Astellas Pharma China, Inc.

安斯泰来爱尔可复®（他克莫司颗粒）上市后临床研究补充申请，获得中国国家药品监督管理局受理 北京，2024年9月27日-安斯泰来（中国）投资有限公司今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已于2024年9月27日受理了爱尔可复®（他克莫司颗粒）两项上市后临床研究的补充申请。这两项研究评估了他克莫司颗粒在中国儿童器官移植患者中的药代动力学特征、长期安全性和有效性。 2020年8月26日，中国国家药品监督管理局批准爱尔可复®用于预防儿童肝脏或者肾脏移植术后的移植物排斥反应，治疗儿童肝脏或肾脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。爱尔可复®是中国大陆首个且截至目前唯一获批针对儿童的免疫抑制剂，满足了儿童移植患者精准用药、方便服用的临床需求，提高了临床用药的规范化和患者的服药依从性。本品获得批准后，安斯泰来在中国儿童肝脏或肾脏移植患者中开展了两项上市后研究，进一步评估了他克莫司颗粒的长期安全性、有效性和药代动力学。 这两项研究的终点指标包括PK参数、12个月内的排斥反应及患者和移植物的存活率等。这两项研究的终点取得了积极结果，进一步在中国肝肾移植患儿中确证了他克莫司颗粒的长期安全性和有效性。 中国大陆儿童肝移植患者数量居世界第一，儿童肾移植例数全球排名第二，2021年儿童肾移植达680例。 夏强教授  上海交通大学医学院附属仁济医院 “中国3岁以下的患者占到儿童肝移植患者的79%。结合儿童患者的特殊情况，需要小幅度调整儿童的用药剂量，因此临床上迫切需要基于体重、剂量精确的免疫抑制用药方案。通过上市后研究，我们在管理更多儿童器官移植患者免疫治疗的过程中，进一步丰富了他克莫司颗粒在儿童群体中的用药经验，积累了更多临床数据。” 王长希教授 中山大学附属第一医院 “婴幼儿器官移植受者的天然免疫系统活跃，早期急排发生的可能性较高。通过上市后的IV期研究，我们在临床上通过优化免疫抑制治疗方案，实现儿童器官移植术后的精准用药，力争降低急性排斥反应和感染的风险，最终进一步提高儿童器官移植受者的生存。” 赵萍女士 安斯泰来中国总裁 “安斯泰来深耕中国器官移植领域25年，惠及器官移植患者超过十万人，为他们崭新的生命旅程保驾护航。今天，这两项儿童器官移植用药上市后临床研究报告获得CDE的受理，我们备受鼓舞。作为器官移植领域的领导者，安斯泰来持续关注中国儿童器官移植患者群体特殊的用药需求，他克莫司颗粒的上市后研究填补了国内儿童器官移植临床精准用药的未尽之需，不仅为中国儿童器官移植患者带来了更科学的治疗选择，更守护了无数家庭新生的希望。” 向下滑动查看更多▼ 关于上市后研究 上市后研究可以帮助进一步评估药物在目标群体中的安全性和有效性等，尤其是在药物已经获得批准并广泛使用之后。这些研究可以提供长期或关键数据，积累用药经验，完善治疗方案，有助于推动规范用药和指南更新等。 F506-CL-0405 (NCT05152628)是一项在中国开展的多中心、开放性、非对照的上市后IV期临床研究，旨在评估他克莫司颗粒在首次接受同种异体肝或肾移植儿童受者中的药代动力学、长期安全性和有效性。该研究共有55例儿童患者入组。 F506-CL-0406 (NCT05153915)是一项在中国开展的多中心、开放性、非对照的上市后IV期临床研究，旨在评估他克莫司颗粒在首次接受同种异体肝或肾移植儿童受者中的长期安全性和有效性。该研究共有56例儿童患者入组。 关于儿童器官移植 儿童需要器官移植的主要原因包括先天性疾病，如先天性胆道闭锁，这类疾病会导致器官功能衰竭，需要通过移植来挽救生命；终末期器官衰竭，由于各种原因（如慢性肾病、肝病等）导致的器官功能逐渐衰竭，最终发展到终末期，必须进行器官移植才能存活。接受器官移植手术成为这些患有重症疾病的儿童新生的希望。 