Phase 3 Single-Arm Open-Label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Zodasiran in Adolescent Participants (Age 12 to <18 Years) With Homozygous Familial Hypercholesterolemia (SPRUCE)

This study will evaluate the efficacy and safety of zodasiran subcutaneous (sc) injection in participants 12 to <18 years of age with genetically or clinically diagnosed homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) and low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) ≥116 milligrams per deciliter (mg/dL) on maximally tolerated lipid-lowering therapy.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

NCT07037771

/ Recruiting临床3期

Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Zodasiran in Adolescent and Adult Subjects With Homozygous Familial Hypercholesterolemia (YOSEMITE)

This multicenter, randomized, placebo-controlled study will evaluate the efficacy and safety of zodasiran subcutaneous (SC) injection in subjects 12 years of age and older with genetically or clinically diagnosed Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH). After completion of the double blind (DB) treatment period subjects will be eligible to continue in the optional open-label extension (OLE) period of the study. All placebo subjects who opt to continue will transition to active drug during the OLE Period.

开始日期2025-06-17

申办/合作机构

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

NCT06712771

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3 Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of VSA003 Injection in Chinese Adolescents and Adults With Homozygous Familial Hypercholesterolaemia (HoFH)

Significant reduction in ANGPLT3 levels is expected to reduce plasma LDL-C and TG levels and may lead to the reduction of risk of coronary heart disease and cardiovascular events associated with hypertriglyceridemia and LDL-C in subjects with persistent dyslipidemia. In this clinical study, the efficacy and safety of VSA003, an RNAi-based therapeutic targeting ANGPTL3, will be evaluated in subjects with HoFH.

开始日期2024-11-27

申办/合作机构

维亚臻生物技术（香港）有限公司

100 项与 Zodasiran 相关的临床结果

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2026-03-01·Journal of clinical medicine research

Novel Approaches to Lipid Management: Beyond Statins and PCSK9 Inhibitors

Review

作者: Pandya, Abhijit ; Reddy, Alayka ; Prajapati, Deep ; Patel, Jay ; Shah, Samarth ; Sawhney, Sumit

The statins remain the foundation of lipid management because they lower low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) and prevent cardiovascular events, and guidelines recommend stepwise intensification, often with ezetimibe first, when targets are not met or when intolerance limits dosing. This review introduces a mechanism-first, phenotype-guided framework that links add-on therapies to the dominant driver of residual risk, LDL-C, triglyceride-rich lipoproteins, elevated lipoprotein(a), or inherited dyslipidemia while integrating trial evidence with clinical practicality. Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) monoclonal antibodies remain the best-validated add-on for very high-risk patients. FOURIER and ODYSSEY OUTCOMES demonstrated event reduction with evolocumab or alirocumab on background statin therapy. For patients who cannot tolerate adequate statin doses, bempedoic acid provides liver-selective inhibition of adenosine triphosphate (ATP)-citrate lyase, and CLEAR Outcomes showed fewer major cardiovascular events in statin-intolerant populations. Inclisiran extends PCSK9 pathway suppression through hepatic small interfering RNA (siRNA) and enables durable LDL-C reduction with twice-yearly maintenance dosing, offering an adherence-oriented alternative while outcomes data mature. Angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3)-directed therapies (evinacumab and investigational RNAi agents such as zodasiran) lower atherogenic lipoproteins through largely LDL receptor independent biology. They expand options for refractory disease, including homozygous familial hypercholesterolemia. Apolipoprotein C-III (ApoC-III) inhibitors (olezarsen and plozasiran) drive large triglyceride reductions that can be decisive in severe hypertriglyceridemia and pancreatitis-prone syndromes. Next-generation cholesteryl ester transfer protein (CETP) inhibition (notably obicetrapib) has re-emerged as an oral strategy with substantial lipid effects as outcomes programs progress. High-dose eicosapentaenoic acid (EPA) (icosapent ethyl) has the clearest triglyceride-focused outcomes signal; REDUCE-IT showed significant ischemic event reduction in statin-treated patients with persistent hypertriglyceridemia. Early in vivo PCSK9 gene-editing is considered a potential one-time approach, though safety and durability concerns remain unresolved. Implementation remains rate-limiting. Costs, prior authorization, variable coverage, distribution, injection logistics, and adherence barriers delay initiation and erode persistence. Uninsured patients may face prohibitive out-of-pocket expenses without assistance pathways.

2025-12-01·Current Atherosclerosis Reports

Novel Therapeutics for Familial Chylomicronemia Syndrome

Review

作者: Izar, Maria Cristina ; Fonseca, Francisco Antonio Helfenstein

PURPOSE OF REVIEW:

This review discusses new treatment approaches for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare disorder affecting triglyceride metabolism. The focus is on antisense oligonucleotides (ASO) and small-interfering RNA (siRNA) therapies targeting APOC3 and angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3).

RECENT FINDINGS:

Volanesorsen, an ASO targeting APOC3, has shown effectiveness in managing FCS, multifactorial chylomicronemia, and familial partial lipodystrophy, but its use is limited by thrombocytopenia. Emerging therapies, Olezarsen (ASO anti-APOC3) and Plozasiran (siRNA anti-APOC3), both conjugated with GalNAc, show promise in reducing acute pancreatitis risk without platelet concerns. ANGPTL3 inhibition requires residual lipoprotein lipase (LPL) activity, with only siRNA-based therapies-zodasiran and solbinsiran-under investigation. Suppressing APOC3 expression and targeting ANGPTL3 via siRNA offer significant potential, but long-term studies are needed to confirm their efficacy and safety. Future research may explore gene-editing strategies using lipid nanoparticle-based CRISPR-Cas9 delivery for more durable treatment outcomes.

2025-12-01·CURRENT OPINION IN LIPIDOLOGY

Future of angiopoietin-like protein 3 inhibitors as a therapeutic agent

Review

作者: Nicholas A. Marston ; André Zimerman

Purpose of review:

Triglyceride-rich lipoproteins (TRLs) and LDL remain major drivers of atherosclerotic cardiovascular disease, and angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3) has emerged as a promising target to lower both triglycerides and LDL cholesterol (LDL-C). This review provides an overview on ANGPTL3 inhibition, including genetic insights and clinical evidence, and examines patient groups in which therapies may be particularly well suited to reduce residual cardiovascular risk.

