A Phase 1, Multi-center, Parallel, Open-label, Pharmacokinetic, Safety, and Tolerability Study of Venglustat Given as a Single Dose in Adult Participants With Mild, Moderate, and Severe Hepatic Impairment and in Matched Participants With Normal Hepatic Function

This is a parallel, Phase 1, four arm, open-label, single dose, multicenter study to evaluate the impact of hepatic impairment on venglustat exposure following treatment with venglustat.
The purpose of this study is to assess the effect of mild, moderate, and severe hepatic impairment on PK, safety, and tolerability of venglustat compared with normal hepatic function in male and female participants aged 18 to 79 years.
Study details include:
* The total study duration per participant will be up to 42 days, including up to 21 days for screening and approximately 21 days from institutionalization to the end of study (EOS).
* Institutionalization is mandatory until the activities on D5 have been completed.
* Each participant will receive a single dose of venglustat.
* For hepatically impaired participants there will be a screening visit, a multi-day institutionalization visit, and 7 site visits after D5 discharge, including the end of study (EOS) visit.
* For healthy volunteers there will be a screening visit, a multi-day institutionalization visit and 3 site visits after D5 discharge, including the end of study (EOS) visit.

开始日期2023-01-18

申办/合作机构

Sanofi

NCT05280548

/ Active, not recruiting临床3期

A Randomized, Open-label, Parallel-group, 18-month Phase 3 Study to Evaluate the Effect of Venglustat Compared With Usual Standard of Care on Left Ventricular Mass Index in Participants With Fabry Disease and Left Ventricular Hypertrophy

This is an 18-month, multicenter, randomized, active-control, parallel-group Phase 3 study, in which participants will be randomized to venglustat versus standard of care therapy (agalsidase alfa, agalsidase beta, or migalastat) to evaluate the effect of venglustat on left ventricular mass index (LVMI) in adult participants with Fabry disease and left ventricular hypertrophy.
* Study visits will take place approximately every 3 to 6 months
* Participants who complete the randomized period may continue to the long-term extension (LTE) to receive venglustat for up to additional 45 months with the total study duration up to 5.3 years maximum.

开始日期2022-05-03

申办/合作机构

Sanofi

NCT05222906

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Double-dummy, Active-comparator Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3) Who Have Reached Therapeutic Goals With Enzyme Replacement Therapy (ERT)

This is a parallel arm, Phase 3, double-blind, double-dummy, active-comparator, 2 arm study to evaluate the efficacy and safety of daily oral venglustat versus intravenous Cerezyme infusions every two weeks for improvement or stabilization of the neurological manifestations and maintenance of systemic disease stability in participants aged ≥12 and <18 years and adult patients with Gaucher disease Type 3 (GD3) who have been treated with Enzyme Replacement Therapy (ERT) for at least 3 years.

开始日期2022-04-18

申办/合作机构

Sanofi

100 项与 Venglustat 相关的临床结果

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100 项与 Venglustat 相关的转化医学

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100 项与 Venglustat 相关的专利（医药）

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项与 Venglustat 相关的文献（医药）

2026-01-01·GENETICS IN MEDICINE

Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials

Article

作者: Thibault, Nathan ; Goyeau, Harmonie ; Jones, Simon A ; Zheng, Riliang ; Cox, Timothy M ; Minini, Pascal ; Nakashima, Ichiro ; O'Callaghan, Mar ; Batsu, Isabela ; Hahn, Andreas ; Tifft, Cynthia J ; Giugliani, Roberto ; Kowthalam, Madhurima Uppara ; Perlman, Susan

PURPOSE:

To evaluate efficacy and safety of venglustat for GM2 gangliosidoses (Tay-Sachs and Sandhoff diseases) and cognate diseases.

METHODS:

The AMETHIST phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluated oral venglustat (N = 40) vs placebo (N = 19) in adults with late-onset GM2 gangliosidoses. Coprimary endpoints were annual percent change on the 9-Hole Peg Test and percent change in cerebrospinal fluid (CSF) GM2 ganglioside from baseline to week 104. A secondary population of participants with cognate diseases (N = 16) received open-label venglustat in a "basket" trial.