关于爱尔可复®（他克莫司颗粒） 爱尔可复®用于预防儿童肝脏或者肾脏移植术后的移植物排斥反应，治疗儿童肝脏或肾脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。 关于安斯泰来中国 安斯泰来中国是安斯泰来制药集团在中国设立的全资公司，由安斯泰来（中国）投资有限公司（简称安斯泰来投资）、北京安斯泰来医药有限公司（简称北京安斯泰来医药）及安斯泰来制药（中国）有限公司（简称安斯泰来制药）组成。其中安斯泰来投资为公司在大中华区的区域总部，全资控股北京安斯泰来医药及安斯泰来制药。后两者分别为安斯泰来在中国市场的肿瘤及专科治疗产品营销中心以及药品生产制造中心。 安斯泰来自1994年进入中国，始终专注于尚未满足的医疗需求，以公开、诚信和协作的方式开展业务，全心全意向中国大众提供高质量的创新药品和服务，致力于提升中国社会的健康福祉。中国是安斯泰来全球增长战略中至关重要的一部分，目前，公司在中国市场销售的产品涉及肿瘤、移植免疫、泌尿、感染等多个专业治疗领域。 更多信息，请访问我们的网站www.astellas.com.cn 参考文献 1.郑树森，徐骁，陈俊丽. 国家肝脏移植质控中心. CTC&CTDC 2021 2.中国器官移植发展报告（2021） 3.CLTR 2019 4.他克莫司颗粒说明书

2024年，医健行业不确定性有增无减，从政策到市场，从加速引进到鼓励本土创新，医健领袖们面对哪些挑战，又有哪些机遇？市场动荡，从国谈到集采，从传统渠道到数字生态，跨国巨头和本土领袖们有哪些融合创新，又会如何引领行业新模式？作为医健领袖，该如何积极投身健康中国建设，以全球经验和行业智慧，建言献策，共建行业生态？ 近期，创健研究联合法伯科技和《商业评论》，推出奇言系列高端对话活动，邀请中国医健领袖共同开启行业思想的盛宴，畅谈健康国策、行业趋势和企业管理之道，供大健康领域政策决策者和行业管理者参考。 本期邀请对话的医健领袖是安斯泰来中国区总裁赵萍。赵萍拥有多家跨国药企中国区掌门人的经历，曾任健赞中国区总经理、艾尔建中国区总裁、百时美施贵宝中国区总裁等职务，之前曾任礼来中国肿瘤业务副总裁、百特公司日本、中国和北亚地区生物医药业务商业运营总监。此外，赵萍还具备管理国内创新药企的经验，曾担任基石药业大中华区总经理，为基石搭建了商业团队和运营体系，推动了多个新药的上市。 三十而立，今年是安斯泰来进入中国三十周年，也是中国医药行业实现跨越式发展的三十年。 安斯泰来是一家大型跨国制药企业，业务遍及全球70多个国家和地区，全球员工约14,500人。安斯泰来（Astellas）的名称来源于希腊、拉丁及英文中有关“星辰”的词汇，体现了专注研发、以创新及可靠的药物为全人类带来更美好明天的承诺。 安斯泰来于1994年进入中国，一直致力于向中国大众提供高质量的创新药品和服务，提升中国社会的健康福祉。目前安斯泰来在中国市场销售的产品涉及肿瘤、移植免疫、泌尿等多个专业治疗领域。2021年底，安斯泰来中国宣布公司完成战略布局升级，并将区域总部设立于北京。同时，作为一家扎根中国30年的外资药企，安斯泰来也是中国不断加大对外开放力度、优化营商环境的见证者。 赵萍  安斯泰来中国区总裁 01 进入中国30年，伴随了中国改革开放。从全球战略角度，如何看待中国市场在全球的地位和作用？ 中国市场是全球第二大医药市场，对安斯泰来集团来说，中国是全球五大市场之一。 与很多外资企业的发展轨迹一样，过去30年，安斯泰来中国的发展也经历了几个阶段，从最初设立建立合资厂，将更多全球新产品带到中国市场，再到实现IN CHINA FOR CHINA（在中国为中国），最后目标则是IN CHINA FOR GLOBAL（在中国为全球）。这个过程中，安斯泰来的商业模式和在华策略也在根据外部环境的变化而积极进行调整。 安斯泰来进入中国的30年，见证了中国医药行业的跨越式发展。作为一个典型的跨国企业，安斯泰来在中国的长期持续的投入，则展现了外资创新药企业对中国市场的认可和信心。 2024年7月5日，李强总理主持召开国务院常务会议，通过《全链条支持创新药发展实施方案》； 三医联动到三医协同，政策红利驱动中国市场。