A Phase 1b, Open Label, 2-Part Study to Evaluate the Effect of Pelabresib (DAK539/CPI-0610) on the Pharmacokinetics of Repaglinide, Midazolam, and Combined Drospirenone/Ethinyl Estradiol Oral Contraceptive in Patients With Advanced Malignancies

This drug-drug interaction (DDI) study aims to evaluate the impact of pelabresib at steady-state plasma concentrations on the pharmacokinetic (PK) profile of A) a single dose of repaglinide and a single dose of midazolam, and B) a single dose of combined drospirenone and ethinyl estradiol. The study will be conducted in adult participants with advanced malignancies for whom no standard or curative treatment options are available.

开始日期2026-05-29

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07422610

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase 1b, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetic Profile of Pelabresib (DAK539/CPI-0610) in Patients With Advanced Malignancies and Hepatic Impairment

The primary purpose of this study is to evaluate the impact of hepatic function on the pharmacokinetic (PK) profile of pelabresib in participants with advanced malignancies who have either hepatic impairment (HI) or normal liver function. To reduce participant burden and maximize benefit, the PK of pelabresib will be assessed at steady-state rather than after a single dose, avoiding treatment-free washout periods.

开始日期2026-05-18

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07340138

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase 1b Study of Pelabresib (DAK539) add-on to Stable Dose of Ruxolitinib in Japanese Adult Patients With Myelofibrosis

This Phase 1b, multicenter, open-label study aims to evaluate the safety, pharmacokinetics (PK), and preliminary efficacy of pelabresib as add-on to ruxolitinib in Japanese patients with myelofibrosis (MF).

开始日期2026-05-07

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与 Pelabresib 相关的临床结果

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100 项与 Pelabresib 相关的转化医学

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100 项与 Pelabresib 相关的专利（医药）

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项与 Pelabresib 相关的文献（医药）

2026-02-01·EXPERT OPINION ON INVESTIGATIONAL DRUGS

Progress of investigational bromodomain and extra-terminal domain inhibitors for myelofibrosis therapy

Review

作者: Mascarenhas, John ; Rogers, Michael ; Shah, Veer ; Metzger, Megan ; Beygui, Nooshin C.

INTRODUCTION:

Myelofibrosis (MF) is a BCR-ABL1-negative myeloproliferative neoplasm (MPN) driven by recurrent acquired somatic mutations in hematopoietic stem cells and characterized by progressive bone marrow fibrosis, cytopenias, and extramedullary hematopoiesis. Janus kinase inhibitors (JAKi) improve splenomegaly and MF symptom burden but without achieving molecular remission or clear disease course modification. Novel therapies targeting epigenetic dysregulation through bromodomain and extra-terminal domain (BET) proteins have emerged as a key therapeutic approach, aimed at reducing pro-inflammatory and oncogenic transcription to deepen clinical responses in combination with JAKi therapy.

AREAS COVERED:

This review summarizes the biology, preclinical data, and emerging clinical data in the development of novel BET inhibitor (BETi). Trials assessing the efficacy of pelabresib, ABBV-744, INCB057643, BMS-986158, and OPN-2853 are detailed herein.

EXPERT OPINION:

BET protein inhibition is a promising therapeutic target complementing JAK inhibition by co-targeting inflammatory pathways, fibrosis, and clonal proliferation. Pelabresib is a pan-BETi furthest in development demonstrating clinical benefit with ongoing trials. Research into novel pan-and selective-BETis both as monotherapy and in combination with JAKis or other mechanism-based therapies is ongoing. Whether BETi therapy in MF will ultimately deliver substantial anti-clonal activity to modify disease biology and meaningfully impact clinical outcomes is yet to be determined.

2025-12-01·Current Hematologic Malignancy Reports

Highlights from MPN Asia 2025: Advances in Molecular Pathogenesis and Therapeutic Strategies in Myeloproliferative Neoplasms

Review

作者: Yacoub, Abdulraheem ; Li, Bing ; Mascarenhas, John O ; Duan, Minghui ; Kiladjian, Jean-Jacques ; Hou, Hsin-An ; Hobbs, Gabriela S ; Lee, Sung-Eun ; Bose, Prithviraj ; Rampal, Raajit ; Tashi, Tsewang ; Qin, Albert ; Gill, Harinder ; Huang, Jian ; Hasselbalch, Hans C ; Mesa, Ruben A ; Kirito, Keita ; Yu, Lennex Hsueh-Lin ; Xiao, Zhijian ; Shimoda, Kazuya ; Prchal, Josef T

PURPOSE OF REVIEW:

This report summarizes key insights from the 8th Annual International Symposium on Myeloproliferative Neoplasms (MPN Asia 2025). The symposium brought together global experts to discuss advancements in MPN biology, diagnostics, and therapeutics, with a focus on emerging molecular understanding, novel treatment strategies and real-world data.

RECENT FINDINGS:

Molecular profiling has become essential in MPN risk stratification and therapeutic decision-making. High-risk mutations (e.g., ASXL1, TP53) and inflammatory pathways (e.g., IL-17, NF-κB) were shown to correlate with disease progression and transformation. Interferon-based therapy is increasingly used in younger, low-risk, or treatment-naïve patients, and is also being investigated in myelofibrosis and essential thrombocythemia. Ropeginterferon alfa-2b, a novel interferon-based therapy, demonstrated durable clinical efficacy in polycythemia vera. Its high initial-dose and accelerated titration (HIDAT) regimen led to fast achievement of complete hematologic response, rapid reductions in JAK2V617F allele burden, and high complete molecular response rate. Combination regimens involving ruxolitinib and agents such as pelabresib, selinexor, and interferon showed potential for enhanced efficacy. Population-based studies from Asia contributed regional epidemiological and treatment data, reinforcing the role of real-world evidence. Modern prognostic models such as MIPSS70+ v2.0 and GIPSS were discussed for more precise risk prediction. Preliminary findings also suggest ropeginterferon alfa-2b may be a safe option during pregnancy. MPN Asia 2025 highlighted the growing role of molecular diagnostics and targeted therapeutics in the management of MPNs. Ropeginterferon alfa-2b has emerged as a therapeutic potential across the MPN spectrum. Its early use and personalized strategies are increasingly recognized. Real-world data and regional insights are shaping a more nuanced, globally informed approach to MPN care.

