Clobazam

编者按    2026年1月27日发布，5月15日正式施行的新修订《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称《条例》），首次确立药品试验数据保护与市场独占期双轨制，明确含新型化学成分药品享有6年数据保护期，儿童用药可获不超过2年市场独占期，罕见病用药则享有不超过7年市场独占期。这一制度突破了单一专利法的保护格局，形成叠加效应，为医药创新注入强劲动力。 总结与思考 一、儿童用药、罕见病用药设立市场独占期 第二十一条　国家支持儿童用药品、罕见病治疗用药品的研制和创新。对儿童用药品新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药品、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。对符合条件的罕见病治疗用药品，药品上市许可持有人承诺保障药品供应的，给予不超过7年的市场独占期。药品上市许可持有人不履行保障药品供应承诺的，市场独占期终止。 儿童用药纳入优先审评的案例： 2022年5月11日，国家药品审评中心（CDE）更新优先审评公示名单，拟将宜昌人福药业的仿制药氯巴占片的上市申请纳入优先审评，用于2岁及以上 Lennox-Gastaut 综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗。 10mg的氯巴占片剂被纳入《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》中。但是由于氯巴占开发难度大，且为儿童罕见病用药，患者群体特殊，受试者招募和入组都比较困难，所以国内药企仿制和引进氯巴占的动力较小。 此次人福药业氯巴占片上市申请以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，拟用于2岁及以上LGS患者癫痫发作的联合治疗。 罕见病用药纳入优先审评的案例： 2025年4月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是首个血友病B基因治疗药物。 二、含有新型化学成分的药品设立试验数据保护期 第二十二条　国家对含有新型化学成份的药品以及符合条件的其他药品的上市许可持有人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据实施保护，任何人不得对该未披露的试验数据和其他数据进行不正当的商业利用。前款规定的数据的保护期限自药品注册之日起不超过6年。在保护期限内，其他申请人未经药品上市许可持有人同意，使用前款规定的数据申请药品注册的，不予许可；但是，其他申请人提交自行取得数据的除外。 我国此前已对含有新型化学成份的药品及相关数据实施过保护期，具体情况如下： 1. 2002年《药品管理法实施条例》首次确立2002年颁布的《药品管理法实施条例》第三十五条规定，国家对获得生产或销售含有新型化学成份药品许可的生产者或销售者提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据实施保护，保护期限自获得许可证明文件之日起6年。在此期间，其他申请人未经同意使用该数据申请药品许可的，药品监督管理部门不予许可（除非其提交自行取得的数据）。 2. 2007年《药品注册管理办法》重申2007年修订的《药品注册管理办法》第二十条再次明确上述规定，进一步细化了对新型化学成份药品试验数据的保护要求，强调在保护期内药监部门不批准其他申请人使用未披露数据的申请。 3. 2019年《药品管理法实施条例》延续2019年修订的《药品管理法实施条例》继续保留了对含有新型化学成份药品试验数据的保护条款，保护期限和方式与2002年版本基本一致。 试验数据保护期案例： 帕博利珠单抗注射液（商品名：可瑞达） 默沙东研发的 PD-1 抑制剂（生物药 1 类创新药），2018 年 7 月 25 日在中国获批首个适应症（黑色素瘤） 保护期限：自 2018 年 7 月 25 日起6 年（至 2024 年 7 月 24 日） 保护特点：新增适应症分别给予数据保护：2019 年获批肺癌适应症、2020 年获批食管癌适应症等，每个新适应症均自获批之日起享有独立 6 年数据保护期。 三、双轨保障的意义：数据保护期+市场独占期 新修订《条例》的核心价值，在于填补了专利法的保护空白，构建起“专利+数据+市场”的全链条保护网络。此前，我国专利法仅对技术方案予以保护，难以覆盖研发过程中的核心试验数据。而新制度下，数据保护可防范研发数据被滥用，市场独占期能保障企业盈利回报，二者互补联动，为创新药有效对冲研发风险，充分激发企业的创新积极性。 作者深耕医药领域二十多年，供职于大型医药上市企业，曾独立完成100+详尽医药调研报告，处理过多项注册咨询事项。如需服务，可加v。

超过7000种罕见病、全球3亿患者、中国2000万患者，其中约95%的疾病仍无药可治——这一冰冷数字背后，是罕见病患者群体长期面临的治疗困境。2025年12月，一款国产戈谢病创新药“戈芮宁”获批上市，为中国约3000名戈谢病患者带来了新的希望。这款药物由北海康成与药明生物联合开发，从启动到获批仅用约六年半时间，打破了外资药企在戈谢病治疗领域的垄断。而就在几个月前，复星医药自主研发的芦沃美替尼片也成功获批，成为中国首个且唯一拥有成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的罕见病药物。全球研发：政策驱动与技术革新双轮并进罕见病药物研发已成为全球医药创新的重要前沿。截至2025年，已知的罕见病种类已超过7000种，全球患者约3亿人，而其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。美国作为罕见病药物研发的领先者，其成功很大程度上得益于政策创新。