Petosemtamab

iStock, z_wei Bracing for patent losses on its cornerstone product Darzalex, Genmab has bet its future on three cancer programs that will deliver pivotal readouts in quick succession. Genmab faces an unprecedented situation. Nearing the loss of a revenue source that accounts for 90% of its sales, the company is approaching arguably the largest cliff that any company has ever faced in the pharma industry, Tahamtan Ahmadi, chief medical officer and head of experimental medicines at Genmab, told BioSpace . And a series of readouts this quarter could foreshadow whether the company will grow beyond the cliff. Two clinical wins earlier this month have set the stage with two more readouts still expected by the end of the year. Today, Genmab relies heavily on royalties from Darzalex, its Johnson & Johnson–partnered cancer drug whose U.S. patents expire in 2029. Genmab lost cases that could have softened the drop in revenues as these patents run out, creating a steep cliff. The biotech’s Darzalex revenues could fall from about $3.3 billion in 2028 to under $1 billion by 2031, and to roughly zero by 2032, Raghuram Selvaraju, managing director of Healthcare Equity Research at H.C. Wainwright, told BioSpace by email. Despite that, the analyst believes Genmab can emerge from the trough years of 2029 and 2030 in a strong position. “We think Genmab has more than enough horsepower under the hood to overcome the almost total loss of revenue from Darzalex,” Selvaraju said. “Genmab’s ability to weather this challenge depends on three wholly owned or partnered oncology assets.” The company recently shared positive data on two of the three assets. In the first week of October, Genmab reported Phase 3 findings from the AbbVie-partnered Epkinly in first-line lymphoma that analysts said could potentially set “the new standard of care” in this indication and posted “durable and clinically meaningful” Phase 2 results for the antibody-drug conjugate (ADC) rinatabart sesutecan (Rina-S) in ovarian cancer. Genmab expects Phase 3 Rina-S data this year, but Selvaraju now sees data on the third asset, petosemtamab, as the only “binary event risk.” Lymphoma AbbVie, Genmab’s Epkinly sets ‘new standard of care’ in first-line lymphoma in Phase 3 AbbVie and Genmab’s bispecific antibody blew analyst expectations out of the water with a 51% improvement in progression-free