2025-05-01·NATURE MEDICINE

Pelabresib plus ruxolitinib for JAK inhibitor-naive myelofibrosis: a randomized phase 3 trial

Article

作者: Mesa, Ruben ; Chraniuk, Dominik ; Harrison, Claire N ; Boxhammer, Rainer ; Gerds, Aaron T ; Lavie, David ; Lee, Sung-Eun ; Li, Qing ; Talpaz, Moshe ; Oh, Stephen T ; Lucchesi, Alessandro ; Mascarenhas, John ; Grosicki, Sebastian ; Álvarez-Larrán, Alberto ; Patriarca, Andrea ; Brown, Barbara ; Scandura, Joseph M ; Vannucchi, Alessandro M ; Abruzzese, Elisabetta ; Harris, Morgan ; Bose, Prithviraj ; Jegg, Anna-Maria ; Kays, Sarah-Katharina ; Kuykendall, Andrew T ; Gupta, Vikas ; Palandri, Francesca ; Kiladjian, Jean-Jacques ; Rampal, Raajit K

Janus kinase (JAK) inhibitors provide limited depth and durability of response in myelofibrosis. We evaluated pelabresib-a bromodomain and extraterminal domain (BET) inhibitor-plus ruxolitinib (a JAK inhibitor) compared with placebo plus ruxolitinib as first-line therapy. In this phase 3 study (MANIFEST-2), JAK inhibitor-naive patients with myelofibrosis were randomized 1:1 to pelabresib 125 mg once daily (QD; 50-175 mg QD permitted) for 14 days followed by a 7-day break (21-day cycle), or to placebo in combination with ruxolitinib 10 or 15 mg twice daily (BID; 5 mg QD-25 mg BID permitted). Primary endpoint was reduction in spleen volume of ≥35% from baseline at week 24. Key secondary endpoints were absolute change in total symptom score (TSS) and TSS50 response (≥50% reduction in TSS from baseline at week 24). The primary endpoint was met in 65.9% of patients randomized to pelabresib-ruxolitinib (n = 214) versus 35.2% to placebo-ruxolitinib (n = 216) (difference, 30.4%; 95% confidence interval (CI), 21.6, 39.3; P < 0.001). Absolute change in TSS was -15.99 versus -14.05 (difference, -1.94; 95% CI, -3.92, 0.04; P = 0.0545) and TSS50 was achieved in 52.3% versus 46.3% (difference, 6.0%; 95 CI, -3.5, 15.5) with pelabresib-ruxolitinib versus placebo-ruxolitinib. Exploratory analyses of proinflammatory cytokine amounts and bone marrow morphology showed greater improvement with the combination. Thrombocytopenia and anemia were the most common treatment-emergent adverse events, occurring in 52.8% (13.2% grade ≥3) versus 37.4% (6.1% grade ≥3) and 44.8% (23.1% grade ≥3) versus 55.1% (36.5% grade ≥3), respectively. Pelabresib in combination with ruxolitinib is well tolerated, improves signs of underlying myelofibrosis pathobiology and provides substantial clinical benefit over standard-of-care JAK inhibitor monotherapy. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04603495 .

