预约演示

更新于：2026-06-03

Sapropterin Dihydrochloride

盐酸沙丙蝶呤

更新于：2026-06-03

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

(6R)-L-erythro-5,6,7,8-tetrahydrobiopterin、(6R)-L-erythro-tetrahydrobiopterin、(−)-(6R)-2-amino-6-((1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl)-5,6,7,8-tetrahydro-4(3H)-pteridinone

+ [33]

靶点

PAH

作用方式

激动剂

作用机制

PAH激动剂(苯丙氨酸羟化酶激动剂)

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]

在研适应症

BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症四氢生物蝶呤缺乏症高苯丙氨酸血症+ [2]

非在研适应症

6-丙酮酰四氢蝶呤合酶缺乏症白蛋白尿镰状细胞血症+ [13]

原研机构

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

在研机构

Sam OH Pharm Co. Ltd.

RELIEF THERAPEUTICS Holding SA

BioMarin Pharmaceutical, Inc.

+ [5]

非在研机构

Merck KGaA

权益机构

Dr. Reddy's Laboratories Ltd.Asubio Pharma Co. Ltd.

山东新时代药业有限公司

+ [7]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

日本 (1992-03-27),

苯丙酮尿症

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C9H17Cl2N5O3

InChIKeyRKSUYBCOVNCALL-NTVURLEBSA-N

CAS号69056-38-8

关联

项与盐酸沙丙蝶呤相关的临床试验

NCT07574034

/ Not yet recruitingN/A

A Single Patient Study (SPS) of Sapropterin for Multisystem Smooth Muscle Dysfunction Syndrome (MSMDS).

There is currently no approved treatment for multisystem smooth muscle dysfunction syndrome (MSMDS). This single-patient study is the first to be conducted in a child with MSMDS in Canada and was designed to provide the child with access to sapropterin treatment. The molecule we will be using, sapropterin (Kuvan), is already approved and available for other indications. This disease is caused by a genetic variant in the ACTA2 gene. This variant prevents the small units of actin fibers, which are the molecular motors of the smooth muscle cell, from assembling correctly. The goal is to gather data so that the drug can be approved for this indication and thus treat the patient.

开始日期2026-06-01

申办/合作机构

CHU Sainte-Justine

NCT07255599

/ Active, not recruiting临床1期IIT

Tetrahydrobiopterin Responsiveness in Phenylketonuria Prediction With the 48-hour Loading Test and Genotype

This study aims to evaluate BH4 responsiveness in our PKU patients and to correlate BH4 responsiveness with their genotype

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Sohag University

NCT06987773

/ Completed临床1期

A Pivotal, Phase 1, Randomized, Open-Label, Single-Dose, Two-Way Crossover, Bioequivalence Study of Sapropterin Dihydrochloride 100 mg/mL Oral Suspension (Product Code: RLF-OD032) and Kuvan® (Sapropterin Dihydrochloride) 100 mg Powder for Oral Solution in Healthy Participants Under Fed Conditions

This is a single center, Phase 1, randomized, open-label, single-dose, 2 treatment, 2-period,2-sequence, crossover study designed to compare the pharmacokinetics (PK) of sapropterin between the Test and Reference products in healthy Participants.

开始日期2025-08-20

申办/合作机构

APR Applied Pharma Research SA

100 项与盐酸沙丙蝶呤相关的临床结果

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100 项与盐酸沙丙蝶呤相关的转化医学

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100 项与盐酸沙丙蝶呤相关的专利（医药）

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1,474

项与盐酸沙丙蝶呤相关的文献（医药）

2026-07-01·MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM

Sepiapterin: From sapropterin to next-generation therapy

Review

作者: Blau, Nenad

Sepiapterin is a naturally occurring pteridine and BH4 precursor that links classic pterin chemistry to tetrahydrobiopterin biology. Tetrahydrobiopterin (BH4; sapropterin) is an essential redox-active cofactor for phenylalanine hydroxylase (PAH), the aromatic amino acid hydroxylases, and nitric oxide synthases, whereas 7,8-dihydrobiopterin (BH2) reflects pterin redox balance and can antagonize BH4-dependent nitric oxide signaling. This review integrates historical and chemical perspectives with current biochemical and clinical understanding of BH4 homeostasis, including de novo synthesis, recycling/oxidation, and the sepiapterin salvage pathway. Sepiapterin is taken up by cells through equilibrative nucleoside transport mechanisms and is intracellularly converted through sepiapterin reductase and dihydrofolate reductase to expand BH4 pools. In healthy volunteers, oral sepiapterin produced marked systemic BH4 exposure with minimal parent-drug exposure (geometric mean Cmax 640 ng/mL for BH4 versus 1.74 ng/mL for sepiapterin after 60 mg/kg) and increased cerebrospinal fluid BH4 after 7 days of 60 mg/kg/day dosing. In phenylketonuria (PKU), the Phase 3 APHENITY trial showed a placebo-adjusted least-squares mean blood phenylalanine reduction of 395.9 μmol/L at Week 6 among sepiapterin-responsive participants, and the Phase 3 AMPLIPHY trial showed greater lowering with sepiapterin 60 mg/kg/day than with sapropterin 20 mg/kg/day (least-squares mean difference 180.4 μmol/L; 95% CI 131.4-229.5; p < 0.0001). Together, these data position sepiapterin as a next-step therapy beyond sapropterin, while underscoring the importance of biomarker studies that quantify BH4, BH2, and the BH4/BH2 ratio in plasma and cerebrospinal fluid.

