Pelabresib

诺华又一款“收购来的明星药” 传来好消息！ 近日，美国血液学会（ASH）年会上公布的 Ⅲ 期临床试验数据显示，旗下在研药物伊那鲁单抗（ianalumab）对免疫性血小板减少症（一种自身免疫性血液疾病）疗效显著，有望为这类患者带来全新治疗选择。 这款药物最初由德国生物科技公司MorphoSys 研发，诺华去年以 29 亿美元收购该公司后将其收入囊中。此前，伊那鲁单抗已在干燥综合征的临床试验中取得成功，如今在血小板减少症领域再获突破，进一步提升了这款 “收购资产” 的市场前景。 免疫性血小板减少症的核心问题的是，患者免疫系统“敌我不分”，错误攻击并清除体内负责凝血的血小板，导致血小板数量大幅减少，患者容易出现出血症状。伊那鲁单抗的作用机制很有针对性：一方面清除功能紊乱的免疫细胞，另一方面阻断这些异常细胞的生成信号，从根源上遏制免疫攻击。 诺华计划将它与自家已上市的治疗药物艾曲泊帕（Promacta）联合使用。此次公布的 Vayhit2 临床试验，就是为了验证这种联合疗法的效果 —— 主要针对那些接受激素初始治疗后，血小板水平仍下降的患者，同时希望通过短期联合治疗，减少患者后续所需的用药种类。 马萨诸塞州总医院血液科医生汉尼・阿尔- 萨姆卡里（Hanny Al-Samkari）表示：“长期以来，我们一直希望找到一种短期、持久的治疗方案，帮助患者摆脱长期用药的负担，但这类尝试的成功率一直不高，患者急需更多治疗选择。”而他在 ASH 年会上公布的数据，让这种希望变得更加真切。 这项临床试验共纳入152 名患者，随机分为三组：两组分别接受不同剂量的伊那鲁单抗 + 艾曲泊帕联合治疗，另一组接受艾曲泊帕 + 安慰剂治疗。所有患者需每月输注一次伊那鲁单抗，共四次，同时每日服用艾曲泊帕，持续 16 周，之后逐渐减少艾曲泊帕的用药剂量，为期 8 周。 试验的主要目标是评估“疾病控制效果”，具体衡量标准为：延长患者需要 “挽救性治疗” 的时间，或延缓血小板计数降至关键阈值以下的时间。 结果显示，两种剂量的伊那鲁单抗都达到了主要目标：高剂量组较安慰剂组降低了45% 的治疗失败风险，低剂量组降低了 42%；高剂量组患者的中位治疗失败时间长达 13 个月，而安慰剂组仅为 4.7 个月。此外，高剂量组患者在治疗 6 个月时的稳定应答率也显著更高，达到 62%，而安慰剂组仅为 39%。 安全性方面，三组患者的不良事件发生率相近，仅有一例严重不良事件（心悸）被认为与伊那鲁单抗相关，整体安全性良好。 希望之城癌症治疗中心血液科教授维诺德・普拉尔卡特（Vinod Pullarkat）在接受采访时表示：“帮助免疫性血小板减少症患者摆脱长期用药的困扰，能极大提升他们的生活质量，这款联合疗法可能会改变整个疾病的治疗格局。” 值得一提的是，诺华收购MorphoSys 时，该公司的核心药物佩拉布雷布（pelabresib）遭遇了研发挫折，但伊那鲁单抗的接连成功（干燥综合征 + 免疫性血小板减少症），让这笔 29 亿美元的收购变得愈发划算，也彰显了诺华在药物资产整合与研发推进上的实力。 砸60 亿美元建厂！礼来豪赌 GLP-1 口服药，布局下一个千亿市场 礼来又放大招！ 近日，这家制药巨头官宣将投资60 亿美元在美国阿拉巴马州新建一座 GLP-1 口服药生产基地，这是礼来史上最大规模的单笔建厂投资，也是其押注口服 GLP-1 药物市场的关键一步。 这座新工厂选址阿拉巴马州亨茨维尔市，预计2027 年动工，2030 年正式投产。建成后将专注于生产礼来下一代口服 GLP-1 减肥药与降糖药，规划年产能足以满足全球超 2000 万患者的用药需求，同时创造约 2000 个本地就业岗位。 礼来首席执行官大卫・里克斯（David Ricks）在发布会中直言：“口服 GLP-1 药物是我们未来十年增长的核心引擎。注射剂型虽然效果显著，但口服药的便利性将彻底打开市场天花板，覆盖更多对注射有顾虑的患者。” 目前，礼来已上市的GLP-1 产品以注射剂为主（如司美格鲁肽、替尔泊肽），尽管占据全球减肥药物市场超 40% 的份额，但口服剂型的缺失让其在基层医疗和大众市场的渗透受限。 此次建厂正是为了承接即将上市的口服GLP-1 新药 —— 礼来在研的口服替尔泊肽已进入 Ⅲ 期临床试验，初步数据显示其减重效果与注射剂相当，且耐受性良好。 阿拉巴马州政府为吸引这笔投资，提供了总额超2 亿美元的税收减免和基础设施补贴。州长凯・艾维（Kay Ivey）表示：“礼来的入驻将推动本州生物医药产业升级，形成从原料药生产到制剂加工的完整产业链。” 业内分析指出，礼来的60 亿美元投资背后，是对 GLP-1 口服药市场的巨大信心。据摩根士丹利预测，到 2030 年全球 GLP-1 药物市场规模将突破 1500 亿美元，其中口服剂型占比将达 35% 以上。诺和诺德、阿斯利康等竞争对手也在加速口服 GLP-1 研发，礼来此次建厂意在锁定产能优势，抢占市场先机。 值得注意的是，礼来近年持续加码产能建设：2024 年曾投资 40 亿美元扩建印第安纳州生产基地，2025 年又宣布在爱尔兰新建 GLP-1 原料药工厂。此次阿拉巴马州项目将聚焦制剂生产，与现有基地形成 “原料药 + 制剂” 的垂直整合布局，进一步降低供应链成本。 不过，大规模扩产也面临挑战：GLP-1 口服药的生产工艺复杂度远超注射剂，对生产线洁净度、原料纯度要求更高；同时，若未来口服 GLP-1 市场竞争加剧，产能过剩风险也需警惕。但礼来供应链负责人表示，新工厂将采用模块化设计，可灵活调整产能，应对市场变化。 随着新工厂落地，礼来的GLP-1 帝国版图正不断扩张。从注射剂到口服药，从产能布局到全球市场渗透，这家药企正试图以 “全剂型 + 全产业链” 的优势，巩固其在 GLP-1 领域的龙头地位。