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项与 Pelabresib 相关的新闻（医药）

2026-03-28

·MSK斯隆

2025癌症治疗里程碑：MSK斯隆突破性进展盘点

Maureen Sideris在MSK斯隆癌症中心敲响了代表治疗完成的钟声——她参与的临床试验证明，对于携带特定标志物（MMRd）的消化道癌症，免疫疗法让80%的患者避免了手术、化疗和放疗的痛苦。 ✦ • ✦ MSK斯隆的医生在2025年推动了一系列癌症治疗手段的突破，涵盖免疫疗法、靶向治疗和手术成像技术等新方法。其他亮点还包括基于干细胞的帕金森病疗法，以及多项探索整合医疗益处的临床试验。此外，2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了10款药物， MSK斯隆于这些药物研发的临床试验中都发挥了关键作用。 MSK斯隆总裁兼首席执行官Selwyn M. Vickers表示：“2025年，MSK斯隆的临床研究团队取得了巨大进展，发现的新疗法正在帮助全球各地的癌症患者活得更久、更好。当患者选择参与我们开展的1500多项介入性临床试验中的一项时，他们不仅有机会接受针对其癌症的最新疗法，也为之后的患者带来了希望。” 1 针对DIPG儿科脑癌治疗的最新研究：采用新型给药技术 MSK斯隆与威尔·康奈尔医学院的研究人员公布了一项早期临床试验的成果，该试验针对一种极具挑战性的儿童脑癌，测试了一种全新的给药方式。这项名为 “对流增强给药” 的技术，能绕过血脑屏障，将药物直接缓慢输注到脑部，精准作用于特定区域。这项由MSK斯隆儿科神经外科医生Mark Souweidane领导的研究表明，对于一种罕见且尤为致命的儿童脑肿瘤——弥漫内生型脑桥胶质瘤，CED技术能够安全有效地实现药物在肿瘤内的分布。根据2月19日发表于《神经肿瘤学》的研究结果，DIPG患者的中位生存期通常仅为8-12个月，但该试验中有数名儿童在治疗后存活时间超过了三年。研究团队已计划开展后续研究。 2 针对血癌骨髓纤维化的一种联合靶向疗法展现出光明前景一项针对罕见血癌骨髓纤维化的国际三期临床试验显示，在标准疗法的基础上增加一种实验性药物，其疗效优于单独使用标准疗法，且不会显著增加副作用。这项研究评估了在现有标准治疗药物ruxolitinib (Jakafi®)的基础上，联合使用一种名为pelabresib的试验性药物。这两种药物都属于靶向疗法：pelabresib能够阻断与炎症和癌症相关的蛋白质的作用，而ruxolitinib则靶向抑制JAK蛋白。这种联合用药的思路，源于MSK斯隆白血病专家、医师科学家Ross Levine博士实验室持续进行的研究。在这项双盲、安慰剂对照的试验中，MSK斯隆是入组患者最多的研究中心。该试验由MSK斯隆白血病专家Raajit Rampal医生领导，其结果于3月10日在《Nature Medicine》杂志上发表。 3 针对帕金森病的在研细胞疗法显现早期潜力据一项一期临床试验的结果显示，MSK斯隆研发的一种干细胞疗法，为治疗晚期帕金森病带来了新希望。这种细胞疗法由MSK斯隆干细胞生物学中心主任Lorenz Studer医生和神经外科主任Viviane Tabar医生的实验室共同开发。该疗法先从胚胎干细胞培育出神经细胞，再将其移植到12名帕金森病患者的大脑里。这些注入的细胞能产生一种名为多巴胺的化学物质，而多巴胺正是协调运动的关键。帕金森病患者正因为多巴胺水平异常低下，才会出现震颤、行动迟缓、身体僵硬，以及走路或平衡方面的问题。研究人员报告称，18个月后，注入的细胞已在大脑中成功存活并整合，且未出现严重的副作用。值得注意的是，部分患者的症状似乎趋于稳定，甚至有所改善。基于这些发表于4月16日《自然》杂志的初步结果，该疗法将直接进入针对更大规模患者群体的三期临床试验。 4 仅用免疫疗法成功治疗多种MMRd突变癌症 MSK斯隆开创的一种疗法，曾在临床试验中让所有携带特定基因突变的直肠癌患者肿瘤消失。如今，这一疗法已拓展应用于治疗其他类型的癌症，包括胃癌、结肠癌、食管癌、尿路上皮癌等。这项新研究显示，在患有多种癌症的患者中，近80%的人仅通过免疫疗法成功治愈。那些对治疗反应良好的患者，无需再接受器官肿瘤切除手术，也不必承受化疗或放疗，生活质量因此获得保障。该试验共纳入103名存在错配修复缺陷（MMRd）肿瘤突变的患者，由MSK斯隆胃肠道肿瘤专家Andrea Cercek和胃肠道肿瘤专家Luiz Diaz Jr.领导。研究结果于去年4月27日在美国癌症研究协会年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。 5 首项临床试验证实 KRAS-G12D肺癌的潜在新疗法一款靶向致癌突变KRAS-G12D的药物，在一项针对非小细胞肺癌患者的一期临床试验中首次展现出潜力。这款名为zoldonrasib的药物是一种实验性靶向疗法。通过对首批18名试验参与者的分析发现，其中11人的肿瘤显著缩小。这些患者此前均接受过化疗、免疫治疗或两者联合治疗，但效果不佳。关于zoldonrasib的研究发现，由MSK斯隆胸部肿瘤内科医生Kathryn Arbour于4月27日在AACR会议上公布。这些结果是一项更大规模试验的一部分，该试验由MSK斯隆胃肠道肿瘤内科医生及早期药物开发专家Rona Yaeger牵头，研究zoldonrasib对一系列由KRAS-G12D引发的癌症的疗效。目前，针对所有这些癌症的临床研究均在持续推进中。 6 术后免疫疗法有助预防携带 ctDNA的MMRd患者癌症复发 MSK斯隆研究人员牵头的一项小型初步研究发现，一种简单的血液检测能帮助医生识别哪些患者最有可能从肿瘤切除手术后的免疫治疗中获益，从而有望防止癌症复发。参与研究的患者均为肿瘤存在错配修复缺陷者。术后，他们接受了液体活检，以检测血液中是否仍存在循环肿瘤DNA。检测结果呈阳性的患者，随后接受了免疫治疗药物 pembrolizumab （Keytruda®）的治疗。结果显示，这些患者中，有85%的人在治疗后其循环肿瘤DNA被完全清除；两年后，64%的患者未出现复发，而92%的患者依然存活。这项一期临床结果由医师科学家Yelena Janjigian于4月27日在AACR会议上公布。研究团队计划通过一项更大规模的随机研究来进一步验证这些发现。 7 新型药物组合提升ER+、 HER2-乳腺癌患者生存率一项针对晚期乳腺癌患者的三期临床试验显示，一种新的三种药物联合疗法，能让雌激素受体阳性、HER2阴性的患者，平均生存时间比接受标准疗法的患者延长26%。