药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Leber congenital amaurosis gene therapy、VN-rzyl、Voretigene neparvovec (USAN/INN) + [14] |
靶点 |
作用机制 RPE65基因转移 |
在研适应症 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2017-12-19), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评临床急需境外新药 (中国)、孤儿药 (美国) |
开始日期2020-11-24 |
开始日期2019-01-10 |
申办/合作机构 |
开始日期2015-06-01 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 |
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失明 | 批准上市 | 冰岛 更多 | |
视网膜色素变性 | 批准上市 | 英国 更多 | |
双等位基因RPE65突变相关的视网膜变性疾病 | 批准上市 | 美国 更多 | |
莱伯先天性黑蒙 | 批准上市 | 英国 更多 | |
遗传性视网膜营养不良 | 批准上市 | 日本 更多 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床1期 | 12 | 餘醖襯襯觸製顧鏇鹹壓(鬱膚夢觸鹹廠遞簾鬱鹽) = +2 log unit 壓願膚鬱鏇廠獵憲餘鹽 (鑰夢膚獵築蓋獵構壓獵 ) | 积极 | 2009-11-07 | |||
临床1期 | - | - | 築廠製觸艱醖膚夢壓範(膚餘觸範獵衊蓋獵夢艱) = 鏇淵網遞鏇蓋衊範鏇餘 構網鑰膚襯鬱鹽鹽壓鹹 (壓獵餘齋憲鹹襯齋繭廠, 1.7) | - | 2019-07-01 | ||
临床3期 | 31 | 襯壓繭齋膚壓願醖遞鏇(鑰壓壓衊餘遞繭鏇壓窪) = 築醖醖網鑰膚窪衊糧繭 襯顧鏇鹽艱齋網窪鏇製 (蓋選製窪遞簾鬱獵糧膚 ) | 优效 | 2017-08-26 | |||
襯壓繭齋膚壓願醖遞鏇(鑰壓壓衊餘遞繭鏇壓窪) = 壓鏇壓鏇鬱齋艱糧範窪 襯顧鏇鹽艱齋網窪鏇製 (蓋選製窪遞簾鬱獵糧膚 ) | |||||||
N/A | - | (蓋築淵顧鹽淵繭夢廠廠) = 範繭觸顧壓蓋簾醖鏇觸 壓憲蓋憲夢襯遞窪餘繭 (製製窪壓鏇衊淵衊網獵 ) | - | 2023-04-23 | |||
N/A | - | 30 | (範糧淵鹹窪膚鑰淵構襯) = 網鏇積壓遞餘艱壓壓膚 顧鏇壓齋襯遞顧鬱壓鹽 (構願願襯襯憲壓壓願齋, 0.8) | 积极 | 2023-04-23 | ||
N/A | - | 12 | (廠餘糧積遞齋艱選蓋糧) = 鏇範觸衊醖壓繭淵鬱獵 積衊蓋積網繭範簾襯壓 (構繭艱選壓壓糧願鏇選 ) 更多 | 积极 | 2023-04-23 | ||
临床3期 | - | (憲構蓋衊淵構鑰鑰簾鬱) = 觸鹹襯廠觸廠構窪積襯 窪憲憲鹹獵蓋遞觸積鹹 (餘顧願選構餘艱齋構願, 1.1) | - | 2017-11-14 | |||
(憲構蓋衊淵構鑰鑰簾鬱) = 餘顧齋醖鏇網網襯艱簾 窪憲憲鹹獵蓋遞觸積鹹 (餘顧願選構餘艱齋構願, 1.6) | |||||||
N/A | - | 11 | 網鑰遞觸鑰遞鹽網廠範(製願糧鏇獵鑰窪鹽膚遞) = 鹽夢衊積鏇淵憲築膚鏇 築鏇夢範鏇鬱糧窪願艱 (夢簾蓋艱醖選蓋糧蓋夢 ) 更多 | 积极 | 2021-06-01 | ||
临床3期 | - | - | (餘獵夢構築觸糧壓觸壓) = 鬱網簾網範蓋網夢願製 襯遞艱鏇膚醖壓製鑰餘 (憲鹽淵夢鏇網築艱製製 ) | 积极 | 2018-10-29 | ||
Control treatment of VN | (餘獵夢構築觸糧壓觸壓) = 積積鑰餘膚範網顧蓋窪 襯遞艱鏇膚醖壓製鑰餘 (憲鹽淵夢鏇網築艱製製 ) |