A Phase 1, Multi-center, Parallel, Open-label, Pharmacokinetic, Safety, and Tolerability Study of Venglustat Given as a Single Dose in Adult Participants With Mild, Moderate, and Severe Hepatic Impairment and in Matched Participants With Normal Hepatic Function

This is a parallel, Phase 1, four arm, open-label, single dose, multicenter study to evaluate the impact of hepatic impairment on venglustat exposure following treatment with venglustat.
The purpose of this study is to assess the effect of mild, moderate, and severe hepatic impairment on PK, safety, and tolerability of venglustat compared with normal hepatic function in male and female participants aged 18 to 79 years.
Study details include:
* The total study duration per participant will be up to 42 days, including up to 21 days for screening and approximately 21 days from institutionalization to the end of study (EOS).
* Institutionalization is mandatory until the activities on D5 have been completed.
* Each participant will receive a single dose of venglustat.
* For hepatically impaired participants there will be a screening visit, a multi-day institutionalization visit, and 7 site visits after D5 discharge, including the end of study (EOS) visit.
* For healthy volunteers there will be a screening visit, a multi-day institutionalization visit and 3 site visits after D5 discharge, including the end of study (EOS) visit.

开始日期2023-01-18

申办/合作机构

Sanofi

NCT05280548

/ Active, not recruiting临床3期

A Randomized, Open-label, Parallel-group, 18-month Phase 3 Study to Evaluate the Effect of Venglustat Compared With Usual Standard of Care on Left Ventricular Mass Index in Participants With Fabry Disease and Left Ventricular Hypertrophy

This is an 18-month, multicenter, randomized, active-control, parallel-group Phase 3 study, in which participants will be randomized to venglustat versus standard of care therapy (agalsidase alfa, agalsidase beta, or migalastat) to evaluate the effect of venglustat on left ventricular mass index (LVMI) in adult participants with Fabry disease and left ventricular hypertrophy.
* Study visits will take place approximately every 3 to 6 months
* Participants who complete the randomized period may continue to the long-term extension (LTE) to receive venglustat for up to additional 45 months with the total study duration up to 5.3 years maximum.

开始日期2022-05-03

申办/合作机构

Sanofi

NCT05222906

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Double-dummy, Active-comparator Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3) Who Have Reached Therapeutic Goals With Enzyme Replacement Therapy (ERT)

This is a parallel arm, Phase 3, double-blind, double-dummy, active-comparator, 2 arm study to evaluate the efficacy and safety of daily oral venglustat versus intravenous Cerezyme infusions every two weeks for improvement or stabilization of the neurological manifestations and maintenance of systemic disease stability in participants aged ≥12 and <18 years and adult patients with Gaucher disease Type 3 (GD3) who have been treated with Enzyme Replacement Therapy (ERT) for at least 3 years.

开始日期2022-04-18

申办/合作机构

Sanofi

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2026-01-01·GENETICS IN MEDICINE

Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials

Article

作者: Thibault, Nathan ; Goyeau, Harmonie ; Jones, Simon A ; Zheng, Riliang ; Cox, Timothy M ; Minini, Pascal ; Nakashima, Ichiro ; O'Callaghan, Mar ; Batsu, Isabela ; Hahn, Andreas ; Tifft, Cynthia J ; Giugliani, Roberto ; Kowthalam, Madhurima Uppara ; Perlman, Susan

PURPOSE:

To evaluate efficacy and safety of venglustat for GM2 gangliosidoses (Tay-Sachs and Sandhoff diseases) and cognate diseases.

METHODS:

The AMETHIST phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluated oral venglustat (N = 40) vs placebo (N = 19) in adults with late-onset GM2 gangliosidoses. Coprimary endpoints were annual percent change on the 9-Hole Peg Test and percent change in cerebrospinal fluid (CSF) GM2 ganglioside from baseline to week 104. A secondary population of participants with cognate diseases (N = 16) received open-label venglustat in a "basket" trial.

RESULTS:

CSF GM2 decreased by 47.6% (90% CI: -52.6, -42.6) with venglustat versus 11.3% (90% CI: -18.3, -4.4) with placebo (difference: -36.2 [90% CI: -44.8, -27.7], P < .0001). The annual percent change in 9-Hole Peg Test was 2.49% (90% CI: 0.28, 4.74) with venglustat versus 0.95% (90% CI: -2.16, 4.15) with placebo (difference: 1.54% [90% CI: -2.33, 5.39], P = .74). Decreased CSF GM2 concentrations did not correlate with clinical endpoints. Secondary population participants remained clinically stable. The most common adverse events were fall, headache, and contusion with placebo and fall, and COVID-19 and headache with venglustat.

