A Phase 2, Open-Label Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Povorcitinib in Adolescents With Moderate to Severe Hidradenitis Suppurativa

The purpose of this study is to evaluate the pharmacokinetics, safety, and efficacy of povorcitinib in adolescent participants with moderate to severe hidradenitis suppurativa over a 54-week open-label treatment period.

开始日期2025-12-14

申办/合作机构

Incyte Corp.

CTR20254458

/ CompletedN/A

磷酸泊沃昔替尼片在中国健康受试者的药代动力学及生物等效性的预试验

初步评估中国健康成人研究参与者空腹下单剂量口服磷酸泊沃昔替尼片两个制剂（30mg）的生物等效性。

开始日期2025-11-23

申办/合作机构

海南德镁医药科技有限责任公司

NCT06855498

/ Recruiting临床3期

A Phase 3b, Multicenter, Rollover Study for Participants Previously Enrolled in Clinical Trials of Povorcitinib

Rollover study for participants from predetermined, Incyte-sponsored parent clinical trials of povorcitinib.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

Incyte Corp.

100 项与磷酸泊沃昔替尼相关的临床结果

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项与磷酸泊沃昔替尼相关的文献（医药）

2025-12-01·DRUGS

JAK Inhibitors for the Treatment of Vitiligo: Current Evidence and Emerging Therapeutic Potential

Review

作者: Torres, Tiago ; Ferreira, César ; King, Brett

Vitiligo is a common, chronic, immune-mediated disorder characterized by progressive skin depigmentation, often associated with significant psychosocial burden and impaired quality of life. Therapeutic management remains challenging, with limited effective options available. Although topical corticosteroids, calcineurin inhibitors, and narrowband ultraviolet B (NB-UVB) phototherapy constitute the mainstays of treatment, many patients, particularly those with extensive or refractory disease, fail to achieve satisfactory or durable repigmentation. The clinical course is further complicated by high relapse rates and heterogeneous treatment responses across different anatomical sites. Recent advances in the understanding of vitiligo pathogenesis have identified the Janus kinase/signal transducer and activator of transcription (JAK/STAT) pathway as a central driver of immune-mediated melanocyte destruction. This pathway is activated by key cytokines involved in vitiligo, including interferon gamma (IFN-γ), interleukin 15 (IL-15), among others, which sustain cytotoxic T cell infiltration and melanocyte apoptosis. As a result, JAK inhibitors have emerged as promising targeted therapies for vitiligo. Several topical and JAK inhibitors are currently under clinical investigation, with one topical agent, ruxolitinib cream, already approved for the treatment of vitiligo. Topical ruxolitinib, a JAK1/2 inhibitor, has demonstrated consistent and clinically meaningful repigmentation, particularly in facial lesions, and is already approved for use in both adolescents and adults. Among oral agents, ritlecitinib (a JAK3/tyrosine kinase expressed in hepatocellular carcinoma (TEC) inhibitor), upadacitinib and povorcitinib (JAK1 inhibitors) have shown the most promising efficacy, either as monotherapy or in combination with NB-UVB phototherapy. Ongoing phase III trials are expected to further define their role in clinical practice. Other agents, including tofacitinib, baricitinib, abrocitinib, among others, are currently under investigation or being used off-label in clinical practice. JAK inhibitors exhibit variable safety profiles depending on selectivity, formulation, and dose. Topical agents are generally well tolerated with minimal systemic absorption, whereas oral JAK inhibitors require monitoring owing to potential risks of infection, hematologic abnormalities, and cardiovascular events. In this article, we review the current evidence on the efficacy and safety of topical and oral JAK inhibitors for vitiligo and contextualize their role within the broader landscape of emerging therapeutic strategies.

2025-10-01·JOURNAL OF THE AMERICAN ACADEMY OF DERMATOLOGY

Efficacy and safety of the oral Janus kinase 1 inhibitor povorcitinib in patients with extensive vitiligo in a phase 2, randomized, double-blinded, dose-ranging, placebo-controlled study

Article

作者: Passeron, Thierry ; Pandya, Amit G ; Wagya, Kofi ; Erskine, Lois ; Santos, Leandro L ; van Geel, Nanja ; Brown, Kurt ; Ezzedine, Khaled ; Blauvelt, Andrew

BACKGROUND:

No repigmentation treatments are approved for vitiligo affecting > 10% body surface area.

OBJECTIVE:

To assess efficacy and safety of povorcitinib (oral, selective Janus kinase 1 inhibitor) in extensive nonsegmental vitiligo.

METHODS:

This double-blinded, placebo-controlled, dose-ranging phase 2 study (NCT04818346) randomized adult patients 1:1:1:1 to once-daily povorcitinib 15, 45, or 75 mg or placebo for 24 weeks. Subsequently, patients received povorcitinib 45 mg (initially randomized to 45 mg) or 75 mg (initially randomized to placebo, 15, or 75 mg) until week 52, followed by 24-week post-treatment follow-up. Primary endpoint was percentage change from baseline in total Vitiligo Area Scoring Index (T-VASI) at week 24.

RESULTS:

Of 171 patients (mean total body surface area/T-VASI, 28.2%/25.5) randomized, 82.5% completed the 24-week treatment. At week 24, povorcitinib significantly improved T-VASI from baseline (15 mg, 19.1%; 45 mg, 17.8%; 75 mg, 15.7%) versus placebo (-2.3%; least squares mean povorcitinib vs placebo, P < .01). Continuous improvement was observed through week 52. Incidence of grade ≥ 3 treatment-emergent adverse events was similar across treatment groups, with no new safety signals.

LIMITATIONS:

Limited demographic diversity.

CONCLUSION:

Povorcitinib demonstrated substantial total body and facial repigmentation in adult patients with extensive nonsegmental vitiligo and was generally well tolerated through 52 weeks of treatment.

2025-09-01·JAMA Dermatology

Efficacy and Safety of Medical Interventions for Moderate to Severe Hidradenitis Suppurativa

Review

作者: Midgette, Bria ; Cohn, Erica ; Garg, Amit ; Strunk, Andrew ; Frasier, Kelly

Importance:

There is limited comparative information on regulatory approved and pipeline treatments in hidradenitis suppurativa (HS).

Objective:

To compare efficacy, safety, and tolerability of treatments for moderate to severe HS.

Data Sources:

MEDLINE, Embase, ClinicalTrials.gov, and Cochrane Central Register of Controlled Trials were searched from inception to June 28, 2024.

Study Selection:

Phase 2 and 3 randomized clinical trials of medical interventions (cytokine inhibitors, small molecule inhibitors, cell inhibitors, and other novel immune or inflammatory modifiers) for adults with moderate to severe HS having primary efficacy assessments between 12 and 16 weeks.

Data Extraction and Synthesis:

Data extraction and risk of bias assessments were performed independently by 2 reviewers. Efficacy outcomes were analyzed using random-effects network meta-analysis. Safety and tolerability outcomes were analyzed using pairwise fixed-effect meta-analyses vs placebo. Data analysis was performed between August 22, 2024, and April 7, 2025.

Main Outcomes and Measures:

Primary efficacy, safety, and tolerability outcomes were Hidradenitis Suppurativa Clinical Response (HiSCR)-50, occurrence of serious adverse events (SAEs), and treatment discontinuation due to adverse events, respectively. HiSCR-75 was a secondary efficacy outcome.

Results:

Of 26 eligible trials, 25 had available HiSCR-50 data, including 5767 total patients and 39 unique treatments. Compared with placebo, the following treatments were associated with significantly higher HiSCR-50 response rates: sonelokimab, 120 mg, every 4 weeks; lutikizumab, 300 mg, every 2 weeks; adalimumab, 40 mg, once per week; sonelokimab, 240 mg, every 2 weeks; bimekizumab, 320 mg, every 2 weeks; povorcitinib, 15 mg, once per day; bimekizumab, 320 mg, every 4 weeks; secukinumab, 300 mg, every 4 weeks; and secukinumab, 300 mg, every 2 weeks. Most differences between adalimumab, 40 mg, once per week, and other targeted treatments were not statistically significant. The percentage of patients experiencing SAEs ranged from 0% to 10% in the placebo groups, 0% to 8% in the adalimumab (40 mg, once per week) groups, and 0% to 6% in the other active treatment groups. The percentage of patients discontinuing treatment due to adverse events ranged from 0% to 10% in the placebo groups, 0% to 4% in the adalimumab (40 mg, once per week) groups, and 0% to 15% (ropsacitinib) in the other active treatment groups.

Conclusions and Relevance:

This network meta-analysis provides evidence for the comparative efficacy and safety of currently approved and pipeline medications for moderate to severe HS in the absence of head-to-head trials.