2026-06-01·BIOMEDICINE & PHARMACOTHERAPY

Variant-dependent pharmacological rescue of phenylalanine hydroxylase supports a precision therapeutic strategy for phenylketonuria

Article

作者: Martínez-Oliván, Juan E ; Galano-Frutos, Juan José ; Maity, Ritwik ; Galiana-Cameo, María ; Díaz-de-Villegas, María D ; Salillas, Sandra ; Ledesma, Manuel ; Mahía, Alejandro ; Sancho, Javier ; Conde-Giménez, María ; Hurtado-Guerrero, Ramón ; Velázquez-Campoy, Adrián

Phenylketonuria (PKU) is an inherited metabolic disorder caused by pathogenic variants in phenylalanine hydroxylase (PAH), leading to toxic phenylalanine accumulation and severe neurological complications if untreated. Current pharmacological treatment relies on tetrahydrobiopterin (BH4), which benefits only a subset of patients, highlighting a major unmet need for alternative therapies. Here, we combined high-throughput screening, computational modelling, and drug repurposing to identify pharmacological chaperones capable of rescuing PAH function. We evaluated 26 structurally diverse small molecules in HEK293T cells expressing wild-type PAH or one of eight PKU-associated variants spanning phenotypes from mild to classical disease. Chaperoning efficacy was strongly variant-dependent, and for every variant tested at least one compound produced a greater activity increase than BH4 under identical assay conditions. Notably, belinostat, a clinically approved histone deacetylase inhibitor, emerged as the most effective compound for several clinically severe variants. Mechanistically, functional rescue consistently correlated with an increased population of tetrameric, catalytically competent PAH, as quantified by mass photometry. The crystal structure of the PAH-belinostat complex (PDB ID: 9T1O), together with structural models for all compounds, provide a framework for rational optimization. These results establish a preclinical proof-of-concept for genotype-guided pharmacological chaperone therapy in PKU and support the feasibility of personalized, variant-specific treatment strategies.

2026-05-01·METABOLISM-CLINICAL AND EXPERIMENTAL

Efficacy and safety of sepiapterin versus sapropterin in patients with phenylketonuria: Results from the Phase 3, randomized, crossover, open-label, active-controlled AMPLIPHY trial

Article

作者: van Spronsen, Francjan ; Peters, Heidi ; Hughes, Catalina ; Bélanger-Quintana, Amaya ; Potter, Murray ; Maillot, François ; Ingalls, Kim ; Smith, Neil ; Tchan, Michel ; Burlina, Alberto ; Inwood, Anita ; Tyčová, Renáta ; Grošelj, Urh ; Vijay, Suresh ; Chakrapani, Anupam ; Rutsch, Frank ; Guilder, Laura ; Venegas-Moreno, Eva Maria ; Giżewska, Maria ; Fjellbirkeland, Olivia ; Zhao, Zhenming ; Muntau, Ania C ; Arnoux, Jean-Baptiste

AIM:

AMPLIPHY is the first Phase 3 study comparing sepiapterin versus sapropterin in children and adults with phenylketonuria (PKU).

METHODS:

AMPLIPHY was an international, Phase 3, two-part, open-label study in participants with PKU aged ≥2 years. Participants responsive to sepiapterin (60 mg/kg/day) in Part 1 (≥20% reduction in blood phenylalanine [Phe]) entered Part 2, a crossover treatment period, and were randomized 1:1 to alternative treatment sequences of sepiapterin (60 mg/kg/day, licensed dosage) and sapropterin (20 mg/kg/day, maximum licensed dosage) for 4 weeks each, with a 14-day washout between treatments. The primary endpoint was mean change in blood Phe from baseline to Weeks 3-4 of each treatment period (Part 2).

RESULTS:

Of 82 participants enrolled, 67 (81.7%) and 62 (75.6%) had reductions in blood Phe ≥20% and ≥30%, respectively, in Part 1. Sixty-two participants were randomized in Part 2 (mean [SD] age, 15.8 [10.8] years). In the primary analysis set (≥30% reduction in blood Phe in Part 1, n = 58), mean (SD) baseline blood Phe before sepiapterin and sapropterin treatment was 725.8 (302.1) and 790.4 (370.0) μmol/L, respectively. Least-squares mean (SE) reduction in blood Phe from baseline was -437.0 (28.0) and -256.6 (28.2) μmol/L, respectively, representing a least-squares mean difference of -180.4 μmol/L (95% CI: -229.5, -131.4; p < 0.0001) and a relative 70% greater reduction with sepiapterin versus sapropterin. Both treatments were well tolerated, with safety profiles consistent with previous reports.

CONCLUSIONS:

Sepiapterin was superior to the highest approved dose of sapropterin in lowering blood Phe. No new safety signals were observed. The trial was registered in the UK Clinical Study Registry, ISRCTN, on January 29, 2024 (ID number, ISRCTN79102999; https://www.isrctn.com/ISRCTN79102999).

213

项与盐酸沙丙蝶呤相关的新闻（医药）

2026-06-02

·FierceBiotech

MindMaze Therapeutics culls program, ends legacy ops from Relief merger to cut costs

MindMaze said the changes should “simplify the organization,” while also cutting its cost base by around one-third. \n Digital therapeutics specialist MindMaze Therapeutics is selling off a pipeline program while also removing all non-neurology legacy operations from its recent merger with Relief Therapeutics.Back in March, MindMaze unveiled U.S. expansion plans alongside evaluating strategic alternatives for parts of its business. This came after the Swiss-based medtech was born via the merger of Relief Therapeutics and NeuroX to create and sell new digital treatments for neurological diseases late last year. Now, we know what those “strategic alternatives” are. On June 2, the company said in a statement that it would sell the U.S. and Canadian rights to RLF-OD032, a form of sapropterin dihydrochloride being trialed in phenylketonuria, a rare genetic metabolic disorder.It gets $3 million upfront for the deal and royalties on future sales. MindMaze is also seeking the “disposal of all remaining non-neurology legacy operations acquired through the business combination with Relief Therapeutics,” according to the release, as it looks to cement its core focus in neurology. This should “simplify the organization,” the company said, while also cutting its cost base by around one-third. It did not say how many staffers would be impacted by these changes.The company’s brain technology platform taps software, sensors and telehealth across clinic and home settings in treatment areas including stroke, Parkinson’s disease and at-risk aging. Meanwhile, MindMaze is also looking to move into multiple sclerosis, spinal cord injury, traumatic brain injury and Alzheimer’s disease.The company currently markets several CE-marked digital neurotherapeutics in Europe, including Izar for hand rehabilitation, MindPod for immersive therapy and MindMotion GO for gamified rehab.