Recent findings:

Genetic studies have shown that carriers of ANGPTL3 loss-of-function variants exhibit lower levels of triglycerides and LDL-C, and a reduced cardiovascular risk. Evinacumab, a monoclonal antibody targeting ANGPTL3, lowers LDL-C by approximately 50% in patients with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH), in whom traditional lipid-lowering therapies are largely ineffective. In patients with mixed dyslipidemia, small interfering RNAs (e.g. zodasiran and solbinsiran) and antisense oligonucleotides (e.g. vupanorsen) achieve approximately 60% triglyceride and 20% LDL-C lowering, with the small interfering RNAs having a generally favorable safety profile.

Summary:

ANGPTL3 inhibition offers an LDL receptor-independent means to lower atherogenic particles spanning from TRLs to LDL, complementing traditional lipid-lowering therapies. Evinacumab is practice-changing in HoFH, and RNA agents may soon broaden applicability to patients with mixed dyslipidemia and residual cardiovascular risk, pending cardiovascular outcomes trials.

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2026-05-20

·青梅煮药

研报||小核酸药物迈向平台多维布局新纪元

一、报告概述国盛证券研究所发布的《小核酸药物行业专题：奇点已至：小核酸药物迈向平台多维布局新纪元》系统梳理了小核酸药物的技术原理、发展历程、市场规模、在研管线及海内外企业竞争格局。报告指出，小核酸药物凭借其直接调控基因表达的独特机制，正在重构现代制药版图。在GalNAc递送系统等关键技术的推动下，多款重磅药物相继上市，全球小核酸药物市场从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，预计2034年将达到549亿美元。截至2025年底，已有三款小核酸药物进入十亿美元销售行列。适应症方面，小核酸药物正从肝脏靶器官逐步向脑靶、脂肪靶向拓展，在降脂、减重、MASH、高血压、乙肝等领域的临床进展不断突破现有药物边界。【核心观点】奇点已至：小核酸药物正迈向平台多维布局新纪元，国内企业凭借高效的临床开发效率和全面的管线布局，开始在全球小核酸药物竞争中占据主动权。二、小核酸药物：重构现代制药版图的创新力量1. 定义与分类小核酸是化学合成的短核酸序列（通常为15-25个核苷酸），用于调节基因表达水平，通过mRNA转录水平调控达到治疗疾病目的。与传统药物直接作用于致病蛋白不同，小核酸药物从上游直接调控致病蛋白的生成，从源头上干预“致病”因素。小核酸药物主要包括四大类：反义寡核苷酸（ASO）：单链，18-30 nt。通过阻断翻译、促进降解、调控剪接、上调翻译等多种机制发挥作用。小干扰RNA（siRNA）：双链，19-23 bp。通过RNA干扰机制，加载至RISC复合体，特异性降解靶mRNA，抑制蛋白表达。微小RNA（miRNA）：单链，约22 nt。通过抑制/裂解mRNA调控基因表达。核酸适配体（Aptamer）：单链，20-100 nt，折叠成特定三维结构。通过结合并阻断靶蛋白功能、激活目标受体或递送药物分子发挥作用。表1：siRNA、ASO与适配体：三类小核酸药物的特性对比表 2. 差异化优势：突破不可成药限制与小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具备显著差异化优势：特性siRNA小分子抗体分子量通常>7 kDa通常<500 Da约>150 kDa作用靶点主要为RNA主要为蛋白质特异性蛋白质作用机制基因表达调控蛋白质功能调控蛋白质调控特异性高中高影响持续时间长短中给药频率每月/季度/双季度每日每月/双月生产方法/成本化学合成/适中化学合成/低生物工艺/高临床开发成功率高中低3. 临床开发效率显著优于行业基准 Alnylam的RNAi治疗平台在药物研发各阶段的成功率（POS）均显著高于行业平均水平： I期→II期：Alnylam 85.7% vs 行业 35.2% II期→III期：Alnylam 88.9% vs 行业 27.4% III期成功率：Alnylam 87.5% vs 行业 69.2% 累计成功率：Alnylam 66.7% vs 行业 5.7% 图1：各阶段临床试验成功率——Alnylam vs 行业基准该图直观展示了Alnylam在小核酸药物领域的平台化优势，从I期到上市的累计成功率是行业平均的11.7倍，验证了小核酸技术平台的临床可预测性和研发效率。三、商业化与BD：方兴未艾的市场热潮1. 全球市场规模高速增长全球小核酸药物市场呈现强劲且持续的增长态势： 2019年：27亿美元 → 2024年：57亿美元，CAGR 16.2% 预计2029年：206亿美元，CAGR 29.4% 预计2034年：549亿美元，CAGR 21.6% 图2：小核酸疗法市场规模（2019—2034E）该图清晰展示了市场从加速增长到稳步扩张的完整曲线，反映了技术进步与临床验证共同驱动的市场扩容趋势。2. 已上市药物：三款进入十亿美元行列截至2026年3月，全球已获批23款小核酸药物（含已退市3款），包括12款ASO、8款siRNA、2款适配体及1个寡核苷酸端粒酶抑制剂。2025年商业化表现尤为亮眼：三款药物进入十亿美元俱乐部： Amvuttra（vutrisiran，Alnylam）：2025年销售额23.14亿美元，同比增长138%，靶向TTR，用于ATTR淀粉样变性 Spinraza（诺西那生，渤健）：2025年销售额15.47亿美元，靶向SMN2，用于脊髓性肌萎缩症 Leqvio（英克司兰钠，诺华）：2025年销售额11.98亿美元，同比增长59%，靶向PCSK9，用于高胆固醇血症表2：全球已上市小核酸药物商业化表现（2020—2025年）该表完整列出了Spinraza、Amvuttra、Leqvio、Givlaari、Oxlumo等核心产品的年度销售额及同比增长率，直观呈现了不同产品的放量节奏和市场格局。3. BD交易持续升温全球小核酸领域交易金额及数量整体呈上升趋势。2025年小核酸领域交易金额达322.10亿美元，交易数量46起，创历史新高。转让方TOP3：Ionis Pharmaceuticals（58项）、Alnylam Pharmaceuticals（20项）、Arrowhead Pharmaceuticals（11项）受让方TOP3：诺华制药（15项）、渤健制药（13项）、阿斯利康制药（11项）图3：历年全球小核酸领域BD金额及交易数量趋势图该图展示了交易金额从早期数亿美元攀升至2025年322亿美元的跃升过程，印证了小核酸药物技术成熟度和商业价值获得全球药企高度认可。四、适应症破局：由点及面的多维延展小核酸药物的适应症正从肝脏靶器官逐步向更广泛的疾病领域拓展，核心突破方向包括：1. 