SHR-1918

关注并星标CPHI制药在线 2026年1月29日，国家药品监督管理局药品审评中心官网公示，恒瑞医药旗下1类新药SHR-1918注射液被拟纳入优先审评审批程序，适应症为用于治疗成人和12岁及以上青少年纯合子家族性高胆固醇血症。 图片来源：国家药品监督管理局药品审评中心官网 SHR-1918是一款靶向血管生成素样蛋白3的全人源单克隆抗体，其上市申请于2025年12月获国家药监局受理。此次拟纳入优先审评，意味着该药有望加速获批，成为中国首款上市的ANGPTL3抗体类药物，为顽固性高胆固醇血症患者提供新的治疗选择。 纯合子家族性高胆固醇血症是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，由于低密度脂蛋白受体功能严重缺陷，患者自幼年起血浆低密度脂蛋白胆固醇水平即极度升高，常导致早发性动脉粥样硬化性心血管疾病。即便接受现有最强降脂治疗，许多患者仍难以达到理想的血脂控制目标，临床存在巨大的未满足需求。 ANGPTL3是近年来降脂治疗领域的热门靶点。作为一种主要由肝脏合成的糖蛋白，ANGPTL3能够抑制脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶的活性，从而影响富含甘油三酯的脂蛋白和高密度脂蛋白的代谢。遗传学研究表明，ANGPTL3功能丧失性突变与低水平的低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯及心血管疾病风险降低相关。 基于此机制，抑制ANGPTL3成为降低血脂，尤其是针对传统治疗反应不佳患者的创新策略。在SHR-1918之前，全球范围内仅有辉瑞的evinacumab一款ANGPTL3抗体上市，其在美国获批用于12岁及以上HoFH患者。 临床数据展现强劲降脂疗效 安全性特征良好 根据恒瑞医药已公布的临床研究数据，SHR-1918在降低HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇方面展现出显著疗效。 在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验中，入组了接受最大耐受剂量他汀类药物联合或不联合其他降脂治疗仍控制不佳的HoFH患者。研究结果显示，与安慰剂组相比，SHR-1918治疗组患者在第12周时，低密度脂蛋白胆固醇水平较基线平均降低了约65%，疗效维持至第24周。同时，非高密度脂蛋白胆固醇，载脂蛋白B等致动脉粥样硬化脂蛋白指标也出现显著下降。 值得注意的是，部分伴有LDL受体功能完全缺失的难治性患者，在接受SHR-1918治疗后也观察到了有临床意义的血脂降低，这为传统降脂药物几乎无效的患者群体带来了希望。 安全性方面，SHR-1918整体耐受性良好。最常见的不良事件为轻度至中度的注射部位反应，如红斑、疼痛，通常可自行缓解。未报告与药物相关的严重不良事件或导致停药的不良事件。其免疫原性较低，在治疗期间未检测到具有中和活性的抗药抗体。 目前，该药的III期国际多中心临床试验正在稳步推进中，旨在进一步确证其长期疗效与安全性，并拓展其在其他类型难治性高胆固醇血症患者中的应用潜力。 心血管战略版图清晰 恒瑞构建降脂与心衰产品矩阵 SHR-1918的推进是恒瑞医药深耕心血管疾病领域的一个缩影。近年来，该公司围绕血脂异常和心力衰竭两大核心疾病领域，进行了系统化、多靶点的产品管线布局，旨在打造覆盖预防、治疗到疾病管理的全周期解决方案。 在降脂领域，恒瑞已构建起层次分明的产品梯队。其靶向PCSK9的单克隆抗体SHR-1209已于2024年获批上市，用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者，为不耐受或他汀控制不佳的患者提供了强效选择。 紧随其后的是针对新兴靶点的在研产品。包括靶向脂蛋白的小干扰RNA药物，旨在长效强效降低血液中脂蛋白水平，后者是已确立的独立心血管风险因素。另一款靶向载脂蛋白C-III的siRNA药物，则通过降低富含甘油三酯的脂蛋白水平，为高甘油三酯血症患者提供新疗法。此外，口服小分子PCSK9抑制剂也在早期研发中，旨在提高用药便利性。 在心力衰竭领域，恒瑞的布局同样具有前瞻性。其自主研发的靶向心肌肌球蛋白的抑制剂，旨在直接改善心肌收缩功能，适用于射血分数降低的心力衰竭患者，目前已进入II期临床阶段。另一款备受关注的在研产品是口服GLP-1/GIP/GCG三重受体激动剂。