This is a Phase II, open-label study designed to evaluate the safety, efficacy, and immunogenicity of NM8074 in PNH patients undergoing complement-inhibitor therapy with Soliris.

开始日期2027-01-01

申办/合作机构

NovelMed Therapeutics, Inc.

NCT07010302

/ Not yet recruiting临床4期IIT

A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT07707687

/ Recruiting临床2期IIT

The Safety and Efficacy of Eculizumab for High-risk Transplant-associated Thrombotic Microangiopathy.

High-risk, complement-mediated, untreated transplant-associated thrombotic microangiopathy (hrTA-TMA) carries a very poor prognosis due to multiple organ dysfunction syndrome (MODS). The complement C5 inhibitor eculizumab has shown promising efficacy in children with hrTA-TMA, but has not been prospectively studied in adult allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) recipients. The investigators plan to conduct the first multicenter prospective study in adults to evaluate eculizumab as an early targeted intervention for hrTA-TMA. The investigators hypothesize that eculizumab will more than double the survival rate of hrTA-TMA in adult HSCT recipients compared with untreated hrTA-TMA patients from our previous study, who will serve as historical controls. Inclusion criteria are a confirmed diagnosis of TA-TMA with at least one of the following hrTA-TMA features: random urine protein-to-creatinine ratio (rUPCR) ≥2 mg/mg, multiple organ dysfunction syndrome (MODS), or elevated plasma IL-10 (≥2× upper limit of normal). The primary endpoint is survival at 6 months after diagnosis of hrTA-TMA. Secondary endpoints are the cumulative incidence of MODS at 6 months after diagnosis of hrTA-TMA, and 1-year post-transplant survival. The eculizumab regimen consists of an intensive loading dose, an induction dose, and a maintenance dose, with a total treatment duration of up to 24 weeks. This study aims to investigate the safety and efficacy of eculizumab in the treatment of high-risk TA-TMA.

开始日期2026-07-10

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+7]

100 项与依库珠单抗相关的临床结果

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100 项与依库珠单抗相关的转化医学

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100 项与依库珠单抗相关的专利（医药）

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2,611

项与依库珠单抗相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Shiraiwa, Sawako ; Kawada, Hiroshi ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

A review of genetic and epigenetic biomarkers involved in the occurrence of atypical hemolytic uremic syndrome and its therapeutic strategies

Review

作者: Tohidi, Mohamadreza ; Mohammadi, Mahan

Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is a rare, chronic, and life-threatening thrombotic microangiopathy (TMA). The disease is most frequently linked to genetic or acquired dysregulation of the alternative complement pathway and affects both children and adults. The paucity of a gold standard for diagnostic testing and the variety of clinical manifestations are the primary reasons for the challenge in accurately diagnosing aHUS, which can have an impact on patient care. This is due to the fact that the more prevalent autoinflammatory diseases are multifactorial in nature, with both genetic and non-genetic factors playing critical roles. Until the last decade, treatment options were limited to plasma therapy and, in selected cases, liver transplantation, neither of which directly addressed the underlying pathophysiology and both of which carried substantial risks. Since its introduction in 2011, the anti-C5 monoclonal antibody eculizumab has significantly improved outcomes and transformed disease management. Trials on novel complement inhibitors, regenerative medicine, targeted therapy, and stem cell therapy may also improve future treatment options. The primary objectives of this investigation are to identify the genetic and epigenetic causes of aHUS, as well as the limitations and debates surrounding its management. Due to the prevalence and significance of this type of illness, researchers have investigated effective therapeutic methods and more recent approaches.

