This is a Phase II, open-label study designed to evaluate the safety, efficacy, and immunogenicity of NM8074 in PNH patients undergoing complement-inhibitor therapy with Soliris.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

NovelMed Therapeutics, Inc.

NCT06764160

/ Recruiting临床3期

An Open-label, Single-arm, Multi-center Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Eculizumab in Chinese Participants With Refractory Generalized Myasthenia Gravis (gMG)

This is an open-label, single-arm, multi-center study to evaluate the efficacy, safety, PK, PD, and immunogenicity of eculizumab in Chinese participants with refractory gMG. Approximately 15 participants will be enrolled in the study.

开始日期2025-01-06

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CTR20244003

/ Recruiting临床3期

一项评价依库珠单抗治疗中国难治性全身型重症肌无力（gMG）受试者的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性、单臂、多中心研究

主要目的基于MG-ADL的改善情况，评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；次要目的通过QMG评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；通过MGC评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；通过MG-QoL 15r评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；基于MG-ADL应答者状态评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；通过QMG应答者分析评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；评估依库珠单抗治疗难治性gMG的安全性和耐受性；通过额外的安全性指标评估依库珠单抗的安全性特征；表征依库珠单抗在难治性 gMG受试者中的PK；表征依库珠单抗在难治性 gMG受试者中的PD；表征依库珠单抗在难治性 gMG受试者中的免疫原性探索性目的 gMG生物标志物的自身抗体和炎性蛋白的作用

开始日期2025-01-06

申办/合作机构

阿斯利康投资（中国）有限公司

[+3]

100 项与依库珠单抗相关的临床结果

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100 项与依库珠单抗相关的转化医学

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100 项与依库珠单抗相关的专利（医药）

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2,681

项与依库珠单抗相关的文献（医药）

2025-04-01·MODERN PATHOLOGY

Etiology and Outcomes of Kidney-Limited and Systemic Thrombotic Microangiopathy

Article

作者: Tobal, Rachid ; Timmermans, Sjoerd A M E G ; Abdul-Hamid, Myrurgia A ; van Paassen, Pieter ; van Doorn, Daan P C

The syndromes of thrombotic microangiopathy (TMA) are associated with acute kidney injury and end-stage kidney disease. TMAs typically present with thrombocytopenia and microangiopathic hemolytic anemia (ie, systemic TMA). Kidney-limited TMA can occur, although often overlooked and undertreated. In this study, we studied the etiology and outcome of kidney-limited TMA. Patients with TMA on kidney biopsy, either systemic or kidney-limited, were recruited and classified as definite complement-mediated (C-)TMA (ie, ≥1 pathogenic complement gene variant), probable C-TMA (ie, massive ex vivo C5b9 formation without a pathogenic complement gene variant), and non (n)C-TMA (ie, normal ex vivo C5b9 formation). Morphologic features of TMA on kidney biopsy and their clinical correlates were studied. Patients were classified as definite C-TMA (N = 14; 18%), probable C-TMA (N = 21; 27%), or nC-TMA (N = 42; 55%), including 51 (66%) out of 77 patients with kidney-limited TMA. Patients with definite and probable C-TMA often presented with hemolysis (79% and 62% vs 34%; P = .007), glomerular thrombosis (79% and 76% vs 43%), a higher creatinine level (974 and 502 vs 280 μmol/L; P = .001), and a younger age (33 and 33 vs 40 years; P = .029) as compared with nC-TMA. Morphologic features neither defined etiology nor differed between systemic and kidney-limited TMA. Eculizumab improved kidney outcomes in patients with kidney-limited C-TMA but not in those with nC-TMA akin to patients with systemic C-TMA. Kidney outcomes were not affected by chronicity grading on kidney biopsy. Kidney-limited TMA is common in diverse TMAs, including C-TMA. A kidney biopsy is needed to detect TMA at the earliest possible stage of the disease. Morphology does not allow for the identification of etiology, and patients with kidney-limited TMA should therefore be screened for complement dysregulation, having a major impact on treatment and prognosis.

2025-03-01·TRANSPLANT IMMUNOLOGY

Effectiveness of complement inhibitors against refractory antibody-mediated rejection of lung transplantation: Two clinical cases

Article

作者: Mallet, Hadrien ; Falque, Loic ; Bedouch, Pierrick ; Perrier, Quentin ; Raymond, Christel Saint ; Razat, Laurent ; Briault, Amandine ; Rostaing, Lionel ; Degano, Bruno

Antibody-mediated rejection (AMR) has been recognized as a significant cause of acute and chronic lung allograft dysfunction after lung transplantation. Some treatments, eculizumab, an anti-complement (C)5 component monoclonal antibody (Mab), seem to have a promising effect in the management of some patients with AMR. We present two patients with acute AMR after lung transplantation who received the anti-C5 Mab therapy. In both cases, we identified the presence of C4d deposition in the peritubular capillaries on trans-alveolar biopsies, which suggested activation of complement in AMR. Prior to eculizumab therapy, both patients had also received immunoadsorption, courses of intravenous immunoglobulins (IVIG) and rituximab. For the first patient, we have shown that eculizumab can serve as an effective bridge to re-transplantation. For the second patient, we observed the absence of clinical and biological efficacy, and without a clear therapeutic efficacy the therapy with eculizumab had been discontinued after two months.