这种新疗法将一种名为inavolisib的靶向新药，与两种较老的乳腺癌药物——激素疗法药物 fulvestrant （Faslodex®）和靶向药 palbociclib (Ibrance®) ——联合使用。Inavolisib专门靶向作用于PIK3CA基因突变，而这种突变存在于高达40%的ER阳性、HER2阴性乳腺癌中。研究认为，加入inavolisib对于确保三种药物联合疗法的有效性至关重要。这项试验由肿瘤内科医生、乳腺癌专家Komal Jhaveri共同领导，她也是该研究的通讯作者。研究结果于5月31日在美国临床肿瘤学会年会上公布，并同期在《新英格兰医学杂志》上发表。 8 新型成像技术有望减少前列腺癌手术副作用前列腺癌手术可能会损伤周围神经，导致勃起功能障碍和尿失禁等副作用。现在，一种能在手术中让神经“发光”的新技术，有望帮助外科医生避免这种神经损伤，从而保障患者的生活质量。这项技术使用了一种名为rizedisben的荧光显像剂，它能与包裹神经的绝缘鞘——髓鞘相结合。当医生用特殊蓝光照射手术区域时，该显像剂便会发光，使神经更清晰地显现出来。这项由MSK斯隆泌尿外科医生Timothy Donahue领导的一期临床试验表明，这种神经显像剂安全有效。根据7月2日发表在《JAMA外科》上的研究结果，在接受机器人辅助前列腺癌手术的患者身上，rizedisben能让盆腔内的重要神经持续发光数小时。 9 控制乳腺癌治疗期间的体重增加： Ozempic及相关减肥药的新研究大多数女性在确诊乳腺癌后会出现体重增加，这是MSK斯隆乳腺癌肿瘤内科医生Sherry Shen持续研究的重点。最近，Shen医生领导的一个团队分析了MSK斯隆75名乳腺癌患者的病历，这些患者都使用了如Ozempic和Wegovy等减肥药物。结果显示，平均而言，患者在一年后体重下降了约5%，这表明此类药物可能对许多乳腺癌患者有益。这项研究涵盖的患者范围很广，包括不同年龄、不同乳腺癌类型和分期、接受过不同治疗以及其他变量各异的患者。研究同时纳入了绝经前和绝经后的女性，相关分析于8月12日在《肿瘤学》期刊上发表。Shen医生及其同事计划继续研究减肥药物对这一患者群体的有效性和潜在影响。 10 新型靶向药Ulixertinib对罕见血癌组织细胞增生症展现治疗潜力 MSK斯隆的一项研究发现，一种名为ulixertinib的靶向药物可以使组织细胞增生症患者受益。这项该药物的首次试验表明，五分之四的患者肿瘤显著缩小。这项小型研究由MSK斯隆神经肿瘤学家及早期药物开发专家Eli Diamond领导。组织细胞增生症是一组罕见的血癌，可影响包括儿童在内的任何年龄段患者，并可能在身体多个部位引发肿瘤。作为国际公认的治疗组织细胞增生症的领军人物，Diamond医生于10月23日在《Cancer Cell》期刊上发表了这项研究结果。基于这些发现，一项更大规模的二期临床试验正在开展，以进一步测试ulixertinib的疗效，该试验目前已在MSK斯隆及其他两家医院开放。 11 CAR-T细胞疗法治疗轻链型淀粉样变性获显著成效一项一期临床试验的显著结果显示，嵌合抗原受体T细胞疗法似乎能有效阻止对其他治疗不再响应的患者的AL型淀粉样变性。轻链型淀粉样变性是一种罕见且严重的血液疾病，其病因是不正常的免疫浆细胞产生了异常的“轻链蛋白”。这些蛋白质错误折叠并积聚在组织和器官中。若不治疗，AL型淀粉样变性可导致器官衰竭和死亡。尽管在过去十年中，AL型淀粉样变性的治疗方法有所改进，但对于病情出现耐药性或在其他疗法失败后复发的患者，目前尚无获批的治疗方案。根据这项由MSK斯隆细胞治疗专家Heather J. Landau领导的研究，该疗法似乎安全且起效迅速。在接受治疗的患者中，关键生物标志物在一到两周内恢复到正常水平，且检测不到残留的癌细胞。这项研究已于12月7日在2025年美国血液学会年会上公布。 12 推进整合医学的科学化发展 MSK斯隆通过一系列对照临床试验，正在研究多种整合医学技术的潜在益处，研究发现：根据整合医学专家Jun Mao领导并于1月14日发表在《npg Digital Medicine》上的一项研究，在线参与整合疗法课程可能有益于正在接受积极治疗的癌症患者，不仅能减轻疲劳、焦虑和抑郁，还能降低住院率。由整合医学专家Kevin Liou领导的临床试验表明，针对癌症相关焦虑的音乐疗法，其效果与认知行为疗法相当，并能产生持久的益处。该研究结果于6月1日在ASCO会议上公布。由Mao医生领导的一项研究发现，针灸可以缓解癌症相关的认知障碍——通常被称为“脑雾”或“化疗脑”。该研究于12月12日在圣安东尼奥乳腺癌研讨会年度会议上作为亮点发布。 13 早期胰腺癌：实验性mRNA疫苗诱导出持续性免疫活性一项针对胰腺癌的mRNA疫苗实验性疗法的一期临床试验持续展现出潜力。这种名为autogene cevumeran的治疗性癌症疫苗，能激活肿瘤特异性免疫细胞，在一些患者体内，这些细胞在治疗后持续存在近四年。此外，由MSK斯隆肝胆胰外科医生、Olayan癌症疫苗中心主任Vinod Balachandran领导的这项试验显示，产生疫苗诱导免疫反应的患者，其癌症复发风险有所降低。试验的最新数据于2月19日在《自然》杂志上发表。目前，一项相关的二期研究正在进行中。 14 靶向KRAS的胰腺癌和结直肠癌疫苗展现潜力一项针对KRAS突变肿瘤的新型疫苗的一期临床试验最新结果显示，该疫苗有助于部分患者延长无癌生存期。这项由MSK斯隆肿瘤内科医生、胰腺癌专家Eileen O'Reilly共同领导的临床试验，正在研究ELI-002 2P——一种针对胰腺癌或结直肠癌患者的潜在“即用型”疗法。与为每位患者量身定制的个体化癌症疫苗不同，现货型疫苗可以大规模生产和储存，以便立即使用。更新的研究结果于8月11日在《自然·医学》杂志上发表。 ✦ 关注《MSK斯隆》公众号获取更多癌症医疗、研究资讯 ✦ ✦ 相关阅读 ✦ 世界癌症日｜生存率翻倍乃至五倍，抗击转移癌现曙光 ✦ 关于MSK ✦ ✦ 联系我们 ✦ 即刻咨询您可以通过以下方式，获取更多信息：美国公民或居民（或持有美国医保）： ● 本地患者热线： (+1) 844-283-1576 ● 本地预约： mskcc.org/appointments/request-appointment 国际患者（没有美国医保）： ● 国际患者热线： (+1) 212-639-4900 ● 电子邮件： international@mskcc.org ● 国际预约： mskcc.org/appointments/international