降脂领域：PCSK9、ANGPTL3、Lp(a)多点开花全球高脂血症/高胆固醇血症小核酸管线密集布局。PCSK9靶向siRNA已有诺华Leqvio率先上市，国内齐鲁制药RBD7022、石药集团SYH2053、圣因生物SGB-3403等进入II期临床。ANGPTL3靶向有Arrowhead Zodasiran进入II期。Lp(a)靶向有靖因药业SRSD101、舶望制药BW-20829等推进中。2. 高血压领域：AGT靶向成为热门的慢病布局方向全球高血压小核酸药物管线以AGT（血管紧张素原）为核心靶点。多款产品已进入III期临床：诺华BW-00163、Ionis Evazarsen/Tonlamarsen、圣因生物SGB-3908、石药集团SYH2062、成都先衍LDR2402、悦康药业YKYY029等。与每日口服降压药相比，小核酸药物有望实现每半年或一年给药一次，极大提升患者依从性。3. 减重领域：INHBE、ALK7、GPR75等新靶点涌现肥胖/减重领域成为小核酸药物新兴布局方向。INHBE靶向：Arrowhead ARO-INHBE、WAVE WVE-007、圣因生物SGB-7342等进入临床。ALK7靶向：Alnylam ALN-2232、Arrowhead ARO-ALK7等在研。GPR75靶向：再生元与Alnylam合作开发。减重小核酸药物旨在通过调控脂肪组织代谢通路实现减重，有望与GLP-1类药物形成差异化竞争或协同。4. MASH领域：HSD17B13、PNPLA3等遗传靶点受关注代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）是小核酸药物的重要布局方向。核心靶点包括HSD17B13（葛兰素史克/Arrowhead ARO-HSD、再生元Rapisorisan、维亚维VSA006）、PNPLA3（阿斯利康AZD2693、再生元ALN-PNP）等。靶向这些遗传易感基因的小核酸药物有望从上游干预MASH疾病进程。5. 肝炎领域：HBV功能性治愈仍是核心方向乙肝功能性治愈是小核酸药物的重要探索方向。罗氏、强生、Alnylam、Aligos等均有布局。国内悦康药业YKYY013、星曜坤泽HT-101等进入临床。小核酸药物联合核苷（酸）类似物或干扰素，有望实现乙肝表面抗原（HBsAg）清除。五、全球竞速：海内外药企各显锋芒1. Alnylam：RNAi领域全球领导者 Alnylam是RNAi治疗领域的先驱和领导者，拥有Amvuttra、Onpattro、Givlaari、Oxlumo、Leqvio等多款上市产品。核心管线包括：治疗ATTR心肌病的nucresiran（III期）、治疗高血压的zilebesiran（III期）、以及多款早期管线。Alnylam凭借其脂质纳米颗粒（LNP）和GalNAc递送系统，构建了持续产出的RNAi平台。2. Ionis：ASO寡核苷酸疗法龙头 Ionis是ASO领域的领军企业，拥有Spinraza、Tegsedi、Waylivra、TRYNGOLZA等上市产品，并与渤健、阿斯利康等多家跨国药企深度合作。2025年获批的TRYNGOLZA（olezarsen）是美国首个且唯一获批用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的药物，销售快速增长。3. Arrowhead：多靶点多器官布局的RNAi平台 Arrowhead的核心技术为TRiM™（Targeted RNAi Molecule）平台，通过配体介导递送技术实现组织特异性靶向，覆盖肝脏、肺、肌肉、神经等组织。管线包括Zodasiran（ANGPTL3，II期）、ARO-ALK7/ARO-INHBE（减重，II期）等。4. 瑞博生物：厚积薄发的小核酸开拓者瑞博生物依托自主研发的RiboGalSTART™肝靶向递送技术，推动多款产品进入临床。RiboOncoSTART™布局肿瘤靶向，RiboPepSTART™布局肾脏、中枢神经、脂肪等肝外组织靶向。公司实现小核酸药物全周期技术覆盖，是国内小核酸领域的代表性企业。5. 舶望制药：国内小核酸企业领军者舶望制药拥有行业领先的RADS平台（更强活性、持久性和安全性的RNA分子），管线覆盖心血管、罕见病、CNS、乙肝、代谢疾病等。核心管线包括：BW-20507（乙肝，II期）、BW-20829（Lp(a)，II期）、BW-00112（ANGPTL3，II期）、BW-4002（IgA肾病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症，II期）等。6. 靖因药业：深耕心血管与代谢靖因药业成立于2021年，由OrbiMed及Creacion Ventures联合创立，中美双总部运营。核心管线SRSD101（PCSK9）已进入临床，另有SRSD107（FXI，抗凝）等在研。7. 赫吉亚（中国生物制药收购）：长效递送平台稀缺性突出 2026年1月，中国生物制药以12亿元全资收购赫吉亚。赫吉亚拥有三大核心技术平台：MVIP肝靶向平台（全球首个经临床验证可实现“一年一针”长效给药的siRNA递送技术）、DDP双靶点递送平台（实现“1+1>2”协同疗效）、NSDP神经靶向平台（CNS/PNS递送）。已有4款产品进入临床，超20个项目处于临床前，在研管线覆盖减重代谢、心脑血管、神经系统三大慢病领域。8. 前沿生物：双靶点率先突围，牵手GSK 2026年2月，前沿生物与GSK达成独家授权协议：GSK获得两款siRNA管线全球权益（一款IND阶段、一款临床前）。前沿生物将获得4000万美元首付款，最高9.63亿美元里程碑付款，及全球净销售额分级特许权使用费。六、未来趋势与投资建议1. 技术演进方向递送系统突破：从肝脏靶向（GalNAc）向肝外靶向（CNS、脂肪、肌肉、肾脏）拓展，是下一阶段小核酸药物竞争的核心壁垒。长效化给药：“一年一针”成为可能，慢病治疗范式或将被颠覆。双靶点/多靶点协同：DDP等双靶点递送平台有望实现“1+1>2”的协同疗效。平台化竞争：拥有自主知识产权的递送平台和化学修饰平台的头部企业将持续扩大领先优势。2. 商业化关键节点降脂：Leqvio已验证PCSK9 siRNA的商业价值，国内PCSK9 siRNA有望在未来2-3年陆续上市。高血压：多款AGT siRNA处于III期临床，预计2027-2028年有望迎来首个高血压siRNA药物上市。减重：INHBE、ALK7等靶点处于早期临床，差异化机制有望在GLP-1类药物治疗后或联合用药场景中占据一席之地。乙肝功能性治愈：小核酸联合治疗方案的临床数据读出将是未来2-3年的关键观察窗口。3. 建议关注国内企业：前沿生物、瑞博生物、中国生物制药（收购赫吉亚）、舶望制药（未上市）、靖因药业（未上市）、圣因生物（未上市）、必贝特、阳光诺和、悦康药业、恒瑞医药、石药集团、腾盛博药、成都先导等海外企业：Alnylam、Ionis、Arrowhead等七、风险提示竞争风险：同靶点竞争激烈，临床推进速度不及预期可能影响产品竞争格局身位研发风险：临床试验结果不及预期可能对行业产生负向影响市场震荡风险：短期宏观环境变化可能影响相关企业估值稳定性八、结论小核酸药物正处于从技术突破向平台多维布局迈进的“奇点时刻”。在递送系统、化学修饰、CMC工艺等核心技术的持续迭代下，小核酸药物的研发效率和临床成功率显著高于行业平均水平。全球小核酸药物市场正以29%的年复合增长率高速扩容，到2034年有望达到549亿美元。降脂、高血压、减重、MASH、乙肝等慢病领域的广泛布局，正在重塑这些传统“小分子+抗体”主导领域的治疗范式。国内企业凭借高效的临床开发能力、差异化的管线布局以及日益成熟的平台技术，开始在全球小核酸药物竞争中占据主动权。随着赫吉亚“一年一针”长效递送平台、前沿生物与GSK的授权合作等标志性事件的落地，中国小核酸药物产业正从“跟跑”迈向“并跑”新阶段。拥有自主知识产权递送平台、差异化靶点布局及强大临床推进能力的企业，有望在小核酸黄金十年中脱颖而出。报告原文来源：国盛证券研究所《国盛医药小核酸药物行业专题：奇点已至：小核酸药物迈向平台多维布局新纪元》