967

项与依库珠单抗相关的新闻（医药）

2026-08-14

·氨基观察

AI制药的风刮到了动物疫苗；诺和诺德与AWS达成战略合作

今天聚焦的医药产业核心事件包括：传奇生物二季度首度实现单季盈利；K2 Therapeutics获5000万美元种子轮融资、前传奇生物CEO黄颖出任CEO；石药创新收到阿斯利康3000万美元小核酸合作首付款；百图生科携手金宇生物以AI赋能动物疫苗研发；万泰生物九价HPV疫苗获泰国上市许可；天境生物CD38单抗菲泽妥单抗获批上市等。 ◍市场速递政策 · 产业动态 8/12石药创新子公司巨石生物收到阿斯利康3000万美元首付款 8月12日，石药创新（300765.SZ）公告，控股子公司巨石生物于当日收到阿斯利康支付的3000万美元首付款。该款项系双方于2026年7月1日签署的《合作、选择权及授权协议》约定款项，双方将在新型小干扰核酸（siRNA）候选药物领域开展战略合作，共同开发新型肝外递送小干扰分子核酸候选药物。解读：3000万美元首付款落地——从7月签约到8月到款，阿斯利康的付款节奏说明其对巨石生物"肝外递送"技术平台的认可度。对国内而言，这一里程碑式BD兑现也验证了国产递送平台在全球产业链中的价值。 8/12百图生科携手金宇生物以AI赋能动物疫苗研发 8月12日，百图生科与动物疫苗龙头金宇生物宣布达成深度联合创新合作，以AI赋能动物疫苗抗原蛋白研发体系，双方联合打通"AI智能设计—实验验证—数据反馈—工程放大"全研发闭环。首批落地的猪圆环病毒3型（PCV3）抗原蛋白项目成效显著：经多轮AI设计与实验验证迭代，目标蛋白表达水平较初始提升约15倍，优化后蛋白顺利完成1000L反应器放大验证、仍稳定保持约9倍表达增益；后续动物实验中免疫原性及免疫保护效果验证合格。解读：AI制药的商业化叙事正从"人用药管线"向"动物疫苗产业"延伸。对行业而言，动物疫苗研发正从经验驱动转向AI智能驱动，而百图生科也借此将AI生物制造能力落进一个商业化门槛更低、现金流更稳的产业入口，国产AI生命科学公司的变现路径更加多元。 ◍资本信息行情 · 融资 · IPO 8/11传奇生物二季度首度实现单季盈利 8月11日晚间，传奇生物（LEGN.O）公布2026年二季度业绩，公司实现总营收3.875亿美元（同比+52%），净利润3320万美元，较去年同期净亏损1.25亿美元大幅扭亏，系公司历史上首次实现单季盈利；调整后净利6310万美元，运营利润率由-9%转正至15%。核心产品Carvykti（cilta-cel）二季度净贸易销售额约6.57亿美元，同比增长50%（环比+10%），其中美国净销售额同比+32%、美国以外同比+128%；治疗站点扩展至全球348个、覆盖19个市场。公司预计Carvykti峰值年销售额超50亿美元，现金储备9.65亿美元。解读：传奇生物"单季盈利"是一个标志性事件——中国创新药出海龙头从"烧钱研发"正式迈入"盈利收获期"，Carvykti 6.57亿美元单季销售+50%增速验证了CAR-T在MM治疗线前移（2-4线占比超70%）带来的放量逻辑。作为首个证明"国产细胞治疗全球化能赚钱"的样本，传奇的盈利拐点也为Biotech估值体系提供了从"管线价值"向"现金流价值"切换的参照锚。 8/11K2 Therapeutics获5000万美元种子轮融资，前传奇生物CEO黄颖博士出任CEO 8月11日，生物技术公司K2 Therapeutics（K2）宣布完成5000万美元种子轮融资，并宣布任命黄颖博士为首席执行官，本轮融资将支持公司管线的扩充及推进。K2由全球知名生物技术投资机构MPM BioImpact于2024年创建，采用"全球资产搜寻+经验丰富药物开发领导力"相结合的模式，聚焦first-in-class与best-in-class候选药物，已通过授权引进获得8款候选药物。黄颖博士拥有逾20年行业经验，曾任传奇生物CEO七年，领导CARVYKTI（西达基奥仑赛）从中国走向美国并实现商业化，该产品年销售额已超20亿美元；此前曾任美国银行美林生物技术股票研究部主管。K2运营总部落户新加坡，核心聚焦引进中国及亚洲新兴生物科技公司的优质资产，并搭建中美双临床开发体系。解读：黄颖离开传奇后的"再出发"样本——K2本质上把"中国创新、全球变现"的传奇路径系统化、平台化：新加坡总部+中美双临床体系+引进亚洲源头创新资产。5000万美元种子轮+MPM BioImpact背书+黄颖的传奇履历，反映全球资本对中国源头创新的持续押注。 ◍医药动态国内获批 · 临床进展 8/11万泰生物九价HPV疫苗获泰国上市许可，取得首个境外上市许可 8月11日，万泰生物公告，全资子公司厦门万泰沧海自主研发的九价人乳头瘤病毒疫苗（大肠埃希菌）获得泰国食品药品监督管理局批准上市，系该产品取得的首个境外上市许可，标志着该产品已具备出口泰国市场的资质。