阿糖胞苷(Cytarabine) - 药物靶点：DNA-directed DNA polymerase_在研适应症：淋巴瘤，急性淋巴细胞白血病，急性髓性白血病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

1-beta-D-Arabinofuranosylcytosine、4-Amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-2(1H)-pyrimidinone、AC

+ [34]

靶点

DNA-directed DNA polymerase

作用方式

抑制剂

作用机制

DNA-指导DNA聚合酶抑制剂、DNA合成抑制剂

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病消化系统疾病+ [6]

在研适应症

淋巴瘤急性淋巴细胞白血病急性髓性白血病+ [18]

非在研适应症

急性红细胞白血病急性巨核细胞白血病急性单核细胞白血病+ [27]

原研机构

Teva Pharmaceutical Industries Ltd.

在研机构

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

Pfizer Inc.

+ [1]

非在研机构

Teva Pharmaceutical Industries Ltd.

Millennium Pharmaceuticals, Inc.Pacira Ltd.

+ [7]

权益机构

Enzon Pharmaceuticals, Inc.

Sigma-Tau Industrie Farmaceutiche Riunite SpA

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (1969-06-17),

急性淋巴细胞白血病白血病费城染色体阳性慢性粒细胞白血病

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)、加速批准 (美国)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C9H13N3O5

InChIKeyUHDGCWIWMRVCDJ-CCXZUQQUSA-N

CAS号147-94-4

关联

1,263

项与阿糖胞苷相关的临床试验

NCT06317662

/ Recruiting临床2期IIT

A Phase 2 Study of Blinatumomab in Combination With Chemotherapy for Infants With Newly Diagnosed Acute Lymphoblastic Leukemia With Randomization of KMT2A-Rearranged Patients to Addition of Venetoclax

This phase II trial tests the addition of venetoclax and/or blinatumomab to usual chemotherapy for treating infants with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia (ALL) with a KMT2A gene rearrangement (KMT2A-rearranged [R]) or without a KMT2A gene rearrangement (KMT2A-germline [G]). Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (Bcl-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking Bcl-2, a protein needed for cancer cell survival. Blinatumomab is a monoclonal antibody that may interfere with the ability of cancer cells to grow and spread. Chemotherapy drugs work in different ways to stop the growth of cancer cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Adding venetoclax and/or blinatumomab to standard chemotherapy may be more effective at treating patients with ALL than standard chemotherapy alone, but it may also cause more side effects. This clinical trial evaluates the safety and effectiveness of adding venetoclax and/or blinatumomab to chemotherapy for the treatment of infants with KMT2A-R or KMT2A-G ALL.

开始日期2026-01-20

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT06474663

/ Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase I Study Investigating the Combination of Cladribine, Low Dose Cytarabine and Sorafenib Alternating With Decitabine in Pediatric Relapsed and Refractory Acute Leukemias

To find the recommended dose of the drug combination cladribine, cytarabine, decitabine, and sorafenib in participants with relapsed/refractory AML, MPAL, and ALAL.

开始日期2025-12-31

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

NCT05521087

/ Withdrawn临床1期

A Phase I/Ib Study of JNJ-75276617 in Combination With Conventional Chemotherapy for Pediatric and Young Adult Participants With Relapsed/Refractory Acute Leukemias Harboring KMT2A, NPM1, or Nucleoporin Gene Alterations

The purpose of this study is to determine the recommended Phase 2 dose(s) (RP2Ds) of JNJ-75276617 in combination with a conventional chemotherapy backbone in pediatric and young adult participants with relapsed/refractory acute leukemia harboring histone-lysine N-methyltransferase 2A1 ([KMT2A1], nucleophosmin 1 gene (NPM1), or nucleoporin alterations in Part 1 (Dose Escalation) and to further evaluate safety at the RP2D(s) of JNJ-75276617 in combination with chemotherapy in pediatric and young adult participants with relapsed/refractory acute leukemia harboring KMT2A1, NPM1, or nucleoporin alterations and safety at the RP2D(s) of JNJ-75276617 as monotherapy in a select low burden of disease cohort in Part 2 (Dose Expansion).