siRNA临床2期核酸药物寡核苷酸信使RNA

2026-05-09

·博药

降维打击！小核酸凭什么颠覆传统降脂格局，开启黄金十年？

随着人口发展，现阶段而言，心血管疾病已成为全球范围内造成生命威胁与失能的首要原因，而血脂异常作为其核心危险因素，长期以来被视为临床干预的关键靶点。多年间，降脂领域多以他汀类药物+依折麦布+PCSK9抑制剂的三足鼎立的局势为主，这一格局虽支撑了临床降脂治疗的基础需求，但随着精准医疗理念的深入和慢病管理需求的升级，传统药物的局限性日益凸显——难治性血脂异常缺乏有效手段、长期用药依从性不足、靶点覆盖有限等痛点，始终困扰着临床医生与患者。在创新药快速发展的浪潮中，继抗体类药物、双抗、ADC等热门赛道之后，小核酸技术凭借其独特的作用机制，在降脂领域中风声渐起，不仅实现了对传统药物的多维度降维打击，更重构了降脂赛道的竞争格局，成为推动降脂治疗进入精准化、长效化时代的核心力量。那么，小核酸与降脂究竟如何成为“绝配”，又将如何开启降脂治疗的全新篇章？小核酸与降脂如何成为绝配？所谓小核酸，即，一类由几十个核苷酸组成的短链核酸，通过干预mRNA表达，理论上可从源头调控致病蛋白生成的创新疗法，对比传统小分子和抗体药物，其一方面弥补了传统降脂药物的多种局限性，另一方面也满足了降脂领域愈发多样化的临床需求。传统降脂药物的局限性他汀类药物：其主要作用点在于对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低效果，但存在相对明显的边际效应，更关键的是，该类药物对甘油三酯和残粒胆固醇的“打击力”相对有限，因此其虽然是降脂领域的基石药物，但却并非完美。 PCSK9抑制剂：通常情况下，该药的临床定位多为“他汀为基础治疗后的强化选择”，理论上可使LDL-C水平进一步下降，且针对他汀无效的脂蛋白a [Lp(a)] 也具有显著效果。但同时，一方面该药定期注射的特性导致其患者长期用药依从性较差，另一方面其对高甘油三酯血症降脂作用有限，无法单独解决以甘油三酯（TG）显著升高为主的混合型血脂异常，因此也并非临床上的完美药物。贝特类/鱼油：该类药物的临床定位主要是降低甘油三酯水平，但PROMINENT试验证明，光降甘油三酯而不降ApoB，心血管获益不明确，通常可与PCSK9抑制剂合用治疗混合型血脂异常。小核酸降脂新药的需求满足正如前文所讲，小核酸药物之所以能在降脂领域中崛起，其一方面是很大程度上满足了上述四类传统降脂药物的临床局限性，另一方面也对临床上愈发多样化的需求提供了条件。 ① 有效性提升疗效方面，由于小核酸药物主要通过基因层面的靶向沉默作用，突破了传统口服药的降脂天花板，实现了多维度的突破性提升。据诺华公告内容，其siRNA降脂新药Inclisiran的降脂效果远超传统药物，其在他汀治疗基础上，可进一步降低低密度脂蛋白胆固醇52%以上。同时小核酸降脂新药还可覆盖传统药物难以起效的难治性血脂指标靶向LPA、APOC3、ANGPTL3等靶点的小核酸药物，可分别实现脂蛋白(a)的显著下调、甘油三酯70%-80%的大幅降低，在一项Solbinsiran名为PROLONG-ANG3临床Ⅱ期试验中，400mg组甘油三酯（50.3%）、非HDL-C（25.5%）、VLDL-C（50.1%）与HDL-C（16.8%）降幅全面开花。填补了他汀类药物不耐受、疗效不佳、家族性高脂血症、重度高甘油三酯血症等难治性血脂异常领域的治疗空白。 ② 可及性大幅提升除了有效性方面的提升，小核酸降脂新药另一重大优势则在于用药顺应性方面的提升。传统高血脂患者需每日口服药物，一旦漏服，血脂水平极易波动，影响治疗效果；而小核酸降脂新药用药周期大幅扩宽，以Inclisiran为例，其每年仅需注射两次，彻底解决患者忘服、漏服问题，尤其适合中老年患者、长期出差人群。 ③ 靶点范围进一步扩大原则上来讲，他汀类、PCSK9抑制剂等传统小分子药物/抗体药物往往难以靶向基因、分泌型蛋白、转录因子等层面，而小核酸却只需知道基因序列即可设计药物。小核酸+降脂已进入商业化验证阶段截至2026年5月，全球范围内严格意义已有3款用于降脂治疗的小核酸新药在主流监管机构获批上市，技术涵盖siRNA与ASO两大技术路线，靶点覆盖PCSK9与APOC3两大核心通路，形成了从大众高胆固醇血症到罕见遗传性高甘油三酯血症的全场景布局。英克司兰（Inclisiran）：全球首款降脂siRNA 该药由Alnylam与诺华联合开发，2020年12月率先在欧盟获批上市，次年12月获FDA批准，2023年8月才正式获中国NMPA批准上市，是目前全球唯一一款获批用于大众降脂适应症的小核酸药物，也是小核酸技术从罕见病向慢病领域突破的里程碑产品。机制上，该药通过GalNAc修饰的siRNA精准靶向肝脏PCSK9 mRNA，从源头阻断 PCSK9蛋白合成，进而提升LDL受体循环效率，强效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），全年仅需两针，有效解决了传统降脂药物的依从性问题。