并购引进/卖出

2026-06-02

·星际微光

新药动向 | 恒瑞医药、诺思兰德、津曼特生物：三款1类创新药获批上市 - 第467期

摘要：创新药获批上市恒瑞医药：鲁兹诺雷钠片获批上市诺思兰德：塞多明基注射液获批上市津曼特生物：安尼妥单抗注射液获批上市新药获批上市同仁堂：孙公司同仁堂国药获得香港中成药注册证明书丽珠医药：重组人促卵泡激素注射液获药品注册证新药临床试验卫光生物：拟用于血友病B的人凝血因子Ⅸ收到药物临床试验批准康芝药业：注射用头孢他啶他唑巴坦钠（3:1）获临床试验批准恒瑞医药：拟用于B 细胞恶性肿瘤的HRS-1635 片获药物临床试验批准恒瑞医药：拟用于多发性骨髓瘤的注射用SHR-5421获药物临床试验批准恒瑞医药：拟用于6 月-5 岁儿童特应性皮炎的SHR-1819 注射液获药物临床试验批准海思科：创新药HSK44459 乳膏两项新增适应症获批药物临床试验批准长春高新：GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申请获批准长春高新：GenSci145 片境外生产药品注册临床试验申请获批准长春高新：拟用于重症肌无力的注射用GenSci136 境外生产药品注册临床试验获批报告分享：《处方药网络零售合规指南》（2026年）书籍介绍：How Healthcare Dies: and How Hope Brings It Back to Life 有问题，问星光智能体！人类基地：AI当老板开咖啡馆，一个月亏1.6万：最该失业的，可能不是打工人星际微光数据资源（背景图片：Wallpaper）哈哈第1部分 The first story 白 1 新药动向 ~ 创新药获批上市 ~ 恒瑞医药：鲁兹诺雷钠片获批上市近日，国家药品监督管理局批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药鲁兹诺雷钠片（商品名：瑞鸣）上市，适用于痛风伴高尿酸血症患者。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。诺思兰德：塞多明基注射液获批上市近日，国家药品监督管理局批准北京诺思兰德生物技术股份有限公司申报的塞多明基注射液（商品名：华索灵）上市，用于治疗不适合血运重建手术或手术效果不佳的严重下肢缺血（下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等）导致的肢体溃疡。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。津曼特生物：安尼妥单抗注射液获批上市近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海津曼特生物科技有限公司申报的安尼妥单抗注射液（商品名：恩尼妥）上市，该品种联合化疗适用于治疗既往至少接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。 ~ 新药获批上市 ~ 同仁堂：孙公司同仁堂国药获得香港中成药注册证明书证券代码：600085 证券简称：同仁堂公告编号：2026-016 北京同仁堂股份有限公司获悉，公司控股孙公司北京同仁堂国药有限公司收到香港中医药管理委员会签发的《中成药注册证明书》，准许将“羚羊角粉胶囊【同仁堂】”在中华人民共和国香港特别行政区出售。一、药品基本情况药品名称：羚羊角粉胶囊【同仁堂】注册持有人及地址：北京同仁堂国药有限公司，新界大埔工业邨大景街3号注册编号：HKC-18854 证明书有效期：至2031 年 5 月 21 日止二、药品的其他相关情况羚羊角粉胶囊【同仁堂】功能主治为平肝熄风，清肝明目，散血解毒。用于肝风内动，惊痫抽搐，妊娠子痫，高热痉厥，癫痫发狂，头痛眩晕，目赤翳障，温毒发斑，痈肿疮毒。截止本公告日，同仁堂国药就羚羊角粉胶囊【同仁堂】的研发投入约183 万元港币（金额未经审计），该产品暂未投入市场销售。丽珠医药：重组人促卵泡激素注射液获药品注册证证券代码：000513 、01513 证券简称：丽珠集团、丽珠医药公告编号： 2026-47 近日，丽珠医药集团股份有限公司的子公司珠海市丽珠单抗生物技术有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药品注册证书》（证书编号：2026S01827）。一、药品注册证书的主要内容药品通用名称：重组人促卵泡激素注射液英文名/拉丁名：Recombinant Human Follitropin Alfa Solution for Injection 商品名称：丽优宝主要成份：重组人促卵泡激素剂型：注射剂规格：预充注射笔：33μg（450IU）/0.75mL 药品注册标准编号：YBS00552026 申请事项：药品注册（境内生产）注册分类：治疗用生物制品3.3类药品有效期：24个月上市许可持有人：珠海市丽珠单抗生物技术有限公司药品生产企业：丽珠集团丽珠制药厂药品批准文号：国药准字S20260035 药品批准文号有效期：2031年05月26日审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，本品符合药品注册的有关要求，批准注册，发给药品注册证书。生产工艺、质量标准、说明书及标签按所附执行。二、该药物研发及相关情况重组人促卵泡激素注射液由丽珠单抗自主研发，本次注册申请的适应症为：（1）无排卵（包括多囊卵巢综合征[PCOS]）且对枸橼酸克罗米酚治疗无反应的妇女。（2）在辅助生育技术（ART）（如体外受精 -胚胎移植（IVF）、配子输卵管内转移（GIFT）和合子输卵管内移植（ZIFT））中进行超排卵的妇女，使用本品可刺激多卵泡发育。（3）严重缺乏促黄体激素（LH）和促卵泡激素（FSH）的患者，即内源性的血清LH水平<1.2IUL的患者。推荐LH与FSH联合使用以刺激卵泡的发育。本品采用重组基因技术生产，工艺稳定可控，采用注射笔给药，可提升患者的使用体验，提高依从性。本品已完成生物类似药的临床Ⅰ 至Ⅲ期评价，数据表明，在药效、安全性、免疫原性及药代动力学（PK）方面，与原研药等效。本品采用先进的生产工艺和严格的分析技术，确保了产品的安全性和纯度，保障了患者的用药安全。截至本公告披露日，重组人促卵泡激素注射液累计直接投入的研发费用约为人民币12, 169万元。三、同类药物市场情况根据药监局及药品审评中心网站数据库显示，截至本公告披露日，重组人促卵泡激素注射液国内有4 个进口产品及 4 个国产产品上市。目前国内不孕不育率等生殖疾病发病率逐年上升，且患者呈现年轻化的趋势，本品作为辅助生殖中常用的药物，市场需求将持续增加。根据抽样统计估测数据，2025 年促卵泡激素（FSH）药物国内终端销售金额为人民币25.41亿元，2026 年 1-3 月促卵泡激素（FSH）药物国内终端销售金额为人民币5.38 亿元，其中重组人促卵泡激素药物占到 56%以上。 ~ 新药临床试验 ~ 卫光生物：拟用于血友病B的人凝血因子Ⅸ收到药物临床试验批准证券代码:002880 证券简称:卫光生物公告编号:2026-028 深圳市卫光生物制品股份有限公司于近日收到国家药品监督管理局下发的人凝血因子Ⅸ《药物临床试验批准通知书》（通知书编号： 2026LP01671）。