开始日期2025-12-26

申办/合作机构

Janssen Research & Development LLC

100 项与阿糖胞苷相关的临床结果

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100 项与阿糖胞苷相关的转化医学

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100 项与阿糖胞苷相关的专利（医药）

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26,037

项与阿糖胞苷相关的文献（医药）

2026-01-01·Neural Regeneration Research

Empowering the NSC-34 cell line as a motor neuron model: Cytosine arabinoside’s action

Article

作者: Vitale, Giuseppe ; Amadio, Susanna ; Liguori, Francesco ; Volonté, Cinzia

JOURNAL/nrgr/04.03/01300535-202601000-00039/figure1/v/2025-03-30T110608Z/r/image-tiff The NSC-34 cell line is a widely recognized motor neuron model and various neuronal differentiation protocols have been exploited. Under previously reported experimental conditions, only part of the cells resemble differentiated neurons; however, they do not exhibit extensive and time-prolonged neuritogenesis, and maintain their duplication capacity in culture. The aim of the present work was to facilitate long-term and more homogeneous neuronal differentiation in motor neuron–like NSC-34 cells. We found that the antimitotic drug cytosine arabinoside promoted robust and persistent neuronal differentiation in the entire cell population. Long and interconnecting neuronal processes with abundant growth cones were homogeneously induced and were durable for up to at least 6 weeks in culture. Moreover, cytosine arabinoside was permissive, dispensable, and mostly irreversible in priming NSC-34 cells for neurite initiation and regeneration after mechanical dislodgement. Finally, the expression of the cell proliferation antigen Ki67 was inhibited by cytosine arabinoside, whereas the expression levels of neuronal growth associated protein 43, vimentin, and motor neuron–specific p75, Islet2, homeobox 9 markers were upregulated, as confirmed by western blot and/or confocal immunofluorescence analysis. Overall, these findings support the use of NSC-34 cells as a motor neuron model for properly investigating neurodegenerative mechanisms and prospectively identifying neuroprotective strategies.

2025-12-31·DRUG DELIVERY

Biomaterial-based drug delivery: evaluating the safety profiles of liposomal Vyxeos

Article

作者: Liu, Zhicheng ; Fu, Zhuo ; Liu, Yahui ; Jiao, Yan

Vyxeos, a liposomal combination of cytarabine and daunorubicin, has improved survival outcomes for patients with high-risk acute myeloid leukemia (AML). However, its safety profile in real-world settings requires comprehensive evaluation. This study aims to assess the adverse event profiles associated with Vyxeos using data from the U.S. FDA's Adverse Event Reporting System (FAERS). A retrospective analysis of adverse event reports from the FAERS database was conducted for Vyxeos from January 2017 to June 2024. Reports were analyzed to assess patient demographics, system organ classes (SOCs), and preferred terms (PTs). Signal detection analysis was performed using disproportionality metrics, including Reporting Odds Ratio (ROR), Proportional Reporting Ratio (PRR), Bayesian Confidence Propagation Neural Network (BCPNN), and Multi-Item Gamma Poisson Shrinker (MGPS). A total of 1,036 reports were analyzed. The most frequently reported adverse events were hematologic (37.73%), infectious (28.42%), and cardiac disorders (13.22%). Febrile neutropenia, neutropenic sepsis, and pneumonia fungal were the most commonly reported events, with febrile neutropenia showing a strong association (ROR = 92.18). Males had a higher frequency of infectious events, while females reported more cardiac events. Most adverse events occurred within 30 days of treatment initiation, and 16.92% of reports involved hospitalization, while 18.33% reported death. Vyxeos is associated with significant hematologic, infectious, and cardiac adverse events. Close monitoring, infection prophylaxis, and cardiac assessments are recommended for patients receiving Vyxeos. Further research is needed to validate these findings and explore the mechanisms underlying the observed toxicities.

2025-12-31·Hematology

Identification of t(X;1)(q28;q21) generating a novel GATAD2B::MTCP1 gene fusion in CMML and its persistence during progression to AML

Article

作者: Chen, Yu ; Zhu, Yi-yan ; Liu, Yi-zi ; Hou, Chun-xiao ; Zhang, Zhi-yu ; Chen, Su-ning ; Wang, Qian ; Zhang, Feng-hong

OBJECTIVE:

Hematological malignancies often involve chromosomal translocations and fusion genes that drive disease progression. While MTCP1 is well-known in T-cell prolymphocytic leukemia (T-PLL), its role in myeloid neoplasms is less understood. This report presents the first identification of the t(X;1)(q28;q21) translocation leading to the GATAD2B::MTCP1 fusion in acute myeloid leukemia (AML) transformed from chronic myelomonocytic leukemia (CMML).