免疫疗法临床2期

2026-03-10

·漫步羊

加科思的年报含金量：超预期的泛KRAS数据和正在成型的XDC布局

今天想和大家聊聊加科思（JKS）。这家公司，对我来说有点特别。 2019年我刚入市，正赶上18A热潮，和加科思算是有一面之缘——当时只是打新。那会儿年轻气盛，热衷投机加杠杆，收益率也曾翻了数十倍，但2021年的一场反垄断风暴，又把一切都带回了原点。痛定思痛之后，我开始学习巴芒理念，学着“打孔”——慎之又慎地选择少数几个真正看好的机会。从大道那里又学到了要投自己真正看得懂的机会并下重注。早期VC经验又让我融合了VC的风格来投生物医药行业。而加科思，就是我投资生涯里，真真正正打的第一个孔。从关注、数年的等待，到最终All in，长期持有。就像看着一颗种子慢慢发芽，如今各项试验稳步推进，管理层的专注和本分也让我安心。它就像一个刚毕业的大学生，褪去了青涩，开始展现出独当一面的潜力。今天，我就借着加科思刚发布的年报，一起来聊聊这份“成绩单”的含金量。核心就一句话：泛KRAS小分子路线，走通了。一、一锤定音：泛KRAS抑制剂（JAB-23E73），大超预期可以说，panKRAS是决定加科思估值的“定海神针”。而这次的数据，确实超出了我的预期。进度上没掉链子：JAB-23E73已经完成剂量爬坡，正在探索每日两次的给药方案，预计Q2完成剂量优化。安全性是最大亮点：截至1月15日，入组的42名患者中，3级TRAE（治疗相关不良事件）仅为11.9%（5/42），没有出现4/5级TRAE、DLT（剂量限制性毒性），也没有观察到3级及以上的恶心、呕吐、腹泻。最让人担心的皮疹，3级及以上为0，1-2级也仅有14.3%（6/42）。这个耐受性，可以说把竞争对手RMC-6236（1-2级皮疹91%，3级及以上8%）远远甩在了身后。疗效更是“王炸”：这次展示的13例胰腺癌患者（160mg以上QD亚组）数据，非常亮眼。要知道，这13位患者中，有11位已经是接受过3线及以上治疗的末线患者。在这个几乎“无药可用”的群体中，ORR（客观缓解率）达到了38.5%（5/13），DCR（疾病控制率）为84.6%（11/13）。作为对比，RMC-6236在二线PDAC（胰腺导管腺癌）患者中的ORR是22-26%。我之前曾预估23E73的有效剂量可能在600mg以上，RP2D（II期推荐剂量）甚至可能到1200mg，而≥160mg剂量组疗效就达到了现有水准可以说大超我预期。现在看来，这个数据首次证明了panKRAS这条路的疗效不输于panRAS，对加科思乃至整个行业来说，都是一个开拓性和奠基性的事件。更值得期待的是，23E73联合白蛋白紫杉醇+吉西他滨用于一线胰腺癌的Ib/III期临床，IND（临床试验申请）已经在今年2月获批。而且公司正在和阿斯利康商讨更多的联合试验。从下一代治疗角度看，治疗PDAC的最佳搭档很可能是CLDN18.2 ADC；在NSCLC领域，AZ的TROP2 ADC和HER2 ADC也是潜在的组合。从安全性数据推测，对非KRAS的脱靶可能是造成皮疹的主要原因，我很好奇，同为panRAS抑制剂的ERAS-0015，最终会表现如何？二、从Biotech到ADC新锐：技术平台的升维如果说23E73是地基，那么加科思的其他管线，则展现了一家技术驱动型公司的真正潜力。 JAB-BX600 (KRAS G12D)，就是这种潜力的最好证明。一年前我就意识到，加科思的技术储备，正在让它向一家极具特色的功能型ADC公司转型。BX600这种“new modality”，就是最好的例子。怎么理解它的价值？看看这两笔收购就明白了： 2025年10月，诺华120亿美元收购Avidity Biosciences，买的是它的AOC技术平台（抗体-寡核苷酸偶联物）。同年11月，默沙东92亿美元收购Cidara Therapeutics，核心产品是抗病毒药物- Fc偶联物（CD388）。资本重金下注XDC，是因为它能解决传统小分子或大分子解决不了的难题。 BX600的逻辑也是一样：口服的G12D小分子JAB-22000，PK不好；优化PK又会影响它抑制KRAS的能力。怎么办？把口服药变成注射药。用EGFR抗体把小分子带进肿瘤细胞，通过EGFR介导的内吞作用，完美避开小分子口服吸收和分布的瓶颈。结果是，JAB-BX600在肿瘤组织中的最高浓度是血浆中的2000倍，抑制活性达到了pM级别（10-50pM）！一举解决了小分子的口服吸收/PK缺陷和EGFR耐药问题。盼了几年的JAB-BX600，终于要在今年下半年申请IND了。年报里那句“其他TAA（肿瘤相关抗原）亦在开发中”，更让我确信：现在的加科思，本质上就是一家ADC公司。虽然进度上被劲方的EGFR-panRAS跑在了前面，但“好饭不怕晚”，我愿意再等等。三、被验证的G12C和联用潜力艾瑞凱®（KRAS G12C）和SHP2抑制剂（JAB-3312）方面，也有好消息。年报首次披露了G12C的销售分成855万。按10-20%的提成比例反推，在没有医保的情况下，合作伙伴艾力斯半年就把G12C卖出了5000万左右，这个开局很厉害。更意外的是，艾瑞凱与SHP2抑制剂联用一线治疗NSCLC的III期注册试验，适应症从PD-L1<1%扩展到了<50%。这相当于直接把G12C的适用人群扩大了一倍，基本证实了之前的传闻。四、iADC平台：千呼万唤唤始出来 JAB-BX467 (HER2-STING)终于千呼万唤始出来，预计下半年提交IND。说实话，我对iADC（免疫刺激ADC）这种模式的风险认识，比以前更清晰了。 STING-ADC先驱Mersana已经很久没有动静了，但最近一三共和科伦博泰也开始布局STING ADC，说明这条路线的潜力被认可。但我最近认识到：STING诱导的免疫反应是把双刃剑，最终效果取决于肿瘤免疫微环境。