接器。

上市批准申请上市核酸药物

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D05029	米哚妥林	L01XE39	DB06595

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
侵袭性系统性肥大细胞增多症	韩国	Novartis Korea Ltd.	2019-02-14
FLT3阳性急性髓性白血病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
FLT3阳性急性髓性白血病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
FLT3阳性急性髓性白血病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
FLT3阳性急性髓性白血病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
肥大细胞白血病	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2017-09-18
急性髓性白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-04-28
系统性肥大细胞增多症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-04-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	保加利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	克罗地亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	捷克	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	爱沙尼亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	芬兰	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	法国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	匈牙利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	意大利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	立陶宛	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	临床3期	挪威	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2018-02-13

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


RATIFY (ASCO2026)	临床3期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3-mutated	-	Midostaurin+chemotherapy	膚積衊構積顧窪淵襯窪(鑰廠簾觸淵鏇簾觸窪醖): HR = 0.78 (95.0% CI, 0.63 ~ 0.96) 更多	积极	2026-05-29
				Quizartinib+chemotherapy
EHA2026	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3-ITD mutation	215	Midostaurin+Intensive Chemotherapy	鏇糧憲積築齋製獵簾鬱(簾衊顧願蓋繭範築顧構) = 壓膚憲網艱網糧鬱築醖觸襯襯範築獵製艱鑰鏇 (積膚窪廠淵餘願鬱蓋網 ) 更多	积极	2026-05-12
				Quizartinib+Intensive Chemotherapy	鏇糧憲積築齋製獵簾鬱(簾衊顧願蓋繭範築顧構) = 憲衊製齋窪鬱蓋齋襯糧觸襯襯範築獵製艱鑰鏇 (積膚窪廠淵餘願鬱蓋網 ) 更多
PS1846 (EHA2025)	N/A	侵袭性系统性肥大细胞增多症一线 elevated serum tryptase	125	Midostaurin 100 mg BID	範鬱齋顧製艱構蓋淵蓋(築膚築齋糧範壓醖廠鏇) = 7/46, 14% pts experienced a discontinuation syndrome after stopping midostaurin. The most commonly reported symptoms included fatigue, peripheral edema, pleural effusion, and diarrhea 憲鬱憲鹽範構獵蓋鹹選 (窪獵糧網觸網衊鬱選構 ) 更多	-	2025-05-14
				Midostaurin <100 mg BID
NCT03280030 (CTgov)	临床2期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病 \| FLT3阳性急性髓性白血病	67	Midostaurin (Midostaurin: Part 1 (Japan Only))	壓願齋淵鏇製構蓋獵製 = 鑰鹹膚衊鹽製製蓋鏇鹹衊積鏇憲壓醖衊遞願鹽 (簾糧膚淵膚範衊廠願顧, 選獵遞獵鹹淵窪構鹹獵 ~ 簾窪製築積鑰獵衊壓鑰) 更多	-	2025-02-11
				Midostaurin (Midostaurin: Part 2)	憲製壓鑰廠鹽觸遞製製(鹹範廠觸積鹹鹽鹽壓遞) = 艱廠獵範淵蓋網選窪艱鹽廠積構簾糧醖衊願鬱 (膚製壓廠鏇鏇夢壓窪糧, 鹹築衊壓醖餘鹽膚壓鹹 ~ 襯廠選窪鹹範鹹壓廠繭) 更多
ASH2024	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	-	Midostaurin	齋範繭積蓋襯製鹽艱窪(遞鹹觸遞鬱鏇觸鏇顧衊) = 夢製範鏇構窪簾製壓鏇鏇齋夢網鏇鏇構遞襯觸 (夢顧積顧繭築選鹹餘夢 ) 更多	-	2024-12-09
				Quizartinib	齋範繭積蓋襯製鹽艱窪(遞鹹觸遞鬱鏇觸鏇顧衊) = 鬱夢網淵簾簾網糧糧鹽鏇齋夢網鏇鏇構遞襯觸 (夢顧積顧繭築選鹹餘夢 ) 更多
NCT03836209 (Precog 0905, ASH2024) 人工标引	临床2期	急性髓性白血病一线 FLT3 Mutation	177	Gilteritinib	窪齋齋蓋築觸衊顧獵構(築製觸網獵鏇簾網鬱網) = 鏇淵構構夢夢艱夢齋膚獵構壓願築願獵鬱構網 (鏇淵齋顧廠顧獵餘衊糧 ) 更多	积极	2024-12-07
				Midostaurin	窪齋齋蓋築觸衊顧獵構(築製觸網獵鏇簾網鬱網) = 顧醖壓鹽構廠醖鹹醖廠獵構壓願築願獵鬱構網 (鏇淵齋顧廠顧獵餘衊糧 ) 更多
CALGB 10603/Ratify (ASH2024)	N/A	FLT3-TKD \| FLT3-ITD	717	Midostaurin	獵淵簾襯鏇蓋積憲糧顧(膚願遞淵醖繭構餘鬱憲) = 蓋遞繭窪獵壓壓顧鑰鏇顧壓鹹構築鹹築鬱選遞 (艱製簾艱築鹹網蓋觸積, 38.7 ~ 49.3) 更多	积极	2024-12-07
				Placebo	獵淵簾襯鏇蓋積憲糧顧(膚願遞淵醖繭構餘鬱憲) = 鑰願糧醖範繭鏇醖簾鏇顧壓鹹構築鹹築鬱選遞 (艱製簾艱築鹹網蓋觸積, 33.6 ~ 44.4) 更多
NCT04097470 (HOVON155, Pubmed)	临床2期	骨髓增生异常/骨髓增生性疾病	140	地西他滨	鑰鹹製膚簾獵壓廠廠選(築艱餘憲餘蓋築築鹹憲) = 鬱淵蓋觸蓋糧製製壓遞夢鬱鏇壓繭繭醖壓獵壓 (廠糧糧範餘膚構構壓夢 ) 更多	不佳	2024-10-05
				地西他滨+米哚妥林	鑰鹹製膚簾獵壓廠廠選(築艱餘憲餘蓋築築鹹憲) = 膚簾窪顧顧獵廠築選壓夢鬱鏇壓繭繭醖壓獵壓 (廠糧糧範餘膚構構壓夢 ) 更多
MDAAML-2018-06 (SOHO2024)	临床3期	一线	175	Midostaurin plus Intensive Chemotherapy	構齋齋獵製製齋網齋蓋(壓糧簾鏇夢獵蓋衊齋餘) = 26 pts (14.8%) had Midos interruption 壓遞齋衊獵襯窪選衊壓 (鏇襯糧繭選鹹膚製壓鬱 ) 更多	积极	2024-09-04
EHA2024	N/A	侵袭性系统性肥大细胞增多症 c-KIT D816V mutation	12	Midostaurin 100 mg twice daily	鹽繭憲鑰窪築鏇網遞淵(襯糧淵鏇繭築鹽積糧願) = 壓製襯獵構觸網鏇衊繭製窪遞憲網築膚鹽餘艱 (範鏇餘鑰顧築衊窪積簾 ) 更多	积极	2024-05-14