二十届三中全会重点提及了医保和医改，以及三医协同； 卫健高质量发展，“健康中国2030”愿景驱动，医疗改革进入深水区，医健行业重塑价值链，行稳致远。 回顾安斯泰来在中国创新药市场中的成长历程，也能为跨国药企带来管理上的启示。 持续加码 近年来，中国医药健康市场飞速发展，中国成为世界第二大医药市场，市场潜力巨大。随着中国市场重要性的日益增强，安斯泰来集团也在频频加码，投资中国。 2019年之前，中国市场是安斯泰来“亚洲和大洋洲”市场之下的一个区域市场。2019年，中国跃升成为安斯泰来五大全球市场（美国，日本，中国，成熟市场，其他国际市场）之一，2021年，安斯泰来将区域总部设立于北京。现在，安斯泰来中国的架构是一个总部---安斯泰来（中国）投资有限公司，加上两个中心，分别是生产中心---安斯泰来制药（中国）有限公司和营销中心---北京安斯泰来医药有限公司。这些频繁的调整，充分体现了安斯泰来持续加码中国的决心。 安斯泰来对于中国的持续加码，还体现在以中国的医疗需求作为研发和临床试验的重点。以前跨国药企的新药研发，大部分都以欧美市场的临床需求为目标，而新药在中国上市的时间，有的比欧美日要晚5年-8年。 得益于近年来审批审批制度改革的不断深化，安斯泰来中国的创新速度不断提升。为了加速新药在中国上市的步伐，安斯泰来在临床实验早期就将中国纳入临床试验设计中，大大缩短中国和全球新药审批时间之间的差距。 本土战略   作为一家扎根中国市场30年的外资药企，安斯泰来自1994年进入中国市场以来，不断推进“本土化战略”步伐，坚定履行对中国患者的承诺。 安斯泰来的本土化，首先体现在转型上。2024年，安斯泰来集团首次将中国纳入到集团的重点策略中，致力于从研发、生产、商业运营等方面全力提升中国区的能力建设，并首次聘任本土人才担任中国区总裁，目标是将中国打造成安斯泰未来全球新的增长点。为了更好地适应当前的外部环境，安斯泰来中国在今年上半年快速调整组织结构,优化公司运营管理流程，提升工作效率，推动了以患者为中心的企业文化转型。 其次，安斯泰来还通过与本土合作伙伴的合作，将更多的创新价值带给患者。2023年12月28日，安斯泰来与科望医药就全新的BiME（双抗巨噬细胞衔接器）平台及候选药物ES019和另一分子项目达成合作开发及授权许可协议，双方将合作完成两个项目的开发，另外科望医药还可授予安斯泰来额外两款产品的合作开发权益。 今年三月份，安斯泰来中国的子公司---北京安斯泰来医药，正式启动了药品进口业务，实现了首笔业务的成功进口，这标志着安斯泰来中国开启了药品的直接进口流程，在本土化策略上迈出坚实一步。 这些举措展现了集团对于中国市场的长期承诺，任用更有行业洞察的本土人才进行管理，同时全方位地提升中国区的组织能力，并加强与本土创新力量的合作，从而把中国市场打造成未来安斯泰来全球的一个增长点。 02 从行业发展的见证者和建设者来看，有哪些因素会影响中国医健行业？ 首先，政策环境对医药产业的发展非常重要。药品审评审批制度的改革极大地帮助创新药在中国临床试验和审批的速度，使中国患者有机会能与全球患者同步获得创新好药。 其次，药品准入速度的加快和自费比例的降低，也极大地提升了患者对于创新药的可及性，同时也激发了公司创新药研发投入的信心。对创新药在价格方面进行一定程度的保护，更有利于保持创新的源动力和积极性。 第三，医疗市场环境的变迁也是一个重要因素。疫情的发生加速了数字化技术的提升和应用，改变了行业和患者获取医疗信息和医疗服务的途径和方式，也改变了制药企业的经营管理模式和商业模式。 最后，国家在政策方面更加鼓励创新，使得中国本土创新的积极性和能力比过去几年更高，创新的形式也更多元化。 03 如何继续专注于中国尚未满足的医疗需求，加速创新？ 安斯泰来致力于将科学进步转变为患者的价值，为了更好的实现以患者为中心，安斯泰来全球成立了以患者为中心部门，以更好的了解患者旅程和需求信息，再将这些信息反馈给研发部门，为新产品的开发提供信息。 