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项与磷酸泊沃昔替尼相关的新闻（医药）

2026-01-22

·煎茶笔记

「一文」深度解析 JPM 2026 十大热点领域

昨天为大家分享了JMP大会上150多家公司的PPT！ JPM 2026 PPT (全) - Ai 知识库那么这些公司说了些什么呢？最热门的领域在哪里？各家的未来之星是什么？今天我们就来看看大模型是如何分析的：一、肿瘤学（Oncology）肿瘤学是2026年J.P. Morgan医疗健康大会上最突出、被提及最频繁的疾病领域。几乎所有涉及肿瘤领域的头部生物制药公司，如恒瑞医药、百济神州、辉瑞、再生元、吉利德、百时美施贵宝、艾伯维、诺华、BioNTech、Exelixis等，均在演讲中重点讨论了其癌症药物管线。讨论内容涵盖了从新机制探索到具体癌种应用的全景，包括抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、CAR-T细胞疗法、基因疗法、小干扰RNA（siRNA）、肿瘤疫苗等多种前沿技术，在肺癌、乳腺癌、前列腺癌、血液肿瘤及消化道肿瘤等领域的临床试验进展和商业化前景，共同描绘了肿瘤治疗创新的未来图景。治疗模式创新与多元化竞争行业的焦点已从单一疗法转向治疗模式的多元化探索。百济神州在其展示中，将ADC、双抗、mRNA技术、细胞与基因治疗等并列视为驱动当前创新的核心力量。恒瑞医药则进一步强调了为关键适应症提供 “一站式解决方案” 的战略，并依托其强大的“工具箱”——涵盖免疫治疗、小分子靶向药、ADC和癌症疫苗等平台——积极探索联合治疗的无限可能，旨在实现治疗的协同效应，提升临床获益。核心公司与产品管线进展多家公司公布了密集的2026年里程碑计划，使其成为肿瘤领域的“催化剂之年”。恒瑞医药展示了其行业领先的AXC/ADC技术平台的持续迭代，并计划在2026年提交第二代（新型载荷）和第三代（双载荷）ADC新药的临床试验申请。其核心产品包括：全球首个进入III期临床的KRAS G12Di抑制剂HRS-4642（2026年数据更新）、在多个适应症处于III期阶段的HER2 ADC SHR-A1811和Claudin 18.2 ADC SHR-A1904（预计2026-2027年数据读出及申报上市）。百济神州的核心产品泽布替尼已成为全球BTK抑制剂市场的领导者，并计划在2026年公布其联合疗法用于一线套细胞淋巴瘤的III期数据。同时，其索托拉西布计划于2026年在美国获批用于复发/难治性套细胞淋巴瘤，并启动与泽布替尼联用治疗一线慢性淋巴细胞白血病的III期研究。传奇生物的CARVYKTI®（西达基奥仑赛）在多发性骨髓瘤治疗中展现了显著的疗效，2025年销售额达到17亿美元，2026年的战略重点是继续巩固其市场领导地位并推进下一代细胞疗法。 Coherus BioSciences 将2026年定位为 “数据丰富的关键年份” ，将披露其核心产品LOQTORZI®（PD-1抑制剂）以及其他在研资产的关键临床数据。BioNTech 展示了丰富的肿瘤学管线，2026年将有超过十项关键里程碑，涉及trastuzumab pamitecan（HER2 ADC，用于子宫内膜癌）、gotistobart（双抗，用于乳腺癌）、BNT113（PD-1单抗，用于非小细胞肺癌）等多个项目的晚期临床数据读出。中国药企全球化与领导力显现一个显著趋势是中国创新药企正在加速全球化进程。恒瑞医药明确提出 “加速全球业务拓展” 的战略，通过香港上市、布局全球临床试验、推进国际上市申请等方式展现其全球领导力，并声称其原研药管线规模已位居全球第二。这标志着中国药企从本土创新走向全球竞争的新阶段。联合疗法成为核心探索方向联合用药是提升疗效和克服耐药的关键策略。这一趋势在多家公司的展示中得以体现。例如，恒瑞医药展示了“I/O（免疫疗法）+I/O”以及“多靶点联合”（如PARP抑制剂氟唑帕利联合抗血管生成药阿帕替尼）方案优异的临床数据。Exelixis等公司也强调了探索其核心产品与其他机制药物联用的潜力。总结而言，2026年JPM大会上的肿瘤学领域呈现出创新高度活跃、技术路径并行、开发全球化、治疗策略协同的鲜明特点。从ADC、细胞疗法的持续突破，到联合方案的深入探索，再到中国力量的强势崛起，行业正共同推动肿瘤治疗向更精准、更有效、可及性更高的未来迈进。二、代谢性疾病—肥胖与2型糖尿病继肿瘤学之后，代谢性疾病，特别是肥胖症与2型糖尿病，成为2026年J.P. Morgan医疗健康大会上被讨论最频繁的领域之一。以GLP-1类药物为引爆点，行业正迅速迭代，探索超越现有疗法的多元技术路径，竞争焦点从单纯的减重效果扩展到改善代谢、保留肌肉、提升便利性及探索全新机制，旨在满足巨大的、尚未被完全满足的全球健康需求。技术路径的“第二浪”与多元化竞逐大会的讨论显示，对肥胖和糖尿病的治疗探索已不满足于单靶点GLP-1激动剂。下一代疗法正沿着多靶点协同、给药方式创新和颠覆性新机制三个方向齐头并进，形成了鲜明的技术迭代趋势。多靶点与口服制剂在GLP-1单靶点基础上，GLP-1/GIP双靶点激动剂、GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂已成为主流研发方向，旨在通过协同作用实现更优的减重和控糖效果。同时，为提升患者依从性，口服剂型的研发成为关键，力图打破注射给药的限制。新机制探索更前沿的机制如小干扰RNA (siRNA) 被引入减重领域。其核心理念是实现持久高效的减重，并可能避免肌肉流失，这被视为对当前GLP-1类药物缺点的潜在解决方案。同时，口服小分子靶向全新通路（如menin）也被用于改善2型糖尿病的β细胞功能，从根源上干预疾病。联合疗法前景与肿瘤学领域类似，联合疗法被视为提升疗效和克服耐药的重要策略。已有公司计划探索不同作用机制药物的联合使用，以期实现“1+1>2”的临床获益。关键公司管线与2026年里程碑多家生物制药公司将其在代谢疾病领域的核心资产与近期催化剂作为展示重点，2026年被普遍视为数据读出和监管申请的关键年份。公司核心产品/资产技术特点/适应症 2026年关键里程碑恒瑞医药 HRS9531 GLP-1/GIP双靶点激动剂（注射）已递交中国上市申请。 HRS-7535 口服GLP-1受体激动剂处于III期临床试验阶段。 HRS-4729 GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂处于I期临床试验阶段。Oneness Biotech SNS851 用于持续减重的siRNA药物，新机制作为下一代肥胖创新药重点展示，旨在实现持久高效减重且不损失肌肉。 Fespixon®/Bonvadis® 糖尿病足溃疡(DFU)创新药预计2026年在欧盟获得CE认证。Biomea Fusion Icovamenib 口服menin抑制剂，用于改善2型糖尿病β细胞功能计划2026年第一季度启动两项II期研究；预计2026年第四季度获得26周数据。 BMF-650 GLP-1小分子减重药物 I期研究结果预计2026年第二季度公布。罗氏 Pegozafermin GLP-1/GCG双靶点激动剂（同时布局MASH与肥胖）作为10个新进入III期的新分子实体之一，肥胖症资产计划在2026年进入后期开发。再生元（未提及具体代号）下一代肠促胰岛素疗法在其管线中被列为重点发展的下一代项目。礼来（通过合作伙伴提及）替尔泊肽(Mounjaro®)等相关药物其生产合作伙伴药明生物在展示中提及，GLP-1类药物是增速最快的合作项目之一。商业化雄心与全球市场格局企业对这一领域的商业化前景展现出极大信心，并已制定明确的全球市场策略。宏大的市场目标恒瑞医药明确提出要“决胜千亿美元肥胖症市场”，展现了将其代谢管线打造为核心增长引擎的决心。罗氏则公开表示致力于成为肥胖症领域“前三的厂商”，表明了行业巨头全力押注的决心。差异化的商业化路径 Oneness Biotech展示了清晰的分区域商业化策略。其糖尿病足溃疡产品在美国依靠510(k)许可、在中国借助进入国家医保目录、在欧盟通过即将获得的CE认证进行市场渗透，为其他创新药提供了全球化商业运作的范例。治疗范畴的延伸讨论不仅限于单纯的体重减轻，更延伸到对整体代谢健康、心血管获益、肝脏健康（MASH）的改善，预示着未来代谢性疾病管理将向综合解决方案演进。总体而言，2026年JPM大会清晰地表明，肥胖与2型糖尿病领域已进入一个技术快速迭代、参与者众多、竞争白热化的新阶段。从巨头到生物技术公司，都在通过差异化路径争夺这个充满巨大潜力的市场，而密集的临床数据读出将成为未来一年重塑市场格局的关键变量。三、代谢相关脂肪性肝炎（MASH/NASH）继肥胖与糖尿病成为代谢领域焦点后，代谢相关脂肪性肝炎（MASH，曾用名NASH）以其庞大的患者基数、严重的疾病进展风险和巨大的未满足临床需求，在2026年J.P. Morgan大会上被明确为代谢性疾病赛道中下一个关键的“战场”。大会讨论勾勒出一个竞争格局初现、多种靶点竞逐、且联合疗法理念正在兴起的新兴治疗领域。🔬 靶点突破与主要竞争者大会资料显示，MASH治疗领域已涌现出以 Madrigal Pharmaceuticals 为代表的明确领导者，以及其他几家拥有关键后期资产的公司。 Madrigal Pharmaceuticals：确立MASH领域领导地位 Madrigal在整个大会期间的展示都紧扣其引领抗击MASH的核心目标，展现出从研发到商业化的全面布局。其核心资产 Rezdiffra（resmetirom）是一种口服甲状腺激素受体-β（THR-β）激动剂。公司公布了关键的 MAESTRO-NASH III期临床试验的积极数据，该试验不仅覆盖了经典的F2/F3期纤维化患者，还创新性地纳入了 F4c（失代偿性肝硬化）患者群体，旨在全面验证药物的疗效与安全性。基于该项研究的数据，Rezdiffra的新药申请（NDA）已进入后期阶段，其成功商业化被Madrigal视为公司近期价值实现的首要驱动力。 Inventiva与Roche：后期管线的重要参与者Inventiva 专注于MASH领域，其核心口服药物 lanifibranor（一种泛PPAR激动剂）的全球III期注册性试验 NATiV3 已完成患者全面入组。公司预计在 2026年下半年公布该试验的顶线数据，这将成为其价值的关键催化剂。Roche 在其战略展示中，将MASH药物 pegozafermin（一种长效FGF21类似物）列为 10个新进入III期临床研究的新分子实体（NME）之一。这表明罗氏已将其视为核心增长资产，并计划启动大规模III期试验以确证疗效。📊 临床试验进展与上市展望 MASH领域的竞争已进入以III期临床数据和新药批准为核心驱动力的阶段。各公司围绕关键试验节点规划了密集的里程碑。短期催化剂（2026-2027年） Inventiva的lanifibranor III期数据（2026年下半年）和Roche的pegozafermin III期试验启动是近期最受关注的行业事件。同时，Madrigal正在等待其 MAESTRO-NASH OUTCOMES试验的成功完成，该结果对于Rezdiffra获得完全批准至关重要。长期布局与联合疗法探索为追求更高疗效并应对疾病的复杂异质性，联合疗法已成为明确的下一代开发策略。Madrigal已计划在 2027年启动一项II期研究，探索其主打药物Rezdiffra与另一款在研新药 Ervogastat（已完成II期试验）的联合治疗效果。这预示着一个潜在的双药或多药治疗方案未来，旨在同时针对肝脏脂肪变性、炎症和纤维化等多个病理环节。💡 总结：一个从突破走向多元竞争的蓝海市场综合大会信息，MASH/NASH领域正从一个长期缺乏有效疗法的“研发荒漠”，快速演变为一个有明确领导者、多机制并行、且联合治疗理念已深入研发策略的活跃市场。以THR-β、PPAR、FGF21等为代表的靶点药物，其III期临床数据的陆续读出，将在未来2-3年内实质性地改变该疾病的治疗格局。而联合疗法的早期布局，则指明了超越单一药物疗效、实现疾病逆转的长期研发方向，预示着这一千亿美元级潜在市场的竞争将愈加激烈和深入。四、免疫学与炎症继前文所述，免疫学机制不仅在肿瘤和代谢性疾病中扮演核心角色，其本身作为一个独立的治疗领域，在JPM 2026大会上亦是“讨论最集中、最热门的四大疾病领域之一”。多家公司（如再生元、诺华、Vertex、argenx、艾伯维、百时美施贵宝、武田等）均报告了在自身免疫性疾病、过敏性疾病等方面的最新进展，重点覆盖了从常见过敏到复杂系统性自免病的广阔战线，新型药物形式（如皮下制剂、口服小分子）与联合治疗策略成为焦点。🔬 重点领域一：特应性皮炎等过敏性疾病仍是基石市场以再生元（Regeneron）和赛诺菲合作的度普利尤单抗（DUPIXENT®）为代表的IL-4/IL-13通路抑制剂，已建立起庞大的商业帝国。在大会上，再生元展示了DUPIXENT在多个新适应症中的持续扩展计划。