A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2026-05-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT07410039

/ Not yet recruiting临床4期IIT

Eculizumab Add-On Therapy in the Acute Phase of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A Multicenter Prospective Real-World Study

This project is a multi-center, prospective, real-world cohort study that collects clinical data of Chinese patients with AQP4-positive NMOSD in the acute stage. It comprehensively assesses the clinical outcomes of the patients and aims to compare the clinical efficacy and safety of icoxib as a combined add-on treatment versus simple hormone shock therapy during the acute phase of NMOSD.Using simple hormone shock therapy (IVMP) as the control group, the efficacy and safety of etanercept treatment in the acute attack phase of Chinese patients with AQP4-positive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) were evaluated.

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

中国人民解放军总医院

NCT07413250

/ Active, not recruitingN/A

A Study to Assess Long-Term Safety of Danicopan Add-on Therapy in Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Analysis of International PNH Interest Group (IPIG)-Registry Data

This is a noninterventional registry-based cohort study utilizing data collected on danicopan-treated patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) through the International PNH Interest Group (IPIG) PNH registry. The primary objectives seek to characterize the long-term safety profile of danicopan as add-on therapy to ravulizumab/eculizumab in participants with PNH.

开始日期2026-01-14

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与依库珠单抗相关的临床结果

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100 项与依库珠单抗相关的转化医学

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100 项与依库珠单抗相关的专利（医药）

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2,413

项与依库珠单抗相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Kawada, Hiroshi ; Shiraiwa, Sawako ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-06-01·IMMUNOLOGY LETTERS

Complement involvement in antiphospholipid syndrome

Review

作者: Darnige, Luc ; Dragon Durey, Marie-Agnès ; Hamidi, Houcine

Antiphospholipid syndrome (APS) is an acquired thrombophilia characterized by thrombotic and non-thrombotic (or non-criteria) manifestations, in the context of persistent presence of autoantibodies targeting phospholipids and associated proteins. The complement system, which shares common actors with coagulation cascade, is nowadays well established to be implicated in APS pathophysiology in different ways. Animal models using knock out strains or complement blocking therapies have helped to decipher the different complement components implicated in the processes of thrombosis and fetal morbidity. In APS patients, complement activation may be assessed through the detection of activation fragments (C4d, C3a, C5a, sC5b9) in plasma and on blood cells surface (C4d, C3d and C5b9) or on APS-affected tissues such as cardiac valves, vessels walls, kidneys and placentae. APS patients are currently treated to avoid thrombosis recurrence by long-term treatment by vitamin K antagonists but various complement targeting molecules are tested in trials or now available and may be of major interest to treat APS patients. Several cases report described the use of eculizumab, an anti-C5 monoclonal antibody, to treat severe forms of APS (recurrent thrombosis, Catastrophic APS) but these studies are not sufficient and need to be more standardized. C4d measurement may be useful to assess classical and lectin pathways activation, C5a may allow evaluating the C5a/C5aR axis activity whereas, associated with sC5b9, it may also assess the terminal pathway activation but also the therapeutic efficacy of complement blocking molecules. Thus, assessment of good complement biomarkers and their kinetics needs to be done to determine personalized therapeutic options.

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项与依库珠单抗相关的新闻（医药）

2026-02-26

·药创新

阿斯利康"买买买"的一年，背后藏着怎样的战略图谱?

