A Multicenter, Open-label, Phase Ib/II Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SHR-4394 in Combination With Anti-tumor Therapy in Participants With Prostate Cancer

The study aims to assess the safety and tolerability of SHR-4394 in combination with anti-tumor therapy in participants with prostate cancer, and determine the recommended Phase II dose (RP2D); To evaluate of the efficacy of SHR-4394 in combination with anti-tumor therapy in participants with prostate cancer based on Prostate-Specific Antigen (PSA) response rate.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

江苏恒瑞医药股份有限公司

NCT07209163

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

An Open-label, Single-arm Study Evaluating the Safety and Efficacy of Tazemetostat in Combination With Linperlisib/Golidocitinib in Patients With Relapsed/Refractory Peripheral T-cell Lymphoma

In decades, the outcome of patients with peripherial T-cell lymphomas is dismal, especially in relapsed or refractory population. After failure to the frontline treatment, patients have limited treatment options and elderly population usually have no chance to undergo transplantation due to age or comorbidity, etc. EZH2 inhibitor like Tazemetostat or SHR 2554 has been demonstrated its anti-tumor activity in PTCL either alone or in combination with other targeted agents.
This study aims to explore the efficacy and safety of Tazemetostat in combination with Linperlisib/Golidocitinib in Patients With Relapsed/Refractory Peripheral T-cell Lymphoma in the patients with peripheral T-cell lymphoma according to next-generation sequesing results.

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

NCT06824701

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase 1b Study of Tazemetostat in Combination With Zanubrutinib and Anti-CD20 Monoclonal Antibody in Relapsed or Refractory Indolent B-cell Non-Hodgkin Lymphomas (TARZAN Trial)

The purpose of this clinical trial is to learn if the study drug Tazemetostat combined with Zanubrutinib and anti-CD20 monoclonal antibody is safe and effective in treating patients with relapsed or refractory indolent B-cell non-Hodgkin lymphoma.

开始日期2025-09-12

申办/合作机构

University of Utah

[+1]

100 项与氢溴酸他泽司他相关的临床结果

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100 项与氢溴酸他泽司他相关的转化医学

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100 项与氢溴酸他泽司他相关的专利（医药）

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项与氢溴酸他泽司他相关的文献（医药）

2026-04-01·BIOORGANIC & MEDICINAL CHEMISTRY

Design, synthesis and anti-tumor activities of pyridine-benzamide containing dithiocarbamate moiety as EZH2 inhibitors

Article

作者: Gong, Ping ; Xiang, Yuling ; Lu, Hui

Based on the reported Enhancer of zeste homolog 2 (EZH2) inhibitors characterized by pyridone-benzamide components, a series of derivatives were designed and synthesized through structural optimization based on rational drug design principles. Compound N16 demonstrates significant inhibitory effects on EZH2 WT, with an IC₅₀ of 0.3 nM. Furthermore, compound N16 effectively inhibited the proliferation of Pfeiffer cells (IC₅₀ = 0.0074 ± 0.002 μM) and demonstrated greater efficacy compared to Tazemetostat. Compound N16 induced apoptosis in Pfeiffer cells and caused cell cycle arrest in the G1 phase. After treatment of Pfeiffer cells with N16 for 48 h at the indicated concentrations (1.85, 3.70, 7.40, 14.8 and 29.60 nM), the percentage of Pfeiffer cells in the G1 phase increased from 88.75 % (in the control group) to 85.2, 96.61, 92.04, 93.35 and 91.05 %, respectively. The author employed Western blotting analysis to examine the effect of compound N16 on H3K27 methylation. The results significantly showed that under high-concentration conditions, compound N16 obviously inhibited the trimethylation of lysine 27 on histone H3 (H3K27me3) in Pfeiffer cells. Our findings suggest that N16 is a promising EZH2 inhibitor, and further investigation is warranted to validate these findings and facilitate the subsequent development of N16.

2026-03-16·CANCER INVESTIGATION

Post-Marketing Safety of Tazemetostat in Antitumor Therapy: A Real-World Pharmacovigilance Study of the FDA Adverse Event Reporting System

Article

作者: Chen, Jun ; Xia, Chunyong ; Liu, Jie ; Zhang, Lei ; Hu, Lanxin

BACKGROUND:

Tazemetostat is an oral inhibitor of enhancer of zeste homolog 2 (EZH2) and is used for the treatment of epithelioid sarcoma (ES) and follicular lymphoma (FL). In this study, we investigated the adverse events (AEs) of tazemetostat based on real data from the U.S Food and Drug Administration(FDA) Adverse Event Reporting System (FAERS).

METHODS:

To quantify the signals of AEs associated with tazemetostat, we employed disproportionality analyze, including the reporting odds ratio (ROR), proportional reporting ratio (PRR), Bayesian confidence propagation neural network (BCPNN), and multi-item gamma Poisson shrinker (MGPS) algorithms.

RESULTS:

A total of 7,133,678 reports of AEs were collected from the FAERS database, of which 1,110 reports were identified with tazemetostat as the "primary suspect (PS)". A total of 32 significant disproportionality preferred terms(PTs) conforming to the four algorithms were simultaneously retained. There were multiple unexpected AEs caused by tazemetostat that were not mentioned in the label yet, including pleural effusion (ROR = 3.84, PRR = 3.83, IC = 3.83, IBGM = 1.94), lymphadenopathy (ROR = 3.88, PRR = 3.88, IC = 3.87, IBGM = 1.95) and taste disorder(ROR = 20.48, PRR = 20.23, IC = 20.16, IBGM = 4.33). Additionally, the majority of tazemetostat-associated AEs occurred within the first month of treatment initiation (n = 126, 49.8%).