RESULTS:

CSF GM2 decreased by 47.6% (90% CI: -52.6, -42.6) with venglustat versus 11.3% (90% CI: -18.3, -4.4) with placebo (difference: -36.2 [90% CI: -44.8, -27.7], P < .0001). The annual percent change in 9-Hole Peg Test was 2.49% (90% CI: 0.28, 4.74) with venglustat versus 0.95% (90% CI: -2.16, 4.15) with placebo (difference: 1.54% [90% CI: -2.33, 5.39], P = .74). Decreased CSF GM2 concentrations did not correlate with clinical endpoints. Secondary population participants remained clinically stable. The most common adverse events were fall, headache, and contusion with placebo and fall, and COVID-19 and headache with venglustat.

CONCLUSION:

In adults with late-onset GM2 gangliosidoses, oral venglustat decreased CSF GM2 concentrations but without clinical improvement in the endpoints assessed. No new safety findings were observed.

2025-11-01·Molecular Genetics & Genomic Medicine

Historical Control Analysis Demonstrates Greater Long‐Term Reduction in Plasma Globotriaosylceramide (Gb3) by Venglustat Compared With Placebo or Agalsidase Beta in Male Patients With Classic Fabry Disease

Article

作者: Ortiz, Alberto ; DasMahapatra, Pronabesh ; Liu, Shiguang ; Wilcox, William R. ; Deegan, Patrick ; Germain, Dominique P. ; Modur, Vijay

ABSTRACT:

Purpose:

To evaluate the disease biomarker response of venglustat in patients with Fabry disease (FD), utilizing data from a single‐arm phase 2 study of venglustat and a placebo‐controlled phase 3 study of agalsidase beta through historical control and case‐matched analyses.

Methods:

Eleven venglustat‐treated male patients with classic FD in the phase 2 study were matched with placebo‐ or agalsidase beta–treated patients from the phase 3 study based on propensity scores at baseline. Changes from baseline in plasma globotriaosylceramide (GL‐3 or Gb3) concentrations were analyzed at approximately 6–36 months.

Results:

Venglustat treatment resulted in greater significant reductions in plasma GL‐3 concentrations at 6 months from baseline vs. placebo (mean difference −2.56 μg/mL, p < 0.001), and at 24 and 36 months from baseline vs. agalsidase beta (mean difference −1.8 μg/mL, p < 0.05 and −2.35 μg/mL, p < 0.01, respectively). GL‐3 concentrations continued to decline with venglustat for up to 3 years without plateauing.

Conclusions:

Venglustat showed significantly greater reductions in plasma GL‐3 concentrations than placebo after 6 months and agalsidase beta after 24 and 36 months. These findings support the potential of long‐term venglustat treatment to reduce GL‐3 accumulation in patients with classic FD. Further studies are needed to confirm clinical benefit.

2025-08-01·BRITISH JOURNAL OF CLINICAL PHARMACOLOGY

Drug–drug interaction study with itraconazole supplemented with physiologically based pharmacokinetic modelling to characterize the effect of CYP3A inhibitors on venglustat pharmacokinetics

Article

作者: Sharma, Jyoti ; Li, Li ; Li, Yi ; Crawford, Nigel ; Sahi, Jasminder ; Zhang, Yan‐Yan ; Macha, Sreeraj ; Cartot‐Cotton, Sylvaine

Aims:

Venglustat is an oral glucosylceramide synthase inhibitor under clinical investigation to treat various lysosomal storage diseases. Metabolism is a main pathway for its elimination in humans with CYP3A being the major contributor. This study aims to evaluate effect of CYP3A inhibition (using itraconazole) on venglustat exposure and to develop and validate a physiologically based pharmacokinetic (PBPK) model to assess effects of additional CYP3A inhibitors of varying potencies on venglustat pharmacokinetics.

Methods:

An open‐label, single‐sequence, 2‐period drug–drug interaction (DDI) study was conducted in healthy subjects with coadministration of multiple twice daily oral doses of 100 mg itraconazole against a single dose of 15 mg venglustat. A minimal PBPK model was developed using available physicochemical, in vitro and in vivo pharmacokinetic data and validated using data from relevant venglustat clinical studies including the itraconazole DDI study. Effects of additional CYP3A inhibitors on venglustat exposure were predicted.

Results:

Coadministration with itraconazole increased venglustat area under the concentration–time curve by 2.03‐fold (90% confidence interval [90%CI]: 1.81–2.27). Venglustat steady‐state area under the concentration–time curve during a dosing interval following coadministration with strong (clarithromycin), moderate (fluconazole) and weak (fluvoxamine and cimetidine; with CYP2D6 inhibition turned off) CYP3A inhibitors is predicted to increase by 1.74‐ (5th–95th centile, 1.30–2.49), 1.52‐ (1.23–1.88), 1.08‐ (1.03–1.15) and 1.08‐fold (1.04–1.12), respectively.