该药物不仅继承了GLP-1受体激动剂在血糖控制和心血管获益方面的优势，更通过多靶点协同作用，潜在具有更强的心肌保护、改善代谢和减轻体重效应，有望为心衰合并代谢综合征患者提供综合管理方案。 这一系列布局体现了恒瑞医药从fast-follow到差异化创新的战略转变。其研发策略紧密跟随疾病机制研究的突破，并着眼于联合疗法，长效制剂，口服给药等提升临床价值的维度。 心血管市场格局生变 创新疗法如何应对真实世界挑战 恒瑞医药心血管管线的密集推进，正逢中国心血管疾病防治格局发生深刻变革之时 随着人口老龄化，代谢性疾病患病率上升，心血管疾病负担持续加重。集采政策常态化使得传统心血管仿制药利润空间压缩，倒逼企业向真正具有临床价值的创新药转型。 然而，创新药物的成功并不仅仅只是取决于临床试验数据和审批速度，其上市后还将面临一系列真实世界的挑战。这些挑战包括医疗资源的供需矛盾，医患认知的鸿沟以及药物可及性的多重壁垒。 以ANGPTL3抗体为例，其首要适应症HoFH属于罕见病，他的患者分散，诊断率低 如何建立高效的筛查与转诊网络，让药物精准触达最需要的患者，是上市后必须解决的课题。这需要企业和学会，携手医疗机构乃至医保部门的协同努力，构建从疾病认知到规范诊疗的生态系统。 然而，作为潜在的高价值创新药，其定价与医保支付策略将直接影响可及性。如何在体现创新价值与控制医疗费用增长之间取得平衡，是决定其市场渗透速度的关键。 与此同时，医生与患者对于新靶点，新机制药物的认知需要时间培育。特别是在基层医疗机构，对复杂血脂异常的管理理念与治疗手段仍待更新。 从更广阔的心血管一级预防和二级预防视角看，单一靶点的强化降脂药物仍需融入以生活方式干预为基础，他汀类药物为基石的综合管理方案中。企业需要思考的不仅是如何销售一款新药，更是如何推动治疗观念的进步，提升整体血脂达标率，最终降低心脑血管事件的发生。而药企作为生态中的一环，其角色正从单纯的产品提供者，向疾病管理解决方案的合作伙伴转变。 参考文献 1.国家药品监督管理局药品审评中心. (2026). 《拟优先审评品种公示》. 检索自NMPA CDE官网. 2.恒瑞医药. (2025). 《SHR-1918注射液临床试验总结报告》. 3.中华医学会心血管病学分会. (2025). 《纯合子家族性高胆固醇血症诊断与治疗中国专家共识》. 中华心血管病杂志. 4.恒瑞医药年度研发报告. (2025). 5.UpToDate. (2026). Homozygous Familial Hypercholesterolemia: Management. 6.临床药物试验登记与信息公示平台. 相关试验登记信息 END 扫码领取CPHI China2026展会门票 智药研习社近期直播 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

NEWS（1.26-1.30） //// 【P村情报】是珐成浩鑫诚意推出的资讯板块。我们汇总生物医药行业一周的重要新闻，帮助各位看官梳理热点、把握趋势，了解行业最新动向。 1/26 ■ 1年长高11厘米，维昇药业生长激素周制剂获批上市 NMPA官网显示，维昇药业/AscendisPharma合作开发的注射用隆培生长激素获批上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症，每周一次给药。隆培生长激素是采用TransCon专利技术平台设计的人生长激素前药，于2021年在美获批上市，用于治疗体重至少11.5公斤（25.4磅）且因内源性生长激素(GH)分泌不足而导致生长障碍的一岁及以上儿童患者。 ■ 国内首个，阿斯利康「依库珠单抗」扩龄 阿斯利康宣布，中国 NMPA 已正式批准舒立瑞®（依库珠单抗注射液），适应症扩展至用于治疗 6 岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。新闻稿指出，这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。 1/27 ■ 李强签署国务院令公布修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》 国务院总理李强日前签署国务院令，公布修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，自2026年5月15日起施行。