很早龙辉就指点过我这个问题，但我是在调研过程中看过一些paper和数据后才意识到这个问题。我现在推测ADC-STING能调动免疫应答发挥抗肿瘤免疫的应用场景大概率在原本就对IO（免疫治疗）有效的肿瘤类型里，而且大概率可以产生比IO更好的疗效。未来，我看好“多抗+多免疫调节剂+多毒素”的ADC 3.0。从技术储备看，加科思这次选HER2靶点很稳，剑指胃癌和乳腺癌。更关键的是，今年1月公布的iADC专利（WO2026001915A1）显示，他们同时测试了HER2、CD73、c-Met、Trop-2、Claudin18.2、EGFR、MSLN、PD-L1、FRα、TF等10个靶点，全是经过广泛验证的。这说明iADC平台已经建立起来了。一旦验证成功，早期管线就可以像下饺子一样快速推进。就像百利天恒和科伦博泰走过的路，市场对这些技术储备，目前可以说完全没有计价。五、其他管线：步步为营，各具看点 JAB-30355 (p53 Y220C) JAB-30355（p53 Y220C）这边，中美I期剂量递增已经走完，现在正规划剂量优化阶段。实验中已经看到了疗效信号，尤其是部分同时伴有RAS突变的患者也有效——这说明p53 Y220C抑制剂能够克服RAS这类癌基因驱动的肿瘤增长，未来联用潜力巨大。从进度上看，JAB-30355目前排第二，跑在最前面的是PMV的Rezatapopt，已经进入关键临床II期。上个月Rezatapopt刚把I/II期PYNNACLE试验结果发在了NEJM上，首次披露了这个靶点的临床活性：在既往治疗失败的晚期实体瘤患者中，ORR达到20%，KRAS野生型患者更是冲到30%，mDOR为7个月，mOS为11.4个月。作为fast follower，JAB-30355的底气在于活性数据：Rezatapopt对肿瘤细胞的IC50在370-590nM之间，而JAB-30355只有170-280nM。如果不考虑组织分布和体内吸收的差异，理论上JAB-30355疗效应该更好。另外，p53突变常常和KRAS突变同时出现，加科思手里那一堆KRAS资产，正好为未来多突变组合的联合治疗提供了多种选择。全球每年新增p53 Y220C突变肿瘤患者大约10万人，对他们来说，这款抑制剂有机会带来近一年的生存获益。 JAB-8263 (BET) JAB-8263这边，中美剂量爬坡是走完了，但选择的第一个适应症MF（骨髓纤维化）竞争格局实在不太友好。前有JAK1/2抑制剂芦可替尼，后有诺华29亿美金从MorphoSys买来的BET抑制剂Pelabresib——两者联用治疗MF的III期数据确实漂亮，24周SVR35%达到66%，碾压芦可替尼单药的35%。可惜天不遂人愿，Pelabresib的上市申请因为临床试验中出现少数患者进展为急性髓性白血病（AML）的安全信号被推迟了，诺华自己都计提了8亿美金减值，前景蒙上阴影。回到JAB-8263本身，它的RP2D只有0.3mg QD，是Pelabresib用量的百分之一，但无论进度还是疗效门槛，在这个赛道上都很难抢到身位。所以我猜加科思最近把它转向自免领域也是情理之中。但自免用药讲究长期安全，BET这个靶点本身参与调控造血干细胞分化和骨髓微环境，骨髓抑制的副作用在慢病场景下几乎是不可接受的。早期I期数据也佐证了这一点：0.3mg剂量下已经出现30%的3级TRAE及骨髓抑制，16例患者里还观察到2例肝酶升高。相比ITK、JAK这些已经验证的自免靶点，JAB-8263实在看不出什么优势。 JAB-2485 (Aurora激酶A) JAB-2485（Aurora激酶A）这边，I/IIa期中美剂量递增已经在25年下半年走完了，顺利拿到RP2D。这个靶点我个人是比较看好的，逻辑很清晰：RB1突变的癌细胞高度依赖AURKA的高活性来绕过有丝分裂检查点、维持细胞周期，典型的合成致死。合成致死这条赛道魅力不用多说，但真正跑出来的不多。AZ的PARP抑制剂Olaparib算一个，去年卖了31亿美金，行业这些年一直盼着第二个Olaparib出现。AURKA也火过一阵子，但后来栽跟头了——对AURKB/C的脱靶导致严重的骨髓抑制和QT间期延长这些心脏毒性，副作用太大压不住。 JAB-2485应该很大程度上解决了这个问题，它对AURKB/C的选择性大于1500倍，这个数据可以说史无前例。但这次年报没透露太多细节，只提到正在筹备多重联合试验。我猜单药疗效还是有的，但要想把这个靶点真正做出来，需要在biomarker上下功夫。像Zentalis的WEE1抑制剂Azenosertib，就是通过筛选CyclicE+的肿瘤患者来提高PROC的ORR，找对病人比什么都重要。最后说说财务年报的财务状况，我年中夸过一次，现在要再夸一次：钱都花在了刀刃上。全年收入5350万，研发开支1.88亿（同比-43%），行政开支4300万（同比-20%），年内亏损1.46亿。目前现金及等价物11.3亿，银行授信4亿，有息负债仅0.95亿。今年有AZ的1亿美金首付款和G12C分成，扭亏为盈是大概率事件。随着panKRAS的里程碑推进和戈来雷塞放量，公司未来大概率不会再受融资环境的困扰。团队也非常稳定，总雇员196人，对比年中仅减少15人（7%）。总结一下现在的加科思，无疑走在一条正确的道路上。不足之处在于，可以更聚焦，更大胆。比如砍掉确定性低的管线，全力聚焦XDC平台；针对不同肿瘤，寻找最佳的多抗+多payload组合。STING有希望成为像PD-1一样的“pipeline in a drug”，未来甚至可以尝试将固有免疫中的多条通路（如NLRP3、RLR）偶联起来，做成多payload的XDC。看过很多项目后你会发现，很多时候，第一眼就能看出个大概。XDC就是这样一种模式，它本质上是肿瘤免疫治疗更精准、更个性化的体现。而加科思，正在这条正确的路上，稳扎稳打。