据诺华2025年度财报数据，英克司兰2025年全球销售额达11.98亿美元，同比大幅增长57%，成功迈入年销售额超10亿美元的重磅药物行列，成为全球第二款销售额突破10亿美元的慢病领域小核酸药物。图片来源：诺华可以说，Inclisiran已是目前毫无疑问商业化最成功的降脂小核酸药物，凭借超长效给药优势快速抢占全球降脂药市场份额，推动小核酸降脂赛道领域进入商业化验证阶段。奥来扎森（Olezarsen）：全球首款APOC3靶向ASO降脂药众所周知，siRNA与ASO是小核酸领域中最主要的两大技术，Inclisiran成为全球首款降脂siRNA，Olezarsen也成为全球首款靶向APOC3的ASO降脂新药。该药作为Ionis Pharmaceuticals的全球首个获批专门针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的治疗药物，2024年12月获FDA批准上市，2025年9月获欧盟正式批准，填补了重度遗传性高甘油三酯血症的治疗空白。机制上，该药通过靶向沉默APOC3 mRNA，抑制载脂蛋白C-Ⅲ合成，增强脂蛋白脂酶活性，加速甘油三酯清除；临床数据显示，其可使FCS患者甘油三酯水平显著降低，同时将急性胰腺炎发作风险降低85%，给药方案为每月一次皮下注射。而在仅有FCS一项适应症获批的情况下，2025年Olezarsen净销售额依旧达1.08亿美元，随着重度高甘油三酯血症的补充新药申请完成，一旦获批，其有望在2026年作为重度高甘油三酯血症（sHTG）领域的变革性药物上市，进一步扩大其市场规模。普乐司兰（Plozasiran）：全球首款APOC3靶向siRNA降脂药普乐司兰由Arrowhead Pharmaceuticals研发，赛诺菲获得其全球商业化权益，是继英克司兰之后第二款在中国获批上市的降脂小核酸药物，也是全球首个获批的APOC3靶向siRNA药物。同时，该药也是三款小核酸降脂药物中上市最晚的产品，2025年11月获FDA批准上市，2026年1月获中国NMPA批准上市。机制上，该药通过GalNAc-siRNA技术精准靶向肝脏APOC3 mRNA，不依赖脂蛋白脂酶即可强效降低甘油三酯水平，FCS患者临床数据显示甘油三酯降幅最高可达 80%，同时急性胰腺炎发生率较安慰剂降低80%；给药方案为每3个月一次皮下注射，全年仅需4针，相较同类产品给药频次更低，依从性优势显著。对于小核酸降脂赛道而言，一个Inclisiran的爆发或许还只是个例，那么三款小核酸降脂新药的上市与成功商业化，或许就标志着siRNA技术在降脂领域的发展契机，更预示着小核酸技术从罕见病成功进军巨大慢病市场的标志性胜利。小核酸降脂新药的四大核心靶点目前小核酸降脂赛道的新药研发火热，靶点聚焦于PCSK9、APOC3、ANGPTL3、Lp(a）四大核心靶点，各靶点机制、适应症、竞争企业差异显著。其中，前两大靶点发展相对成熟，而后两者靶点的研发也突破性显著，格局分明。 PCSK9：最成熟靶点，商业化龙头稳固机制上，PCSK9蛋白会降解肝细胞表面LDL受体（LDLR），进而导致LDL-C（坏胆固醇）水平升高，而靶向PCSK9的小核酸药物沉默PCSK9 mRNA，减少PCSK9蛋白生成，继而增加LDLR数量，强效降低LDL-C 50%-70%。数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图）竞争格局方面，诺华的英克司兰（Inclisiran）是现阶段市面上唯一获批上市的产品，而在研新药领域，石药中诺的SYH-2053、瑞博生物的RBD-7022也相继进入了临床Ⅲ期，有望成为领域内第二款上市产品；之后，鼎乐新为的DNV-001、AFFiRiS的AT-04、阿斯利康的AZD-8233、CiVi的CIVI-007也已进入了临床Ⅱ期。总体而言，靶向PCSK9的小核酸药物机制上高度依赖LDLR通路，对HoFH患者疗效有限，但靶点竞争激烈，尤其是国内范围内Inclisiran纳入医保后价格大幅下降，一定程度上进一步压缩了后续管线的利润空间。 APOC3：降甘油三酯王者，填补剩留风险空白机制上，APOC3蛋白可抑制LPL活性，进而导致TG分解受阻、异常蓄积，而APOC3靶向小核酸药物可沉默APOC3的mRNA，强效降低TG 75%-80%，同时轻度降低 LDL-C和VLDL-C，针对高甘油三酯血症、FCS、混合型高脂血症。数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图）竞争格局方面，Arrowhead的普乐司兰（Plozasiran）是全球首款获批上市的APOC3靶向siRNA药物，2025年11月获FDA批准（FCS适应症），2026年1月中国获批，一年四针，TG降幅超80%，大幅降低胰腺炎风险。在研管线方面，瑞博生物的RBD5044已进入临床Ⅱ期阶段，早期临床显示其单次50mg剂量APOC3降幅达 93%；中国生物制药/甘宝利生物的Kylo-12、Ionis的ION-775、再生元的ALN-APOC3等多款新药也已进入临床I期。 