survival when used alongside a standard frontline regimen in diffuse large B cell lymphoma—potentially setting up a battle with Roche’s Polivy. October 6, 2026 · 3 min read · Tristan Manalac Read more Genmab’s big bet Genmab acquired petosemtamab, a bispecific antibody targeting EGFR and LGR5, last year in its $8 billion takeover of Merus. Among Genmab’s three key assets, “petosemtamab matters the most,” Selvaraju said. That view reflects a sales ramp that could make the bispecific a blockbuster by 2029, the year Darzalex’s U.S. patents expire, as well as possible launches in additional indications. The lead indication for petosemtamab is head and neck squamous cell carcinoma (HNSCC). Genmab expects to share results from the Phase 3 LiGeR-HN1 trial in patients with first-line HNSCC by the end of the year. In May 2025, Merus reported a 63% overall response rate (ORR) in a Phase 2 study, far surpassing the 19% Merck’s Keytruda achieved in the Phase 3 KEYNOTE-048 study—a result noted by both Selvaraju and Genmab’s Ahmadi. Achieving a 40-point or greater improvement in ORR, a co-primary endpoint in the Phase 3 trial, “would support accelerated approval and fast uptake,” Selvaraju said. Beyond that, Genmab would need to show that the increased response rate translates into improved progression-free (PFS) and overall survival (OS), the latter the study’s other primary outcome measure. PFS is a secondary endpoint. Ahmadi outlined how ORR could predict PFS and OS. “If you have a dramatic ORR difference, and the durability is good, it almost has to translate into a statistical or near-statistical PFS difference. And then, of course, it has to translate into separation in the OS curves, because otherwise it would have a safety liability,” the CMO said. Business Genmab and AbbVie’s Epkinly win, a rush of deals, Sarepta’s turnaround hopes, more New data for Genmab and AbbVie’s bispecific antibody Epkinly wowed analysts and could set the partners up for an expanded approval in diffuse large B cell lymphoma; deals have flowed steadily this week, including Novartis’ nearly $8 billion bet on mRNA drugs with China’s Abogen Biosciences; and could Sarepta Therapeutics turn things around from last year’s annus horribilis? October 7, 2026 · 2 min read · Jef Akst Read more ADC nears key readout LiGeR-HN1 is one of two remaining Phase 3 readouts for Genmab