CONCLUSION:

In adults with late-onset GM2 gangliosidoses, oral venglustat decreased CSF GM2 concentrations but without clinical improvement in the endpoints assessed. No new safety findings were observed.

2025-11-01·Molecular Genetics & Genomic Medicine

Historical Control Analysis Demonstrates Greater Long‐Term Reduction in Plasma Globotriaosylceramide (Gb3) by Venglustat Compared With Placebo or Agalsidase Beta in Male Patients With Classic Fabry Disease

Article

作者: Ortiz, Alberto ; DasMahapatra, Pronabesh ; Liu, Shiguang ; Wilcox, William R. ; Deegan, Patrick ; Germain, Dominique P. ; Modur, Vijay

ABSTRACT:

Purpose:

To evaluate the disease biomarker response of venglustat in patients with Fabry disease (FD), utilizing data from a single‐arm phase 2 study of venglustat and a placebo‐controlled phase 3 study of agalsidase beta through historical control and case‐matched analyses.

Methods:

Eleven venglustat‐treated male patients with classic FD in the phase 2 study were matched with placebo‐ or agalsidase beta–treated patients from the phase 3 study based on propensity scores at baseline. Changes from baseline in plasma globotriaosylceramide (GL‐3 or Gb3) concentrations were analyzed at approximately 6–36 months.

Results:

Venglustat treatment resulted in greater significant reductions in plasma GL‐3 concentrations at 6 months from baseline vs. placebo (mean difference −2.56 μg/mL, p < 0.001), and at 24 and 36 months from baseline vs. agalsidase beta (mean difference −1.8 μg/mL, p < 0.05 and −2.35 μg/mL, p < 0.01, respectively). GL‐3 concentrations continued to decline with venglustat for up to 3 years without plateauing.

Conclusions:

Venglustat showed significantly greater reductions in plasma GL‐3 concentrations than placebo after 6 months and agalsidase beta after 24 and 36 months. These findings support the potential of long‐term venglustat treatment to reduce GL‐3 accumulation in patients with classic FD. Further studies are needed to confirm clinical benefit.

2025-08-01·BRITISH JOURNAL OF CLINICAL PHARMACOLOGY

Drug–drug interaction study with itraconazole supplemented with physiologically based pharmacokinetic modelling to characterize the effect of CYP3A inhibitors on venglustat pharmacokinetics

Article

作者: Sharma, Jyoti ; Li, Li ; Li, Yi ; Crawford, Nigel ; Sahi, Jasminder ; Zhang, Yan‐Yan ; Macha, Sreeraj ; Cartot‐Cotton, Sylvaine

Aims:

Venglustat is an oral glucosylceramide synthase inhibitor under clinical investigation to treat various lysosomal storage diseases. Metabolism is a main pathway for its elimination in humans with CYP3A being the major contributor. This study aims to evaluate effect of CYP3A inhibition (using itraconazole) on venglustat exposure and to develop and validate a physiologically based pharmacokinetic (PBPK) model to assess effects of additional CYP3A inhibitors of varying potencies on venglustat pharmacokinetics.

Methods:

An open‐label, single‐sequence, 2‐period drug–drug interaction (DDI) study was conducted in healthy subjects with coadministration of multiple twice daily oral doses of 100 mg itraconazole against a single dose of 15 mg venglustat. A minimal PBPK model was developed using available physicochemical, in vitro and in vivo pharmacokinetic data and validated using data from relevant venglustat clinical studies including the itraconazole DDI study. Effects of additional CYP3A inhibitors on venglustat exposure were predicted.

Results:

Coadministration with itraconazole increased venglustat area under the concentration–time curve by 2.03‐fold (90% confidence interval [90%CI]: 1.81–2.27). Venglustat steady‐state area under the concentration–time curve during a dosing interval following coadministration with strong (clarithromycin), moderate (fluconazole) and weak (fluvoxamine and cimetidine; with CYP2D6 inhibition turned off) CYP3A inhibitors is predicted to increase by 1.74‐ (5th–95th centile, 1.30–2.49), 1.52‐ (1.23–1.88), 1.08‐ (1.03–1.15) and 1.08‐fold (1.04–1.12), respectively.

Conclusion:

The effect of itraconazole on venglustat exposure was quantified clinically, and a minimal PBPK model was successfully developed, validated and applied to assess DDI effect of additional CYP3A inhibitors on venglustat. The results help to further understand the DDI potential with venglustat and will inform dose recommendations with comedications.