CONCLUSION:

Clinicians need to monitor safety for tazemetostat during the first 30 days and pay more attention to new AE signals.

2026-03-01·ANTICANCER RESEARCH

EZH2 Expression Is Associated With Sensitivity to Inhibitors and Promotes Malignancy in Endometrial Cancer Cells

Article

作者: Niimi, Hiroya ; Masaki, Yuto ; Hattori, Manabu ; Odashima, Hirokazu ; Osawa, Yukihiko ; Kumazaki, Aya ; Nomura, Shoma ; Onishi, Takafumi

BACKGROUND/AIM:

Endometrial cancer (EC) incidence is increasing globally, highlighting the need for novel therapies targeting molecular drivers of malignancy. Enhancer of zeste homolog 2 (EZH2), a histone methyltransferase implicated in tumor progression, is overexpressed in EC; however, its precise role and therapeutic potential remain unclear. In this study, we aimed to investigate EZH2 expression, its functional role, and the efficacy of EZH2 inhibitors in EC cell lines.

MATERIALS AND METHODS:

EZH2 expression was analyzed in eight EC cell lines using western blotting and immunocytochemistry. The efficacy of five EZH2 inhibitors (CPI-1205, EI1, EPZ005687, EPZ-6438, and GSK126) was evaluated using drug sensitivity assays. Furthermore, functional analyses, including cell proliferation, colony formation, migration, and invasion assays, were performed following siRNA-mediated EZH2 knockdown in HEC-50B cells.

RESULTS:

Variable EZH2 expression was observed across EC cell lines, with high levels in HEC-50B and Ishikawa 3-H-12 cells. EZH2-high expressing cell lines were markedly more sensitive to EZH2 inhibitors, particularly GSK126, compared to EZH2-low expressing lines. EZH2 knockdown in HEC-50B cells reduced EZH2 expression and decreased sensitivity to EZH2 inhibitors, confirming target specificity, while also attenuating cell proliferation, colony formation, migration, and invasion.

CONCLUSION:

EZH2 plays a crucial role in promoting malignant phenotypes in EC, and its expression level correlates with cellular sensitivity to EZH2 inhibitors. These findings suggest that EZH2 could serve as a valuable therapeutic target and predictive biomarker for personalized medicine in EC.

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项与氢溴酸他泽司他相关的新闻（医药）

2026-03-13

·医药地理

一周药讯：党的二十届四中全会审议通过《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十五个五年规划的建议》