修订后的《条例》共9章89条，主要内容包括：一是完善药品研制和注册制度，支持以临床价值为导向的药品创新，明确非临床研究和临床试验要求，设立药品上市加快程序，并对儿童用药、罕见病药品等给予市场独占期和数据保护；二是加强药品生产管理，严格委托生产要求，明确中药饮片及配方颗粒的管理规定；三是规范药品经营与使用，完善网络销售监管，压实平台责任，加强医疗机构药事管理，并支持儿童用医疗机构制剂的配制与调剂；四是严格药品安全监管，明确监督检查措施和抽查检验流程，并针对违法行为设定严格法律责任。 ■ 优锐医药慢阻肺病新药「恩司芬群」申报上市 CDE官网显示，优锐医药（Nuance Pharma）引进的恩司芬群（Ensifentrine）在华申报上市，用于治疗慢性阻塞性肺病（慢阻肺病，COPD）。恩司芬群是Verona Pharma（已被默沙东收购）开发的一种吸入式磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，具备扩张气管和抗炎双重效果，还能激活囊状纤维化跨膜转导调节子（CFTR）以降低粘液粘度和改善粘膜纤毛清除。2021年6月，优锐医药与Verona Pharma达成协议，以可能高达2.19亿美元的总交易额（首付款2500万美元）获得该产品在大中华区域的开发和商业化权益。 ■ 瑞阳制药国产长效RSV单抗拟入优先审评 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，瑞阳制药自主研发的全人源长效呼吸道合胞病毒（RSV）单克隆抗体库莱韦单抗（RB0026）拟纳入优先审评，适应症聚焦1岁以内新生儿和婴儿RSV引起的下呼吸道感染预防。该药进展不仅为国产RSV预防药物研发注入强心剂，更有望填补国内婴幼儿RSV感染防控领域的供给缺口，优化临床治疗选择格局。 ■ 超12亿美元！先声药业与BI达成交易，掘金千亿热门市场 先声药业宣布与德国勃林格殷格翰(BI)达成一项独家许可与合作协议，双方将共同开发先声药业自研的TL1A/IL-23p19双特异性抗体SIM0709，用于炎症性肠病（IBD）的治疗。根据该协议条款，先声药业有权收取4,200万欧元的首付款，以及基于研发进展，监管审批及商业化等情况，最高达10.16亿欧元的里程碑付款，这意味着，本次交易合计约为10.58亿欧元（约合12.54亿美元）。此外，先声药业亦有权就大中华区以外的净销售额收取分级特许权使用费。 1/28 ■ 半年一针，诺华长效降脂药「英克司兰钠」新适应症获批 诺华宣布，其创新降胆固醇药物乐可为®（英克司兰钠注射液）新适应症获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。此次获批，允许该药作为饮食的辅助疗法，单药用于治疗成人原发性高胆固醇血症（非家族性）或混合型血脂异常患者，以降低其低密度脂蛋白胆固醇水平。 ■ 「药物牧场」首创新药ALPK1抑制剂DF-003获得FDA（美国食品药品监督管理局）快速通道资格 FDA官网显示，药物牧场自主研发的ALPK1抑制剂DF-003被授予快速通道资格，用于治疗ROSAH综合征。ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性遗传自身炎症性疾病，目前尚无获批疗法。药物牧场是一家处于临床阶段的创新药生物科技公司，正在全力推进用于治疗罕见病ROSAH综合征的DF-003和用于治疗慢乙肝的DF-006两种潜在“first-in-class”新药的研发工作。 ■ 复星医药与东方略就HPV治疗性核酸药物VGX-3100达成独家生产和商业化战略合作 复星医药成员企业复星万邦宣布，与东方略达成战略合作，双方就VGX-3100在大中华地区（包括中国大陆和港澳台地区）的生产和商业化签订独家协议。VGX-3100是靶向HPV16/18的治疗用DNA药物，通过智能递送系统，将靶向HPV16/18E6/E7蛋白的DNA质粒递送至人体细胞内，激活细胞免疫和体液免疫，清除HPV病毒及被感染的细胞。 1/29 ■ 恒瑞创新药卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼和TACE用于肝癌的上市许可申请获受理 恒瑞医药及子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的创新药注射用卡瑞利珠单抗（艾瑞卡®）和甲磺酸阿帕替尼（艾坦®）新适应症上市许可申请获国家药监局受理，适应症为：注射用卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼和经动脉化疗栓塞术（TACE）治疗不可切除的肝细胞癌。 ■ 恒瑞医药又一重磅1类新药拟纳入优先审评 根据中国国家药品审评中心（CDE）官网最新公示，恒瑞医药全资子公司申报的1类新药SHR-1918注射液拟纳入优先审评品种。