冲击800亿营收。撰文丨大眼怪 2025年，阿斯利康全年营收达587.39亿美元，同比增长8%。阿斯利康的目标是到2030年，年度营收达到800亿美元。增长空间从何而来？答案或许就藏在阿斯利康2025年的一系列交易动作之中。据不完全统计，2025年阿斯利康达成至少14项合作，涵盖并购、战略合作与技术授权等多种形式，广泛布局肿瘤、细胞治疗、AI制药等领域。步步落子，正是阿斯利康为冲击800亿美元营收目标，布下的一盘大棋。肿瘤赛道：筑基与突围毋庸置疑，肿瘤业务是阿斯利康的支柱业务。2025年财报数据显示，阿斯利康肿瘤业务贡献了256.19亿美元的收入，同比增长14%，占总营收的比重高达44%，成为阿斯利康第一大业务板块。阿斯利康的肿瘤业务，有奥希替尼、度伐利尤单抗等成熟大品种持续贡献稳定收入，也有德曲妥珠单抗等潜力品种快速崛起。2025年财报显示，多款肿瘤产品销售额实现了双位数的增长。第三代EGFR抑制剂奥希替尼是肺癌治疗领域的标杆产品，2025年实现销售额72.54亿美元，同比增长10%。度伐利尤单抗实现销售额60.63亿美元，同比增长28%，在肺癌等适应症上持续放量，成为免疫治疗领域的核心产品。此外，奥拉帕利、阿可替尼等产品年销售额均突破30亿美元。标杆性ADC产品德曲妥珠单抗也给阿斯利康贡献了27.75亿美元，同比增长40%。为了进一步夯实肿瘤领域的竞争力，阿斯利康开启了“买买买”模式。 2025年12月，阿斯利康与加科思达成协议，阿斯利康获得pan-KRAS抑制剂JAB-23E73在中国以外市场的独家开发和商业化权利。 KRAS是人类最常见的突变致癌基因，占全部患者比例约23%。阿斯利康在非小细胞肺癌的肿瘤免疫、EGFR、HER2等赛道已建立优势，但对于另一关键驱动基因突变KRAS，此前布局有限。此次与加科思的交易，弥补了阿斯利康在该靶点上的布局不足，覆盖更广泛的非小细胞肺癌患者群体，进一步强化在肺癌领域的重要地位。在巩固现有核心治疗领域领先优势的基础上，阿斯利康也将战略重心投向技术维度竞争，通过布局下一代治疗技术平台，持续夯实自身竞争力。 2025年3月，阿斯利康与韩国Alteogen与达成一项最高13.5亿美元的许可协议，使用其ALT-B4酶以开发和商业化多种肿瘤药物的皮下制剂。ALT-B4是基于Hybrozyme平台开发的新型透明质酸酶，可实现静脉输注药物的大剂量皮下给药，大幅简化治疗流程，提升患者依从性。对于阿斯利康而言，这一合作将惠及肿瘤领域的多款核心产品，例如，市场推测其可能探索将度伐利尤单抗开发为皮下注射剂型，大幅提升患者依从性和生活质量，从而增强产品差异化竞争力。在肿瘤领域，阿斯利康最具前瞻性的动作在于，重金押注下一代治疗平台，尤其是细胞治疗。 2025年第二季度财报显示，阿斯利康宣布终止NT-125、AZD5851等三款细胞治疗项目。在肿瘤治疗迭代升级的浪潮中，细胞治疗凭借独特的作用机制与临床潜力，已成为下一代肿瘤治疗的核心方向之一，阿斯利康并未因管线调整而放弃细胞治疗，反而是深化投入，持续深耕这一领域。 2025年3月，阿斯利康宣布收购比利时生物技术公司EsoBiotec，获得了工程纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台，布局体内CAR-T疗法。阿斯利康现有肿瘤管线优势集中于ADC药物及PD-(L)1抑制剂（如度伐利尤单抗）等，但缺乏细胞治疗抓手。分析师推测EsoBiotec的早期管线ESO-TX101可与度伐利尤单抗联用，构建“CAR-T+免疫检查点抑制剂”的治疗组合拳。总体来看，2025年阿斯利康在肿瘤领域的一系列交易动作，体现出巩固既有优势，补强技术短板，前瞻布局未来的战略逻辑。此外，2026年1月，阿斯利康从西比曼生物科技获得靶向GPC3的CAR-T疗法C-CAR031全球权益，这笔交易标志着阿斯利康正式将CAR-T疗法的战场从血液肿瘤拓展至市场空间更广阔的实体瘤领域，特别是肝细胞癌。阿斯利康的整体布局也揭示了一个行业深层逻辑：未来癌症治疗的竞争维度已不再是单一药物的单打独斗，而是技术生态系统的对抗。当PD-(L)1抑制剂、ADC药物与细胞疗法在患者的治疗路径中实现协同衔接时，或许肿瘤治疗的真正突破才会到来。持续加码罕见病领域目前，罕见病已成为阿斯利康稳定的增长支柱和第三大业务板块。