更重要的是，其下一代免疫学管线已清晰布局，针对包括IL-4/IL-33/IL-13、IL-18、NKG2D等在内的新靶点，旨在为包括特应性皮炎在内的疾病提供更优或差异化的治疗选择。🧬 重点领域二：系统性与器官特异性自免及肾脏疾病FcRn拮抗剂拓展新阵地： argenx的Efgartigimod作为FcRn拮抗剂，其适应症正从重症肌无力向更广泛的自身免疫病拓展。2026年，该药将在眼型重症肌无力、肌炎、免疫性血小板减少症（ITP）等多个适应症中读出III期临床试验数据。同时，其另一款FcRn抑制剂Empasiprubart，也计划在2026年第四季度于多灶性运动神经病（MMN）中读出关键III期数据。 JAK抑制剂深入专科领域： Incyte的Povorcitinib（一种口服JAK1抑制剂）计划在2026年向FDA提交用于化脓性汗腺炎（HS）的新药申请（NDA），并在斑秃（AA）和结节性痒疹（PN）等适应症中获得新的临床数据。其外用JAK抑制剂芦可替尼乳膏（Opzelura）也计划提交用于轻度/中度HS和PN的监管申请。 JAK/TYK2双抑制瞄准难治疾病： Roivant Sciences开发的Brepocitinib（一种JAK1/TYK2抑制剂）计划于2026年初提交用于皮肌炎（DM）的NDA，并预期在同一年于非感染性葡萄膜炎（NIU）和冷卟啉症（CS）中获得关键的临床试验数据。 💊 重点领域三：药物形式与联合治疗创新大会信息显示，免疫炎症领域的创新不仅在于新靶点，也在于药物形式的迭代。从需要频繁注射的生物制剂，向长效皮下注射制剂、口服小分子（如JAK抑制剂）发展，以提升患者依从性和便利性。同时，针对多通路致病的复杂自免病（如狼疮、IgA肾病），类似于肿瘤领域的“联合治疗”逻辑正在被探索，旨在通过同时抑制多个关键炎症信号通路来实现更深度的疾病控制。总结而言，JPM 2026上免疫学与炎症领域展现出从高发过敏性疾病到罕见自免病的广泛覆盖深度，以及从生物制剂到小分子、从单药到联合的多元技术宽度。以DUPIXENT、Efgartigimod、Povorcitinib和Brepocitinib为代表的在研及已上市产品，构成了2026年及以后该领域价值增长的核心催化剂集群。五、神经科学继肿瘤、代谢与免疫炎症之后，神经科学是2026年JPM大会上热度排名前列的核心疾病领域。其讨论覆盖了从常见的神经退行性疾病、慢性疼痛到罕见的神经肌肉与遗传性疾病，反映了行业对巨大未满足临床需求的集中攻坚，以及以RNA疗法、基因疗法、抗体工程为代表的多元化技术路径在此领域的深度应用。🔬 神经退行性疾病：阿尔茨海默病（AD）成为主战场针对阿尔茨海默病等神经退行性疾病的下一代疗法是多家公司的战略重点。辉瑞（Pfizer）展示了其管线中针对阿尔茨海默病的新机制药物进展。恒瑞医药（Hengrui）则披露了基于其专有的透脑（Brain-Shuttle）平台开发的下一代解决方案。该平台旨在更高效地将治疗性抗体递送至中枢神经系统，其针对β-淀粉样蛋白（Aβ）的双特异性抗体和相关抗体偶联药物（AOC）正处于临床前开发阶段，并计划于2026年提交临床试验申请（IND）。渤健（Biogen）的重点上市产品莱博雷生（Leqembi，通用名 Lecanemab）的皮下注射制剂（SC-AI）正处在监管审评阶段，预计将在 2026年第二至三季度获得FDA的批准决定。这有望提升这款Aβ靶向抗体的用药便利性。渤健在其它神经退行性疾病方面也有布局，针对帕金森病（PD）的早期研究计划在2026年启动。 ⚡️ 疼痛管理：寻求“同类最佳”的新机制在慢性疼痛领域，公司致力于开发更具选择性和安全性的新靶点药物。恒瑞医药正在推进一款针对Nav1.8离子通道的口服抑制剂，用于疼痛管理。该公司认为其第一代产品具备成为 “同类最佳（best-in-class）” 疗法的潜力，并计划在2026年启动关键性临床试验。 🧬 神经肌肉与罕见神经疾病：ASO与基因疗法引领突破针对杜氏肌营养不良（DMD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亨廷顿病（HD）等疾病，反义寡核苷酸（ASO）和基因疗法展现出了变革潜力。Ionis Pharmaceuticals 的2026年管线中包含了多项针对神经系统疾病的关键价值驱动事件。其中，用于治疗与FUS基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（FUS-ALS）的药物Ulefnersen，其III期 FUSION临床试验的数据读出是重要里程碑之一。 Sarepta Therapeutics 的核心基因疗法产品ELEVIDYS（用于DMD）在大会被重点讨论，其市场表现和后续研发计划是公司2026年的焦点。 PTC Therapeutics 也展示了其在神经肌肉疾病领域的研发项目。🛠️ 疗法迭代：从平台技术到联合策略神经科学领域的创新高度依赖底层技术平台的进步，并且开始探索联合治疗策略。恒瑞医药的Brain-Shuttle平台是抗体药物攻克血脑屏障的代表性技术之一。 RNAi（如Alnylam）和ASO（如Ionis, Wave Life Sciences）技术平台为靶向特定致病基因提供了精确工具，在亨廷顿病、ATTR淀粉样变性等多种疾病中取得进展。基因疗法（如Sarepta）则旨在从根源上纠正遗传缺陷。尽管在神经科学领域尚未像肿瘤学那样普遍，但联合治疗（例如，不同机制药物的组合以增强疗效或扩大适应症）已成为潜在的研发方向。总结而言，神经科学在JPM 2026上呈现出 “疾病谱系广泛、未满足需求极高、疗法日趋多元” 的鲜明特点。从巨头药企到专注于神经领域的生物技术公司，都在利用最前沿的平台技术，围绕阿尔茨海默病、疼痛、以及一系列罕见神经疾病展开密集的临床开发和监管冲刺，使2026年成为该领域众多关键数据读出的催化剂之年。六、罕见病在2026年J.P.摩根医疗健康大会上，罕见病被明确列为仅次于肿瘤学、免疫学、代谢疾病和神经科学的第六大热门疾病领域。作为一个跨领域的治疗类别，它因其极高的未满足医疗需求、创新的疗法机制以及极具吸引力的商业潜力，成为众多药企展示战略核心与增长驱动力的焦点。与前述五大领域共享的“技术平台多元化”和“全球化里程碑”特征相比，罕见病章节更凸显了在患者基数更小、支付机制更特殊背景下的独特叙事。🎯 战略重心：从“利基”到“增长引擎” 多家行业领先企业在本届大会上清晰地将罕见病定位为其中短期乃至长期增长的核心战略支柱。这种转变标志着罕见病已从传统的“利基市场”演变为驱动企业可持续价值创造的关键引擎。Jazz Pharmaceuticals 的CEO Renee Gala在演讲中，将其公司战略明确概括为 “在罕见病领域重新定义可能” ，重点展示了包括zanidatamab在内的罕见病产品管线。 Merck KGaA （德国默克集团）在其战略规划中，将 “罕见病” 明确列为中期增长的关键驱动力之一，强调将重点执行相关产品的上市及后续增长计划。这种战略聚焦不仅限于小型生物技术公司，更成为大型制药集团产品组合和增长故事中的重要篇章。🧬 关键技术平台：突破性疗法的集中展示罕见病领域是基因疗法、RNA靶向技术（siRNA/ASO）、酶替代疗法及新型蛋白疗法等前沿技术最活跃的试验场。本届大会密集呈现了这些平台在攻克单基因遗传病上的重大进展。基因与细胞治疗： Sarepta Therapeutics 重点展示了其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 ELEVIDYS 的商业化表现及研发管线里程碑。CRISPR Therapeutics 也参与了会议，其基因编辑疗法CTX001（用于镰状细胞病和β地中海贫血）代表了该技术平台的成熟应用。 RNA靶向技术： Ionis Pharmaceuticals 展示了其在神经科学和罕见病领域领先的ASO（反义寡核苷酸）平台实力，其管线中多项资产针对遗传性疾病。Alnylam Pharmaceuticals 的CEO Yvonne Greenstreet阐述了利用RNAi技术平台加速创新、扩大对人类健康影响的战略，该平台已催生多款罕见病药物。蛋白工程与递送技术： Ascendis Pharma 的核心是 TransCon®技术平台，用于开发长效的前体药物。其已上市产品 YORVIPATH®（用于甲状旁腺功能减退症）和 SKYTROFA®（用于生长激素缺乏症）均是罕见内分泌疾病疗法，并计划到2026年底在更多国家全面上市。 💊 核心产品进展与商业化里程碑各公司披露了旗下罕见病核心资产密集的临床数据读出、监管提交和商业化拓展计划，将2026-2027年定义为关键价值实现期。BioMarin Pharmaceutical：Voxzogo (伏索利肽)：用于软骨发育不全，目前已进入55个国家，并计划增加第二个适应症（低软骨发育不全）。酶替代疗法产品组合：保持中高个位数增长。公司通过收购Amicus Pharma，进一步拓展了在罕见病领域的领导地位，整合了其在法布里病、庞贝病等疾病的产品管线。 Krystal Biotech：Vyjuvek：用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的基因疗法，正在全球市场推出，并计划在2026年进入更多欧洲主要市场。其临床管线在2026年预计获得多个注册性临床研究结果，覆盖角膜擦伤、神经性角膜炎、囊性纤维化（CF）等适应症。 Agios Pharmaceutical： CEO Brian Goff重点介绍了其管线进展，包括AQVESME™（用于地中海贫血）等产品。 BridgeBio Pharma：展示了其转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）药物 Acoramidis (BBP-418) 的商业与临床成果。 Vertex Pharmaceuticals：除了囊性纤维化（CF）这一核心罕见病领域，CEO Reshma Kewalramani也介绍了公司在疼痛、IgA肾病等领域的进展，其中不乏针对罕见患者群体的项目。🌍 中国药企的参与与全球化前景罕见病的全球化研发和准入同样是中国创新药企“出海”战略的重要组成部分。尽管在提供的资料中，中国公司在此章节的展示不如肿瘤和代谢领域那样集中，但以恒瑞医药为例，其在神经科学领域开发的透脑（Brain-Shuttle）平台（用于治疗如阿尔茨海默病等神经退行性疾病），其技术逻辑同样适用于部分罕见的中枢神经系统遗传病，预示着未来可能的管线拓展。此外，药明生物等CXO企业作为全球罕见病疗法研发产业链的关键一环，其能力和合作也支撑着整个领域的创新速度。总结而言，JPM 2026大会上的罕见病叙事，已经从单纯的“科学探索”全面转向 “科学验证”与“商业兑现” 并重的新阶段。凭借前沿技术平台的赋能、明确的监管加速路径（如孤儿药资格）以及特殊的定价与支付体系，罕见病领域正在吸引最顶尖的科研资源和资本投入，致力于为全球数量虽少但需求迫切的患者群体带来革命性的治疗选择，并在此过程中构建企业强大的竞争壁垒和长期增长曲线。七、疫苗与传染病在经历了COVID-19大流行的洗礼后，疫苗行业的关注点已从单一的紧急公共卫生应对，转向构建兼具广度与深度的长效呼吸道传染病防御体系，并积极探索预防性疫苗向治疗性领域的突破。2026年JPM大会的展示清晰地揭示了这一转型路径。🔬 Moderna：从大流行应对到建设大型季节性疫苗业务作为mRNA技术的领军者，Moderna的战略重心已明确转向构建可预测的、多元化的呼吸道疫苗组合。其展示的核心在于将疫情期间积累的技术与产能优势，转化为可持续的商业增长。呼吸道组合疫苗成为增长引擎： Moderna预计，其季节性疫苗业务将在2026年为公司带来高达10%的营收增长。关键驱动力包括其mRNA疫苗在英国、加拿大、澳大利亚等地合作伙伴关系的全年效应。 2026年密集的监管催化剂：公司列出了多项潜在批准，包括：流感+新冠联合疫苗（mRNA-1083）已在欧洲和加拿大提交上市申请。下一代四价流感疫苗（mRNA-1010）计划在美国和加拿大寻求批准。此外，其针对呼吸道合胞病毒（RSV）的疫苗 mRESVIA™ 已经获批。严格的财务与运营纪律在追求增长的同时，Moderna设定了明确的2026年现金成本目标为42亿美元，并通过应用AI工具优化生产流程以提升效率。向治疗领域拓展虽然以传染病疫苗闻名，Moderna同样展示了其在肿瘤治疗领域的雄心。其个体化癌症疫苗 mRNA-4359 的关键二期临床试验数据预计将在2026年读出，标志着mRNA技术从预防到治疗的关键跨越。 🧬 BioNTech：巩固传染病防线，深化肿瘤疫苗布局 BioNTech的展示勾勒出一条“双轨并进”的路径：一方面巩固其在COVID-19疫苗领域的领导地位与全球供应能力，另一方面将核心的mRNA平台深度应用于肿瘤治疗，开启新一轮增长曲线。庞大的疫苗交付基石 BioNTech强调，其COVID-19疫苗 Comirnaty® 的全球分发总量已超过50亿剂，建立了强大的品牌认知和全球化产能网络。