一、药品基本情况药品名称：人凝血因子Ⅸ 申请事项：药物临床试验受理号：CXSL2600307 适应症：凝血因子Ⅸ缺乏症（血友病B）患者的出血治疗。审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2026年3月4日受理的人凝血因子Ⅸ临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展用于凝血因子Ⅸ缺乏症（血友病B）患者的出血治疗的临床试验。人凝血因子IX（FIX）主要用于B型血友病患者的出血治疗，通过补充患者体内缺乏的凝血因子IX ，帮助血液凝固，控制或预防出血。二、同类产品市场情况经查询国家药品监督管理局相关信息，目前国内拥有人凝血因子Ⅸ上市批件的企业包括山东泰邦生物制品有限公司、远大蜀阳生命科学（成都）有限公司等。康芝药业：注射用头孢他啶他唑巴坦钠（3:1）获临床试验批准证券代码：300086 证券简称：康芝药业公告编号：2026-025 近日，康芝药业股份有限公司申报的“注射用头孢他啶他唑巴坦钠(3 :1) ”获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。一、药物基本情况药品名称：注射用头孢他啶他唑巴坦钠（3 :1）；规格： 1.2g（头孢他啶 0.9g 与他唑巴坦钠 0.3g）；申请事项目的：补充申请，增加儿童适用人群及用法用量的临床试验申请；申请人：康芝药业股份有限公司；审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2026年 2 月 2 日受理的注射用头孢他啶他唑巴坦钠(3 :1)临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。二、药品相关情况注射用头孢他啶他唑巴坦钠（3 :1）（批准文号：国药准字H20130018）为公司已经投产并正在销售的产品，为原化药 1 类新药（原新药证书编号为：国药证字H20100010），其适应症为用于治疗由头孢他啶单药耐药，对本复方敏感的产β-内酰胺酶细菌引起的中、重度感染。根据现有研究数据，从有效性、安全性及药代动力学特征等方面梳理循证基础，显示本品可拓展至儿童人群，公司向国家药品监督管理局提交了补充申请，增加儿童适用人群及用法用量的临床试验申请，并获得药物临床试验批准通知书。恒瑞医药：拟用于B 细胞恶性肿瘤的HRS-1635 片获药物临床试验批准证券代码：600276 证券简称：恒瑞医药公告编号：临 2026-077 近日，江苏恒瑞医药股份有限公司子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于HRS-1635 片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。一、药物的基本情况药物名称：HRS-1635 片剂型：片剂申请事项：临床试验受理号：CXHL2600220、CXHL2600221 审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2026年2 月 25 日受理的HRS-1635 片临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品单药在 B 细胞恶性肿瘤患者中开展临床研究。二、药物的其他情况 HRS-1635 片是公司自主研发的创新型抗肿瘤药物，拟用于治疗 B 细胞恶性肿瘤。经查询，目前国内外暂无同类药物获批上市。截至目前，HRS-1635 片相关项目累计研发投入约 2,360 万元(未经审计)。恒瑞医药：拟用于多发性骨髓瘤的注射用SHR-5421获药物临床试验批准证券代码：600276 证券简称：恒瑞医药公告编号：临 2026-078 近日，江苏恒瑞医药股份有限公司子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于注射用SHR-5421 的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。一、药物的基本情况药物名称：注射用SHR-5421 剂型：注射剂申请事项：临床试验受理号：CXSL2600237 审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2026年 2 月 24 日受理的注射用SHR-5421 临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品单药在多发性骨髓瘤中开展临床研究。二、药物的其他情况注射用SHR-5421 是公司自主研发的创新型抗肿瘤药物，拟用于治疗多发性骨髓瘤。经查询，目前国内外暂无同类药物获批上市。截至目前，注射用 SHR- 5421 相关项目累计研发投入约 2,030 万元(未经审计)。恒瑞医药：拟用于6 月-5 岁儿童特应性皮炎的SHR-1819 注射液获药物临床试验批准证券代码：600276 证券简称：恒瑞医药公告编号：临 2026-080 近日，江苏恒瑞医药股份有限公司子公司广东恒瑞医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于SHR-1819 注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。一、药物的基本情况药物名称：SHR-1819 注射液剂型：注射剂申请事项：临床试验受理号：CXSL2600222、CXSL2600223 审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2026年 2 月 13 日受理的SHR-1819 注射液临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。申请的适应症：6 月-5 岁儿童特应性皮炎。二、药物的其他情况 SHR-1819 注射液是公司自主研发的一种靶向人 IL-4Rα 的重组人源化单克隆抗体，能够同时阻断 IL-4 和 IL-13 的信号传导，在研适应症覆盖特应性皮炎、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、过敏性鼻炎等多种 2 型炎症疾病，多项已进入Ⅱ/Ⅲ期临床阶段。目前全球仅有 2 款同靶点药物获批上市。Dupilumab(商品名Dupixent)自 2017 年以来在美国、欧盟和日本等多个国家和地区获批上市，并于2020 年在中国获批上市； Stapokibart (商品名：康悦达)于 2024 年在中国获批上市。经查询 EvaluatePharma 数据库，2025 年 Dupilumab 和 Stapokibart 全球销售额合计约为180.76 亿美元。截至目前，SHR-1819 注射液相关项目累计研发投入约 36,120 万元（未经审计）。海思科：创新药HSK44459 乳膏两项新增适应症获批药物临床试验批准证券代码：002653 证券简称：海思科公告编号：2026-055 海思科医药集团股份有限公司于近日收到国家药品监督管理局下发的《药物临床试验批准通知书》。