A Phase 1 Study of OTS-412 (Recombinant Oncolytic Vaccinia Virus) in Combination With Hydroxyurea or Hydroxyurea/Atezolizumab in Treatment-refractory Solid Tumor Patients

This clinical trial aims to determine whether the administration of the investigational drug OTS-412, OTS-412 in combination with hydroxyurea or hydroxyurea/atezolizumab is safe and effective for patients with various types of cancer.

开始日期2027-01-01

申办/合作机构

Bionoxx, Inc.

NCT07785752

/ Not yet recruitingN/AIIT

Clinical Utility of Urinary N-Acetyl-β-D-Glucosaminidase (NAG), Kidney Injury Molecule-1 (KIM-1), and Diffusion-Weighted Renal MRI for the Early Detection of Sickle Cell Nephropathy in Children

To evaluate the diagnostic performance of urinary N-acetyl-β-D-glucosaminidase (NAG) and kidney injury molecule-1 (KIM-1) Biomarkers for detection of early onset of Sickle Cell Nephropathy in children under HU therapy

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

Assiut University

NCT07766850

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

FLAsH-IV-AML: A Phase I/II Multi-center Study to Assess the Tolerability and Efficacy of the Addition of Hydroxyurea to Salvage Treatment With Fludarabine, Ara-C, Idarubicin and Venetoclax for Adults With Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia

This study is evaluating a new treatment approach for adults with acute myeloid leukemia (AML) that has either returned after previous treatment or has not responded to treatment. Outcomes for these patients are often poor, and there is a need for more effective therapies.
The study is investigating whether adding hydroxyurea to a combination of established AML medicines (fludarabine, cytarabine, idarubicin, and venetoclax) is safe and tolerable and can improve treatment results. Laboratory studies suggest that hydroxyurea may help leukemia cells become more sensitive to treatment and may increase the effectiveness of chemotherapy.
The study is being conducted in two parts. In the first part, researchers will determine the safest and most appropriate dose of hydroxyurea when given together with the study treatment. In the second part, researchers will evaluate whether adding hydroxyurea improves treatment outcomes, including the length of time patients remain free from disease progression, relapse, or death.
The overall goal of the study is to determine whether adding hydroxyurea to standard treatment for relapsed or refractory AML is safe and may improve patient outcomes.

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

Region Stockholm

[+1]

100 项与羟基脲相关的临床结果

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100 项与羟基脲相关的转化医学

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100 项与羟基脲相关的专利（医药）

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12,208

项与羟基脲相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Distinct clinical, molecular, and treatment response profiles in primary and secondary myelofibrosis: a single-center retrospective study

Article

作者: Liu, Yumei ; Fu, Rong ; Shao, Zonghong ; Wang, Huaquan ; Dong, Xifeng ; Liu, Wenya ; Ren, Yue ; Xing, Limin ; Yang, Liyan ; Liang, Yingao

BACKGROUND:

Myelofibrosis (MF) includes primary myelofibrosis (PMF) and secondary myelofibrosis (SMF) evolving from essential thrombocythemia (ET) or polycythemia vera (PV). The clinical and molecular heterogeneity of MF remains incompletely characterized in real-world cohorts.

METHODS:

We retrospectively analyzed 56 patients with MF treated at a single center, including 33 with PMF and 23 with SMF (ET-MF or PV-MF). Clinical characteristics, laboratory parameters, bone marrow pathology, cytogenetic and molecular findings, treatment strategies, and follow-up outcomes were evaluated.

RESULTS:

PMF patients demonstrated a predominantly cytopenic phenotype, characterized by more severe anemia and lower platelet counts, whereas SMF patients showed a more proliferative profile with higher leukocyte and platelet counts. Bone marrow examination revealed typical megakaryocytic atypia and reticulin fibrosis in both groups, while PMF exhibited more heterogeneous marrow cellularity. Mutational analysis showed that JAK2 was the most frequent driver mutation, followed by CALR and MPL, and approximately one-third of PMF cases were triple-negative. Among additional mutations, ASXL1 was the most common, followed by spliceosome-related genes such as SF3B1 and U2AF1. Patients harboring JAK2 mutations displayed higher hemoglobin levels, red blood cell counts, and neutrophil percentages compared with JAK2-wild type patients. Treatment strategies included supportive care, interferon, hydroxyurea, and ruxolitinib. During follow-up, most patients remained alive, although leukemic transformation occurred in a small proportion of PMF cases.

CONCLUSIONS:

PMF and SMF demonstrate distinct clinical phenotypes despite sharing bone marrow fibrosis as a common endpoint. The mutational landscape highlights the genetic heterogeneity of MF and underscores the importance of integrating clinical, pathological, and molecular information to improve disease characterization and guide individualized management.

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Thrombotic burden and longitudinal outcomes in Thai patients with polycythemia vera

Article

作者: Piriyakhuntorn, Pokpong ; Hantrakun, Nonthakorn ; Punnachet, Teerachat ; Tantiworawit, Adisak ; Chai-Adisaksopha, Chatree ; Rattanathammethee, Thanawat ; Norasetthada, Lalita ; Srichairatanakool, Sirichai ; Hantrakool, Sasinee ; Rattarittamrong, Ekarat ; Niprapan, Piangrawee

BACKGROUND:

Polycythemia vera (PV) is a myeloproliferative neoplasm frequently complicated by thromboembolic events. However, data regarding thrombotic burden and long-term outcomes among Asian patients remain limited.

MATERIALS AND METHODS:

We conducted a retrospective cohort study at a tertiary referral center to evaluate thromboembolic events, treatment-related complications, disease progression, and overall survival in patients with PV.

RESULTS:

A total of 133 patients were included, with a median age of 61 years (range 18-88). Most patients were male (60.2%). Fifty-one patients (38.3%) experienced at least one thromboembolic event, with 54 events in total, of which 87% occurred before or at PV diagnosis. Arterial thrombosis accounted for 90.7% of all events. Age ≥60 years was significantly associated with thromboembolic events, with an odds ratio of 2.34 (95% confidence interval [CI], 1.07-5.11). After a median follow-up of 7.7 years, the 5-year overall survival was 82.7% (95% CI, 74.61-88.35). Prior thrombosis was associated with an increased risk of death (hazard ratio, 1.98; 95% CI, 1.15-3.42). Hydroxyurea resistance or intolerance occurred in 9.8% of patients. Bleeding complications were observed in 6.8%, including major bleeding in 4.5%. Fibrotic transformation, leukemic transformation, and secondary solid malignancies occurred in 4.5%, 3.8%, and 6.0% of patients, respectively.