2025年，阿斯利康罕见病板块实现收入91.26亿美元，同比增长4%，罕见病业务收入占总营收的15.5%。当前，阿斯利康在罕见病领域的产品已形成梯队：2025年，二代C5单抗瑞利珠单抗（Ultomiris）年销售额达47.18亿美元，同比增长19%，已超越一代药物依库珠单抗（Soliris）；神经纤维瘤病药物司美替尼（Koselugo）、酶替代疗法Strensiq（asfotase alfa）2025年销售额为6.62亿美元和16.78亿美元，分别实现22%、18%的同比增长。罕见病80%为遗传性疾病，传统疗法难以实现根治。因此，阿斯利康并未止步于既有的产品线，在罕见病领域的战略正发生变化，通过合作等方式获取基因治疗、细胞治疗等前沿技术，来拓展治疗边界。这类前沿平台型技术有望为重症罕见病（如基因缺陷类疾病）提供突破性解决方案。 2025年7月，阿斯利康罕见病子公司Alexion与日本JCR制药合作，获得了后者JUST-AAV衣壳平台的开发权，用于基因药物的开发。该交易潜在总价值超过8.25亿美元。根据协议条款，Alexion可将JUST-AAV平台中的授权衣壳用于其多达5个基因药物研发项目，涵盖神经退行性疾病、血友病等领域。传统AAV载体在系统性给药后往往会在肝脏组织中大量富集，这会导致靶向组织（如神经、肌肉）的有效递送剂量大幅降低，还可能引发肝毒性等严重不良反应，限制了其在神经系统疾病和肌肉疾病等非肝脏靶向适应症中的临床应用。JUST-AAV平台通过在AAV病毒衣壳表面插入微型化抗体片段，从而实现基因药物的高效靶向递送。这已是阿斯利康和JCR制药的第三次携手，前两次合作分别聚焦于穿透血脑屏障的J-Brain Cargo技术，用于开发神经退行性疾病疗法和寡核苷酸药物。这种持续、深化的合作，也反映了阿斯利康对技术平台的长期投入。 2025年通过一系列合作获取基因编辑、定向递送等平台技术，意味着阿斯利康在罕见病领域的战略正在发生迁移。罕见病领域的竞争，未来将是“技术平台能力”的竞争，阿斯利康通过掌握一些前沿技术，从而在罕见病这一高壁垒、高价值的领域建立长期的竞争力。 AI加持，换挡提速 2025年，阿斯利康在AI制药赛道持续加码、主动发力，全年密集达成多笔AI制药相关交易，足见这家制药巨头对AI制药领域的战略重视，这也为后续的技术突破与管线拓展打下基础。 2025年10月，阿斯利康与Algen Biotechnologies达成5.55亿美元合作，借助后者的AI+CRISPR平台，推动免疫学领域新治疗靶点的发现。 2025年6月，与石药集团达成潜在价值53亿美元的合作，利用其AI引擎驱动的药物发现平台，开发针对多种慢性疾病的新型口服疗法。 2025年4月，与Pathos AI、Tempus AI签署三方协议，支付2亿美元数据许可费用，构建肿瘤学多模式基础模型。进入2026年，阿斯利康并没有停下收购的步伐。1月，收购AI生命科学公司Modella AI，推动多模态AI基础模型和AI智能体在阿斯利康全球肿瘤研发中的应用。实际上，阿斯利康在AI制药领域早有布局。早在2021年就有50%的小分子管线与AI研发相关，2023年成立了独立的AI-CRO公司Evinova。根据阿斯利康2026年JPM的演讲资料，这家制药巨头自主研发的AI开发代理（AIDA）系统目标是将合成药物的CMC开发时间缩短50%，临床端的AI定量连续评分技术（QCS）能筛选特定疗法的最优获益患者、识别治疗响应人群。阿斯利康对AI的定位，已超越单纯的降本增效工具，而是将其视为贯穿整个价值链、加速创新的核心驱动力。结语梳理阿斯利康2025年的交易清单，这家制药巨头的战略逻辑呈现出这样的特点：对于支柱性业务板块，比如肿瘤领域，实施“巩固-补强-前沿”的纵深布局，在维持现有产品优势的同时，通过布局细胞治疗、新型给药平台等卡位下一代技术周期。将自己的核心竞争力，从过去的产品驱动升级为平台与生态驱动。过去的优势很大程度源于一些重磅药物，未来的核心竞争力体现为对抗体、细胞、基因等前沿技术的整合能力。这种生态化的能力更深层，更难以被复制。这或许是阿斯利康通向800亿目标的确定性路径。 END 往期精彩内容诺和诺德惊心24小时：减肥药的下一个主战场在哪？ 2026全球并购市场，哪些明星公司被盯上了？ GLP-1跨界翻车：神药光环碎了，还是方向错了？