2025-02-01·PEDIATRIC NEPHROLOGY

Familial thrombotic microangiopathy in a child with coenzyme Q10 deficiency-associated glomerulopathy

Article

作者: Lam, Ching-Wan ; Chung, Brian Hon-Yin ; Rodenburg, Richard ; Licht, Christoph ; Lee, Mianne ; Lin, Kyle Ying-Kit ; Chan, Eugene Yu-Hin ; Lap-Tak Ma, Alison ; Fung, Cheuk-Wing

We report a child with biallelic COQ6 variants presenting with familial thrombotic microangiopathy (TMA). A Chinese boy presented with steroid-resistant nephrotic syndrome at 8 months old and went into kidney failure requiring peritoneal dialysis at 15 months old. He presented with hypertensive encephalopathy with the triad of microangiopathic haemolytic anaemia, thrombocytopenia, and acute on chronic kidney injury at 25 months old following a viral illness. Kidney biopsy showed features of chronic TMA. He was managed with supportive therapy and plasma exchanges and maintained on eculizumab. However, he had another TMA relapse despite complement inhibition a year later. Eculizumab was withdrawn, and supportive therapies, including ubiquinol (50 mg/kg/day) and vitamins, were optimized. He remained relapse-free since then for 4 years. Of note, his elder sister succumbed to multiple organ failure with histological evidence of chronic TMA at the age of 4. Retrospective genetic analysis revealed the same compound heterozygous variants in the COQ6 gene.