药品名称剂型申请事项适应症受理号 HSK44459 乳膏乳膏境内生产药品注册临床试验银屑病 CXHL2600299 CXHL2600300 CXHL2600301 特应性皮炎 CXHL2600302 CXHL2600303 CXHL2600304 根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2026年 3 月受理的 HSK44459 乳膏两项新增适应症临床试验申请均符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。研发项目简介银屑病是一种遗传与环境共同作用诱发的免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。临床表现为鳞屑性红斑或斑块，局限或广泛分布。银屑病可合并其他系统疾病，如心血管疾病、代谢性疾病、肝肾疾病、自身免疫性疾病、心理疾病等，严重影响患者的生活质量。银屑病现有治疗方法包括外用局部治疗、系统治疗和物理疗法。外用药物适用于绝大多数患者，并且是首选治疗。尽管现有的外用药物大部分具有一定的疗效，但疗效有限，且有一定的不良反应，疾病易反复发作，长期使用患者依从性欠佳。特应性皮炎（Atopic Dermatitis，AD）是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病。由于患者常合并过敏性鼻炎、哮喘等其他特应性疾病，故被认为是一种系统性疾病。AD的治疗目的是缓解或消除临床症状，消除诱发和/或加重因素，减少和预防复发，减少或减轻合并症，提高患者的生活质量。AD的药物治疗包括局部外用药物和系统治疗药物，但已上市的药物中仍存在不良反应较多等问题。 HSK44459乳膏是公司自主研发的一个全新的具有独立知识产权的治疗银屑病和特应性皮炎的药物。临床前研究结果表明，本品靶点明确、疗效确切、安全性好，是一款极具开发潜力的小分子药物，临床应用的效益/风险比高，具有广阔的临床应用前景，有望成为银屑病和特应性皮炎的有效治疗药物，解决目前临床用药匮乏的难题。根据国家药品监督管理局关于发布《化学药品注册分类及申报资料要求》的通告（2020年第44号）中化学药品注册分类的规定，本品属于化学药品1类。同时公司也在同步推进HSK44459片多项适应症的临床研究，目前特发性肺纤维化适应症及进展性肺纤维化适应症已启动Ⅲ期临床研究，白塞病、特应性皮炎及银屑病适应症均处于Ⅱ期临床阶段。长春高新：GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申请获批准证券代码：000661 证券简称：长春高新公告编号：2026-047 近日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司子公司——长春金赛药业有限责任公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，金赛药业 GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申请获得批准，现将相关情况公告如下：一、药品的基本情况产品名称：GenSci144 片申请事项：境内生产药品注册临床试验受理号：CXHL2600475 、CXHL2600476 申请人：长春金赛药业有限责任公司审批结论：经审查，同意本品开展临床试验适应症：苯丙酮尿症（PKU）二、药品的其它情况 GenSci144 片是金赛药业自主研发的一款靶向中性氨基酸转运蛋白SLC6A 19 的口服小分子抑制剂，注册分类为化药 1 类，拟用于苯丙酮尿症（PKU）的治疗。 PKU 是一种常染色体隐性遗传病，由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因缺陷导致苯丙氨酸代谢障碍，从而引发高苯丙氨酸血症（HPA）。全球新生儿检出率约为 1:23,930 ，中国约为 1: 11,000。目前，PKU 尚无法根治，当前的标准治疗方案建议，确诊后尽早启动并长期坚持严格的低苯丙氨酸饮食，配合特制医用食品，以减少神经毒性代谢产物的蓄积。PAH 酶辅助剂（如盐酸沙丙蝶呤、塞匹蝶呤）对于经典型PKU 患者的疗效有限，而酶替代疗法（培格瓦利酶）需每日皮下注射，给药管理较为复杂，起效时间较长，且存在免疫原性相关不良反应风险。临床存在较大未满足需求。 GenSci144 片通过抑制 SLC6A 19 介导的肾小管对苯丙氨酸的重吸收，可降低血苯丙氨酸水平。该作用机制不依赖于患者体内残余的 PAH 酶活性，能够适用于更广泛类型的 PKU 患者，并可与现有治疗方案联合使用。口服给药有助于提升治疗的便利性和患者接受度，将为 PKU 患者提供新的治疗选择。此前，GenSci144 片用于治疗慢性肾脏病（CKD）的境内生产药品注册临床试验申请已获国家药品监督管理局受理，具体内容详见公司于 2026 年 5 月 26日在巨潮资讯网披露的《关于子公司GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申请获得受理的公告》（公告编号 2026-046）。长春高新：GenSci145 片境外生产药品注册临床试验申请获批准证券代码：000661 证券简称：长春高新公告编号：2026-049 近日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司子公司——长春金赛药业有限责任公司收到美国食品药品监督管理局关于同意GenSci145 片开展临床试验的批准文件。一、药品的基本情况产品名称：GenSci145 片申请事项：在美国开展药品临床试验申请受理号：IND 178181 申请人：长春金赛药业有限责任公司审批结论：同意本品在美国开展临床试验适应症：携带PIK3CA 突变的局部晚期或转移性实体瘤二、药品的其它情况 GenSci145 片是金赛药业开发的一款新型突变选择性 PI3Kα抑制剂，美国新药注册类别为 505(b)1 ，属化药一类新药，拟用于携带 PIK3CA 突变的局部晚期或转移性实体瘤的治疗。 PIK3CA 基因突变在乳腺癌中占30%～40% ，是乳腺癌发生和进展的重要因素。PIK3CA 基因编码 PI3K α 的催化亚基 p110α是 PI3K-AKT-mTOR 信号通路的核心，PIK3CA 基因突变可导致该通路异常激活，促进肿瘤细胞的生长和抗凋亡能力，并且可导致乳腺癌内分泌治疗、化疗和靶向治疗的耐药。对于携带PIK3CA 突变的患者，开发针对性的 PI3K 通路抑制剂，将有助于改善患者的疗效和预后。早期开发上市的PI3Kα抑制剂由于靶向性差，同时抑制野生型 PI3K α , 存在高血糖、皮疹、腹泻等相关副作用，进而影响患者长期治疗的耐受性和依从性。临床上亟需靶向性更高、安全性和耐受性更好的 PI3Kα抑制剂，改善 PIK3CA突变患者的疗效和预后。 GenSci145 片在临床前研究中展现出对多种 PIK3CA 热点突变的选择性抑制活性，表现出良好的血脑屏障穿透能力，且未观察到高血糖等传统副作用，有望为 PI3K 突变肿瘤伴随脑转移的患者提供有效的治疗手段，填补临床需求的空白。此前，GenSci145 片境内生产药品注册临床试验申请已获国家药品监督管理局批准，具体内容详见公司于 2026 年 1 月 24 日在巨潮资讯网披露的《关于子公司 GenSci145 片境内生产药品注册临床试验申请获得批准的公告》（公告编号2026-004）。