这为其应对未来可能的流行病挑战和新疫苗的快速部署奠定了坚实基础。肿瘤学管线的全面爆发 2026年被定位为公司肿瘤管线的“关键数据读出之年”。其丰富的管线覆盖了mRNA疫苗、双特异性抗体、抗体药物偶联物（ADC）等多种模式，针对包括乳腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌在内的多个癌种。这些密集的晚期临床数据旨在验证其mRNA平台在治疗领域的巨大潜力。总结而言，疫苗与传染病领域正在经历一场深刻的范式转变。领先企业正利用已验证的mRNA等技术平台，致力于打造覆盖流感、新冠、RSV等主要呼吸道病毒的组合疫苗方案，以构建稳定的季节性收入流。与此同时，同一技术平台正被加速应用于肿瘤等重大疾病的治疗性疫苗开发，预示着疫苗概念从公共卫生工具向个体化精准医疗武器的重大演进。八、基因与细胞治疗平台如果说前七个章节展示了生物医药创新在具体疾病领域的“开花结果”，那么基因与细胞治疗平台则代表了驱动这些成果的底层“根技术”。 2026年J.P. Morgan医疗健康大会上，这一平台不再只是实验室里的前沿概念，而是已经跨越验证阶段，成为多家公司实现价值兑现和定义未来增长的核心引擎。🔬 平台价值：从概念验证到商业化兑现根据大会资料，基因与细胞治疗平台的热度，直接体现为其核心产品在2026年迎来关键的商业化与数据验证里程碑。CRISPR Therapeutics 展示了其基于CRISPR/Cas9的基因编辑平台成果 CTX001。这款用于镰状细胞病的基因编辑疗法已上市，并在会议上被强调为平台成功商业化的标志。其持续的放量，为整个基因编辑领域提供了从技术到产品的可行性范本。Sarepta Therapeutics 的重点在于其基因治疗平台。其治疗杜氏肌营养不良的基因疗法 ELEVIDYS 的商业化扩张计划成为演示核心。该产品不仅证明了AAV载体递送基因疗法在大型肌肉疾病中的潜力，更通过其市场表现，直接验证了基因治疗平台的商业价值。这两个案例清晰地表明，2026年是基因与细胞治疗平台从“潜力巨大”转向“价值可衡量”的关键年份。平台的竞争力，正通过这些已上市或接近上市产品的销售数据、市场渗透率和后续适应症拓展计划，得到最直观的量化评估。🌐 技术通用性：驱动跨领域创新的“工具箱” 会议资料显示，基因与细胞治疗平台并非孤立存在，其技术逻辑已渗透到多个前述的疾病领域，成为创新的通用“工具箱”。在肿瘤学领域 CAR-T细胞疗法（如传奇生物的CARVYKTI®）、基于病毒载体的肿瘤基因疗法、以及利用mRNA编码治疗性蛋白的肿瘤疫苗（如BioNTech的管线），均被恒瑞、百济神州、BioNTech等公司列为“驱动当前创新的核心力量”。这揭示了细胞工程、基因递送和核酸技术已成为肿瘤治疗模式迭代的底层支持。在神经科学领域腺相关病毒（AAV）介导的基因补充疗法（如Sarepta的ELEVIDYS）和反义寡核苷酸（ASO）技术（如Ionis的Ulefnersen）是攻克遗传性神经肌肉疾病的主力。同时，恒瑞医药展示的“Brain-Shuttle”透脑抗体递送平台，其本质也是一种靶向性的中枢神经系统蛋白替代疗法，可视为基因治疗思路的延伸。在罕见病领域基因治疗平台的价值体现得最为集中。无论是BioMarin的酶替代疗法（蛋白质层面的“基因产物”补充），还是Krystal Biotech用于皮肤病的基因疗法Vyjuvek，都依赖于高效的基因递送或蛋白质工程技术平台，以解决单基因缺陷导致的疾病。这种跨领域的渗透，证明了基因与细胞治疗平台作为“通用技术底座”的属性。其核心——即通过修改、补充或调控细胞内的遗传信息或功能蛋白来治疗疾病——正在被广泛应用于从癌症到遗传病的广阔范围。🚀 未来焦点：平台迭代与生态整合基于会议信息，该平台的未来发展呈现出两个清晰趋势：技术迭代以提升安全性与可及性现有技术（如CRISPR编辑、AAV递送）正朝着更高的精准度、更低的免疫原性和更便捷的给药方式（如体内编辑）演进。同时，新型细胞疗法（如通用型CAR-T、CAR-NK）和递送技术（如脂质纳米颗粒LNP的更多应用）的探索，旨在降低成本、扩大适应症，解决当前平台的局限性。平台协同与“一站式”解决方案平台技术之间的组合成为新焦点。例如，恒瑞医药提出的“一站式解决方案”，就意图将其ADC、I/O、细胞/基因治疗、疫苗等不同技术平台进行矩阵式组合，探索联合疗法的无限可能。这标志着行业竞争正从单一平台优势，转向基于多平台协同的整体研发与商业生态构建能力。总结而言，基因与细胞治疗平台在JPM 2026大会上，已从“明日之星”转变为“今日引擎”。其价值正通过上市产品的商业成功被具体量化，其技术正作为通用工具驱动跨疾病领域的创新突破。未来，围绕平台的技术精进与生态化整合，将成为决定企业长期竞争力的关键。九、人工智能驱动的药物发现与诊断随着前文所述各疾病领域研发管线日益复杂、数据量呈指数级增长，以及基因与细胞治疗等平台技术进入“兑现期”，行业对提升研发效率与精准决策的渴求达到空前高度。在此背景下，人工智能（AI）在2026年JPM大会上被普遍视为应对这一挑战的核心解决方案，并已从概念探索步入广泛的实际应用与价值验证阶段。🔥 AI：2026 JPM最热门的技术领域与核心驱动力综合大会各公司展示材料，人工智能（AI）被明确认定为讨论度最高、战略性最强的热点技术领域。它不再是一个独立概念，而是作为一种核心驱动力和赋能技术，深度渗透到药物发现、开发、诊断乃至生产全链条。众多公司明确提出了其AI战略，并将其定位为未来增长的关键引擎。🧪 AI驱动药物发现：从平台到临床验证 AI在加速新药发现与优化方面已展现出明确路径，部分公司的平台和管线进入关键验证期。 Absci的“AI x Bio”平台与临床管线：Absci公司展示了其“引领性AI x Bio平台”，该平台利用生成式AI进行‘新生（Re生成）生物学’药物发现。公司预计未来24个月内将有2个二期临床试验数据读出，作为关键催化剂。其具体资产进展包括：ABS-201用于雄激素性脱发（AGA）加速的Phase 1/2a研究已于2025年12月启动；安全性、耐受性、药代动力学数据预计在2026年上半年读出；概念验证中期数据预计在2026年下半年读出。ABS-201用于子宫内膜异位症（ENDO）加速的Phase 1/2a研究同样于2025年12月启动；二期研究预计在2026年下半年启动。 AI赋能研发全链条：其他公司也展示了AI在研发各环节的应用。靶点与分子设计除了Absci，Wave Life Sciences、Tango Therapeutics、Genmab等公司的展示中均隐含或直接表明了AI在其药物发现平台中的核心作用。数据整合与精准洞察 Element Biosciences明确指出，成功构建生物AI模型从根本上依赖高质量数据，而他们是提供高质量测序数据基础的关键角色。 🩺 AI赋能精准诊断与个体化医疗在诊断领域，AI被用于从复杂的多组学数据中提取临床见解，实现更精准的患者分层和治疗决策。Caris生命科学其战略定位是“让分子科学与人工智能相遇”，利用AI驱动的分子检测平台从肿瘤样本的全面分子图谱中生成可操作的见解。Natera 强调了其在液体活检领域的AI合作，特别是与NVIDIA在AI方面的合作，以提升其Signatera（微小残留病检测）等产品的数据分析能力。Guardant Health 展示了其AI驱动的多癌种早筛平台Shield，并计划将其扩展到癌症以外的其他疾病领域。⚙️ AI与自动化、多组学的深度融合 AI的价值实现常与自动化、高通量数据生成技术紧密结合，形成协同效应。自动化实验室 QIAGEN提出“利用AI力量巩固市场领先地位”，其战略包括“增强自动化和AI相关投资”，并设定了“到2028年推进至少14个AI解决方案”的路线图。Bruker在其“Project Accelerate 3.0”计划中也加入了“自动化AI实验室机会”。多组学数据基础 PacBio强调“利用HiFi测序数据和AI赋能新一代信息学”。10x Genomics、Illumina等公司提供的高通量单细胞与空间组学技术，正是生成用于训练和驱动AI生物模型所必需的海量、高维度数据的核心基础设施。💎 总结：AI从“赋能工具”迈向“价值创造核心” 2026年JPM大会清晰地表明，人工智能已超越早期概念阶段，成为生物医药行业不可或缺的基础设施和竞争壁垒。从Absci具有明确时间表的临床管线，到QIAGEN、Caris、Natera等在诊断和实验室自动化中的深度整合，AI正从研发的“加速工具”演变为直接驱动新靶点发现、新分子实体创造、临床研究优化以及商业化精准决策的价值创造核心。在2026-2027这一“催化剂之年”，AI能否在关键临床试验中兑现其加速与成功的承诺，将成为衡量其行业价值的关键标尺。十、精准诊断与液体活检在2026年JPM医疗健康大会上，精准诊断与液体活检技术不仅是独立的热门话题，更是贯穿此前所有热门治疗领域的 “通用监测基础设施” 。随着创新疗法对实时、动态、微创的生物标志物监测需求急剧上升，液体活检作为连接疗法开发与临床应用的核心工具，其战略地位被空前凸显。🔍 JPM大会上的液体活检焦点：监测与早筛本届大会上，该领域的核心动向围绕微小残留病（MRD）监测与多癌种早筛展开，相关公司展示了明确的产品进展与商业增长。 Natera 成为被频繁提及的标杆企业。其基于血液的 Signatera™ MRD检测在会议上被重点介绍，该检测的临床检测量创下纪录，并成功带动公司肿瘤检测业务收入同比增长约39%。此外，Natera还推出了针对孕妇的 **“21基因Fetal Focus单基因无创产前检测（NIPT）”**新产品，并明确了2026年在生殖健康领域商业拓展的多项里程碑。值得注意的是，其 **“与NVIDIA在人工智能领域的合作”**也被提及，旨在提升Signatera MRD检测算法的性能。 Guardant Health 展示了其 Shield™多癌种早期检测平台的商业化进展与清晰展望。该平台计划 “扩展到癌症以外的其他疾病”，这预示着液体活检技术正寻求突破肿瘤领域，向更广泛的疾病监测场景迁移。🧬 赋能各治疗领域的通用技术底座液体活检的价值在于其解决了多个前沿治疗领域的共性监测难题，这在2026年JPM大会的各公司展示中清晰可见。肿瘤学：联合疗法成败的关键配套正如恒瑞医药等公司强调提供 “一站式解决方案”、探索 “联合治疗的无限可能”，ADC、双抗、肿瘤疫苗等创新疗法的成功离不开对治疗反应和耐药机制的实时追踪。基于循环肿瘤DNA（ctDNA）的液体活检技术，是实现这一目标的首选工具，能够无创、动态地评估肿瘤负荷变化和分子进化，为精准的联合用药和方案调整提供依据。罕见病与基因/细胞治疗：超罕见人群的可行方案对于BioMarin、Krystal等公司聚焦的罕见病，以及Sarepta、CRISPR等公司推进的基因和细胞疗法，传统组织活检难以在分散、稀少的患者群体中实施。液体活检（如检测特定基因表达、载体脱落、编辑痕迹等）提供了一种可及性更高的长期疗效与安全性随访手段。神经科学：突破血脑屏障的监测窗口在渤健Leqembi皮下制剂即将获批、恒瑞医药Brain-Shuttle平台提交IND的背景下，阿尔茨海默病等神经退行性疾病的治疗亟需更便捷的生物标志物。血浆p-tau217等外周标志物作为脑脊液（CSF）检测的替代或补充，正通过液体活检技术实现商业化应用，以降低患者的检测负担并扩大监测范围。代谢性疾病（MASH/肥胖）：无创评估纤维化与体成分在Madrigal、Inventiva的MASH药物III期数据即将读出之际，行业明确寻求替代肝活检的无创评估方案。同时，Oneness Biotech的siRNA减重药SNS851强调 “持久减重且不损失肌肉”，这同样需要新型液体活检标志物来无创、精准地动态区分脂肪与肌肉的变化，实现个性化的疗效评估。🚀 未来趋势：AI驱动与多组学整合精准诊断的下一步进化，在会议上体现为 “人工智能驱动的多组学整合”。除Natera与NVIDIA的合作外，Caris Life Sciences 等公司也强调了 “分子科学与人工智能交汇” 的平台战略。通过AI算法整合来自基因组、转录组、蛋白质组的多维度液体活检数据，目标是挖掘更深层次的疾病洞察，实现从单一的MRD或早筛，向全面的预后预测、用药指导和复发预警系统升级。综上所述，2026年JPM大会清晰地表明，精准诊断与液体活检已从肿瘤领域的辅助工具，演进为支撑整个生物医药创新生态的核心基础设施。它不仅是评估疗法效果的“眼睛”，更是连接AI算法、多组学数据与临床决策的“枢纽”，其发展将直接决定下一代个体化医疗的深度与广度。 [Ai生成，仅供参考] 点击下面的小程序，查看全部JPM PPT。当然还有我自己的小程序：医药公司LOGO背后的传奇史上最严隐私法案对临床试验的影响全球临床试验知多少？﹁图说﹂临床试验知识 CRA年龄、学历、薪资分布情况 CRA的简历怎么写？ CRA需要了解的那些法规我见过的最好的项目经理职场请珍惜你的项目经理恕我直言：只会催入组的公司，都是X X 面试完第一批CRA，我的尬癌都要犯了~ 临床煎茶·入行十年吐槽

