A Phase 1b, Open Label, 2-Part Study to Evaluate the Effect of Pelabresib (DAK539/CPI-0610) on the Pharmacokinetics of Repaglinide, Midazolam, and Combined Drospirenone/Ethinyl Estradiol Oral Contraceptive in Patients With Advanced Malignancies

This drug-drug interaction (DDI) study aims to evaluate the impact of pelabresib at steady-state plasma concentrations on the pharmacokinetic (PK) profile of A) a single dose of repaglinide and a single dose of midazolam, and B) a single dose of combined drospirenone and ethinyl estradiol. The study will be conducted in adult participants with advanced malignancies for whom no standard or curative treatment options are available.

开始日期2026-06-12

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07357727

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active-control Study of Pelabresib (DAK539) and Ruxolitinib vs. Placebo and Ruxolitinib in Adult Patients With Myelofibrosis Who Are JAK Inhibitor Naive

The purpose of this trial is to evaluate whether treatment with pelabresib in combination with ruxolitinib leads to improved clinical outcomes compared to ruxolitinib alone in patients with primary myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera myelofibrosis (PPV-MF), or post-essential thrombocythemia myelofibrosis (PET-MF) who have not previously received Janus kinase (JAK) inhibitor therapy.

开始日期2026-05-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07422610

/ Recruiting临床1期

A Phase 1b, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetic Profile of Pelabresib (DAK539/CPI-0610) in Patients With Advanced Malignancies and Hepatic Impairment

The primary purpose of this study is to evaluate the impact of hepatic function on the pharmacokinetic (PK) profile of pelabresib in participants with advanced malignancies who have either hepatic impairment (HI) or normal liver function. To reduce participant burden and maximize benefit, the PK of pelabresib will be assessed at steady-state rather than after a single dose, avoiding treatment-free washout periods.

开始日期2026-04-24

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与 Pelabresib 相关的临床结果

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100 项与 Pelabresib 相关的转化医学

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100 项与 Pelabresib 相关的专利（医药）

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项与 Pelabresib 相关的文献（医药）

2026-02-01·EXPERT OPINION ON INVESTIGATIONAL DRUGS

Progress of investigational bromodomain and extra-terminal domain inhibitors for myelofibrosis therapy

Review

作者: Mascarenhas, John ; Rogers, Michael ; Shah, Veer ; Metzger, Megan ; Beygui, Nooshin C.

INTRODUCTION:

Myelofibrosis (MF) is a BCR-ABL1-negative myeloproliferative neoplasm (MPN) driven by recurrent acquired somatic mutations in hematopoietic stem cells and characterized by progressive bone marrow fibrosis, cytopenias, and extramedullary hematopoiesis. Janus kinase inhibitors (JAKi) improve splenomegaly and MF symptom burden but without achieving molecular remission or clear disease course modification. Novel therapies targeting epigenetic dysregulation through bromodomain and extra-terminal domain (BET) proteins have emerged as a key therapeutic approach, aimed at reducing pro-inflammatory and oncogenic transcription to deepen clinical responses in combination with JAKi therapy.

AREAS COVERED:

This review summarizes the biology, preclinical data, and emerging clinical data in the development of novel BET inhibitor (BETi). Trials assessing the efficacy of pelabresib, ABBV-744, INCB057643, BMS-986158, and OPN-2853 are detailed herein.

EXPERT OPINION:

BET protein inhibition is a promising therapeutic target complementing JAK inhibition by co-targeting inflammatory pathways, fibrosis, and clonal proliferation. Pelabresib is a pan-BETi furthest in development demonstrating clinical benefit with ongoing trials. Research into novel pan-and selective-BETis both as monotherapy and in combination with JAKis or other mechanism-based therapies is ongoing. Whether BETi therapy in MF will ultimately deliver substantial anti-clonal activity to modify disease biology and meaningfully impact clinical outcomes is yet to be determined.

2025-12-01·Current Hematologic Malignancy Reports

Highlights from MPN Asia 2025: Advances in Molecular Pathogenesis and Therapeutic Strategies in Myeloproliferative Neoplasms

Review

作者: Yacoub, Abdulraheem ; Li, Bing ; Mascarenhas, John O ; Duan, Minghui ; Kiladjian, Jean-Jacques ; Hou, Hsin-An ; Hobbs, Gabriela S ; Lee, Sung-Eun ; Bose, Prithviraj ; Rampal, Raajit ; Tashi, Tsewang ; Qin, Albert ; Gill, Harinder ; Huang, Jian ; Hasselbalch, Hans C ; Mesa, Ruben A ; Kirito, Keita ; Yu, Lennex Hsueh-Lin ; Xiao, Zhijian ; Shimoda, Kazuya ; Prchal, Josef T

PURPOSE OF REVIEW:

This report summarizes key insights from the 8th Annual International Symposium on Myeloproliferative Neoplasms (MPN Asia 2025). The symposium brought together global experts to discuss advancements in MPN biology, diagnostics, and therapeutics, with a focus on emerging molecular understanding, novel treatment strategies and real-world data.

RECENT FINDINGS:

Molecular profiling has become essential in MPN risk stratification and therapeutic decision-making. High-risk mutations (e.g., ASXL1, TP53) and inflammatory pathways (e.g., IL-17, NF-κB) were shown to correlate with disease progression and transformation. Interferon-based therapy is increasingly used in younger, low-risk, or treatment-naïve patients, and is also being investigated in myelofibrosis and essential thrombocythemia. Ropeginterferon alfa-2b, a novel interferon-based therapy, demonstrated durable clinical efficacy in polycythemia vera. Its high initial-dose and accelerated titration (HIDAT) regimen led to fast achievement of complete hematologic response, rapid reductions in JAK2V617F allele burden, and high complete molecular response rate. Combination regimens involving ruxolitinib and agents such as pelabresib, selinexor, and interferon showed potential for enhanced efficacy. Population-based studies from Asia contributed regional epidemiological and treatment data, reinforcing the role of real-world evidence. Modern prognostic models such as MIPSS70+ v2.0 and GIPSS were discussed for more precise risk prediction. Preliminary findings also suggest ropeginterferon alfa-2b may be a safe option during pregnancy. MPN Asia 2025 highlighted the growing role of molecular diagnostics and targeted therapeutics in the management of MPNs. Ropeginterferon alfa-2b has emerged as a therapeutic potential across the MPN spectrum. Its early use and personalized strategies are increasingly recognized. Real-world data and regional insights are shaping a more nuanced, globally informed approach to MPN care.

2025-05-01·NATURE MEDICINE

Pelabresib plus ruxolitinib for JAK inhibitor-naive myelofibrosis: a randomized phase 3 trial

Article

作者: Mesa, Ruben ; Chraniuk, Dominik ; Harrison, Claire N ; Boxhammer, Rainer ; Gerds, Aaron T ; Lavie, David ; Lee, Sung-Eun ; Li, Qing ; Talpaz, Moshe ; Oh, Stephen T ; Mascarenhas, John ; Lucchesi, Alessandro ; Grosicki, Sebastian ; Álvarez-Larrán, Alberto ; Patriarca, Andrea ; Brown, Barbara ; Scandura, Joseph M ; Vannucchi, Alessandro M ; Abruzzese, Elisabetta ; Harris, Morgan ; Bose, Prithviraj ; Jegg, Anna-Maria ; Kays, Sarah-Katharina ; Kuykendall, Andrew T ; Gupta, Vikas ; Palandri, Francesca ; Kiladjian, Jean-Jacques ; Rampal, Raajit K

Janus kinase (JAK) inhibitors provide limited depth and durability of response in myelofibrosis. We evaluated pelabresib-a bromodomain and extraterminal domain (BET) inhibitor-plus ruxolitinib (a JAK inhibitor) compared with placebo plus ruxolitinib as first-line therapy. In this phase 3 study (MANIFEST-2), JAK inhibitor-naive patients with myelofibrosis were randomized 1:1 to pelabresib 125 mg once daily (QD; 50-175 mg QD permitted) for 14 days followed by a 7-day break (21-day cycle), or to placebo in combination with ruxolitinib 10 or 15 mg twice daily (BID; 5 mg QD-25 mg BID permitted). Primary endpoint was reduction in spleen volume of ≥35% from baseline at week 24. Key secondary endpoints were absolute change in total symptom score (TSS) and TSS50 response (≥50% reduction in TSS from baseline at week 24). The primary endpoint was met in 65.9% of patients randomized to pelabresib-ruxolitinib (n = 214) versus 35.2% to placebo-ruxolitinib (n = 216) (difference, 30.4%; 95% confidence interval (CI), 21.6, 39.3; P < 0.001). Absolute change in TSS was -15.99 versus -14.05 (difference, -1.94; 95% CI, -3.92, 0.04; P = 0.0545) and TSS50 was achieved in 52.3% versus 46.3% (difference, 6.0%; 95 CI, -3.5, 15.5) with pelabresib-ruxolitinib versus placebo-ruxolitinib. Exploratory analyses of proinflammatory cytokine amounts and bone marrow morphology showed greater improvement with the combination. Thrombocytopenia and anemia were the most common treatment-emergent adverse events, occurring in 52.8% (13.2% grade ≥3) versus 37.4% (6.1% grade ≥3) and 44.8% (23.1% grade ≥3) versus 55.1% (36.5% grade ≥3), respectively. Pelabresib in combination with ruxolitinib is well tolerated, improves signs of underlying myelofibrosis pathobiology and provides substantial clinical benefit over standard-of-care JAK inhibitor monotherapy. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04603495 .