METHODS:

The karyotypes were described according to the International System for Human Cytogenetic Nomenclature 2009. We performed targeted next-generation sequencing (NGS) on a panel of 172 genes commonly mutated in hematological malignancies (Supplemental Table 1), using an Illumina platform. RNA sequencing was conducted on total RNA extracted from bone marrow, also using the Illumina platform. The GATAD2B::MTCP1 fusion gene was confirmed by reverse transcription-polymerase chain reaction (RT-PCR) and Sanger sequencing, with specific primers for the fusion transcript (GATAD2B-F: CCTCTTTTTTTCGACGCC; MTCP1-R: ACTGAGCACAACACTTACGC).

RESULTS:

The GATAD2B::MTCP1 fusion results from a breakpoint on 1q21 within GATAD2B exon 1 and Xq28 within MTCP1 exon 2. The patient with the GATAD2B::MTCP1 fusion exhibited disease progression from CMML to AML. Despite achieving initial remission with venetoclax-based therapy and allo-HSCT, the patient relapsed and died.

CONCLUSIONS:

We propose that the GATAD2B::MTCP1 fusion upregulates MTCP1 expression rather than generating a fusion protein, thereby contributing to transformation and relapse in AML. Further investigations are needed to elucidate the precise role of this fusion event in myeloid malignancies.