Conclusion:

The effect of itraconazole on venglustat exposure was quantified clinically, and a minimal PBPK model was successfully developed, validated and applied to assess DDI effect of additional CYP3A inhibitors on venglustat. The results help to further understand the DDI potential with venglustat and will inform dose recommendations with comedications.

项与 Venglustat 相关的新闻（医药）

2026-02-12

·PMLiVE

Sanofi announces positive results for venglustat in type 3 Gaucher disease

Sanofi has announced positive results from its study of venglustat in in adults and children over 12 with neurological manifestations of type 3 Gaucher disease (GD3). Gaucher disease is a rare, inherited lysosomal storage disease caused by deficiency of the glucocerebrosidase enzyme. This leads to molecules known as glycosphingolipids (GSLs) building up, especially in macrophages of the spleen, liver, bone marrow and lungs. There are three main types of Gaucher disease. In GD3, neurological symptoms such as ataxia and cognitive issues are seen alongside the systemic manifestations that characterise GD1. Enzyme replacement therapy (ERT) can be used to treat systemic symptoms of GD3, but there are currently no approved treatments for its neurological symptoms. The LEAP2MONO study showed that venglustat improved both neurological and non-neurological outcomes. Improvements in neurological symptoms, which were the primary endpoint of the study, were measured at week 52. These scores were then compared with those of patients receiving ERT. Venglustat was found to be well tolerated by participants, and no new safety signals were observed. Sanofi plans to file global regulatory applications for venglustat in GD3. Results from the LEAP2MONO study will be presented at the 22nd annual WORLDSymposium. Houman Ashrafian, executive vice president and head of R&D at Sanofi, said: “What excites us most is the potential to address critical unmet medical needs. A daily pill could make a serious difference for Gaucher patients facing neurological challenges.” Sanofi is also studying a potential indication of venglustat in Fabry disease, which is another rare lysosomal storage disease. The phase 3 PERIDOT study in this indication did not meet its primary endpoint, but a second phase 3 study in Fabry disease, CARAT, is ongoing.