2026-02-25

·医学新视角NPJM

比常人少活16年！这种被低估的"罕见病"，终于迎来治疗革命

导读：重症肌无力（MG）——这一让患者"眼睑下垂、四肢无力、甚至呼吸困难"的自身免疫性疾病，长期以来是神经免疫领域的治疗难题。约20%的患者对传统免疫抑制剂无效，沦为"难治性MG"，反复发作严重影响生存质量。近年来，以B细胞靶向药、补体C5抑制剂、FcRn拮抗剂和IL-6R抑制剂为代表的生物靶向药物，正在深刻重塑MG的治疗格局。然而，高昂的治疗费用、有限的医保覆盖、基层医生认知不足以及自主创新能力薄弱，仍是横亘在中国MG精准治疗道路上的重重壁垒。近期发表于Intractable & Rare Diseases Research的一篇综述，由复旦大学华山医院教授团队撰写，系统梳理了中国MG生物靶向治疗的最新进展与核心挑战。一、沉重的疾病负担：被低估的"神经免疫孤儿病" 重症肌无力是一种由自身抗体攻击神经肌肉接头（NMJ）导致的获得性自身免疫病，核心表现为波动性肌无力和易疲劳。约85%的患者体内存在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体，其余患者则以抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体或抗低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）抗体为主，少部分患者抗体检测阴性，被归类为血清阴性MG。中国MG的疾病负担不容忽视。流行病学数据显示，中国MG的年发病率约为0.68/10万，患病率为7.3/10万，全国患者总数估计约65万人。患者中位住院时长为8天，中位住院费用约1037美元；而最新的全国注册登记研究显示，年均直接医疗费用中位数高达2219美元。更令人忧虑的是死亡率数据。过去三十年间，中国MG的年龄标准化死亡率为1.86/百万，男性显著高于女性；MG患者的中位死亡年龄仅为59.45岁，比一般人群（75.47岁）低了整整16年。这些数字无声地揭示了一个事实：MG并非一种"温和"的慢性病，它实实在在地缩短着患者的生命。疾病的影响远不止于患者本身。研究显示，约三分之一的中国MG患者存在临床显著的疾病进展恐惧（FoP），比例高于许多其他慢性病群体；而在中国西北地区的一项调查中，MG患者照护者普遍承受着沉重的家庭负担，尤其体现在经济压力和日常活动干扰方面。此外，MG的不典型表现——如远端肢体无力、单纯球部起病、单侧或不对称起病、以呼吸衰竭为首发症状等——容易被误诊为卒中、肌病、周围神经病或肌萎缩侧索硬化症，进一步延误了患者的及时诊治。二、免疫病理机制：靶向治疗的理论基石生物靶向治疗的兴起，根植于对MG免疫病理机制的深入理解。综述详细阐述了这一复杂的免疫学级联反应。在疾病的启动阶段，胸腺异常（如胸腺增生或胸腺瘤）导致AChR或相关抗原在胸腺内异常表达。自身反应性CD4+ T细胞逃逸中枢免疫耐受机制，被抗原提呈细胞（如树突状细胞和巨噬细胞）激活。活化的CD4+ T细胞（主要为Th1和Th17亚群）通过细胞表面分子相互作用和促炎细胞因子分泌，为B细胞的活化提供关键的协同刺激信号。同时，Th17细胞数量增加、功能增强，加上Treg细胞功能受损，共同导致免疫调节网络失衡。在效应阶段，自身反应性B细胞在生发中心内增殖分化为记忆B细胞和长寿浆细胞，持续产生高亲和力的抗AChR或抗MuSK自身抗体。这些抗体到达神经肌肉接头后，通过三种机制破坏突触传递：①激活补体级联反应（尤其是C5b-9膜攻击复合物），直接损伤突触后膜；②诱导AChR交联、加速内化和降解，减少功能性受体数量；③直接阻断乙酰胆碱结合位点，干扰神经递质-受体相互作用。值得一提的是，MuSK抗体阳性MG的发病机制有所不同。抗MuSK抗体主要为不激活补体的IgG4亚类，通过阻断agrin-LRP4-MuSK信号通路，破坏突触后膜的组织结构，影响NMJ的形成与稳定。正是基于对上述免疫病理环节的精准认知，针对B细胞、FcRn、IL-6通路和补体系统的靶向治疗策略才得以应运而生，并在临床实践中展现出令人瞩目的疗效。三、靶向治疗最新进展：六大获批药物、多线布局综述系统回顾了各类生物靶向药物在中国的研发与临床应用进展，截至2025年9月底，中国已有6种靶向药物获批上市用于全身型MG（gMG）治疗，另有3种药物正在国家药监局审评中。3.1 B细胞靶向药物利妥昔单抗（Rituximab）作为抗CD20单克隆抗体，在中国临床实践中已被广泛超适应证用于难治性gMG。多项中国前瞻性和回顾性研究表明，低剂量利妥昔单抗可有效缓解患者症状、减少糖皮质激素用量，在MuSK抗体阳性患者中疗效尤为突出。虽然缺乏大型RCT支持，但真实世界数据和欧洲指南已将其推荐为gMG的替代一线治疗选择。伊奈利珠单抗（Inebilizumab）是一种创新的抗CD19单克隆抗体，其关键性全球III期临床试验（MINT研究）已获得阳性结果。CD19靶点较CD20覆盖范围更广，还包括部分CD19+浆细胞，可能为高滴度抗体患者提供更强效的治疗。该药已在中国获批用于NMOSD，其gMG适应症正在NMPA审评中。泰它西普（Telitacicept）是一种双靶点重组融合蛋白，同时阻断BAFF（BLyS）和APRIL通路，广泛抑制B细胞和抗体产生。基于积极的II期和III期关键临床试验结果，泰它西普于2025年在中国获批用于gMG治疗。这是中国首个自主研发并获批上市的MG生物靶向治疗药物，具有里程碑意义。3.2 补体C5抑制剂依库珠单抗（Eculizumab）于2023年在中国获批，用于难治性AChR抗体阳性gMG。多项中国前瞻性观察性研究显示，其在肌无力危象和胸腺瘤相关MG中表现出良好的疗效和耐受性。拉伐利珠单抗（Ravulizumab）于2025年在中国获批，作为长效C5抑制剂，负荷剂量后仅需每8周维持给药一次（依库珠单抗为每2周一次），显著减少了输注频率和相关医疗负担。