462

项与依库珠单抗相关的新闻（医药）

2025-01-13

·GBIHealth

国家医保局：启动2025年定点医药机构违法违规使用医保基金自查自纠工作

药械追踪 No.1 / 拜耳非奈利酮新适应证心衰中美同步递交上市申请 2025年1月11日，拜耳宣布同时向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）和美国食品药品监督管理局（FDA）递交非奈利酮（finerenone）心力衰竭（心衰）适应证上市申请，用于左心室射血分数（LVEF）≥40%的成年心衰患者，即左心室射血分数轻度降低（HFmrEF）或左心室射血分数保留（HFpEF）的心衰患者。非奈利酮是一种非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂，是首个在针对LVEF≥40%（即 LVEF轻度降低或保留）心衰患者的Ⅲ期临床研究（FINEARTS-HF）中被证明有确切心血管获益的盐皮质激素受体（MR）拮抗剂。非奈利酮目前已经在全球包括中国、欧洲、日本美国在内的90多个国家和地区获准用于与2型糖尿病相关的慢性肾脏病，中国商品名可申达。心衰适应证上市申请是基于FINEARTS-HF研究阳性结果，该研究是正在进行的非奈利酮大型临床研究项目的一部分，该项目共有15000多名患者参加，是迄今为止规模最大的心衰研究项目之一，旨在全面了解非奈利酮针对心衰患者在临床中的广泛应用。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 / 9.7亿美元！科伦博泰、和铂医药与Windward Bio达成TSLP出海协议 2025年1月10日，和铂医药（2142.HK）宣布与四川科伦博泰生物医药有限公司（股票代码：06990.HK，以下简称“科伦博泰”）就HBM9378/SKB378与Windward Bio AG（以下简称“Windward Bio”）签订许可协议。 HBM9378/SKB378是一款由和铂医药与科伦博泰联合开发的靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的全人源单克隆抗体。根据协议，Windward Bio获得HBM9378/SKB378在全球范围内（不包括大中华区以及部分东南亚及西亚国家）进行研究、开发、生产和商业化的独家授权。和铂医药和科伦博泰有权获得总计高达9.7亿美元的首付款和里程碑付款，以及基于净销售额的个位数至双位数百分比的分级特许权使用费。其中，首付款和近期里程碑付款共计4500万美元，包括现金付款及Windward Bio母公司股权。此外，如果Windward Bio近期发生控制权变更或与第三方签订再许可协议，和铂医药和科伦博泰将有权获得额外款项。与此项许可协议相关，Windward Bio宣布完成2亿美元A轮融资，该轮融资由OrbiMed、Novo Holdings和Blue Owl Healthcare Opportunities联合领投，SR One、Omega Funds、RTW Investments、Qiming Venture Partners、Quan Capital和Pivotal bioVenture Partners等多家投资机构共同参与。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 再鼎医药获Vertex旗下povetacicept大中华区和新加坡权益 2025年1月10日，再鼎医药（Nasdaq：ZLAB；9688.HK）和Vertex Pharmaceuticals Incorporated（Nasdaq：VRTX）宣布达成独家合作和许可协议，在大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾地区）和新加坡开发和商业化Vertex的povetacicept（pove）。根据协议条款，Vertex 将获得一笔预付款，以及基于注册的里程碑付款和再鼎医药重点区域净销售额的分级特许权使用费。再鼎医药将借助其研发方面的经验推进该产品在许可区域的临床研究和注册递交。 Pove是一款潜在同类最优的重组融合蛋白疗法，是BAFF（B细胞活化因子）和APRIL（增殖诱导配体）的双重拮抗剂，正在研究用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）和其他B细胞介导的疾病。基于工程化的 TACI（跨膜激活剂及钙调亲环素配体相互作用分子）结构域，povetacicept在临床前研究中与其他BAFF/APRIL抑制剂相比具有更高的结合亲和力和更强的效力，并且在IgA肾病和原发性膜性肾病患者的临床研究中表现出潜在的同类最优疗效。Povetacicept还正在开发用于治疗多种B细胞介导的严重疾病，包括其他自身免疫性肾脏疾病和自身免疫性血细胞减少症。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 17亿美元！吉列德获利奥制药口服STAT6项目全球权益 2025年1月11日，吉列德（纳斯达克股票代码：GILD）与利奥制药（LEO Pharma）宣布达成战略合作，以加速利奥制药小分子口服STAT6项目的开发与商业化进程，该项目有望用于治疗炎症性疾病患者。 STAT6是IL-4和IL-13细胞因子信号传导所需的特异性转录因子，这些细胞因子已被临床验证为Th2介导的炎症性疾病（如特应性皮炎、哮喘和慢性阻塞性肺疾病等）的靶点。临床前研究表明，靶向STAT6有望治疗广大患者群体，并为目前接受注射生物制剂治疗的患者提供口服替代方案。根据合作条款，吉列德将收购利奥制药的口服STAT6小分子抑制剂和靶向蛋白降解剂，拥有小分子口服STAT6项目的全球开发、生产和商业化权利，并主导口服STAT6项目的后续开发工作。利奥制药有权在美国以外地区与吉利德联合商业化用于皮肤病的口服STAT6项目，以及负责潜在的STAT6抑制剂外用制剂的开发工作，并拥有STAT6外用制剂的全球权利。利奥制药有资格获得最高达17亿美元的总付款，其中包括2.5亿美元的首付款。此外，利奥制药还可能根据口服STAT6产品的销售情况获得从高个位数到中十位数不等的分成，吉列德则可能根据外用STAT6产品的销售情况获得相应分成。