临床3期临床结果

2026-02-09

·科途医学K2Oncology

行业快讯 |GLP-1激战正酣，巨头管线“瘦身”，核酸药物获重金布局

行业快讯 NEWS 💊医药行业周报本周摘要：本周医药行业呈现多重交织的动态：GLP-1减重/代谢药物赛道竞争进入白热化阶段，诺和诺德面临业绩增长压力，但其新一代复方制剂展现出强劲潜力；辉瑞则通过战略并购实现GLP-1管线“起死回生”。同时，全球大型药企加速推进研发管线优化与战略性收缩，多项重磅在研项目因疗效未达预期或监管挑战而被终止或推迟，资产减值频发。另一方面，核酸药物（RNAi/mRNA）等前沿平台技术持续获得资本青睐，通过巨额合作协议彰显其在罕见病和慢性病治疗领域的巨大潜力。🚀 核心重磅 (Top Stories)1、GLP-1赛道竞争白热化，诺和诺德喜忧参半，辉瑞逆袭入局深度解读：全球减重/代谢药物市场风云激荡。龙头诺和诺德本周股价重挫14%，主要受Q4财报中销售额与营业利润下滑（分别同比下降7.6%和14%）及2026年销售和营业利润指引（下降5%至13%）影响。这标志着该公司九年来首次年度销售下滑，主要归因于礼来Zepbound等竞品的强力阻击、美国药品降价政策压力及国际市场司美格鲁肽仿制药的潜在竞争。公司高管的离职与更替也反映了内部变革的压力。然而，诺和诺德也展现出积极亮点：其口服GLP-1肥胖治疗药物（Wegovy pill）上市初期表现强劲，周处方量达5万张，似乎优于礼来Zepbound初期销售。更具战略意义的是，其GLP-1与Amylin双靶点复方制剂CagriSema在III期REIMAGINE 2试验中，针对2型糖尿病患者，头对头击败了司美格鲁肽2.4 mg单药，在血糖控制和减重方面均表现更优，有望成为礼来替尔泊肽（Tirzepatide）的强劲竞品。这预示着GLP-1市场正从单一靶点向更高效的组合疗法演进。辉瑞在GLP-1领域的征程则是一部“挫折教育史”，自研口服小分子GLP-1（Lotiglipron、Danuglipron、PF-06954522）因肝毒性、胃肠道耐受性差或市场评估等原因遭遇“三连败”，导致股价自新冠疫苗高峰下跌超60%，面临150亿美元的专利悬崖。但本周，辉瑞通过斥资高达100亿美元收购Metsera，成功引入每月一次注射用GLP-1受体激动剂MET-097i。该药物在临床试验中展现出良好的耐受性和10.5%的6个月平均体重下降，尽管减重幅度略低于现有竞品，但每月一次的给药便利性有望分流部分追求依从性的患者。这标志着辉瑞在千亿美元减重市场中的“复活赛”迈出关键一步，未来可能形成“注射+口服”双轨布局，重塑竞争格局。安进的潜在GLP-1竞品MariTide也在积极推进中，已完成慢性体重管理研究和2期糖尿病试验，并正为未来上市进行大规模投资，进一步预示着GLP-1市场将迎来更多强劲的入局者。2、大型药企加速管线优化与战略性资产剥离，研发效率与投资回报率受严格审视深度解读：本周多项事件表明，全球大型制药公司正以前所未有的力度对研发管线进行“去芜存菁”，旨在提升资本效率和投资回报率。诺华在2025年财报中披露了高达3亿美元的研发资产减记费用，终止了放射配体疗法（RLT）管线中的两款PSMA靶向候选分子，旨在集中资源推进核心核药项目如Pluvicto。此外，其还对2024年收购MorphoSys业务确认了高达9亿美元的商誉减值，原因是对收购前已存在的安全性信号重新解读，大幅提高了风险折现率。更有多款重磅在研药物（如心血管二级预防药物TQJ230、房颤治疗药物MAA868）的数据读出时间被推迟至2026年或2027年，反映出诺华在资源分配上更为审慎，不再盲目追求速度。罗氏同样进行了一次深度的自我修正，不仅终止了2022年斥资1亿美元首付款引进的纤维化药物vixarelimab（因二期临床无效性分析显示疗效目标难以实现），还叫停了多款早期眼科（zifibancimig）、肿瘤（RG6221、RG6561）内部研发项目，甚至从三期临床管线中移除了阿替利珠单抗联合化疗治疗非小细胞肺癌的计划。这些决策均基于对现有数据集的严格评估，未能达到公司设定的“高门槛”而选择止损。安进则宣布终止与协和麒麟关于抗OX40抗体药物rocatinlimab的合作开发与商业化协议，尽管该药物在III期试验中击败了安慰剂，但由于疗效不及赛诺菲/再生元的重磅药物Dupixent，市场潜力受限。安进为此放弃了4亿美元的首付款及未来可能高达8.5亿美元的里程碑付款。这凸显了在竞争激烈的成熟市场中，药物的商业成功不仅取决于绝对疗效，更取决于其相对于现有标准疗法的“压倒性优势”。这些大手笔的“断臂求生”行动，共同揭示了大型药企对研发投入回报的日益严格要求，预示着行业未来将更加聚焦于高确定性、高差异化和具备市场领先潜力的资产。