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项与 Pelabresib 相关的新闻（医药）

2026-06-16

·今日头条

石药集团一款新药提交上市申请却查无记录，官方沉默，行业推测三大方向

> 2026年5月，一篇关于“石药集团SYH9056片上市许可申请获国家药监局（NMPA）受理”的行业新闻悄然流传，但对于一直以来关注国内创新药动态的人来说，这次的反应可能有些微妙——因为大多数人根本找不到这个药的具体信息。先别急着怪自己认知不够“新”。如果你去石药集团的官网走一圈，公告栏里翻一翻，再跑到国家药监局药品审评中心（CDE）的公开数据库里去搜一遍，结果只会得到一个结论：**查无此药**。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/a60a99a35c92452ea0c16515666d51ec) 目前，石药集团官方渠道及国家药监局的公开系统中，均未披露SYH9056片的任何上市许可申请受理记录。这意味着，这则“新闻”的核心事实在监管端处于完全空白的状态。**这到底是怎么回事？** 信息真空，符合“保密惯例”？对于一个品牌名无人知晓、靶点与适应症均未公开的药物，其“上市申请获受理”的消息却提前传出，这在创新药研发行业并非没有先例。医药创新从实验室到患者手中，**就像一个“黑匣子”之旅**。早期研发阶段的药物信息往往高度保密，直到临近重大里程碑（如获批临床、提交上市申请），企业才会择机披露。**SYH9056片正处于这种信息保密期的可能性极大。** 那么，没有官方认证，这款药到底可能是什么方向？抽丝剥茧，猜测SYH9056片的“身份” 既然没有直接答案，我们需要通过石药集团的管线布局进行逻辑推导。石药集团在肿瘤、自身免疫、代谢疾病等领域均有布局。结合其近期动态，SYH9056片最有可能属于以下三大方向之一： **方向一：表观遗传调控剂** 近来，石药集团的一款名为SYH2095的**KAT6抑制剂**获批临床，这个赛道也叫**表观遗传调控**。可以在这里打个比方：如果把DNA比作一本书，表观遗传调控就是控制“哪些章节被重点阅读”。 KAT6抑制剂就是通过影响这个“阅读开关”来发挥抗肿瘤作用。SYH9056极有可能与SYH2095同属此列。在它前面，有辉瑞的CPI-0610（已上市），还有信达生物的IBI-375（临床III期）等众多“同班同学”。 **方向二：肿瘤免疫治疗** 石药集团在抗体偶联药物（ADC）领域（如SYS6043）展现出了很强的研发实力。SYH9056也可能是瞄准PD-1/PD-L1或双特异性抗体的“肿瘤免疫”新药。不过，这个赛道堪称“红海”——全球范围内已有超过30款同行正在竞争。如果SYH9056真的杀入这条赛道，没有差异化亮点几乎毫无胜算。 **方向三：代谢疾病药物** 参考此前翰森制药引进的一款名为**HS-10568**的药物，它是一种**钙敏感受体（CaSR）调节剂**，针对的是慢性肾病引发的继发性甲状旁腺功能亢进。如果SYH9056也瞄准这个方向，那它就是在通过调节人体内的“钙感知器”，来纠正代谢失衡。如何解读这次信息披露这背后其实反映了医药行业的一个基本逻辑：**没有消息，有时候本身就是一种消息。** 对于一款尚未走完药监流程审批阶段的新药，其上市申请受理信息大概率处于保密状态，这是创新药研发早期阶段的“惯例”。一个药物从提交上市申请到最终获批，需要经历形式审查、技术审评、现场核查等一系列漫长流程。所以，当前最理性的做法不是去猜测它最终会失败还是成功，而是回归到一个基础认知：**在石药集团和国家药监局发布正式公告之前，这只能说是一次“未经验证的信息披露”。** 当一条药品上市消息传遍朋友圈，而求证渠道却一无所获时，这恰恰提醒我们另一件事：比起跟风信息，学会如何验证信息的来源和真实性，或许才是更重要的“辨识力”。下次再看到这类动辄“获受理”或“获批”的新闻，不妨先打开药监局官网，自己花两分钟查一查。**那才是最硬的“定心丸”。**