assets this year. The biotech also plans to share data from RAINFOL-02 , which is testing its FRα-directed ADC Rina-S in platinum-resistant ovarian cancer (PROC). The readout is “relatively risk-mitigated because of the positive Phase 1/2 RAINFOL-01 data in PROC,” Selvaraju said. The Phase 1/2 clinical trial linked Rina-S to a median PFS of 9.5 months, hitting a secondary endpoint. AbbVie’s rival FRα-directed ADC Elahere achieved a median PFS of 5.6 months in the Phase 3 MIRASOL trial. Chemotherapy is the control treatment in RAINFOL-02. Based on the earlier data on Rina-S and chemotherapy, the RAINFOL-02 readout could be “very positive on PFS and potentially even on OS,” Ahmadi said. A positive PFS outcome—the trial’s primary endpoint—is “highly likely, with interim OS success (a higher bar) being possible in an upside scenario,” Guggenheim Securities analysts said in an Oct. 4 note to investors. Analysts are also looking for Genmab to replicate the breadth of efficacy seen in the Phase 1/2 trial, when the biotech reported activity in patients with low or no FRα expression. Securing a label across FRα levels would double the addressable population compared to Elahere, Selvaraju said. The analyst sees the FRα labeling terms as the variable that will determine the slope of the ramp for Rina-S sales. The competitive landscape amplifies the value of launching and growing Rina-S quickly. Rina-S is part of a wave of ADCs that use topoisomerase-1 (TOPO-1) inhibitors to treat ovarian cancer. Once a patient progresses after receiving one TOPO-1 ADC, they are unlikely to benefit from another treatment with the same payload, Ahmadi said. The importance of becoming the first-choice TOPO-1 ADC is encouraging speed and secrecy. “We are not pre-announcing these studies anymore. We basically make them public at the time the first patient gets dosed,” Ahmadi said. “It is competitive and everybody’s looking over everybody’s shoulder and copying everybody’s strategy.” Competing commercially Victories in LiGeR-HN1 and RAINFOL-02 would establish petosemtamab and Rina-S alongside Epkinly as drugs that can power Genmab through and beyond the Darzalex cliff. Yet positive data will only be a step toward the sales Genmab needs to mitigate the loss of royalties from the drug. Genmab also needs to achieve regulatory and commercial successes, and it is facing those