该疫苗已于2025年获国家药监局批准，为我国首款、全球第二款九价HPV疫苗，适用于9-45岁女性。本次获批不仅为公司在泰国市场的业务拓展奠定基础，更将助力公司持续拓展东南亚市场、构建全球化疫苗网络。全球九价HPV疫苗市场长期由默沙东Gardasil 9主导，万泰以国产首个九价身份推进国际化布局。解读：万泰九价HPV首获境外上市许可——继国产二价HPV在东南亚（摩洛哥、泰国等）铺开后，九价品种的出海标志着万泰"以价换量+本土化合作"的疫苗出海模式进入高价值品种阶段。东南亚HPV免疫覆盖率仍低，默沙东GARDASIL 9在当地的定价体系给了国产九价明确的替代空间，泰国或成为万泰复制"国内放量"路径的海外样本。 8/12天境生物CD38单抗菲泽妥单抗获批上市 8月12日，国家药监局官网显示，天境生物的菲泽妥单抗（MOR202）获批上市，用于治疗多发性骨髓瘤。菲泽妥单抗是一款靶向CD38（在成熟浆细胞上高表达的蛋白质）的人源单克隆抗体，CD38抗体在多种肿瘤及自身免疫性疾病中具有治疗潜力。该药权益历经多轮流转：2017年天境生物与MorphoSys签订许可协议获得大中华区权益；2024年5月渤健以18亿美元收购HI-Bio获得大中华区以外全球权益；2026年4月天境生物与渤健合作，渤健从天境生物获得大中华区独家权益，实现该产品全球权益统一。临床数据显示，MOR202可在30分钟内安全完成静脉输注，推荐剂量最高16mg/kg，可与地塞米松联用或再联合来那度胺/泊马度胺。解读：CD38赛道强生达雷妥尤单抗已建立多发性骨髓瘤治疗统治地位，菲泽妥单抗以"30分钟快速输注+无需激素预处理"的便利性差异化切入。更值得关注的是交易结构：从MorphoSys到HI-Bio再到渤健18亿美元并购，天境最终通过与渤健的合作实现产品全球权益统一——国产创新药的国际化路径从"分段授权"走向"MNC统一运营"，天境也借此将临床资产转化为确定性回报。 8/12康方生物依沃西单抗获批新适应症 8月12日，国家药监局官网显示，康方生物的依沃西单抗获批新适应症，用于联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）。该批准基于注册性III期研究HARMONi-6（AK112-306）：共入组532例受试者，中央型鳞癌占比约63%与真实世界一致；依沃西联合化疗组无进展生存期（PFS）较对照组决定性胜出（11.1个月 vs 6.9个月），在PD-L1阳性及阴性人群中均显示具有临床意义的显著获益，总体安全性良好，未发现新的安全性信号。解读：依沃西此前适应症聚焦非鳞癌与PD-L1阳性人群，本次拿下鳞癌一线意味着其在NSCLC全人群一线布局的闭环。头对头击败替雷利珠单抗再次验证"PD-1×VEGF双抗"机制的差异化优势——抗血管生成机制在鳞癌此前"不可用"的禁忌被突破。 8/12第一三共德曲妥珠单抗在华获批新适应症 8月12日，第一三共宣布Enhertu（德曲妥珠单抗）获得国家药监局批准新适应症，用于联合帕妥珠单抗一线治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。该批准主要基于III期DESTINY-Breast09研究（n=1157）：Enhertu联合用药组无进展生存期（PFS）较THP方案（曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+紫杉醇）显著延长（40.7个月 vs 26.9个月），疾病进展或死亡风险降低44%（HR=0.56，P<0.0001），各亚组获益趋势一致，安全性特征与各自单药既往研究一致。约五分之一乳腺癌为HER2阳性，传统THP方案下大多数患者两年内出现病情进展，Enhertu联合方案有望重塑HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗标准。解读：Enhertu此前已在后线治疗颠覆HER2阳性乳腺癌标准（DESTINY-Breast03等），本次获批将ADC推至一线并与帕妥珠单抗联用，PFS延长近14个月的数据把"ADC+HER2靶向"组合确立为新的一线基准。 8/12海思科1类新药HSK60002片获NMPA临床试验批准 8月12日，海思科（002653.SZ）公告，近日收到国家药监局下发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司自主研发的化学药品1类新药HSK60002片开展临床试验。该药为口服小分子制剂，拟用于炎症性疾病的治疗，是公司自主研发、具有独立知识产权的品种。临床前研究数据显示，该药在相关动物模型中表现出显著的药效活性，作用机制明确，具备明确的开发价值和良好的转化前景。海思科近年来持续从仿制药企业向创新药转型，已在麻醉、肠外营养、肿瘤等多个领域布局创新管线。