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2026-01-23

·靶点周知

JPM2026复盘｜赛诺菲：政策迷雾下的管线攻坚与中国机遇，2026-2027关键里程碑浮出水面

若您长期关注创新药企动态，或需深度解析特定企业的管线价值、发展逻辑与投资潜力，欢迎私信交流，我们将为您精准拆解核心信息、预判行业趋势。在2026年摩根大通医疗健康大会（JPM2026）上，赛诺菲（Sanofi）的表现堪称“在挑战中谋突破”——一边应对美国疫苗政策调整、新药审批遇阻等外部压力，一边通过管线深耕、战略收购与中国市场加码，构建自免、神经、疫苗三大核心赛道的增长韧性。本文将从核心产品临床价值与商业前景、管线布局竞争力、2026-2027关键里程碑及中国市场战略落地四大维度，复盘赛诺菲的当前实力与未来潜力。核心产品：临床价值夯实增长基石，商业潜力穿越市场波动赛诺菲的核心产品矩阵兼具“压舱石”与“新引擎”，覆盖自免、疫苗、罕见病等关键领域，临床价值聚焦“解决未满足需求”，商业表现受政策影响但长期增长逻辑清晰。1. 度普利尤单抗（自免/呼吸领域）：“超级单品”持续拓界作为全球首个靶向IL-4Rα的生物制剂，度普利尤单抗的临床价值在于覆盖2型炎症性疾病全场景——从特应性皮炎、哮喘，到慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP），再到2025年新增的慢性自发性荨麻疹（CSU）、大疱性类天疱疮（BP），甚至拓展至慢性阻塞性肺疾病（COPD）（2023年BOREAS等3期试验证实减少急性加重）。商业前景上，该药2023年全球销售额已超100亿欧元，占赛诺菲总营收超1/3，且仍保持低双位数年复合增长（2023-2030E）。尽管活性成分专利2031年到期，但新适应症（如COPD、过敏性真菌性鼻窦炎AFRS）的持续获批，将进一步延长增长周期。2. 呼吸道合胞病毒（RSV）预防抗体：全球增长与美国政策博弈这款用于婴幼儿RSV预防的抗体，临床价值已通过随机对照试验与真实世界研究验证——显著降低婴幼儿RSV相关住院率与感染率。商业表现呈现“全球分化”：2025年第三季度，其在全球其他地区销售额同比激增228%，但美国市场因CDC政策调整（仅推荐高危儿童接种）同比下滑25%。不过，赛诺菲通过收购Vicebio获得的“分子钳”技术平台，正推进RSV+人偏肺病毒（hMPV）双价疫苗研发，未来有望覆盖成人市场，打开新增长空间。3. fitusiran（血友病A/B）与rilzabrutinib（ITP）：罕见病领域新增长点 fitusiran：全球首个RNAi抗凝血酶疗法，2025年3月获批用于血友病A/B的预防治疗，临床价值在于长效预防（减少注射频率），商业前景瞄准血友病治疗的“长效化”趋势。 rilzabrutinib：首个用于免疫性血小板减少症（ITP）的BTK抑制剂，2025年已获美国批准，正接受欧盟、日本、中国审查；临床价值是“安全口服”，避免传统疗法的副作用，商业潜力还延伸至IgG4相关疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）等罕见病，2026年将启动多项3期试验。管线价值：多领域“Best-in-Class”布局，自免、神经、疫苗成核心战场赛诺菲的管线策略聚焦“差异化创新”，通过内部研发与外部收购（2025年收购Blueprint、Dynavax、Vicebio等），构建覆盖自免、神经、疫苗、罕见病的多元化管线，多个资产具备“管线-in-a-product”潜力。 1. 自免领域：从“单靶点突破”到“多通路协同” amlitelimab（OX40L单抗）：针对特应性皮炎（AD）的3期试验（COAST 1）已达主要终点，临床价值是“低频给药”（每12周一次），减少患者负担；尽管在哮喘2期试验中高剂量组未达主要终点，但AD适应症仍有望2026年上市，峰值销售潜力曾被视为超50亿欧元。 duvakitug（TL1A单抗）：在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的2b期试验中展现“Best-in-Class”潜力，临床价值是同时抑制炎症与纤维化，弥补现有TNF抑制剂的不足；2026年将启动3期试验，瞄准IBD蓝海市场。口服TNFR1抑制剂（SAR441566）：选择性阻断TNFR1信号，避免影响TNFR2的保护功能，2025年在类风湿关节炎（RA）和银屑病的2期试验中显示 nominal efficacy，2025年将发布关键2b期数据，有望成为“口服替代生物制剂”的核心选项。2. 