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4 / 最高8.93 亿美元！天广实临床前产品MIL116国外权益授予Climb Bio 2025年1月10日，北京天广实生物技术股份有限公司（以下简称“天广实”）宣布与美国Climb Bio, Inc.（以下简称“Climb Bio”，NASDAQ：CLYM）达成合作并签署相关协议。天广实将授权Climb Bio使用临床前分子MIL116的相关专利和专有技术，并授权其在大中华区（包括中国大陆及港澳台）以外的全球范围内开发、生产和销售MIL116。MIL116是天广实自主研发的创新型APRIL抗体，主要用于IgA肾病的治疗，具备潜在同类最佳的产品潜力。此次交易对价最高不超过8.93 亿美元。天广实将获得900 万美元的首付款、累计不超过5,175 万美元的开发里程碑款、累计不超过 8.32亿美元的销售里程碑款、一定比例的大中华区以外的全球范围内销售净额提成以及其他潜在的再许可款项。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.5 / 三星Bioepis携手梯瓦，助力旗下依库珠单抗生物类似药在美商业化 2025年1月10日，三星Bioepis和以色列梯瓦制药（Teva Pharmaceutical，NYSE：TEVA）宣布就三星Bioepis在美国推出的生物类似药EPYSQLI（依库珠单抗生物类似药）达成许可、开发与商业化协议。根据协议条款，三星将负责该产品的开发、监管注册、生产和供应，而梯瓦将负责该产品在美国的商业化。协议的财务条款保持保密。依库珠单抗是一种补体抑制剂，适用于治疗罕见病患者，包括用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者以减少溶血，用于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者以抑制补体介导的血栓性微血管病，以及用于抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的成人重症肌无力（gMG）患者。依库珠单抗原研产品为阿斯利康旗下舒立瑞/Soliris。三星Bioepis的EPYSQLI于2024年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为Soliris的生物类似药上市，用于治疗PNH患者以减少溶血，以及aHUS患者以抑制补体介导的血栓性微血管病；2024年11月，FDA批准其适应证扩大至包括治疗抗AchR抗体阳性的成人gMG患者。2023年5月和2024年1月，先后在欧洲和韩国获批。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策 No.1 / 国家医保局：启动2025年定点医药机构违法违规使用医保基金自查自纠工作 2025年1月11日，国家医疗保障局发布《关于开展2025年定点医药机构违法违规使用医保基金自查自纠工作的通知》（医保函〔2025〕2号，以下简称《通知》），即日起在全国范围内启动2025年定点医药机构自查自纠工作。今年定点医药机构自查自纠工作将从定点医疗机构一类主体，延伸至定点医疗机构和定点零售药店两类主体。自查自纠的范围从2024年的心血管内科、骨科、血液透析、康复、医学影像、临床检验等6个领域，新增了肿瘤、麻醉、重症医学3个重点领域。各省份应对国家医保局下发的9个领域典型问题清单进行细化丰富，形成本地化的问题清单，并于2025年1月20日前通过邮箱报国家医保局备案。 2025年3月底前，各级医保部门根据本地化的问题清单，组织辖区内所有定点医疗机构和定点零售药店，对2023~2024年医保基金使用情况开展自查自纠。2025年4月起，国家医保局将对全国范围内定点医药机构自查自纠情况，通过“四不两直”（不发通知、不打招呼、不听汇报、不用陪同接待，直奔基层、直插现场）方式开展飞行检查，并继续按照宽严相济原则开展后续处置。对自查自纠不认真、敷衍塞责，或隐瞒不报、弄虚作假的定点医药机构，予以从重处理、公开曝光；按照有关要求与纪检监察机关加强信息贯通；对相关人员，按照《关于建立定点医药机构相关人员医保支付资格管理制度的指导意见》的要求，进行支付资格记分管理。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 医保局发布新规，定点医疗机构相关人员需具备医保支付资格近日，为进一步规范医疗保障定点医药机构相关人员医保支付资格管理，促进医保基金的合理使用、维护基金安全，国家医疗保障局发布了《医疗保障定点医药机构相关人员医保支付资格管理规程》（以下简称《规程》）。《规程》适用于医疗保障经办机构对医保定点医药机构（定点医疗机构或定点零售药店）中涉及医疗保障基金使用的相关人员的医保支付资格管理工作，将于2025年1月1日起正式施行。根据《规程》，医保经办机构需按规定与医药机构签订医疗保障服务协议，加强定点医药机构协议管理，落实相关人员医保支付资格管理要求。服务协议签订后，在定点医药机构执业（就业）的相关人员即可按规定获得医保支付资格，为参保人提供医药服务，并纳入医保监管范围。定点医药机构需按要求做好相关人员登记备案、服务承诺、状态维护、医保费用申报等工作，可将相关人员医保支付资格管理与年度考核、内部通报等激励约束管理制度挂钩。医疗保障经办机构做好记分管理、信息核查等工作，加强医保基金审核结算管理。《规程》提出了记分管理制度，对定点医药机构中涉及医保基金使用的相关责任人员进行记分管理。记分以行政处罚、协议处理作出时为记分时点，并在一个自然年度内累加计算。相关责任人员记分累计未达到9分的，医保经办机构向相关责任人员所在定点医药机构通报记分情况；记分累计达到9分，未达12分的，根据实施细则，视情节轻重暂停相关人员医保支付资格1-6个月；记分达到12分的，终止其医保支付资格。其中，累计满12分的，终止之日起1年内不得再次登记备案；一次性记满12分的，终止之日起3年内不得再次登记备案。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