解读：海思科HSK60002获批临床——炎症性疾病赛道（自免/慢炎）是继肿瘤之后MNC与Biotech争夺的下一主战场，口服小分子剂型直指患者依从性痛点。海思科以"麻醉镇痛现金牛+创新管线转型"的双轮模式推进，HSK60002的具体靶点与适应症虽未披露，但其"机制明确+转化前景明确"的表态暗示指向已验证的通路，转型逻辑能否兑现仍需看后续临床数据。 8/12以岭药业补体B因子抑制剂LB220-D08缓释片IND获受理 8月12日，以岭药业（002603.SZ）公告，公司自主研发的化药创新药LB220-D08缓释片临床试验申请已获国家药监局受理，适应症为非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。LB220-D08是公司具有独立知识产权的1类化学新药，为靶向Factor B因子的补体抑制剂，通过靶向抑制B因子选择性抑制补体旁路途径，阻止C3转化酶活化，从而抑制C3a、C5a等毒素生成及膜攻击复合物形成，同时保持凝集素和经典途径信号通路正常功能。aHUS是一种罕见的补体介导血栓性微血管病，目前国内治疗选择极为有限。解读：以岭药业切入补体赛道——以岭以中药大品种（连花清瘟等）闻名，LB220-D08显示其化药创新管线向"罕见病+补体靶点"延伸。Factor B选择性抑制的设计在理论上可保留经典/凝集素途径的免疫防御功能，若临床验证成功，有望在aHUS领域与依库珠单抗（Alexion）等C5抑制剂形成差异化竞争，也代表中药龙头向创新药"第二曲线"转型的决心。 8/12悦康药业siRNA抗血栓新药YKYY033获FDA临床试验批准 8月12日，悦康药业（688658.SH）公告，子公司北京悦康科创近日收到美国FDA同意YKYY033注射液用于预防和治疗动静脉血栓临床试验申请的函告。YKYY033是一款偶联GalNAc配体的双链siRNA药物，通过RNA干扰作用沉默凝血十一因子（FXI）基因转录的mRNA，抑制FXI蛋白产生。临床前研究显示其具有良好的安全性和耐受性，在多种动物模型中表现出显著抗血栓疗效且未增加出血风险。该产品已于2026年6月和7月获NMPA多项抗凝相关适应症临床试验批准，I期临床正稳步推进。以FXI为靶点的抗凝策略因"抗血栓不增加出血"的潜力成为全球抗凝赛道升级方向。解读：悦康siRNA抗凝药获FDA临床批准——FXI靶向抗凝是近年来心血管领域最受关注的新机制之一（BMS的milvexian等小分子已进入III期），悦康以GalNAc-siRNA剂型切入，通过长效基因沉默实现"每月一针"级别的给药频率优势。国产siRNA管线中美双报提速，悦康的YKYY033若I期读出数据，将成为验证国产"递送平台+新靶点"组合竞争力的重要样本。 ◍海外药闻MNC · 全球审批 8/12GE医疗考虑出售年收入30亿美元的患者护理业务PCS，战略聚焦影像与精准医疗核心资产 8月12日消息，GE医疗近日宣布正在考虑战略调整，可能出售其年收入达30亿美元的患者护理解决方案业务（Patient Care Solutions，PCS）。PCS是GE医疗历史最悠久的业务板块之一，涵盖监护、麻醉、心电、母婴护理及数字化解决方案，全球部署数百万台设备，但近年来该业务收入持续下滑。GE医疗2023年从GE集团独立上市后持续推进业务聚焦，此次考虑剥离PCS显示其战略重心进一步向医学影像、超声、精准医疗等高增长核心资产集中。解读：GE医疗剥离PCS——"瘦身聚焦"是2023年拆分后GE医疗的一贯主线，PCS虽是百年监护业务但增长乏力，剥离30亿美元收入板块意味着公司选择把资源押注在AI影像和精准医疗的未来叙事上。对买方而言，PCS庞大的装机基数（数百万台设备）和医院渠道价值使其成为监护与数字化医疗领域极具吸引力的整合标的，医疗设备行业的整合浪潮可能就此再添一笔。 8/12诺和诺德与AWS达成战略合作，AI+云技术加速药物发现，伦敦共建联合创新中心 8月12日消息，诺和诺德与亚马逊网络服务（AWS）宣布建立战略合作伙伴关系，通过人工智能和云技术加快药物发现进程并现代化诺和诺德的运营。作为合作的一部分，双方在伦敦创建了一个联合创新中心，两家公司的工程师和科学家将利用AWS人工智能技术结合诺和诺德的数据和洞察，压缩从药物靶点到首次人类剂量的路径。此前诺和诺德已在AI制药领域与多家科技公司合作，此次与AWS的深度绑定，将使其庞大的真实世界数据与AI算力结合，服务于减重、糖尿病等核心代谢管线的研发效率提升。解读：诺和诺德×AWS——当减重药王司美格鲁肽进入专利悬崖倒计时，诺和诺德正用AI基建为下一波管线"续命"，伦敦联合创新中心本质上是一台"靶点到首剂量"的压缩引擎。大药企与云厂商的深度绑定正在成为行业标配（辉瑞×AWS、阿斯利康×微软等），对国内药企而言，AI制药竞争已从"买模型"升级为"数据×算力×组织"的系统工程。