神经领域：MS管线攻坚，兼顾安全性与疗效 tolebrutinib（BTK抑制剂）：在继发性进展型多发性硬化症（SPMS）的3期试验中，实现31%延缓6个月确认残疾进展（CDP），但因肝毒性问题，FDA于2026年初驳回其非复发性SPMS（nrSPMS）上市申请；赛诺菲计划通过“加强肝功能监测”应对，2026年H1将迎来SPMS的欧美监管决策，若获批将填补nrSPMS无获批疗法的空白。 frexalimab（CD40L单抗）：采用“非淋巴细胞耗竭”机制，在复发型MS（RMS）的2期试验中实现89%新病灶减少，2026年推进3期试验，2027年有望读出数据，瞄准高 efficacy且安全的MS治疗需求。3. 疫苗领域：收购补短板，剑指成人疫苗市场通过2025年收购Dynavax，赛诺菲获得两大关键资产：成人乙肝疫苗：两剂次方案（Heplisav-B），2024年销售额2.68亿美元（+26%），临床价值是提高接种依从性，避开美国婴儿乙肝疫苗政策调整的影响。带状疱疹候选疫苗（Z-1018）：1/2期试验显示免疫原性不劣于GSK的Shingrix，且耐受性更优（全身不良反应发生率27.5% vs 63.2%），2026年将推进后期临床，有望挑战数十亿美元的带状疱疹疫苗市场。2026-2027关键里程碑：监管与临床密集兑现，决定增长成色赛诺菲未来两年的里程碑高度集中在“监管审批”与“核心管线临床读数”，直接影响短期增长与长期管线价值。 2026年（H1为主）：监管大年，多款新药待上市监管决策：tolebrutinib（SPMS，欧美H1）、Wayrilz（rilzabrutinib，EU、JP、CN）、amlitelimab（AD）、Dupixent（AFRS美国H1，BP的EU、JP、CN）、Sarclisa（皮下注射剂型，US、EU、JP）。临床进展：duvakitug（IBD 3期启动）、frexalimab（MS 3期推进）、Z-1018（带状疱疹疫苗2期）。2027年：临床读数关键年，管线潜力验证 3期数据：frexalimab（RMS）、riliprubart（慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病CIDP）、Z-1018（带状疱疹疫苗3期）。上市申请：efdoralprin alfa（α-1抗胰蛋白酶缺乏症AATD，美国H2）、venglustat（戈谢病3型GD3、法布里病）。中国市场：从“同步研发”到“全球首发”，成战略核心支点赛诺菲中国在施旺的领导下，已从“产品引入”转向“深度参与全球研发”，2025年的表现尤为亮眼，成为全球创新的重要节点。创新药落地“中国速度”：2025年在华获批7款创新药，2020-2025累计获批34款，超额完成“引入25款”的目标；近3年引入21款，且实现“全球同步注册递交”——例如心血管领域的阿夫凯泰片（第二代心肌肌球蛋白抑制剂）用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），实现“中国全球首发”，早于欧美；普乐司兰钠注射液（APOC3 RNAi）获批用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），破解中国FCS“无药可控”困局。研发与合作深耕本土：聚焦“健康中国2030”四大慢病（心血管、代谢、呼吸、肿瘤）及免疫、罕见病领域，2025年获26项临床试验批准；外部合作上，与中国AI药企Earendil（华深制药子公司）合作开发自免双抗（TL1A×α4β7、TL1A×IL-23），引进Arrowhead中国子公司Visirna的plozasiran（APOC3 RNAi）大中华区权益，加速本土创新布局。可及性与数字化并举：通过四大在华生产基地保障供应，深度参与医保谈判与带量采购；与京东健康、腾讯等合作构建“患者服务闭环”，兼顾“用得上”与“用得好”。免责声明：本文仅基于公开资料进行专业分析，不构成任何用药建议或投资推荐，具体用药请遵医嘱；若涉及内容侵权，请联系删除。原始报告获取：本文为概览性分析，如需赛诺菲R&D Day、年报等原始报告，欢迎关注本公众号后留言获取。检索词：#赛诺菲#JPM2026#创新药企管线#自免药物#疫苗研发#中国创新药核心结论速览：赛诺菲以度普利尤单抗、RSV疫苗为短期增长压舱石，fitusiran、rilzabrutinib等新获批药物为补充；管线聚焦自免（duvakitug、amlitelimab）、神经（tolebrutinib、frexalimab）、疫苗（Z-1018），多资产具Best-in-Class潜力； 2026年H1为监管关键期，2027年临床数据决定管线成色；中国市场实现“全球同步+首发”，成创新与商业化核心支点。