415

项与阿糖胞苷相关的新闻（医药）

2025-05-31

·石药集团

石药集团9项临床成果入选2025年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）

5月30日，2025年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）在芝加哥开幕，作为肿瘤学领域的国际盛会，ASCO年会每年都吸引着来自世界各地的顶尖学者、临床专家与科研团队，共同分享最新的研究成果和趋势。石药集团抗肿瘤药事业部医学部向大会投稿的9篇摘要中选，其中5篇以壁报（Poster）形式展示，4篇为在线发表（Online Publication），涵盖产品包括米托蒽醌脂质体（4篇）、伊立替康脂质体（4篇）和恩朗苏拜单抗（1篇）。壁报 Poster中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授开展了一项“盐酸米托蒽醌脂质体在复发、难治性儿童肿瘤中的I期研究”，本摘要主要公布了接受盐酸米托蒽醌脂质体单药治疗的7例儿童患者安全性及疗效数据，其中6例接受16mg/m2，1例接受20mg/m2作为单位给药剂量。最常见的级别不良事件（AE）为血液学毒性，包括白细胞数减少（85.7%）、贫血（71.4%）、中性粒细胞计数降低（71.4%）和血小板计数降低（57.1%），整体安全性可控。6例患者有至少一次疗效评估结果，客观缓解率（ORR）为20%，疾病控制率（DCR）为40%。中山大学肿瘤防治中心梁洋教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷（MA）治疗初治继发性AML研究”，共纳入13例患者，2周期最佳复合完全缓解（CRc）率为61.5%（8/13），ORR为69.2%（9/13），达到CRc的患者微小残留病灶转阴率为75%（6/8）。中山大学肿瘤防治中心蔡清清教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合替雷利珠单抗（M+PD-1）治疗复发难治结外NKTCL Ib/II期研究”，共纳入40例患者（Ib期6例，II期34例），各剂量组均未发生剂量限制性毒性（DLT）事件，米托蒽醌脂质体的II期推荐剂量（RP2D）定为20mg/m2。总体ORR为75.0%（27/36），完全缓解率（CR）为50.0%（18/36）。中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合环磷酰胺、长春新碱和泼尼松（CMOP）治疗初治PTCL的Ib期研究”，共纳入38例患者（剂量递增阶段26例，PR2D剂量扩展阶段12例），各剂量组均未发生DLT事件，米托蒽醌脂质体的RP2D定为18mg/m2。中位随访23.8（范围1.0-42.4）个月后，在35例可疗效评估患者中，独立评审委员会评估的CR率为54.3%，ORR为88.6%。研究者评估的CR率为51.4%，ORR为85.7%。中位无进展生存期（PFS）为20.8个月，未达到中位总生存期（OS），2年OS率为93.3%。中国医学科学院肿瘤医院吴令英教授开展了一项“恩朗苏拜单抗治疗一线铂基化疗后进展或不耐受的PD-L1阳性复发或转移性宫颈癌关键II期研究”，截止到2024年8月20日，中位随访时间15.84个月。全分析集中，中位PFS为3.06个月，中位OS为19.38个月，12个月、18个月和24个月的OS率分别为68.14%、50.78%和42.84%。符合方案集中，中位PFS为3.81个月，中位OS为21.26个月，12个月、18个月和24个月的OS率分别为71.53%、53.32%和44.98%。在线发表Online Publication复旦大学附属肿瘤医院虞先濬教授开展了一项“评价伊立替康脂质体在中国晚期胰腺癌患者中的疗效与安全性：一项前瞻性、多中心、观察性真实世界研究”，本次投稿分析了177例二线患者的数据，其中最常见的用药方案是伊立替康脂质体+氟尿嘧啶类和伊立替康脂质体+氟尿嘧啶类+奥沙利铂。57例患者至少取得了一次肿瘤评估，客观缓解率（ORR）为12.3%。无进展生存期（PFS）达6.0个月，总生存期（OS）未达到。四川大学华西医院邱萌教授开展了一项“伊立替康脂质体联合5-FU/LV+贝伐珠单抗一线治疗转移性结直肠癌的II期临床研究”，截至投稿时间，共有29例患者入组，22例患者有至少一次疗评结果，ORR为63.6%，疾病控制率（DCR）为100%，所有患者肿瘤均缩小，研究方案展现出有希望的活性。所有级别不良事件（AE）发生率为100.0%，3-4级的发生率为44.8%，整体安全性可控可管理。中山大学附属第六医院邓艳红教授开展了一项“伊立替康脂质体联合贝伐珠单抗治疗伊立替康难治性转移性结直肠癌的多中心、Ⅰ/Ⅱ期临床研究”。该研究完成了剂量递增部分（70至90mg/m2），共有12例患者入组，在每个剂量水平上均未观察到剂量限制性毒性（DLT），因此将目标最高剂量90mg/m2定为RP2D，II期研究目前正在进行中。复旦大学附属肿瘤医院王佳蕾教授开展了一项“伊立替康脂质体联合安罗替尼用于小细胞肺癌二线治疗的临床研究”，本次分析了11例患者数据，主要终点ORR达到66.7%。最常见的≥3级AE为腹泻（18.2%）和白细胞数减少（18.2%）。【声明】1、本新闻旨在分享研究进展，非广告用途；2、本资料仅供医药专业人士参考，非产品推荐依据，也不应被视为诊疗建议。