齐鲁考普兰（Zilucoplan）于2025年10月在中国获批，是一种皮下注射的大环肽类C5抑制剂，其结合位点不同于单克隆抗体，对某些影响单克隆抗体结合的C5变异体（如PNH中报道的p.Arg885His突变）可能具有潜在抑制优势。3.3 FcRn拮抗剂 FcRn拮抗剂通过竞争性抑制IgG与FcRn的结合和循环再利用，降低循环中总IgG水平和致病性自身抗体滴度，已成为gMG治疗的新里程碑。艾加莫德（Efgartigimod）于2023年在中国获批，是首个获批的FcRn拮抗剂。多项中国真实世界研究已探索了其在肌无力危象、濒临危象、胸腺瘤相关MG、新发MG、眼肌型MG和血清阴性MG等不同亚型中的应用，积累了丰富的中国证据。罗泽利昔珠单抗（Rozanolixizumab）于2025年在中国获批，适用于AChR或MuSK抗体阳性gMG成人患者，但目前中国的使用经验仍非常有限。巴托利单抗（Batoclimab）和尼泊利单抗（Nipocalimab）均为FcRn靶向单克隆抗体，其关键II/III期临床试验均取得阳性结果，目前已向NMPA提交上市前审评申请。值得特别指出的是，巴托利单抗的注册临床试验是在中国独立完成的，是中国首个发表的、在RCT中证实对gMG具有显著疗效的靶向药物。3.4 IL-6R抑制剂与细胞治疗前沿萨特利珠单抗（Satralizumab）在一项包含中国中心的III期研究中显示出良好的耐受性，虽对AChR抗体阳性gMG有一定改善，但疗效并不突出，罗氏公司已终止其开放标签延伸研究。托珠单抗（Tocilizumab）则以超适应证形式在部分中国中心使用，初步数据显示可改善gMG症状并减少糖皮质激素用量，但尚需更多证据支持。在细胞治疗前沿，中国的探索同样令人瞩目。已有研究报道了双特异性BCMA/CD19靶向CAR-T细胞疗法成功治疗难治性AChR-MG和难治性MuSK-MG的案例，且安全性良好。这些珍贵的案例提示，CAR-T疗法有望为MG患者提供"功能性治愈"的可能。四、核心挑战：五重壁垒待破综述坦诚而深刻地剖析了中国MG生物靶向治疗面临的五大核心挑战。4.1 传统治疗与靶向治疗的优化整合传统免疫抑制剂仍是MG治疗的基础，但长期使用（尤其是感染风险）不容忽视。FcRn拮抗剂和C5抑制剂可快速改善AChR阳性gMG症状，但其靶点在免疫级联反应的下游，并不直接清除产生自身抗体的上游记忆B细胞和浆细胞。当前的主要挑战在于：如何在经济考量与临床疗效之间取得平衡，优化传统药物与靶向药物的联合策略。综述提出，治疗决策应以抗体亚型（AChR、MuSK、LRP4）、临床分型（眼肌型vs全身型）和胸腺瘤状态为导向，实施分层化、个体化、动态评估的治疗方案。4.2 可及性与可负担性困境生物靶向药物疗效显著，但高昂的治疗费用和有限的医保报销严重制约了患者获益。以艾加莫德为例，即便纳入医保报销，患者仍需自付约20%-30%的费用，而经济欠发达的农村或偏远地区患者则可能完全无法获得。医保目录更新的滞后性进一步加剧了准入差距。例如，罗泽利昔珠单抗虽已在中国获批上市并适用于MuSK-MG患者，但由于尚未纳入医保目录，符合条件的患者无法获得报销。作者呼吁加速新型生物制剂的医保准入进程，并探索基本医保与商业保险相结合的多元化支付模式。4.3 高质量循证证据匮乏中国现有的MG治疗证据基础仍然薄弱，大多数研究为小样本回顾性分析，缺乏高质量RCT。此外，中国人群遗传多样性对靶向治疗疗效影响的系统评估尚未开展，限制了现有指南的本土化适配。真实世界登记研究的缺失也阻碍了疗效预测模型和个体化治疗策略的发展。迫切需要建立全国性MG数据库，启动高质量、多学科RCT，以填补证据空白。4.4 基层医生实践与学术共识的滞后中国MG管理存在显著的区域差异。大城市三甲医院已广泛采用生物靶向治疗，而基层医疗机构仍主要依赖传统方案，对FcRn拮抗剂等新型制剂认知有限。尽管2025年版中国MG诊疗指南已发布，但许多临床医生尚未将最新进展融入日常诊疗。综述建议通过全国继续医学教育项目加强学术培训，建立区域性多学科平台促进经验共享，并推动针对MG各亚型靶向治疗优先序和监测指标的专家共识。4.5 自主创新研发能力不足在已获批或在审的MG靶向药物中，仅有泰它西普代表了中国原创创新。在已完成的众多RCT中，仅有泰它西普和巴托利单抗是在中国独立完成的。这一令人尴尬的现状折射出中国在生物靶向治疗领域的研发能力短板。长期以来依赖临床需求驱动和仿制药路径，导致自主创新能力相对有限，基础研究投入不足，真正意义上的"first-in-class"或"best-in-class"创新药仍然凤毛麟角。此外，不断变化的政策环境、市场准入难度以及国际化的复杂性，也对中国创新生物技术企业构成了严峻挑战。五、结语：从"追随者"到"引领者"的转型之路生物靶向治疗已深刻重塑了中国MG的治疗格局，为难治性患者带来了全新的希望。然而，优化临床应用、改善药物可及性和可负担性、加大自主创新投入、以及产出高质量的本土循证证据，仍然是实现MG精准治疗全国普惠的关键任务。值得欣慰的是，变革的晨光已经显现——中国正积极参与全球多中心临床试验，泰它西普的获批标志着中国MG靶向治疗"从0到1"的突破，CAR-T细胞治疗的前沿探索更昭示着"功能性治愈"的巨大潜力。未来，建立以生物标志物驱动、基于亚型分层的治疗框架，实施适应性策略调整，将是实现MG精准医学的核心方向。中国在MG靶向治疗领域正迈向从"追随者"到"引领者"的关键转型期。这条道路虽然挑战重重，但每一步前行，都在为全国65万MG患者拓展生命的宽度与深度。参考文献：Gu S, Zhao C. Current status and challenges of biologic targeted therapy for myasthenia gravis in China. Intractable & Rare Diseases Research. 2026; 15(1):45-53. DOI: 10.5582/irdr.2025.01061