2026-06-08

·分子检测与治疗前沿

中国NUT癌历史必读文献系列汇总（2011-2026）

中国NUT癌研究发展史时间轴二十一世纪一十年代伴有睾丸核蛋白基因重排的中线癌（2011）Clinicopathological significance of NUT rearrangements in poorly differentiated malignant tumors of the upper respiratory tract（2013）NUT中线癌1例并文献复习（2012）睾丸核蛋白表达和基因重排在上呼吸道睾丸核蛋白中线癌中的应用（2012）鼻腔睾丸核蛋白中线癌累及眼眶一例（2015）老年NUT中线癌合并多发转移1例（2016）NUT midline carcinoma as a primary lung tumor: a case report（2017）原发性肺睾丸核蛋白中线癌诊疗进展（2018）原发性肺睾丸核蛋白中线癌1例并文献复习（2018）NUT midline carcinoma in the mediastinum in a ten-year-old boy（2018）鼻窦中线癌一例（2019）肾BRD4-NUT融合基因癌（2019）原发性肺NUT中线癌的临床诊断及治疗（2019）NUT midline carcinoma in the right orbit: a case report（2019）Successful treatment of a case with NUT midline carcinoma in the larynx and review of the literature（2019）Diagnosis of NUT carcinoma of lung origin by next-generation sequencing: case report and review of the literature（2019）二十一世纪二十年代儿童肺NUT中线癌1例报道（2020）鼻腔鼻窦睾丸核蛋白中线癌影像学分析一例（2020）肺NUT癌的CT表现（2020）Clinical features, treatment, and survival outcome of primary pulmonary NUT midline carcinoma（2020）Clinicopathological analysis of five cases of NUT midline carcinoma, including one with the gingiva（2020）Orbital involvement by NUT midline carcinoma: new presentation and encouraging outcome managed by radiotherapy combined with tyrosine kinase inhibitor: a case report（2020）The primary pulmonary NUT carcinomas and some uncommon somatic mutations identified by next-generation sequencing: a case report（2020）腮腺睾丸核蛋白癌1例病例报告（2021）唾液腺NUT癌的研究进展（2021）腮腺来源睾丸核蛋白中线癌一例（2021）肺NUT癌1例报告及文献复习（2021）Clinicopathological and molecular characterizations of pulmonary NUT midline carcinoma（2021）Case report and literature review: primary pulmonary NUT-midline carcinoma（2021）Primary renal NUT carcinoma identified by next-generation sequencing: a case report and literature review（2021）Diagnosis of NUT carcinoma despite false-negative next-generation sequencing results: a case report and literature review（2021）鼻前颅底NUT中线癌1例（2022）鼻腔鼻窦NUT基因相关性癌临床和影像学特征分析（2022）NUTM1基因重排肿瘤研究进展（2022）NUT carcinoma of the parotid gland: report of two cases, one with a rare ZNF532-NUTM1 fusion（2022）NUT midline carcinoma as a primary lung tumor treated with anlotinib combined with palliative radiotherapy: a case report（2022）Primary thyroid NUT carcinoma with high PD-L1 expression and novel massive IGKV gene fusions: a case report with treatment implications and literature review（2022）Case report: NUT carcinoma in an elderly woman with unique morphology and immunophenotype highlights a diagnostic pitfall（2022）Multimodality imaging and treatment of paranasal sinuses nuclear protein in testis carcinoma: a case report（2023）肺睾丸核蛋白中线癌1例（2023）以胸腔积液为主要表现的中线癌1例（2023）睾丸核蛋白中线癌临床病理学分析（2023）原发性肺NUT癌7例临床病理学分析（2023）头颈部CIC::NUTM1重排肉瘤一例及文献回顾（2023）CIC重排肉瘤6例临床病理学分析（2023）NUT carcinoma of the lung：a case report and literature analysis（2023）NUT midline carcinoma: a rare solid tumour characterized by chromosome rearrangement（2023）Clinical and molecular features of pulmonary NUT carcinoma characterizes diverse responses to immunotherapy, with a pathologic complete response case（2023）Sinonasal NUT carcinoma: a retrospective case series from a single institution（2023）Case report: NUT carcinoma with MXI1::NUTM1 fusion characterized by abdominopelvic lesions and ovarian masses in a middle-aged female（2023）Clinical imaging of primary pulmonary nucleoprotein of the testis carcinoma（2023）The whole treatment process and thinking of a patient with NUT carcinoma of the parotid gland: a case report（2023）中线癌发病机制及治疗的研究进展（2024）喉NUT癌1例（2024）舌NUT癌合并远处转移1例（2024）胸部伴睾丸核蛋白基因重排癌2例病例报告（2024）肺浸润性腺癌伴纵隔淋巴结转移性NUT中线癌1例报告及文献复习（2024）原发少见解剖部位NUT癌3例及文献复习（2024）NUT肉瘤：NUTM1重排肿瘤家族中的新成员（2024）CIC::NUTM1 sarcoma misdiagnosed as NUT carcinoma: a case report and literature review（2024）Clinicopathological molecular characterizations of sinonasal NUT carcinoma: a report of two cases and a literature review（2024）Application of radiotherapy in NUT carcinoma: a case report（2024）Oral and oropharyngeal NUT carcinoma: a multicentre screening study of poorly differentiated oral cancer（2024）Clinical analysis and treatment progress of NUT carcinoma in the nasal cavity and sinuses: a retrospective study from a single institution（2024）Primary NUT carcinoma of the lung diagnosed by EBUS-TBNA biopsy: a case report（2024）Primary thyroid nuclear protein in testis carcinoma: a