2026-01-22

·华津生物

常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的新兴疗法

点击蓝字关注“华津生物” 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的遗传性肾脏疾病，也是导致肾衰竭的主要单基因病因。长期以来，托伐普坦作为唯一的疾病修饰疗法，虽验证了cAMP抑制的治疗思路，但其使用受限于多尿副作用和肝毒性风险，且仅能延缓疾病进展，无法根治。近期发表于Kidney360的综述《Emerging Therapies in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease》系统梳理了ADPKD治疗领域正在快速兴起的多维度策略，标志着该病管理正从单一通路干预迈向多机制、分层式、个体化治疗的新时代。核心病理机制与新靶点解析 ADPKD的根源在于多囊蛋白功能缺失，导致纤毛钙信号紊乱、cAMP水平升高、细胞代谢重编程（转向糖酵解），进而驱动囊泡增殖与扩张。最新综述将新兴治疗策略归纳为以下几个关键方向，并已有多项疗法进入临床试验阶段： 1. 恢复多囊蛋白表达：基因剂量疗法抗miR-17寡核苷酸（Farabursen）：miR-17过表达会抑制*PKD1/PKD2*翻译，降低多囊蛋白水平。新型ASO药物通过抑制miR-17，恢复多囊蛋白表达，在临床前模型中显著减少囊肿负荷。 PC1折叠纠正剂（VX-407）：针对约30%的PKD1错义突变导致蛋白错误折叠、滞留于内质网的问题，小分子药物VX-407作为药理性分子伴侣，帮助突变蛋白正确折叠并运输至纤毛膜，已进入基因型选择的II期临床试验。 2. 阻断局部生长信号：靶向IGF-1通路抗PAPP-A单克隆抗体（ABBV-CLS-628）：PAPP-A是一种金属蛋白酶，在囊肿微环境中切割IGFBP-4，释放活性IGF-1，促进囊肿上皮增殖。单抗药物通过抑制PAPP-A，局部降低IGF-1活性，显著减缓囊肿生长，目前已进入全球II期试验。 3. 代谢重编程治疗：调整能量与合成代谢二甲双胍：作为AMPK激活剂，抑制mTORC1信号、降低cAMP-CFTR介导的氯离子分泌，其大规模III期试验（IMPEDE-PKD）正在进行中。贝派度酸（Bempedoic acid）：ATP柠檬酸裂解酶抑制剂，抑制脂肪合成，临床前研究显示与托伐普坦联用具有协同效应。 GLP-1受体激动剂：除减重、改善胰岛素敏感性外，还具有抗炎、抗纤维化及线粒体支持作用，其ADPKD专用试验已启动。饮食干预：热量限制、限时进食、生酮饮食等可抑制mTORC1、增加酮体、促进脂肪酸氧化，在早期试点研究中显示出减缓疾病进展的潜力。 4. 新型cAMP调控：PDE4激活剂作为cAMP水解的关键酶，长型PDE4亚型在囊肿上皮中高表达。其变构激活剂可局部增强cAMP水解，降低PKA活性，抑制囊肿生长，且不引起多尿副作用，目前正迈向首次人体试验。 5. 基因疗法与编辑：迈向功能性治愈最令人振奋的进展之一是动物模型显示，在囊肿形成后重新表达Pkd1或Pkd2，不仅可阻止疾病进展，甚至可使囊肿消退、肾小管结构恢复正常。这证明ADPKD在适当条件下是可逆的。当前研发重点包括：递送载体优化：通过定向进化开发肾趋向性AAV载体，或使用脂质纳米颗粒等非病毒平台。编辑策略多样化：包括CRISPRa上调基因表达、碱基编辑纠正点突变、反式剪接实现大片段基因插入等。微型PC1构建体：全长PKD1编码区过大（~13 kb），目前正在开发保留功能的截短型转基因作为过渡策略。表4. 系统梳理并比较了当前处于不同研发阶段的ADPKD基因治疗策略，包括cDNA转导、CRISPR激活（CRISPRa）、碱基编辑、先导编辑、反义寡核苷酸以及翻译通读/剪接调控等六大技术方向。