免疫疗法细胞疗法抗体药物偶联物疫苗临床3期

2026-01-19

·BiG生物创新社

JPM 2026｜诺华、再生元、Incyte、武田、Kymera的自免布局

热热闹闹的JPM 2026落下大幕了，各项总结与盘点还在继续。就自身免疫领域的布局而言，呈现两大趋势：一方面，巨头们通过资产扩充与重点押注巩固市场地位；另一方面，创新生物科技公司则聚焦于差异化赛道与颠覆性技术。本文主要介绍诺华、再生元、Incyte、武田和Kymera五家公司在今年JPM上发布的自免领域的布局和管线进展。 01 诺华：口服小分子到颠覆性细胞疗法多样性布局诺华在自身免疫领域的布局展现出从传统控制向“免疫重置”与“功能性治愈”跨越的战略雄心。其核心是构建一个覆盖全疾病阶梯的多元产品组合，从口服小分子到颠覆性细胞疗法，并在皮肤科、神经免疫学和风湿病学三大支柱领域深度聚焦。诺华自免领域主要获批上市的重磅药物有司库奇尤单抗（可善挺, Cosentyx）、奥马珠单抗（茁乐, Xolair）、伊奈利珠单抗（昕越，UPLIZNA ）和瑞米布替尼（瑞普多，Rhapsido）等，在研的药物有YTB323、GHZ339等（图1）[1]。图1. 诺华自免药物布局管线司库奇尤单抗是诺华旗下全球首个且销售额最高的IL-17A抑制剂，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者。司库奇尤单抗通过高选择性、直接中和IL-17A，从上游阻断引发炎症和骨破坏的关键细胞因子通路，具有起效快速、疗效持久和安全性良好等优点。司库奇尤单抗自2015年首次获批以来，迅速成为银屑病和脊柱关节炎领域的全球市场领导者，常年占据IL-17抑制剂赛道首位。司库奇尤单抗凭借一系列头对头临床试验（如EXCEED研究对阵阿达木单抗），证实了其在银屑病关节炎中优于TNF抑制剂（传统标准）的疗效，直接改变了治疗指南和临床实践。除银屑病外，司库奇尤单抗还陆续获批银屑病关节炎、强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎、化脓性汗腺炎、葡萄膜炎等，并正在探索大动脉炎、狼疮性肾炎等更广泛的适应症，显示其治疗潜力。瑞米布替尼是诺华研发的一种新型口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，目前主要用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）和多发性硬化症（MS）等自身免疫性疾病。 CSU是一种慢性炎症性皮肤病，部分由2型炎症驱动，会导致突然且使人衰弱的荨麻疹和持续瘙痒，持续时间超过 6 周。CSU 是慢性荨麻疹中最常见的类型，困扰着中国超过1000万患者，尤其以20-40岁女性为主。长期以来，抗组胺药作为一线治疗却效果有限，近半数患者应答不佳，而注射治疗又因种种门槛难以普及，继续新机制的药物。瑞米布替尼相继于2025年9月和11月在美国和中国获批上市，标志着CSU治疗迎来重要转折。瑞米布替尼的获批是基于 REMIX-1、REMIX-2两项关键 III 期全球多中心临床试验结果。研究表明，使用二代抗组胺药物治疗后仍有症状的CSU患者使用瑞米布替尼治疗后最快一周即可达到显著的具有临床意义的改善，且作用持续至第52周，并在长期治疗中保持良好的耐受性和安全性（图2）。在REMIX-1研究中，共有470名患者被随机分配接受瑞玛布鲁替尼（313例）或安慰剂（157例）治疗；在REMIX-2研究中，455名患者被随机分配接受瑞玛布鲁替尼（300例）或安慰剂（155例）治疗。至第12周时，瑞米布替尼组的荨麻疹活动度评分7天总和值较基线下降幅度显著大于安慰剂组（最小二乘法均值[±标准误差]变化值：REMIX-1研究中为-20.0±0.7对比-13.8±1.0[P<0.001]；REMIX-2研究中为-19.4±0.7对比-11.7±0.9[P<0.001]），且这一效应似乎可持续至第24周。第12周时，瑞米布替尼组中UAS7评分≤6的患者比例显著高于安慰剂组（REMIX-1：49.8%对比24.8%[P<0.001]；REMIX-2：46.8%对比19.6%[P<0.001]），UAS7评分为0的患者比例也显著更高（REMIX-1：31.1%对比10.5%[P<0.001]；REMIX-2：27.9%对比6.5%[P<0.001]）。虽然瑞米布替尼组出现瘀点症状的患者比例高于安慰剂组（两组合并数据：3.8%对比0.3%），但两组出现任何不良事件及严重不良事件的患者百分比相似。图2. REMIX-1和REMIX-2试验结果 YTB323是诺华研发的一种新型靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法，其表达与替沙仑珠单抗相同的经临床验证的CAR结构，并采用新一代生产平台在2天内完成制备（图3）。图3. YTB323的结构 YTB323采用了诺华已获批的血液瘤CAR-T产品Kymriah 的类似技术平台，但针对自身免疫病进行了优化（图4）[3]。其核心机制是： 1.采集并改造：采集患者自身的T细胞，通过基因工程为其装上能特异性识别B细胞表面CD19抗原的“导航装置”（CAR）。 2.体内扩增：它旨在回输更少量、但更具增殖活性和年轻态（记忆T细胞表型更丰富）的 CAR-T 细胞。这些细胞在患者体内被激活并大量扩增，从而攻击癌细胞。 3.免疫重置：深度清除后，患者的免疫系统（包括B细胞）会逐渐重建。目标是重建一个不再错误攻击自身组织的、新的免疫系统，从而实现长期无药缓解。图4. YTB323与传统CAR-T 细胞制造的对比 2023年AACR会议上，Michael等人报道了YTB323在成人复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL；临床试验号NCT03960840）中的临床前研究及初步临床数据。在临床前小鼠模型中，与传统工艺生产的CAR-T细胞相比，YTB323在更低剂量下展现出更强的体内扩增能力和抗肿瘤活性。临床数据显示，在剂量仅为替沙仑珠单抗1/25的情况下，YTB323表现出：（i）良好的总体安全性[细胞因子释放综合征（任何级别发生率35%，≥3级发生率6%），神经毒性（任何级别发生率25%，≥3级发生率6%）]；（ii）DL1和DL2剂量组的总体缓解率分别为75%和80%；（iii）可比的CAR-T细胞扩增水平；（iv）T细胞表型的保持。这些数据支持YTB323在r/r DLBCL治疗中的持续开发（图5）。图5. YTB323在r/r DLBCL中疗效 2024年ASH会议上，Peter等人报道了YTB323的最新的II期临床试验数据：截至2024年2月1日，在回输后具有≥1个月随访数据的60名患者中，总体缓解率为88%，完全缓解率为65%。患者在第3、6、12个月时的完全缓解率分别为55%（30/55）、57%（25/44）和47%（18/38）。中位缓解持续时间为15.2个月（95%置信区间下限：5.1个月，上限未达到）；在获得完全缓解的患者中，中位缓解持续时间未达到（95%置信区间下限：10.4个月，上限未达到），12个月时的持续缓解率为69%。中位无进展生存期为11.9个月；在第3个月时达到完全缓解的患者中，中位无进展生存期未达到。全部患者的12个月无进展生存率为48%，而在第3个月时达到完全缓解的患者中，该比例为79%。 02 再生元：深耕IL通路探索双抗新机制再生元在自免领域的布局深入且全面，形成了以明星产品为核心、多靶点管线为支撑的战略。其核心是通过独特的VelocImmune®平台和Veloci-Bi双抗平台，持续开发创新生物制剂。再生元自免领域获批上市的核心产品有度普利尤单抗、沙利鲁单抗、Pozelimab和高剂量阿柏西普等，在研的产品有Itepekimab等（图6）[4]。图6. 再生元临床管线度普利尤单抗是再生元与赛诺菲合作开发的基石产品，通过抑制IL-4和IL-13信号，从源头上阻断2型炎症。2017年3月28日，度普利尤单抗首次获FDA批准，用于治疗成人中重度特应性皮炎，随后度普利尤单抗陆续在全球范围内获批了多项新适应症，其适应症已从特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉，成功拓展至嗜酸性粒细胞性食管炎等，成为全球最畅销的自免药物之一（图7）。图7. 度普利尤单抗适应症布局沙利鲁单抗是一种全人源单克隆抗体，由再生元与赛诺菲合作开发。它通过高亲和力地特异性结合白介素-6受体（IL-6R），阻断IL-6介导的炎症信号通路。这是驱动多种自身免疫疾病（特别是类风湿关节炎）病理过程的核心炎症通路之一。沙利鲁单抗于2017年5月首次获得FDA批准上市，用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药应答不足的中重度活动性类风湿关节炎成人患者。沙利鲁单抗的疗效和安全性在多项关键III期临床试验（如MOBILITY、TARGET）中得到证实。在接受沙利鲁单抗（200mg，每两周一次）联合改善病情抗风湿药治疗24周后，约60-65%的患者达到ACR20缓解（即症状改善20%以上），显著优于安慰剂组（约33%）。 Itepekimab是由赛诺菲与再生元联合开发的一款靶向IL-33的全人源单克隆抗体，主要用于治疗由2型炎症驱动的呼吸系统疾病。 IL-33是一种促炎细胞因子，定位于多种细胞类型的细胞核内，包括上皮细胞和内皮细胞。当气道上皮细胞暴露于空气传播的过敏原、病毒、香烟烟雾或空气污染物时，IL-33会被释放，并作为一种短寿命的警报素分子发挥作用，据信它能启动并放大1型和2型炎症反应（图8）[5]。图8. IL-33作用机制 2024年9月，Klaus等人报道了Itepekimab的两项3期随机、双盲、安慰剂对照试验AERIFY-1和AERIFY-2（NCT04701983/NCT04751487）方案。这两项试验的主要目的是评估在长达52周的治疗期间，Itepekimab与安慰剂相比，在患有中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）的既往吸烟者中的疗效和安全性。AERIFY-2试验还额外招募了当前吸烟者作为一个次要研究人群。这两项研究将招募年龄在40-85岁、患有COPD及慢性支气管炎的患者，这些患者尽管接受了标准的三联或双联背景治疗，但在过去一年中仍经历≥2次中度或≥1次重度急性加重。所有参与者需要有≥10包-年的吸烟史，并且对于既往吸烟者，其戒烟时间需≥6个月。研究的主要终点是中重度COPD急性加重的年化发生率。次要终点包括使用支气管扩张剂前后的第1秒用力呼气容积较基线的变化，以及重度急性加重的年化发生频率（图9）。图9. AERIFY-1和AERIFY-2试验方案终点 2025年5月30日，再生元和赛诺菲宣布III期AERIFY-1试验达到了主要终点，与安慰剂相比，在第52周时中度或重度急性加重的发生率显著降低了27%，这一结果具有临床意义。