临床2期临床结果

2026-03-10

·雪球

从中国生物制药JAK/ROCK抑制剂授权交易出发看全球骨髓增殖性肿瘤药物市场竞争格局

2026年3月，中国生物制药与赛诺菲就全球首创JAK/ROCK双靶点抑制剂罗伐昔替尼达成海外独家许可协议。该交易是迄今中国药企在骨髓增殖性肿瘤领域达成的最大规模对外授权案例。本文以该交易为切入点，结合流行病学数据、市场竞争格局和技术演进趋势，对全球及中国MPN药物市场的临床未满足需求、现有竞争格局及未来发展方向进行分析。研究认为，具备“疾病修饰”潜力的下一代疗法正成为研发焦点，中国药企通过源头创新和全球化布局，有望在这一细分领域实现从跟随到引领的跨越。骨髓增殖性肿瘤是一组起源于造血干细胞的克隆性疾病，主要包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症和原发性血小板增多症。其中，骨髓纤维化是预后最差的亚型，患者面临进行性贫血、脾脏肿大、全身症状及向急性白血病转化的风险。2023年，该病被纳入中国《第二批罕见病目录》。据估计，国内年新发患者超过6万人，存量患者逾20万人，高危患者的中位生存期约为2-3年。从市场规模看，全球骨髓纤维化药物市场持续增长。EvaluatePharma数据显示，2025年全球市场规模约为34亿美元，预计到2030年将突破60亿美元，年复合增长率维持在12%-15%之间。中国市场虽然当前规模有限（2025年约15-20亿元人民币），但随着人口老龄化加剧、诊断率提升及新药上市，预计未来五年将进入快速增长期。交易概况根据协议条款：正大天晴保留该产品在中国大陆地区的权益，授予赛诺菲在全球其他地区的开发、生产及商业化独家权利。财务条款包括：首付款1.35亿美元；最高13.95亿美元的开发、监管及销售里程碑付款；以及最高双位数的销售分成。该交易的标的资产罗伐昔替尼（TQ05105）为全球首创的JAK1/2与ROCK1/2双靶点抑制剂，已于2026年2月获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于中危-2或高危骨髓纤维化的一线治疗。核心价值驱动因素骨髓增生性肿瘤目前主要治疗药物为Jak抑制剂，且国内外均已有多款药物获批上市，罗伐昔替尼能成功授权的核心在于其双重机制设计，该设计针对现有疗法的临床痛点：JAK抑制机制：通过靶向JAK-STAT通路阻断炎症信号传导，实现快速缩小脾脏、缓解体质性症状（如盗汗、瘙痒、疲劳）的疗效，这是现有标准疗法的基础作用。ROCK抑制机制：ROCK在骨髓纤维化的病理进程中扮演关键角色，介导了骨髓微环境的纤维化重塑和造血干细胞的异常迁移。ROCK通路还通过调节STAT3/STAT5磷酸化参与免疫平衡的重建。临床数据支持：公司在一项多中心、随机、双盲、双模拟、阳性平行对照羟基脲每日口服2次的II期临床（TQ05105）结果显示：罗伐昔替尼在治疗中危-2、高危MF患者中效果如下：其他副作用：三级及以上不良反应发生率约40%，贫血发生率约40%。在慢性移植物抗宿主病领域，罗伐昔替尼同样展现出临床潜力。2025年2月，其cGVHD治疗Ⅰb/Ⅱa期研究结果发表于《Blood》，数据显示：59.1%受试者排异症状显著改善，最佳总体缓解率达86.4%；12个月无失败生存率达85.2%。目前，该适应症已被中国CDE纳入突破性疗法认定，国内Ⅲ期临床正在推进，同时获美国FDA批准开展Ⅱ期临床。对赛诺菲而言，引进罗伐昔替尼与其在移植与血液疾病领域的产品矩阵具有协同效应。赛诺菲此前通过收购KadmonHoldings获得的ROCK2单靶点抑制剂Rezurock，与罗伐昔替尼形成了一定的互补和迭代关系。现有市场竞争格局上述产品中菲卓替尼、帕克替尼以及弗诺替尼为与卢克替尼头对头数据。从已披露的数据来看，未来最具竞争力的僵尸罗伐昔替尼（ROCK靶点机制上有逆转纤维化潜力）与弗诺替尼，其中弗诺替尼有颠覆芦克替尼的潜力。根据公司招股说明书中披露的详细数据，弗诺替尼头对头卢克替尼IIB期临床上，低剂量组、高剂量组SVR35%均远超卢克替尼，且对芦克替尼反应差的CALR突变患者展现出卓越的疗效：三、临床未满足需求与技术演进方向3.1从症状控制向疾病修饰演进现有JAK抑制剂主要缓解症状和缩小脾脏，但无法清除克隆性造血干细胞，也不能逆转骨髓纤维化。现有药物核心评价指标为SVR35以及TSS50,未来研发趋势是开发具备抗纤维化能力的药物,核心指标会聚焦在骨髓纤维化逆转、突变负荷下降以及OS延长上面。罗伐昔替尼的ROCK靶点设计正基于这一逻辑。现有的研发路径包括：BET抑制剂+JAK；BCL2/BCL-XL+JAK,MDM2+Jak,LSD1抑制剂，TGF-β抗纤维化等方向。其中进展最快的为BET抑制剂+JAK，代表药物为Pelabresib，已披露的II期临床结果显示有骨髓纤维化改善迹象，II期结果如下：三期结果在SVR35上改善明显，但TSS50未在全人群达到统计学显著，仅在中危人群达到显著，且未披露骨髓纤维化改善相关信息。3.2突变选择性抑制剂的研发进展JAK2V617F突变是骨髓增殖性肿瘤的核心驱动基因突变，存在于约55%的骨髓纤维化患者、95%的真性红细胞增多症患者和60%的原发性血小板增多症患者中。选择性靶向JAK2V617F突变细胞的抑制剂是当前研发热点。2026年2月，PreludeTherapeutics宣布其突变选择性JAK2V617F抑制剂PRT12396获得FDA临床试验许可，预计于2026年第二季度启动Ⅰ期临床研究。该产品通过与Incyte达成独家期权协议推进开发。4.3联合疗法的探索单药治疗难以实现深度分子学缓解，联合疗法成为重要探索方向。未来一线的治疗方向大概率会变成JAK+其他药物的组合疗法。4.4贫血管理的优化贫血是骨髓纤维化患者最常见的并发症，也是导致死亡的主要风险因素。传统JAK抑制剂会加重贫血，导致患者被迫减量或停药。ACVR1抑制（如莫洛替尼）已成为改善贫血的标准策略。罗伐昔替尼的临床数据显示其在贫血改善方面的潜力，这也是其差异化优势之一。四、市场趋势研判与发展建议4.1市场演变趋势短期（2026-2028年）：随着罗伐昔替尼、莫洛替尼等新药在中国及全球的全面商业化，MPN市场竞争格局将发生变化。芦可替尼的市场份额预计将从垄断地位下降，尤其在贫血和纤维化高危患者群体中。中长期（2030年展望）：具备疾病修饰功能的药物将占据高端市场主导地位。如果弗诺替尼能证明其逆转骨髓化潜力或者突变选择性抑制剂能够证明其降低突变等位基因负荷的能力，MPN治疗范式可能从症状控制向疾病修饰演进。单纯的症状控制药物将面临仿制药冲击（芦可替尼专利将在部分区域到期）。4.2对中国药企的战略启示中国生物制药与赛诺菲的合作提供了具有参考意义的范本：源头创新的价值：具备First-in-Class或Best-in-Class潜力的分子，才能在国际市场获得高额首付款和里程碑付款。全球化布局的必要性：MPN属于罕见病，单一中国市场难以支撑高昂的研发成本。通过与国际药企合作，利用跨国药企的全球临床开发和商业化网络，是实现价值最大化的路径之一。差异化立项策略：在拥挤的单一JAK靶点上进行跟随式创新空间有限。研发机会在于多靶点协同以及联合疗法的开发，重点应关注能够解决临床痛点、具备疾病修饰潜力的创新机制。全球知识产权布局：源头创新药物需要提前规划全球专利保护，为后续国际化合作奠定基础。五、结论与展望从罗伐昔替尼的授权交易案例出发，可以归纳出骨髓增殖性肿瘤药物市场的几个主要趋势：第一，双靶点机制成为迭代方向。JAK/ROCK双靶点抑制在疗效与安全性的平衡上展现出临床优势，为骨髓纤维化治疗提供了新的选择。第二，市场正经历代际更替。从第一代JAK抑制剂到双/多靶点抑制剂，再到突变选择性抑制剂，技术迭代加速，竞争格局面临重塑。第三，精准治疗是研发目标。未来，MPN药物市场的竞争焦点将不再是单一JAK通路抑制，而是谁能真正逆转纤维化、纠正贫血并延长患者生存期。随着JAK/ROCK等新机制药物的临床推进，MPN患者有望获得更多的治疗选择。

100 项与 Pelabresib 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	美国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	中国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	中国	Novartis Pharma AG	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	日本	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	阿根廷	Novartis Pharma AG	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	阿根廷	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	澳大利亚	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-04-10
真性红细胞增多症	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharma AG	2026-04-10