ANGPTL3：双通路降脂，难治性高血脂新宠机制上，ANGPTL3蛋白抑制脂蛋白脂酶（LPL）和内皮脂酶（EL），同时升高LDL-C和TG，靶向ANGPTL3的小核酸药物沉默ANGPTL3 mRNA，解除双重抑制，同时降低LDL-C、TG、VLDL-C，且不依赖LDLR通路，适配HoFH、混合型高脂血症。数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图）竞争格局方面，领域内目前暂无获批上市管线，Arrowhead的ZODASIRAN SODIUM、维亚臻生物的VSA-003是目前临床阶段最快的产品，聚焦HoFH、严重混合型高脂血症；而国产管线方面，亿腾医药的EDP167、舶临医药的BW-00112临床进度推进也相对较快。 Lp(a）：百亿级蓝海，心血管终极靶点机制上，Lp(a)是由肝脏合成的脂蛋白，独立于LDL-C的心血管危险因素，升高会显著增加心肌梗死、中风、主动脉瓣狭窄风险；他汀类、PCSK9单抗仅能轻度降低Lp (a）（10%-20%），而小核酸药物理论上则可降低Lp(a) 70%-97%，直击心血管剩留风险。数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图）竞争格局方面，诺华/Ionis的Pelacarsen [Lp(a)降幅80%-90%]、安进的Olpasiran [Lp(a)降幅71%-97%]与礼来的Lepodisiran [Lp(a)降幅超90%]是目前领域内的国际三强；国内布局层面，中国生物制药/甘宝利生物的Kylo-11、靖因药业的SRSD-216、大睿生物的RN-5681等多款在研管线也相继进入了临床I期与II期。而对于该靶点领域的小核酸产品而言，Lp(a)临床需求迫切，而靶向Lp(a)的小核酸也是目前有限能强效降低Lp(a)的疗法，商业化潜力巨大。总结：靶点争锋，小核酸降脂开启黄金十年从传统降脂药物的局限凸显，到小核酸技术的破局而出，降脂赛道的迭代升级，本质上其实是临床需求与创新技术的同频共振。就小核酸药物本身而言，其凭借“源头调控、强效降脂、长效便捷、靶点广泛”的核心优势，完美契合了降脂治疗从“基础控制”向“精准根治”、从“每日服药”向“长效管理”的转型需求，与降脂领域形成天然“绝配”，成功打破了传统药物的三足鼎立格局。目前，全球已有3款小核酸降脂新药成功商业化，英克司兰的重磅爆发、奥来扎森与普乐司兰的快速突围，印证了小核酸技术在慢病领域的商业化可行性，也推动降脂赛道正式进入“小核酸时代”。而随着小核酸降脂领域的技术变革逐渐深入，继PCSK9、APOC3等成熟靶点逐渐走向商业化之后。一方面，ANGPTL3靶点凭借双通路优势，成为难治性高血脂的新方向，另一个方面，Lp(a)靶点则凭借巨大的临床需求，成为百亿级蓝海市场的核心突破口，俨然间成为了未来领域发展的重要技术方向。当然，小核酸药物的未来想象空间巨大，从罕见病到慢病，从小众赛道到大众市场，小核酸与降脂的深度融合或许还仅仅只是开始，未来，随着以外泌体、AOC偶联技术为代表的第三代递送系统逐渐打破肝脏靶向的局限，在中枢神经、肿瘤、炎症性疾病等肝外领域实现突破性进展，属于小核酸的黄金十年才算真正开始。参考来源 1.《European Heart Journal》 2.《Solbinsiran, a durable GalNAc-conjugated siRNAtargeting ANGPTL3 in adults with mixeddyslipidaemia (PROLONG-ANG3): lessons froma randomized, placebo-controlled, phase 2 trial》 3.全球首创小干扰RNA降胆固醇药物乐可为®（英克司兰钠注射液）在中国新增获批单药治疗适应症，诺华集团 4.FDA 受理 Olezarsen 用于 sHTG 的 sNDA 并授予优先审评，Ionis Pharmaceuticals官网 5.其他推荐阅读：小核酸疗法的下一代递送系统博腾股份成立于2005年，主要为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西、湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们始终坚持以客户为中心，致力于为客户提供创新、可靠的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。免责声明：本文仅作者个人观点的表达，文中观点不代表博腾及其所属子公司立场，亦不对本文所提供信息做任何形式的保证。同时，本文不做治疗方案推荐，也不承担因使用或依赖本文信息所产生的任何直接或间接的后果。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