扫描关注医药地理数据库 2026年3月第2期总第1041期目录行业政策 1.国家卫健委：聚焦两会开展爱国卫生运动加快建设健康中国 2.国家药监局：关于发布仿制药参比制剂目录（第一百零二批）及调出参比制剂目录品种清单（第四批）的通告（2026年第7号） 3.国家医保局：关于氢溴酸他泽司他片有关事项的通知 4.河北省医保局：关于向社会公开征求《河北省按病种付费特例单议工作细则（征求意见稿）》意见的公告 5.江西省医保局：关于《更新2025年国家医保局药品目录新增谈判（竞价）药品和我省现行“双通道”药品分类管理的公示（征求意见稿）》征求意见采纳情况的公告行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态零售行业动态加快推动药店转型为“健康驿站” 本周总结政策解读 1、国家卫健委：聚焦两会开展爱国卫生运动加快建设健康中国党的二十届四中全会审议通过的《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十五个五年规划的建议》明确提出加快建设健康中国，为未来五年发展擘画了蓝图。在刚刚闭幕的2026年全国两会上，代表委员们聚焦这一国家战略，提出了一系列具体建议：从组建临床研究“国家队”到用AI赋能中医药传承，再到提升耐药结核防控能力。这些“医药声音”，正是对规划建议中“提升爱国卫生运动成效”等要求的积极回应与细化落实。点击链接，查看两会代表委员如何为健康中国建设贡献智慧：盘点全国两会上的“医药声音” 盘点2026全国两会上的“AI+医药” 盘点2026全国两会“医药之声” 2026全国两会上的“医药建言” 2、国家药监局：关于发布仿制药参比制剂目录（第一百零二批）及调出参比制剂目录品种清单（第四批）的通告（2026年第7号）经国家药品监督管理局仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会审核确定，现发布仿制药参比制剂目录（第一百零二批）及调出参比制剂目录品种清单（第四批）。特此通告。附件： 1.仿制药参比制剂目录（第一百零二批）.doc 2.调出参比制剂目录品种清单（第四批）.doc 相关文件请扫描上方二维码查看 3、国家医保局：关于氢溴酸他泽司他片有关事项的通知 3月9日，和黄医药（中国）有限公司发布公告，对其授权引进产品氢溴酸他泽司他片（商品名：达唯珂）启动撤市及产品召回程序。据此，自2026年3月9日起，撤销氢溴酸他泽司他片在全国各省级医药采购平台挂网，并根据企业申请，将氢溴酸他泽司他片移出《商业健康保险创新药品目录（2025年）》。特此通知。 4、河北省医保局：关于向社会公开征求《河北省按病种付费特例单议工作细则（征求意见稿）》意见的公告为深入推进医保支付方式改革，更好保障复杂危重病例充分治疗，支持新药新技术合理应用，结合工作实际，我局研究起草了《河北省按病种付费特例单议工作细则（征求意见稿）》，现面向社会公开征求意见。具体信息请登录河北省医保局官网查看。附件：河北省按病种付费特例单议工作细则（征求意见稿）.doc 相关文件请扫描上方二维码查看 5、江西省医保局：关于《更新2025年国家医保局药品目录新增谈判（竞价）药品和我省现行“双通道”药品分类管理的公示（征求意见稿）》征求意见采纳情况的公告我局分别于2026年1月9日和1月22日，将《2025年国家医保药品目录新增谈判（竞价）药品和我省现行“双通道”药品分类管理遴选情况（公示稿）》（以下简称《分类管理名单》）、《2025年国家医保药品目录江西拟新增纳入“双通道”药品和我省现行“双通道”药品（部分药品）备案材料清单（公示稿）》（以下简称《备案材料清单》）通过局官网向社会征求意见建议。具体信息请登录江西省医保局查看。附件： 1.《2025年国家医保谈判（竞价）新增药品等双通道分类管理遴选结果》意见征集采纳情况汇总表.xlsx 2.江西省部分国家医保谈判药品备案材料清单征求意见汇总表.xlsx 相关文件请扫描上方二维码查看行业动态 01 药讯动态：重磅获批最近重磅获批 CDE批准熊去氧胆小檗碱上市：用于治疗2型糖尿病（T2DM），作为一款全球首创的新分子实体，该药在头对头III期试验中显示出多项关键代谢指标优于达格列净，并展现出改善肾功能的潜力。点击链接碾压达格列净！君圣泰这款降糖药杀疯了查看详细解读。 CDE将德曲妥珠单抗两项新适应症拟纳入优先审评：用于抗HER2新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性乳腺癌辅助治疗；单药治疗既往经治或无满意方案的HER2表达（IHC 3+）实体瘤。点击链接ADC的下个王炸，在第一三共？查看关于这两项适应症的临床数据价值，以及第一三共如何通过该药物推进“前线治疗”与“泛瘤种”布局。 NMPA受理鲁塞奇塔单抗（QX002N）上市申请：用于治疗成人活动性强直性脊柱炎（AS）。 CDE将HMPL-523乙酸盐片拟纳入突破性治疗品种：用于治疗成人原发性或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。 NMPA批准盐酸氨酮戊酸己酯软膏宫颈光动力治疗系统上市：用于治疗18岁及以上排除原位癌的经组织学证实的宫颈高级别鳞状上皮内病变。 FDA授予GenSci128片孤儿药资格：用于治疗胰腺癌。 FDA授予ABSK061罕见儿科疾病资格认定：用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是一款高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，其口服给药方式有望为儿童患者带来更优的用药便利性。