疫苗财报IPO引进/卖出siRNA

2026-08-13

·Pharm-Patent

靶点CFB在肾病领域的研究进展及竞争格局（V2,2026.8.13更新）（八、九）

八、HS-10542 1、研究机构：翰森制药集团有限公司、上海翰森生物医药科技有限公司 2、靶点：CFB 3、剂型及给药途径：普通胶囊剂; 口服给药 4、适应症及进展适应症进展最新进展日期 IgA肾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症 II期 2026-07-29 5、专利布局公开（公告）号专利主题发明名称申请日法律状态 CN118510765A 化合物哌啶基吲哚衍生物、其制备方法和医药用途 2022-10-27 实质审查 CN118852111A 晶型一种哌啶基吲哚化合物的晶型及其制备方法 2024-04-26 实质审查 CN118852112A 盐型一种苯基哌啶类化合物的盐及其制备方法 2024-04-26 实质审查 CN121358724A 盐型一种哌啶基吲哚化合物的盐及其制备方法 2024-04-26 实质审查 WO2025185734A1 制剂一种多元螺环化合物的盐及其晶型、其制备方法和医药用途 2025-03-07 WO2025185736A1 制剂一种多元螺环化合物的晶型、其制备方法和医药用途 2025-03-07 6、结构式（推测） 7、研究历程 2026年03月17日，由江苏豪森药业集团有限公司在中国大陆开展临床二期试验，用于治疗肾小球肾炎。（NCT07474636） 2026年03月06日，由上海翰森生物医药科技有限公司和江苏豪森药业集团有限公司在中国大陆开展临床二期试验，用于治疗免疫球蛋白a肾病。（CTR20260707; NCT07474636） 2026年02月03日，由上海翰森生物医药科技有限公司和江苏豪森药业集团有限公司在中国大陆开展临床二期试验，用于治疗阵发性血红蛋白尿症。（NCT07470762; CTR20260290） 2025年05月16日，由江苏豪森药业集团有限公司在中国大陆开展临床一期试验。（NCT07040046） 2025年05月15日，由上海翰森生物医药科技有限公司和江苏豪森药业集团有限公司在中国大陆开展临床一期试验，用于治疗免疫球蛋白a肾病和阵发性血红蛋白尿症。（CTR20253043; CTR20262609; CTR20251597; CTR20251820） 2025年02月08日，由江苏豪森药业集团有限公司向中国国家药品监督管理局NMPA提交IND申请，用于治疗免疫球蛋白a肾病和阵发性血红蛋白尿症，为中国化药一类。（CXHL2500165; CXHL2500162; CXHL2500161; CXHL2500163） 8、临床试验登记号试验标题试验药适应症原始适应症申办/合作机构试验状态试验分期开始日期完成日期国家/地区 CTR20262609 在健康女性参与者中评价HS-10542胶囊对屈螺酮炔雌醇片（优思明®）药代动力学影响的Ⅰ期临床试验 HS-10542 (胶囊剂) 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 免疫球蛋白a肾病免疫球蛋白A肾病和阵发性睡眠性血红蛋白尿上海翰森生物医药科技有限公司 | 江苏豪森药业集团有限公司 Not yet recruiting 临床1期 - - 中国 NCT07474636 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Dose-Ranging Study to Evaluate the Efficacy and Safety of HS-10542 Capsules in Primary Immunoglobulin A (IgA) Nephropathy HS-10542 (胶囊剂) 肾小球疾病 | 免疫球蛋白a肾病 IgAN | Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) | Glomerular Disease 江苏豪森药业集团有限公司 Not yet recruiting 临床2期 2026-03-17 2028-01-30 中国 NCT07470762 A Phase IB/II,Open Label Study to Assess Efficacy, and Safety, of HS-10542 in Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) With Signs of Active Hemolysis HS-10542 (口服) 溶血 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria 江苏豪森药业集团有限公司 Recruiting 临床1/2期 2026-02-14 2029-07-31 中国 CTR20253043 HS-10542胶囊在肾功能不全及肾功能正常参与者中的药代动力学研究 HS-10542 (胶囊剂) 免疫球蛋白a肾病免疫球蛋白A肾病上海翰森生物医药科技有限公司 | 江苏豪森药业集团有限公司 Not yet recruiting 临床1期 - - 中国 NCT07040046 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetic, and the Food Effect on the Pharmacokinetics of HS-10542 in Healthy Participants HS-10542 (胶囊剂, 口服) - Healthy 江苏豪森药业集团有限公司 Recruiting 临床1期 2025-05-16 2026-03-31 中国九、Ruxoprubart 1、研究机构：NovelMed Therapeutics 2、别名：NM-8074、Recombinant、Humanized、Aglycosylated 3、靶点：CFB 4、剂型及给药途径：注射剂; 注射给药；皮下注射剂; 注射给药 5、结构序列 6、适应症及进展适应症进展这截止日期 IgA肾病 II期 2024-12-02 皮肌炎 II期 2025-03-20 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 II期 2026-03-09 非典型溶血尿毒综合征 II期 2023-10-12 ANCA相关性小血管炎 II期 2024-06-17 7、专利布局公开（公告）号专利主题发明名称申请日法律状态 CN104220454B 序列人源化的嵌合抗因子Bb抗体及其用途 2013-04-02 US10183989B2 用途眼科疾病的治疗方法 2014-08-06 IN202211034131A 制剂非糖基化治疗性抗体或其抗原结合片段的制剂 2022-06-14 公开 8、研究历程 2026年06月01日，由NovelMed Therapeutics Inc开展临床二期试验，用于治疗皮肌炎和抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎。（NCT06226662; NCT06887738） 2024年06月06日，由NovelMed Therapeutics Inc开展临床二期试验，用于治疗免疫球蛋白a肾病。（NCT06454110） 2023年01月04日，由NovelMed Therapeutics Inc开展临床二期试验，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征。（NCT05684159） 2022年11月30日，由NovelMed Therapeutics Inc开展临床二期试验，用于治疗阵发性血红蛋白尿症。（NCT05731050; NCT05646563; NCT05646524） 2022年11月18日，由NovelMed Therapeutics Inc开展临床二期试验，用于治疗C3肾小球病。（NCT05647811） 2022年01月31日，由NovelMed Therapeutics Inc在美国开展临床一期试验，用于治疗阵发性血红蛋白尿症。（https://www.prnewswire.com/news-releases/novelmeds-complement-alternative-pathway-specific-anti-bb-antibody-nm8074-for-rare-diseases-achieves-a-major-milestone-301466964.html） 2020年08月12日，由NovelMed Therapeutics Inc在美国开展临床一期试验。（NCT05642546） 9、临床试验登记号试验标题试验药适应症原始适应症申办/合作机构试验状态试验分期开始日期完成日期国家/地区 NCT06887738 A Proof-of-Concept Phase II, Open-Label Study of NM8074 in Patients with Dermatomyositis (DM) Ruxoprubart (静脉注射) 皮肌炎 Dermatomyositis NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2026-06-01 2028-12-01 - NCT06454110 A Phase II, Open-Label Study of NM8074 in Patients With Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) Ruxoprubart (注射剂, 静脉注射) 免疫球蛋白a肾病 IgA Nephropathy NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2028-02-01 2031-12-01 - NCT06226662 A Phase II, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of NM8074 in Patients with Anti-Neutrophil Cytoplasmic Antibody (ANCA)-Associated Vasculitis (AAV) Ruxoprubart (静脉注射) 肉芽肿伴多血管炎 | 显微镜下多血管炎 | 抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎 Anti-Neutrophil Cytoplasmic Antibody-Associated Vasculitis NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2026-06-01 2028-09-01 - CTRI/2023/10/058601 A Phase II, Open-Label Study of NM8074 in Patients with Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) - NIL Ruxoprubart 非典型溶血性尿毒症综合征 | 溶血性尿毒症综合征 Health Condition 1: D593- Hemolytic-uremic syndrome NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2023-10-25 - 印度 NCT05731050 A Phase II, Open Label, Multi Dose Study of NM8074 in Soliris-Treated Subjects With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Ruxoprubart (静脉注射) 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 PNH - Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2026-06-01 2028-03-01 - CTRI/2023/02/049717 A Phase II, Open-Label Study of NM8074 in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria(PNH) Ruxoprubart 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 Health Condition 1: D595- Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria [Marchiafava-Micheli] NovelMed Therapeutics, Inc. | JSS Medical Research, Inc. Recruiting 临床2期 2023-03-20 - 印度 NCT05684159 A Phase II, Open-Label Study of NM8074 in Patients With Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) Ruxoprubart (注射剂, 静脉注射) 非典型溶血性尿毒症综合征 aHUS - Atypical Hemolytic Uremic Syndrome NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2027-11-01 2031-02-01 - NCT05647811 A Phase Ib, Open Label, Dose Escalation Study of NM8074 in Subjects With C3 Glomerulopathy (C3G) Ruxoprubart (静脉注射) C3肾小球病 C3 Glomerulopathy NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床1/2期 2027-05-01 2030-07-01 - NCT05646563 A Phase II, Open-Label Study of NM8074 in Soliris®-Treated Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) 依库珠单抗 (静脉注射) | Ruxoprubart (静脉注射) 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2027-01-01 2030-08-01 - NCT05646524 A Phase II, Open-Label Study of NM8074 in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Ruxoprubart (静脉注射) 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria NovelMed Therapeutics, Inc. Not yet recruiting 临床2期 2026-04-01 2028-09-01 - NCT05642546 A Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Single-Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of a Single Dose of NM8074 Administered Intravenously to Healthy Subjects Ruxoprubart (静脉注射) 补体紊乱 Healthy NovelMed Therapeutics, Inc. | Laboratory Corporation of America Holdings Completed 临床1期 2020-08-12 2022-06-15 美国 10、临床结果标题登记号来源分期适应症评价人数用药方案结果评价发布日期申办/合作机构主要研究药物来源链接 Synapse链接 Phase II Data in Treatment-Naïve Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patients: Ruxoprubart Demonstrates Best-in-Class Efficacy as Monotherapy NCT05646524 - 临床2期阵发性睡眠性血红蛋白尿症 12 Ruxoprubart 血红蛋白(average increase) = 1.6 ＞ g/dL 积极 2025-05-19 NovelMed Therapeutics, Inc. Ruxoprubart https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/19/3083995/0/en/Phase-II-Data-in-Treatment-Na%C3%AFve-Paroxysmal-Nocturnal-Hemoglobinuria-PNH-Patients-Ruxoprubart-Demonstrates-Best-in-Class-Efficacy-as-Monotherapy.html https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/3aad85432aaae2e335e25225d22e242e NovelMed Commences Phase II Trial for Anti-Bb Antibody (NM8074) in Treatment-Naïve PNH Patients: A Glimpse into the PNH Study Progress NCT05646524 GlobeNewswire 临床2期阵发性睡眠性血红蛋白尿症 8 NM8074 安全性 = favorable safety profile, with no safety concerns. 积极 2023-10-30 NovelMed Therapeutics, Inc. Ruxoprubart https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/30/2769152/0/en/NovelMed-Commences-Phase-II-Trial-for-Anti-Bb-Antibody-NM8074-in-Treatment-Na%C3%AFve-PNH-Patients-A-Glimpse-into-the-PNH-Study-Progress.html https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/2a59e2520d8e94d89dde92da82222a03 NovelMed Announces Interim Positive Results from Its Phase I Clinical Trial of NM8074, a Bb Complement Alternative Pathway Blocker Antibody NCT05642546 PRNewswire 临床1期阵发性睡眠性血红蛋白尿症 40 NM8074 安全性 = NM8074 was safe at all doses and was well tolerated 积极 2022-02-21 NovelMed Therapeutics, Inc. | Laboratory Corporation of America Holdings Ruxoprubart https://www.prnewswire.com/news-releases/novelmed-announces-interim-positive-results-from-its-phase-i-clinical-trial-of-nm8074-a-bb-complement-alternative-pathway-blocker-antibody-301485271.html https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/25525ada448d85d24e2dee3e938a3020