2026-05-02

·红米粒互助之家

【5月4日】HoFH全球意识日| 中国HoFH治疗药物进展

· 前言 · 每年的5月4日是国际纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）意识日。这个由欧洲FH基金会发起的特殊日子，旨在唤起公众对HoFH这一罕见而严重疾病的认知，助力HoFH患者获得更有效的治疗。对于HoFH患者而言，现有治疗主要依赖于低密度脂蛋白受体（LDLR）降低LDL-C。然而，对于LDLR功能缺失或缺陷的患者，即便是采用基础三联疗法（他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂及PCSK9抑制剂）也难以有效实现指南推荐的LDL-C目标值。随着生物制药技术的发展，不依赖LDLR通路的创新药物为患者带来了新的希望。本文我们就中国HoFH治疗药物的研究进展进行梳理总结，旨在让HoFH病友看到希望——在罕见病治疗的道路上，科学探索的脚步从未停歇。文章目录： Part1 国内已上市药物洛美他派（凯西制药） Part2 国内上市审评阶段药物 SHR-1918（恒瑞医药） Part3 国内临床在研药物 VSA003（维亚臻） EDP167（亿腾嘉和） SYH2070（石药集团） NGGT006（西安交大一附院） Part1 已上市药物洛美他派药物全称：甲磺酸洛美他派胶囊作用机制：洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过抑制肝脏细胞与肠道细胞的MTP，阻断LDL-C前体——极低密度脂蛋白（VLDL）与乳糜微粒的合成与分泌，从而减少LDL-C的生成。引进企业：凯西制药国内上市时间：2025年7月30日，国家药品监督管理局正式受理了凯西中国提交的甲磺酸洛美他派胶囊的新药上市申请；2026年1月27日，在国内获批上市。获批适应症：与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。最新进展：2026年3月3日，美国 FDA 扩大Juxtapid（lomitapide，洛美他派）适应症，批准用于2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童患者，作为低脂饮食、运动及其他降脂疗法的辅助治疗。治疗 HoFH 重磅药物上市！洛美他派在中国内地获批！ Part2 上市审评阶段药物 SHR-1918 药物全称：SHR-1918注射液作用机制：SHR-1918是恒瑞医药旗下子公司盛迪医药自主研发的一款ANGPTL3单抗，通过抑制ANGPTL3的活性来降低血清中的甘油三酯（TG）水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。研发企业：恒瑞医药旗下子公司盛迪医药上市申请受理时间：2026年2月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，恒瑞医药旗下子公司盛迪医药的降脂新药SHR-1918上市申请获受理，用于治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。国产原研ANGPTL3 单抗 SHR-1918 上市申请获受理，用于治疗12岁及以上的HoFH患者 Part3 临床在研药物 VSA003 Ⅲ期临床药物名称：VSA003注射液作用机制：VSA003是一款靶向ANGPTL3的创新siRNA药物，该药物可通过LDLR非依赖性及依赖性双重降脂机制，有效降低HoFH患者LDL-C水平。研发企业：维亚臻临床阶段：Ⅲ期。 2025年8月7日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司宣布，其在研1类新药VSA003注射液已完成中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的III期临床试验共46例患者入组，并计划于2026年第一季度完成该临床试验的双盲期终点评价，以支持后续新药注册上市申请。 III期临床结果：尚未公布。信息来源：维亚臻完成siRNA创新药VSA003在中国纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的III期临床试验患者入组 EDP167 Ⅱ期临床药物名称：EDP167注射液作用机制：EDP167靶向肝脏血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），通过精准、持久地沉默肝脏中ANGPTL3的生成，可实现对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平的双重强力降低。研发企业：亿腾嘉和临床阶段：II期。 2026年2月7日，亿腾嘉和医药集团有限公司（06998.HK）宣布，旗下小核酸创新药EDP167 临床II期研究成功完成首例受试者给药。此次开展的是一项针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的多中心、剂量探索、开放标签的试验，旨在评估EDP167在HoFH患者中的疗效和安全性，其主要终点为给药24周后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平相较基线的变化，预计于2026年Q4完成主要终点的评估。信息来源：亿腾嘉和宣布EDP167 II期临床试验完成首例受试者给药 SYH2070 Ⅰ期临床药物名称：SYH2070注射液作用机制：SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。研发企业：石药集团临床阶段：Ⅰ期。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台（CTR20254360）登记信息，SYH2070注射液目前处于I期临床试验阶段，研究设计为一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增试验，评价SYH2070注射液在中国健康参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。尚未查询到Ⅰ期临床结果。信息来源：药物临床试验登记与信息公示平台（https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml） NGGT006 IIT研究药物名称：NGGT006 作用机制：NGGT006以腺相关病毒（AAV）为载体，携带肝脏特异性启动子和密码子优化的人LDLR基因，驱动具有正常功能的LDLR蛋白表达，促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除。研发团队：西安交通大学第一附属医院心血管内科临床阶段：IIT研究，即研究者发起的研究或试验研究结果：2026年3月，研究结果发表于《中华心血管病杂志》。研究按剂量递增流程纳入了3例患者，低、中、高剂量组各1例。3例患者年龄为29~33岁，其中男性2例，基线血清LDL‑C水平为8.95~11.17 mmol/L。低、中剂量治疗的2例患者未观察到有效的LDL‑C降低。高剂量治疗的患者出现快速、持久的LDL‑C下降，随访64周时其LDL‑C水平从11.17 mmol/L降至0.28 mmol/L，较基线下降97.49%。整个随访期间所有患者均未发生严重不良事件，治疗期间仅出现肝酶升高和轻度发热等2级及以下的不良事件。信息来源：临床研究|AAV介导 LDLR 转染治疗纯合子家族性高胆固醇血症的安全性和有效性 END