本次拟定适应症为：用于治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者。纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患者由于低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR）的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在血液中积累，从而增加心脏病和卒中的风险。尽管目前临床已有一些治疗方法，但许多患者仍然难以达到理想的血脂控制水平。 ■ 恒瑞医药1类新药HRS-4642注射液拟纳入突破性治疗 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞HRS-4642注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为联合吉西他滨和紫杉醇（白蛋白结合型）用于携带KRAS G12D突变的晚期或转移性胰腺癌的一线治疗，HRS-4642是全球首个进入III期临床的KRAS G12D抑制剂。 ■ 第五项，康方生物 PD-1/VEGF 双抗拟纳入突破性疗法 CDE 官网显示，康方生物依沃西（AK112）又一项申请拟纳入突破性疗法，适应症为依沃西联合吉西他滨和顺铂一线治疗晚期胆道癌。这是依沃西单抗第 5 次被 CDE 纳入突破性治疗品种。依沃西是康方生物自主研发的全球首创 PD-1/VEGF 双特异性肿瘤免疫治疗药物。该药于 2024 年 5 月首次获批，目前已在国内获批两项适应症，分别用于 EGFR-TKI 治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）、一线治疗 PD-L1 表达阳性的晚期 NSCLC。 ■ 正大丰海与Formation Bio就FHND5032达成授权合作 中国生物制药旗下正大丰海宣布，与Formation Bio达成协议。Formation Bio已获得口服小分子miR-124诱导剂FHND5032在大中华区以外的全球权益。正大丰海将获得 Kenmare Bio一定比例的股权，并收取首付款，在项目推进过程中还可获得与研发、注册及商业化相关的里程碑付款，合计超过5亿美元。此外，正大丰海还将就未来潜在销售获得特许权使用费（royalties）。 1/30 ■ 全球首款，新型降糖药「埃诺格鲁肽」获批国内 NMPA官网显示，先为达生物申报的埃诺格鲁肽注射液获批上市，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。埃诺格鲁肽注射液是全球首个获批上市的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂，与非偏向型GLP-1受体激动剂不同，该药偏向性激活cAMP信号通路，同时最小化β-arrestin的募集，这种信号偏向限制了受体的脱敏和下调，使受体更多的留存在细胞表面，并维持治疗性信号传导。 ■ 德镁医药磷酸芦可替尼乳膏在国内获批上市 康哲药业引进的磷酸芦可替尼乳膏获批上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风。芦可替尼乳膏为Incyte的JAK1/JAK2选择性抑制剂，已获得美国FDA批准用于12岁及以上非节段型白癜风患者的局部治疗。 ■ 康方生物 PD-1/VEGF 双抗首个海外适应症 BLA 获受理 康方生物全球首创 PD-1/VEGF 双抗依沃西海外合作伙伴 Summit Therapeutics 宣布，美国 FDA 已受理依沃西联合化疗治疗第三代 EGFR-TKI 治疗进展的 EGFR 突变的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的生物制品许可申请（BLA）， PDUFA（处方药用户付费法案）日期为 2026 年 11 月 14 日。 ■ 石药集团与阿斯利康就创新长效多肽药物开发签订战略合作与授权协议 石药集团宣布，与阿斯利康签订协议，以利用石药专有的缓释给药技术平台及多肽药物AI发现平台开发长效多肽药物。就阿斯利康对八个项目及该等平台的使用，石药将获得12亿美元预付款，并有权获得最高35亿美元的潜在研发里程碑付款和最高138亿美元潜在销售里程碑付款，以及基于相关授权产品年净销售额的最高达双位数比例销售提成。 编辑及审定：市场部