case report and literature review（2024）CIC::NUTM1 sarcomas occurred in soft tissues of upper limbs : a rare case report and literature review（2024）Expanding the spectrum of NUTM1-rearranged sarcoma : a clinicopathologic and molecular genetic study of 8 cases（2024）探赜索隐、推本溯源——NUT癌的临床诊疗进展（2024）拨云散雾，揭示以异环磷酰胺为基础的化疗在晚期NUT癌患者中的临床应用（2024）NUT癌探索之路，评儿童和青年中线癌伴NUT重排（2024）新起之秀，比拉瑞塞（OTX015/MK-8628）通过抑制BET蛋白靶向治疗NUT癌等晚期实体瘤（2024）剑指未来，Molibresib开启NUT癌抗击新篇章——评GSK525762研究（2024）RO6870810——BET抑制剂在实体瘤和淋巴瘤治疗中的初步探索（2024）道阻且长——评新型小分子泛BET抑制剂ODM-207在实体瘤患者I期临床试验（2024）破晓前的微光：OTX015/MK-8628在NUT中线癌治疗中的初步探索与挑战（2024）循证医学杂志循证评价（NUT癌系列）Pulmonary nuclear protein in testis (NUT) carcinoma: clinical, molecular characteristics, and treatment strategies（2025）International guidelines on the diagnosis and treatment of NUT carcinoma（2025）Pediatric NUT carcinoma: a patient series and literature review（2025）肺睾丸核蛋白中线癌合并多发转移1例报告并文献复习（2025）鼻腔鼻窦NUT癌临床病理分析（2025）腮腺NUT癌1例临床病理分析及文献复习（2025）头颈部NUT癌的临床和影像学表现（2025）原发性肺脏NUT癌33例临床分析（2025）CIC :: NUTM1基因融合肉瘤2例临床病理学分析（2025）儿童MGA :: NUTM1融合肉瘤1例（2025）Toripalimab-based chemoimmunotherapy for unresectable sinonasal NUT carcinoma of the maxillary sinus: a case report（2026）18F-FDG uptake outperforms 68Ga-FAPI in mediastinal NUT carcinoma（2026）68Ga-FAPI-04PET/CT in renal NUT carcinoma（2026）Primary uterine NUT carcinoma: a case report and literature review（2026）NUT carcinoma of the upper respiratory tract: two case reports and literature review（2026）An early-stage nuclear protein in testis carcinoma of the lung in an older woman（2026）中国NUT癌发病率及诊疗困境中国NUT癌发病率及诊疗困境 NUT癌全国每年新增140-280例，全球每年发病率每百万人中仅1-2例，中国病例情况理论年新增病例140-280例，实际确诊数远低于此。当前诊疗困境：1.漏诊率高；2.化疗，靶向治疗，免疫治疗效果非常有限；3.治愈率极低；4.早诊率低（早期发现可能长期存活）。 NUT癌诊疗流程图探赜索隐、推本溯源——NUT癌的临床诊疗进展（2024）拨云散雾，揭示以异环磷酰胺为基础的化疗在晚期NUT癌患者中的临床应用（2024）NUT癌探索之路，评儿童和青年中线癌伴NUT重排（2024）新起之秀，比拉瑞塞（OTX015/MK-8628）通过抑制BET蛋白靶向治疗NUT癌等晚期实体瘤（2024）剑指未来，Molibresib开启NUT癌抗击新篇章——评GSK525762研究（2024）RO6870810——BET抑制剂在实体瘤和淋巴瘤治疗中的初步探索（2024）道阻且长——评新型小分子泛BET抑制剂ODM-207在实体瘤患者I期临床试验（2024）破晓前的微光：OTX015/MK-8628在NUT中线癌治疗中的初步探索与挑战（2024）循证医学杂志循证评价（NUT癌系列）中国NUT癌研究探索之路中国NUT癌研究探索之路一：精准治疗策略革新，确立一线二线治疗标准二：规范早中期诊疗，革新早诊策略三：构建一体化研究体系，探索新型治疗策略罕见绝症的新希望：ZEN-3694获FDA快速通道资格，为NUT癌患者点亮生命之光！这种“罕见又凶险”的癌症，中医能做什么？我们正在寻找答案——NUT癌中医症候调查表一、推动NUT癌临床与转化研究已取得的核心成果成果领域具体内容国际指南发布 2026年1月，ChARN牵头联合全球17个国家、141家机构、174位专家，在《The Innovation》（影响因子25.7，中科院1区TOP）发表全球首部《国际NUT癌诊断与治疗指南》指南影响力该指南作为《The Innovation》2026年首期封面文章发表，代表了国际学术界对本成果的高度认可数据整合系统整合了2000—2024年全球真实世界病例数据与最新研究成果未来规划方向根据指南共识，未来研究方向包括：提高诊断效率：优化阶梯式分子诊断路径探索新治疗策略：高选择性BET抑制剂、BET抑制剂联合方案、PROTAC技术等篮式试验设计：推荐针对NUTM1基因融合患者的篮式试验作为研究路径二、优化NUT癌诊疗路径与规范已完成的规范化工作 ChARN牵头制定的国际指南已明确以下规范：规范领域核心内容诊断路径明确阶梯式分子诊断路径，推荐NUT IHC作为初始筛查手段治疗策略涵盖手术、放疗、化疗、靶向治疗、免疫治疗的个体化联合方案全流程管理涵盖流行病学、发病机制、诊断流程、治疗策略、毒性管理、姑息治疗及预后随访关键临床共识现有化疗方案和BET抑制剂单药疗效有限晚期患者应优先考虑参与前瞻性临床试验的联合方案三、推广NUT癌多学科协作模式MDT推广现状 ChARN在指南中明确强调多学科团队协作在NUT癌治疗中的重要性。指南编写团队本身就体现了MDT模式：参与学科具体构成学科覆盖肿瘤内科、放疗科、病理学、影像科、外科等机构来源全球112家顶尖机构，140余位专家（指南编写团队）国内MDT实践中国胸部肿瘤大会诊已将NUT癌纳入MDT讨论病例 2026年1月第36场大会上，广东省人民医院分享了IV期NUT癌综合治疗的MDT经验四、搭建国内外合作与学术交流平台已建立的合作网络合作层面合作伙伴国际组织国际肺癌研究协会（IASLC）罕见肿瘤专委会国际数据库国际NUT癌注册中心（NMC Registry）全球专家 17个国家、141个单位、174位专家国内机构中国科学院杭州医学研究所、浙江省肿瘤医院、上海交通大学附属胸科医院、同济大学附属肺科医院、北京大学肿瘤医院、南京大学医学院附属金陵医院、南京大学医学院附属鼓楼医院、南京中医药大学附属医院、中国药科大学附属天印山医院、暨南大学附属第一医院、广东省人民医院、贵州省人民医院、新乡医学院第一附属医院、中山大学肿瘤防治中心等学术产出指南发表于《The Innovation》，该刊与《Nature》《Science》共享高端学术市场定位指南作为封面文章发表，彰显中国在罕见肿瘤领域的国际引领地位五、构建患者教育与社会支持体系已开展的工作中国NUT癌诊疗现状白皮书的发布而且指南的发布本身具有重要的患者教育价值：为患者及家属提供了权威、可及的诊疗信息参考有助于提升临床医生对NUT癌的认知，间接改善患者就医体验规划方向患者手册/科普材料的编写与分发患者社群建设与互助支持医保政策倡导与罕见病用药保障六、构建NUT癌专病数据库现有数据基础 ChARN在制定指南时已系统整合了2000—2024年全球真实世界病例数据。这为专病数据库建设奠定了数据基础。未来建设方向根据指南共识和研究建议，数据库建设可能包括：多中心病例登记：系统收录国内NUT癌确诊病例的临床、病理、分子及随访数据 NUTM1融合变异谱：建立中国人群NUTM1融合基因变异数据库治疗结局追踪：系统记录不同治疗方案的疗效与安全性数据与国际注册中心对接：与NMC Registry实现数据共享与协作总结：ChARN六大方向进展概览规划方向进展状态核心成果/标志性事件一、临床与转化研究 ✅ 已取得里程碑成果全球首部NUT癌国际指南（2026.01，《The Innovation》封面）二、诊疗路径与规范 ✅ 已建立阶梯式分子诊断+个体化联合治疗方案三、MDT协作模式 ✅ 已推广指南明确MDT重要性，国内MDT病例讨论已开展四、国内外合作平台 ✅ 已搭建覆盖17国/141机构/174专家，联合IASLC、NMC Registry 五、患者教育与社会支持✅ 已明确中国NUT癌诊疗现状白皮书的发布，指南间接发挥教育作用六、专病数据库✅ 基础已具备已整合2000-2024年全球数据，系统建设待推进中国NUT癌研究协作组整体规划中国NUT癌研究协作组整体规划一：大力推动NUT癌临床与转化研究二：优化NUT癌诊疗路径与规范三：推广NUT癌多学科协作模式四：搭建NUT癌国内外合作与学术交流平台五：构建NUT癌患者教育与社会支持体系六：构建NUT癌专病数据库三大权威机构联合发布全球首部NUT癌临床诊疗国际指南中国NUT癌诊疗现状白皮书一、精准治疗策略革新：确立一线二线治疗标准当前现状：标准尚未完全建立 NUT癌作为一种由NUTM1基因融合驱动的罕见高度恶性肿瘤，长期以来缺乏统一的治疗标准。现有化疗方案和BET抑制剂单药疗效有限，患者中位生存期仅为6.5至10.6个月。