CONCLUSION:

Thromboembolic events were common and predominantly arterial in this Asian PV cohort, occurring mainly before or at diagnosis. Prior thrombosis was associated with inferior survival. Long-term follow-up also revealed disease progression and secondary solid malignancies, underscoring the importance of continued surveillance.

2026-12-31·RENAL FAILURE

Tubular dysfunction in stable adult sickle cell patients in Kinshasa: prevalence and associated factors - a cross-sectional study

Article

作者: Mboliasa, Marie-France Ingole ; Mokoli, Vieux Momeme ; Nkodila, Aliocha Natuhoyila ; Sumaili, Ernest Kiswaya ; Bukabau, Justine Busanga ; Mansoni, Blondy ; Longo, Augustin Luzayadio ; Makulo, Jean-Robert Rissassy ; Nlandu, Yannick Mayamba ; Engole, Yannick Mompango ; Mvibudulu, Rague

Renal complications of sickle cell disease (SCD) often begin with tubular dysfunction (TD), yet this entity remains insufficiently recognized in African populations. Data from adults in Kinshasa are particularly scarce. We conducted a cross-sectional study between March 2023 and April 2024, enrolling 279 clinically stable adult SCD patients from 14 centers in Kinshasa. Tubulopathy was defined by the concomitant presence of three abnormalities: urinary α1-microglobulin-to-creatinine ratio (A1M/Cr) ≥20 mg/g, dipstick glucosuria ≥1+ with plasma glucose <126 mg/dL, and urine pH ≥5.5. Glomerular involvement was assessed by urinary albumin to creatinine ratio (UACR ≥30 mg/g). Measured GFR (mGFR) was obtained by iohexol clearance. Multivariable logistic regression was used to identify independent factors associated with tubulopathy. Tubulopathy was identified in 58 patients (20.8%). Compared with those without tubulopathy, affected patients had significantly higher median A1M/Cr (44.7 vs. 14.2 mg/g; p < 0.001) and UACR (22.1 vs. 10.7 mg/g; p = 0.007). They also displayed lower mean eGFR by CKD-EPI_crea+cys2021 (107.4 vs. 115.9 mL/min/1.73 m²; p = 0.031) and higher LDH levels (217.0 vs. 209.1 IU/L; p = 0.016). In multivariable analysis, independent predictors of tubulopathy included higher LDH (per 100 IU/L increase) (aOR 2.53, 95% CI 1.14-5.61), UACR ≥30 mg/g (aOR 1.94, 95% CI 1.18-5.18), while hydroxyurea use was independently associated with lower odds of tubulopathy (aOR 0.37, 95% CI 0.16-0.87). One in five stable adult SCD patients in Kinshasa presented with tubulopathy. This phenotype was associated with hemolysis, albuminuria, and lower eGFR, whereas hydroxyurea use was inversely associated with tubulopathy.