📈 政策与市场 (Policy & Market)1、监管审查趋严，数据完整性成焦点安进的重磅自身免疫药物Tavneos（avacopan）面临美国FDA要求撤市的危机，原因在于关键临床试验中部分患者主要终点结果的重新判定流程合规性受到质疑。尽管安进拒绝了这一请求，并坚称药物获益-风险概况稳固，但欧洲药品管理局（EMA）也已启动调查。这凸显了监管机构对数据完整性和透明度的日益重视，即便对于已获批的“重磅炸弹”药物，合规风险依然存在。阿斯利康的系统性红斑狼疮（SLE）治疗药物Saphnelo皮下注射剂型，在欧盟委员会批准上市不到两个月后，却意外遭遇美国FDA的完整回复函（CRL）。虽然静脉输注版本已在全球广泛使用，皮下剂型旨在提升患者依从性，与GSK的Benlysta争夺市场，但FDA的拒绝意味着其上市进程将进一步延后。这再次强调了不同国家监管机构审查标准的差异性，以及在产品便利性升级背后仍需满足严格的监管要求。2、市场格局调整与战略性资产优化上海医药拟通过公开挂牌方式转让其所持中美施贵宝30%股权，挂牌价格不低于10.23亿元人民币。这属于公司层面的战略性资产剥离，可能旨在优化资产结构、聚焦核心业务或盘活存量资产。赛诺菲中国疫苗业务首席业务官张明峰女士离任，结合公司疫苗业务Q4销售额下降2.5%及2025年全球营收略有下滑的财报数据，表明赛诺菲正对其中国市场疫苗战略及组织架构进行调整，以应对全球及区域市场挑战。🧬 研发前沿 (R&D)1、核酸药物平台技术迎来密集合作，罕见病领域成新增长极罗氏（基因泰克）与圣因生物达成全球研发合作与许可协议，基因泰克将支付2亿美元首付款及高达15亿美元的开发和销售里程碑付款，共同推进一款RNAi疗法。此前的2025年11月，礼来也与圣因生物签署了价值高达12亿美元的合作协议。圣因生物的LEAD™平台以其新型药物化学修饰和组织特异性递送技术，实现半年一次的长效给药潜力，获得两家制药巨头的青睐，这标志着核酸药物，特别是具备高效递送和长效优势的RNAi疗法，在心血管代谢等慢性病领域正成为大药企的战略重点。 Moderna与意大利药企Recordati达成最高1.6亿美元的合作，共同推进用于治疗超罕见代谢病丙酸血症的mRNA疗法mRNA-3927。该疗法在I/II期临床中使代谢失衡风险降低70%，是mRNA疗法在罕见遗传代谢病中首次取得阶段性成功。此次合作不仅为Moderna在新冠疫苗收入下滑背景下提供了多元化发展和财务支撑，也预示着mRNA平台正从传染病领域向罕见病等更广阔的治疗领域拓展。Recordati作为罕见病商业化专家，其强大的商业渠道有望加速产品市场化。2、罕见病研发挑战与机遇并存赛诺菲的口服在研药物venglustat在治疗3型戈谢病（GD3）的III期临床研究中达到了所有主要终点，尤其在改善神经系统症状方面表现优于传统酶替代疗法（ERT），且耐受性良好。这是针对目前无获批药物可治疗的GD3神经系统症状的重大突破，公司将推进全球监管递交。然而，在同一天，venglustat在法布雷病治疗的III期研究中未能达到主要终点，未能显示出优于安慰剂的疗效。这表明罕见病研发虽具“孤儿药”属性带来的高价值潜力，但其临床验证的复杂性和高风险性依然存在。3、合成生物学赋能医药制造升级国内领先的合成生物与绿色化学生产制造商桦冠生物完成数亿元人民币C轮融资，资金将用于医药与大健康领域的新品研发、生产基地扩建。该公司凭借在酶促化学合成与连续流技术方面的双重优势，构建了覆盖全链条的技术体系，实现高端制造领域的绿色发展。其向PDMO（Partnered Development & Manufacture Organization）新模态的转型，预示着未来上游原料药及关键中间体生产将更注重与下游制剂伙伴的深度融合，共同承担风险、共享成果，为新质生产力在医药制造领域的应用提供了范本。 |信息说明：本文信息均来源于企业官方公告、监管机构（FDA、EMA、NMPA）发布、权威同行评审期刊、专业财经媒体及中华人民共和国中央人民政府官网，确保内容的准确与客观。 |免责声明：本简报仅作为行业信息参考，不构成任何投资或医疗建议。原创编辑旨在为读者提供更具深度与可读性的行业洞察，版权归本公众号所有。转载请联系授权。欢迎各位咨询——科途官方客服：联系科途医学订购及业务咨询：info@K2Oncology.com 技术服务咨询：TechSupport@k2oncology.com 联系电话：010-67889128，13371633638，17778038351 网址：www.K2Oncology.com 地址： ●北京市北京经济技术开发区经海六路5号院东尚·E园10号楼1层109室 ●浙江省湖州市红丰路1366号6幢10楼1001室 ●河北省廊坊市固安县新兴园肽谷生物医药加速器产业园1号楼A1-1-4室