再生元自免领域布局一方面继续深耕IL通路，在度普利尤单抗的成功基础上，进一步开发靶向IL-13、IL-33 等上游因子的单抗，旨在覆盖更广泛的患者群体或解决原发耐药，另一方面通过调控T/B细胞免疫和探索双抗及新机制来丰富其管线，如通过开发靶向OX40配体的单抗来抑制T细胞过度活化，以及研发BTLA激动剂来直接抑制B细胞功能，探索在类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等疾病中的应用，利用其双抗平台，开发如LAG-3/ANG2、TSLP双抗等，同时布局CEACAM6单抗等全新靶点，以解决未被满足的临床需求等（图10）。图10. 再生元自免布局 03 Incyte：围绕JAK抑制剂平台进行深度拓展和差异化布局 Incyte作为一家专注于肿瘤学和炎症/自身免疫学的生物制药公司，其在自免领域的布局非常清晰，核心是围绕其JAK抑制剂平台进行深度拓展和差异化开发，并积极引进外部资产进行补充（图11）[6]。芦可替尼乳膏（Ruxolitinib Cream）是Incyte最核心、增长最快的自免产品，也是全球首个获批的外用JAK抑制剂，通过局部给药，最大限度地降低系统暴露风险，安全性优势明显。 2021年9月21日，芦可替尼乳膏首次获FDA批准上市，用于12岁及以上轻度至中度特应性皮炎（湿疹）患者的短期和非连续性长期治疗，随后2022年7月18日，FDA再次批准用于12岁及以上非节段型白癜风患者的局部治疗。这是首个也是唯一一个获批用于帮助白癜风患者恢复皮肤色素（复色）的药物，具有突破性意义，除此之外，芦可替尼乳膏在研的适应症有斑秃、化脓性汗腺炎等，通过外用制剂切入这些皮肤免疫疾病，竞争格局更优。图11. Incyte的研发管线泊沃昔替尼（Povorcitinib）最初是由辉瑞研发的一款口服JAK1小分子抑制剂。2020年12月，Incyte与辉瑞达成了一项授权协议，获得了PF-06700841（即INCB54707/泊沃昔替尼）在全球范围内的独家权益。目前，泊沃昔替尼主要在多种炎症性和纤维化疾病中开展临床研究，如特应性皮炎（AD）、化脓性汗腺炎（HS）、斑秃（AA）、白癜风（Vitiligo）和结节性痒疹（Prurigo Nodularis）等（图12）。图12. 泊沃昔替尼的主要适应症泊沃昔替尼在2025年取得了多项重大临床进展，尤其是在化脓性汗腺炎（HS）的III期临床试验中获得关键成功，并启动了针对青少年患者的新研究。同时，其在中国的研发也获得加速，2025年8月泊沃昔替尼获NMPA临床试验批件，2025年12月被NMPA纳入突破性治疗品种（成人非节段型白癜风）（图13）。图13. 泊沃昔替尼有望成功首款治疗HS的口服药物 2025年5月，Incyte公布了泊沃昔替尼（INCB054707）用于治疗成人（≥18岁）中度至重度化脓性汗腺炎的关键性3期STOP-HS临床试验项目的积极顶线结果：药物组应答率约40-42%，显著优于安慰剂组（约29-30%）（图14）[7]。图14. 泊沃昔替尼的3期STOP-HS临床试验结果 2025年9月，Incyte公布泊沃昔替尼的24周数据 HiSCR50结果：应答持续深化，近60%的患者达到HiSCR50，约1/3达到HiSCR75。 04 武田：押注核心产品TAK-279 武田在自身免疫领域是一个重要的参与者，其布局呈现出“聚焦核心优势、多元化外部引进、积极进入新赛道” 的特点，通过内部研发与外部引进双轮驱动，构建了一个覆盖多疾病领域、兼具小分子与生物制剂的创新产品管线。武田拥有几款已经上市或处于后期临床阶段的核心产品，构成了其自免领域的收入基础和研发支柱，如靶向α4β7整合素的单抗Entyvio®（维多珠单抗）和口服的TYK2变构抑制剂TAK-279等。 TAK-279原是由Nimbus以其计算化学和结构生物学驱动的药物发现平台开发的一款口服的TYK2变构抑制剂，2022年12月13日，在Nimbus在美国银屑病学会年会上公布了NDI-034858治疗中重度斑块状银屑病的IIb期临床试验积极数据后，武田宣布以高达60亿美元的总对价（包括40亿美元首付款和20亿美元潜在里程金）收购Nimbus旗下的子公司Nimbus Lakshmi，从而获得了NDI-034858及其相关TYK2项目的全部所有权（图15）[8]。图15. 武田的研发管线 2025年12月，武田公布了zasocitinib针对成人中重度斑块状银屑病（PsO）的两项关键性3期随机、多中心、双盲、安慰剂及活性对照研究的积极顶线结果。研究结果显示，在第16周，与安慰剂相比，zasocitinib在共同主要终点——静态医师整体评估（sPGA）0/1和银屑病面积与严重性指数（PASI）75改善方面均显示出优效性。早在第4周即可观察到显著的PASI 75应答率，且应答持续增强直至第24周。该研究还达到了全部44项按顺序检验的次要终点，包括PASI 90、PASI 100及sPGA 0（与安慰剂和阿普斯特相比），证明每日一次口服给药有望为银屑病患者实现皮损的完全清除（图16）[9]。图16. Zasocitinib的3期临床结果 Zasocitinib（TAK-279）是一种在研的、新一代、高选择性口服TYK2抑制剂，能够实现对IL-23及其他核心疾病驱动性免疫通路的24小时抑制。它有望成为治疗免疫介导炎症性疾病患者的领先口服选择。根据体外数据，与其他JAK激酶相比，Zasocitinib对TYK2的选择性高出超过100万倍，这使其能在不影响JAK1、2和3信号传导的情况下，最大限度地抑制TYK2。武田目前正在一项针对斑块状银屑病的头对头研究中，评估Zasocitinib与氘可来昔替尼的安全性和有效性，并在进行针对银屑病关节炎的3期研究。此外，针对克罗恩病、溃疡性结肠炎和白癜风的2期研究正在进行中，针对化脓性汗腺炎（HS）的研究也已启动（图17）。图17. Zasocitinib开启临床 05 Kymera Therapeutics：攻克自免领域的靶向蛋白降解剂 Kymera Therapeutics 是靶向蛋白降解领域的领军企业之一，其策略专注于通过其专有的Pegasus平台开发异双功能降解剂。在自身免疫疾病领域，Kymera 的布局非常聚焦且有战略性，主要围绕调控关键的免疫信号通路展开。 Kymera在自免领域目前核心的资产有靶向STAT6的 KT-621、靶向IRF5的KT-579以及与与赛诺菲合作的靶向IRAK4降解剂和与吉利德合作的分子胶（图18）。图18. Kymera Therapeutics研发管线 KT-621是由Kymera研发的一款口服STAT6降解剂，是首个进入临床的STAT6降解剂，目前正处于I期临床试验阶段。初步数据显示了良好的安全性和强大的药效学生物标志物调节作用（如降低pSTAT6水平），证实了其降解和通路抑制能力。它被定位为治疗特应性皮炎等2型炎症疾病的重磅潜力药物。今年JPM大会上，Kymera宣布 KT-621在中重度特应性皮炎患者的 BroADen 1b期临床试验中取得积极结果。 KT-621组在第8天即可观察到减轻，且在整个治疗期间无明显平台期，在EASI-50（整体76%）、EASI-75（整体29%）和vIGA-AD（整体19%）中均取得了显著的临床改善（图19）。图19. KT-621的BroADen 1b期临床试验结果 KT-621在治疗期间实现了快速且显著的平均瘙痒高峰NRS和SCORAD-瘙痒评分下降，且未出现明显的疗效平台期（图20）。图20. KT-621的BroADen 1b期临床试验结果 KT-621 在两个剂量组中均实现了快速且稳健的平均 SCORAD-失眠评分下降（图21）。图21. KT-621的BroADen 1b期临床试验结果 KT-621开发计划已建立针对2型疾病的高效注册路径。目前，针对中度至重度阿尔茨海默病与哮喘的平行2b期临床试验正在进行中，其结果有望直接支持该药物在皮肤科、胃肠科及呼吸科等多领域的3期临床试验（图22）。图22. KT-621临床试验方案小结 2026年的JPM虽落幕，但药物的研发前进不止。从今年JPM大会上，可以看到自免市场仍然是兵家必争领域，各大药企纷纷带来自免领域新进展。诺华与武田在口服疗法上取得关键突破，再生元深耕Th2通路优化，Incyte押注JAK1抑制剂的商业化，而Kymera则致力于开发前沿的靶向蛋白降解技术。主要参考文献 1.Novartis growth story J.P. Morgan Healthcare Conference January 12, 2026 2.Martin Metz, M.D. et.al, Remibrutinib in Chronic Spontaneous Urticaria, N Engl J Med 2025;392:984-94. 3.Michael J. Dickinson et.al, A Novel Autologous CAR-T Therapy, YTB323, with Preserved T-cell Stemness Shows Enhanced CAR T-cell Efficacy in Preclinical and Early Clinical Development, Cancer Discov 2023;13:1982–97 4.https://investor.regeneron.com/static-files/afaee510-5a11-44df-ad2b-c953a55cd65e 5.KlausF.Rabe et.al, AERIFY-1/2: two phase 3, randomised, controlled trials of itepekimab in former smokers with moderate-to-severe COPD, ERJ Open Res 2024;10:00718-2023 6.https://investor.incyte.com/static-files/4404c107-f8b4-486b-be25-f7be744cf91e 7.Incyte Announces Positive Topline Results From Two Phase 3 Clinical Trials of Povorcitinib in Patients With Hidradenitis Suppurativa 8.J.P. Morgan Healthcare Conference 2026 Takeda 9.Takeda’s Zasocitinib Landmark Phase 3 Plaque Psoriasis Data Show Promise to Deliver Clear Skin in a Once-Daily Pill, Catalyzing a New Era of Treatment 共建Biomedical创新生态圈！如何加入BiG会员？