临床3期引进/卖出

2025-01-11

·PipelineReview

Samsung Bioepis and Teva Enter into a Strategic Partnership for Commercialization of EPYSQLI® (eculizumab-aagh) in the United States

INCHEON, Korea and TEL AVIV, Israel I January 10, 2025 I Samsung Bioepis Co., Ltd. and Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (NYSE: and TASE: TEVA) announced today that the companies have entered into a license, development and commercialization agreement for EPYSQLI ® (eculizumab-aagh), Samsung Bioepis’ biosimilar to Soliris ®i (eculizumab-aagh) in the United States (U.S.). Under the terms of the agreement, Samsung Bioepis will be responsible for the development, regulatory registration, manufacture and supply of the product, while Teva will be responsible for commercialization of the product in the U.S. The financial terms of the agreement remain confidential. EPYSQLI is a complement inhibitor indicated for the treatment of rare disease patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) to reduce hemolysis, atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) to inhibit complement-mediated thrombotic microangiopathy, and generalized myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AchR) antibody positive. “We are excited to announce this new strategic partnership for a biosimilar which has a significant potential to increase access for rare disease patients, who are suffering from the high-cost and the limited availability of the treatment. Rare diseases such as PNH, aHUS and gMG, pose many but unique challenges to patients and their families, and we are dedicated to enhancing the lives of patients including those with rare diseases,” said Kyung-Ah Kim, President and Chief Executive Officer of Samsung Bioepis. “This collaboration is a testament of our long-term commitment in the biosimilars business, as a leading biopharmaceutical company with a mission to innovate access to treatments for healthcare systems, payers, providers, and patients. We will work closely with Teva to accelerate access to this important biologic medicine for rare disease patients in the U.S.” Chris Fox, Executive Vice President, U.S. Commercial at Teva, said, “We are excited to enter this partnership with Samsung Bioepis, who share our commitment to accelerate the delivery of impactful and accessible medicines to patients. The collaboration enables us to leverage our extensive commercial capabilities and is aligned with our Pivot to Growth strategy, introducing a new biosimilar to our broad biosimilar portfolio, accelerating access to affordable treatment options.” In the U.S., EPYSQLI (eculizumab-aagh) was approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) as a biosimilar to Soliris ® (eculizumab) in July 2024 for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) to reduce hemolysis, and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) to inhibit complement-mediated thrombotic microangiopathy. In November 2024, its indication was expanded to include the treatment of generalized myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AchR) antibody positive. In Europe, EPYSQLI was approved by the European Commission (EC) in May 2023, and by Korea’s Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) in January 2024 as a biosimilar to Soliris ® . EPYSQLI has been commercially available since July 2023 in Europe and April 2024 in Korea. This agreement is a testament to both Samsung Bioepis’ and Teva’s strong track record in the field of biosimilars and the potential value that these biosimilars could deliver to patients and healthcare systems. Since the first biosimilar launch in 2015, Samsung Bioepis’ biosimilars portfolio has grown to nine biosimilars available across over 40 countries covering therapeutic areas of immunology, oncology, ophthalmology, hematology, and nephrology. ii Teva has a broad biosimilar portfolio, with this agreement expanding its pipeline to 18 assets across multiple therapeutic areas. About EPYSQLI ® ( eculizumab- aagh) injection, for intravenous use EPYSQLI is a complement inhibitor indicated for the treatment of patients with: Limitation of Use: EPYSQLI is not indicated for the treatment of patients with Shiga toxin E. coli related hemolytic uremic syndrome (STEC-HUS). Please see the accompanying full Prescribing Information and Medication Guide for EPYSQLI, including BOXED WARNING regarding serious and life-threatening meningococcal infections. About Samsung Bioepis Co., Ltd. Established in 2012, Samsung Bioepis is a biopharmaceutical company committed to realizing healthcare that is accessible to everyone. Through innovations in product development and a firm commitment to quality, Samsung Bioepis aims to become the world’s leading biopharmaceutical company. Samsung Bioepis continues to advance a broad pipeline of biosimilar candidates that cover a spectrum of therapeutic areas, including immunology, oncology, ophthalmology, hematology, nephrology, and endocrinology. For more information, please visit: www.samsungbioepis.com and follow us on social media – X , LinkedIn . i Soliris is a trademark of Alexion Pharmaceuticals, Inc. ii Samsung Bioepis data on file. The availability of products differs by countries and regions. SOURCE: Samsung Bioepis