点击链接刚刚！和誉医药ABSK061获FDA罕见儿科疾病资格认定，查看该药物研发进展及其潜在的优先审评券战略价值。 02 药讯动态：重磅临床最近重磅临床 NMPA批准TQB3205胶囊开展临床试验：用于治疗晚期恶性肿瘤。 NMPA批准注射用 KJ101开展临床试验：拟定用于胃镜检查时溶解去除胃内粘液。 FDA批准UX-GIP001注射液开展临床试验：用于治疗癫痫病。 FDA批准ES502注射液开展Ⅰ期临床试验：用于治疗具有RAS G12V（KRAS/NRAS/HRAS）突变的晚期实体瘤患者。 CDE批准CU-40104搽剂开展临床试验：用于治疗成年男性雄激素性秃发。 FDA批准注射用HDM2024开展Ⅰ期临床试验：用于治疗晚期实体瘤。 03 药企动态：市场动态 3月9日，Rapport Therapeutics（Nasdaq:RAPP）与元羿生物（Tenacia）共同宣布达成授权合作，授予元羿生物在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）开发和商业化RAP-219的独家权利。RAP-219是一种潜在首款TARPγ8特异性AMPA受体负变构调节剂，根据协议条款，Rapport有资格获得2000万美元的预付款，并有资格获得总计约3.08亿美元的潜在开发和商业化里程碑及其他付款，以及RAP-219在中国、香港、澳门和台湾净销售的个位数至低双位数的分级特许权使用费。 3月9日，安捷伦科技宣布已达成最终协议，从Excellere Partners和GHO Capital Partners LLP领导的投资集团手中收购全球临床病理学领导者Biocare Medical，这笔全现金交易价值9.5亿美元。Biocare是一家高增长的全球病理抗体领导者，为客户提供免疫组织化学（IHC）、原位杂交（ISH）和荧光原位杂交（FISH）解决方案的互补组合，旨在支持改善肿瘤学和更广泛的临床病理学的患者健康结果。 3月11日，礼来宣布，计划未来十年累计投资30亿美元全面扩展在华供应链产能，打造口服固体制剂本土生产与供应体系，着力布局首个申报注册的口服小分子 GLP‑1 受体激动剂orforglipron的生产能力。此次投资是礼来深耕中国、助力本土医疗健康事业发展的又一重要举措。礼来中国已于2025年底向国家药品监督管理局提交orforglipron用于治疗2型糖尿病与肥胖症的上市申请。作为本轮投资的重要一环，礼来计划携手多家本土合作伙伴，规划布局包括orforglipron 在内的未来管线大规模生产能力。零售行业动态 01 加快推动药店转型为“健康驿站” 2026年全国两会上，全国人大代表、北京金象复星医药股份有限公司白塔寺药店总药剂师张海鸥，就推动药店向“健康驿站”转型提出了具体建议。她表示，当前行业正处于向强化专业服务、健康促进、应急保供等功能转型的关键期，但零售药店开展健康服务普遍面临法律依据缺失、政策支撑不足的问题。同时，执业药师队伍的专业能力参差不齐，也制约了药店承接基层健康服务、发挥阵地功能的潜力。张海鸥代表建议，由国家及地方政府出台配套政策，清晰界定“健康驿站”的服务职能、范围和合规要求；并支持行业协会、学会制定发布转型指南和团体标准，通过先行先试积累经验，再逐步推广。本周总结行业政策国家卫健委围绕两会精神部署爱国卫生运动，代表委员就AI医疗、中医药传承及耐药结核防控等建言献策，细化落实健康中国建设；国家药监局发布仿制药参比制剂目录（第一百零二批）及调出清单；国家医保局根据企业申请，将氢溴酸他泽司他片撤网并移出商保目录；河北就按病种付费特例单议工作细则征求意见，江西公示“双通道”药品分类管理意见采纳情况，持续完善医保支付与药品保障机制等。行业动态近期，多款新药在监管审批方面取得重要进展。CDE批准熊去氧胆小檗碱用于治疗2型糖尿病；NMPA批准盐酸氨酮戊酸己酯软膏宫颈光动力治疗系统用于治疗18岁及以上排除原位癌的宫颈高级别鳞状上皮内病变；CDE将德曲妥珠单抗两项新适应症（HER2阳性乳腺癌辅助治疗及HER2表达实体瘤）拟纳入优先审评，并将HMPL-523乙酸盐片拟纳入突破性治疗品种用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血。TQB3205胶囊、UX-GIP001注射液、ES502注射液、CU-40104搽剂等药物获得批准开展临床试验，用于治疗晚期恶性肿瘤、癫痫、RAS G12V突变晚期实体瘤、成年男性雄激素性秃发等疾病。Rapport Therapeutics与元羿生物就RAP-219达成大中华区独家授权合作；安捷伦科技以9.5亿美元全现金收购临床病理学领导者Biocare Medical，强化其在IHC、ISH和FISH诊断领域布局；礼来宣布未来十年投资30亿美元在华建设口服固体制剂生产基地，重点布局口服小分子GLP-1受体激动剂orforglipron的本土生产能力。零售动态全国人大代表张海鸥建议，推动药店向“健康驿站”转型，解决其开展健康服务法律依据缺失、政策支撑不足及执业药师能力参差不齐的问题。建议国家及地方出台配套政策，清晰界定其职能范围与合规要求，并支持行业协会制定指南和标准，通过先行先试逐步推广。来源：由中国医药工业信息中心整理 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