在安斯泰来的研发体系中，在中国开展的临床研究已不止于在常规的晚期临床试验、III期临床研究、全球关键性研究等，在更早的临床研发阶段，都将中国考虑纳入，同步研发、同步递交上市申请，以实现创新药物的同步上市，用实际行动助力“健康中国2030”。 以安斯泰来全球首个胃癌靶向Claudin18.2单抗为例。2020年，全球新确诊的胃癌病例超过100 万例，其中中国新增478,000 例胃癌病例，接近全球新增病例的一半。正是因为胃癌在中国有巨大的未被满足的医疗需求，在中国从2019年就开始参与这款产品的全球多中心临床试验，并实现了安斯泰来历史上首次中国与全球同步开发与同步递交上市申请。 再比如，绝经期是女性生命中正常、自然的变化，通常发生在45～55岁之间。血管舒缩症（又称潮热和/或盗汗）是绝经期女性中最常见的主诉之一，潮热从头部、颈部、胸部和上背部突然发作，皮肤红润，温度升高，全身热感。这些症状通常持续1～5分钟，随后可能出现寒战、湿冷、焦虑甚至偶发心悸的症状。中度至重度血管舒缩症状患者还可能出现睡眠问题、疲乏、焦虑和抑郁等，这些症状可能影响其日常活动和工作能力。 据估计，中国每年新增的绝经相关中度至重度血管舒缩症患者超过1000万，存在巨大的未被满足的临床需求。目前缓解绝经相关VMS最常用的治疗方法为绝经激素治疗。然而，绝经激素治疗的使用禁忌症较多，具有治疗窗口期，研究证明还可能会增加乳腺癌、心血管疾病和血栓栓塞发生风险。 得益于乐城先行区的创新政策，2024年6月，全球创新的治疗绝经相关中度至重度血管舒缩症状的非激素、选择性神经激肽3(NK3)受体拮抗剂正式获批落地博鳌乐城，7月诞生了国内的首张处方。 随着中国创新话语权的不断提升，未来十年，中国创新或将积极带动全球医疗健康的变革。 04 持续发展会有哪些机遇和风险？如何实现中国市场策略目标？ 中国人口基数庞大，经济增长稳定且持续，是潜力巨大的创新药市场。扎根中国30年来，安斯泰来深刻地意识到，只有实现可持续发展，才能实现在企业的长期成功。因此，安斯泰来中国团致力于赢得集团总部的支持和信赖，不断强化集团对长期加码中国市场的信心；其次，安斯泰来中国成功让集团意识到，只有持续不断地提升中国团队的能力，提升中国团队的商业化能力和准入能力，才能实现中国市场的目标，进而实现集团的目标；最后，只有实现多方共赢，只有不断满足患者的医疗需求，集团和中国团队才能实现更加可持续的长期发展。 ※※※ 8月19日，李强总理主持召开国务院常务会议，审议通过《外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2024年版）》。会议指出，要进一步放宽外资准入，全面取消制造业领域外资准入限制措施，抓紧推进电信、教育、医疗等服务领域开放。要适应新形势优化吸引外资政策，及时回应外商合理诉求，在优化营商环境、完善服务保障等方面出台更多务实举措。 2024年8月20日，安斯泰来制药集团宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已批准注射用维恩妥尤单抗用于既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这项批准是基于一项全球3期注册研究以及中国人群的桥接研究。这是一个具有里程碑式意义的事件，对患者而言实现了新抗体-药物偶联物（ADC）治疗的可及性。 持续创新，与时代同频共振，愿安斯泰来中国在赵萍带领下，为患者带来更多中国新药和全球新药，助力“健康中国2030”和世卫组织倡导的全球健康命运共同体。 - End -