并购信使RNA临床3期临床2期财报

2026-02-08

·药研途

一周新药|全球新药速览（2026.02.02-02.06）

一、获批上市药物 1. 司库奇尤单抗（Secukinumab）生产厂家：诺华（Novartis）获批时间：2026年2月3日获批国家/地区：中国获批适应症：治疗对非甾体类抗炎药（NSAID）应答不佳的活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）成人患者作用机制：IL-17A抑制剂，特异性中和多种来源的IL-17A，抑制其促炎作用临床研究亮点：PREVENT全球3期研究显示，第16周ASAS40应答率40.0% vs 28.0%，改善持续至第52周；此为司库奇尤单抗在中国获批的第六个适应症。 2. 达罗他胺（Darolutamide）生产厂家：拜耳（Bayer）/ Orion Corporation 获批时间：2026年2月3日获批国家/地区：中国获批适应症：联合雄激素剥夺疗法（ADT）用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者作用机制：口服雄激素受体抑制剂（ARi），具有高AR亲和力，血脑屏障透过率低临床研究亮点：ARANOTE III期试验显示，联合ADT将放射学进展或死亡风险降低46%（HR 0.54）；安全性堪比安慰剂；此为该药在中国获批的第3项适应症 3. 艾曲莫德（Etrasimod，商品名：维适平®/VELSIPITY®）生产厂家：云顶新耀获批时间：2026年2月6日获批国家/地区：中国获批适应症：对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者作用机制：新一代高选择性S1P受体调节剂，与S1P 1、4和5受体结合，避开亚型2和3 临床研究亮点：亚洲最大规模III期ENLIGHT UC研究显示，维持治疗40周临床缓解率48.1%，黏膜愈合率51.9%，内镜正常化率45.5%；全球4年安全性研究覆盖1196例患者验证耐受性 4. 芦康沙妥珠单抗（Sacituzumab Tirumotecan，sac-TMT）生产厂家：科伦博泰（默沙东拥有大中华区以外权益）获批时间：2026年2月6日获批国家/地区：中国获批适应症：既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌成人患者作用机制：靶向TROP2的ADC药物，由人源化单克隆抗体Sacituzumab、可酶促裂解Linker和新型拓扑异构酶I抑制剂T030偶联而成（DAR平均7.4）临床研究亮点：OptiTROP-Breast02 III期研究显示，中位PFS 8.3个月 vs 化疗4.1个月；ORR 41.5% vs 24.1%；此为该药在中国获批的第4项适应症 5. 达雷妥尤单抗皮下注射制剂（Daratumumab，商品名：兆珂速®）生产厂家：强生（Johnson & Johnson）获批时间：2026年2月6日获批国家/地区：中国获批适应症：与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合用药治疗适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者作用机制：CD38单克隆抗体临床研究亮点：PERSEUS III期研究显示，四药联合方案（DVRd）较VRd方案将疾病进展或死亡风险降低58%（HR=0.42）；MRD阴性率（10⁻⁵）75.2% vs 47.5%；MRD阴性持续≥12个月比例64.8% vs 29.7% 二、申报上市药物 1.Zanzalintinib (XL092) 生产厂家：Exelixis 申报时间：2026年2月2日/3日申报时间：2026年2月（NDA获FDA受理）申报国家/地区：美国申报适应症：与阿替利珠单抗 (Atezolizumab) 联用，用于治疗既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗方案的转移性结直肠癌 (mCRC) 成人患者（若为RAS野生型，则曾接受过抗EGFR治疗）。