2026-03-13

·医学前沿洞察

洞察|上市仅仅一年突遭撤市，达唯珂事件撕开创新药 "后上市时代" 的监管与临床痛点！

REPORT 创新药“后上市时代”的监管与临床痛点！ 2026年3月9日，一则医药圈的消息引发了行业震动：和黄医药宣布对旗下仅上市一年的肿瘤创新药“达唯珂”（他泽司他）启动中国内地、香港及澳门地区的全面撤市与召回，并且同步停止所有相关临床试验。几乎同一时间，国家医保局发布配套通知，撤销该药在全国各省级医药采购平台的挂网资格，并将其移出《商业健康保险创新药品目录（2025年）》【来源：财联社】。一款历经数年研发，并且通过严格上市审批的创新药，为何在商业化刚起步阶段就戛然而止？这起事件不仅是一家药企的产品危机，更暴露了中国创新药行业在临床试验设计、上市后监管、医保目录动态调整等多维度的深层问题，为整个行业敲响了警钟。一、事件全貌：从快速上市到紧急撤市的12个月达唯珂（他泽司他）是一款EZH2抑制剂，最初由Epizyme公司开发，和黄医药拥有其在大中华区的独家开发和商业化权利。作为全球首个获批的EZH2抑制剂，该药最初于2020年获得美国FDA加速批准，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤。2025年3月，达唯珂通过中国国家药监局的优先审评审批程序在国内获批上市，适应症为 "治疗EZH2突变阳性的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。可以说，上市后的达唯珂曾被寄予深切的厚望，主要是：一方面，它填补了国内EZH2靶点药物的空白，为特定突变的淋巴瘤患者提供了新的治疗选择；另一方面，凭借其优先审评的身份，该药迅速进入2025版商业健康保险创新药品目录，获得了医保体系的背书，为后续商业化铺平了道路。然而，仅仅一年后，剧情发生逆转。根据和黄医药的公告，此次撤市的核心原因是合作伙伴益普生公布的SYMPHONY-1 Ib/III期临床试验数据显示，达唯珂联合治疗方案出现了 "继发性血液系统恶性肿瘤" 的严重不良事件，经独立数据监测委员会评估，认为该方案的潜在风险超过了患者获益。这一结论的出现，直接触发了药企的主动撤市动作，也促使医保局迅速启动目录移出程序。从时间线上看，整个过程体现了监管机构与药企的高效联动，但也凸显了创新药在临床应用中的不确定性——即便是通过上市审批的药物，仍可能在后续研究中暴露出未被发现的风险。二、深度分析：拆解达唯珂撤市背后的四重核心问题（一）临床试验设计：加速审批下的"数据缺口" 隐患达唯珂的遭遇，首先要追溯到其上市路径中的"加速审批" 机制。作为针对罕见靶点的肿瘤药物，该药在美国和中国均通过加速审批通道获批，这一机制的核心是允许药企基于 "替代终点" 或 "中间临床终点" 提前上市，以满足未被满足的临床需求。但加速审批的代价是"数据缺口"：上市时提交的临床试验数据往往规模较小、随访时间较短，无法全面评估药物的长期安全性。以达唯珂为例，其中国上市申请主要基于一项全球多中心临床试验的中国亚组数据，该试验仅纳入了60余名中国患者，随访时间中位数不足12个月【根据现有公开资料分析】。而此次引发撤市的SYMPHONY-1研究，是一项规模更大的联合用药临床试验，随访时间更长，才发现了 "继发性血液系统恶性肿瘤" 这一严重不良事件。这一现象揭示了当前创新药审批过程中的矛盾：一方面，加速审批是让患者尽快获得创新疗法的必要途径；另一方面，较短时间的临床试验可能无法捕捉到迟发性的严重不良反应。对于肿瘤药物而言，患者往往需要长期用药，迟发性风险的评估尤为重要，但这一点在加速审批中又难以充分实现。（二）上市后监管：从"重审批" 到 "全生命周期管理" 的转型阵痛达唯珂事件是中国创新药上市后监管强化的一个标志性案例。过去，国内医药监管体系存在"重审批、轻监管" 的倾向，药物获批后通常仅通过常规的不良反应监测系统进行监管，缺乏主动的、针对性的风险评估机制。但近年来，随着《药品管理法》的修订和《药品上市后风险管理规范》的出台，中国正加速向"药品全生命周期管理" 转型。此次医保局同步移出目录的动作，正是这一转型的体现：当药物的风险 - 获益比发生逆转时，监管机构能够迅速响应，将其从医保目录中移除，避免无效医疗支出和患者风险。不过，这一事件也暴露了当前上市后监管的挑战：如何在药物上市后及时获得足够的安全性数据？对于仅上市一年的新药，真实世界数据积累有限，主要依赖于药企开展的后续临床试验。而SYMPHONY-1研究作为合作伙伴主导的国际多中心试验，其数据披露的及时性和透明度，直接影响了药企和监管机构的决策效率。（三）医保目录动态调整："进易出难"的旧格局被打破达唯珂在上市仅10个月后就进入2025 版商业健康保险创新药品目录，体现了医保部门鼓励创新的态度；而在撤市当日即被移出目录，则展示了医保目录动态调整的 "刚性"。这一进一出，标志着中国医保目录从 "重准入" 向 "重疗效" 的转变。过去，医保目录调整往往更关注药物的创新性和价格谈判，对药物上市后的疗效和安全性监测相对薄弱，导致部分药物一旦进入目录就"常驻" 其中，即使后续出现问题也难以及时退出。此次医保局的快速反应，说明目录动态调整机制已经成熟，"能进能出" 正成为常态。