本次用于治疗 PIK3CA 突变的局部晚期或转移性实体瘤是 GenSci145片在美国获批临床的首个适应症。金赛药业将按照 FDA 相关要求和美国相关的法律法规，有序开展相关后续临床试验工作，并积极推动其他相关适应症的注册与临床活动。长春高新：拟用于重症肌无力的注射用GenSci136 境外生产药品注册临床试验获批证券代码：000661 证券简称：长春高新公告编号：2026-050 近日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司子公司——长春金赛药业有限责任公司收到美国食品药品监督管理局关于同意 GenSci136 开展临床试验的批准文件。一、药品的基本情况产品名称：注射用GenSci136 申请事项：在美国开展药品临床试验申请受理号：IND 179962 申请人：长春金赛药业有限责任公司审批结论：同意本品在美国开展临床试验适应症：用于重症肌无力（MG）二、药品的其它情况注射用GenSci136 是金赛药业自主研发的一款 B 细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白，BAFF/APRIL 双靶点拮抗剂，美国新药注册类别 351(a)BLA，属治疗用生物制品 1 类药物，拟用于治疗重症肌无力（MG）。 MG 是获得性神经肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，可累及全身骨骼肌，当眼外肌受累时，临床表现为对称或非对称性上睑下垂和（或）复视，是 MG最常见的首发症状，四肢肌受累可出现肢体无力，以四肢近端无力为著，表现为抬臂、梳头、上楼梯困难，呼吸肌无力可致气短及呼吸困难。MG 典型临床特征为波动性肌无力和易疲劳，呈 “晨轻暮重 ” ，活动后加重、休息后可减轻。MG的全球患病率约为12.4/10 万人，我国 MG 的发病率约为 0.68/10 万人，属于罕见病，女性发病率略高于男性。乙酰胆碱受体（acetylcholine receptor，AChR）抗体是最常见的致病性抗体，影响 AChR 的功能及神经-肌肉接头信号传递，参与 MG 的发生发展。传统治疗主要包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射人免疫球蛋白（IVIG）、血浆置换和免疫吸附。尽管这些治疗方法能有效控制部分患者的病情，但仍有一些患者对传统免疫抑制治疗反应不佳。此外，糖皮质激素和免疫抑制剂常存在明显的副作用，患者难以长期坚持治疗，因此，临床上对于精准、高效、安全性良好的治疗药物存在大量未被满足的临床需求。作为一种B 细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白，注射用 GenSci136以新颖的分子设计，模拟 B 淋巴细胞刺激因子（BlyS）和增殖诱导配体（APRIL）与其受体的天然结合方式以提高其阻断活性，同时通过抗人血清白蛋白重链单域抗体（anti-HSA VHH）设计以延长其在体内的半衰期，有望对体液免疫紊乱、致病抗体为核心机制造成组织损伤的多种自身免疫性疾病发挥高效、持久的治疗作用，为中国重症肌无力患者提供更优的治疗选择。此前，注射用GenSci136 用于全身型重症肌无力（gMG）适应症的境内生产药品注册临床试验申请已获国家药品监督管理局批准。具体内容详见公司于2026 年 4 月 17 日在巨潮资讯网披露的《关于子公司注射用GenSci136 境内生产药品临床试验申请获得批准的公告》（公告编号2026-018）。本次用于治疗重症肌无力是 GenSci136 在美国获批临床的首个适应症。金赛药业将按照 FDA 相关要求和美国相关的法律法规，有序开展相关后续临床试验工作，并积极推动其他相关适应症的注册与临床活动。哈哈第2部分 The second story 白 1 报告分享报告今日报告：《处方药网络零售合规指南》（2026）在公众号内回复“7777”获得报告原文（有效期7天）如需下载历史分享报告和更多报告，请扫以下二维码加入社群：哈哈第3部分 The third story 白 1 书籍介绍 How Healthcare Dies ——and How Hope Brings It Back to Life 医疗如何走向消亡 ——希望又如何使之重生本书指出，美国医疗体系不会在一个戏剧性的瞬间崩溃，而是会悄无声息地走向死亡——一次不安全的值班、一个又一个疲惫的夜晚，逐步累积而成。作者马修·哈莱斯是一名注册护士，也是医疗改革推动者。他在书中带领读者走进现代美国医疗破碎的内部机制。从病床边的亲身经历出发，他揭示了患者极少见到、一线临床工作者一旦说出便往往受到惩罚的真相：这个体系并非仅仅承受压力，而是在被按照匮乏、沉默、道德妥协与有管理的衰落重新设计。这并非一本脱离实际的政策书籍，而是一份来自病房内部发出的警告。哈莱斯梳理了导致医疗体系衰亡的多重因素：人员配置的失败、企业压力、医护人员过劳、道德创伤、乡村医疗的萎缩，以及领导层的有意回避。这些因素共同造就了一个未来——护士纷纷离开，病人苦苦等待，社区失去医疗资源，而那些仍在努力提供照护的人，却被要求承担指责。对于护士而言，这本书道出了她们日复一日切身体会的困境。对于患者和家属，它解释了为何如今的医疗服务比过去更加脆弱。对于管理者和改革者，它提出了一个无法再回避的问题：当支撑起整个医疗体系的人再也无力坚守时，将会发生什么？《医疗如何走向消亡，希望又如何使之重生》既是一份病床边的见证，也是一个系统的预警，更是一声呼吁——让我们不再将“勉强运转”误认为“真正照护”。作者：Matthew Harless 出版：2026.6.30 哈哈第4部分 The fourth story 白 1 猜猜看问题脑子一切正常，但记忆力还是下降了，为什么？大家猜猜看答案是什么可直接下方留言或者后台回复明天揭晓答案哦上期答案《Environmental Research》：美国纽约州西奈山伊坎医学院环境医学系研究者的这项研究首次在25名孕妇分娩时采集的配对脑脊液和血浆中，系统检测143种潜在神经毒性化学物。结果显示，数十种环境化学物不仅存在于血液中，也能进入脑脊液，且部分物质在脑脊液中的浓度高于血浆。研究检出驱蚊剂DEET、防晒剂BP3、尼古丁、邻苯二甲酸酯代谢物、农药和PFAS等，其中17种高频检出物在脑脊液中的浓度更高，提示其进入中枢神经系统并非简单被动扩散。进一步分析发现，脑脊液中的化学物混合暴露与产后6周抑郁评分呈更明显正向关联，而血浆信号较弱。尽管样本量有限、结果仍需验证，但研究提示脑脊液可能比血液更能反映环境化学物对中枢神经系统和产后心理健康的潜在影响。问题请见上期文章：医周政见 l 国务院：推行常住地提供基本公共服务，加强常住地基本医疗保障－第467期已完成的项目星际微光已完成的项目（截至2023.9，仍在继续......）圆满中秋 | 星际微光七年完成100个咨询项目咨询、调研、PR、投资、融资、营销、技术转化项目需求请扫码联系我们： Copyright © 2016-2026 Interstellar Firefly Ltd. 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2026-06-02