501

项与羟基脲相关的新闻（医药）

2026-09-13

·药化猩球

谁能分享一下drughunter网站的EFMC Medicinal Chemistry 2026 First Time Disclosures的报告吗？

本次首次公开披露的小分子药物项目包括： 1. AZD4248 AstraZeneca，瑞典 Mölndal靶点：NNMT（烟酰胺 N-甲基转移酶）阿斯利康的 Anders Johansson 介绍了 AZD4248 的发现过程。AZD4248 是一种 NNMT 抑制剂，目前正在开展 I 期临床试验 NCT07024823，入组对象包括健康志愿者和糖尿病肾病患者。 NNMT 被认为与多种疾病相关，包括肿瘤、代谢性疾病和神经退行性疾病。因此，制药行业已经尝试采用多种药物形式干预这一靶点，包括大环肽和反义寡核苷酸 ASO。目前还没有任何获批的 NNMT 调节剂，此前多个项目在疗效和安全性方面均遇到困难，因此 AZD4248 能否真正跨过这些障碍值得关注。 Johansson 重点介绍了从先导化合物优化到 AZD4248 的几个关键节点。其中包括通过 X-ray 晶体学解析化合物的结合模式，以及通过药物化学优化改善选择性和安全性。一个很有意思的设计策略，是在分子中有目的地引入多个手性中心，以降低 hERG 抑制风险。最终得到的 AZD4248 同时具备：极高的靶点抑制活性优秀的代谢稳定性很低的 hERG 活性这些性质支持其进入临床开发。如果进展顺利，AZD4248 可能成为首批，甚至第一个进入临床开发阶段的小分子 NNMT 抑制剂。因此，它在人类试验中的表现非常值得继续追踪。2. Nivegacetor，RG6289 / RO7269162 Roche，瑞士 Basel机制：脑穿透性 γ-secretase modulator，γ-分泌酶调节剂适应症：阿尔茨海默病 Roche 的 Rosa Maria Rodriguez Sarmiento 介绍了 nivegacetor 的发现过程。 Nivegacetor 是一种能够进入大脑的 γ-分泌酶调节剂，目前正在进行阿尔茨海默病 II/III 期临床研究，包括：GABriella IIa 期研究：NCT06402838II/III 期研究：NCT06996730 γ-分泌酶负责切割 APP，即淀粉样前体蛋白，并参与多种 Aβ 蛋白的形成，其中包括最容易发生聚集的 Aβ42。问题在于，γ-分泌酶并不是只作用于 APP。它大约有 150 种底物。因此，早期的非选择性 γ-分泌酶抑制剂经常出现严重副作用和剂量限制性毒性。新一代策略不再追求简单地“关闭 γ-分泌酶”，而是对它进行调节。核心目标是：减少 Aβ42 的产生，同时把 APP 的切割方式向更短、更不容易形成淀粉样聚集的 Aβ37 和 Aβ38 转移。与此同时，还需要尽量避免影响 Notch 等其他重要底物。 Nivegacetor 对 Aβ42 的抑制非常强： IC50 = 12.4 nM 但它并不会降低总 Aβ 水平，包括 Aβ37、Aβ38、Aβ40 和 Aβ42 的总体产量。这与“调节 γ-分泌酶切割模式”而不是直接抑制酶活性的机制一致。更关键的是： Nivegacetor 不影响 Notch processing。阿尔茨海默病小鼠模型中的实验结果也重复了体外观察到的效果。 Roche 将 nivegacetor 定位为首个进入 II 期临床开发的脑穿透性 γ-分泌酶调节剂。目前除了单药治疗外，它还正在与抗 Aβ 单克隆抗体 donanemab（Kisunla）联合开发。这种组合非常有意思，因为它相当于同时干预： Aβ 的产生 + 已形成 Aβ 的清除。3. NVP-ITU512 Novartis，Emeryville / Cambridge机制：CRBN 分子胶降解剂靶点：WIZ适应症：镰状细胞病 SCD Novartis 的 James Manning 首次公开了备受期待的 NVP-ITU512 化学结构。 NVP-ITU512 是一种基于 CRBN 的分子胶降解剂，能够降解转录因子 WIZ，即 widely interspaced zinc finger protein，其目的是诱导胎儿血红蛋白 HbF，用于治疗镰状细胞病。 WIZ 此前并不是公认的 γ-globin 转录调控因子。但从临床角度来看，提高 HbF 已经是一个得到充分验证的 SCD 治疗策略。例如，标准治疗药物 hydroxyurea 的重要机制之一，就是提高 HbF 水平。 Novartis 在 2024 年发表工具化合物 dWIZ-2 时，首次公开了 WIZ 靶点验证方面的工作。这个项目并不是从已知靶点出发，而是从表型筛选开始。研究团队针对原代人 CD34+ 红系细胞，对一个偏向 CRBN 分子胶机制的化合物库进行了筛选，希望寻找能够：提高 HbF不抑制红系细胞增殖不影响红细胞分化的化合物。随后通过蛋白质组学进行靶点去卷积，最终发现： WIZ 是此前未知的 HbF 转录抑制因子。研究团队进一步获得了： CRBN + 分子胶 + WIZ zinc finger 7 三元复合物的 X-ray 晶体结构。基于这一结构，Novartis 采用 SBDD，也就是基于结构的药物设计，对以下性质进行了系统优化：降解活性蛋白选择性ADME 性质最终得到 NVP-ITU512。该化合物能够非常有效地降解 WIZ，并在来源于 SCD 患者的红系细胞中诱导 HbF。体内实验也观察到效果，包括：humanized CRBN 小鼠食蟹猴目前 NVP-ITU512 已进入全球 I/II 期临床试验 NCT06546670，正在招募健康志愿者和 SCD 患者。这个项目最值得注意的地方，是其完整的发现路径： Phenotypic screening → proteomic target deconvolution → 发现全新 WIZ 靶点 → cryo/X-ray 结构解析 → 分子胶 SBDD → 临床候选物这是分子胶药物发现非常经典的新范式。4. UCB6492 UCB，英国 Slough靶点：IL-17A机制：口服小分子 PPI 抑制剂 UCB 的 Dan Brookings 介绍了 UCB6492 的发现过程。 IL-17A 已经是一个得到充分临床验证的炎症靶点。例如 secukinumab，商品名 Cosentyx，是针对 IL-17A 的单克隆抗体，被用于治疗多种炎症性疾病，包括：类风湿关节炎 RA斑块型银屑病 PsO化脓性汗腺炎 HS 但是抗体药物需要注射。因此，一个非常自然的竞争方向是：能否把 IL-17A 抗体变成口服小分子药？ UCB6492 就是这一方向的代表性候选物。 Brookings 介绍了一个从 fragment 到 candidate 的完整优化过程。最终发现两个结构单元非常重要：imidazotriazine 核心furazan，即 1,2,5-oxadiazole 侧链这两个结构同时对：靶点活性代谢稳定性起到关键作用。最终候选物 UCB6492 的活性达到： pIC50 = 8.4 对 UCB 专利 WO2024218032 的 SAR 分析显示，cyclobutane 环上的相对立体构型非常重要。两个非对映异构体之间的活性可以相差接近 10 倍。活性更强的异构体具有： alcohol 与 amide 取代基呈 cis 构型。 IL-17A 小分子领域此前已经经历过一次重大挫折。 Eli Lilly 的 LY3509754 是第一个进入临床的小分子口服 IL-17A 抑制剂。虽然药物显示出很好的 target engagement，但多次给药后出现具有临床意义的： drug-induced liver injury，DILI 因此 Lilly 最终终止了该项目。由于 LY3509754 含有 furazan，行业一度怀疑这一结构可能是毒性来源。随后包括 Novartis 在内的团队尝试去掉 furazan。但有意思的是：不含 furazan 的类似物，在动物毒理实验中仍然出现不良发现。这说明问题可能并不是简单来自 furazan 本身。 UCB6492 和 AbbVie 等公司开发的类似项目，本质上都是直接干扰： IL-17A : IL-17 receptor PPI 这是用小分子直接阻断细胞因子与受体蛋白蛋白相互作用的典型案例。5. BI 706321 Boehringer Ingelheim，美国 Ridgefield靶点：RIPK2适应症：Crohn’s disease Boehringer Ingelheim 的 Craig Miller 介绍了 BI 706321。这是一个口服 RIPK2 抑制剂，最初用于 Crohn’s disease。 RIPK2 是 NOD 炎症信号通路中的重要激酶，因此过去十年一直受到制药公司的高度关注。但是早期的 RIPK2 抑制剂出现过各种毒理学问题。其中一个可能原因是：激酶选择性不足。这限制了此前 RIPK2 药物向临床深入推进。 Boehringer Ingelheim 使用 SBDD 方法开发新的化学骨架，重点优化：RIPK2 选择性PK 性质最终得到 BI 706321。该化合物能够有效抑制 RIPK2，并在细胞和动物模型中降低炎症相关 PD biomarker。 BI 706321 随后进入 II 期临床试验 NCT04978493，与已经获批的抗 IL-12/23 单抗 ustekinumab，即 Stelara 联合治疗 Crohn’s disease。