上市批准细胞疗法

2026-01-17

·爱笑的安安

2025白癜风治疗破局：多款新药冲刺三期临床，精准医疗改写"难治"格局

白癜风，这一以黑素细胞破坏为核心的自身免疫性皮肤病，长期以来困扰着全球数以千万计的患者。传统治疗依赖激素、光疗等手段，存在副作用明显、复色率有限、复发率偏高等痛点，尤其对儿童、肢端皮损等特殊人群和场景缺乏有效解决方案。2025年，随着医药研发技术的突破，多款靶向创新药物密集进入三期临床试验阶段，涵盖口服片剂、外用凝胶等多元剂型，从JAK抑制剂到TYK2抑制剂等多靶点布局，为患者带来了精准治疗的新希望，标志着白癜风治疗正式迈入"靶向化、全场景、低风险"的新时代。 01 — 靶向药物百花齐放，作用机制精准突破 2025年进入三期临床的白癜风新药，核心突破在于摆脱了传统治疗"广谱抑制"的局限，转向针对疾病发病机制的精准靶向干预。其中，JAK抑制剂家族表现最为亮眼，成为研发主力。诺诚健华自主研发的ICP-332（Soficitinib）是一款高效高选择性口服TYK2抑制剂，通过精准调控免疫系统信号传导，抑制异常炎症反应，为T细胞相关自身免疫性疾病治疗提供新思路，其II/III期临床试验已完成首例患者给药，有望填补国内TYK2靶点治疗空白。江苏恒瑞医药的SHR0302碱凝胶则聚焦外用场景，作为高特异性JAK1抑制剂，通过局部给药方式精准阻断免疫攻击，同时促进黑素细胞迁移再生，最大程度降低全身副作用，目前已在18-75岁非节段型白癜风患者中开展三期临床。华东医药的HDM3010外用凝胶作为国内首个自主研发的JAK1/JAK2双靶点抑制剂，堪称芦可替尼的升级版本，通过剂型改良提升局部疗效，不仅针对白癜风开展三期临床，还在探索结节性痒疹等其他皮肤疾病的治疗可能，展现出多适应症潜力。康哲药业引进的泊沃昔替尼（Povorcitinib）是一款口服JAK1抑制剂，已在海外进入后期临床阶段，2025年获中国药监局批准开展白癜风三期试验，将海外成熟研发经验引入国内临床实践。除单一靶点药物外，多靶点协同抑制剂也崭露头角。SYHX1901片作为口服JAK/TYK2抑制剂，对JAK1-3和TYK2激酶均有适度抑制活性，通过多通路协同作用实现免疫调节与黑素再生，其三期临床试验周期达56周，重点关注中重度患者的长期疗效与安全性。江苏威凯尔的VC005口服片剂则以新一代高选择性JAK1抑制剂为核心，既强效抑制致病信号通路，又通过优化结构降低血液学副作用，同时对复发相关通路形成抑制，为延缓复发提供新可能。 02 — 临床布局全面升级，覆盖全人群与难治场景 2025年的新药研发不仅在药物机制上突破，更在临床布局上实现了"全人群、全场景"覆盖，针对性解决传统治疗的痛点问题。儿童患者长期缺乏专属药物的困境有望得到缓解，多款药物将青少年纳入试验范围，其中HDM3010的三期临床已覆盖12岁以上青少年和成人，而广东泰恩康的CKBA软膏作为全球首个针对2-12岁儿童的白癜风靶向药，也已进入Ⅱ期临床，为低龄患者提供了安全有效的治疗选择。针对肢端、头皮等传统难治部位，新药研发与技术创新形成协同。武汉市第一医院采用"纳米微针+改良剂型"联合方案，将外用药吸收效率提升3-5倍，使手部白斑24周复色率较普通软膏提升22%；复旦大学华山医院的ACEG细胞移植技术，仅需2cm²正常皮肤即可覆盖全头皮，6个月毛发复色率达70%，解决了毛发区域白斑的治疗难题。这些技术与新药的联合应用，正在让"不治区"变为"可治区"。临床试验的全国化布局也让患者参与更便捷。以HDM3010为例，其三期临床已覆盖北京、上海、广州、成都等全国30余个城市的三甲医院，符合条件的患者可免费获得药物治疗与相关检查，极大降低了就医成本。同时，试验设计更加科学严谨，部分药物的三期临床周期长达26个月，重点观察长期疗效与复发情况，确保药物上市后的临床价值。 03 — 从临床到应用，精准医疗构建全流程解决方案 2025年白癜风治疗的进步，不仅体现在新药研发上，更形成了"诊断-治疗-巩固"的全闭环精准医疗体系。AI技术的介入让诊断更精准，中日友好医院研发的"色素性皮肤病AI辅助诊断系统"，通过高光谱影像分析8项皮肤指标，10分钟即可完成病情分期，准确率提升至92%，避免了传统肉眼判断的误治风险。在疗效与安全性平衡上，新药表现突出。已在海外获批的芦可替尼乳膏，其三期临床数据显示52周后近50%患者实现面部F-VASI75（白斑面积改善75%），局部刺激发生率仅4.8%，远低于传统激素药膏的35%；利特昔替尼在二期临床中，50mg剂量组24周面部复色率显著优于安慰剂，且耐受性良好，为口服药物提供了安全参考。这些数据表明，靶向药物在提升疗效的同时，有效控制了副作用，实现了"高效低毒"的治疗目标。防复发领域的突破更让患者受益持久。临床研究证实，复色达90%后采用"VC005凝胶+低剂量AI光疗+心理干预"的巩固方案，可将1年复发率从传统的30%-50%降至8%，通过靶向清除"驻留记忆T细胞"，从根源降低复发风险。这种"治疗+巩固"的模式，正在改写白癜风"易复发"的魔咒。展望：创新药落地加速，患者迎来治疗新曙光 2025年多款新药进入三期临床，不仅是白癜风治疗领域的里程碑，更彰显了我国自主研发与国际同步的医药创新实力。从自主研发的ICP-332、HDM3010，到引进的泊沃昔替尼，再到多靶点协同药物的探索，多元化的研发格局为患者提供了更多选择。随着临床试验的推进，预计未来2-3年将有一批新药获批上市，部分药物有望通过医保政策进一步降低患者负担。空军特色医学中心李强主任指出："2025年的核心进展是'精准'与'安全'——靶向药替代激素减少副作用，AI技术实现千人千面治疗，儿童专属药填补空白。"对于患者而言，应理性看待临床进展，在医生指导下选择正规治疗渠道，符合条件的患者可积极参与临床试验，提前受益于创新药物。从"无药可选"到"精准靶向"，从"控制病情"到"长期缓解"，2025年的白癜风新药研发浪潮，正在彻底改写疾病的治疗格局。随着医学技术的持续进步，我们有理由相信，白癜风将不再是困扰患者的"容颜枷锁"，精准医疗将为每一位患者带来重拾自信的希望。具体申请流程和条件可能因地区而异，建议患者扫描下方二维码进行详细咨询。