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MindMaze Therapeutics Announces Non-Core Asset Sale and Organizational Simplification

GENEVA, CH / ACCESS Newswire / June 2, 2026 / MindMaze Therapeutics Holding SA (SIX:MMTX) (MindMaze Therapeutics or the Company), a global leader in scalable precision neurotherapeutics, today announced the sale of the U.S. and Canadian rights to RLF-OD032, a phenylketonuria program, as part of the Company's previously announced initiative to dispose of non-core assets and operations outside its core neurology focus. MindMaze Therapeutics will receive upfront cash consideration of USD 3 million, together with royalties on future net sales of RLF-OD032. The Company also announced that it has executed term sheets relating to the disposal of substantially all remaining non-neurology legacy operations acquired through the business combination with Relief Therapeutics. These transactions follow a comprehensive portfolio review and are expected to further simplify the organization, enhance operational focus, and reduce the Company's cost base by approximately one-third. Subject to the execution of definitive agreements, the Company expects this organizational simplification initiative to be substantially completed during the third quarter of 2026. Together with the recently announced CHF 8 million financing, proceeds from the RLF-OD032 sale will support the Company's strategic priorities in neurology, including commercial expansion and broader patient access to its neurotherapeutic platform. About MindMaze Therapeutics MindMaze Therapeutics (SIX: MMTX) is a global leader in scalable, precision neurotherapeutics, dedicated to redefining the recovery trajectory for patients around the world. By integrating advanced software, proprietary sensors, and AI-driven data analytics, MindMaze Therapeutics provides a seamless continuum of care from the acute hospital phase to outpatient treatment to home-based therapy. The company's FDA-cleared and CE-marked products are designed to address the systemic shortage of specialized clinicians, offering scalable, reimbursable solutions for stroke, Parkinson's disease, and other neurological disorders. With an extensive library of rigorous clinical validation and a robust R&D pipeline, MindMaze Therapeutics is operationalizing the future of neurorestorative medicine. For more information, visit . Media & Investor Contacts Investor Relations: Jeremy Meinen, Chief Financial Officer ir@mindmazetherapeutics.com Media Inquiries: VSC for MindMaze Therapeutics mindmazetherapeutics@vsc.com DISCLAIMER This press release contains forward-looking statements, which may be identified by words such as "believe," "assume," "expect," "intend," "may," "could," "will," or similar expressions. These statements are based on current plans and assumptions and are subject to risks and uncertainties that could cause actual results, financial condition, performance, or achievements to differ materially from those expressed or implied. This communication is provided as of the date hereof, and MindMaze Therapeutics undertakes no obligation to update any forward-looking statements contained herein as a result of new information, future events or otherwise. SOURCE : MindMaze Therapeutics Holding SA View the original press release on ACCESS Newswire

100 项与盐酸沙丙蝶呤相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01798	盐酸沙丙蝶呤	A16AX07	DB00360

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症	欧盟	Dipharma Francis Srl	2022-02-16
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症	冰岛	Dipharma Francis Srl	2022-02-16
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症	列支敦士登	Dipharma Francis Srl	2022-02-16
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症	挪威	Dipharma Francis Srl	2022-02-16
四氢生物蝶呤缺乏症	澳大利亚	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2010-10-28
高苯丙氨酸血症	欧盟	BioMarin International Ltd.	2008-12-02
高苯丙氨酸血症	冰岛	BioMarin International Ltd.	2008-12-02
高苯丙氨酸血症	列支敦士登	BioMarin International Ltd.	2008-12-02
高苯丙氨酸血症	挪威	BioMarin International Ltd.	2008-12-02
苯丙酮尿症	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	1992-03-27

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
神经精神综合征	临床3期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2010-08-01
神经精神综合征	临床3期	加拿大	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2010-08-01
自闭症	临床3期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2009-08-01
Lesch-Nyhan综合征	临床3期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2009-04-01
母源性苯丙酮尿症	临床3期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2006-02-01
白蛋白尿	临床2期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2008-05-01
慢性肾病	临床2期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2008-05-01
内皮功能障碍	临床2期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2007-09-01
镰状细胞血症	临床2期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2007-05-01
间歇性跛行	临床2期	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	2006-12-01