已取得的突破：全球首部国际指南发布 2026年1月，中国NUT癌研究协作组（ChARN）牵头联合全球17个国家、112家机构的140余位专家，在国际顶尖期刊《The Innovation》（影响因子25.7，中科院1区TOP）发布了全球首部《国际NUT癌诊断与治疗指南》，并作为2026年首期封面文章发表。该指南明确了：阶梯式分子诊断路径：推荐NUT免疫组化（IHC）作为初始筛查手段个体化联合治疗方案：涵盖手术、放疗、化疗、靶向治疗、免疫治疗的个体化联合方案治疗定位：晚期患者应优先考虑参与前瞻性临床试验的联合方案未来方向研究建议探索新型治疗策略，包括：高选择性BET抑制剂、BET抑制剂联合方案、PROTAC技术，并推荐针对NUTM1基因融合患者的篮式试验作为研究路径。二、规范早中期诊疗：革新早诊策略早诊策略革新指南系统整合了2000—2024年全球真实世界病例数据，明确了以下早诊路径：诊断层次推荐策略初始筛查 NUT IHC免疫组化——推荐用于所有表现出低分化表型的恶性肿瘤确诊手段分子检测确认NUTM1基因融合（BRD4:NUTM1约占70%）多学科协作指南强调MDT在NUT癌诊疗中的重要性国内实践平台建设 2025年1月5日中国NUT癌研究协作组（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三届钟山肺癌论坛上成立。三、构建一体化研究体系：探索新型治疗策略研究体系架构 ChARN已构建覆盖全球的协作网络：合作范围：17个国家、112家顶尖机构、140余位权威专家学科覆盖：肿瘤内科、放疗科、病理学、影像科、外科等国际对接：与国际NUT癌注册中心（NMC Registry）合作新型治疗策略探索方向根据指南共识，未来重点研究方向包括：靶向治疗深化：高选择性BET抑制剂的开发与优化联合治疗方案：BET抑制剂与化疗、CDK4/6抑制剂的联合应用（如ZEN-3694+阿贝西利方案）新技术应用：PROTAC蛋白降解技术临床试验策略：推荐篮式试验设计作为NUTM1基因融合患者的研究路径MDT实践案例 2026年1月第36场“中国胸部肿瘤大会诊”上，广东省人民医院分享了IV期NUT癌综合治疗的MDT经验，与会专家就NUT癌的病理诊断、系统治疗、局部干预手段选择等进行了深度研讨。总结：三大方向进展概览探索方向核心进展关键平台/成果精准治疗策略革新全球首部NUT癌国际指南发布，明确阶梯式诊断与个体化治疗《The Innovation》2026首期封面文章早中期诊疗规范确立NUT IHC初始筛查策略，MDT协作模式推广中国NUT癌研究协作组成立一体化研究体系全球112家机构协作网络，探索BETi联合方案、PROTAC等新策略 ChARN牵头，与NMC Registry对接 BET/BRD4抑制剂汇总 BET/BRD4抑制剂汇总 ZEN-3694；RNK05047；BI 2536；ABBV-744；BI 894999；NUV-868；ABBV-787；Pelabresib；JAB-8263；INCB 057643；OPN-2853；Apabetalone；RG 6146；FT-1101；Birabresib；Molibresib；Mivebresib；AZD 5153；Alobresib；GSK 3358699；ODM 207；BOS-475；GSK 2820151；BAY 1238097；PLX51107；SF 1126；ZEN-3365；ARV771；MZP-55；MZ1；DDO-8926；INHAL-101；KWCX-28；OPN-51107；I-BET567；TW9；WNY0824；JR-1018；Y13021；INCB 54329；INCB 057643；SYHA1801；BPI-23314；NHWD-870；ACC010；BMS-986158；ABBV-075；HH3806；JQ1；I-BET762；TQB3617；EP31670；RG003；Trotabresib；PLX-3618；BPI-23314；HP560；CC-90010NUT癌/肉瘤药敏计划入组方案流程V1.0 划重点中国NUT癌研究协作组（ChARN）推荐免疫组化需测试靶点：1.PD-L1（一级推荐）；2. TROP2（一级推荐）；3. Claudin18.2（一级推荐）；4. PRAME（二级推荐）；5.B7H3（二级推荐）；6. NY-ESO-1（二级推荐）；7. Nectin4（二级推荐）；8.DLL3（二级推荐）；9. HER2（二级推荐）；10.ER+PR（二级推荐）划重点中国NUT癌研究协作组（ChARN）制定BET/BRD4抑制剂推荐级别：ZEN-3694（一级推荐）；Pelabresib（CPI-0610）（一级推荐）；RNK05047（二级推荐）；PLX-3618（二级推荐）；JAB-8263（二级推荐）；TQB3617（二级推荐）划重点中国NUT癌研究协作组（ChARN）制定HDAC抑制剂推荐级别：西达苯胺（二级推荐）划重点中国NUT癌研究协作组（ChARN）制定EZH2抑制剂推荐级别：泽美妥司他（二级推荐）开天辟地：NUT癌临床诊疗国际指南的创世之光 ——封面艺术中的科学与寓言本期封面以中国上古神话“盘天辟地”为叙事蓝本，艺术化地呈现全球首部《NUT癌临床诊疗国际指南》的正式发布。NUT癌，作为一种罕见且高度侵袭性的恶性肿瘤，长久以来深陷诊断困难与治疗策略不统一的“医学混沌”。本指南的问世，恰如一道破晓之光，首次系统性地廓清了围绕这一疾病的迷雾。画面中央，盘古挥动神斧，以天地初开之势劈向层峦之间一颗形似“坚果”的庞然球体——这正是NUT癌的视觉凝练。“NUT”一词在英文中亦指坚果，借此意象，暗喻肿瘤如坚硬外壳般难以攻克。球体下方燃烧的火焰中，浮现出NUTM1融合基因的形态。作为NUT癌的致病机制，这一基因变异如同疾病的“原始之火”，驱动肿瘤的发生与发展。火焰既代表疾病的凶险，也呼应着科学界对致病机制不懈探索的炽热决心。斧落之际，坚果结构应声绽裂，象征标准化诊疗路径的建立，为长久昏暗的领域注入第一缕光明。那柄神斧并非凡铁所铸，而是由临床实践（GCP）、类器官模型、靶向与免疫治疗、手术、放疗及化疗等现代医学力量融合淬炼而成。它不仅是破局的工具，更是多学科协作与循证医学精神的图腾。盘古身影之后，隐现一位患者的身体轮廓，头颈与肺部浮动着若干混沌球体，指向该病最常见的发生部位。这一构图在科学准确之上，更渗透着深切的人文关怀——我们面对的不仅是疾病，更是承载疾病的生命。仙鹤翩然，祥云缭绕，这些东方祥瑞意象轻盈环绕，在凝重磅礴的画面中注入一份向上的希望，寄托着对生命延续与康复之路的美好祈愿。整幅封面既是一幅壮阔的艺术构图，也是一则深邃的科学寓言。我们以神话为镜，向世界传递这样的信念：在NUT癌这片曾被遮蔽的医学疆域，我们正以指南为斧，以证据为光，开辟一个从混沌到明晰、从困惑到规范的全新纪元。前言：破晓之光与医学混沌的终结 NUT癌（NUT Carcinoma），曾被称为“NUT中线癌”，是一种以NUTM1基因融合为分子特征的高度侵袭性恶性肿瘤。自1991年首次被报道以来，该病长期深陷诊断困难、治疗策略不统一、预后极差的“医学混沌”状态。作为一种罕见但致死率极高的疾病，NUT癌患者往往面临发病年轻、进展迅猛、生存期短的严峻挑战。 2025年至2026年，中国NUT癌诊疗领域迎来了历史性突破。随着全球首部《NUT癌临床诊疗国际指南V1.0》的发布、中国NUT癌研究协作组（ChARN）的正式成立以及多项创新疗法的推进，中国在该领域的研究与实践已从跟随者转变为引领者。本白皮书旨在系统梳理中国NUT癌的流行病学特征、诊疗困境、最新指南共识、科研进展及未来展望，为临床医生、科研人员及患者提供权威参考。第一章疾病概况与流行病学特征 1.1 定义与命名演变 NUT癌是一种缺乏组织学特征的低分化上皮来源恶性肿瘤。2004版WHO分类标准因其主要发生于中线器官而将其命名为“中线癌”。然而，随着非中线器官病例的报道增多，2015版WHO分类标准将其重新归类为独立实体“胸部NUT癌”或统称为“NUT癌”。其核心致病机制在于NUTM1基因与其他伴侣基因（最常见为BRD4）发生融合，导致异常蛋白表达，驱动细胞无限增殖并阻断正常分化。 1.2 流行病学数据发病率‌：全球每年每百万人中仅1-2例。在中国，理论年新增病例约为140-280例，但由于漏诊率高，实际确诊数远低于此数值。人群特征‌：常见于年轻人，男女发病率无明显差异。好发部位‌：最常原发于胸部及头颈部，但也可见于鼻腔、腮腺、胰腺、骨、神经系统等非中线器官。 1.3 临床特点与预后侵袭性强‌：起病隐匿，进展迅猛。传统治疗下，患者中位生存期仅为6.5至10.6个月，半数患者确诊后存活时间不足6个月。诊断困难‌：由于症状非特异性且罕见，临床识别难度大，导致大量患者被漏诊或误诊。治疗困境‌：传统放化疗效果有限，治愈率极低，早诊率低。第二章诊疗规范与国际指南突破 2.1 全球首部国际指南的诞生 2025年，由中国NUT癌研究协作组（ChARN）、国际肺癌研究协会（IASLC）罕见肿瘤委员会及国际NUT癌注册中心（NMC Registry）联合发布全球首部《NUT癌临床诊疗国际指南V1.0》。该指南由全球17个国家、141家机构、174位专家共同编撰，标志着NUT癌诊疗进入标准化、规范化新纪元。 2.2 核心诊疗推荐要点 2.2.1 诊断策略筛查建议‌：对于影像学发现头颈、胸腔等区域快速进展肿块的患者，应将NUT癌纳入鉴别诊断。病理诊断流程‌： 1‌. 初筛‌：建议通过NUT蛋白免疫组织化学（IHC）对低分化恶性肿瘤进行初步筛查。 2. 确认‌：后续使用荧光原位杂交（FISH）或深度测序进行确认，检测NUTM1融合变体。 3. 基因检测‌：鉴于BRD4::NUTM1是最常见的融合类型，强烈推荐对低分化癌患者进行相关检测。影像学评估‌：胸部和腹部病变推荐增强CT；头颈部病变首选增强MRI；潜在可手术切除者推荐PET-CT。 2.2.2 治疗策略‌ 手术治疗‌：对于非转移或寡转移患者，若可能从根治性手术中受益，应积极考虑手术干预。化疗方案‌：现阶段缺乏有效的全身治疗方法，基于异环磷酰胺的化疗方案在非转移性患者中显示出一定的客观缓解率和无进展生存期优势，一般情况尚可者可考虑采用。靶向治疗‌：BET抑制剂成为研究热点。