challenges solo. The market “is still a little bit skeptical” about Genmab’s prospects in this respect, Ahmadi acknowledged. Genmab is entering “a hypercompetitive environment” and biotechs always face questions about whether they can compete commercially with larger rivals, he added. Ahmadi sees Epkinly’s success as evidence that Genmab can rise to the challenge. Working with AbbVie, Genmab has turned Epkinly into a challenger to Roche, a company that “owned” the market for 25 years with Polivy and Rituxan, Ahmadi said. Through that process, Genmab has built commercial and operational capabilities that could benefit petosemtamab and Rina-S. “We’ve been beating [Roche’s Columvi] quarter for quarter for quarter,” Ahmadi said. “I think that is a little bit unappreciated: how good we have become in running these trials, speeding up development, and how competitive we already are as a company.”

近年来，类器官（Organoid）、器官芯片（Organ-on-a-Chip）以及其他微生理系统（Microphysiological Systems，MPS）逐渐成为药物研发领域的重要新方法学。相较于传统二维细胞模型和动物模型，这类人源体外模型能够在一定程度上重现组织结构、细胞间相互作用及疾病相关微环境，因此被广泛用于药物筛选、药效评价、安全性研究和转化医学研究。随着技术成熟度和标准化程度不断提高，其应用重点也开始由早期科研和候选物筛选，逐步延伸至药物注册申报和监管决策环节。 这一趋势在近两年的监管政策中表现得尤为明显。2025年4月，美国FDA发布减少动物试验相关路线图，进一步推动包括类器官、器官芯片在内的新方法学（New Approach Methodologies，NAMs）应用于药物非临床开发和监管申报。2026年3月，FDA进一步发布NAMs用于药物开发的通用考虑指南草案，对模型验证、研究设计、适用范围以及监管提交等问题提出更系统的原则性要求。由此可以看出，美国监管体系关注的重点，已经从是否接受NAMs逐步转向如何评价其可靠性、可重复性以及特定应用场景下的监管适用性。 国内监管环境也在同步发生变化。2026年7月，国家药监局药品审评中心（CDE）就“先锋计划（PIONEER）”公开征求意见，明确提出推动类器官、器官芯片等NAMs在药物研发中的研究与应用；同年8月底发布的《单克隆抗体动物试验减少或替代指导原则（征求意见稿）》进一步将类器官、器官芯片、细胞模型和计算模型等纳入非动物试验方法的多元证据体系。上述政策变化表明，类器官和器官芯片正在逐步由科研辅助工具向具有潜在监管价值的新型证据来源转变。 从现有公开案例来看，大致可以分为三类。第一类可称为“申报材料型”，即企业或技术提供方已明确披露，类器官或器官芯片产生的数据被纳入IND或其他监管申报资料，并作为药效、安全性或机制研究证据的一部分；第二类为“动物试验替代型”，即在明确的预期使用情境（Context of Use）下，相关人源模型进一步替代了部分传统动物药效或概念验证（Proof of Concept，PoC）研究；第三类为“发现转化型”，即候选药物主要通过类器官筛选、疾病模型验证或“AI+类器官”平台发现并推进至临床。 但目前公开信息尚不足以证明类器官数据本身构成IND申报中的关键监管证据。因此，评估这一领域的产业化和监管进展，核心是判断这些模型能否产生可重复、可解释、可验证，并能够进入正式监管证据链的数据。 一、海外案例 01｜Sanofi 产品名称/编号： riliprubart（SAR445088/BIVV020） 类型/靶点： IgG4人源化单克隆抗体，选择性抑制活化型C1s 适应症： 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP） 类器官/器官芯片技术： Hesperos Human-on-a-Chip®，由人iPSC来源运动神经元和人Schwann细胞构成外周神经微生理系统 最新进展： riliprubart已进入CIDP III期开发。其中，针对标准治疗难治/反应不足患者的MOBILIZE III期研究（NCT06290128）于2026年6月因疗效不足终止；针对IVIg维持治疗患者、比较riliprubart与IVIg的VITALIZE III期研究（NCT06290141）仍在招募中。 