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06481709 (CTgov)	临床1期	-	16	sapropterin dihydrochloride (Treatment A)	鹽齋憲壓製繭夢顧廠齋(襯艱糧夢醖窪壓築積獵) = 鑰淵願鏇獵餘膚鹽憲願網齋遞鹹壓窪繭選積艱 (齋艱獵鹹憲獵廠遞鬱築, 548.82) 更多	-	2025-06-12
				sapropterin dihydrochloride (Treatment B)	鹽齋憲壓製繭夢顧廠齋(襯艱糧夢醖窪壓築積獵) = 網製襯鏇憲顧壓艱網淵網齋遞鹹壓窪繭選積艱 (齋艱獵鹹憲獵廠遞鬱築, 258.17) 更多
NCT01114737 (Pubmed \| J Pediatr)	临床3期	苯丙酮尿症	86	Sapropterin	糧鹹構願觸願網衊鹽鬱(艱觸憲遞窪觸夢選簾網) = 壓網襯製蓋鏇積衊壓糧衊製構積淵選築糧蓋衊 (積觸鑰窪鏇構醖構餘衊 ) 更多	积极	2023-05-30
				Placebo	鹹獵齋觸願獵襯糧膚構(鑰選齋範獵廠鹹顧願壓) = 鏇鹽願構艱淵構築遞憲蓋膚窪簾構醖餘夢積淵 (艱糧蓋範壓遞壓膚選願 )
NCT02677870 (CTgov)	临床4期	苯丙酮尿症	7	Diet treatment (Diet Treatment)	糧製衊糧膚網鏇壓積艱 = 餘窪鏇鏇網糧鹹構顧願鹹積壓製壓膚糧鬱簾鑰 (齋構鏇繭獵醖餘繭鹹衊, 鏇簾淵夢醖鹹顧艱鑰築 ~ 夢夢艱膚襯築鏇壓築廠) 更多	-	2022-04-27
				Diet treatment+saproterin dihydrochloride (Standard Dose Saproterin Dihydrochloride)	糧製衊糧膚網鏇壓積艱 = 鹹糧選鏇膚艱膚鑰衊鹹鹹積壓製壓膚糧鬱簾鑰 (齋構鏇繭獵醖餘繭鹹衊, 糧餘觸鑰糧選網觸鹹糧 ~ 鏇獵選製築構餘範獵繭) 更多
NCT01376908 (SPARK, Pubmed \| Orphanet J Rare Dis) 人工标引	临床3期	苯丙酮尿症	51	sapropterin (extension' group)	鏇蓋遞獵齋遞選遞鏇膚(鬱餘艱憲遞顧窪壓壓遞) = 蓋鏇鬱壓夢膚蓋遞襯簾積蓋構鬱願範齋艱艱蓋 (鹹遞鬱簾製觸廠獵艱範, 2.8 ~ 13.8)	积极	2021-08-03
				sapropterin (continuous' group)	鏇蓋遞獵齋遞選遞鏇膚(鬱餘艱憲遞顧窪壓壓遞) = 襯積廠鏇憲觸鏇繭膚艱積蓋構鬱願範齋艱艱蓋 (鹹遞鬱簾製觸廠獵艱範, 28.9 ~ 48.6)
NCT00532844 (CTgov)	临床2期	内皮功能障碍	52	Sapropterin Dihydrochloride (Sapropterin Dihydrochloride)	蓋襯膚選範憲願鹹壓網(鏇遞醖鏇鑰範淵膚糧壓) = 憲繭餘顧衊顧範醖夢顧鹹淵鏇鑰鏇襯簾積膚襯 (淵鹽窪夢齋壓鹽選膚齋, 455) 更多	-	2021-05-17
				Vitamin C+Sapropterin Dihydrochloride (Sapropterin Dihydrochloride+Vitamin C)	蓋襯膚選範憲願鹹壓網(鏇遞醖鏇鑰範淵膚糧壓) = 鹹鬱醖鹽範糧鹹夢觸鹽鹹淵鏇鑰鏇襯簾積膚襯 (淵鹽窪夢齋壓鹽選膚齋, 376) 更多
NCT00445978 (CTgov)	临床2期	镰状细胞血症	32	Sapropterin Dihydrochloride	簾糧壓蓋鹽鹹艱淵積範(膚壓鹽糧鑰範廠窪憲積) = 築構憲蓋觸遞襯廠製窪鏇糧膚餘鬱顧構齋壓齋 (鬱艱網鏇淵鬱憲窪遞築, 0.4292) 更多	-	2021-01-28
NCT00403494 (CTgov)	临床2期	间歇性跛行 \| 外周动脉疾病	190	Sapropterin Dihydrochloride (Sapropterin Dihydrochloride)	醖鏇襯簾憲糧膚廠鏇膚(鹹獵夢鏇憲構蓋繭繭製) = 艱廠糧齋夢餘築選膚簾餘鹹膚願鹹鑰醖鹽鏇遞 (製膚繭繭願願衊選鹽製, 2.803) 更多	-	2021-01-07
				Placebo (Placebo)	醖鏇襯簾憲糧膚廠鏇膚(鹹獵夢鏇憲構蓋繭繭製) = 鹽廠壓衊憲繭艱窪遞鑰餘鹹膚願鹹鑰醖鹽鏇遞 (製膚繭繭願願衊選鹽製, 2.876) 更多
NCT01439555 (CTgov)	临床2期	阿尔茨海默症	11	simvastatin+Tetrahydrobiopterin+L-Arginine	遞鹽糧夢憲簾糧鑰選齋(願獵醖窪壓淵獵鹹窪製) = 蓋艱網憲壓膚遞鹽壓廠構蓋蓋構遞積簾積顧繭 (廠艱憲繭網簾艱憲蓋衊, 0.116513988) 更多	-	2019-07-30
NCT01706965 (CTgov)	临床1/2期	分裂情感性障碍 \| 精神分裂症	27	Kuvan (Kuvan)	構簾構壓餘選蓋鬱築顧(顧鹽積繭窪繭鹽蓋膚醖) = 憲淵遞繭獵艱蓋淵淵製簾餘鏇齋簾襯膚網醖積 (遞膚鬱簾製鑰獵鏇網醖, 10.9) 更多	-	2017-09-13
				Multivitamin (Multivitamin)	構簾構壓餘選蓋鬱築顧(顧鹽積繭窪繭鹽蓋膚醖) = 壓醖築鏇積廠願網蓋製簾餘鏇齋簾襯膚網醖積 (遞膚鬱簾製鑰獵鏇網醖, 13.7) 更多
NCT00802893 (CTgov)	临床2期	内皮功能障碍 \| 高血压	3	placebo+6R-BH4	構淵範顧繭繭網製艱壓(範構鹹選鬱積夢範鹹選) = 繭壓壓製繭鑰觸繭膚鹽糧鏇築窪構築觸壓鏇鹹 (蓋積網齋獵繭網遞網遞, 鑰廠艱網築鬱觸遞鹽鹽 ~ 築獵齋觸壓鏇蓋觸衊膚) 更多	-	2017-08-21