但这也对药企提出了更高要求：进入医保目录不再是商业化的终点，而是持续证明药物价值的起点。药企需要在上市后持续开展研究，收集真实世界数据，以维持药物在医保目录中的资格。对于创新药而言，这意味着研发投入并未随着上市而结束，后续的安全性和有效性研究同样需要大量资源。（四）药企风险管控：创新药研发的"全链条责任" 和黄医药的主动撤市行为，体现了药企在风险管理上的责任意识，但也反映了创新药企业面临的巨大风险。从财务角度看，达唯珂的撤市意味着前期数亿元的研发投入可能无法收回，商业化布局也付诸东流；从品牌角度看，这一事件可能影响患者和医生对公司其他产品的信任。更值得关注的是，此次事件中的临床试验是由合作伙伴益普生主导的，和黄医药作为大中华区的权益方，在数据获取和决策上可能存在一定的滞后性。这揭示了创新药合作研发模式中的风险：当合作方的临床试验出现问题时，权益方需要承担相应的市场后果。对于中国创新药企业而言，这一案例提醒我们：在引进海外创新药权益时，不仅要关注药物的创新性和上市前景，更要对合作伙伴的临床试验设计、数据质量控制进行充分评估，建立完善的风险预警机制，避免因合作方的问题而陷入被动。三、前沿趋势预测：达唯珂事件后的中国创新药行业五大走向（一）临床试验设计将更注重"长期安全性" 指标达唯珂的撤市，将促使监管机构和药企重新审视加速审批中的"数据缺口" 问题。未来，针对通过加速审批上市的创新药，尤其是肿瘤药物，监管部门可能要求药企在上市许可中附加更严格的 "上市后承诺"，例如扩大样本量的长期随访研究、真实世界数据收集等。在临床试验设计层面，药企可能会更主动地加入"迟发性不良反应" 的监测指标，延长随访时间，甚至在早期临床试验中就引入长期安全性评估。对于联合治疗方案，可能会要求开展更全面的“风险- 获益”分析，避免因追求疗效而忽视潜在的长期风险。（二）上市后监管将从"被动监测" 转向 "主动干预" 此次医保局的快速反应，标志着中国创新药上市后监管进入了"主动干预" 的新阶段。未来，监管机构可能会建立更完善的药物安全性预警系统，通过整合临床试验数据、真实世界数据、不良反应报告等多源信息，实时评估药物的“风险- 获益”比。对于进入医保目录的创新药，可能会建立"动态评估机制"，定期审查药物的临床价值和安全性数据，一旦发现风险超过获益，将启动快速移出程序。这意味着医保目录将不再是 "终身制"，而是 "年度考核制"，药企需要持续证明药物的价值。（三）创新药合作研发模式将更强调"风险共担" 达唯珂事件暴露了合作研发模式中的责任划分问题。未来，中国药企在引进海外创新药权益时，可能会在合作协议中加入更明确的风险分担条款，例如针对临床试验失败、安全性问题等情况的赔偿机制、决策流程等。同时，药企可能会更倾向于参与到合作伙伴的临床试验设计和数据监测中，而不仅仅是作为权益方等待结果。对于关键的临床试验，可能要求成立联合数据监测委员会，确保双方能够及时获取数据、共同决策，避免因信息不对称而陷入被动。（四）真实世界研究（RWS）的地位将进一步提升达唯珂的撤市主要基于临床试验数据，但真实世界数据在未来的药物风险评估中可能发挥更大作用。随着中国真实世界研究体系的完善，监管机构可能会要求药企在上市后开展针对性的真实世界研究，收集更大样本量、更长随访时间的安全性数据，作为临床试验数据的补充。真实世界研究不仅可以用于评估药物的长期安全性，还可以发现临床试验中未被纳入的特殊人群的用药风险，为临床决策提供更全面的依据。未来，真实世界数据可能成为医保目录调整、药物标签更新的重要参考。（五）患者权益保护将纳入药物全生命周期管理达唯珂事件中，患者的权益保护是一个重要的考量因素。未来，监管机构可能会要求药企在撤市时制定更完善的患者过渡计划，例如提供替代治疗方案、随访监测等，避免患者因药物突然撤市而陷入治疗中断的困境。同时，药物信息披露将更加透明，药企需要及时向医生和患者告知药物的风险信息，确保临床决策的知情同意。对于通过加速审批上市的药物，可能会要求在药品标签中更明确地标注"数据局限性" 和 "潜在风险"，让医生和患者充分了解药物的不确定性。四、总结与展望：以审慎态度迎接创新药的"高质量发展" 达唯珂的撤市是中国创新药行业发展中的一个插曲，但也是一个重要的转折点。它提醒我们，创新药的发展不仅要追求"速度"，更要注重 "质量"；不仅要关注 "短期疗效"，更要重视 "长期安全"。对于监管机构而言，此次事件验证了"药品全生命周期管理" 的必要性，未来需要进一步完善加速审批的配套监管机制，平衡创新速度与患者安全之间的关系；对于药企而言，需要强化风险管控意识，在研发、合作、商业化的全链条中建立完善的风险预警和应对机制；对于医保部门而言，需要继续推进目录动态调整，确保医保资源用在真正具有临床价值的药物上。从更宏观的角度看，中国创新药行业正从"数量扩张" 向 "质量提升" 转型，达唯珂事件正是这一转型过程中必须经历的 "阵痛"。只有通过不断完善监管体系、优化研发模式、强化风险意识，才能推动中国创新药行业走向更成熟、更可持续的发展道路，最终让更多安全、有效的创新药物惠及患者。声明：本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