但最终临床试验被公司主动终止。公开结果显示： BI 706321 + ustekinumab 相比 ustekinumab 单药，并没有改善内镜终点。这是一个很典型的例子： **靶点明确生物标志物有效药物性质不错** 并不一定意味着能够获得临床疗效。6. RG6182 / RO7268489 Roche，瑞士 Basel靶点：MAGL适应症：多发性硬化 MS Roche 的 Uwe Grether 介绍了 RG6182，也叫 RO7268489。这是一种：口服、脑穿透、可逆 MAGL 抑制剂。 MAGL，也就是 monoacylglycerol lipase，是人体内负责水解 2-AG 的主要酶。 2-AG，全称 2-arachidonoylglycerol，是人体含量最高的内源性大麻素。 MAGL 水解 2-AG 后产生：arachidonic acidglycerol 2-AG 本身具有：神经保护抗炎作用。而 arachidonic acid 又是很多促炎性 eicosanoid，例如 prostaglandin 的前体。因此抑制 MAGL 理论上可以产生双重作用：一方面提高 2-AG，另一方面降低促炎性脂质介质的生成。因此 MAGL 一直被认为可能用于治疗：疼痛炎症神经退行性疾病药物依赖相关疾病截至 2026 年 9 月，还没有任何 MAGL 调节剂获得 FDA 批准。 RG6182 的优化过程中有几个很有药化价值的细节。首先，研究团队提高了先导系列的： Fsp3 目的是改善化合物的膜通透性。其次，研究团队开发了一套有效的： enzymatic resolution，酶法拆分用于获得 spirocyclic sulfonamide 核心所需要的特定对映体。 Roche 目前正在开展 MINTAKA II 期临床试验 NCT07282574。该试验研究 RG6182 与抗 CD20 单抗 ocrelizumab，即 Ocrevus 联合，用于进行性多发性硬化。这也是一种很有意思的治疗逻辑：外周免疫调控 + CNS 内脂质炎症通路调控。7. Zilurgisertib Novartis / Incyte / Mirum Pharmaceuticals靶点：ALK2 / ACVR1适应症：进行性骨化性纤维发育不良 FOP Novartis 的 Thomas Ullrich 介绍了 zilurgisertib 的发现故事。 Zilurgisertib 是一种：口服、ATP competitive ALK2 抑制剂。它被开发用于治疗一种超罕见遗传病： fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP，进行性骨化性纤维发育不良。 FOP 患者会出现进行性的软组织异位骨化。其根本原因通常是： ACVR1 基因的常染色体显性 gain-of-function mutation。 ACVR1 编码的蛋白就是 I 型丝氨酸/苏氨酸激酶受体： ALK2。这一项目的历史可以追溯到经典的小分子： dorsomorphin。 Dorsomorphin 最初来自 zebrafish phenotypic screen，并最终推动了 ALK2 化学抑制剂的发展。 Novartis 开发的 zilurgisertib 对 ALK2 具有很高抑制活性，同时对相关 BMP 和 TGFβ 受体激酶具有良好选择性。此外，它在多个动物种属中均表现出良好的口服生物利用度。在一个儿童 FOP 损伤诱导小鼠模型中：口服剂量低至 2 mg/kg，即可接近完全抑制异位骨化。随后 Incyte 以 INCB00928 的编号继续推进这一项目，并进入关键性 II 期 PROGRESS 研究 NCT05090891。临床结果非常突出。每日口服： 100 mg QD 在第 24 周时，相比 placebo：新发异位骨化病灶体积减少超过 99%。同时，总异位骨化病灶体积下降。相比之下，placebo 组的病灶负担继续增加。这些结果支持了 NDA 的提交。 FDA 已经接受该 NDA 并给予 Priority Review。 PDUFA 日期为： 2026 年 9 月 26 日。 2026 年 4 月，Mirum Pharmaceuticals 从 Incyte 获得 zilurgisertib 的全球权益。如果获批，zilurgisertib 将成为目前 FOP 已获批药物 palovarotene（Sohonos）之外，一个机制完全不同的治疗选择。 Palovarotene 主要通过 retinoid signaling 调节骨化，而 zilurgisertib：直接抑制驱动疾病发生的异常 ALK2 信号。8. Clasornoflast，RG6434 / RO7568282 Roche / Sygnature Discovery靶点：NLRP3适应症：AD / PD 最后一个首次公开披露的项目来自 Roche 的 Georg Jaeschke。 Clasornoflast，也称：RG6434RO7568282 是一种：脑穿透性 NLRP3 抑制剂。它最大的化学特点之一，是：不含许多早期 NLRP3 抑制剂中常见的经典 sulfonylurea 核心。 NLRP3 inflammasome 激活后会促进：IL-1βIL-18 等促炎性细胞因子的产生。因此，NLRP3 被认为与多种神经退行性疾病有关，包括：Alzheimer’s diseaseParkinson’s disease 早期很多 NLRP3 抑制剂虽然活性不错，但其 physicochemical 和 ADME 性质并不适合进入中枢神经系统。这使得它们很难真正用于 neuroinflammation。 Clasornoflast 项目的重点，就是寻找一个结构完全不同，同时具有更好 CNS exposure 的 NLRP3 抑制剂骨架。最终得到的 clasornoflast 同时具备：强 NLRP3 抑制活性良好的脑穿透较低 phospholipidosis 风险较干净的 CYP profile很低的 hERG 风险这里有一个值得注意的药化问题。 Clasornoflast 分子中仍然存在一个碱性中心，而带碱性中心的疏水小分子常常具有 phospholipidosis 风险。 Roche 的优化结果显示，这个风险可以通过整体分子性质设计被控制，并不能简单地用“有无碱性胺”判断。目前 Roche 正计划开展两个早期患者临床研究：早期症状性 Alzheimer’s disease NCT07781657 早期 Parkinson’s disease NCT07781644 截至 2026 年 9 月，这两个疗效试验都还没有正式开始招募。被临时撤下的项目：AZD4241 本届 First-Time Disclosures 原计划还有一个非常值得关注的报告： AZD4241 来自 AstraZeneca 的 Thomas Hayhow。 AZD4241 是一个： CRBN-mediated ERα PROTAC。但这一报告在会议最后阶段被临时撤回，因此本次没有正式公开。未来几周，Drug Hunter 计划继续深入分析其中多个项目的：discovery storymedicinal chemistrySARstructural biologyemerging clinical data从药物化学角度看，这 8 个项目最值得关注的地方这批化合物其实非常能代表 2026 年小分子药物研发的方向。它们已经不再局限于传统的：酶 + ATP pocket + competitive inhibitor 而是覆盖了很多新型药物发现模式： AZD4248 通过手性中心和三维结构精细调节 hERG、代谢和选择性。 Nivegacetor 不再抑制 γ-secretase，而是改变酶的产物分布。 NVP-ITU512 表型筛选发现全新疾病靶点 WIZ，再通过 CRBN 分子胶实现选择性降解。 UCB6492 用口服小分子直接攻击过去主要由抗体药物占据的 cytokine-receptor PPI。 BI 706321 提醒我们，漂亮的 target engagement 和 biomarker 并不等于真正的临床获益。 RG6182 通过 Fsp3、手性和 CNS exposure 的系统优化，重新开发经典脂质代谢靶点。 Zilurgisertib 从 zebrafish phenotypic screen 一路发展到接近 NDA 批准，展示了 phenotype-to-target-to-drug 的长期价值。 Clasornoflast 展示了 CNS 药物设计中真正困难的问题：不仅要有活性，还要同时解决脑暴露、hERG、CYP 和 phospholipidosis。如果把这一届 First-Time Disclosures 压缩成一句话： 2026 年真正有意思的小分子创新，越来越不是“找到一个新靶点”，而是在同一个已知生物学问题上，用新的药理机制、新的化学空间和新的成药策略，把以前做不成的靶点重新做一遍。Disclosure Drug Hunter 的 Matt Hesse 曾经是 Novartis 发现 NVP-ITU512 团队中的 medicinal chemist，也是覆盖该化学系列专利申请的发明人之一。他目前没有持有 Novartis 的经济利益。出处：https://drughunter.com

