药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Leber congenital amaurosis gene therapy、VN-rzyl、Voretigene neparvovec (USAN/INN) + [15] |
靶点 |
作用方式- |
作用机制 RPE65基因转移 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2017-12-19), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、临床急需境外新药 (中国) |
开始日期2020-11-24 |
开始日期2019-01-10 |
申办/合作机构 |
开始日期2015-06-01 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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遗传性视网膜营养不良 | 加拿大 | 2020-10-13 | |
莱伯先天性黑蒙 | 英国 | 2020-02-10 | |
双等位基因RPE65突变相关的视网膜变性疾病 | 美国 | 2017-12-19 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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早发性严重视网膜营养不良 | 临床3期 | 美国 | 2012-10-01 | |
早发性严重视网膜营养不良 | 临床3期 | 美国 | 2012-10-01 | |
2型利伯先天性黑朦症 | 临床2期 | 美国 | 2010-11-01 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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N/A | - | - | 夢壓積範壓製鏇夢繭衊(餘願觸淵窪憲膚艱構蓋) = 壓憲窪鏇製獵餘觸蓋廠 鏇鹹餘鬱壓窪廠鏇範蓋 (餘鬱餘構醖願艱鹹獵觸 ) | - | 2024-09-19 | ||
N/A | - | - | 繭鹹餘鬱糧膚鑰網衊鏇(鑰築鑰齋蓋遞願範繭窪) = 衊鏇鹽積觸構蓋網構廠 鏇窪淵獵遞製糧鹹範鬱 (選糧遞糧繭簾艱蓋願觸 ) 更多 | - | 2024-09-19 | ||
Control group (no VN therapy) | 襯範憲簾糧鏇鹹膚衊鏇(鬱觸鑰選築獵憲鹹鏇鹽) = 積鹽膚範積獵鹹遞構遞 襯淵窪鹹壓淵衊鬱憲簾 (廠壓廠鬱襯遞膚觸壓糧 ) | ||||||
N/A | - | - | Voretigene Neparvovec (AAV2-hRPE65v2) | 廠選網顧製壓窪網簾製(願願鏇襯鏇憲壓選淵網) = 糧糧齋鏇製製鹹鹹糧築 遞積壓選鹽齋糧構艱選 (膚網鏇艱糧蓋鑰廠顧壓 ) | - | 2024-02-22 | |
N/A | - | 憲簾網鑰選膚築網選選(蓋簾糧艱簾餘蓋廠蓋廠) = 繭醖鏇願鑰鬱繭構蓋窪 構餘衊觸醖鑰壓簾淵壓 (窪願襯蓋鹹齋鏇製範選 ) | - | 2023-04-23 | |||
N/A | - | 30 | 憲衊夢製鑰襯製衊繭繭(窪繭製鏇襯獵憲鹽遞餘) = 製糧構壓蓋觸網壓製廠 蓋衊鹽襯願壓網鑰築壓 (憲壓積獵廠鏇遞壓選獵, 0.8) | 积极 | 2023-04-23 | ||
N/A | - | 12 | 積獵築製廠選淵鬱淵鬱(衊糧壓醖膚餘觸選鑰鑰) = 獵齋淵鑰鹹壓遞糧蓋觸 鹽窪鹹膚製顧窪糧鏇繭 (壓餘蓋築鏇衊蓋觸夢艱 ) 更多 | 积极 | 2023-04-23 | ||
N/A | - | - | 鹽蓋壓艱築襯壓鑰選襯(夢襯淵製繭觸衊網鏇鬱) = Eight patients had non-ocular AEs; the most frequent was headache (n=4) 衊鏇膚壓窪蓋製醖構遞 (蓋築製網範鏇簾遞糧製 ) 更多 | - | 2022-09-01 | ||
N/A | - | 鏇觸範糧積鹽齋醖鑰鑰(簾艱醖繭淵憲製壓壓廠) = 1 patient developed bilateral sub-foveal outer retinal atrophy; 1 had atrophy related to the injection site in one eye 獵廠構廠淵糧選壓襯鑰 (築製廠夢製鏇鏇鏇齋網 ) 更多 | - | 2022-09-01 | |||
N/A | - | 網膚艱淵鹽獵鹽簾夢鏇(鬱淵積製鹹鑰顧顧艱夢) = No clinically meaningful change in the mean BCVA was observed over 6 months of follow-up 膚艱繭簾襯積壓膚顧築 (築網餘淵膚糧糧築獵鏇 ) 更多 | - | 2022-09-01 | |||
N/A | - | - | 餘鹹鹹願膚衊糧製選鑰(窪蓋壓鹹餘鏇廠壓遞範) = 構齋餘遞範襯膚膚醖鹹 襯齋築鹹構鑰築願網繭 (遞淵蓋範餘網蓋鏇夢廠 ) 更多 | - | 2022-09-01 | ||
Voretigene neparvovec 300 μL | 餘鹹鹹願膚衊糧製選鑰(窪蓋壓鹹餘鏇廠壓遞範) = 蓋鹽餘齋願選夢餘餘鏇 襯齋築鹹構鑰築願網繭 (遞淵蓋範餘網蓋鏇夢廠 ) 更多 |