2026-03-12

·药经说

和黄医药引进重磅品种遭遇全球撤市，创新药研发“双刃剑”何解？

日前，法国药企益普生宣布在全球范围内自愿撤回抗癌药物他泽司他的所有适应症，这款曾被寄予厚望的全球首款EZH2抑制剂，迎来了颇为戏剧性的市场转折。更为值得关注的是，和黄医药刚刚在去年3月份将他泽司他成功引入内地市场，并在年底的医保谈判中推动其纳入首版商保创新药目录。在和黄医药发布的公告中，公司表示已启动在中国内地、中国香港和中国澳门撤市并召回该产品，并停止所有正在进行中的他泽司他的临床试验。面对这场突如其来的撤市风暴，该产品的商业化布局势必遭受不小的打击。从希望之光到黯然离场他泽司他的诞生，曾为肿瘤治疗领域撕开了一道新的口子。作为全球首个问世的 EZH2 甲基转移酶抑制剂，它瞄准的是肿瘤表观遗传调控的关键靶点——EZH2 就像细胞生长的“开关管理员”，正常状态下能精准调控细胞的分裂与生长，而在滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤等肿瘤患者体内，这一“管理员”彻底失控，导致癌细胞无限制疯长。他泽司他的核心作用，就是重新按下这枚失控的开关，让癌细胞的分裂回归正常节奏。2020年，凭借着在晚期上皮样肉瘤、复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者中的初步临床数据，他泽司他获得美国FDA加速批准上市。中国市场成为他泽司他全球化布局的重要一环，2021年8月，和黄医药斥巨资与益普生旗下Epizyme公司达成战略合作，以2500万美元首付款、最多1.1亿美元的开发和监管里程碑付款、高达1.75亿美元的销售里程碑付款，以及额外的特许权使用费的代价，拿下了他泽司他在中国内地、香港、澳门和台湾的研发、生产与商业化权益。显然，和黄医药希望借此机会快速切入血液肿瘤赛道，从而进一步完善自身管线。2022年5月，他泽司他通过临床急需进口药品计划，在海南先行区获批使用，为后续全国上市铺垫。 2025年3月18日，他泽司他通过优先审评程序获得附条件批准。在2025年的公司年报中，和黄医药公告他泽司他的中国获批基于Ⅱ期桥接研究数据：EZH2突变型患者的客观缓解率（ORR）达63.6%，中位无进展生存期（PFS）15.4个月，与全球研究结果（ORR 69%、PFS 13.8个月）基本一致；同时，桥接研究还纳入EZH2野生型患者队列，ORR达35%，中位 PFS 8.2个月，展现出更广泛的潜在适用人群。2025年7月，他泽司他开出中国首张处方。谁也未曾想到，这款创新药的市场希望会如此迅速地破灭。益普生开展的SYMPHONY-1 Ib/Ⅲ期临床试验，原本是他泽司他从“附条件批准”迈向“完全批准”的关键一步，该研究旨在评估其联合来那度胺+利妥昔单抗方案治疗滤泡性淋巴瘤的疗效，却意外爆出了安全性问题。独立数据监察委员会在审查最新数据后发现，该治疗方案可能引发继发性血液恶性肿瘤，且这一潜在风险超过了其带来的临床获益。本着患者安全至上的原则，益普生做出了全球撤市的决定，同时也让和黄医药做出了无奈的选择。 License-in隐忧不可忽视和黄医药2025年报显示，公司净收益高达4.57亿美元，同比增长超11倍。但这一亮眼数据背后，主要得益于出售上海和黄45%股权获得的4.16亿美元一次性收入。如今，他泽司他的撤市，让和黄医药商业化管线的市场倍感压力。虽然，公司方面表示“撤市不影响财务指引”，但面对核心管线产品销售额、商业化团队管理成本等考验，2026年如何填补他泽司他留下的缺口，将是投资者与行业关注的重点。他泽司他的撤市，也为中国药企的“License-in”模式敲响警钟。近年来，中国药企通过引进海外创新药快速补充管线，已成为主流策略，尤其在肿瘤、罕见病等研发难度大、周期长的领域，通过授权引进获得全球优质创新药的区域权益，能够快速实现产品落地，降低研发风险。这一模式在过去数年里，推动了众多全球创新药加速进入中国市场，让国内患者同步受益于全球创新成果，也成为许多药企快速发展的 “捷径”。然而，License-in模式也同样伴随着风险。虽然药企自主研发需要自身承担药物的临床决策、风险控制，但授权引进药物的命运，由于主要掌握在原研企业手中，一旦原研出现临床失败、安全问题等状况，区域引进方都将受到影响，这些损失不止首付款与里程碑付款，还包括为了推进产品商业化，公司组建的专业团队，投入大量临床推广与市场教育资源。行业观点认为，在创新药行业的发展初期，“获批速度”“靶点新颖度” 成为衡量企业创新能力的重要标准，在License-in的“内卷”过程中，企业争相高价引进海外创新药，同时也推高了潜在的创新风险。未来，药企在引进海外创新药时，将不再仅仅关注靶点的新颖度与临床数据的亮眼程度，而是会进行更深入的全球临床尽调，核查原研的临床进度、安全信号、确证性临床节点；在合同条款设计上，也将更加注重风险防控，约定安全事件的区域处置权、撤市补偿、里程碑退款、数据共享等，降低全球撤市带来的冲击。审校排版：晓宸封面图来源：AI制作免责声明：本文仅代表作者个人观点，如对文中内容有不同意见，欢迎下方留言讨论。如需投稿、转载、商务合作，请联系微信：HealTA_GZ （微信号）。

上市批准引进/卖出临床2期优先审批申请上市

100 项与氢溴酸他泽司他相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11485	氢溴酸他泽司他	L01	DB12887

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
滤泡性淋巴瘤	美国	Epizyme, Inc.	2020-06-18
肉瘤	美国	Epizyme, Inc.	2020-01-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
X联锁鱼鳞病	临床3期	捷克	Epizyme, Inc.	2021-02-05
软组织肉瘤	临床3期	捷克	Epizyme, Inc.	2021-02-05
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	美国	Epizyme, Inc.	2020-06-11
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	中国	Epizyme, Inc.	2020-06-11
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	Epizyme, Inc.	2020-06-11
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	比利时	Epizyme, Inc.	2020-06-11
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	巴西	Epizyme, Inc.	2020-06-11
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	加拿大	Epizyme, Inc.	2020-06-11
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	法国	Epizyme, Inc.	2020-06-11
难治性滤泡性淋巴瘤	临床3期	德国	Epizyme, Inc.	2020-06-11

