Andexanet alfa

来源：趣学术 作者：颜陆荣 一周内拒批两个外企创新药，堪称全球最严了！ 11月11日，国家药品监督管理局发布2025年11月11日药品通知件送达信息，AstraZeneca AB（阿斯利康）的注射用Andexanet alfa收到通知件，未获批准。 而就在一周前，艾伯维的艾可瑞妥单抗注射用浓溶液和艾可瑞妥单抗注射液国内上市申请也被拒。 值得关注的是，这两款药物都在多个国家获批准上市，其在国内上市被否，究其原因，还是因为这两款药物本身仍然具有风险性，其背后凸显的是临床安全性和有效性才是药品上市的核心准则。 Andexanet alfa（商品名：Andexxa）由Portola Pharmaceuticals开发，2020年，罕见病领域巨头Alexion以14亿美元收购Portola，从而将Andexanet alfa纳入旗下。不到一年后，随着Alexion被整体收购，该产品最终归属阿斯利康。用于逆转阿哌沙班和利伐沙班等抗凝药导致的急性严重出血。数据显示，使用Xa因子抑制剂的患者中，约有3%–5%会发生严重出血事件。仅2016年，美国就因此出现约11.7万例住院病例和近2000例死亡。拜耳和强生等药企曾为此支付超过7.7亿美元赔偿。 有望解决此问题的Andexanet alfa于2018年在美国获FDA加速批准上市，次年再获欧盟有条件批准。2022年，该药进入日本市场。2023年12月，阿斯利康正式向中国国家药监局药品审评中心（CDE）提交上市申请。有行业分析曾预测其可能在2025年第二季度获批，谁料姗姗来迟的不是批准文号而是“不批准”的结论。 但这也并不超出预期。虽然在阿斯利康的推动下，Andexanet alfa销售额迅速增长，2023年全球销售额达1.82亿美元，同比增长23%。2024年，FDA拒绝了其转为完全批准的申请，理由是该药存在安全性隐患。FDA审查发现，尽管其在止血方面效果显著，但用药患者血栓发生率高达14.6%，是标准治疗组（6.9%）的两倍以上。 而药监局对Andexanet alfa拒批的具体原因虽未公布，但有业内人士猜测，一方面是因为其本身的安全隐患，另一方面或许是因为该药物国际临床试验数据主要基于欧美人群，缺乏中国患者数据。根据CDE指导原则，对于创新药，通常要求在中国境内开展桥接试验或纳入足够比例的中国患者群体，以确保种族差异不影响疗效和安全性药品安全性的本土化评估需求。FDA采用"加速批准"路径，欧盟采用"有条件批准"，此类路径在中国通常需要更充分的本土数据支持。 在阿斯利康的Andexanet alfa被拒批前一周，艾伯维的重磅双抗新药艾可瑞妥单抗也遭遇了相似结局。 11月3日，中国国家药监局发布通知件送达信息，艾伯维的艾可瑞妥单抗注射液及其浓溶液上市申请未获批准。 公开资料显示，艾可瑞妥单抗最初由Genmab公司研发，2020年艾伯维以总金额达39亿美元的协议获得共同开发与商业化权益。 艾可瑞妥单抗是CD3/CD20双特异性抗体，2023年5月，艾可瑞妥单抗在美国首次获批上市，适应症为接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者；2024年6月，艾可瑞妥单抗再获FDA批准用于治疗至少接受过两种系统治疗的复发难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。 根据药智数据平台显示，该药自2021年起已在国内提交多项注册申请，涵盖不同剂型与联合疗法。今年8月份，艾可瑞妥单抗联合利妥昔单抗和来那度胺治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL)成人患者上市申请被CDE纳入优先审评。然而，此次“通知件”结果显示其最终未能通过技术审评或行政审批环节。 对于艾可瑞妥单抗被拒批的原因，业内结合临床研究推测，此次不批准的两项受理号对应的适应症可能是“B 细胞非霍奇金淋巴瘤”，该适应症仅开展了1+2期临床。因此，此次不批准原因还是临床疗效和有效性证据不足的问题。  喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~ 免责声明 “汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 信息来源：趣学术 往期推荐 本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。