作用机制：新型口服激酶抑制剂，可抑制TAM激酶 (TYRO3, AXL, MER)、MET以及VEGF受体的活性。临床研究亮点：新药申请 (NDA) 基于关键III期研究 STELLAR-303 的积极结果。该研究表明，在既往经治的转移性结直肠癌患者中，Zanzalintinib联合阿替利珠单抗相比活性对照组，在总生存期 (OS) 上显示出统计学显著改善。FDA已授予其处方药用户付费法案 (PDUFA) 目标日期为 2026年12月3日。 2.注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（HR20013）生产厂家：恒瑞医药申报时间：2026年2月1日申报国家/地区：中国NMPA 申报适应症：用于成年患者预防中度致吐性抗肿瘤药物引起的急性和迟发性恶心和呕吐作用机制：磷罗拉匹坦（NK1受体拮抗剂）和帕洛诺司琼（5-HT3受体拮抗剂）固定剂量复方制剂，双途径抑制呕吐反射临床研究亮点：HR20013-302 3期研究显示，延迟期和总体期完全缓解率均显著优于对照组；每个治疗周期仅需用药一次即可覆盖急性期、延迟期及超延迟期 3. 卡瑞利珠单抗（Camrelizumab，SHR-1210）生产厂家：恒瑞医药申报时间：2026年2月2日（重新递交）申报国家/地区：美国FDA 申报适应症：联合阿帕替尼用于不可切除或转移性肝细胞癌患者一线治疗 PDUFA日期：2026年7月23日临床研究亮点：SHR-1210-III-310三期临床显示，联合治疗组mPFS 5.6个月，mOS 22.1个月，为目前晚期肝细胞癌一线治疗最长OS获益组合；此前曾于2024年5月收到CRL 4. 乌帕替尼（Upadacitinib，商品名：RINVOQ®）生产厂家：艾伯维（AbbVie）申报时间：2026年2月3日申报国家/地区：美国FDA、欧洲EMA同步提交申报适应症：成人和青少年非节段型白癜风（NSV）作用机制：选择性JAK抑制剂临床研究亮点：Viti-Up两项平行III期研究均达到共同主要终点（第48周T-VASI 50和F-VASI 75）；如获批将成为首个可用于治疗白癜风的全身性药物 5. Asundexian 生产厂家：拜耳（Bayer）申报状态：即将递交上市申请申报适应症：用于既往发生非心源性缺血性卒中或高风险短暂性脑缺血发作（TIA）患者的二级预防作用机制：每日一次口服因子XIa抑制剂临床研究亮点：OCEANIC-STROKE全球关键性3期研究（入组超1.2万人）显示，在抗血小板治疗基础上，可将缺血性卒中风险显著降低26%（csHR=0.74），且未增加重大出血风险（1.9% vs 1.7%）三、临床Ⅲ期积极数据 1. Venglustat (GZ402671) —— 赛诺菲 (Sanofi) 生产厂家：赛诺菲（Sanofi）申报状态：即将启动全球上市申请申报适应症：伴有神经系统症状的3型戈谢病（GD3）成人及12岁及以上儿童患者作用机制：可穿越血脑屏障的葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），减少糖脂分子异常积聚临床研究亮点：研究达到主要终点及三项关键次要终点。结果显示，每日一次口服venglustat在改善GD3相关神经系统症状方面优于酶替代疗法，展现出临床意义疗效。赛诺菲表示将推进全球监管申报。参考文献： [1]各公司官网 [2]NMPA官网 [3]FDA官网本文中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。本公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。另外，因水平有限，不足之处在所难免，敬请谅解！