该表从载体装载需求、基因编辑范围、肾脏递送可行性、作用持久性和当前临床开发状态五个维度进行了横向对比，为评估不同基因治疗路径的技术特点与转化潜力提供了框架性参考。近期失败项目与经验总结多项临床试验因疗效不足或安全性问题终止，包括： Venglustat（葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂）：II/III期试验因无效而停止。 GLPG2737（CFTR抑制剂）：II期试验未显示疗效。 Lixivaptan（选择性V2受体拮抗剂）：因一例显著转氨酶升高病例，开发暂停。这些经验强调了临床前模型的预测价值、可靠生物标志物的必要性以及长期用药安全性筛查的重要性。未来展望：分层组合与精准医学综述指出，未来ADPKD治疗将呈现分层化、组合化趋势：近期：托伐普坦联合代谢调节剂（如二甲双胍、GLP-1激动剂）及信号通路抑制剂（如抗PAPP-A单抗）。中期：引入基因型特异性疗法（如PC1折叠纠正剂）和无多尿副作用的cAMP调节剂（如PDE4激活剂）。远期：基因编辑或基因增强疗法，旨在持久提升多囊蛋白水平至高于致病阈值，实现功能性治愈。总结 ADPKD治疗领域正处于从症状管理向疾病修饰乃至潜在治愈转变的关键时期。多囊蛋白功能恢复、局部信号通路调控、代谢重编程及基因治疗等策略的并行发展，标志着该领域已进入多靶点、多机制的精准治疗新时代。随着基因编辑技术、人工智能药物发现平台及人类肾脏类器官模型的深度融合，未来有望实现基于个体遗传背景和疾病分子特征的完全个性化治疗，最终改善ADPKD患者的长期预后。参考文献： Chen CY, Hadla M, Khambati I, Kashyap S, Westerfield V, Fedeles S, Besse W, Hopp K, Harris PC, Patel V, Chini E, Salih M, Barry MA, Chebib FT. Emerging Therapies in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Kidney360. 2025 Dec 12 END 关于我们深圳华津生物科技有限公司致力于提升肾脏疾病研究和肾药开发创新水平。公司与全球最顶尖的干细胞再生医学领域科学家合作，聚焦iPSC来源肾脏细胞、肾类器官、肾类器官芯片及高仿生模拟物平台的打造，为肾脏疾病科研和肾脏药物发现提供最前沿的技术服务和整体解决方案。公司目前已经建立了Kidnioid®技术平台，其中包括iPSC细胞库、肾类器官及心脏类器官分化技术平台、肾脏类器官疾病模型库，肾类器官芯片平台、动物肾脏疾病模型、分子/蛋白平台、病理平台以及肾类器官培养、分化试剂盒产品等一整套为肾脏疾病研究和肾药开发的完善体系。目前已经为国内众多临床肾病科、大学、科研院所及药企提供产品和技术服务，赢得了客户的信任，已经成为国内肾脏类器官技术平台领头羊。华津肾类器官平台解决方案 Our Solutions 高度模拟人体生理环境：能够高度贴近人体的真实生理反应，更准确的药物毒性预测。显著降本增效：大幅削减了药物开发的实验成本与研发周期。契合伦理趋势：顺应全球减少动物实验的大势。（点击查看大图）联系我们 Contact Us 欢迎与我们联系，了解更多肾类器官在药物研发与肾毒性测试中的应用！地址广东省深圳市龙华区观澜银星智界2期A座11楼官方网址 www.nephromedicine.com 联系电话商务支持 17276665437（李先生）技术支持 18843183823（田先生）入群/投稿 13686113433（谭女士）商务客服1 商务客服2 技术客服添加客服小助理，了解更多内容扫码关注华津生物的官方微信求点赞求分享求喜欢