临床研究

2026-02-25

·江其龙医生

青少年重症肌无力JMG的管理

作为神经肌肉病领域的临床医生，我们在门诊常遇到青少年因眼睑下垂、复视或活动后乏力就诊。青少年型重症肌无力（Juvenile Myasthenia Gravis, JMG）虽与成人 MG 病理机制相似，但在临床表型、病程转归及治疗策略上存在显著差异，尤其需要兼顾疗效与生长发育安全。本文结合最新指南、国际权威共识与最新循证研究，系统梳理了青少年型重症肌无力（JMG）的规范化诊治与全病程管理路径，助力临床医生对JMG早期识别与长期管理。一、定义与核心临床特征 JMG 定义为18 岁之前起病的自身免疫性神经肌肉接头疾病，以神经肌肉接头传递障碍导致的波动性、易疲劳性肌无力为核心特征。与成人相比，JMG 具有特定的临床特点，也是诊断的参考线索：（一）人口学与起病特点性别与年龄：女性占比约 60.4%，平均发病年龄 7.38 岁，64.3% 患者在青春期前起病。首发症状：眼部症状为绝对主导，60.6% 患者以眼外肌受累为首发表现，其中 77.7% 表现为眼睑下垂，其次为复视。仅 8.3% 初诊时表现为肢体无力，7.5% 出现延髓肌受累（吞咽困难、构音障碍）。病程特点：自发性缓解率显著高于成人，尤其单纯眼肌型患者；但部分患者可在起病后 1-2 年内进展为全身型，需长期随访。（二）关键鉴别点需重点与先天性肌无力综合征（CMS）区分：CMS 为遗传性疾病，出生后或婴幼儿期起病，无自身抗体，对抗胆碱酯酶药物反应差，且无波动性病程。此外，还需排除线粒体肌病、肌营养不良等疾病。二、规范化诊断流程（临床 + 辅助检查） JMG 诊断遵循“临床症状为核心 + 检查辅助佐证”原则，无需所有检查均阳性，重点结合症状特点与特异性检查结果综合判断。（一）临床筛查疲劳试验（Jolly 试验）：嘱患者用力眨眼 30 次或持续上视 1 分钟，眼睑下垂加重；或连续蹲起 10-20 次，肢体无力明显加剧，休息后快速缓解，提示阳性。症状波动性评估：询问是否存在 “晨轻暮重”—— 晨起症状轻微，午后或活动后加重，为 JMG 典型表现。（二）实验室检查血清自身抗体检测：乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）：JMG 患者阳性率约 78.7%，是最主要的诊断标志物，全身型患者阳性率更高。肌肉特异性激酶抗体（MuSK-Ab）：阳性率极低（3.4%），阳性患者多表现为严重延髓肌受累和呼吸危象，对抗胆碱酯酶药物反应差。血清阴性患者：可重复检测（每 6 个月 1 次，持续 5 年），或采用细胞法检测低亲和力 AChR-Ab，提高阳性率。自身免疫共病筛查：13.6% JMG 患者合并其他自身免疫病，其中甲状腺疾病（尤其甲亢）占比 61.5%，需常规检测甲状腺功能及抗体。（三）电生理检查重复神经电刺激（RNS）：低频刺激（3-5Hz）时复合肌肉动作电位波幅递减 > 10% 为阳性，JMG 患者阳性率约 78.4%，是重要的辅助诊断工具。单纤维肌电图（SFEMG）：敏感性高达 95%-97%，适用于血清阴性或症状不典型患者，但需患者配合，低龄儿童可在麻醉下进行。（四）影像学与其他检查胸腺影像学：首选胸部 CT 或 MRI，JMG 患者胸腺增生发生率约 64.9%，胸腺瘤极为罕见（2.2%），与成人（胸腺瘤约 13%）形成鲜明对比。其他：必要时行肌酶谱、甲状腺功能、血糖等检查，排除其他疾病及评估治疗安全性。三、分层治疗策略 JMG 治疗需根据临床分型（眼肌型 / 全身型）、抗体状态及疾病严重程度制定个体化方案，核心原则为：对症治疗为基础，免疫抑制治疗为核心，快速起效疗法用于急重症，兼顾生长发育安全。（一）对症治疗：一线基础用药溴吡斯的明是JMG一线用药，使用率达97.8%，适用于所有类型患者。剂量与用法：起始剂量 0.5-1 mg/kg，每日 3-4 次，餐前 30-60 分钟服用；最大剂量不超过 1.5 mg/kg，每日 5 次（单日最大剂量≤450 mg）。可根据患者活动规律调整剂量（如上学前、体育课前增加剂量）。不良反应与处理：常见胆碱能副作用（腹痛、腹泻、流涎），可联合小剂量抗胆碱类药物如格隆溴铵或丙胺太林（或消旋山莨菪碱）缓解；若出现呼吸困难、肌肉痉挛，需警惕胆碱能危象，立即停药并就医。特殊说明：MuSK-Ab 阳性患者对溴吡斯的明反应差，甚至可能加重症状，需避免大剂量使用。（二）免疫抑制治疗：长期控制核心根据 2025 版中国指南及相关研究进展，糖皮质激素仍是 JMG 一线免疫抑制剂，非激素类免疫抑制剂作为二线选择，用于激素疗效不佳或无法耐受者。 1. 糖皮质激素：起始方案：采用增量法，泼尼松 / 泼尼松龙起始剂量 0.5 mg・kg⁻¹・d⁻¹，根据病情逐渐滴定，最大剂量不超过 1.5 mg・kg⁻¹・d⁻¹。