2026-08-13

·医脉通神经科

NMOSD 的中国方案登顶《Nature Medicine》：奥妥珠单抗β 助力临床规范化用药路径

中国原研新药奥妥珠单抗β 治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的 Ⅲ 期临床 BeInmost 研究成果，于近日正式发表于国际顶级期刊Nature Medicine（影响因子52.5）。作为 Nature 系列期刊中的核心医学刊物，一项临床 Ⅲ 期研究能够登上这一国际舞台，意味着其通过了全球严格的同行评议，被国际顶尖学者认定为是一次具有改写 NMOSD 诊疗格局潜力的重要突破。视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种抗体介导、补体参与的严重致残性中枢神经系统炎性疾病，以长节段横贯性脊髓炎和视神经炎为主要特征 [1]。NMOSD 的发病机制涉及免疫系统的异常激活，尤其是针对水通道蛋白 4（AQP4）的自身抗体介导的免疫反应，60%～88% 的 NMOSD 患者 AQP4-IgG 阳性，早期积极治疗对预防不可逆神经损伤至关重要 [1]。此次研究成果的发表，不仅进一步夯实了奥妥珠单抗β 在 NMOSD 治疗中的循证基础，更为 NMOSD 规范化长期疾病管理提供了具备国际参考价值的「中国证据」。基于该研究，特邀内蒙古自治区人民医院甄瑾教授围绕其疗效验证、给药方案及临床实践中的现实考量展开分享，以期为临床规范化长期疾病管理提供循证参考依据。 Q1：奥妥珠单抗β 的 Ⅲ 期研究公布其「首年 4 次固定给药＋后续每 26 周 1 次」的方案，这一突破性给药频率将如何重塑 CD20 单抗的临床规范化用药路径？甄瑾教授奥妥珠单抗β 在 BeInmost 研究中采用的「首年 4 次固定给药＋后续每 26 周 1 次」强化导入-低频维持方案 [2]，与现有 NMOSD 生物制剂形成了鲜明差异，并在疗效、依从与规范化三个维度为临床提供了新的治疗选择。差异：变「经验驱动」为「方案固定」，化「高频负担」为「低频维持」传统 CD20 单抗存在超适应症使用的情况，缺乏统一方案，奥妥珠单抗β 以首年 4 次固定给药，明确了治疗启动与导入阶段的剂量和时间节点，不依赖 B 细胞监测或经验性再进行治疗决策。在给药频率方面，专家表示，目前不同药物的治疗方案有所不同。例如，依库珠单抗维持期为每 2 周给药一次 [3]，萨特利珠单抗为每 4 周给药一次 [4]，而奥妥珠单抗β 为每 26 周（半年）给药一次，在给药间隔上为临床提供了另一种选择。该方案降低了给药频次，使低频维持策略在临床试验中得到验证 [2]。优势：疗效、依从性与规范化三个维度的综合考量上述差异对应三个维度的临床获益。疗效方面，首年足剂量、足疗程的固定强化导入方案保障了 B 细胞深度耗竭与致病抗体持续抑制：开放标签扩展期（OLP）数据显示，自首次接受奥妥珠单抗β 起中位随访至 65 周时，年化复发率为 0.025 次/人年，复发风险较安慰剂降低 97.9%（p＜0.05）[2]。依从性方面，半年一次的维持给药有助于减轻就诊与照护负担，在 NMOSD 终身管理的背景下，给药便捷性是影响长期坚持率的重要因素之一。规范化方面，固定方案减少了经验性再治疗带来的的异质性，使治疗路径更为统一。标准：为 CD20 单抗长期管理提供一个可参考的循证给药框架基于上述差异与临床数据，奥妥珠单抗β 的「首年 4 次、后续半年一次」给药方案有助于推动 NMOSD 生物制剂治疗从「高频维持」向「低频维持」演进，并为 CD20 单抗在 NMOSD 中的长期规范用药提供了一个固定剂量、固定间隔的循证参考框架 [2]。 Q2：奥妥珠单抗β「首年 4 次、后续每半年一次」的方案，可能会从哪些维度实质性地改善患者的治疗依从性？在真实世界落地中，该方案的可及性又会面临哪些具体的挑战？甄瑾教授对 NMOSD 这样一种需要终身管理的疾病而言，依从性不是「锦上添花」，而是决定长期预后的关键变量。一个给药方案能否让患者「坚持得下去」，需要从疗效、便捷性与可及性三个维度来审视。疗效是依从性的基础——「能看到效果，才愿意坚持」。足剂量、足疗程的固定给药方案为疗效提供了保障。例如，部分患者既往接受传统激素治疗，入院后专家团队会结合患者具体病情，首先给予针对性的视力恢复治疗，并在病情评估和治疗稳定后，进一步序贯采用奥妥珠单抗β 进行疾病长期管理 *。经过规范治疗后，大部分患者病情得到良好控制，视力状况有所改善，并顺利出院 *。当疗效从临床试验走进真实诊室，当患者从「看不见」恢复到「能自理」，依从就不再是需要反复劝说的事情。便捷和可及是长期坚持的「底气」。维持期每半年给药一次，有助于降低往返医院的频率和照护成本。对于 NMOSD 患者——尤其是边远地区、行动不便的患者而言——「少跑一次医院，多一份坚持的可能」。可及性层面——中国自主研发生物制剂的循证基础。奥妥珠单抗β 作为中国自主研发的生物制剂，已经在中国获批上市，用于 AQP4-IgG 血清阳性成年 NMOSD 患者治疗，中国视神经脊髓炎谱系疾病生物靶向治疗专家共识（2026 版）[1] 已将其纳入列为 A 级证据、1 级推荐。当然，真实世界落地也面临现实挑战。一是基层医院对 NMOSD 的识别与诊疗能力仍需提升；二是生物制剂的医保覆盖和支付可及性将直接影响患者的长期坚持。当疗效可量化、方案可坚持、原研可及——「让中国 NMOSD 患者用得上、用得起、坚持得住」，就不再是一句口号，奥妥珠单抗β 的中国方案正在让这条路径变得越来越清晰，期望未来能有更多中国的患者从中获益。小结 BeInmost 研究是一项评估奥妥珠单抗β（糖基化改造的 Ⅱ 型 CD20 单抗）在 AQP4-IgG 阳性 NMOSD 患者中疗效与安全性的随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期研究。基于固定给药方案及更新后的中位 65.57 周随访数据，研究进一步积累了奥妥珠单抗β 用于 NMOSD 治疗的 Ⅲ 期临床证据 [2]。对于需要长期治疗的 NMOSD 患者而言，如何在疾病控制的基础上兼顾治疗规范性和长期管理，是临床实践中持续关注的问题。未来，仍需结合更长期的 OLE 随访、真实世界研究及更广泛患者人群中的数据，对这一治疗方案的长期疗效、安全性及临床应用价值进行进一步评估。 * 专家结合自身临床经验分享专家简介甄瑾教授内蒙古自治区人民医院神经内科主任医师，医学博士，硕士研究生导师中国医师协会神经内科医师分会神经免疫学组委员中国卒中学会免疫分会委员中国医疗保健国际交流促进会神经病学分会委员北京神经科学学会神经免疫与相关疾病专业委员会委员内蒙古医学会神经内科分会神经免疫与感染学组组长内蒙古医学会罕见病分会副主任委员内蒙古罕见病医疗质量控制中心副主任委员内蒙古医学会神经内科分会常务委员兼秘书长内蒙古医师协会神经内科分会常务委员内蒙古卒中学会常务委理事呼和浩特市医师协会风湿病学医师分会常务委员主要从事神经免疫与感染疾病的临床与科研，获第六届「内蒙古优秀医师奖」本文仅供医疗卫生等专业人士参考参考文献： [1] 北京神经科学学会神经免疫与相关疾病专业委员会. 中国视神经脊髓炎谱系疾病生物靶向治疗专家共识(2026 版)[J]. 中国神经免疫学和神经病学杂志, 2026, 33(3): 313-321. [2] Wu, L., Gu, L., Fan, W. et al. Obinutuzumab β for aquaporin-4-positive neuromyelitis optica spectrum disorder: a phase 3 randomized controlled trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04583-4. [3] Pittock SJ, et al. Eculizumab in aquaporin-4-positive neuromyelitis optica spectrum disorder. N Engl J Med. 2019;381:614-625. [4] Yamamura T, et al. Trial of satralizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder. N Engl J Med. 2019;381:2114-2124. 声明：本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