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04917042 (CTgov)	临床2期	神经纤维肉瘤	10	Tazemetostat	糧糧窪製齋鏇餘蓋築鏇 = 遞網製積鹹艱鑰鏇窪選遞淵齋淵繭鏇範築製簾 (壓壓廠膚繭選遞醖構選, 衊構觸醖糧衊顧簾選築 ~ 範衊範淵鏇窪淵夢艱餘) 更多	-	2026-02-04
ASH2025	临床1期	B细胞淋巴瘤	13	Tazemetostat + CAR T cell therapy (DLBCL)	鹽網遞衊簾鹹鑰獵遞醖(簾艱觸襯鬱鹹簾觸醖衊) = 築獵憲壓鑰壓遞鏇鏇鏇積願襯鬱淵構餘夢淵製 (簾願膚積襯廠壓獵觸窪 )	积极	2025-12-06
				Tazemetostat + CAR T cell therapy (FL)	鹽網遞衊簾鹹鑰獵遞醖(簾艱觸襯鬱鹹簾觸醖衊) = 蓋憲顧網淵蓋憲鑰醖淵積願襯鬱淵構餘夢淵製 (簾願膚積襯廠壓獵觸窪 )
NCT05467943 \| NCT04224493 (Pubmed \| EClinicalMedicine)	临床2期	滤泡性淋巴瘤 EZH2-mutant \| EZH2 wild-type	42	Tazemetostat 800 mg (EZH2 mutant)	獵獵鹹鹽獵衊製鬱觸壓(齋選鹽衊顧鹹夢蓋窪糧) = 顧簾網壓襯鑰鹽鬱觸製鏇艱餘觸憲鏇夢醖夢獵 (顧衊壓網積廠蓋獵憲構, 40.7 ~ 82.8) 更多	积极	2025-09-01
				Tazemetostat 800 mg (EZH2 wild-type)	獵獵鹹鹽獵衊製鬱觸壓(齋選鹽衊顧鹹夢蓋窪糧) = 襯繭鬱窪餘簾窪糧範廠鏇艱餘觸憲鏇夢醖夢獵 (顧衊壓網積廠蓋獵憲構, 15.4 ~ 59.2) 更多
NCT05467943 (EClinicalMedicine) 人工标引	临床2期	滤泡性淋巴瘤 EZH2 Mutation \| EZH2 Gene Mutation Negative	42	Tazemetostat 800 mg (EZH2 mutation)	蓋廠選廠鏇壓築夢選憲(顧蓋構積遞範蓋膚選齋) = 膚鏇鏇糧顧遞範蓋餘築餘衊襯蓋積獵製糧觸淵 (壓鹽廠壓顧齋顧齋顧鏇, 40.7 ~ 82.8) 更多	积极	2025-08-18
				Tazemetostat 800 mg (EZH2 wild-type)	蓋廠選廠鏇壓築夢選憲(顧蓋構積遞範蓋膚選齋) = 觸構鹽窪鹽衊鹹膚夢簾餘衊襯蓋積獵製糧觸淵 (壓鹽廠壓顧齋顧齋顧鏇, 15.4 ~ 59.2) 更多
ASCO2025	N/A	滤泡性淋巴瘤 \| 弥漫性大B细胞淋巴瘤	306	Tazemetostat as monotherapy	齋構繭觸願糧淵夢顧鏇(觸鏇壓廠製範鏇觸壓醖) = pooled value of 84.5% at 12 months 蓋膚膚鏇窪壓願艱襯壓 (遞襯鑰淵繭餘艱製繭選 )	积极	2025-05-30
				Tazemetostat in combination therapy
ASCO2025	临床1/2期	B细胞淋巴瘤 mutant EZH2	241	Tazemetostat 800 mg twice daily	遞衊鏇艱膚壓願夢衊構(窪膚簾網製構蓋衊鏇醖) = 鏇築夢憲鹽餘憲鑰淵憲衊壓鑰繭夢網廠鑰齋網 (顧製構構觸齋願獵遞獵, 29.4 ~ 69.9) 更多	积极	2025-05-30
NCT05467943 (PF910, EHA2025)	临床2期	难治性滤泡性淋巴瘤 EZH2MUT	22	TAZEMETOSTAT 800 mg	鹹鹹遞顧夢膚餘製製築(廠觸蓋衊壓簾範繭衊糧) = 衊鏇衊積獵淵鹹積鏇願鬱夢衊觸獵蓋獵窪鏇糧 (鹹鹽鹹壓鏇襯鹽築遞鑰, 40.7% ~ 82.8) 更多	积极	2025-05-14
NCT02601950 (CTgov)	临床2期	典型的畸胎样横纹肌样瘤 \| 脊索瘤 \| 肾髓样癌 ... 更多	267	tazemetostat (Rhabdoid Tumors: Cohort 1)	構網鬱積鏇範淵齋鬱製 = 齋膚廠簾鬱窪夢淵鹽衊壓衊鏇艱襯簾襯衊艱鬱 (膚鑰鏇餘積憲艱廠壓選, 築遞構窪壓襯遞窪遞襯 ~ 襯衊蓋廠積繭蓋壓鏇繭) 更多	-	2025-03-11
				tazemetostat (Other INI1-negative: Cohort 3)	構網鬱積鏇範淵齋鬱製 = 顧鬱醖積製糧遞淵選夢壓衊鏇艱襯簾襯衊艱鬱 (膚鑰鏇餘積憲艱廠壓選, 願膚衊鹽簾鏇遞夢淵願 ~ 膚鑰鏇觸顧蓋範鬱襯選) 更多
NCT03348631 (CTgov)	临床2期	复发性卵巢透明细胞腺癌 \| 子宫内膜样腺癌 \| 复发性卵巢癌 ... 更多	62	Tazemetostat (Arm I: Treatment (Tazemetostat) in Endometrial Cancer Patients)	鹹獵窪範觸醖積鑰齋衊 = 廠築廠獵鹹艱襯製廠鏇廠廠觸鹹蓋顧鹽簾網簾 (選糧獵壓積衊製膚鬱鑰, 夢獵範廠繭糧願築製廠 ~ 壓範夢顧繭鑰網醖構觸) 更多	-	2025-03-06
				Tazemetostat (Arm II: Treatment (Tazemetostat) Ovarian in Cancer Patients)	鹹獵窪範觸醖積鑰齋衊 = 願鹹糧壓網觸範積願築廠廠觸鹹蓋顧鹽簾網簾 (選糧獵壓積衊製膚鬱鑰, 選膚獵餘醖繭蓋繭製壓 ~ 構夢構繭艱醖遞艱網廠) 更多
ASH2024	N/A	滤泡性淋巴瘤	-	Tazemetostat 800mg BID	壓築廠壓鹹餘遞網獵壓(願遞齋餘憲餘餘鑰積鑰) = leukopenia (n=2), neutropenia (n=1), anemia (n=1), atrial fibrillation (n=1), bone pain (n=1), infection (n=2), and infusion related reaction (n=1) 鬱膚膚觸製鏇廠選膚網 (簾憲製艱願鹹夢積選艱 ) 更多	-	2024-12-09