2026-09-09

·BioSpace

PharmaEssentia to Present at the Society of Hematologic Oncology (SOHO) 2026 Annual Meeting

Presentations highlight two-year Phase 3 data and real-world evidence for BESREMi® (ropeginterferon alfa-2b) in essential thrombocythemia (ET) BESREMi was recently FDA-approved for the treatment of adults with ET, regardless of genotype or disease status BURLINGTON, Mass.--(BUSINESS WIRE)--PharmaEssentia USA Corporation, a subsidiary of PharmaEssentia Corporation (TWSE: 6446), a global biopharmaceutical innovator based in Taiwan leveraging deep expertise and proven scientific principles to deliver new biologics in hematology and oncology, today announced two poster presentations at the 2026 Society of Hematologic Oncology (SOHO) Annual Meeting, which will be held September 9-12 in Houston, Texas. PharmaEssentia will present two-year results from the Phase 3 SURPASS-ET study (NCT04285086) and its ongoing extension in adults with high-risk essential thrombocythemia (ET) who were resistant to or intolerant of hydroxyurea. In the extension, it was observed that study participants who continued BESREMi ® (ropeginterferon alfa-2b-njft) maintained modified ELN response rates and platelet and white blood cell control through two years, with continued reduction in JAK2V617F variant allele burden and a safety pro with prior reports. Patients followed in the extension study who transitioned from anagrelide to BESREMi after the 52-week core study showed improved hematologic control and reduced JAK2V617F allele burden relative to their prior anagrelide therapy. Long-term efficacy and safety analyses are ongoing. Two-year results were presented in part as an oral presentation at the European Hematology Association (EHA) 2026 Congress. Additionally, PharmaEssentia will present real-world evidence from a retrospective cohort study of 55 patients with ET evaluating the use of BESREMi in community oncology settings. The analysis found that BESREMi was most commonly initiated after first-line therapy, while first-line use was also observed, predominantly in younger patients. Platelet counts and response rates trended toward optimal levels regardless of prior cytoreductive therapy history. Poster Presentation Details Title: Efficacy and Molecular Dynamics of Ropeginterferon Alfa-2b in High-risk Essential Thrombocythemia: Two-year Results from the Phase 3 SURPASS-ET Trial Abstract Number: 944 Poster Number: MPN-944 Presenter: Dr. Lucia Masarova, University of Texas MD Anderson Cancer Center Date: 9/9/26 Time: 6:25-7:55 PM Title: Real-world Patient Characteristics, Treatment Patterns and Blood Counts of Patients with Essential Thrombocythemia Treated with Ropeginterferon Alfa-2b in the US Community Oncology Setting Abstract Number: 1090 Poster Number: MPN-1090 Presenter: Dr. Solly Chedid, Singing River Cancer Center Date: 9/9/26 Time: 6:25-7:55 PM About PharmaEssentia PharmaEssentia USA Corporation, located in Burlington, Massachusetts, is a subsidiary of PharmaEssentia Corporation (TWSE: 6446). PharmaEssentia Corporation, headquartered in Taipei, Taiwan, is a global and rapidly growing biopharmaceutical innovator. Leveraging deep expertise and proven scientific principles, PharmaEssentia aims to deliver effective new biologics for challenging diseases in the areas of hematology, oncology, and immunology with one approved product and a diversifying pipeline. Founded in 2003 by a team of Taiwanese-American executives and renowned scientists from U.S. biotechnology and pharmaceutical companies, today PharmaEssentia is expanding its global presence with operations in the U.S., Japan, China, and Korea, along with a world-class biologics production facility in Taichung, Taiwan. For more information about PharmaEssentia USA, visit the website , LinkedIn or X (formerly Twitter) . About Essential Thrombocythemia (ET) Essential thrombocythemia (ET) is a rare blood disorder and type of myeloproliferative neoplasm (MPN). It is characterized by the bone marrow overproducing platelets. Patients with ET are at an increased risk of blood clots, abnormal bleeding and enlarged spleens. ET is often caused by genetic mutations such as a JAK2 genetic mutation. About BESREMi® (ropeginterferon alfa-2b-njft) Ropeginterferon alfa-2b-njft is currently FDA-approved and marketed as BESREMi® for the treatment of adults with polycythemia vera (PV) and essential thrombocythemia (ET). BESREMi® holds orphan drug designation in the United States for the treatment of polycythemia vera and essential thrombocythemia in adults. The product was developed by PharmaEssentia. PharmaEssentia retains full global intellectual property rights across all indications. INDICATION BESREMi® is indicated for the treatment of adults with polycythemia vera and for the treatment of adults with essential thrombocythemia. IMPORTANT SAFETY INFORMATION WARNING: RISK OF SERIOUS DISORDERS Interferon alfa products may cause or aggravate fatal or life-threatening neuropsychiatric, autoimmune, ischemic, and infectious disorders. Monitor closely and withdraw therapy with persistently severe or worsening signs or symptoms of the above disorders. CONTRAINDICATIONS Existence of, or history of severe psychiatric disorders, particularly severe depression, suicidal ideation or suicide attempt Hypersensitivity to interferons or to any of the inactive ingredients in BESREMi Hepatic impairment (Child-Pugh B or C) History or presence of active serious or untreated autoimmune disease Immunosuppressed transplant recipients WARNINGS AND PRECAUTIONS Depression and Suicide: Monitor for symptoms and need for treatment. Endocrine Toxicity: Discontinue if endocrine disorders occur that cannot be medically managed. Cardiovascular Toxicity: Avoid use in patients with severe or unstable cardiovascular disease. Monitor patients with history of cardiovascular disorders more frequently. Hematologic and Hemorrhagic Disorders: Perform blood counts at baseline, every 2 weeks during titration, and at least every 3-6 months during maintenance treatment. Hypersensitivity Reactions: Stop treatment and immediately manage reaction. Pancreatitis: Consider discontinuation if confirmed pancreatitis. Colitis: Discontinue if signs or symptoms of colitis. Pulmonary Toxicity: Discontinue if pulmonary infiltrates or pulmonary function impairment. Ophthalmologic Toxicity: Monitor for ocular toxicity. Promptly evaluate eye symptoms and discontinue if new or worsening eye disorders. Hyperlipidemia: Monitor serum triglycerides before BESREMi treatment and intermittently during therapy and manage when elevated. Hepatotoxicity: Monitor liver enzymes and hepatic function at baseline and during treatment. Reduce dose or discontinue depending on severity. Renal Toxicity: Monitor serum creatinine at baseline and during therapy. Discontinue if severe renal impairment develops. Dental and Periodontal Toxicity: Advise on good oral hygiene and regular dental examinations. Dermatologic Toxicity: Consider discontinuing if clinically significant dermatologic toxicity. Driving and Operating Machinery: Advise patients to avoid driving or using machinery if they experience dizziness, somnolence, or hallucination. Embryo-Fetal Toxicity: Can cause fetal harm. Please see full Prescribing Information , including Boxed Warning. Contacts Media Contact Muriel Huang Director, Investor Relations and Corporate Communication muriel_huang@pharmaessentia.com