引进/卖出上市批准

2025-01-10

·研发客

组建Discovery、引领全球临床、BD交易：阿斯利康2024成绩单 | 遇见何静

// “在全体成员共同努力和中国医药研发生态圈蓬勃发展的背景下，阿斯利康中国研发团队已不再是总部单纯的执行者，而已成长为参与制定总部关键战略决策的重要大脑。”阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国中心负责人何静博士说。阿斯利康中国研发中心作为阿斯利康全球创新板块的重要一环，近年来深度参与全球新药研发，目前中国研发管线项目与全球同步研发率已达100%，早期临床研发项目占比超过25%，2024年达成了10个新药和新适应症获批，并计划在5年内引进至少15款创新药。 2024年，阿斯利康在中国成功组建Discovery团队，并启动了多个项目。同时，通过并购亘喜生物（Gracell）以及一系列中国BD项目，中国团队在肺癌、心血管疾病、细胞治疗领域奠定了领导阿斯利康全球项目的基础。此外公司还与国内多家公司达成了交易，带来科学成果和管线价值的最大化。在阿斯利康自身的胃癌、肝癌和心血管疾病的研究项目上，中国团队也正引领全球临床开发，不仅负责设计临床试验方案，还积极参与早期试验，并为国外注册与获批提供支持。另外，阿斯利康与北京肿瘤医院携手建立了胃癌全球学术基地，在中国设立的转化医学研究基金已资助了多个基础研究项目，并在肿瘤、呼吸和心血管疾病等领域与多家研究型医院、科研院所开展转化医学研究，进一步推动了阿斯利康全球研发对疾病机制的深入理解。上述诸多成就，激发了我对这支研发团队探究的兴趣。2024年快接近尾声的时候，我专访了阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国中心负责人何静博士，她揭示了该研发中心在全球版图中的谋篇布局。阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国中心负责人何静博士去年5月21日，阿斯利康在其剑桥研发中心成功举办了投资者日活动。活动中阿斯利康CEO Pascal Soriot阐述了公司至2030年的战略远景目标，即力争到2030年实现销售额达到800亿美元，计划在全球带来20款包括肿瘤、慢性病与罕见病的重磅新药。当何静得知这一战略时，内心无比振奋。“在此蓝图下，阿斯利康清晰布局了肿瘤、心血管、呼吸系统、罕见病等领域的研发项目。中国战略与阿斯利康的整体战略密不可分，上海已成为阿斯利康第五大战略研发中心，中国也将是未来创新的新源泉。我们最终实现患者价值、社会价值与商业价值和谐统一。” 肿瘤、慢性病、罕见病领域蓝图根据阿斯利康官方信息，公司在中国的研发管线项目已超过200个。这些项目涵盖了多个治疗领域，包括肿瘤、慢性病、罕见病等。在肺癌和乳腺癌方面，阿斯利康已展现出强大实力。消化系统肿瘤领域、胃癌、肝癌等在中国尤为高发，以胃癌为例，2022年全球新报告的新发病例约为100万，有超过三分之一发生在中国，中国有巨大的患者需求和专家以及科研优势。何静说，阿斯利康在包括消化系统肿瘤在内的几大瘤种中都要成为领导者，中国将在阿斯利康消化系统肿瘤的全球研发中起到决定性的作用。 ADC领域中，阿斯利康两款新药AZD2936（rilvegostomig）和DS-8201a（Enhertu）已在中国获临床试验默示许可。DS-8201a是靶向HER2的ADC，由阿斯利康和第一三共联合开发；AZD2936则是靶向PD-1/TIGIT的双特异性抗体。阿斯利康正在全球开展3期临床研究（DESTINY-BTC01），探索Enhertu与rilvegostomig联合疗法对HER2阳性胆道癌的一线治疗效果。何静认为，新药研发要将产品与疾病进行匹配，首先必须考虑靶点生物学相关性。例如，阿斯利康购买的Claudin 18.2 ADC，由于Claudin 18.2是胃癌最常见的基因突变，因此他们会用于胃癌的临床研究。“每个ADC都有其独特性，即使针对相同靶点，链接子技术、毒性药物技术及其技术细节也会有所不同。”何静说，未来肿瘤治疗将趋于联合治疗，因为很难靠单一作用机制来实现对肿瘤的最大化、最持久的杀伤效果。结合阿斯利康的研发管线，公司拥有多样化的管线组合，能与自身其他药物产生协同效应。面对国内ADC赛道“内卷”严重，何静说，ADC只是个例子，眼下各领域竞争都很激烈。关键在于战略方向、临床开发管线（CDP）和执行能力，都需要综合考虑。她认为，没有谁拥有独门秘方，因为科学是公开的，重要的是要有一个明智的战略计划和高效的执行力。在慢性病领域，阿斯利康也一直表现出色，致力于为全球高达20亿的患者带来创新疗法。以中国高发的慢阻肺、哮喘和心血管系统疾病领域为例，阿斯利康研发中国团队不仅在临床研究上有所建树，还积极开展转化医学研究和登记注册研究，其成果都会为阿斯利康全球研发提供科学见解，为满足全球患者的需求提供助力。何静认为，慢性病管理虽然听起来不像研发工作，但实际上至关重要。只有深入了解患者的病程管理，才能更好地进行前瞻性布局。因为尽管中国和国外的高血压等疾病作用机制可能相似，但病程管理却可能存在差异。关键在于能否真正细分出未被满足的临床需求，并设计出契合中国需求的CDP。阿斯利康对罕见病的关注是其重点之一，特别是阿斯利康在2020年与Alexion的合作。Alexion有两款明星产品，分别是Soliris（依库珠单抗）和Ultomiris（aHUS），Soliris2019年全球销量为39.46亿美元，是最畅销的罕见病药物。而用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的Ultomiris也是全球唯一一款长效C5补体抑制剂。Alexion将强化阿斯利康的罕见病管线。2022年，阿斯利康收购LogicBio Therapeutics，以加速其在罕见病基因组药物的布局。2023年，阿斯利康进一步增强其在罕见病基因治疗领域的实力，购买了辉瑞的罕见病基因治疗产品组合。2024年3月，阿斯利康又收购了一家专注于罕见内分泌疾病的公司Amolyt Pharma，该公司拥有治疗甲状旁腺功能低下的eneoparatide（AZP-3601），目前正处在III期临床研究。尽管罕见病种达7000多种，但何静指出，阿斯利康并非盲目涉足所有罕见病，而是基于公司自身战略以及合作公司的优势领域。这种聚焦策略令阿斯利康在罕见病的研发更加明确。同时，她也提到，阿斯利康还加强了基因治疗的早期管线布局，并积极寻求与中国基因治疗企业的合作机会，未来会在国内开展细胞基因治疗管线的收购与整合。