2026-01-16

·新湾novaBAY

新湾药点｜JPM26：赛诺菲集火免疫

8.7%的销售增长，39亿欧元新产品收入，三条即将撞线的三期管线。赛诺菲想讲的显然不只是2025年的成绩单，而是一个老牌药企的转型故事。一场"去多元化"的豪赌莫过于2025年赛诺菲把Opella的控股权拱手让人。这种"断臂求生"在制药圈并不罕见，但赛诺菲的动作格外决绝。钱去哪里了？收购Blueprint和Dynavax的管线，外加50亿欧元的股票回购。说起来，这或许正是赛诺菲想传递的信号——我们不再追求大而全，而是要把子弹集中在几个真正能把市场打穿的靶点上。当Dupixent的年销售额突破百亿欧元大关后，所有人都在问下一个在哪里？于是赛诺菲围绕免疫学建了一个火力网。 amlitelimab被寄予厚望。这个靶向OX40L的抗体，在特应性皮炎的III期数据即将在2026年上半年揭盲。为什么是OX40L？因为Dupixent覆盖不了的病人，或许就在这里。实际上，赛诺菲已经为它规划好了接力路线，先在中度至重度特应性皮炎领域站稳脚跟，再向其他自免疾病拓展。2027年的监管决定，将是一场大考。 frexalimab的CD40L靶点则走得更稳健。多发性硬化这个领域，诺华的Kesimpta和罗氏的Ocrevus已经杀红了眼，frexalimab只能依靠更安全的长效方案。2026年下半年的美欧监管决定，将验证这个逻辑是否成立。当Moderna和BioNTech在mRNA赛道上卷时，赛诺菲选择在传统疫苗领域深耕。Fluzone HD瞄准65岁以上人群的流感市场，这个细分领域看似小众，实际上却是利润最丰厚的蛋糕。SP0218黄热病疫苗已经进入III期，2026年就要在美欧递交上市申请——说起来，上一次黄热病疫苗获批是什么时候？这个市场空白太诱人了。 RSV疫苗的竞争堪称惨烈，GSK的Arexvy已经先下一城。赛诺菲的SP0256还在II期，但它选择了一个差异化人群：老年人。在多数情况下，后发者必须靠细分领域才能翻盘。罕见病的"慢生意"也要顾及，venglustat同时布局法布雷病和戈谢病3型，这种"一鱼两吃"的策略在罕见病领域很常见。但罕见病的商业模式正在发生变化——支付方越来越不愿意为"me-too"药物买单。赛诺菲需要证明，venglustat不只是另一个ERT（酶替代疗法）的平替。 riliprubart在CIDP（慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病）的III期数据将在2027年读出。这个适应症虽小，但若能证明优于静脉注射免疫球蛋白，或许能打开一个年销十亿级的新市场。 AI赋能是噱头还是真家伙？整场演讲，"AI-powered"这个词频繁出现。赛诺菲想告诉市场，他们的研发效率提升不是靠堆人，而是靠算法。但说实话，在多数情况下，AI在制药领域的作用更像是"锦上添花"而非"点石成金"。2026年管线新闻流的密度，将验证这个AI故事的真伪——如果amlitelimab和frexalimab能顺利获批，市场或许会相信，算法真的能加速临床试验。赛诺菲把未来压在了三个时间节点，一个是2026年上半年，amlitelimab数据揭盲，这将决定OX40L靶点能否成为下一个PD-1；再就是2026年下半年，frexalimab监管决定，看看多发性硬化市场能否容得下第三个玩家；还有2027年，venglustat能否在罕见病支付收紧的背景下证明自己？这份PPT透露的赛诺菲，不再是我们印象中那个靠来得时和波立维吃饭的老巨头。它变得更聚焦，更冒险，也更像一家现代生物制药公司。但转型总伴随着风险——当Opella的现金流不再入账，当Dupixent的专利悬崖越来越近，这些新管线必须跑得足够快。 2026年，赛诺菲需要向市场证明的不只是管线深度，更是执行力的质变。说起来，摩根大通的会议室里从不缺故事，缺的是能把故事变成财报数字的玩家。参考资料：44th-annual-jp-morgan-healthcare-presentation 免责声明：本文基于sanofi官方发布公开文件解读，不构成投资建议。关于我们京卫源孵化产业园位于大兴生物医药产业基地华佗路51号院，在空间规划上精准匹配生物医药产业特性，通过科学优化的面积配置、高适配性层高设计、稳定可靠的电力保障、高标准承重结构及产业化配套空间，构建起覆盖早期研发、中试放大至产业化落地的空间集群，可以充分满足各类生物医药项目不同发展阶段的差异化需求。为加速生物医药创新成果转化落地，园区凭借深耕行业多年积累的临床转化经验与市场前瞻洞察力，聚焦生物医药创新孵化核心赛道，构建了覆盖生物医药全生命周期的一站式全链条服务生态体系，形成三大核心服务能力：一是覆盖药物研发到上市销售等关键环节的技术孵化与转化赋能能力；二是链接和加速国际国内优质资源的双BD合作服务能力，助力项目拓展全球市场网络；三是从项目发展规划到市场价值变现的全流程加速服务能力，全方位降低项目开发风险、提高开发效率，最大化项目临床和市场价值。二期建成后，京卫源以“新湾novaBAY”为品牌引领，持续整合产业链上下游资源，致力于成为生物医药创新项目的“成长沃土”与“加速引擎”，为区域生物医药产业高质量发展注入强劲动能。

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
左心室肥大	临床3期	美国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	中国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	日本	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	奥地利	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	加拿大	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	捷克	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	丹麦	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	法国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	德国	Sanofi	2022-05-03
左心室肥大	临床3期	希腊	Sanofi	2022-05-03