An experimental Novartis drug helped bring an autoimmune condition causing low platelet counts under control in a Phase 3 trial, further lifting the prospects of a therapy the company acquired in a multibillion-dollar deal last year.The drug, ianalumab, acts by destroying misfiring immune cells and blocking signaling that creates new ones. Novartis has been testing it in a disorder called immune thrombocytopenia, in which the body erroneously wipes out blood-clotting platelets. The company intends for the drug to work hand-in-hand with another therapy, Promacta, that it sells for the condition.In a study called Vayhit2, the Swiss drugmaker tested whether a short course of the combination would help people whose platelet levels have fallen after initial treatment with steroids, and reduce the number of medications they require going forward.Strategies to shorten long-term care with a durable, short-course therapy have had limited success, said Hanny Al-Samkari, a hematologist at Massachusetts General Hospital. There is a need for other treatment options.Data Al-Samkari presented at the American Society of Hematology meeting Tuesday suggest ianalumab can help. The trial enrolled 152 people and randomized them to one of two different doses of ianalumab taken with Promacta, or Promacta and a placebo. Enrollees received four monthly infusions of ianalumab and daily doses of Promacta for 16 weeks, with an eight-week tapering of Promacta afterwards.The regimens main objective was to extend disease control by delaying the time it took for patients to require a rescue therapy or for their platelet counts to drop below a key threshold.Both doses of ianalumab achieved that objective. The higher dose reduced the risk of treatment failure by 45% compared to the placebo group, while the lower dose reduced that risk by 42%. People in the higher-dose arm went a median of 13 months before treatment failure, compared to 4.7 months for the placebo. Higher-dose recipients also had a significantly higher rate of stable responses at six months, with 62% hitting that mark versus 39% of placebo patients.Adverse event rates were similar in all groups, and only one severe adverse event, heart palpitations, was considered related to ianalumab.Helping people with immune thrombocytopenia wean off of medications will improve their quality of life, said Vinod Pullarkat, professor of hematology at City of Hope cancer treatment center. This could be paradigm-changing, he said in an interview.Novartis gained control of ianalumab through a $2.9 billion acquisition of German biotech MorphoSys. The main drug in that deal, pelabresib, has faced development setbacks, but ianalumab has succeeded in testing in Sjgrens syndrome and, now, immune thrombocytopenia. '