ASCO会议临床结果临床1期临床2期

2025-05-29

·小药说药

含氟核酸药物：千亿市场的黄金赛道

-01-引言从抗癌药到抗病毒制剂，医药领域的每一次飞跃都伴随着分子设计的突破。近年来，一个微小原子的登场彻底改写了药物研发规则——它就是氟。凭借独特的物理化学性质，氟元素正推动核酸药物进入全新时代。-02-氟原子：药物化学的“神奇改造师”在元素周期表中，氟以“最阴险的化学家”著称。其独特属性为药物设计带来四大核心优势：分子模仿大师：氟的范德华半径（1.35Å）接近氢（1.10Å），羟基模拟能力使其可无痕融入天然核苷结构（如核糖环），在改变药物性质的同时避免显著空间位阻。代谢稳定专家：C-F键的高稳定性（比C-H键解离能高118 kcal/mol）可阻断代谢酶攻击，如抗HIV药物CL-197的2'-氟取代使糖苷键稳定性提升3倍，大幅延长体内半衰期。电荷调节能手：氟的超强电负性（3.98）可重塑分子电子云分布，如阿兹夫定（Azvudine）的氟取代使其pKa改变1.2个单位，显著增强与病毒聚合酶结合。亲脂性调节阀：单氟取代提升膜穿透性（logP值增加0.5-1.0），而多氟基团（如三氟甲基）可将细胞内浓度提升10倍以上。这些特性使氟成为贯穿药物研发的“万能钥匙”，FDA数据显示，2023年获批新药中21%含氟元素，足见其战略地位。-03-含氟核酸药物：精准治疗的“分子手术刀”传统核苷类药物因代谢快、毒性大等缺陷应用受限，氟化技术正突破这些桎梏：1. 抗病毒领域：索磷布韦（Sofosbuvir）通过2'-氟/甲氧基取代阻断HCV RNA聚合酶，实现全球首个丙肝治愈药物；抗HIV药物CL-197利用双氟取代使药物三磷酸盐在靶细胞内半衰期>72小时，每周口服一次即可维持治疗浓度。此外，阿兹夫定（Azvudine）的4'-氟甲基修饰增强对SARS-CoV-2 RdRp抑制活性，中国Ⅲ期临床显示可将病毒载量降低4.5 log⁶，成为全球首个获批新冠口服氟代核苷药物。2. 抗癌领域：克拉屈滨（Cladribine）的2-氯-2'-氟结构选择性杀伤淋巴细胞，治疗毛细胞白血病完全缓解率达85%；吉西他滨（Gemcitabine）糖环双氟取代抵抗脱氨酶降解，实体瘤治疗响应率提升2-3倍。-04-已上市的“氟”星药物一览截至2023年，全球瞩目的氟代核酸药物包括：此外，目前正处于临床阶段的氟代核苷类药物超过50余种。-05-未来战场：千亿市场的黄金赛道全球含氟药物市场正以6.5%年复合增速扩张，2025年达500亿美元，其中核酸药物占比超30%，核酸药物将成核心增长极：抗病毒新边疆：多项针对埃博拉、禽流感等新兴病毒的氟代核苷研发管线正在开发中，如4'-氟修饰的瑞德西韦衍生物体外抗病毒活性提升10倍。肿瘤免疫疗法：氟化mRNA疫苗通过提高脂质纳米颗粒稳定性，显著提高体内表达效率。神经系统突破：血脑屏障穿透型氟代siRNA药物有望突破阿尔茨海默症治疗瓶颈。此外，中国创新力量也正在崛起，目前国内进入临床的2'-氟代核苷药物已达7款，包括全球首个长效HIV预防药物CL-197。-06-结语从第一个氟代核苷F-ara-C的诞生，到如今改写治疗指南的重磅药物，氟原子持续释放着巨大潜能。随着不对称氟化、定点氟标记等技术的突破，含氟核酸药物必将开启精准医疗新纪元。对于临床工作者，把握这类药物的作用机制与代谢特征，将是优化治疗方案的关键；而生物医药从业者，在这片蓝海中的创新突破，或将引领下一场医学革命。致敬每一个与氟共舞的科研勇士，愿每份坚持终成生命之光。参考文献：2′-Fluorinated nucleoside chemistry for new drug discovery: achievements and prospects. Natl Sci Rev2024 Oct 1;11(10):nwae331公众号内回复“ADC”或扫描下方图片中的二维码免费下载《抗体偶联药物：从基础到临床》的PDF格式电子书！公众号已建立“小药说药专业交流群”微信行业交流群以及读者交流群，扫描下方小编二维码加入，入行业群请主动告知姓名、工作单位和职务。

