Peficitinib Hydrobromide

及其创新药研发进展 自身免疫性疾病 过去十年，中国医药创新取得了举世瞩目的成就：研发投入持续高速增长、创新成果迎来爆发、资本市场蓬勃发展…… 然而繁荣之下，挑战并存。当前中国医药创新仍面临从“高速增长”向“高质量发展”升级的核心课题。 依托于中康产业研究院权威编撰的《中国创新药蓝皮书（2025）》（全文近20万字）而推出的「新药观潮」系列专栏，将为您带来第⑥期数据洞察与产业拆解。 开思CHIS 扫码添加企微客服 免费领取蓝皮书 自身免疫性疾病（AIDs）是一类因免疫系统异常攻击自身组织而导致的慢性炎症性疾病，影响了全球约5%的人口。目前已知有100多种AIDs，包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、系统性红斑狼疮等。 我国有超过2000万自免疾病患者，且女性患病率显著高于男性。近年来，以TNF-α抑制剂、JAK抑制剂、白细胞介素抑制剂及靶向BlyS/APRIL、CD20等生物制剂的崛起，改变了自免疾病的治疗格局。国产创新药的相继获批，也标志着中国在自免领域正从仿制走向原创。 01 高发病率与高致残率 自身免疫性疾病的定义与分类 自身免疫性疾病是一类由于免疫系统对自身正常成分产生异常反应，导致炎症、细胞损伤或功能紊乱的慢性疾病。这类疾病不仅种类繁多（已知超100种），且临床表现复杂，往往伴随着高发病率和高致残率的双重社会负担。 核心定义与特征 发病机制： 免疫系统失去对“自我”与“非我”的识别耐受，转而攻击自身组织。 分类体系： 主要分为器官特异性（如重症肌无力、I型糖尿病，病变局限于特定器官）和系统性（如类风湿关节炎、系统性红斑狼疮，累及全身多器官）两大类。 治疗目标： 临床治疗始终围绕两大核心：一是缓解症状、维持器官功能；二是延缓组织损伤的进展。 02 中国患者超2000万 中国自免疾病的流行病学画像 全球自身免疫性疾病的患病率为5%～20%。尽管自免疾病常被视为“罕见病”，但其实在中国拥有庞大的患者群体。数据显示，我国自免疾病患者总数超过2000万，且呈现出鲜明的“女性高发”和“年轻化”特征，是64岁以下女性死亡的十大主因之一。 核心病种数据盘点 类风湿关节炎： 中国患者超500万，患病率0.42%，性别比约为1:4（女:男）。 强直性脊柱炎： 患病率约0.3%，患者多在18-40岁发病，俗称“不死的癌症”，男性患病率高于女性（约2-4:1）。 系统性红斑狼疮： 中国发病率约为14.09/10万，男女比例悬殊（1:10~1:12）。值得庆幸的是，随着诊疗水平提升，患者的5年生存率已从50年代的50%跃升至90年代的90%以上，实现了从“绝症”到“慢病”的跨越。 03 从消炎止痛到免疫抑制 传统药物的基石作用与局限性 在生物制剂问世之前，传统药物是治疗自免疾病的“三驾马车”，至今仍发挥着不可替代的基石作用。然而，它们往往面临着“治标不治本”或“副作用大”的困境。 传统药物分为三类 非甾体抗炎药（NSAIDs）：如阿司匹林、塞来昔布、布洛芬等，能快速减轻关节炎症和疼痛，但只能治标，不能控制疾病进展，且存在胃肠道、心血管、肝肾等不良反应。 甾体抗炎药（SAIDs）：主要为糖皮质激素，起效快，用于控制急性期病变，是系统性红斑狼疮、炎症性肠病等的基础药物。但不良反应多，停药易复发，常与DMARDs联用。 改善病情抗风湿药（DMARDs）：包括甲氨蝶呤、来氟米特、环磷酰胺、硫唑嘌呤、环孢素、吗替麦考酚酯、羟氯喹、柳氮磺吡啶等。起效慢（数周至数月），但能延缓或阻止关节破坏，是类风湿关节炎、狼疮肾炎等的核心治疗药物。例如甲氨蝶呤抑制二氢叶酸还原酶，来氟米特抑制嘧啶合成。 04 从细胞因子到B细胞 生物制剂重塑治疗格局 随着对免疫通路的深入理解，生物制剂通过靶向特定的细胞因子或免疫细胞，实现了“精准打击”，极大地改变了自免疾病的治疗格局。目前主要集中在TNF-α、JAK、白细胞介素（IL）及B细胞靶点四大阵营。 TNF-α抑制剂 TNF-α是炎症级联反应的上游启动因子，介导关节炎症、软骨破坏等。国内已上市5款原研药（阿达木单抗、英夫利西单抗、依那西普、戈利木单抗、培塞利珠单抗）及多款生物类似药。阿达木单抗原研修美乐2010年国内获批，截至2025年10月已有8款生物类似药获批（如百奥泰格乐立、信达苏立信等）。