Hesperos联合Sanofi、Duke University等机构建立了由人iPSC来源运动神经元和人Schwann细胞组成的Human-on-a-Chip外周神经微生理系统，并利用CIDP和多灶性运动神经病患者血清诱导经典补体通路激活及神经传导功能障碍。研究中使用的抗C1s抗体TNT005能够降低补体沉积，并恢复运动神经元动作电位频率和神经传导速度，从而在人源功能模型中验证了C1s抑制的药效。2022年发表于《Advanced Therapeutics》的研究明确指出，相关器官芯片药效数据被纳入IND申请；Hesperos进一步披露，该数据支持了Sanofi于2020年底提交的CIDP IND，并推动II期研究NCT04658472于2021年启动。 器官芯片前期实验采用的是鼠源抗C1s抗体TNT005，而后续进入临床开发的是人源化活化型C1s单抗riliprubart（SAR445088/BIVV020）。因此，Human-on-a-Chip在人源CIDP疾病模型中提供了支持C1s抑制策略的药效PoC，并在这一特定Context of Use下承担了传统动物药效研究的部分功能。 02｜Inipharm 产品名称/编号： INI-822 类型/靶点： HSD17B13小分子抑制剂 适应症： 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），重点针对肝脂肪变、炎症和纤维化等病理过程。 类器官/器官芯片技术： CN Bio PhysioMimix® MASH/NASH Organ-on-a-Chip肝脏微生理系统。 最新进展： INI-822已进入I期及MASH患者PoC临床开发。 Inipharm开发的INI-822是一款口服HSD17B13小分子抑制剂，主要用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）及纤维化肝病。CN Bio利用PhysioMimix®人源MASH Liver-on-a-Chip系统，将原代人肝细胞、Kupffer细胞和肝星状细胞构建为动态灌流的3D肝脏微组织，用于模拟MASH的脂肪变、炎症和纤维化表型。器官芯片数据参与了INI-822的候选物筛选，并从抗纤维化、抗炎、脂肪变以及肝组织健康等多个维度提供人源药效证据。CN Bio于2023年12月披露，其PhysioMimix产生的数据被纳入INI-822的监管申报。 03｜Dianthus Therapeutics 产品名称/编号： claseprubart（DNTH103） 类型/靶点： 靶向活化型C1s的单克隆抗体 适应症：全身型重症肌无力（generalized Myasthenia Gravis，gMG），CIDP和多灶性运动神经病（MMN） 类器官/器官芯片技术： Hesperos Human-on-a-Chip® 最新进展： 2026年6月已启动gMG III期EMERGE研究；CIDP III期CAPTIVATE同步推进，MMN项目处于II期。 Dianthus采用Hesperos建立的人源神经肌肉接头（NMJ）Human-on-a-Chip模型，将人iPSC来源运动神经元与原代人骨骼肌细胞构建为具有功能连接的神经—肌肉系统，并使用AChR抗体阳性重症肌无力患者血清诱导补体介导的神经肌肉传递障碍。模型能够通过实时肌肉收缩和电活动等功能终点评价药物作用。临床前研究中，患者血清可导致肌肉收缩减弱和疲劳增加，而加入靶向活化型C1s的DNTH103后，神经传递和肌肉收缩功能得到改善，从而在人源功能模型中为抑制经典补体通路治疗gMG提供体外PoC证据。 Dianthus于2024年2月宣布FDA放行DNTH103用于AChR+ gMG的Phase 2 IND，并启动MaGic II期研究。2024年9月，Hesperos公开确认，其Human-on-a-Chip研究数据支持了Dianthus向FDA提交的Phase II gMG IND，并将其定位为in vitro proof-of-concept证据。 04｜argenx 产品名称/编号： 未披露 适应症： 未公开 类器官/器官芯片技术： MIMETAS OrganoPlate® 最新进展： IND application 2024年7月，MIMETAS官方公告明确披露：MIMETAS与argenx开展了一项临床前合作，使用MIMETAS的 OrganoPlate® 平台建立人源体外疾病模型，对argenx的一款候选药物进行评价；该研究产生的数据随后被用于支持argenx的一项IND申报。 05｜SillaJen 产品名称/编号： BAL0891 类型/靶点： TTK/MPS1和PLK1双重激酶抑制剂 适应症： 晚期实体瘤及复发/难治性急性髓系白血病（AML）、转移性三阴性乳腺癌（TNBC）和胃癌（GC） 类器官/器官芯片技术： Qureator vTIME™血管化肿瘤免疫微环境微生理系统 最新进展： BAL0891 I期研究NCT05768932仍在招募；研究包括单药以及与tislelizumab、paclitaxel等联合方案。 SillaJen与Qureator于2024年开始围绕BAL0891开展临床前合作。Qureator利用vTIME血管化肿瘤免疫微环境平台，将患者来源肿瘤类器官、血管内皮细胞、成纤维细胞及免疫细胞整合于微生理系统中，用于评价BAL0891与免疫检查点抑制剂的联合药效。2025年公开的研究显示，BAL0891可在部分患者来源类器官中增强PD-1阻断治疗的抗肿瘤效应。