1983年，美国通过《孤儿药法案》，为罕见病药物提供7年市场独占期等激励措施。这一政策极大地激发了药企的研发热情：2024年，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）批准了50款创新药，其中26款（52%）为“孤儿药”。欧盟同样通过立法推动罕见病药物研发，为符合条件的药品提供10年市场独占权，并可延长至12年。这些政策工具有效平衡了研发投入与市场回报，使罕见病药物从“无人问津”变为全球医药研发的热点领域。技术创新同样在推动罕见病药物研发进入新阶段。基因编辑、细胞治疗、AI制药等新技术正不断改写研发格局。2023年，美国FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗镰刀型细胞贫血病患者，开启了罕见病治疗的新纪元。中国突破：从依赖进口到本土创新的跨越中国罕见病药物研发正迎来快速发展期。2025年上半年，我国共批准创新药43款，同比增长59%，接近2024年批准创新药48个的全年数量。其中，罕见病药物是重要组成部分。中国罕见病药物研发的进步，得益于政策环境的持续优化。2018年以来，经过7轮调整，国家累计已将149种创新药纳入医保药品目录。创新药上市申请审评用时也从2017年的420个工作日缩短至235个工作日。更值得关注的是，中国药企正从“模仿性新药（Me-too）”快速迈向“同类最佳（Best-in-class）”。复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示：“公司持续聚焦未被满足的临床需求，加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白。”本土药企的研发能力也在国际合作中不断提升。恒瑞医药与葛兰素史克公司（GSK）达成合作协议，双方将共同开发至多12款创新药物。恒瑞医药相关负责人表示，此次合作是一场互利共赢的“双向奔赴”。研发挑战：科学难题与市场机制的博弈罕见病药物研发仍面临多重挑战。研发成本高、周期长、患者群体小是主要障碍。一款新药从立项到上市需要投入超10亿美元，历经10-15年的漫长周期。对于罕见病药物，这一挑战尤为突出。基础研究能力不足也制约着研发进展。湖北省罕见病医学中心主任罗小平指出：“基础研究能力相对薄弱，国内针对部分致病新基因和机制的原创性研究仍较少，新靶点发现不足，导致早期研发门槛较高。”患者注册登记体系不完善同样影响研发效率。罕见病患者数量稀少、分布广泛，缺乏全国性、多中心协同运作的系统化注册登记平台，不利于临床研究样本的组织和自然史数据的全面积累。资本偏好也是不可忽视的因素。南开大学化学学院教授陈悦坦言：“我们也得兼顾满足投资人的期望。”他的团队曾考虑暂停脑胶质瘤药物研发，将重点转移到患者基数更大的肺癌药物，以便更快完成临床试验和上市。本土策略：差异化研发与政策创新并进面对挑战，中国药企正在探索适合自己的发展路径。差异化研发是关键策略之一。复星医药的芦沃美替尼片针对的是国内此前无任何靶向治疗药物获批的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH），避免了同质化竞争。国际合作是另一重要途径。北海康成与药明生物的合作展示了如何通过优势互补加速罕见病药物研发。药明生物CEO陈智胜介绍，戈芮宁项目采用了诸多创新技术，如超高效连续细胞培养平台WuXiUP™，实现综合产量提升大于110倍。政策创新同样在推动本土罕见病药物研发。中国已经实施了优先审评审批、罕见病药物绿色通道等政策。湖北省医疗保障改革发展研究院院长冉明东建议，应持续完善审评审批机制，积极推动跨境数据的合规流通，并构建国家级公共技术平台和全球临床试验网络等“出海”服务体系。患者可及性：从药物获批到治疗可及的最后一公里药物获批只是第一步，提高患者可及性同样重要。价格是首要障碍。罕见病药物由于研发成本高、患者人数少，往往价格昂贵。如国外一种治疗杜氏肌营养不良症的“迷你蛋白”，一次性用药花费高达320万美元。医保保障是提高可及性的关键。近年来，中国已将68种罕见病的126种药物纳入医保，诊疗协作网覆盖419家医疗机构。但保障体系的薄弱环节仍待补齐——部分创新药尚未纳入医保，已纳入药物的长期治疗负担仍然沉重。仿制药也在提高可及性方面发挥重要作用。宜昌人福药业公司生产的首个国产氯巴占（用于治疗难治性癫痫）成功进入国家医保目录后，每片价格仅为2.11元。公司总工程师李莉娥表示：“虽是仿制药，但在技术上也有不小突破。”未来展望：构建可持续发展的罕见病药物研发生态中国罕见病药物研发正迎来历史性机遇。根据北京协和医院张抒扬教授团队与清华大学陈晓媛教授团队的研究，截至2022年底，中国共有840种罕见病药物处在开发中。2017年至2022年，中国在研的罕见病药物数量年均增长率达34%，超过全球增长率近四成。技术进步将继续推动研发创新。人工智能在罕见病药物研发中显示出巨大潜力。华大集团基于过往产出的基因组数据，结合AI算法，推出了自研生成式生物智能，包含面向遗传病临床检测的大模型，目前已开始应用于罕见病诊断。支付机制创新也是未来发展的重要方向。北京病痛挑战公益基金会创始人王奕鸥呼吁：“除了基本医保和社会慈善，更应推动将罕见病保障全面系统性地纳入国家多层次社会保障体系。”罗小平教授建议，中国应借鉴国际经验，完善“孤儿药”专属审评审批绿色通道，探索适度的市场独占期、税收优惠和医保保障等激励政策。同时，加强基础研究与转化平台建设，加大对罕见病致病基因、分子机制等原创性研究的投入。随着政策支持力度加大、技术创新加速和企业投入增加，中国罕见病药物研发正逐步从全球跟随者向并行者、引领者转变。正如中国医药创新促进会相关负责人所言，中国创新药已实现从“境内有效”向“全球注册”转型，部分中国自主研发药物已获得主流市场的高度认可。对于全球3000种罕见病的2000多万中国患者而言，每一款新药的问世都不只是科学的突破，更是一个生命重获希望的开始。 交流微信huangzhiwei2018