临床3期核酸药物寡核苷酸上市批准申请上市

2025-05-29

·复星医药

创新突破！复星医药自研MEK抑制剂芦沃美替尼片双适应症获国家药监局批准上市

（2025年5月29日，中国上海）5月29日，复星医药（股票代码：600196.SH；02196.HK）宣布，自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®；项目代号：FCN-159）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，复迈宁本次获批的两项适应症分别用于治疗：朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。复迈宁的双适应症获批填补了相关罕见肿瘤领域的治疗需求，为患者提供了新的治疗选择。复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示，“芦沃美替尼片的获批上市是复星医药深耕肿瘤及罕见病领域的重要里程碑。作为一家创新驱动的全球化医药健康产业集团，复星医药始终聚焦未被满足的临床需求，积极加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，公司将持续推进芦沃美替尼片在其它适应症的开发，造福更多患者。”作为中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症药物，芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡[1][2][3]，从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，相比现有药物起效更快，为临床治疗提供新选择。MAPK通路异常激活是多种实体瘤和罕见病的共同特征，例如成人组织细胞肿瘤和儿童NF1相关的丛状神经纤维瘤均与这一通路突变密切相关，该通路的突变被认为是疾病发生发展的核心驱动因素[4]。相较于传统化疗和手术，靶向MEK的治疗方案具有精准性高、副作用可控的优势，为患者提供了更优选择[5]。此外，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段，其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。根据IQVIA MIDAS™最新数据[6]，2024年，MEK1/2选择性抑制剂于全球范围的销售额约为20.68亿美元。截止2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市[7]。在中国，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤适应症尚无药物获批，因此，芦沃美替尼的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。关于成人朗格汉斯细胞组织增生症和组织细胞肿瘤朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和埃尔德海姆-切斯特病（ECD），属于罕见血液系统肿瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多系统[8][9][10]。常常表现为：骨痛，丘疹或皮肤溃疡，心脏病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血症，尿崩症，突眼症，呼吸困难，肝功能衰竭等，需积极治疗防止恶化。患者常因缺乏有效治疗手段而面临预后差、生存期短的困境。传统手术、放化疗及骨髓移植的疗效有限，而芦沃美替尼片的Ⅱ期临床试验显示，独立评审委员会（IRC）基于PET应答评估标准（PRC）评估的经确认的客观缓解率（ORR）达82.8%，完全代谢反应（CMR）为62.1%，2年缓解持续时间（DOR）率为 91.1%，中位至应答时间仅2.9个月，显著改善了患者生存质量[11]。关于儿童Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤NF1是一种常染色体显性遗传病，呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%，临床表现多样，影响皮肤、眼部、神经等系统。丛状神经纤维瘤（PN）作为NF1的一种表现形式，发病率为30%-50%[12]，在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要新的治疗手段。研究发现，通过抑制MEK活性，可以有效抑制肿瘤的无限增殖和生长，这也成为近年来相关疾病靶向治疗的热点[1-3]。芦沃美替尼片的Ⅱ期试验数据显示，中位随访25.1个月时，基于神经纤维瘤和神经鞘瘤应答评估标准（REiNS）研究者评估的经确认的ORR为 60.5%，1年DOR率为 87.6%，起效更快，中位至缓解时间仅4.7个月，有效缓解肿瘤疼痛，且耐受性良好，为患儿提供了非侵入性的靶向治疗选择。向上滑动阅览[1] Cacciotti C, et al. J Neurooncol. 2025 Jan;171(2):265-277.[2] Hanrahan AJ, et al. Nat Rev Clin Oncol. 2024 Mar;21(3):224-247.[3] Anaya YA, et al. Int J Mol Sci. 2025 Mar 16;26(6):2676.[4] Chen J, Zhao AL, Duan MH, at al. Leukemia. 2022 Feb;36(2):573-576[5] Histiocytic Neoplasms NCCN guidelines 2024.V3[6] 由IQVIA提供，IQVIA是全球医药健康产业专业信息和战略咨询服务提供商。[7] 智慧芽数据库, https://account.zhihuiya.com[8] Goyal G, Young JR, Koster MJ,et al; Mayo Clinic Histiocytosis Working Group. The Mayo Clinic Histiocytosis Working Group Consensus Statement for the Diagnosis and Evaluation of Adult Patients With Histiocytic Neoplasms: Erdheim-Chester Disease, Langerhans Cell Histiocytosis, and Rosai-Dorfman Disease. Mayo Clin Proc. 2019 Oct;94(10):2054-2071.[9] Haroche J, Cohen-Aubart F, Amoura Z. Erdheim-Chester disease[J]. Blood,2020,135(16):1311-1318.[10] Cao X X, Li J, Zhao A L, et al. Methotrexate and cytarabine for adult patients with newly diagnosed Langerhans cell histiocytosis: A single arm, single center, prospective phase 2 study[J]. Am J Hematol,2020,95(9):E235-E238.[11] Xin-xin Cao, et al. 2024 EHA P559[12] 上千例Ⅰ型神经纤维瘤病临床特征和流病数据出炉，指导我国NF1标准化诊治, https://m.163.com/dy/article/JJSK712H0514ADAH.html?referFrom=