此外，阿斯利康在感染性疾病和自身免疫性疾病领域也有多个研发项目，“这些创新药物有望提高患者生活质量，体现了阿斯利康以患者为中心的研发理念。” 何静原来是一名临床大夫，因此她十分重视临床试验。她认为，中国有自己的发病率、患病率和临床终点考量，尽管与全球相似，但也存在差异。因此，在阿斯利康中国的研究进展中，来自中国的医学实践、临床需求是她非常看重的。她特别提到，中国研究者的陪伴、支持至关重要。“中国研究者的赶潮、弄潮、领潮精神，不仅体现在肿瘤领域，更跨越了疾病领域的界限。如今，越来越多中国专家担任了全球PI的角色。阿斯利康所开展的全球多中心研究都离不开中国专家的见解和付出。” “我们希望建立一种深入的合作关系，而不仅是执行总部设计好的试验方案，或仅关注能入组多少病人。我们更看重如何具备前瞻性的科学和医学视野，共同开展和领导具有全球影响力的临床研究。” 不应把BD想得太简单最近跨国公司纷纷到中国购买早期研发项目，阿斯利康也不例外：与诚益生物就ECC5004达成独家许可协议；收购亘喜生物获得GC012F CAR-T细胞疗法；与石药集团在肿瘤治疗和心血管领域开展合作，共同推进EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌适应症及脂蛋白(a)抑制剂YS2302018的研发和商业化；与和铂医药就HBM7022及另一款临床前肿瘤靶向疗法单抗签订全球授权协议；以及与西比曼生物共同开发和商业化针对肝细胞癌的自体抗GPC3 CAR-T疗法C-CAR031。 “这些合作体现了阿斯利康对中国市场的重视和持续投入，共同推动中国创新药的发展。”何静说，“这些交易只是开始，需要进一步开展更广泛的合作。”何静认为，大家不应把BD想得太简单。“当你询问的是科学相关的问题时，你必须对科学有足够的深入了解。而对科学的深入了解，一直是跨国公司的传统强项，因为科学数据始终是交易合作的基础。交易只是一个起点，之后还有大量的工作需要推进。” 她提到，大公司与小公司各有优劣势：大公司体量大，临床资源丰富，但运转可能相对缓慢；小公司更加灵活、创新速度快，承担风险的能力较低，缺乏国际化能力。因此，关键在于如何将双方的优势结合在一起。以阿斯利康与石药、西比曼等公司的合作为例，阿斯利康中国研发团队会有更大参与度和话语权，中国团队会更有动力推进从国内同行买回来的产品，也打消了外界对于“购买后只是束之高阁，不会作为首要开发对象”的误解。相比全球其他地区，中国研发团队能够更快地做出反应。阿斯利康不会将这种特质埋没在跨国公司的体系中，而是希望能保持中国公司的敏捷性。 “只有当合作的价值被充分展现，人们才能更加清晰地看到，跨国药企是连接中国与全球创新的重要桥梁。”何静说。近20个“China-Led”全球研究项目阿斯利康中国研发中心在何静博士的引领下，已逐步从一个单纯的执行者转变为全球研发战略的核心参与者。她说，中国团队不仅要紧跟全球战略的步伐，更要在其中发挥主导作用，将中国的智慧（inputs）融入全球研发之中。 “在阿斯利康，中国团队不再只是简单地追随和执行全球方案，而是在运营中融入自己的思考和创新，如果只是盲目地追随，那这样的工作其实是缺乏价值的。我们要做的是，在研究设计和运营过程中提出自己的见解，与总部紧密合作，共同推动项目的成功。 “我们正在一步步成为能够制定重要决策、引领研发方向的‘大脑’。”何静说。近年来，中国团队已经成功主导了多个CDP，从临床试验设计到全球执行，每一步都展现了中国团队的领导力。这种领导力体现在肿瘤，心血管、呼吸系统等多个治疗领域，中国团队都能积极反映中国的实际情况，确保试验设计能全面反映中国的临床需求。不过，何静感慨的说，中国团队的主导地位并非一蹴而就，而是源于总部和中国团队不断的努力与突破。在过去五年里，阿斯利康中国研发团队发生了重大的变化。何静说：“在以往，中国团队可能觉得自己在跨国公司中只是微不足道的一颗螺丝钉。在阿斯利康中国，我致力于创造一个自由、开阔、灵活的工作氛围；解放思想，打破传统的思维定式；让每个人的才能都能充分发挥。” 在谈及阿斯利康中国研发团队正在实施的近20个“China-Led”全球研究项目时，何静表示，这绝非仅依赖于单个个体或者部门在总部的贡献。而是中国团队要有深厚的科学见解，整个项目和研究管理团队放在中国本地，成为真正意义上的“中国引领”。她表示，单打独斗的努力难以持久，加入全球团队后也可能因为缺乏同伴的支持而难以发挥，“通过中国多部门协作，实现中国研发团队整体的、全方位的领导全球项目，才是我们追求的目标”。成为全球战略研发中心，最大化地发挥中国团队的力量而不是局限于支持本地研发，关键在于构建一个团结协作的环境。不是简单地将某个部门划分为全球化部门，而应将每个部门都打造成具有强大实力、高效协作能力和全球化视野的团队。这种变化不仅让团队成员感受到了工作的乐趣，还不断吸引更多志同道合、渴望创新的人才加入。“我们的努力得到了总部同事的广泛认可。他们普遍认为中国团队既努力又刻苦，工作效率极高、成长很快。中国团队已经成为了总部的衡量标准，大家经常会以中国团队的工作成果和速度来作为参照。” 在人才培养方面，何静提到了国际化视野的重要性。中国团队与总部之间有一个3~6个月互访工作计划，“这绝非走马观花，而是要求他们带着明确的工作目标，我们会有总部相关的经理负责，共同明确每位成员在未来3~6个月内的KPI，并确定他们应该加入哪些团队，承担什么样的任务。”通过这项培训计划，中国与国际团队的融合得到极大促进，增强团队的国际化视野。展望未来，何静对阿斯利康中国研发中心充满了信心。她表示：“我们的目标是让中国团队真正成为有早期发现能力的全球战略中心。虽然上海现在与剑桥、盖瑟斯堡等研发中心还存在差距，但我相信，在全行业的共同努力下，中国成为全球研发的战略中心，那一天终会到来。” 最后，我问了她如何平衡工作与生活，何静坦言道：“记得我在一个视频访谈中提到，这个时代很好，我们所做的事情也非常有意义，能够得到病人的认可，这让我倍感欣慰。至于如何设置家庭和事业优先级，我认为作为领导者，必须明确自己的核心目标，并根据这些目标来安排工作和生活的重心。在这个过程中，总会有取舍，但看到团队取得的成果，那种满足感是我最感到欣慰的地方。” 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com 总第2308期访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