指南明确了阶梯式诊断与个体化治疗路径。第三章中国科研体系构建与重大进展 3.1 中国NUT癌研究协作组（ChARN） 2025年1月5日，ChARN在第三届钟山肺癌论坛上正式成立，并于2025年10月19日举行揭牌仪式。规模与网络‌：拥有112家成员单位，覆盖全国31省市，并与国际NUT癌注册中心对接，形成覆盖17个国家的协作网络。数据库建设‌：回顾性数据库‌：录入2000-2024年数据。前瞻性数据库‌：2024年底建成上线，涵盖人体各大器官。队列规模‌：建成全球最大NUT癌临床队列数据库（467例）及生物样本库，两年间收治431例患者。 3.2 真实世界研究与临床成果生存期突破‌：基于中国临床实践，患者中位生存期较国际水平延长10个月。真实世界研究‌：2024年10月13日，中国首个NUT癌真实世界研究正式启动；2025年12月20日，启动NUT癌全球多中心真实世界研究。 MDT模式推广‌：通过“中国胸部肿瘤大会诊”等平台，推广多学科协作（MDT）模式，深化病理诊断、系统治疗及局部干预的综合研讨。 3.3 新型治疗策略探索 ChARN构建了覆盖全球的协作网络，重点探索以下方向：靶向治疗深化‌：高选择性BET抑制剂的开发与优化。联合治疗方案‌：BET抑制剂与化疗、CDK4/6抑制剂的联合应用（如ZEN-3694+阿贝西利方案）。新技术应用‌：PROTAC蛋白降解技术。临床试验设计‌：推荐篮式试验设计作为NUTM1基因融合患者的研究路径。第四章前沿药物研发与推荐级别 4.1 BET/BRD4抑制剂研发格局 BET抑制剂通过特异性阻断BET家族蛋白（尤其是BRD4）与染色质结合，从根源上抑制NUT融合蛋白介导的异常转录信号通路。目前全球已有数十种BET抑制剂进入研发或临床阶段，包括ZEN-3694, Pelabresib, RNK05047, JAB-8263等。 4.2 ChARN推荐级别（2026版）基于现有证据与临床实践，ChARN制定了BET/BRD4抑制剂推荐级别：一级推荐‌：‌ZEN-3694‌：口服BET抑制剂，已获FDA快速通道资格，初步数据显示其与Abemaciclib联合方案疗效显著。 ‌Pelabresib (CPI-0610)‌：已在多项临床试验中展现潜力。二级推荐‌： RNK05047 PLX-3618 JAB-8263 TQB3617 4.3 其他探索方向HDAC抑制剂‌：西达苯胺是中国原研的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，已在外周T细胞淋巴瘤等适应症中获批。在NUT癌中拟推荐，提示表观遗传调控策略的拓展探索。 EZH2抑制剂：他泽司他（Tazemetostat）是EZH2抑制剂，已获批用于上皮样肉瘤及滤泡性淋巴瘤。EZH2在多种肿瘤中通过抑制分化相关基因表达促进肿瘤进展，与NUT癌的分化阻滞机制可能存在协同性。免疫治疗‌：尽管目前单药效果有限，但联合免疫检查点抑制剂的研究仍在进行中。中医辅助治疗：针对接受常规西医治疗但未用中药的患者群体，开展中医症候调查，探索中西医结合改善生存质量的可能性。第五章挑战与未来展望 5.1 当前面临的挑战漏诊与误诊‌：由于疾病罕见且病理形态缺乏特异性，基层医院识别能力不足，导致确诊延迟。有效药物匮乏‌：缺乏获批的标准靶向药物，多数患者仍依赖化疗，预后改善空间有限。耐药机制不明‌：BET抑制剂长期使用后的耐药机制尚需深入探索 ____________________________________________________________________________________ 中国NUT癌研究协作组中国NUT癌研究协作组（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在IASLC罕见肿瘤委员会的支持和帮助下，于2023年开始筹建，2024年成立，拥有112家成员单位，致力于发挥中国特色NUT癌的的各项研究（涵盖发病机制探索、病理诊断方法探索、治疗方案探索和耐药机制探索）。其中，成立之初建立的数据库为研究工作打下了坚实的基础。回顾性数据库录入了2000-2024年的NUT癌数据，为进一步加深对NUT癌的研究，前瞻性数据库于2024年底建成上线，内容涵盖人体各大器官（肺，鼻腔，腮腺，胰腺，骨，神经系统，泌尿生殖系统，软组织等）。目前启动中国首个NUT癌真实世界研究。为与世界NUT癌研究接轨，ChARN协作组基于回顾性和前瞻性数据库所发布中国NUT癌临床诊治状况，以期与相应高校或研究所研发探索发病机制，相应诊断类企业研发探索诊断特异性标志物，相应药企开展新药临床前开发及临床研究，从而相应提高患者的生存期，并于2025年发布国际首部《NUT癌临床诊疗国际指南V1.0》（英文版）。历版ECLUNG NUT癌指南汇总第一版 NUT癌指南：2025版NUT癌临床诊疗国际指南（第二届中国胸部少见肿瘤研讨会，2025.11.1）历届中国胸部少见肿瘤研讨会汇总首届中国胸部少见肿瘤研讨会（2024.3.23）湖北武汉第二届中国胸部少见肿瘤研讨会（2025.11.1）贵州遵义第三届中国胸部少见肿瘤研讨会（2026）湖南长沙抚今追昔近年来，各国陆续成立了相关的NUT癌专委会，美国创建了国际NUT中线癌登记处（NMC Registry），以记录NUT癌患者的临床、遗传、病理特征和结果，涵盖了1993年至今诊断的患者。同样，在IASLC罕见肿瘤委员会的支持和帮助下，长三角肺癌协作组（Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group（East China LUng caNcer Group）专家委员会NUT癌学组于2024年9月16日正式成立，以收纳全球各地的NUT癌患者，期望为患者提供最合适的治疗以改善患者的预后。 2024年10月13日中国首个NUT癌真实世界研究正式启动。 2025年1月5日中国NUT癌研究协作组（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三届钟山肺癌论坛上成立。中国NUT癌研究协作组成立仪式 2025年中国NUT癌研究协作组与IASLC罕见肿瘤委员会及国际NUT癌注册中心联合推出全球首部《NUT癌临床诊疗国际指南V1.0》并在第二届中国胸部少见肿瘤研讨会上发布和解读。全球首部NUT癌临床诊疗国际指南V1.0诞生史当前NUT癌患者存在发病年轻，疾病凶险，预后差，缺少有效药物的局面，前期也发现BET抑制剂可能有一定效果，需要寻求合作方一起推动这一罕见但致死性的肿瘤，争取早日为这个群体探索出有效的治疗药物。组建了覆盖全国的NUT中线癌患者群，管理近200名患者。两年间收治全国31省市431例患者，建成全球最大NUT癌临床队列数据库（467例）及生物样本库，患者中位生存期较国际水平延长10个月。基于临床实践，牵头制定全球首部NUT癌临床诊疗指南V1.0，联合17国141家机构形成全球诊疗标准，确立我国在该领域的国际话语权。 2025年10月19日，中国NUT癌研究协作组揭牌仪式。 2025年11月1日，NUT癌国际诊疗指南发布暨全球首部NUT癌专著启动仪式。 2025年12月20日，NUT癌全球多中心真实世界研究启动仪式。 NUT癌全球多中心真实世界研究启动仪式 2025NUT癌全国巡讲系列福建福州站（2025.11.9）湖南长沙站（2025.11.15）江苏南京站（2025.12.6）山西太原站（2025.12.13）时代背景赶潮儿（1999-2009） 1999年，中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）成立，中国自此有了真正药物临床试验质量管理规范GCP指导原则。那时，我国肺癌学者紧跟国外潮流，按国际的临床标准做临床试验。大多临床研究都由国外学者设计方案，当时的中国只能照本宣科。在这10年当中我们和外国人学习临床试验怎么做，临床试验方案是外国学者定的，我们只是执行，只是在贡献患者，没有话语权。弄潮儿（2009-2019） 2009年，振奋人心的IPASS研究发表，这是中国肺癌学者的姓名首次登上了权威N Engl J Med。届时，我国在自身基础上参与国际大型研究设计。在肺癌领域的临床试验中，中国很多学者开始担任研究的领头人和研究委员会成员，我们参加了方案的讨论，最终的试验方案也根据我们的意见做了一些修订，包括对照组的化疗剂量等方面。虽然我们很少有机会做领头人，但是我们有话语权，可以对试验方案提出我们的意见。领潮儿（2019- ）在越来越多的研究中我们开始担任领头人。这有两个原因：一是得益于前20年我们临床医生对临床研究的理解积累、贡献和影响；第二个也是得益于中国创新药企业的发展，中国药厂做的药，临床研究中肯定会有中国人做领头人。中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索（2019-2059）四部曲。致敬经典，传承未来丨中国胸部肿瘤原创临床研究二十年心路历程（2007-2029）长三角肺癌团魂丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索迎难而上的亮剑精神重要历史事件——CTONG成立（2007）成立于赶潮儿阶段末期，发展于弄潮儿阶段并达到高潮。读书笔记丨感恩并传承CTONG-中国肺癌原创临床研究中国胸部肿瘤协作组（CTONG）启动会：2007年第十届全国肺癌大会踏歌而行-中国胸部肿瘤研究协作组十年发展历程（2007-2017）发布会：2017年第七届中国肿瘤学临床试验发展论坛 CTONG YOUNG成立：2023年第十三届中国肿瘤学临床试验发展论坛重要历史事件——ECLUNG成立（2019）成立于领潮儿阶段初期。长三角肺癌协作组（ECLUNG）启动会：2019年第八届西湖肺癌论坛迎难而上-长三角肺癌十年发展史（2019-2029）砥砺前行-长三角肺癌二十年发展史（2019-2039）踏歌而行-长三角肺癌三十年发展史（2019-2049）传承发展-长三角肺癌四十年发展史（2019-2059） ECLUNG YOUNG成立：2021年首届长三角肺癌博士研究论坛