上市批准临床2期突破性疗法临床3期

100 项与阿糖胞苷相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00168	阿糖胞苷	L01BC01	DB00987

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
淋巴瘤	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	2002-11-11
脑膜癌病	欧盟	Pacira Ltd.	2001-07-11
脑膜癌病	冰岛	Pacira Ltd.	2001-07-11
脑膜癌病	列支敦士登	Pacira Ltd.	2001-07-11
脑膜癌病	挪威	Pacira Ltd.	2001-07-11
急性髓性白血病	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	2000-01-18
膀胱癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1984-02-15
胆管癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
乳腺癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
结肠癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
胆囊肿瘤	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
肝癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
肺癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
卵巢癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
胰腺癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
直肠癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
胃癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
子宫癌	日本	Nippon Shinyaku Co., Ltd.	1973-04-24
急性淋巴细胞白血病	美国	Teva Parenteral Medicines, Inc.	1969-06-17
白血病	美国	Teva Parenteral Medicines, Inc.	1969-06-17

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
费城染色体阳性成人前体急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2024-01-01
急性早幼粒细胞白血病	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2018-09-14
髓系肿瘤	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2018-09-14
加速期慢性骨髄性白血病	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2017-11-29
加速期慢性骨髄性白血病	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2017-11-29
急性转化期慢性粒细胞性白血病	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2017-11-29
急性转化期慢性粒细胞性白血病	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2017-11-29
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2017-11-29
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2017-11-29
复发性儿童急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2017-11-29