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D03940	依库珠单抗	L04AA25	DB01257

研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫系统疾病	加拿大	Samsung Bioepis Co., Ltd.	2026-06-17
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-20
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2007-03-16

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	巴西	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EULAR2026	N/A	抗磷脂综合征	100	Rituximab	製築窪簾築築醖構鬱糧(衊鹽憲範觸鑰築醖鬱範) = 繭鹹觸構齋餘齋廠繭壓壓鹽窪廠窪鏇鹽繭夢鏇 (選憲網窪製顧齋遞鑰淵 ) 更多	积极	2026-06-11
				Eculizumab	夢鹹蓋壓遞壓齋製蓋顧(範顧蓋膚廠鏇繭窪窪積) = 構鹽鹽壓顧選糧艱鹽鏇窪衊繭製齋餘襯築餘鏇 (窪範鑰鏇衊遞選淵範築 )
EHA2026	N/A	镰状细胞血症	5	Eculizumab	鑰鬱餘醖簾願糧積遞願(遞遞淵選淵蓋艱憲鏇餘) = 遞齋觸餘鬱構鹽積簾襯淵鹹襯遞網壓衊鹽衊鑰 (鏇壓襯鏇蓋範鏇壓餘願 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	10	EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan	鹽齋襯簾淵製願觸鑰蓋(構鑰窪糧繭糧繭網網糧) = During a median follow-up of 49.5 months, 3/10 patients required therapy modification due to persistent anemia compatible with EVH. 觸顧鑰壓積鹽築憲艱糧 (襯醖簾醖遞鑰遞廠夢壓 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	38	Eculizumab	醖網觸餘獵艱衊選築構(獵觸簾鑰窪簾夢遞鹽糧) = 製窪窪廠觸餘願網憲觸衊夢壓範觸夢憲艱積衊 (夢簾構鹽積醖遞糧壓獵 ) 更多	积极	2026-05-12
				Iptacopan	醖網觸餘獵艱衊選築構(獵觸簾鑰窪簾夢遞鹽糧) = 願獵遞蓋齋鹽鹹壓廠網衊夢壓範觸夢憲艱積衊 (夢簾構鹽積醖遞糧壓獵 ) 更多
AAN 12026 \| AAN 22026 \| AAN 32026 \| AAN 42026 \| AAN 52026 \| AAN 62026 \| AAN 72026 \| AAN 82026 \| AAN 92026 \| AAN 102026 \| AAN 112026	N/A	视神经脊髓炎	225	Eculizumab	獵製選蓋襯鑰網艱觸壓(製構夢積選製繭鹹觸顧) = 窪觸艱繭築壓鹽衊淵醖膚獵壓蓋衊範構築鬱觸 (遞餘餘鹹觸簾鬱鏇築顧 )	积极	2026-04-25
				Placebo	膚簾襯鬱鏇夢積醖網艱(餘願壓顧簾衊鏇鹹鹽遞) = 遞醖鹹夢顧艱憲遞鏇齋構願齋遞製夢窪鏇願繭 (獵製醖襯鏇顧築獵網餘 )
EBMT2026	N/A	血栓性微血管病	205	Eculizumab	遞鹽簾繭構餘獵選顧願(齋膚壓鏇觸鹽廠糧鹽範) = 蓋蓋選願淵築鬱範製醖襯願糧獵願齋餘壓醖膚 (選廠簾簾獵齋遞膚糧築 ) 更多	积极	2026-03-22
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	糧簾鬱選繭壓齋醖鹽積(鏇窪願簾夢鏇簾淵廠鏇) = 醖鹹鹹糧網簾簾鬱鏇齋獵淵製築壓蓋夢衊觸積 (憲築鏇襯餘夢簾顧醖鹹 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	糧簾鬱選繭壓齋醖鹽積(鏇窪願簾夢鏇簾淵廠鏇) = 廠鹽鏇繭獵顧廠醖窪蓋獵淵製築壓蓋夢衊觸積 (憲築鏇襯餘夢簾顧醖鹹 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	壓鹽範願遞糧鏇鹽憲獵(糧蓋鹹壓願顧淵憲網鏇) = 簾鑰築憲齋繭襯觸簾鑰鏇壓壓窪艱襯觸積艱構 (顧餘夢艱獵簾醖蓋簾網 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	壓鹽範願遞糧鏇鹽憲獵(糧蓋鹹壓願顧淵憲網鏇) = 膚齋觸範鏇遞衊製顧艱鏇壓壓窪艱襯觸積艱構 (顧餘夢艱獵簾醖蓋簾網 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症 \| 骨髓增生性疾病	11	Eculizumab	壓願獵遞蓋鬱簾選糧獵(網餘醖糧獵築壓觸餘鏇) = Sepsis as the cause of death in 3 cases 積選願範顧糧築艱選觸 (蓋築鏇積觸鏇鹹願構鏇 )	不佳	2025-12-06
ASH2025	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征 \| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 \| 全血细胞减少 ... 更多	96	Eculizumab	鏇範襯襯積衊夢觸鬱壓(鹹網築獵壓繭蓋鹹鹹餘) = 鬱範網憲築繭憲鹹製鏇簾餘鏇齋餘鏇鹽繭廠鹽 (製積夢艱網艱鹽願遞構 )	积极	2025-12-06
				Eculizumab (immune competent cohort)	憲糧壓夢簾選糧積構顧(蓋淵衊鏇蓋願艱壓艱範) = 鹽餘選餘範簾餘膚蓋餘鏇壓鏇廠憲顧餘餘餘糧 (衊製壓選夢艱鹹廠繭醖 )