避免初始大剂量冲击，以防症状加重（激素危象）。减量原则：症状缓解后（通常数周至数月），先减溴吡斯的明，再缓慢减量激素 —— 每月减 5 mg 至 15-20 mg 隔日服用，随后每月减 1 mg 至停药，总疗程需根据病情而定，避免长期使用。安全性管理：长期使用需预防副作用，常规补充维生素 D 和钙剂，监测生长发育、血压、血糖、骨密度；青少年患者需关注体重变化与心理状态。2. 二线非激素类免疫抑制剂适用于激素疗效不佳、无法减量至安全剂量或出现严重副作用者，需与激素联合使用，起效后逐步替代激素。（三）快速起效疗法：急重症与危象管理用于疾病急性加重、危象前状态或术前准备，快速控制症状，为免疫抑制治疗争取时间。血浆置换（PLEX）：起效最快，适用于严重全身型、呼吸肌受累患者；低龄儿童需考虑操作可行性。静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：与 PLEX 疗效相当，耐受性更好，适用于 PLEX 无法实施者，剂量为 2 g/kg，分 2-5 天输注。（四）胸腺切除术：严格把握适应证 JMG 患者胸腺切除术适应症与成人不同，需严格筛选：绝对适应证：胸腺影像学提示胸腺瘤（罕见）。相对适应证：AChR-Ab 阳性的全身型 JMG患者，经药物治疗后症状控制不佳，且无手术禁忌症。可选择适应证：眼肌型、MuSK-Ab 阳性、血清阴性患者，胸腺切除术获益不明确。（五）生物制剂：难治性 JMG 的新选择对于传统免疫抑制剂治疗无效的难治性 JMG，可考虑靶向生物制剂（C5抑制剂有儿童相关数据，其他类型暂无儿童适应症或正在临床实验中）：依库珠单抗：补体抑制剂，获批用于难治性 MG，可用于 AChR-Ab 阳性患者的达标治疗。其他：如瑞武丽珠单抗等补体抑制剂，目前已有临床研究证实其有效性，需在专科医生指导下使用。四、全病程管理与随访 JMG 是慢性疾病，全病程管理需由多学科团队（MDT）主导，包括神经科、儿科、眼科、康复科、心理科等，重点关注治疗依从性、生长发育、（一）重点管理内容生长发育监测：每 3 个月测量身高、体重，绘制生长曲线；长期使用激素者需评估骨密度，避免生长迟缓与骨质疏松。疫苗接种：免疫抑制治疗前，完成水痘、流感等灭活疫苗接种；治疗期间避免使用减毒活疫苗。学校与生活管理：与学校沟通，制定个性化学习计划，避免过度劳累；鼓励参与轻度体育活动（如散步、瑜伽），避免剧烈运动；避免使用可能加重肌无力的药物（如氨基糖苷类抗生素、奎宁）。心理支持：青少年患者易因外观改变（眼睑下垂）、疾病限制产生自卑心理，需及时进行心理干预，提升治疗依从性。（二）妊娠与生育管理（针对青春期女性） JMG 高发于青春期女性，生育期管理需重点关注药物安全性：安全药物：溴吡斯的明、糖皮质激素、硫唑嘌呤可在妊娠期使用。禁用药物：吗替麦考酚酯（备孕前 6 周停用）、甲氨蝶呤（备孕前 6 个月停用）、环磷酰胺（备孕前 3 个月停用）。危象处理：妊娠期出现肌无力危象，优先使用 IVIG 或 PLEX，相对安全。五、JMG诊治临床要点青少年如出现 “晨轻暮重” 的眼睑下垂、复视，或活动后乏力，首先考虑 JMG。 AChR-Ab 阳性 + 低频 RNS 波幅递减，可协助确诊；血清阴性者结合 SFEMG 结果判断。溴吡斯的明为基础用药，激素采用增量法，二线免疫抑制剂及时联用，避免长期大剂量激素。胸腺切除术仅适用于胸腺瘤或 AChR 阳性全身型患者，眼肌型患者暂无需手术。全病程随访重点监测生长发育、药物不良反应，兼顾心理与生活质量儿童型重症肌无力中西医结合治疗方案优化：鉴于JMG患儿长期使用糖皮质激素可能带来的诸多副作用，如库欣综合征、生长发育抑制、骨质疏松、免疫力下降等，中医药健脾补气疗法，以达到减毒增效、稳定病情、助力生长发育的目的，已成为一个JMG重要的治疗方向。具体可参考文章：儿童与成人大不同：青少年型重症肌无力的临床特征与治疗策略｜系统综述解读参考文献 1、中国免疫学会神经免疫分会。中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025 版）[J]. 中华神经科杂志，2025, 58 (5): 435-448. 2、O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis[J]. PMC, 2020. PMC7393473. 3、Lin Y, Kuang Q, Li H, et al. Outcome and Clinical Features in Juvenile Myasthenia Gravis: A Systematic Review and Meta-Analysis[J]. Frontiers in Neurology, 2023, 14: 1119294. PMC10746647.