临床结果上市批准临床3期孤儿药ASH会议

2026-09-04

·阿昌e普

医疗与医保行业本周要闻 I 9月第1周

🏥 医疗与医保行业每周要闻 2026年9月第1周（9月1日 — 9月5日）本周一句话核心：2026医保国谈9月5日正式启动，DIP/DRG 3.0版分组方案落地，Besremi成为原发性血小板增多症近30年首个新疗法，和黄医药12.95亿美元ADC授权创国产BD新高。 📋 本周概览过去一周，医保支付改革与创新药出海双线突破： 🏛️ 政策端：2026医保国谈启动"双目录"新机制，DIP/DRG 3.0版分组方案发布，"十五五"医保改革四重点明确 💊 新药端：Besremi获FDA批准（ET近30年首药），康诺亚CLDN18.2 ADC III期阳性，Stoke/Biogen Dravet综合征4年数据亮眼 🏭 产业端：和黄医药12.95亿美元ADC全球授权，金斯瑞拟分拆蓬勃生物上市，Anktiva膀胱癌3年数据公布一、🏛️ 医保政策与支付改革篇 01 2026医保国谈9月5日启动，"双目录"谈判成最大亮点 ⭐⭐⭐⭐⭐ 据媒体消息，2026年度国家医保药品目录谈判竞价，连同商保创新药目录价格协商工作，将于9月5日在北京全国人大会议中心正式启动。医保局已在上周完成和药企的预沟通，整场现场谈判预计持续4—5天，新版目录大概率11月底对外公布，2027年1月落地执行。今年国谈最大亮点是基本医保目录+商保创新药目录"双目录"并行——创新药可先通过商保目录快速获得支付，再逐步过渡到基本医保目录，这是医保支付方式的重大创新。科普解读：过去创新药进医保只有"独木桥"——要么进基本医保目录（降价幅度大但覆盖广），要么自费（患者负担重）。"双目录"机制相当于修了"立交桥"：创新药先进商保目录，价格降幅相对温和，同时获得商业保险覆盖；待销量和成本平衡后再进基本医保。这既减轻了医保基金压力，又让患者更快用上新药，是"多层次医保体系"的关键落地。 📎 来源：今日头条/伯乐好剧、医保局预沟通公告（9月3—5日）02 DIP/DRG 3.0版分组方案发布，158个基层病种"同病同付" ⭐⭐⭐⭐⭐ 9月2日，国家医保局正式印发**《按病组和病种分值付费3.0版分组方案》**（医保发〔2026〕22号），并做好落地实施相关工作。核心变化：推出158个基层病种清单，同一医保区域内，大小医院看这些病实行同病同付分组方案进一步细化，减少"高编高靠"和推诿病人现象配套长期护理保险支付管理指导意见同步推进科普解读：DIP/DRG付费的核心是"按病种打包付费"——看一种病，医保给医院固定金额，花多了医院自己承担，花少了医院留用。3.0版最大的变化是基层病种"同病同付"：以前大医院看感冒报销多、社区医院报销少，患者都往大医院挤；现在同样的病在哪看报销都一样，引导患者基层首诊，缓解大医院拥堵。 📎 来源：国家医保局官网、今日头条（9月2—4日）03 "十五五"医保改革四重点明确，累计纳入199种创新药 ⭐⭐⭐⭐ 9月4日，国新办举行"开局起步'十五五'"系列主题新闻发布会，国家医保局四位副局长集体亮相，明确"十五五"医保改革四方面重点：健全多层次医保体系：基本医保为主体，商保、医疗救助协同深化支付方式改革：DIP/DRG 3.0全面落地强化医保基金监管：智能监管全覆盖推进医药服务供给侧改革：集采、目录动态调整常态化数据显示，2018年以来医保药品目录动态调整累计新增纳入949种药品，其中199种为创新药。科普解读：四位副局长同时出席发布会，规格罕见，说明医保改革已进入"深水区"。199种创新药进医保是什么概念？意味着过去8年，几乎所有重要的国产创新药和进口新药都通过谈判纳入了医保，患者用上新药的时间从过去的5—8年缩短到1—2年。 📎 来源：新华网、央视新闻、上观新闻（9月4日）二、💊 新药研发与临床突破篇 04 Besremi获FDA批准，原发性血小板增多症近30年首个新疗法 ⭐⭐⭐⭐ 9月1日，FDA批准PharmaEssentia公司的Besremi（ropeginterferon alfa-2b）用于治疗成人原发性血小板增多症（ET）。这是近30年来FDA批准的首个ET新疗法。 Besremi是一种长效干扰素，每两周注射一次，通过刺激骨髓调节血小板生成。ET是一种骨髓增殖性肿瘤，患者血小板异常升高，血栓和出血风险大增，传统治疗依赖羟基脲等化疗药。科普解读：原发性血小板增多症患者的血液像"加了太多血小板的粥"，容易在血管里"结块"导致中风或心梗。近30年来没有新疗法，患者只能用羟基脲（一种化疗药），副作用大。Besremi是长效干扰素，两周打一针，从免疫调节角度控制血小板，副作用远小于化疗，是ET患者的重大利好。 📎 来源：FDA、Drugdu、PharmaEssentia公告（9月1—3日）05 康诺亚CMG901 CLDN18.2 ADC III期阳性，总生存期显著获益 ⭐⭐⭐⭐ 9月4日消息，康诺亚/博奥信全球首创CLDN18.2 ADC药物CMG901，由全球合作伙伴阿斯利康推进的III期临床获积极顶线结果，总生存期（OS）显著获益。 CMG901已获中国NMPA突破性治疗药物认定，并同时获得美国FDA及欧盟委员会孤儿药资格。康诺亚正从港股冲刺A股上市。科普解读：CLDN18.2是胃癌和胰腺癌表面的特异性蛋白，ADC药物（抗体偶联药物）像"精确制导导弹"——抗体找到CLDN18.2阳性癌细胞，把化疗药直接送到癌细胞内释放。CMG901 III期OS阳性，意味着它不仅能缩小肿瘤，还能真正延长患者生命。这是国产ADC在全球胃癌领域的又一重大突破。 