基于相关人源模型数据，SillaJen随后申请在BAL0891既有I期临床方案中加入tislelizumab联合治疗，韩国MFDS于2025年9月9日批准该IND变更，美国FDA于10月6日批准相应IND变更。Qureator于10月27日披露，该联合方案的关键临床前药效证据由其人源血管化类器官平台产生，并称其在这一特定应用场景下替代了传统动物药效/PoC研究。 06｜Merus（2025年12月被Genmab收购） 产品名称/编号： petosemtamab（MCLA-158） 类型/靶点： EGFR × LGR5双特异性抗体 适应症：复发/转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）、转移性结直肠癌（mCRC）及其他实体瘤 类器官/器官芯片技术： HUB患者来源结直肠癌类器官及配对正常结肠类器官 最新进展： 两项复发/转移性HNSCC III期研究LiGeR-HN1和LiGeR-HN2处于进行中，同时继续拓展局部晚期HNSCC、mCRC等适应症。 Merus（现Genmab）的petosemtamab（MCLA-158）是目前类器官直接参与创新药发现和临床转化最具代表性的案例之一。该项目源自欧盟SUPPRESSTEM计划，由Merus牵头，并联合Hubrecht Institute/HUB Organoids、OcellO（现Crown Bioscience）、IRB Barcelona等机构开展。研究团队建立了包含结直肠癌原发灶、肝转移灶以及正常结肠组织的患者来源类器官生物库，并利用高内涵成像对超过500种针对WNT及RTK相关靶点的双特异性抗体进行功能筛选。经过多轮筛选和机制评价，最终确定EGFR×LGR5双抗MCLA-158作为临床候选物。相关研究显示，MCLA-158能够优先作用于LGR5阳性癌症干细胞并诱导EGFR降解，同时对正常结肠LGR5阳性干细胞表现出较低毒性。 类器官筛选确定MCLA-158后，研发团队仍通过异种移植/PDX模型进行体内药效验证，并开展标准非临床安全性研究。Merus于2018年第一季度向FDA提交MCLA-158 IND，I/II期研究于5月启动；随着后续临床开发，petosemtamab的重点适应症由最初的转移性结直肠癌逐渐转向头颈部鳞状细胞癌。2025年12月Genmab收购Merus后继续推进该项目。 07｜Cantex Pharmaceuticals 产品名称/编号： azeliragon（TTP488） 药物类型： 口服小分子RAGE（晚期糖基化终产物受体）拮抗剂 适应症： COVID-19/病毒性肺炎相关肺部炎症 类器官/器官芯片技术： Wyss Institute Human Lung Alveolus Chip 临床进展：截至2026年9月，azeliragon在与器官芯片相关的病毒性肺炎/COVID-19适应症中，已推进至随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ/Ⅲ期研究NCT05815485。Azeliragon在新诊断胶质母细胞瘤的CAN-201 NDG Ib/II期研究已于2026年ASCO公布剂量探索结果。 Azeliragon最初由vTv Therapeutics开发，并已经在阿尔茨海默病等项目中积累了超过2000例受试者的临床安全性数据。后来Cantex获得相关开发权益，并尝试将其重新定位到炎症性疾病。COVID-19暴发后，Harvard Wyss Institute的Donald Ingber团队使用Human Lung Alveolus Chip研究病毒感染后的肺泡炎症。该模型在人肺泡上皮细胞与肺微血管内皮细胞之间建立组织界面，同时通过周期性机械拉伸模拟呼吸运动，因此不仅包含人源细胞，也模拟了肺泡的关键机械微环境。研究发现，病毒感染可在芯片中诱导类似“细胞因子风暴”的炎症反应。Azeliragon抑制RAGE后，可显著降低包括IL-6、IL-8、IP-10和RANTES在内的多种炎症因子；与molnupiravir联合时，还观察到进一步的抗炎效应。2022年发表于《Nature Communications》的Human Lung Alveolus Chip研究显示。论文明确指出，这部分数据随后被纳入向FDA提交的IND，用于推动azeliragon治疗住院病毒性肺炎/COVID-19患者的临床研究。随后，Cantex与Michigan Medicine在2023年4月启动Ⅱ/Ⅲ期研究NCT05815485；2023年9月，Cantex宣布在完成Ⅱ期部分后启动Ⅲ期关键性研究，主要评价azeliragon能否减少住院COVID-19患者急性肾损伤及其他严重并发症。 azeliragon药物项目的最新进展已经拓展到了肿瘤领域，azeliragon已经获得FDA针对胶质母细胞瘤、胰腺癌以及乳腺癌脑转移的孤儿药资格；Cantex还在脑转移、乳腺癌等领域开展临床研究。 二、国内案例 01｜循生医学 产品名称/编号： AVL-201 类型/靶点： TIL细胞治疗 适应症： 妇科肿瘤及其他实体瘤 类器官/器官芯片技术： 高通量类器官筛选平台 最新进展：截至2026年9月，尚未检索到以AVL-201名称公开登记的明确后续临床试验。 2026年3月，《Chinese Medical Journal》发表综述《Organoid models: Regulations and prospects for the development of investigational new drugs》，系统梳理了类器官在IND开发和监管申报中的应用案例。