临床研究

100 项与依库珠单抗相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03940	依库珠单抗	L04AA25	DB01257

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-20
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2007-03-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-06-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	阿根廷	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	克罗地亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	丹麦	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	中国香港	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征 \| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 \| 全血细胞减少 ... 更多	96	Eculizumab	遞齋廠壓廠壓衊餘糧鑰(艱憲簾蓋願網鏇鬱襯鏇) = 衊網鹹夢艱淵築窪窪範獵製鹹願願構鹽願觸衊 (憲醖範遞蓋鹽簾願齋糧 )	积极	2025-12-06
				Eculizumab (immune competent cohort)	鹹選繭壓鹽壓衊顧積窪(鹽鑰鏇夢選艱膚鏇艱膚) = 衊壓艱糧餘蓋鑰獵顧齋齋鏇鏇築憲網壓選膚網 (鹽鬱築窪網鑰襯淵淵襯 )
ASH2025	N/A	血栓性微血管病	21	Eculizumab	築廠艱醖壓網選醖衊觸(網窪製膚觸觸網醖艱遞) = 範醖窪鬱壓窪繭構憲鹹糧遞鹹鹹積範壓製衊構 (鑰醖鬱繭醖糧鹽衊簾艱 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	願廠積艱鬱壓鬱鹹簾鬱(憲願積構艱網築遞廠窪) = 遞遞積窪鏇憲齋醖遞範膚醖繭願遞壓膚膚繭鹽 (鏇簾艱構觸憲選衊網鹹 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	願廠積艱鬱壓鬱鹹簾鬱(憲願積構艱網築遞廠窪) = 積糧製獵餘鹹餘遞製鹹膚醖繭願遞壓膚膚繭鹽 (鏇簾艱構觸憲選衊網鹹 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症 \| 骨髓增生性疾病	11	Eculizumab	鑰鬱鹹艱願壓鏇積顧窪(顧鏇鑰網糧鹽鑰襯繭簾) = Sepsis as the cause of death in 3 cases 鏇窪選構觸鬱構築膚範 (顧壓築選衊鹽積鬱窪築 )	不佳	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	齋膚構蓋積選築糧獵構(築顧壓憲鬱糧觸選獵鹹) = 憲淵鑰網築網遞鏇醖淵鏇壓襯襯蓋衊繭構廠蓋 (壓積構積壓艱鏇衊膚廠 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	齋膚構蓋積選築糧獵構(築顧壓憲鬱糧觸選獵鹹) = 鑰淵襯願製繭願鹹網願鏇壓襯襯蓋衊繭構廠蓋 (壓積構積壓艱鏇衊膚廠 ) 更多
NCT05966467 (NMO SPOTLIGHT Registry, ECTRIMS2025 \| Company_Website) 人工标引	N/A	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病 AQP4-IgG	56	ALXN-C5IT (eculizumab or ravulizumab)	鏇窪簾壓糧積願蓋夢醖(鏇積艱遞夢齋醖膚繭膚) = 築衊簾窪襯膚艱糧遞遞鬱獵製築膚願製鹹鏇衊 (淵糧衊願艱壓鏇簾鹹蓋, 0.00 ~ 0.05) 更多	积极	2025-09-09
				ALXN-C5IT (eculizumab or ravulizumab) (switched from rituximab)	鏇窪簾壓糧積願蓋夢醖(鏇積艱遞夢齋醖膚繭膚) = 淵餘餘範顧襯網築網糧鬱獵製築膚願製鹹鏇衊 (淵糧衊願艱壓鏇簾鹹蓋 ) 更多
PB2827 (EHA2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Eculizumab	憲糧醖築顧鑰餘齋廠築(醖顧鬱窪衊鑰願鹹觸鹽) = occurred in 30.8% 鹹壓糧觸壓壓夢鬱鹽鹽 (顧衊襯艱繭積鏇積築窪 ) 更多	-	2025-05-14
S34.006 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR-Ab+)	254	Eculizumab	鹹齋築艱艱觸網網膚鬱(夢鹹築選願憲廠夢夢顧) = 40.5% experienced adverse drug reactions (ADRs) 積鹹築窪鑰築遞範觸襯 (鏇構築糧襯夢遞顧艱積 ) 更多	积极	2025-04-07
NCT05966467 (NMO SPOTLIGHT Registry, AAN2025)	N/A	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	30	Eculizumab	齋顧鹽憲範壓選夢壓醖(餘獵選艱遞鬱醖積淵襯) = 膚窪淵廠遞築鹹網鏇築觸鏇簾製願憲憲繭製觸 (選襯簾鹽襯積壓鑰鹽網, 24.0 ~ 49.7)	积极	2025-04-07
				Ravulizumab	齋顧鹽憲範壓選夢壓醖(餘獵選艱遞鬱醖積淵襯) = 窪築窪顧積鏇憲憲獵繭觸鏇簾製願憲憲繭製觸 (選襯簾鹽襯積壓鑰鹽網, 0.7 ~ 1.3)
ASH2024	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征	-	Eculizumab	壓鏇範願鹽繭鹽願艱憲(繭壓願選襯淵簾鑰願衊) = 齋淵蓋獵獵築簾膚窪鏇積廠蓋觸艱壓艱積窪選 (鹹範鬱鏇窪觸構憲築積, 230.0 ~ 362.0) 更多	-	2024-12-08
				Ravulizumab	襯網糧鏇繭膚淵蓋餘選(醖簾窪鑰餘廠壓夢蓋觸) = 簾餘鏇遞齋築範鹹糧構鹹憲鹽鏇膚壓製膚蓋憲 (構製顧鹹蓋壓餘鏇蓋願, 11.5% ~ 36.4%)