📎 来源：澎湃新闻、康诺亚公告（9月4日）06 Stoke/Biogen Dravet综合征ASO 4年长期数据，认知行为持续改善 ⭐⭐⭐ 9月1—5日，在希腊雅典举行的**第16届欧洲癫痫大会（EEC）**上，Stoke Therapeutics与渤健（Biogen）公布了Zorevunersen治疗Dravet综合征的4年长期扩展研究数据。结果显示：癫痫发作持续显著减少认知和行为改善持续4年，显示疾病修饰潜力安全性良好，耐受性佳 Zorevunersen是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过增加功能性Nav1.1蛋白表达来治疗Dravet综合征。科普解读：Dravet综合征是一种严重的儿童癫痫，患儿一岁内发病，频繁癫痫发作导致智力发育迟缓，猝死风险高。目前只有控制发作的药物，没有改善病因的疗法。Zorevunersen用ASO技术"补上"缺陷基因的蛋白表达，4年数据显示不仅控制抽搐，还改善了认知和行为，这是真正的"疾病修饰"——不只是对症，而是在改变疾病进程。 📎 来源：渤健公告、Stoke公告、GlobeNewswire（9月1—5日）07 Anktiva+BCG膀胱癌3年数据，71%完全缓解率 ⭐⭐⭐ 9月3日公布的II/III期临床3年随访数据显示，Anktiva（nadofaragene firadenovec，IL-15激动剂）联合BCG治疗BCG无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），完全缓解率达71%，缓解持续时间最长达54个月以上。 Anktiva是一种非复制型腺病毒载体，携带干扰素α-2b基因，直接灌注膀胱，激活局部免疫系统对抗癌细胞。科普解读：非肌层浸润性膀胱癌是最常见的膀胱癌类型，术后容易复发。BCG（卡介苗）灌注是标准治疗，但约一半患者会出现BCG无应答，之后只能选择切除膀胱。Anktiva+BCG让71%的患者达到完全缓解，且效果维持3年以上，意味着很多患者可以保住膀胱，生活质量大幅提升。 📎 来源：Kanker Actueel、临床研究数据（9月3日）三、🏭 医药产业与资本篇 08 和黄医药12.95亿美元BD，ADC平台首个全球授权 ⭐⭐⭐⭐ 9月4日，和黄医药宣布与全球合作伙伴达成总额可达12.95亿美元的BD合作，将其创新有效载荷平台下的HMPL-A830（第三款候选药物，也是首个授权全球合作伙伴的ADC候选药）对外授权。管理层回应市场疑虑：借助合作加速开发，但不会调整整体战略。科普解读：12.95亿美元的ADC授权，是国产创新药BD（商务拓展）的又一重磅交易。和黄医药过去以小分子靶向药闻名（如呋喹替尼），这次ADC平台对外授权说明其技术平台获得了国际认可。对国产创新药企业而言，"自研+BD授权"双轮驱动已成为主流模式——既保留中国市场权益，又通过海外合作分摊研发成本和风险。 📎 来源：凤凰网/每日经济新闻、和黄医药公告（9月4日）09 金斯瑞拟分拆蓬勃生物独立上市，CDMO赛道再添新军 ⭐⭐⭐ 9月4日，金斯瑞生物科技宣布拟分拆子公司蓬勃生物独立上市，公告当日股价跌超13%。蓬勃生物是金斯瑞旗下的生物药CDMO（合同研发生产组织）平台，此前已完成多轮融资： 2021年8月：高瓴资本领投1.5亿美元A轮 2022年7月：镇江高新创投约3725万美元B轮 2023年1月：君联资本领投2.24亿美元C轮，投后估值15亿美元三轮累计募资约4.11亿美元科普解读：CDMO是"医药行业的富士康"——帮药企做研发和生产，自己不卖药。金斯瑞分拆蓬勃生物上市，是因为CDMO业务体量已经足够大、估值逻辑和母公司不同（金斯瑞还有生命科学服务和细胞疗法）。分拆后蓬勃生物可以独立融资、独立估值，有利于业务加速发展。但市场担心分拆后母公司"空心化"，所以股价下跌。 📎 来源：凤凰网、金斯瑞公告（9月4日）10 Replimune Tudriqev溶瘤病毒FDA加速批准,PD-1耐药黑色素瘤新选择 ⭐⭐⭐ 9月1日，FDA加速批准Replimune公司的Tudriqev（vusolimogene oderparepvec-wtpg）联合纳武利尤单抗（Opdivo），用于治疗PD-1抑制剂治疗后进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤。 Tudriqev是一种基因工程溶瘤病毒，直接注射入肿瘤，在癌细胞内复制并裂解癌细胞，同时激活全身免疫应答，将"冷肿瘤"变"热肿瘤"。科普解读：PD-1免疫治疗是黑色素瘤的重大突破，但约一半患者会耐药。溶瘤病毒是另一种思路：直接把病毒打进肿瘤，病毒在癌细胞里"搞破坏"的同时，释放肿瘤抗原，让免疫系统重新识别并攻击癌细胞。Tudriqev+PD-1的组合相当于"病毒炸开城门+免疫军队冲锋"，为耐药患者带来新希望。 📎 来源：FDA、Onco'Zine、Replimune公告（9月1日）🎯 本周关键词医保国谈双目录 DIP/DRG 3.0 同病同付 Besremi血小板增多症 CLDN18.2 ADC Dravet综合征ASO 膀胱癌溶瘤病毒和黄医药BD CDMO分拆上市十五五医保改革💬 互动思考 2026医保国谈首次实行"基本医保+商保创新药"双目录机制，你认为这会如何改变创新药的定价策略和患者可及性？商保目录的加入，能否真正缩短创新药从获批到患者用上的时间？ DIP/DRG 3.0版推出158个基层病种"同病同付"，你认为这能否有效引导患者基层首诊？对大医院和基层医疗机构的收入结构会产生什么影响？医生又该如何适应？ 📅 以上为2026年9月第1—2周全球医疗与医保行业重要动态，下周同一时间继续更新。 🤖 本文内容由AI辅助整理，事实信息均标注来源，配图为AI生成插图，非真实新闻现场图。发布前请核实关键数据。