*本文来源于北京商报记者对安斯泰来中国区总裁赵萍女士的采访，全文如下： 谈及看到《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024）》（以下简称《北京创新医药发展新政》）的感受，日前，安斯泰来中国区总裁赵萍在接受北京商报记者采访时表示，这一政策是一个极为积极的信号，它的颁布让安斯泰来备受鼓舞，也让公司对未来在华发展更有信心。安斯泰来1994年进入中国市场，并把区域总部设在北京。受益政策利好，过去一年来，安斯泰来中国达成了一系列公司历史上的“首个”。持续的政策利好给安斯泰来带来加大在华投资的信心，未来，公司期待能够引入更多的创新药品，包括但不限于肿瘤、基因治疗、细胞治疗等。 安斯泰来中国区总裁赵萍 临床实验优化等尤为关键 《北京创新医药发展新政》从创新药械研发、临床实验、审评审批、生产制造、流通贸易、临床应用等八个方面提出32条举措。赵萍表示，政策中关于临床实验、审评审批等方面的优化，对公司尤为关键。 正是在这些政策利好下，过去一年来，安斯泰来中国达成了一系列公司历史上的“首个”：首个全球同步研发、同步递交上市申请的产品，首个一期临床试验IND批准并完成了中国第一家研究中心启动，首次迎接美国FDA核查并顺利通过。同时，安斯泰来有两个新产品实现了多项全球的国际多中心的临床试验的参与，涵盖了包括膀胱癌、胃癌和胰腺癌等多个疾病领域的不同适应症。尿路上皮癌和胃癌领域的两个新产品已经提交上市申请并被国家药品监督管理局药品审评中心受理。 在赵萍看来，过去十几年来中国的医药行业发展日新月异，随着各项政策影响的逐步累积，跨国药企需要保持足够的灵活性，以更好地应对行业环境的变化。若干政策措施为在华外资药企提供了全链条的政策支持，这对安斯泰来而言，无疑是一大利好。 医保目录药品涵盖肿瘤、泌尿等多个领域 除了在全球临床试验开发策略制定阶段将中国纳入考量，参与试验设计，实现全球同步开发外，安斯泰来还通过借助创新药审评审批政策、缩短新药申请（NDA）批准到商业化上市的时间、积极参与医保谈判、探索商业补充医疗保险等在内的从研发到商业化之间各个阶段，持续探索加快创新药引进的可能性。 据介绍，为进一步提升患者对创新药的可及性和可负担性，安斯泰来支持国家医保政策，积极参与医保谈判。通过与合作伙伴的紧密协作以及公司团队的不懈努力，成功将多个关键药品种类纳入医保目录，这些药品涵盖了肿瘤、免疫和泌尿等多个疾病领域。 安斯泰来也在积极探索包括商业补充医疗保险在内的创新支付模式，将创新成果惠及更广泛的患者。安斯泰来积极拓展各地商业医疗保险，其中一款肿瘤产品，截至2024年6月底已经成功准入63个普惠险（CHI）特药目录，累计惠及参保人群8000余万人。 加大在华投资 持续的政策利好给了安斯泰来加大在华投资的信心。2021年底，安斯泰来宣布完成在华布局升级，在原有安斯泰来制药（中国）有限公司的基础上，新设立安斯泰来（中国）投资有限公司和北京安斯泰来医药，并将安斯泰来区域总部落户北京。 《北京创新医药发展新政》提到，优化药品进口通关抽样一体化服务，实现24小时通关便利化，2024年增加进口药品品种5个以上。在赵萍看来，新政调动了多部门从政策层面联合发力，形成多维度支持创新医药产业发展的态势。新政中提出的通关便利化措施，将加速安斯泰来创新药品的引进，使患者更快受益于最新的医疗成果。 据赵萍透露，自2024年3月起，安斯泰来在中国的子公司——北京安斯泰来医药，已经正式启动了药品进口业务，实现了首笔业务的成功进口，这标志着公司开启了药品的直接进口流程。此举不仅提高了药品进口的效率和响应速度，也让公司感受到北京通关政策对于外资企业的重要价值。 赵萍表示，安斯泰来在北京设立了区域总部，充分体现了公司对于北京医药创新环境的认可。2024年6月，安斯泰来当选北京CBD跨国公司大会首批常务理事单位，这项殊荣不仅是对公司扎根中国30年、不断加大在华投资的激励，更高度肯定了安斯泰来作为一家创新药企业为中国患者作出的卓越贡献。 对于未来，安斯泰来期望能够进一步利用政策优势，引入更多创新药品，确保中国患者能够及时获得先进医疗解决方案。赵萍表示，新政进一步激发像安斯泰来这样的外资药企在中国市场的活力，激励他们继续坚定扎根中国，在这项政策环境下加大投资，充分利用北京的区位优势和政策支持，加速创新产品的上市进程。公司期待能够引入更多的创新药品，包括但不限于肿瘤、基因治疗、细胞治疗等领域，以填补国内市场的空白，提升患者的生活质量等。