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05365035 (Phase II study of cladribine, low-dose cytarabine, and venetoclax, alternating with azacitidine and venetoclax, in higher-risk chronic myelomonocytic leukemia and myelodysplastic syndromes, ASCO2025)	临床2期	慢性粒单核细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征 TP53	50	CDA, LDAC, VEN + Azacitidine, VEN	觸襯糧膚淵簾夢襯襯鬱(範獵壓廠製願蓋廠壓鹽) = n=6, 13% 顧夢夢糧願窪構製顧廠 (壓鏇積齋範繭獵憲壓襯 ) 更多	积极	2025-05-30
ASCO2025	N/A	急性髓性白血病巩固	156	Ara-C consolidation at 2gm/m2	襯獵觸齋網窪蓋鹽願壓(繭構鏇簾鹽範廠顧遞獵) = 淵糧蓋繭衊鹽蓋夢醖鹽糧廠鹽齋製築遞觸艱衊 (鬱選獵醖鏇餘遞簾鏇積 ) 更多	积极	2025-05-30
				Ara-C consolidation at 1gm/m2	齋夢製簾鹽憲憲鹽鬱襯(顧衊鏇鹽憲簾夢築憲衊) = 獵觸艱觸顧鏇醖遞繭範範艱獵艱觸繭糧積願範 (淵觸製積構窪鏇積壓繭, 1.9 ~ 5.3) 更多
ASCO2025	N/A	套细胞淋巴瘤	223	Cytarabine-based regimen (Ara-C)	餘膚觸觸鬱鑰齋衊鑰齋(廠壓夢膚鬱獵構選廠衊) = 鏇獵衊壓憲窪鹹築窪醖築鏇鹹衊願蓋廠襯積獵 (簾製窪顧襯壓壓醖獵築, 7.24 ~ NR) 更多	不佳	2025-05-30
				Non-cytarabine-based regimen (non-Ara-C)	餘膚觸觸鬱鑰齋衊鑰齋(廠壓夢膚鬱獵構選廠衊) = 餘鑰膚艱窪廠顧糧獵憲築鏇鹹衊願蓋廠襯積獵 (簾製窪顧襯壓壓醖獵築, 3.7 ~ 17.8) 更多
NCT04914676 (CTgov)	临床2期	急性髓性白血病	5	Cytarabine (Prospective HiDAC Treatment (HiDAC 123))	壓簾憲蓋願選鑰餘膚製(繭鬱遞選憲遞鏇襯蓋觸) = 鬱齋窪選糧艱蓋顧窪憲遞鹽選糧製築鏇範願簾 (餘衊願廠鹽衊繭艱膚製, 獵窪製襯衊築憲鏇構顧 ~ 獵齋願淵淵遞積鏇糧襯) 更多	-	2025-01-16
				Cytarabine (Historical HiDAC Treatment (HiDAC 135))	壓簾憲蓋願選鑰餘膚製(繭鬱遞選憲遞鏇襯蓋觸) = 齋衊積艱壓範遞製憲簾遞鹽選糧製築鏇範願簾 (餘衊願廠鹽衊繭艱膚製, 範憲艱夢範窪壓積糧壓 ~ 繭壓構艱淵餘選繭窪齋) 更多
NCT00801216 (SCNSL1, CTgov)	临床2期	中枢神经系统疾病 \| B细胞淋巴瘤	40	etoposide+cyclophosphamide+carmustine+Rituximab+methotrexate+Thiotepa+cytarabine	醖餘襯憲獵鑰築襯窪鹽 = 構艱築鹹淵選製繭願顧鬱獵艱夢鏇選鏇襯築蓋 (築鹹願壓艱願遞構範艱, 鏇鹹憲糧壓鬱繭鬱獵鏇 ~ 餘艱壓範蓋糧構範網選) 更多	-	2024-12-10
ASH2024	N/A	中枢神经系统疾病 \| 前体B细胞急性淋巴细胞白血病	-	Additional IT Cytarabine	積糧夢鹹艱壓餘壓襯簾(鑰觸願遞構鑰餘鹽鹽觸) = 壓膚製鹹鑰簾餘選構選積艱觸蓋襯製製願鏇簾 (艱觸願壓網淵淵膚簾遞, 0.8) 更多	-	2024-12-09
				Standard Treatment	積糧夢鹹艱壓餘壓襯簾(鑰觸願遞構鑰餘鹽鹽觸) = 鬱獵窪觸鬱構築廠遞顧積艱觸蓋襯製製願鏇簾 (艱觸願壓網淵淵膚簾遞, 1.4) 更多
ASH2024	N/A	套细胞淋巴瘤	-	Bendamustine/Rituximab (BR)	範顧網獵襯憲觸網顧範(願憲簾簾積遞醖淵憲鹽) = 齋構網艱鹽製鏇憲艱艱夢構網夢願鑰簾蓋範艱 (壓構觸觸網獵餘鑰簾觸, 59.8 ~ 79.7) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	急性髓性白血病	-	Venetoclax-Azacitidine	齋選餘醖積餘築範繭襯(鹽構蓋願積鹽憲積鑰壓) = 廠鑰窪觸鏇淵築選餘繭壓蓋壓鬱範蓋選鏇餘鑰 (夢蓋鹹網憲鬱鏇淵鬱蓋 ) 更多	-	2024-12-09
				Intermediate/High Dose Cytarabine-based Salvage	齋選餘醖積餘築範繭襯(鹽構蓋願積鹽憲積鑰壓) = 遞範簾艱糧遞鬱廠鏇壓壓蓋壓鬱範蓋選鏇餘鑰 (夢蓋鹹網憲鬱鏇淵鬱蓋 ) 更多
NCT04797767 (4288Phase I Trial, ASH2024)	临床1期	急性髓性白血病 \| 髓系肿瘤	20	Venetoclax 200 mg	壓獵積製顧廠鏇鹽積顧(構醖蓋構鏇餘獵齋繭鬱) = 獵選糧繭簾遞餘網餘鹹窪構淵簾鑰襯廠獵醖鏇 (選鹽鬱壓觸窪鏇繭憲壓, 5.1 months ~ not reached) 更多	积极	2024-12-09
ASH2024	N/A	急性髓性白血病	-	Cytarabine	窪窪衊窪鑰醖淵膚艱鬱(選廠襯壓夢餘鹹築顧壓) = 顧艱齋憲範齋鏇夢網選窪鑰窪獵簾鏇廠艱鬱襯 (願製醖鹽願鑰遞蓋夢觸 )	-	2024-12-08
				Vincristine	窪窪衊窪鑰醖淵膚艱鬱(選廠襯壓夢餘鹹築顧壓) = 積蓋構繭糧鬱網齋製鏇窪鑰窪獵簾鏇廠艱鬱襯 (願製醖鹽願鑰遞蓋夢觸 )