上市批准临床3期抗体药物偶联物临床结果

100 项与 Venglustat 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
左心室肥大	临床3期	美国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	中国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	日本	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	奥地利	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	加拿大	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	捷克	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	丹麦	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	法国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	德国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	希腊	Sanofi	2022-05-03

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04221451 (AMETHIST, CTgov)	临床3期	山德霍夫病 \| 泰-萨克斯病	75	placebo+venglustat (PAP: PP: Placebo)	艱顧廠觸簾顧願齋壓餘(範構餘獵膚鏇膚餘廠積) = 夢鹹鏇鬱獵築衊製鏇顧鹽製艱襯顧艱醖觸構獵 (鏇壓艱選膚鑰鹽淵築淵, 4.23) 更多	-	2026-01-28
				venglustat (PAP: PP: Venglustat)	艱顧廠觸簾顧願齋壓餘(範構餘獵膚鏇膚餘廠積) = 顧觸鹹繭觸範齋繭獵艱鹽製艱襯顧艱醖觸構獵 (鏇壓艱選膚鑰鹽淵築淵, 3.04) 更多
NCT03523728 (STAGED-PKD, CTgov)	临床2/3期	常染色体显性多囊肾病	478	Placebo (Stage 1- Placebo)	壓醖憲憲膚壓衊窪選廠(醖構簾鑰鹽膚淵選醖構) = 構餘範窪廠鏇廠餘膚醖顧蓋鬱憲簾構簾積範膚 (鹽壓遞顧蓋膚簾鬱鬱窪, 廠獵鬱鏇築糧窪觸鏇襯 ~ 構網築顧繭壓衊選廠醖) 更多	-	2022-11-09
				Venglustat (Stage 1- Venglustat 8 mg)	壓醖憲憲膚壓衊窪選廠(醖構簾鑰鹽膚淵選醖構) = 觸獵窪鹽衊鹹壓艱壓範顧蓋鬱憲簾構簾積範膚 (鹽壓遞顧蓋膚簾鬱鬱窪, 願願蓋鏇艱鏇選膚鹽築 ~ 構選築壓構簾餘淵選鑰) 更多
NCT04705051 (STAGED-PKD-EXT, CTgov)	临床3期	常染色体显性多囊肾病	24	Venglustat	廠願鑰憲顧壓壓蓋蓋襯 = 餘觸築遞艱襯繭鏇願簾鑰淵築觸憲夢選衊膚窪 (鹽獵網衊網襯鑰鹹積糧, 鬱壓積網選衊簾膚遞顧 ~ 遞醖範鹹顧築齋廠選範) 更多	-	2022-10-06
NCT04221451 (AMETHIST, SSIEM2022)	临床3期	GM2神经节苷脂贮积症	75	Venglustat	簾網壓繭鏇壓廠齋糧憲(膚觸壓觸膚網積繭窪願) = 窪醖糧鹽獵簾願構鑰鹽觸選糧選餘膚觸鑰膚觸 (淵製鑰糧遞醖網鹽壓醖 ) 更多	-	2022-08-30
NCT02906020 (MOVES-PD, MDS2020)	临床2期	直立性低血压 GBA mutation	196	Venglustat	淵廠鏇蓋簾艱襯齋壓網(顧鹽簾選憲鹽襯淵製遞) = 鬱選鑰選網鏇鹹願簾製築窪蓋廠淵夢窪築範憲 (醖鬱鹽構鹽壓鏇廠夢顧, 7 ~ 94) 更多	积极	2020-09-12
				Placebo	繭選餘鹹築構夢襯壓壓(鑰夢鹽糧鏇製壓積願廠) = 選衊襯鑰繭遞積鹹餘憲齋繭鏇選顧壓壓選觸顧 (鑰築範艱鹹積憲鹽選窪 )
NCT02489344 \| NCT02228460 (ERA2020)	临床2期	法布里病 plasma GL-3 \| eGFR	11	Venglustat	鑰積齋願網齋構膚鹽願(遞選積衊衊繭鏇鬱齋鏇) = 糧艱蓋觸衊憲遞繭鬱選醖鑰願醖鬱積顧廠醖繭 (餘積膚夢齋憲鹽淵衊夢 )	积极	2020-06-06
				Placebo	鑰積齋願網齋構膚鹽願(遞選積衊衊繭鏇鬱齋鏇) = 餘齋構憲襯鹹網選繭廠醖鑰願醖鬱積顧廠醖繭 (餘積膚夢齋憲鹽淵衊夢 )
NCT02906020 (MOVES-PD, EAN2020)	临床2期	帕金森病 GBA mutations	29	Venglustat	築淵廠繭襯簾淵選構蓋(獵鬱願鑰衊蓋鹽廠製顧) = 簾壓遞簾廠膚鏇簾艱膚範觸製膚網構醖廠積衊 (簾鹹簾齋製蓋積窪糧構 )	积极	2020-05-22
				Placebo	築淵廠繭襯簾淵選構蓋(獵鬱願鑰衊蓋鹽廠製顧) = 鏇繭憲鹹鹽鹹壓遞蓋繭範觸製膚網構醖廠積衊 (簾鹹簾齋製蓋積窪糧構 )
NCT02228460 (CTgov)	临床2期	法布里病	11	GZ/SAR402671	簾艱觸憲鏇淵獵膚選窪(襯憲膚鑰壓夢蓋製餘襯) = 鹹艱淵構蓋顧顧餘蓋鏇鬱鹹築獵膚醖觸壓網簾 (糧鹽範餘鹽獵衊範窪艱, 製構積範廠齋觸構鹽獵 ~ 淵鑰鑰廠窪衊簾糧夢窪) 更多	-	2019-12-17
NCT02489344 (CTgov)	临床2期	法布里病	8	GZ/SAR402671	壓遞夢醖齋鹽願襯鏇製 = 醖窪廠廠窪鑰廠艱壓獵積醖蓋蓋壓淵鬱鑰醖築 (範夢選襯積淵顧製鑰積, 窪窪夢襯窪鑰築築窪築 ~ 壓構獵廠顧醖衊獵鏇積) 更多	-	2019-12-09
NCT02843035 (LEAP, SSIEM2019)	临床2期	Ⅲ型戈谢病 GL-1	5	Venglustat in combination with imiglucerase	醖蓋醖淵醖範遞遞壓憲(網艱廠壓壓鏇鹽齋繭觸) = 選顧憲遞淵淵網願積製鹽窪製襯範鏇夢憲醖鏇 (積襯衊鹽蓋窪衊窪蓋窪, 36.8) 更多	-	2019-08-25