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临床结果

适应症

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评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04603495 (MANIFEST-2, ASH2025)	临床3期	骨髓纤维化	-	Pelabresib+Ruxolitinib	艱夢鹹鹽憲齋觸醖餘齋(淵遞願襯襯廠築鹽網鏇) = 網製築遞遞網積製艱齋蓋鹹襯窪蓋襯範觸鑰憲 (艱夢獵糧簾鏇醖夢廠壓 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo+Ruxolitinib	艱夢鹹鹽憲齋觸醖餘齋(淵遞願襯襯廠築鹽網鏇) = 觸憲選範襯壓獵積鬱糧蓋鹹襯窪蓋襯範觸鑰憲 (艱夢獵糧簾鏇醖夢廠壓 ) 更多
NCT04603495 (MANIFEST-2, EHA2025)	临床3期	骨髓纤维化	-	Pelabresib+Ruxolitinib	廠蓋範遞積選窪夢網築(窪膚糧鏇遞築鑰壓衊齋) = 27.4% vs 41.1% in the Pelabresib+Ruxolitinib arm vs the Placebo+Ruxolitinib arm 鹹鬱遞鬱齋餘鹽獵蓋願 (膚蓋網範遞構簾築鹽繭 ) 更多	积极	2025-05-14
				Placebo+Ruxolitinib
NCT04603495 (MANIFEST-2, Pubmed \| Nat Med)	临床3期	骨髓纤维化一线	-	Pelabresib 125 mg QD + Ruxolitinib 10 or 15 mg BID	觸淵糧願簾繭襯餘網夢(壓憲膚鬱顧繭構艱餘遞) = 積齋構鏇製鬱艱夢淵網廠鏇齋遞醖築廠壓顧製 (鹽廠膚窪積選淵顧繭選 ) 更多	积极	2025-05-01
				Placebo + Ruxolitinib 10 or 15 mg BID	觸淵糧願簾繭襯餘網夢(壓憲膚鬱顧繭構艱餘遞) = 繭獵遞蓋鏇遞蓋憲襯選廠鏇齋遞醖築廠壓顧製 (鹽廠膚窪積選淵顧繭選 ) 更多
NCT04603495 (MANIFEST-2, CTgov)	临床3期	原发性血小板增多症后骨髓纤维化 \| 真性红细胞增多症后骨髓纤维化 \| 原发性骨髓纤维化	430	Ruxolitinib+Pelabresib (Pelabresib + Ruxolitinib (Experimental Arm))	築襯範膚願齋觸積鹽襯 = 廠糧糧繭鑰鹹窪糧艱醖獵構鹹築糧願鹹範夢鏇 (壓齋網齋範醖糧襯遞膚, 鬱鏇獵憲糧餘築襯窪艱 ~ 構淵築鑰憲鏇窪鏇鏇窪) 更多	-	2024-10-28
				Placebo+Ruxolitinib (Placebo + Ruxolitinib (Control Arm))	築襯範膚願齋觸積鹽襯 = 齋蓋網積積顧觸膚齋蓋獵構鹹築糧願鹹範夢鏇 (壓齋網齋範醖糧襯遞膚, 夢齋製選鏇膚築壓鑰願 ~ 襯窪鹽鹹壓鏇窪鑰簾夢) 更多
SOHO2024	N/A	骨髓纤维化	-	Pelabresib+ruxolitinib	繭範襯憲鏇鑰積糧鹽築(積鏇襯夢獵鏇選餘鹹鬱) = 43.9% vs 54.7% 壓夢構憲廠顧衊繭願鏇 (廠鹹遞積壓選餘選壓膚 ) 更多	-	2024-09-04
				Placebo+ruxolitinib
NCT04603495 (MANIFEST-2, ASCO2024) 人工标引	临床3期	骨髓纤维化	430	Pelabresib + Ruxolitinib	夢餘選淵醖範蓋遞艱鹽(廠鏇蓋淵衊艱選網簾糧) = 窪齋範醖襯淵選齋遞齋積膚簾膚鹽膚網糧憲廠 (築簾餘窪積糧膚顧鏇齋 ) 更多	积极	2024-05-24
				Placebo + Ruxolitinib	夢餘選淵醖範蓋遞艱鹽(廠鏇蓋淵衊艱選網簾糧) = 膚鏇壓築壓積憲襯遞艱積膚簾膚鹽膚網糧憲廠 (築簾餘窪積糧膚顧鏇齋 ) 更多
NCT04603495 (MANIFEST-2, EHA2024) 人工标引	临床3期	骨髓纤维化 JAK2	-	Pelabresib+Ruxolitinib	觸簾願衊鹽構鬱壓觸築(夢膚糧鑰鬱構鹹顧夢構) = 蓋齋鏇構窪觸構艱壓壓鏇糧獵窪齋鑰鏇鬱築鏇 (淵遞構獵鬱鹽簾襯願鏇, -36.5 ~ -31.1) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo+Ruxolitinib	觸簾願衊鹽構鬱壓觸築(夢膚糧鑰鬱構鹹顧夢構) = 築餘襯齋製鏇鹹糧選艱鏇糧獵窪齋鑰鏇鬱築鏇 (淵遞構獵鬱鹽簾襯願鏇, -23.7 ~ -17.9) 更多
NCT02158858 (MANIFEST, Pubmed) 人工标引	临床1期	髓系肿瘤 Protein Expression Markers	44	Pelabresib	襯醖廠夢廠淵鑰網淵簾(遞糧積繭網鹽選膚網壓) = nausea, decreased appetite, and fatigue 襯鬱遞壓鹹鬱願製鏇獵 (夢鬱鑰艱選選窪鑰願鏇 ) 更多	积极	2024-01-23
				Pelabresib (acute leukemia)
NCT04603495 (MANIFEST-2, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	原发性骨髓纤维化	430	Pelabresib + Ruxolitinib	遞鏇齋顧鏇鬱蓋膚網鹽(襯觸艱蓋蓋憲鹹糧壓壓) = 遞夢淵願壓顧糧簾鑰網壓獵範網顧壓範願醖蓋 (鑰夢鏇壓衊餘鹽鹹艱膚 ) 达到更多	积极	2023-11-20
				Placebo + Ruxolitinib	遞鏇齋顧鏇鬱蓋膚網鹽(襯觸艱蓋蓋憲鹹糧壓壓) = 鏇願願觸繭願築憲簾餘壓獵範網顧壓範願醖蓋 (鑰夢鏇壓衊餘鹽鹹艱膚 ) 达到更多
NCT02158858 (MANIFEST, EHA2023)	临床2期	急性髓性白血病 \| 血小板减少症 \| 血液肿瘤 ... 更多	84	PELA + RUX	膚鑰廠積範艱鏇壓顧衊(獵醖襯觸蓋積積壓觸糧) = 構窪繭簾鹹遞餘獵窪艱艱淵廠簾觸觸膚艱壓窪 (淵鏇艱鬱衊鏇獵構顧夢 ) 更多	-	2023-06-08