100 项与 Zodasiran 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
纯合子家族性高胆固醇血症	临床3期	中国	维亚臻生物技术（香港）有限公司	2024-11-27
复杂性血脂异常	临床2期	美国	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
复杂性血脂异常	临床2期	澳大利亚	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
复杂性血脂异常	临床2期	加拿大	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
复杂性血脂异常	临床2期	新西兰	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
血脂障碍	临床2期	澳大利亚	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
血脂障碍	临床2期	加拿大	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
血脂障碍	临床2期	新西兰	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
原发性高胆固醇血症	临床1期	中国	维亚臻生物技术（上海）有限公司	2023-06-01
原发性高胆固醇血症	临床1期	中国	维亚臻生物技术（香港）有限公司	2023-06-01

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05217667 (GATEWAY, CTgov)	临床2期	纯合子家族性高胆固醇血症	18	ARO-ANG3 (ARO-ANG3 200 mg/EXT ARO-ANG3 200 mg)	遞鹽膚繭鑰餘壓範繭鑰(獵鹽觸範製顧窪糧觸蓋) = 簾製鹽範蓋夢觸積餘醖觸鏇醖簾構簾鏇鬱願範 (膚遞壓網鹹構餘餘鹽艱, 28.916) 更多	-	2026-05-22
				ARO-ANG3 (ARO-ANG3 300 mg / EXT ARO-ANG3 300 mg)	遞鹽膚繭鑰餘壓範繭鑰(獵鹽觸範製顧窪糧觸蓋) = 膚範範獵願鬱鏇窪糧淵觸鏇醖簾構簾鏇鬱願範 (膚遞壓網鹹構餘餘鹽艱, 18.335) 更多
NCT05217667 (GATEWAY, Pubmed \| Lancet Diabetes Endocrinol)	临床2期	纯合子家族性高胆固醇血症	18	Zodasiran 200 mg	憲鏇廠構範廠築簾顧鬱(顧製顧選廠憲遞選遞餘) = 鏇憲糧糧鏇淵遞願壓選網鹽遞積醖壓襯選壓觸 (鹹鏇顧齋襯鹽淵淵鹹蓋 )	积极	2025-12-01
				Zodasiran 300 mg	憲鏇廠構範廠築簾顧鬱(顧製顧選廠憲遞選遞餘) = 醖廠蓋範網蓋獵醖網夢網鹽遞積醖壓襯選壓觸 (鹹鏇顧齋襯鹽淵淵鹹蓋 )
NCT04832971 (ARCHES-2, Corporate Publications \| ESC2025) 人工标引	临床2期	高脂血症	156	Zodasiran (200 mg, 6 months)	構積觸壓網蓋製顧鏇鹽(窪糧糧繭鏇膚鏇獵觸構) = 膚襯糧壓襯築網廠獵夢廠衊襯膚鬱顧觸範夢蓋 (鏇淵糧衊顧夢齋範範廠 ) 更多	积极	2025-08-31
				Zodasiran (200 mg, OLE up to 24 months)	構積觸壓網蓋製顧鏇鹽(窪糧糧繭鏇膚鏇獵觸構) = 鹹壓壓遞遞衊獵範壓鹹廠衊襯膚鬱顧觸範夢蓋 (鏇淵糧衊顧夢齋範範廠 ) 更多
NCT04832971 (ARCHES-2, Pubmed \| N Engl J Med)	临床2期	混合型高脂血症 ANGPTL3	204	Zodasiran 50 mg	鹽願鬱廠製築鏇壓鹹糧(窪壓遞範廠糧鬱鹹衊鏇) = 醖選簾簾醖憲觸壓觸廠鏇鹽餘蓋艱範襯齋繭鑰 (顧廠淵壓繭衊遞觸顧獵 ) 更多	积极	2024-09-12
				Zodasiran 100 mg	鹽願鬱廠製築鏇壓鹹糧(窪壓遞範廠糧鬱鹹衊鏇) = 憲壓遞積鑰壓淵鹹衊構鏇鹽餘蓋艱範襯齋繭鑰 (顧廠淵壓繭衊遞觸顧獵 ) 更多
NCT04832971 (ARCHES-2, Pubmed) 人工标引	临床2期	家族性混合型高脂血症	204	Zodasiran 50 mg	築鏇壓遞繭齋淵築夢簾(壓製衊蓋襯鬱鏇顧餘艱) = 觸鹹獵築鹽遞鹽餘觸鏇壓築艱鏇窪艱夢餘願構 (選鬱糧網憲襯遞衊糧衊 ) 更多	积极	2024-05-29
				Zodasiran 100 mg	築鏇壓遞繭齋淵築夢簾(壓製衊蓋襯鬱鏇顧餘艱) = 積窪衊鏇獵廠築醖淵壓壓築艱鏇窪艱夢餘願構 (選鬱糧網憲襯遞衊糧衊 ) 更多
NCT05217667 (Gateway, Company_Website) 人工标引	临床2期	纯合子家族性高胆固醇血症	18	ARO-ANG3 200 mg	醖簾壓繭範窪壓蓋構糧(鏇選鏇製壓憲憲壓獵膚) = 齋蓋鹽鑰願遞觸積艱糧製繭蓋範選壓鏇淵壓築 (築鹽夢鹽觸觸艱艱製鏇 ) 更多	积极	2023-05-23
				ARO-ANG3 300 mg	醖簾壓繭範窪壓蓋構糧(鏇選鏇製壓憲憲壓獵膚) = 鬱艱範鹽廠製淵簾淵製製繭蓋範選壓鏇淵壓築 (築鹽夢鹽觸觸艱艱製鏇 ) 更多
NCT04832971 (ARCHES-2, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	复杂性血脂异常	203	ARO-ANG3 50 mg	願獵簾顧夢製鏇壓衊蓋(壓網醖鬱鑰範糧積繭網) = 壓艱憲製廠願醖窪鹹襯繭餘齋顧艱鏇鬱製願築 (築齋網窪製膚蓋鏇壓壓 ) 更多	积极	2022-11-05
				ARO-ANG3 100 mg	願獵簾顧夢製鏇壓衊蓋(壓網醖鬱鑰範糧積繭網) = 範鏇夢夢築範廠獵壓憲繭餘齋顧艱鏇鬱製願築 (築齋網窪製膚蓋鏇壓壓 ) 更多