该综述记载，2022年北京循生医学通过高通量类器官平台筛选用于妇科及其他实体瘤的TIL产品AVL-201，并提交IND申请。 02｜恒瑞医药 产品名称/编号： HRS-1893/BHB-1893 类型/靶点： 高选择性心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂 适应症： 肥厚型心肌病（HCM），核心为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）； 类器官/器官芯片技术： 东南大学/艾玮得-人体心脏器官芯片 最新进展：HRS-1893已经开展oHCM III期研究，同时推进nHCM和射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）等适应症。 2020年，恒瑞与东南大学顾忠泽团队开展合作，利用自主研发的人体心脏器官芯片进行候选化合物体外筛选。团队在8个多月内完成9批次、上百种化合物评价，通过检测候选药物对心脏器官芯片收缩振幅和钙瞬变峰值等功能指标的影响，逐步筛选和优化重点分子，其中包括HRS-1893。2023年5月底，HRS-1893获批开展临床试验。器官芯片进入了较前端的candidate selection和lead optimization环节。经过多轮心脏芯片筛选，候选化合物的起效浓度得到优化，并进一步为后续体内药效实验确定候选分子，心脏芯片筛选后仍进行了体内研究。 03｜艺妙神州 产品名称/编号： IM83 CAR-T 类型/靶点： GPC3 适应症：晚期肝癌， GPC3阳性实体瘤 类器官/器官芯片技术： 大橡科技IBAC芯片 2022年9月，艺妙神州与大橡科技建立合作，利用肿瘤类器官芯片开展细胞治疗产品的药效和安全性评价。2023年6月28日，IM83获得国家药监局临床试验许可。随后大橡科技明确披露，其利用肿瘤芯片模型开展CAR-T药效评价并筛选有效候选产品，相关数据被纳入IM83的IND申报数据包。 04｜齐鲁制药 产品名称/编号： QLF3108 类型/靶点： 双特异性抗体，具体靶点未披露 适应症： 晚期实体瘤 类器官/器官芯片技术： 大橡科技IBAC O2芯片 最新进展：截至2026年9月，国内临床试验登记信息显示该I期研究处于“暂停”状态，目前尚未见II期临床登记或I期结果。 2023年7月24日，齐鲁制药开发的QLF3108获得临床试验许可，目标适应症为晚期实体瘤。大橡科技使用IBAC O2类器官芯片构建肿瘤类器官—免疫细胞共培养体系，在三维环境下模拟肿瘤免疫微环境，并对QLF3108开展药效和作用机制评价。大橡科技明确披露，这部分研究结果为IND申报提供了关键性数据。 05｜易慕峰 产品名称/编号： IMC001 类型/靶点： EpCAM靶向自体CAR-T 适应症： EpCAM阳性的晚期上皮来源实体瘤，早期开发重点包括胃癌、胃食管结合部腺癌等消化系统肿瘤 类器官/器官芯片技术： 丹望医疗 正常结直肠类器官/结直肠癌类器官+CART免疫共培养 最新进展：2026年3月，IMC001正式启动I/IIa期篮式临床研究 丹望医疗分别使用正常结直肠类器官和结直肠癌类器官与IMC001共培养，观察CAR-T对两类组织的差异性杀伤。结果显示，IMC001对肿瘤来源和正常组织来源类器官表现出不同的杀伤效应，从而为药物的体外疗效、安全性以及潜在治疗窗口提供人源模型证据。 IMC001于2024年2月获得中美IND许可，最初用于EpCAM阳性的晚期消化系统肿瘤；2025年3月， CDE进一步批准其扩大至EpCAM阳性上皮来源实体瘤的第二项IND。2026年3月，IMC001正式启动中国I/IIa期篮式临床研究（CTR20260059/NCT07644403），计划在胃癌/胃食管结合部腺癌、三阴性乳腺癌、胆道肿瘤、卵巢癌、结直肠癌、胰腺癌等多种晚期上皮来源实体瘤中进一步评价安全性和疗效。此前开展的晚期胃癌早期临床研究已于2025年发表于《Molecular Therapy》，12例患者中报告ORR为30%、DCR为70%，为后续临床开发提供了初步人体证据。 06｜君赛生物 产品名称/编号： GC203 类型/靶点：非病毒载体基因修饰TIL 适应症： 晚期恶性实体瘤 类器官/器官芯片技术： 丹望医疗同源患者来源肿瘤类器官（PDO）+ TIL免疫共培养 最新进展：截至2026年9月，该研究仍处于I期招募阶段，覆盖妇科肿瘤、乳腺癌、肺癌和消化系统肿瘤等多种晚期实体瘤。 丹望医疗在该项目中使用同源配对的胃癌患者来源类器官开展临床前评价，分别将PDO与PBMC、未经基因修饰的Mock-TIL及GC203进行共培养，比较不同免疫细胞对肿瘤类器官的杀伤能力。结果显示，GC203的肿瘤杀伤呈剂量相关性，其作用强于Mock-TIL和PBMC，并对同源PDO表现出明显的特异性杀伤。类器官免疫共培养平台为GC203提供了IND相关数据支持。 2024年2月6日，GC203的IND申请获得CDE受理，并于同年启动晚期恶性实体瘤I期注册临床KUNLUN-001（NCT06375187/CTR20241588）。此前GC203在复发性卵巢癌IIT研究中公布了初步临床数据，18例可评价患者的ORR为33.3%、DCR为83.3%；KUNLUN-001中也已披露个别多线治疗失败的卵巢癌患者达到部分缓解。 