2026-05-25

·世易血液汇

全球纵览｜ASCO 2026血液肿瘤领域最值得关注的摘要前瞻

随着2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会临近，多位血液肿瘤领域专家受邀分享他们最期待在ASCO 2026看到的研究摘要，以及这些研究可能对未来临床实践产生的重要影响。 Andrew Kuykendall, MD 美国莫菲特癌症中心 Diana Cirstea, MD 麻省总医院 Aaron Gerds, MD, MS 克利夫兰医学中心 Anthony M. Hunter, MD 埃默里温希普癌症研究中心 Tycel Phillips, MD 希望之城医学中心 Lore Gruenbaum, PhD Blood Cancer United首席科学官兼研究高级副总裁 Brad S. Kahl, MD 华盛顿大学医学院 Paolo Strati, MD MD安德森癌症中心多发性骨髓瘤 DREAMM-9最终分析：belantamab mafodotin (belamaf)、硼替佐米、来那度胺和地塞米松(BVRd)用于不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM) 报告时间：2026年5月29日，下午3:45（中部时间） Belantamab mafodotin联合达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者：1/2期BelaDRd研究报告时间：2026年5月31日，上午10:15（中部时间） Cirstea：我们有不少关于belantamab mafodotin-blmf的摘要。我期待的报告之一是纪念斯隆凯特琳癌症中心的Saad Z. Usmani, MD的[III期]DREAMM-9试验[NCT04091126]。III期DREAMM-7 [NCT04246047]和DREAMM-8 [NCT04484623]试验重新确立了基于belantamab的治疗在早期复发背景下的临床相关性，DREAMM-7比较了belantamab mafodotin联合硼替佐米和地塞米松[Vd]对比达雷妥尤单抗联合Vd [DVd]，而DREAMM-8是belantamab mafodotin联合泊马度胺和地塞米松优于泊马度胺联合Vd [PVd]。两项评估基于belantamab的四药联合一线治疗的研究将在ASCO 2026上公布的数据。DREAMM-9正在评估belantamab联合来那度胺和Vd，另一项试验，即1/2期BelaDRd研究[EUCT-2024-515634-32]，正在评估belantamab联合DRd。这些试验现在提出了更重要的一线问题：belantamab mafodotin能否安全地整合到不适合移植的新诊断骨髓瘤患者的治疗中。对于这类患者，我们已经知道基于达雷妥尤单抗的四药联合方案效果非常好？那么问题是：眼部毒性如何管理？微小残留病[MRD]的持久性如何？我非常好奇并期待这些数据。 MajesTEC-9：teclistamab单药对比研究者选择的泊马度胺、硼替佐米和地塞米松或卡非佐米和地塞米松(PVd/Kd)治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的III期随机研究报告时间：2026年5月29日，下午4:57（中部时间） Cirstea：III期MajesTEC-9试验[NCT05572515]可以说是ASCO 2026中最具实践相关性的研究之一，因为它基本上将一种双特异性抗体从挽救治疗转变为早期复发的免疫治疗选择，作为单药治疗，而不是达雷妥尤单抗/teclistamab-cqyv联合方案。在MajesTEC-9中，teclistamab单药与PVd或卡非佐米联合地塞米松在既往接受过1至3线治疗且既往暴露于抗CD38抗体和来那度胺的人群中进行了比较。这里的重要方面是，这些患者是已经接受过抗CD38单克隆抗体治疗的患者，而III期MajesTEC-3试验[NCT05083169]中这些队列中仅约5%的患者既往暴露于达雷妥尤单抗。初步顶层数据已表明，与标准方案相比，Teclistamab的无进展生存期[PFS]和总生存期[OS]非常令人鼓舞。现在的问题是，它的安全性如何？感染风险如何？考虑到剂量递增给药的后勤问题，在社区实践中实施是否可行？与标准亚组相比，早期复发亚组和高危亚组的获益如何？那将是非常值得关注的数据。 Mezigdomide、卡非佐米和地塞米松(MeziKd)对比卡非佐米和地塞米松(Kd)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)：III期SUCCESSOR-2试验结果报告时间：2026年5月29日，下午4:45（中部时间） Cirstea：III期SUCCESSOR-2试验[NCT05552976]将由丹娜-法伯癌症研究所Paul G. Richardson, MD报告。在这里，我们提出了一个问题：mezigdomide [CC-92480]能否挽救来那度胺后的问题？CELMoD的作用是什么？它们能否克服如来那度胺和泊马度胺等免疫调节药物的耐药性？骨髓增殖性肿瘤（MPN） Selinexor联合ruxolitinib用于JAK抑制剂初治的骨髓纤维化：III期SENTRY试验报告时间：2026年6月2日，上午9:45（中部时间） Kuykendall：ASCO将展示一些令人兴奋的MPN试验。去年，我们展示了针对真性红细胞增多症的III期VERIFY研究[NCT05210790]。今年，最为关注的焦点集中在几个不同的研究上。III期SENTRY研究[NCT04562389]是骨髓纤维化中最新的联合治疗策略。我们观察到了统计学显著的脾脏体积改善，但未达到统计学显著的症状改善。我们在骨髓纤维化中已经习惯了这种情况，但观察到了OS获益，我认为这是未曾预料到的。当然，很多人希望对此有所澄清，我想我会很期待看到那个报告。 Gerds：我们非常希望看到结果的是针对骨髓纤维化初治患者比较ruxolitinib联合selinexor与ruxolitinib联合安慰剂的一线研究。在过去几年中，我们看到该领域的一些大型前瞻性、随机、III期试验未能达到终点。我们有过navitoclax [ABT-263]和pelabresib (CPI-0610)，它们显示出更好的脾脏体积缓解，但未达到症状负担改善的关键次要终点，而且这些试验也未能显示出生存优势。如果一种新药想要获批时，你必须做两件事之一：你必须证明它能让患者感觉更好，或者你必须证明它能延长患者的生命。如果我们简单分解一下，即使navitoclax和pelabresib各自使脾脏缩小的程度远超单用ruxolitinib，它们并没有改善症状，而且这些研究目前还没有生存信号。 Selinexor已被批准用于多发性骨髓瘤，因此它已经在获得监管批准方面取得了一些成功。他们在这份新闻稿中表明，ruxolitinib联合selinexor确实改善了脾脏体积缓解。与单用ruxolitinib相比，它没有改善症状缓解，但该联合治疗带来了更好的生存结局，甚至在研究非常早期就如此，这相当令人惊讶。那可能就是区别所在。如果它在脾脏体积和生存方面达到终点，也许症状未达终点也可以接受。归根结底，单用ruxolitinib在治疗骨髓纤维化症状方面是一种非常好的药物。我们为什么要期望联合治疗做得比这更好呢？我们需要更多努力，才能让这些新的创新疗法跨越监管门槛。 Hunter：我们最兴奋和最期待看到的是关于selinexor的SENTRY试验。我们在最初的新闻稿中看到了一些数据，但我们还没有真正看到该III期研究的完整数据。这项试验符合在骨髓纤维化中通过某种联合治疗推动该领域发展的更广泛的理念。对于接受ruxolitinib联合selinexor治疗的初治患者，我们已经在新闻稿中看到该试验确实达到了脾脏缓解的终点，但没有达到症状终点，还有一些早期的生存信号。这可能是ASCO上最值得期待的研究。这是一项非常大的研究，我们渴望看到完整的数据。 RALLY-MF：DISC-0974（一种针对血红蛋白（hemojuvelin）的单克隆抗体）治疗骨髓纤维化贫血的2期RALLY-MF研究的初步疗效报告时间：2026年6月2日，上午9:57（中部时间） Kuykendall：我们将继续看到DISC-0974的数据，这是一种治疗骨髓纤维化的贫血药物。我们在该领域一直难以将贫血药物推过终点线，也许这是最新的、同类最佳的药物。我们以前看到过2期RALLY-MF试验 (NCT05320198)的数据。 Hunter：RALLY-MF研究的2期部分将会有一些关于DISC-0974的数据，我们在埃默里参与了这项研究，到目前为止我们已经看到了一些良好的缓解。DISC-0974是一个有前景的贫血药物。我们期待看到该研究的更多数据。弥漫大B细胞淋巴瘤 FrontMIND：tafasitamab (Tafa)联合来那度胺(Len)和R-CHOP治疗新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的III期研究报告时间：2026年5月30日，下午3:00（中部时间） Phillips：首当其冲的可能是III期frontMIND研究[NCT04824092]，该研究评估了tafasitamab-cxix联合来那度胺和R-CHOP[利妥昔单抗(Rituxan)联合环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松]，治疗新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤[DLBCL]患者。这可能是首次发布的LBCL一线治疗研究。在很长一段时间里，我们只有R-CHOP。最近，我们有评估polatuzumab vedotin-piiq联合R-CHP的III期POLARIX研究[NCT03274492]。现在，我们可能有6或7种选择，这在仅仅几年前对于一线DLBCL治疗来说还是闻所未闻的。 Strati：淋巴瘤界的每个人都在等待frontMIND试验结果的首次公开披露。frontMIND试验是一项随机III期试验，比较R-CHOP与tafasitamab联合来那度胺和R-CHOP用于既往未经治疗、患有晚期疾病的DLBCL患者。 frontMIND可能成为DLBCL一线治疗中第三个阳性的随机III期研究。提醒一下，tafasitamab与polatuzumab不同，后者是一种抗体药物偶联物，tafasitamab是一种靶向CD19的单克隆抗体。我们从新闻稿中得知该试验达到了其主要终点，这意味着今年晚些时候或2027年初，我们可能能够在DLBCL一线治疗中使用tafasitamab。目前，我们只能在淋巴瘤的二线治疗中使用tafasitamab联合来那度胺。 frontMIND研究提出了一些将在ASCO上最终得到解答的大问题。与R-CHOP相比，无进展生存期[PFS]的优势有多大？如果优势仍然有限，那么即使我们获得了FDA标签和批准，一些医生也可能不会使用afasitamab。另一个大问题是，我们通过CAR-T细胞治疗在二线中以tafasitamab相同的方式靶向CD19。自体抗CD19 CAR-T细胞治疗目前已被FDA批准用于化疗难治性DLBCL或化疗敏感但不适合自体干细胞移植的患者的二线治疗。然而，如果我们在一线靶向CD19，在二线复发且CD19阴性的患者比例是多少？这是否会影响二线中潜在治愈性治疗选择的活性？或者这并不重要，因为我们可能会在一线治愈更多患者？ Gruenbaum：frontMIND研究正在评估tafasitamab和来那度胺的联合治疗，添加到当前标准治疗[SOC]R-CHOP作为骨架，这非常值得关注。我们在今年年初看到了宣布的顶层数据，该研究达到了其主要终点，显示出PFS的改善，并且在添加这两种药物方面没有发现新的安全性问题。frontMIND是一项包括了高危患者的研究。重要的是知道我们现在有R-CHOP作为一个确立的SOC，但大约40%的患者在R-CHOP后确实会复发。我们在二线及后线治疗中也有很好的选择可用，情况良好，但首要目标是，如果我们能在一线使患者达到长期缓解或可能治愈。关于添加这两种药物是否可能真正成为部分新诊断患者的新的SOC呢？ Kahl：这是一项针对一线DLBCL的随机临床试验，其中根据国际预后指数评分确定的高危疾病患者，被随机分配接受R-CHOP或R-CHOP联合tafasitamab和来那度胺，该试验在几年前完成了入组。这是一项支持试验组的阳性研究。因此，看到这些数据和差异的幅度、观察毒性特征，然后尝试判断我的实践中是否有应该接受这种R-CHOP联合tafasitamab和来那度胺方案的患者，将会很有趣。可能有一些患者你之前倾向于使用R-CHOP，而现在你将倾向于使用R-CHOP联合tafasitamab和来那度胺。frontMIND方案可能代表部分经筛选患者的一种新的一线治疗选择。 Epcoritamab联合利妥昔单抗-mini CVP治疗年老体弱/衰弱或不适合蒽环类药物的新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者的2期试验：中期无效性分析报告时间：2026年5月30日，下午3:24（中部时间） Phillips：目前LBCL中未被探索的前沿是年老体弱或不是全剂量R-CHOP良好候选者的患者的最佳治疗。我们在2025年ASH上看到了几篇文章和摘要，这只是对此的跟进，看看该领域是否有另一个切入点。在未来几年里，我们将看到的大多数临床试验将聚焦于年老、体弱、衰弱和不适合蒽环类药物的患者人群。这项研究的结果将会很值得关注，看看它如何发展。 Strati：这项研究通过将R-CHOP改为R-环磷酰胺、长春新碱和泼尼松[minCVP]来去除蒽环类药物。本研究将减少R-CHOP并通过为年老体弱患者添加epcoritamab-bysp来去除多柔比星。在口头报告中将有惊人的结果。今年ASCO淋巴瘤专场的共同主题将是尝试通过使用epcoritamab、tafasitamab等新型生物制剂最小化化疗，从而使一线方案更有效且可能毒性更小。经典型霍奇金淋巴瘤 PRMT5抑制剂AZD3470治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤的1期研究(PRIMAVERA) 报告时间：2026年5月30日，下午4:00（中部时间） Phillips：我很期待1期PRIMAVERA研究[NCT06137144]，因为自免疫检查点抑制剂获批以来，关于复发或难治性霍奇金淋巴瘤的研究很少。鉴于过去几年我们在该领域看到的选择有限，这可能是一个相当关键的时刻。如果你与那些将大量兴趣和研究投入霍奇金淋巴瘤的人交谈，他们会谈到我们在[复发/难治]领域缺乏选择。最后一种真正有前景的药物是camidanlumab tesirine [ADCT-301]，不幸的是，由于格林-巴利综合征的高发生率，该药被撤市。我会对这个摘要感兴趣，尽管它是1期，因为在该领域有一个新的药物进入会非常有帮助，因为我们已经变得习惯于治愈如此多的霍奇金淋巴瘤患者。然而，对一线初始治疗或挽救治疗无反应的患者，仍然是一个难治的患者人群。我们需要更多的研究来探索经典型霍奇金淋巴瘤的治疗选择。 T细胞急性淋巴细胞白血病/外周T细胞淋巴瘤首次用于人体的双表位纳米抗体抗CD5 CAR-T治疗复发/难治性T-ALL/PTCL：来自CONQUER试验的I期剂量递增和扩展结果报告时间：2026年6月2日，下午3:24（中部时间） Gruenbaum：1/2期CONQUER试验 (NCT06874946)评估了一种新型双表位纳米抗体抗CD5 CAR-T细胞治疗。这是一种针对CD5上两个不同位点的CAR-T细胞治疗，这样做是为了避免T细胞恶性肿瘤CAR-T细胞治疗中最大的风险和挑战之一。靶向恶性T细胞的CAR-T细胞也可能靶向其同伴CAR-T细胞，是我们希望避免的。选择这种双表位纳米抗体的设计正是为了避免CAR-T细胞的这种自相残杀，而无需基因编辑。这是一种复杂的机制，用于阻断这些CAR-T细胞上CD5的进入，从而保护它们免受彼此攻击。我们将看到剂量递增和早期扩展的数据，也可能看到一些针对皮肤T细胞淋巴瘤（包括蕈样肉芽肿）的数据，这些领域确实缺乏有效的治疗。值得注意的是，在CAR-T细胞治疗领域还有其他靶向CD5的方法，包括在CAR-T细胞上敲除CD5，这种方法正在积极研究中以改善其功能。