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03523728 (STAGED-PKD, CTgov)	临床2/3期	常染色体显性多囊肾病	478	Placebo (Stage 1- Placebo)	鬱壓壓廠顧餘餘鑰膚範(遞觸積廠襯蓋鏇繭鏇鬱) = 範廠繭鑰願鹽鹹鬱糧鬱淵淵淵積範餘顧糧構廠 (齋繭遞憲蓋構選觸積夢, 繭壓築獵觸鬱範齋壓鑰 ~ 選鹹鑰鹽艱艱顧糧構窪) 更多	-	2022-11-09
NCT03523728 (STAGED-PKD, CTgov)	临床2/3期	常染色体显性多囊肾病	478	Venglustat (Stage 1- Venglustat 8 mg)	鬱壓壓廠顧餘餘鑰膚範(遞觸積廠襯蓋鏇繭鏇鬱) = 構獵廠獵膚憲蓋簾夢襯淵淵淵積範餘顧糧構廠 (齋繭遞憲蓋構選觸積夢, 艱壓窪夢鏇網鑰憲壓築 ~ 範願廠衊鹽鏇範鬱簾艱) 更多	-	2022-11-09
NCT04705051 (STAGED-PKD-EXT, CTgov)	临床3期	常染色体显性多囊肾病	24	Venglustat	顧憲窪鏇餘遞襯餘壓顧 = 顧餘選鑰積簾遞鑰膚壓憲衊衊鬱築製壓窪廠選 (憲構選憲窪餘積鬱糧餘, 壓淵廠衊膚網醖鹽繭顧 ~ 鬱壓顧築築觸齋選鹽淵) 更多	-	2022-10-06
NCT04221451 (AMETHIST, SSIEM2022)	临床3期	GM2神经节苷脂贮积症	75	Venglustat	憲膚餘願窪蓋憲築壓構(淵構壓獵顧餘膚構壓憲) = 繭構壓網壓製網網鬱網範窪簾壓廠廠網製獵鏇 (餘願積範齋膚餘構範選 ) 更多	-	2022-08-30
NCT02906020 (MOVES-PD, MDS2020)	临床2期	直立性低血压 GBA mutation	196	Venglustat	淵衊鬱齋壓廠憲鑰壓鑰(齋鑰鏇廠窪範築膚醖願) = 遞糧繭積網鬱範艱選積艱艱衊憲壓積範鏇窪顧 (觸憲鑰網膚積願糧襯醖, 7 ~ 94) 更多	积极	2020-09-12
NCT02906020 (MOVES-PD, MDS2020)	临床2期	直立性低血压 GBA mutation	196	Placebo	範鏇獵齋壓鬱鬱構齋顧(網窪積壓廠觸艱選範遞) = 糧夢憲積鑰築廠簾鹹夢壓築繭鬱憲廠鹽糧廠願 (顧鏇遞醖網積築簾繭選 )	积极	2020-09-12
NCT02489344 \| NCT02228460 (ERA2020)	临床2期	法布里病 plasma GL-3 \| eGFR	11	Venglustat	憲簾蓋網餘範觸範夢齋(顧鹽餘淵襯膚鹽鬱衊製) = 淵範觸網顧願範餘選齋構鑰願蓋繭艱齋積構鏇 (網選鹽顧網遞範遞獵選 )	积极	2020-06-06
NCT02489344 \| NCT02228460 (ERA2020)	临床2期	法布里病 plasma GL-3 \| eGFR	11	Placebo	憲簾蓋網餘範觸範夢齋(顧鹽餘淵襯膚鹽鬱衊製) = 衊獵艱製廠觸繭鏇獵憲構鑰願蓋繭艱齋積構鏇 (網選鹽顧網遞範遞獵選 )	积极	2020-06-06
NCT02906020 (MOVES-PD, EAN2020)	临床2期	帕金森病 GBA mutations	29	Venglustat	網顧製醖襯夢願構鏇鑰(淵顧壓夢鑰糧鏇範淵襯) = 鏇醖觸鏇淵願憲衊觸網憲選鬱範觸鹹觸鏇糧夢 (鏇廠壓鑰製蓋願齋鬱製 )	积极	2020-05-22
NCT02906020 (MOVES-PD, EAN2020)	临床2期	帕金森病 GBA mutations	29	Placebo	網顧製醖襯夢願構鏇鑰(淵顧壓夢鑰糧鏇範淵襯) = 簾範製蓋願醖製鏇淵構憲選鬱範觸鹹觸鏇糧夢 (鏇廠壓鑰製蓋願齋鬱製 )	积极	2020-05-22
NCT02228460 (CTgov)	临床2期	法布里病	11	GZ/SAR402671	簾糧簾鬱鑰憲壓壓襯網(廠膚選網壓選鹽夢廠鹽) = 齋襯鏇鏇簾顧選觸鹹簾餘網鬱醖獵繭顧廠鏇糧 (壓鏇醖獵窪鑰壓壓積製, 觸築鹹鹹襯鏇淵廠選築 ~ 鬱淵鏇窪鹽構齋鏇鹹衊) 更多	-	2019-12-17
NCT02489344 (CTgov)	临床2期	法布里病	8	GZ/SAR402671	構淵鏇廠遞艱鹽糧遞願 = 鹹鹽構衊壓願淵鑰齋鹽鹹廠顧構憲夢衊鬱範鹽 (膚願網膚範鏇襯廠鬱艱, 顧淵遞蓋鏇鬱顧選鏇糧 ~ 蓋憲遞繭獵膚窪獵醖夢) 更多	-	2019-12-09
NCT02843035 (LEAP, SSIEM2019)	临床2期	Ⅲ型戈谢病 GL-1	5	Venglustat in combination with imiglucerase	鹽鑰獵構製觸淵鑰積鏇(願製製壓繭憲淵顧夢膚) = 範觸廠蓋鑰範觸餘鹹網構淵構廠構糧糧鹽糧醖 (廠獵積構蓋獵艱淵醖繭, 36.8) 更多	-	2019-08-25