临床3期

100 项与磷酸泊沃昔替尼相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
结节性痒疹	临床3期	美国	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	日本	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	阿根廷	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	澳大利亚	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	奥地利	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	比利时	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	保加利亚	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	加拿大	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	智利	Incyte Corp.	2024-10-10
结节性痒疹	临床3期	捷克	Incyte Corp.	2024-10-10

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06505265 (Pubmed \| Bioanalysis)	临床1期	-	18	Povorcitinib	簾餘醖襯壓襯網製衊餘(鹹窪齋壓襯選窪衊醖憲) = 構餘範蓋鹽願壓獵觸窪築獵醖鏇範獵鑰糧構網 (膚範襯淵繭膚淵願範觸 )	积极	2026-01-08
NCT05620836 \| NCT05620823 (STOP-HS2, Company_Website) 人工标引	临床3期	化脓性汗腺炎	-	Povorcitinib 45 mg (STOP-HS1)	襯顧顧糧夢構遞範鑰鹹(鹹憲窪憲壓鹽製醖築醖) = 構艱鏇鹽願衊顧憲醖遞網製鹹壓簾構壓繭蓋網 (築願蓋遞積糧壓範範鬱 ) 达到更多	积极	2025-03-17
				Povorcitinib 75 mg (STOP-HS1)	襯顧顧糧夢構遞範鑰鹹(鹹憲窪憲壓鹽製醖築醖) = 簾繭壓蓋鬱齋衊夢壓範網製鹹壓簾構壓繭蓋網 (築願蓋遞積糧壓範範鬱 ) 达到更多
NCT04818346 (AAD2024) 人工标引	临床2期	白癜风	171	Povorcitinib (age≤40 years)	範醖範築製鑰憲艱艱憲(糧範鹹醖壓壓網憲鬱憲) = 糧膚蓋窪夢醖獵糧膚繭鹽淵廠襯廠蓋鏇窪簾餘 (醖鬱構鹽網鑰廠獵壓廠 )	积极	2024-03-10
				Povorcitinib (age>40 years)	範醖範築製鑰憲艱艱憲(糧範鹹醖壓壓網憲鬱憲) = 衊築壓繭顧壓簾繭顧遞鹽淵廠襯廠蓋鏇窪簾餘 (醖鬱構鹽網鑰廠獵壓廠 )
NCT05061693 (Corporate Publications) 人工标引	临床2期	结节性痒疹	146	Povorcitinib 15 mg	願壓願廠築衊構鬱鹹鏇(選鏇網蓋襯顧憲艱衊顧) = 獵鬱壓憲窪築襯鑰鹹餘衊鬱願顧獵製積鑰鬱壓 (願淵襯鑰鹹齋廠網築構 ) 达到更多	积极	2024-03-10
				Povorcitinib 45 mg	願壓願廠築衊構鬱鹹鏇(選鏇網蓋襯顧憲艱衊顧) = 蓋憲衊鹹齋衊製築膚夢衊鬱願顧獵製積鑰鬱壓 (願淵襯鑰鹹齋廠網築構 ) 达到更多
NCT04818346 (Corporate Publications) 人工标引	临床2期	非节段型白癜风	171	povorcitinibpovorcitinib 15-to-75 mg	醖憲構鏇醖構積選鹹襯(顧鹹鹽選壓廠憲淵蓋遞) = 醖獵淵觸鹹憲醖蓋醖鏇夢網襯襯顧憲廠鬱範糧 (積顧鏇簾醖憲積齋蓋積 ) 更多	积极	2023-10-11
				povorcitinibpovorcitinib 45 mg	醖憲構鏇醖構積選鹹襯(顧鹹鹽選壓廠憲淵蓋遞) = 廠鏇繭襯簾鏇積獵膚鏇夢網襯襯顧憲廠鬱範糧 (積顧鏇簾醖憲積齋蓋積 ) 更多
NCT04818346 (phase 2b, EADV2023)	临床2期	白癜风 Fitzpatrick skin types I - III	171	Povorcitinib 15 mg	壓壓鑰窪餘網鹹蓋廠簾(窪鑰襯鬱遞獵鏇蓋築衊) = 願襯積獵網築構鹹艱願鑰繭糧醖糧築醖蓋製繭 (鹹壓襯蓋築糧餘遞簾衊 )	积极	2023-10-11
				Povorcitinib 45 mg	壓壓鑰窪餘網鹹蓋廠簾(窪鑰襯鬱遞獵鏇蓋築衊) = 醖積醖獵蓋範遞顧窪鑰鑰繭糧醖糧築醖蓋製繭 (鹹壓襯蓋築糧餘遞簾衊 )
EADV2023	临床2期	-	209	Povorcitinib 15 mg	淵鑰繭鏇鬱選淵製積獵(窪夢觸鹹壓顧構醖壓製) = 鹽憲蓋獵淵憲衊顧餘窪鑰鏇淵夢鑰構衊構簾淵 (夢獵積鑰願壓積鑰鹽顧 )	-	2023-10-11
				Povorcitinib 45 mg	淵鑰繭鏇鬱選淵製積獵(窪夢觸鹹壓顧構醖壓製) = 製窪鬱壓膚壓觸鬱構鬱鑰鏇淵夢鑰構衊構簾淵 (夢獵積鑰願壓積鑰鹽顧 )
NCT04476043 (phase 2 study, EHSF2023)	临床2期	化脓性汗腺炎	174	Povorcitinib 15 mg	範鏇醖簾繭蓋觸艱遞餘(夢夢鹹鏇糧醖鏇鏇製構) = 11.5% 鏇餘鬱衊膚壓製築構窪 (窪觸襯築鬱艱廠夢壓蓋 ) 更多	积极	2023-09-27
				Povorcitinib 45 mg
NCT04818346 (phase 2b, CTgov)	临床2期	非节段型白癜风	171	placebo+povorcitinib (Placebo)	簾憲淵鹹製繭積餘淵襯(襯顧觸鹹鹽製膚簾簾觸) = 憲鹽窪糧齋範願醖築憲夢顧夢壓築選齋鹽鏇餘 (願遞窪艱餘範鑰膚窪鑰, 4.81) 更多	-	2023-07-05
				Povorcitinib (Povorcitinib 15 mg)	簾憲淵鹹製繭積餘淵襯(襯顧觸鹹鹽製膚簾簾觸) = 齋憲鏇襯願膚蓋簾艱觸夢顧夢壓築選齋鹽鏇餘 (願遞窪艱餘範鑰膚窪鑰, 4.56) 更多
NCT04476043 (phase 2 dose-ranging study \| phase 2 study, CTgov)	临床2期	化脓性汗腺炎	209	INCB054707 (INCB054707 15 mg)	選鏇廠餘夢範蓋網餘窪(構醖願範餘糧膚衊蓋鹹) = 鬱選積餘獵鏇艱鏇襯簾衊艱積艱夢齋襯範範製 (鑰膚鬱鏇糧觸鑰壓壓簾, 0.86) 更多	-	2023-01-26
				INCB054707 (INCB054707 45 mg)	選鏇廠餘夢範蓋網餘窪(構醖願範餘糧膚衊蓋鹹) = 製憲鏇積製選鬱鹽鹹餘衊艱積艱夢齋襯範範製 (鑰膚鬱鏇糧觸鑰壓壓簾, 0.88) 更多