ASCO会议临床结果临床3期

100 项与 Pelabresib 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	美国	QS Pharma, LLC	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	美国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	日本	QS Pharma, LLC	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	日本	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	阿根廷	QS Pharma, LLC	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	阿根廷	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	阿根廷	Novartis Pharma AG	2026-05-27
真性红细胞增多症	临床3期	澳大利亚	QS Pharma, LLC	2026-05-27

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02158858 (MANIFEST, EHA2026)	临床2期	骨髓纤维化	87	PELABRESIB+RUXOLITINIB	願選構憲艱觸膚構蓋憲(網鏇糧鹽觸蓋築選夢糧) = 齋蓋鬱齋顧襯鑰簾構襯醖網齋壓餘選壓窪願糧 (觸憲衊觸鏇衊廠蓋糧簾 ) 更多	积极	2026-05-12
				PELABRESIB+RUXOLITINIB (transfusion dependent)	願選構憲艱觸膚構蓋憲(淵築醖糧衊壓齋鹹鑰艱) = 襯鬱觸鹹鏇觸願膚鹽憲獵鑰獵觸築製築願範簾 (鹽醖憲遞獵鹽餘壓遞鏇 ) 更多
NCT02158858 (MANIFEST, EHA2026)	临床2期	骨髓纤维化	100	Pelabresib 125 mg	範衊憲簾遞窪鏇膚獵獵(繭艱壓糧鹹築艱鬱製壓) = 蓋糧憲糧選壓鏇顧觸壓憲製構構糧蓋鬱窪鑰網 (顧鹽餘網製壓鏇膚顧網 ) 更多	积极	2026-05-12
				Pelabresib 125 mg (transfusion dependent)	簾艱顧製獵繭選廠窪願(願鹽顧艱壓鏇製觸鬱膚) = 選淵膚夢鏇鑰鑰觸遞製憲夢顧願築範艱餘壓壓 (蓋壓餘鹹齋遞餘鹹憲網, 9.6 ~ 32.5) 更多
NCT04603495 (MANIFEST-2, ASH2025)	临床3期	骨髓纤维化	-	Pelabresib+Ruxolitinib	廠遞構夢襯積衊選築醖(網願膚艱廠觸淵襯艱簾) = 鬱淵衊積鹽積獵齋觸醖鹹築齋鏇鏇鏇醖構選獵 (範鹽蓋範製觸願憲衊艱 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo+Ruxolitinib	廠遞構夢襯積衊選築醖(網願膚艱廠觸淵襯艱簾) = 夢鏇蓋鬱觸獵襯範醖築鹹築齋鏇鏇鏇醖構選獵 (範鹽蓋範製觸願憲衊艱 ) 更多
NCT04603495 (MANIFEST-2, EHA2025)	临床3期	骨髓纤维化	-	Pelabresib+Ruxolitinib	鬱衊範窪觸餘鏇製鏇淵(鹹夢構壓鏇壓膚顧簾鹹) = 27.4% vs 41.1% in the Pelabresib+Ruxolitinib arm vs the Placebo+Ruxolitinib arm 窪襯蓋構範鹹壓鏇繭膚 (廠餘壓夢網窪餘壓鑰襯 ) 更多	积极	2025-05-14
				Placebo+Ruxolitinib
NCT04603495 (MANIFEST-2, Pubmed \| Nat Med)	临床3期	骨髓纤维化一线	-	Pelabresib 125 mg QD + Ruxolitinib 10 or 15 mg BID	顧鏇淵淵鑰築鑰簾襯鑰(窪窪獵鹹鏇網鹹觸鬱構) = 齋鏇齋觸範遞觸鑰襯淵願窪鹽簾積鬱膚繭窪壓 (顧廠範廠艱餘遞範鬱顧 ) 更多	积极	2025-05-01
				Placebo + Ruxolitinib 10 or 15 mg BID	顧鏇淵淵鑰築鑰簾襯鑰(窪窪獵鹹鏇網鹹觸鬱構) = 選鹽蓋壓範願憲繭遞繭願窪鹽簾積鬱膚繭窪壓 (顧廠範廠艱餘遞範鬱顧 ) 更多
NCT04603495 (MANIFEST-2, CTgov)	临床3期	原发性血小板增多症后骨髓纤维化 \| 真性红细胞增多症后骨髓纤维化 \| 原发性骨髓纤维化	430	Ruxolitinib+Pelabresib (Pelabresib + Ruxolitinib (Experimental Arm))	廠醖鹽窪繭夢夢醖鹽淵 = 蓋構築鏇鏇淵鏇夢憲淵窪壓壓簾繭簾願獵壓遞 (簾夢獵鬱齋獵艱願蓋選, 構憲膚夢築艱鹹廠襯簾 ~ 獵餘鹹獵壓築衊繭獵願) 更多	-	2024-10-28
				Placebo+Ruxolitinib (Placebo + Ruxolitinib (Control Arm))	廠醖鹽窪繭夢夢醖鹽淵 = 醖選衊獵獵衊齋窪鑰糧窪壓壓簾繭簾願獵壓遞 (簾夢獵鬱齋獵艱願蓋選, 鏇製鬱願鹽選蓋鹹積製 ~ 憲鹽積鹹窪鑰齋齋夢齋) 更多
SOHO2024	N/A	骨髓纤维化	-	Pelabresib+ruxolitinib	醖糧廠餘繭構醖構憲積(蓋觸窪鹹選衊艱構鑰壓) = 43.9% vs 54.7% 餘網觸遞廠壓膚獵壓構 (膚蓋鬱鑰襯願鑰製積壓 ) 更多	-	2024-09-04
				Placebo+ruxolitinib
NCT04603495 (MANIFEST-2, ASCO2024) 人工标引	临床3期	骨髓纤维化	430	Pelabresib + Ruxolitinib	觸積糧願選願鬱觸廠範(襯夢選選築醖鹹鹽簾網) = 糧鬱艱網鑰鹹網壓糧築憲淵獵廠積廠遞簾夢鹽 (壓構窪淵襯鏇襯衊淵選 ) 更多	积极	2024-05-24
				Placebo + Ruxolitinib	觸積糧願選願鬱觸廠範(襯夢選選築醖鹹鹽簾網) = 壓選糧襯範齋鏇衊蓋積憲淵獵廠積廠遞簾夢鹽 (壓構窪淵襯鏇襯衊淵選 ) 更多
NCT04603495 (MANIFEST-2, EHA2024) 人工标引	临床3期	骨髓纤维化 JAK2	-	Pelabresib+Ruxolitinib	遞遞窪廠遞獵範廠鑰製(遞積艱糧醖齋齋遞簾壓) = 鬱醖壓鑰壓積鏇選蓋觸壓範築鏇衊夢襯築壓蓋 (齋構淵廠鹽艱網衊鑰鏇, -36.5 ~ -31.1) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo+Ruxolitinib	遞遞窪廠遞獵範廠鑰製(遞積艱糧醖齋齋遞簾壓) = 壓憲構製願觸獵鑰廠選壓範築鏇衊夢襯築壓蓋 (齋構淵廠鹽艱網衊鑰鏇, -23.7 ~ -17.9) 更多
NCT02158858 (MANIFEST, Pubmed) 人工标引	临床1期	髓系肿瘤 Protein Expression Markers	44	Pelabresib	膚範窪醖餘糧遞獵廠膚(獵憲願齋醖顧蓋蓋製鹽) = nausea, decreased appetite, and fatigue 鬱鏇壓範憲遞襯獵簾齋 (餘夢餘願鏇淵網齋廠鹽 ) 更多	积极	2024-01-23
				Pelabresib (acute leukemia)