在研管线中，合美医药Hemay007等处于II期。TNF-α抑制剂被指南推荐用于类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病，可快速达到疾病缓解并延缓影像学进展。 JAK抑制剂 JAK-STAT通路介导多种细胞因子信号，与自免病密切相关。国内已批准8款JAK抑制剂，包括托法替尼（首个，2017）、巴瑞替尼、乌帕替尼、阿布昔替尼、氘可来昔替尼（TYK2）、利特昔替尼、吡西替尼等。2025年3月，恒瑞医药艾玛昔替尼获批用于强直性脊柱炎，是首个中国原研的口服靶向药物。在研超40款，明慧医药伊托法替布、邦顺制药邦瑞替尼已提交上市申请，16款处于III期（如普美昔替尼、VC-005等）。JAK抑制剂口服便捷，疗效显著，但需注意感染、血栓等安全性问题。 白细胞介素抑制剂 白细胞介素在免疫细胞分化激活中起关键作用。国内已批准24款靶向IL的药物，覆盖IL-6R、IL-12/23、IL-17A、IL-23A、IL-4RA、IL-5、IL-36等。重磅品种包括：托珠单抗（IL-6R，2013），司库奇尤单抗（IL-17A，2019），度普利尤单抗（IL-4RA，2020）。2024年8月，恒瑞夫那奇珠单抗与智翔金泰赛立奇单抗同日获批，打破进口IL-17A垄断，实现了银屑病治疗领域国产生物制剂的关键突破；康诺亚司普奇单抗（IL-4RA）2024年9月获批。在研管线中，智翔金泰GR1802、康乃德CBP-201等10款已提交上市申请，III期管线丰富（如AK120、MG-K10等）。新兴靶点IL-36R、IL-1R等也在探索中。 靶向BlyS/APRIL系统 BlyS和APRIL促进B细胞生存与活化，是SLE关键靶点。国内已上市贝利尤单抗（GSK，2019）和泰它西普（荣昌生物，2021），后者可同时靶向BlyS和APRIL。在研中，大家制药斯贝利单抗已提交上市申请；默克阿塞西普、Alpine普维他西普处于III期，均双靶点。 靶向CD20/CD22/CD40 抗CD20单抗通过清除B细胞抑制免疫反应。国内已上市奥法妥木单抗（2021）和奥瑞利珠单抗（2025年3月），均用于多发性硬化。在研中，天广实MIL-62已提交上市申请；优时比Dapirolizumab等4款处于III期。 🔹 总结 自身免疫性疾病治疗已从传统的NSAIDs、糖皮质激素和DMARDs，迈入以生物制剂为核心的精准治疗时代。TNF-α抑制剂仍是“基石”类药物，生物类似药竞争白热化；JAK抑制剂凭借口服便利性迅速崛起，国产原研艾玛昔替尼实现突破；白细胞介素抑制剂靶点多样，国产IL-17A、IL-4RA相继上市，打破进口垄断；BlyS/APRIL、CD20等靶点为系统性红斑狼疮、多发性硬化等难治性自免病提供了新选择。未来，自免领域将向更精准的靶点（如TYK2、IL-36R）、更便捷的给药方式（口服、长效）及联合治疗方向发展，中国创新药企正从“仿制跟随”迈向“原创引领”。 🔹「新药观潮」下期预告： 代谢性疾病已经逐渐成为全球疾病负担中不可忽视的一大部分。中国目前是世界上糖尿病患者数量最多的国家，超重及肥胖患者也位居全球第一。目前，肥胖治疗主要包括体重控制和并发症的治疗。敬请期待下期解读。 🔹 领取285页完整版《蓝皮书》： 开思CHIS 扫码添加企微客服 免费领取蓝皮书 中康开思系统拥有覆盖全品类、全渠道的海量市场销售数据，零售市场、等级医院、基层医疗、B2C、O2O等渠道数据库助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。致力于为企业提供全景、精准、及时的市场情报数据，助力在存量市场中洞察先机，于结构分化里锁定增长。 即刻扫码-申请开思系统免费试用 关于开思 / About CHIS 中康开思是中康科技（02361.HK）旗下聚焦医药大健康行业的市场情报数据查询系统。我们基于数据科学，构建覆盖全品类、多渠道的健康产业信息情报体系，为企业提供从产品到销售的多维度、多场景数据洞察，助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。 资源中心 / Resource Center 官网网站 / Contact Us 中康网址：sinohealth.cn 开思网址：agent.sinohealth.com