细胞疗法并购

100 项与依库珠单抗相关的药物交易

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D03940	依库珠单抗	L04AA25	DB01257

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-20
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2007-03-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	巴西	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04320602 (CTgov)	临床4期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Eculizumab+Ravulizumab	糧築遞網鬱壓願築網襯(艱願鏇遞構齋範廠築鬱) = 襯顧艱齋範遞鑰淵鬱鑰餘廠夢衊範醖顧膚製遞 (遞築築簾築膚網顧積鬱, 繭鏇醖鏇鏇顧築夢醖範 ~ 膚壓齋獵觸淵繭範夢鏇) 更多	-	2024-08-12
NCT01770951 (C09-001r, FDA_CDER) 人工标引	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征	19	Eculizumab (<2 yrs)	鹽鹹遞壓繭積願鹹襯選(網蓋夢夢鏇蓋簾憲膚衊) = 鑰製鹽夢憲鹹襯壓網鬱壓製壓鏇襯襯積鹽獵範 (製繭襯壓範遞艱淵選齋 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (2 to <12 yrs)	鹽鹹遞壓繭積願鹹襯選(網蓋夢夢鏇蓋簾憲膚衊) = 鹽積築鏇壓鹹鏇夢夢獵壓製壓鏇襯襯積鹽獵範 (製繭襯壓範遞艱淵選齋 ) 更多
NCT01194973 (C10-004, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	41	Eculizumab	構齋齋淵壓襯艱淵鹽顧(壓鑰齋齋觸簾遞醖鏇繭) = 窪範範簾壓觸醖膚鬱築衊鏇膚齋繭遞艱範繭積 (衊淵鏇壓窪淵膚齋範鑰, 40 ~ 72) 更多	积极	2024-07-19
NCT00844844 \| NCT00844545 (C08-002B, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	17	Eculizumab (at 26 wks)	窪鹽襯廠繭醖顧願積鹽(鏇壓顧齋鹹選鏇鹽憲鑰) = 膚餘製觸糧繭獵築繭鹹醖衊鹹窪範觸鑰鑰糧膚 (網範構糧襯淵艱願選願 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (at 2 yrs)	窪鹽襯廠繭醖顧願積鹽(鏇壓顧齋鹹選鏇鹽憲鑰) = 艱簾鹹蓋齋遞艱簾遞窪醖衊鹹窪範觸鑰鑰糧膚 (網範構糧襯淵艱願選願 ) 更多
NCT00844428 \| NCT00838513 (C08-003B, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	20	Eculizumab (at 26 wks)	鏇繭齋窪繭蓋齋憲構窪(積餘簾齋構獵鹽鏇鏇憲) = 襯範獵顧蓋觸夢鏇夢選鹹顧鹹衊廠壓簾遞夢鬱 (範餘鹽淵廠鬱願齋鏇構 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (at 2 yrs)	鏇繭齋窪繭蓋齋憲構窪(積餘簾齋構獵鹽鏇鏇憲) = 窪齋蓋廠夢鹹鏇顧願齋鹹顧鹹衊廠壓簾遞夢鬱 (範餘鹽淵廠鬱願齋鏇構 ) 更多
NCT01193348 (C10-003, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	22	Eculizumab (Patients 1 month to <12 years)	簾糧鑰築醖構遞構範艱(製膚膚襯襯醖簾壓衊觸) = 網鑰壓獵餘淵膚鏇願積觸鹽壓齋製遞遞鑰鹽齋 (糧顧顧鹽鹹夢醖積鑰鹹, 36 ~ 83) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (All Patients)	簾糧鑰築醖構遞構範艱(製膚膚襯襯醖簾壓衊觸) = 願鬱齋醖糧願壓網膚獵觸鹽壓齋製遞遞鑰鹽齋 (糧顧顧鹽鹹夢醖積鑰鹹, 41 ~ 83) 更多
NCT00122330 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	Placebo	鹹廠繭鏇網壓繭鏇觸鹽(廠淵願鹹壓餘憲襯顧鏇) = 鬱鏇廠鏇膚繭鏇網獵壓觸醖窪鏇蓋遞憲蓋鑰襯 (網鏇鏇鹽膚夢選壓築鏇 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab	鹹廠繭鏇網壓繭鏇觸鹽(廠淵願鹹壓餘憲襯顧鏇) = 構鏇鬱膚繭鬱顧壓選醖觸醖窪鏇蓋遞憲蓋鑰襯 (網鏇鏇鹽膚夢選壓築鏇 ) 更多
NCT03500549 (PEGASUS, EHA2024) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	68	pegcetacoplaneculizumab	-	积极	2024-05-14
				pegcetacoplan +eculizumab (patients with baseline IO)	鹽糧顧簾鹽衊顧顧繭淵(餘製淵壓獵廠壓淵範選) = 夢願簾繭壓簾蓋膚範顧壓構選願衊製壓餘範窪 (齋糧製齋鹹艱積醖製積, 8.0) 更多
EHA2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	200	Eculizumab	繭膚艱廠艱糧簾壓鏇齋(鏇壓鹽獵艱遞夢鹹願醖) = 齋觸鏇選餘糧糧鑰淵鹹簾齋夢壓顧觸淵築鑰製 (繭膚膚鏇獵糧襯觸鹹製 ) 更多	积极	2024-05-14
				Ravulizumab	繭膚艱廠艱糧簾壓鏇齋(鏇壓鹽獵艱遞夢鹹願醖) = 艱醖遞鬱醖觸獵齋鏇觸簾齋夢壓顧觸淵築鑰製 (繭膚膚鏇獵糧襯觸鹹製 ) 更多
ISN WCN2024	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征 genetic mutations in the alternate complement pathway	6	Eculizumab sparing protocols	壓遞襯餘獵築糧鬱鹽構(淵壓選築醖醖網淵廠簾) = None had BK virus infection 憲積範鹹顧憲製膚顧壓 (獵願膚築餘構鏇鏇壓艱 ) 更多	积极	2024-04-01