07｜希格生科 产品名称/编号： SIGX1094/SIGX1094R 类型/靶点： FAK/SRC相关小分子抑制剂 适应症： 弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤 类器官/器官芯片技术： 希格生科类器官疾病模型+晶泰科技AI药物设计与筛选 最新进展：单药I期（NCT06739291）仍在进行；2026年8月，联合氟泽雷塞治疗KRAS-G12C突变NSCLC的Ⅱ/Ⅲ期临床试验申请获CDE受理 希格生科建立具有患者疾病基因组特征的肿瘤类器官模型，并结合AI和自动化小分子设计、筛选及优化体系开展药物发现。公司公开资料显示，SIGX1094是其“类器官疾病模型+AI”研发模式产生的首条临床管线，用于弥漫性胃癌及其他实体瘤。 SIGX1094/SIGX1094R已分别获得美国FDA和中国NMPA的IND许可，并获得FDA孤儿药资格及快速通道认定。目前针对弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤的单药I期研究（CTR20243995/NCT06739291）仍在北京大学肿瘤医院推进，计划入组约102例患者，主要用于确定MTD和RP2D。早期剂量爬坡已观察到多例疾病稳定等初步抗肿瘤信号，其中200 mg剂量组一例弥漫性胃癌患者病灶较基线缩小约20%，完整I期疗效数据尚未公布。 08｜希格生科  产品名称/编号： SIGX2649 类型/靶点： pan-TEAD（TEAD1–4）小分子抑制剂 适应症： 晚期实体瘤，临床前重点涉及肝癌、间皮瘤等Hippo-YAP/TAZ通路异常肿瘤 类器官/器官芯片技术： 希格生科类器官疾病模型+晶泰科技AI药物设计与筛选 最新进展：2026年5月底，SIGX2649提前获得美国FDA IND许可，晶泰科技于6月2日正式披露该进展，并计划推进I期研究。 SIGX2649是希格生科与晶泰科技“AI+类器官”研发模式产生的第二条临床管线。晶泰科技首先利用AI生成百万级分子库，通过计算化学将候选分子快速收敛，再结合自动化合成和测试完成多轮DMTA迭代；在此基础上，与希格生科的类器官模型结合进行筛选和药效验证，最终确定SIGX2649作为临床前候选化合物。 临床前研究显示，SIGX2649在包括肝癌类器官、间皮瘤等多种肿瘤模型中表现出抗增殖活性，并同时完成体内抗肿瘤药效、药代动力学及安全性评价。 09｜生诺医药 产品名称/编号： SND002细胞注射液 类型/靶点： 淋巴结来源抗肿瘤T细胞治疗产品（SLN-T） 适应症： 晚期恶性实体瘤大橡科技 类器官/器官芯片技术：大橡科技 IBAC® O2芯片 最新进展：2026年3月31日，SND002获得NMPA临床试验默示许可，拟用于治疗晚期恶性实体瘤。 2026年，国内类器官芯片支持IND申报的案例进一步增加。贵州生诺医药开发的SND002是一款淋巴结来源抗肿瘤T细胞治疗产品，拟用于晚期恶性实体瘤。临床前研究中，大橡科技基于多癌种患者原代组织建立肿瘤类器官，并利用IBAC® O2动态共培养芯片构建肿瘤类器官—免疫细胞共培养模型，对SND002的抗肿瘤药效和作用机制进行评价。SND002的临床申请于2025年12月31日获得CDE受理，并于2026年3月31日获得NMPA临床试验默示许可。 推荐 · 阅读 类器官应用创新突破 | 丹望类器官数据助力全球首个非病毒载体基因修饰TIL细胞IND获受理 类器官应用创新突破 | 丹望类器官数据助力实体瘤CAR-T IND中美双报获批 拨云见日！经丹望医疗类器官免疫共培养系统验证的易慕峰实体瘤CAR-T产品IMC001临床I期结果振奋人心！ 丹望类器官平台助力药企加速ADC大分子新药研发 丹望医疗在类器官新药研发中的实践 作为中国类器官领域的独角兽，丹望医疗已发展成为全球领先的类器官疾病模型和类器官芯片的高新技术企业，致力于将前沿类器官技术应用于药物开发、疾病诊疗、再生医学等多个前沿领域，助力生物医药行业迭代高速发展。 公司依托强大的技术自主研发实力，建立全球规模最大、覆盖全面的类器官模型库，涵盖肺、乳腺、胃、肠、心脏、神经、肝脏、皮肤等多个正常模型及肿瘤类器官模型，为药物开发和科学研究提供了坚实的模型支撑。丹望医疗构建了从模型建立、药效评估、毒理测试和细胞治疗评估等完善的科研服务体系和药企临床前CRO体系，凭借专业的技术能力和优质的模型库，已为国内上百家药企和医院提供精准、高效的服务，成功辅助多家药企完成IND申报，彰显了龙头企业的技术担当与产业影响力。 欢迎各位咨询 👇 D1Med小助手 微信公众号 小红书 官方交流 🌸欢迎加入丹望类器官产品与服务交流群，本群将聚焦于技术交流、资源互通、动态速递以及合作对接。 👏本群面向科研人员、临床医生以及药企从业者等多群体，致力于打造从“科研-药企-临床”的全链条服务。 🎁现在加群，更可参与抽取精美礼品哦~ ⌛️如遇二维码失效，请联系丹望医疗小助手进群哦~ 丹望类器官产品与服务交流8群 （该二维码10月26日前失效） 关于丹望医疗 D1Med 作为中国类器官领域的独角兽，丹望医疗已发展成为全球领先的类器官疾病模型和类器官芯片的高新技术企业，致力于将前沿类器官技术应用于药物开发、疾病诊疗、再生医学等多个前沿领域，助力生物医药行业迭代高速发展。 公司依托强大的技术自主研发实力，建立全球规模最大、覆盖全面的类器官模型库，涵盖肺、乳腺、胃、肠、心脏、神经、肝脏皮肤等多个正常模型及肿瘤类器官模型，为药物开发和科学研究提供了坚实的模型支撑。丹望医疗构建了从模型建立、药效评估、毒理测试和细胞治疗评估等完善的科研服务体系和药企临床前CRO体系，凭借专业的技术能力和优质的模型库，已为国内上百家药企和医院提供精准、高效的服务，成功辅助多家药企完成IND申报，彰显了龙头企业的技术担当与产业影响力。 邮箱｜service@d1med.com 官网｜www.d1med.com END