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D00341	羟基脲	L01XX05	DB01005

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	日本	Bristol-Myers Squibb KK	2013-03-25
真性红细胞增多症	日本	Clinigen KK	2013-03-25
血管闭塞危机	欧盟	Theravia SAS	2007-06-29
血管闭塞危机	冰岛	Theravia SAS	2007-06-29
血管闭塞危机	列支敦士登	Theravia SAS	2007-06-29
血管闭塞危机	挪威	Theravia SAS	2007-06-29
慢性粒细胞性白血病	日本	CHEPLAPHARM Arzneimittel GmbH	1992-07-03
难治性慢性粒细胞白血病	日本	Clinigen KK	1992-07-03
原发性血小板增多症	日本	Clinigen KK	1992-07-03
头颈部肿瘤	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
肾肿瘤	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
黑色素瘤	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
头颈部鳞状细胞癌	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
镰状细胞血症	美国	Waylis Therapeutics LLC	1967-12-07
疼痛	美国	Waylis Therapeutics LLC	1967-12-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
白蛋白尿	临床2期	科特迪瓦	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	法国	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	瓜德罗普	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	马里	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	马提尼克	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	塞内加尔	Theravia SAS	2019-05-28
β地中海贫血	临床2期	牙买加	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03
β地中海贫血	临床2期	英国	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03
血红蛋白SC疾病	临床2期	牙买加	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03
血红蛋白SC疾病	临床2期	英国	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASCO2026	N/A	急性髓性白血病	55	Azacitidine	鏇艱窪蓋範鹹鏇製醖醖(淵鬱鏇鹽鹹艱觸醖築衊) = 淵糧齋積醖繭願遞膚壓遞選夢蓋衊獵廠鏇壓範 (夢鹹積糧顧鑰糧網選衊 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	急性髓性白血病	55	Combinations of HMAs±LDAC	齋窪窪範簾窪鹽艱壓積(鬱觸蓋餘廠齋鑰鏇蓋糧) = 餘艱簾夢齋範餘範繭醖構繭鹹觸簾憲繭淵窪壓 (窪範觸壓築選壓築網遞, 17 ~ 35) 更多	积极	2026-05-29
EHA2026	N/A	原发性血小板增多症	133	hydroxyurea	艱願蓋艱衊鹹醖壓夢糧(窪壓範蓋醖積廠壓獵築) = 觸衊網窪窪窪膚鏇觸憲網衊糧夢壓遞網餘鑰衊 (壓蓋繭壓鑰鏇壓壓選窪 ) 更多	不佳	2026-05-12
EHA2026	N/A	原发性血小板增多症	60	hydroxyurea (HU)	糧壓蓋鏇鬱築夢餘獵簾(網窪觸衊淵鬱糧築獵簾) = 觸齋淵製顧鹽構膚顧網餘鬱壓齋醖遞鹹網鹹遞 (範鑰簾網遞壓鏇壓艱艱 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	镰状细胞血症	42	Hydroxyurea use	獵衊蓋襯鏇範壓鬱鏇膚(壓壓製夢觸艱遞窪壓網) = Higher reticulocyte percentage at baseline was significantly associated with recurrence (Hazard Ratio [HR] 1.15 per 1% increase; 95% Confidence Interval [CI]: 1.03-1.29; p=0.01). Patients not receiving hydroxyurea had a higher likelihood of recurrence (HR 2.4; 95% CI: 1.1-5.2; p=0.03). Female gender was not significantly associated with recurrence. Hemoglobin and platelet counts showed no significant effect. 憲顧鏇蓋遞顧夢選積鹽 (鹹獵鏇襯艱遞顧窪獵餘 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	镰状细胞血症	47	Hydroxyurea	構積窪繭範鬱齋夢廠齋(願憲齋夢簾膚鹽繭憲壓) = 襯簾壓鏇壓鏇製艱艱獵艱構鏇網糧醖鹹醖鏇憲 (憲糧製餘範範廠糧鹹繭 ) 更多	积极	2026-05-12
EBMT2026	N/A	地中海贫血	145	Flu-Bu-Cy-ATG + Flu-Treo-Cy-ATG	餘鏇範築鬱鹹鬱餘醖醖(鹹襯齋壓廠壓鬱糧願鏇) = 選願遞衊淵憲遞憲選餘膚獵獵顧鑰製顧醖壓淵 (顧觸積襯糧鏇蓋齋構願 ) 更多	积极	2026-03-22
NCT00305175 \| NCT01966731 \| NCT01976416 \| NCT02556099 \| NCT02286154 (EXTEND, Pubmed \| Blood Adv)	N/A	镰状细胞血症	451	Hydroxyurea (United States)	夢網鹹鑰觸窪淵觸壓積(窪襯襯憲鹽鹽鹹築製憲) = 觸膚獵艱餘選選獵築壓艱窪鬱積蓋鑰膚醖壓蓋 (積齋鑰夢醖觸衊憲鹹遞, 5.9)	积极	2026-01-27
	N/A	镰状细胞血症	451	Hydroxyurea (Africa)	夢網鹹鑰觸窪淵觸壓積(窪襯襯憲鹽鹽鹹築製憲) = 鏇廠簾糧憲構鹽艱憲艱艱窪鬱積蓋鑰膚醖壓蓋 (積齋鑰夢醖觸衊憲鹹遞, 6.5)	积极	2026-01-27
NCT05451940 (ACHiEvE-SCD, CTgov)	临床1/2期	镰状细胞血症	17	Epoetin Alfa+Hydroxyurea	壓獵選壓糧構糧膚觸觸 = 獵廠繭廠蓋蓋構餘膚膚鹹構艱遞築顧範觸淵觸 (製蓋鹽齋鹽蓋繭獵範鏇, 壓窪選鬱壓鹽顧獵淵範 ~ 獵膚獵醖築鹽繭繭餘網) 更多	-	2026-01-07
NCT01966731 (REACH, ASH2025)	临床1/2期	镰状细胞血症	606	Hydroxyurea	醖餘壓壓積艱壓艱膚膚(壓膚網觸製簾衊廠網襯) = 醖觸鑰遞願鬱襯齋醖願範獵壓鏇衊壓糧繭淵餘 (窪顧憲衊繭鏇鏇餘廠壓 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血红蛋白SC疾病	263	Hydroxyurea	壓遞網觸糧範顧蓋齋襯(壓醖獵鬱鹹襯餘鏇願壓) = 襯餘獵構鹽襯膚憲憲衊蓋鹹顧蓋衊鏇襯鹽膚廠 (築鑰壓鏇醖窪獵艱艱網, 0.84) 更多	积极	2025-12-06